Efgartigimod pro léčbu akutního zánětu zrakového nervu (PET-AON)

Kritéria pro zařazení:

1. Poskytování podepsaného a datovaného formuláře informovaného souhlasu
2. Prohlásila ochotu dodržovat všechny studijní postupy a dostupnost po dobu trvání studie
3. Dospělí ve věku 18 let nebo starší
4. Diagnostikována první epizodou optické neuritidy na základě klinického obrazu (tj. typické rysy, jako je bolest při pohybech očí, změny barevného vidění, subakutní prezentace a ztráta zrakové ostrosti) a potvrzené zvýšením kontrastu nebo T2 hyperintenzitou zrakového nervu na MRI mozku nebo očnicích pomocí 1,5 Tesla (T) MRI skeneru nebo vyššího
5. Nástup změn zraku souvisejících se zánětem zrakového nervu (nezahrnuje bolest hlavy, bolest oka nebo bolest s pohyby očí), jak je definováno sníženou zrakovou ostrostí, subjektivně hlášeným rozmazaným viděním nebo zesílením optického nervu na mozku nebo očnicích MRI, během 10 dnů ( včetně) zápisu. Je-li optická neuritida bilaterální, musí k zápisu dojít do 10 dnů od změny vidění u prvního postiženého oka.
6. Nejlépe korigovaná vysoce kontrastní zraková ostrost (HCVA) u hůře postiženého oka na očním diagramu Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) logMAR 0,48 (20/60) nebo horší.
7. Pro ženy s reprodukčním potenciálem: negativní těhotenský test v moči při screeningu nebo používání vysoce účinné antikoncepce po dobu nejméně 1 měsíce před screeningem a souhlas s použitím takové metody během účasti ve studii a dalších 8 týdnů po ukončení podávání efgartigimodu
8. Pro muže s reprodukčním potenciálem: použití kondomů nebo jiných metod k zajištění účinné antikoncepce s partnerem

Kritéria vyloučení:

1. Aktuální těhotenství nebo kojení
2. Známé alergické reakce nebo nesnášenlivost efgartigimodu, methylprednisolonu, prednisonu nebo gadolinia nebo jakékoli jejich složky
3. Známá diagnóza neuropatie zrakového nervu předcházející aktuální epizodě optické neuritidy
4. Důkaz o systémové nemoci jiné než MS, NMOSD nebo MOGAD, která může být spojena s oční neuritidou
5. Podávání systémové imunomodulační nebo imunosupresivní léčby v době zařazení nebo do 1 měsíce léčby. Zahájení jiné imunoterapie než intravenózní imunoglobulin (IVIG), výměna plazmy nebo rozanolixizumab více než 1 měsíc po druhé dávce efgartigimodu není vylučovacím kritériem a je povoleno.
6. Známá diagnóza demyelinizačního onemocnění centrálního nervového systému (CNS) (MS, NMOSD, MOGAD) před současným záchvatem.
7. Jakákoli vizuálně významná oční patologie (tj. problémy se sítnicí, katarakta, glaukom atd.) v postiženém oku, které vedly ke známým nejlépe korigovaným deficitům zrakové ostrosti u účastníků před nástupem optické neuritidy. Vrozená barvoslepost není diskvalifikující.
8. Alternativní vysvětlení zrakových změn zjištěných při fundoskopickém vyšetření a vyšetření štěrbinovou lampou.
9. Zařazení do další klinické studie zahrnující zkušební léčbu podanou do 2 měsíců od zařazení do této studie.
10. Kontraindikace k MRI nebo výměně plazmy
11. V době randomizace dostával > 3 dny vysoké dávky steroidů (IV nebo PO) k léčbě aktuální epizody akutní oční neuritidy. Randomizace může nastat nejpozději následující den po dokončení 3. dávky steroidů.
12. Známé onemocnění HIV nebo běžná variabilní imunodeficience

13. Maligní onemocnění v anamnéze, pokud není považováno za vyléčené adekvátní léčbou bez známek recidivy po dobu ≥ 1 roku před prvním podáním aktivního studovaného léku. Kdykoli mohou být zařazeni adekvátně léčení účastníci s následujícími druhy rakoviny:

    1. Bazocelulární nebo spinocelulární rakovina kůže
    2. Karcinom in situ děložního čípku
    3. Karcinom prsu in situ
    4. Náhodný histologický nález karcinomu prostaty (TNM stadium T1a nebo T1b)
14. Klinicky významná nekontrolovaná aktivní nebo chronická bakteriální, virová nebo plísňová infekce
15. Klinicky významný nedávný velký chirurgický zákrok (do 1 měsíce od screeningu) nebo zamýšlí podstoupit operaci během studie
16. Jakékoli podmínky nebo okolnosti, které podle názoru zkoušejícího mohou účastníka vystavit nepřiměřenému riziku, zmást výsledky studie nebo jinak učinit účastníka nevhodným pro studii.