Efgartigimod zur Behandlung der akuten Optikusneuritis (PET-AON)

Einschlusskriterien:

1. Bereitstellung einer unterzeichneten und datierten Einverständniserklärung
2. Erklärte Bereitschaft zur Einhaltung aller Studienabläufe und Verfügbarkeit für die Dauer der Studie
3. Erwachsene ab 18 Jahren
4. Diagnose einer ersten Episode einer Optikusneuritis, basierend auf dem klinischen Erscheinungsbild (d. h. typische Merkmale wie Schmerzen bei Augenbewegungen, Veränderungen des Farbsehens, subakute Präsentation und Verlust der Sehschärfe) und bestätigt durch Kontrastverstärkung oder T2-Hyperintensität des Sehnervs im MRT des Gehirns oder der Augenhöhlen unter Verwendung eines 1,5 Tesla (T) MRT-Scanners oder höher
5. Auftreten von Veränderungen des Sehvermögens im Zusammenhang mit einer Optikusneuritis (ohne Kopfschmerzen, Augenschmerzen oder Schmerzen bei Augenbewegungen), definiert durch verminderte Sehschärfe, subjektiv berichtetes verschwommenes Sehen oder Verstärkung des Sehnervs im MRT des Gehirns oder der Augenhöhlen, innerhalb von 10 Tagen ( inklusive) der Einschreibung. Bei beidseitiger Optikusneuritis muss die Aufnahme innerhalb von 10 Tagen nach Sehveränderungen im ersten betroffenen Auge erfolgen.
6. Bestkorrigierter hoher Kontrastvisus (HCVA) im am schlimmsten betroffenen Auge auf der Sehtafel der Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) von logMAR 0,48 (20/60) oder schlechter.
7. Für Frauen im fortpflanzungsfähigen Alter: Negativer Urin-Schwangerschaftstest beim Screening oder Anwendung einer hochwirksamen Empfängnisverhütung für mindestens 1 Monat vor dem Screening und Zustimmung zur Anwendung einer solchen Methode während der Studienteilnahme und für weitere 8 Wochen nach Ende der Efgartigimod-Verabreichung
8. Für Männer im fortpflanzungsfähigen Alter: Verwendung von Kondomen oder anderen Methoden zur Gewährleistung einer wirksamen Empfängnisverhütung beim Partner

Ausschlusskriterien:

1. Aktuelle Schwangerschaft oder Stillzeit
2. Bekannte allergische Reaktionen oder Unverträglichkeiten gegenüber Efgartigimod, Methylprednisolon, Prednison oder Gadolinium oder einem ihrer Bestandteile
3. Bekannte Diagnose einer Optikusneuropathie vor der aktuellen Episode einer Optikusneuritis
4. Hinweise auf eine andere systemische Erkrankung als MS, NMOSD oder MOGAD, die mit der Optikusneuritis in Zusammenhang stehen könnte
5. Erhalt einer systemischen immunmodulatorischen oder immunsuppressiven Therapie zum Zeitpunkt der Einschreibung oder innerhalb eines Monats nach der Behandlung. Der Beginn einer anderen Immuntherapie als intravenöses Immunglobulin (IVIG), Plasmaaustausch oder Rozanolixizumab mehr als 1 Monat nach der zweiten Dosis von Efgartigimod ist kein Ausschlusskriterium und zulässig.
6. Bekannte Diagnose einer demyelinisierenden Erkrankung des Zentralnervensystems (ZNS) (MS, NMOSD, MOGAD) vor dem aktuellen Anfall.
7. Jede visuell signifikante Augenpathologie (d. h. Netzhautprobleme, Katarakte, Glaukom usw.) im betroffenen Auge, die bei den Teilnehmern vor dem Auftreten einer Optikusneuritis zu bekanntermaßen am besten korrigierten Sehschärfedefiziten führten. Eine angeborene Farbenblindheit ist kein Ausschlusskriterium.
8. Alternative Erklärung für visuelle Veränderungen, die bei einer fundoskopischen Untersuchung und einer Spaltlampenuntersuchung festgestellt wurden.
9. Einschreibung in eine andere klinische Studie, die eine Prüfbehandlung beinhaltet, die innerhalb von 2 Monaten nach der Einschreibung in die vorliegende Studie verabreicht wird.
10. Kontraindikation für MRT oder Plasmaaustausch
11. Hat zum Zeitpunkt der Randomisierung >3 Tage lang hochdosierte Steroide (IV oder PO) zur Behandlung der aktuellen Episode einer akuten Optikusneuritis erhalten. Die Randomisierung kann spätestens am nächsten Tag nach Abschluss der 3. Steroiddosis erfolgen.
12. Bekannte HIV-Erkrankung oder häufige variable Immunschwäche

13. Malignität in der Anamnese, es sei denn, sie wird durch eine angemessene Behandlung als geheilt angesehen, ohne Anzeichen eines Wiederauftretens für ≥ 1 Jahr vor der ersten Verabreichung des aktiven Studienmedikaments. Angemessen behandelte Teilnehmer mit den folgenden Krebsarten können jederzeit einbezogen werden:

    1. Basalzell- oder Plattenepithelkarzinom der Haut
    2. Carcinoma in situ des Gebärmutterhalses
    3. Carcinoma in situ der Brust
    4. Histologischer Zufallsbefund eines Prostatakrebses (TNM-Stadium T1a oder T1b)
14. Klinisch signifikante unkontrollierte aktive oder chronische bakterielle, virale oder Pilzinfektion
15. Klinisch bedeutsame kürzlich durchgeführte größere Operation (innerhalb eines Monats nach dem Screening) oder beabsichtigt, sich während der Studie einer Operation zu unterziehen
16. Alle Bedingungen oder Umstände, die nach Ansicht des Prüfers den Teilnehmer einem unangemessenen Risiko aussetzen, die Ergebnisse der Studie verfälschen oder den Teilnehmer auf andere Weise für die Studie ungeeignet machen könnten.