Efgartigimod 治疗急性视神经炎 (PET-AON)
2025年11月6日 更新者：Anastasia Vishnevetsky, MD, MPH
Efgartigimod Alfa 治疗中度至重度急性视神经炎的随机试验
该试点临床试验的目标是在首次患有视神经炎（视神经炎症）的成人中测试 efgartigimod alfa 与安慰剂的比较。 它旨在回答的主要问题是：
- 使用efgartigimod alfa治疗视神经炎是否可行？
- 进行更大规模的试验来测试 efgartigimod alfa 治疗视神经炎是否可行？
- 在改善视力恢复速度和程度方面，efgartigimod alfa 是否比安慰剂更有效？
参与者将：
- 进行视力和血液测试
- 被问及有关他们的愿景的问题
- 无论是否接受 efgartigimod alfa，都将接受标准的类固醇护理治疗
- 将进行超过 6 个月的定期访问
研究概览
详细说明
本研究被设计为一项试点、单中心、随机、安慰剂对照、2 组、平行组临床试验，比较 efgartigimod alfa 加标准护理（静脉注射类固醇，标准化口服剂量）与标准护理安慰剂，在治疗反应不佳的情况下，所有参与者都可以选择血浆置换的救援治疗。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
20
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02114
- 招聘中
- Massachusetts General Hospital
-
首席研究员：
- Anastasia Vishnevetsky, MD, MPH
-
副研究员：
- Marc Bouffard, MD
-
副研究员：
- Denis T Balaban, MD
-
副研究员：
- Michael Levy, MD, PhD
-
接触：
- Anastasia Vishnevetsky, MD, MPH
- 电话号码：617-726-8639
- 邮箱：avishnevetsky@mgb.org
-
Boston、Massachusetts、美国、02114
- 招聘中
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
-
副研究员：
- Marc Bouffard, MD
-
接触：
- Marc Bouffard, MD
- 电话号码：(617) 523-7900
- 邮箱：Marc_Bouffard@MEEI.HARVARD.EDU
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 提供签署并注明日期的知情同意书
- 表示愿意遵守所有研究程序以及研究期间的可用性
- 18 岁或以上的成年人
- 根据临床表现（即，视神经炎）被诊断为首次发作的视神经炎。 典型特征，如眼球运动疼痛、色觉变化、亚急性表现和视力丧失），并通过使用 1.5 特斯拉 (T) MRI 扫描仪或更高功率的 MRI 大脑或眼眶上的对比增强或视神经 T2 高信号来确认
- 10 天内出现与视神经炎相关的视力变化（不包括头痛、眼痛或眼球运动疼痛），定义为视力下降、主观报告的视力模糊或 MRI 脑部或眼眶视神经增强（包括在内）的入学。 如果视神经炎是双侧的，则必须在第一只受影响的眼睛发生视力变化后 10 天内进行登记。
- 在早期治疗糖尿病视网膜病变研究 (ETDRS) 视力表中，受影响最严重的眼睛的最佳矫正高对比度视力 (HCVA) 为 logMAR 0.48 (20/60) 或更差。
- 对于有生育潜力的女性：筛查时尿妊娠试验呈阴性，或在筛查前至少 1 个月使用高效避孕措施，并同意在研究参与期间以及 efgartigimod 给药结束后额外 8 周内使用这种方法
- 对于有生育潜力的男性：使用避孕套或其他方法确保与伴侣有效避孕
排除标准：
- 当前怀孕或哺乳期
- 已知对艾加莫德、甲泼尼龙、泼尼松、钆或其任何成分有过敏反应或不耐受
- 当前视神经炎发作前已知的视神经病变诊断
- 除 MS、NMOSD 或 MOGAD 之外可能与视神经炎相关的全身性疾病的证据
- 入组时或治疗1个月内接受全身免疫调节或免疫抑制治疗。 在第二次服用 efgartigimod 后 1 个月以上开始除静脉注射免疫球蛋白 (IVIG)、血浆置换或 rozanolixizumab 之外的免疫治疗不是排除标准，而是允许的。
- 在本次发作之前已知中枢神经系统 (CNS) 脱髓鞘疾病（MS、NMOSD、MOGAD）的诊断。
- 任何视觉上显着的眼部病变（即 受影响的眼睛中的视网膜问题、白内障、青光眼等）导致参与者在视神经炎发作之前出现已知的最佳矫正视力缺陷。 先天性色盲并不意味着丧失资格。
- 对眼底镜检查和裂隙灯检查中检测到的视觉变化的替代解释。
- 参加另一项临床研究，涉及在参加本研究后 2 个月内给予的研究性治疗。
- MRI 或血浆置换的禁忌症
- 截至随机分组时，已接受超过 3 天的大剂量类固醇（静脉注射或口服）治疗当前发作的急性视神经炎。 最迟可能在第三剂类固醇治疗完成后的第二天进行随机化。
- 已知的艾滋病毒疾病或常见变异性免疫缺陷
有恶性肿瘤病史，除非认为在首次给予活性研究药物之前经过充分治疗已治愈并且无复发证据≥1年。 患有以下癌症的经过充分治疗的参与者可以随时纳入其中：
- 基底细胞或鳞状细胞皮肤癌
- 宫颈原位癌
- 乳房原位癌
- 前列腺癌的偶然组织学发现（TNM T1a 或 T1b 期）
- 临床上显着的不受控制的活动性或慢性细菌、病毒或真菌感染
- 最近进行过具有临床意义的重大手术（筛查后 1 个月内），或打算在研究期间进行手术
- 研究者认为可能使参与者面临过度风险、混淆研究结果或以其他方式使参与者不适合研究的任何条件或情况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
有源比较器：埃加提莫德阿尔法
10 名患者将接受 efgartigimod alfa 治疗 所有参与者将接受为期 3 天的高剂量皮质类固醇标准护理，并在 3 周内逐渐减量泼尼松。 |
试验第 0 天和第 3 天将由医疗保健提供者皮下注射 2,016 毫克。 将根据第 7 天评估的结果对任何参与者进行治疗性血浆置换的救援治疗。
其他名称：
|
|
安慰剂比较：安慰剂
10 名患者将接受安慰剂。 所有参与者将接受为期 3 天的高剂量皮质类固醇标准护理，并在 3 周内逐渐减量泼尼松。 |
试验的第 0 天和第 3 天将由医疗保健提供者皮下注射安慰剂。 将根据第 7 天评估的结果对任何参与者进行治疗性血浆置换的救援治疗。 |
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
高对比度视力的变化影响大小和标准差估计
大体时间：1个月
|
各组间高对比度视力从基线到 1 个月的变化差异
|
1个月
|
|
影响大小和标准差估计的低对比度视力变化
大体时间：1个月
|
各组之间从基线到 1 个月的低对比度视力 (LCVA)（在 2.5% 照明下看到的字母数量）变化的差异
|
1个月
|
|
招募率
大体时间：两年
|
每月入组参与者人数
|
两年
|
|
研究依从率
大体时间：两年
|
随机分组受试者中接受完整两剂指定研究干预、参加所有指定研究访视，并在所有访视中至少完成高对比度视力、低对比度视力和Pelli-Robson评估的比例
|
两年
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
视力全面提高（高对比度）
大体时间：30天
|
高对比度视力完全改善的参与者比例
|
30天
|
|
视力全面提高（低对比度）
大体时间：30天
|
低对比度视力完全改善的参与者比例
|
30天
|
|
个人最大改善（高对比度）
大体时间：30天
|
个人高对比度视力（定义为 6 个月时个人最终视力）改善最大的参与者比例
|
30天
|
|
个人最大改善（低对比度）
大体时间：30天
|
个人高对比度视力（定义为 6 个月时个人最终视力）改善最大的参与者比例
|
30天
|
|
3个月时高对比度视力的改善
大体时间：3个月
|
组间高对比度视力从基线到 3 个月的变化差异
|
3个月
|
|
6 个月时高对比度视力得到改善
大体时间：6个月
|
组间高对比度视力从基线到 6 个月的变化差异
|
6个月
|
|
抢救治疗
大体时间：第 7 天
|
每组需要抢救治疗的患者人数和比例
|
第 7 天
|
|
组间低对比度视力从基线到 6 个月的变化差异
大体时间：3个月
|
各组之间从基线到 3 个月的低对比度视力变化（在 2.5% 照明下看到的字母数量）的差异
|
3个月
|
|
组间低对比度视力从基线到 6 个月的变化差异
大体时间：6个月
|
各组之间从基线到 6 个月的低对比度视力变化（2.5% 照明下看到的字母数量）的差异
|
6个月
|
|
低对比度视力为0的参与者的数量和比例
大体时间：30天
|
低对比度视力为0的参与者的数量和比例
|
30天
|
|
对比敏感度
大体时间：6个月
|
组间 Pelli-Robson 对比敏感度评分（2.5% 照明下看到的字母数量）从基线到每个评估时间点的变化差异
|
6个月
|
|
色觉
大体时间：6个月
|
各组之间 Hardy-Rand-Rittler 色觉评分从基线到每个评估时间点的变化差异。
分数范围从 0（最低）到 6（最高）。
|
6个月
|
|
视野
大体时间：6个月
|
组间汉弗莱视野评分从基线到每个评估时间点的变化差异。
从自动视野测量中获得的数据是连续的并以分贝表示。
由汉弗莱视野分析仪（24-2 快速范式）计算出的平均偏差代表了个体的测试表现与同龄正常视力对照的表现之间的差异。
|
6个月
|
|
视力相关的生活质量
大体时间：6个月
|
国家眼科研究所视觉功能问卷 (VFQ-25) 每组在基线、1 个月、3 个月和 6 个月时的评分。
分数范围从 0 = 最差到 100 = 最好
|
6个月
|
|
艾加替莫德安全措施
大体时间：6个月
|
总体不良事件、治疗相关不良事件和严重不良事件的频率和类型
|
6个月
|
|
保留率
大体时间：两年
|
保持参与研究且未自愿退出的受试者百分比
|
两年
|
|
筛选失败率
大体时间：两年
|
筛选失败的参与者百分比
|
两年
|
|
预筛失败率
大体时间：两年
|
未通过预筛选的参与者百分比
|
两年
|
|
药物依从率
大体时间：两年
|
随机化受试者中接受完整2剂指定研究干预的百分比
|
两年
|
其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
视觉症状出现 3、5、7 和 10 天内入组的患者人数和比例
大体时间：第 0 天
|
视觉症状出现 3、5、7 和 10 天内入组的患者人数和比例
|
第 0 天
|
|
对比度增强
大体时间：第 0 天
|
接受 MRI 视神经对比增强治疗的患者人数和比例
|
第 0 天
|
|
从出现视力模糊或视力变化到随机化的中位持续时间（以天为单位）
大体时间：第 0 天
|
从出现视力模糊或视力变化到随机化的中位持续时间（以天为单位）
|
第 0 天
|
|
从出现眼痛或头痛到随机分组的中位持续时间（以天为单位）
大体时间：第 0 天
|
从出现眼痛或头痛到随机分组的中位持续时间（以天为单位）
|
第 0 天
|
|
每次诊断的总体参与者的数量和比例
大体时间：第 30 天
|
最终诊断为 AQP4+ NMOSD、血清阴性 NMOSD、MOGAD、MS 相关视神经炎、特发性急性视神经炎或其他诊断的总体参与者的人数和比例
|
第 30 天
|
|
筛选和招募的具有各种视力严重程度的 HCVA 的参与者的比例
大体时间：第 0 天
|
筛选和招募的 HCVA 低于 logMAR 0.48 (20/60)、logMAR 0.7 (20/100) 和 logMAR 1 (20/200) 的参与者比例
|
第 0 天
|
|
1 个月时组间视网膜神经纤维层 (RNFL) 厚度
大体时间：1个月
|
1 个月时组间视网膜神经纤维层 (RNFL) 厚度
|
1个月
|
|
组间 3 个月时视网膜神经纤维层 (RNFL) 厚度
大体时间：3个月
|
组间 3 个月时视网膜神经纤维层 (RNFL) 厚度
|
3个月
|
|
组间 6 个月时视网膜神经纤维层 (RNFL) 厚度
大体时间：6个月
|
组间 6 个月时视网膜神经纤维层 (RNFL) 厚度
|
6个月
|
|
1 个月时组间神经节细胞层 (GCL) 厚度
大体时间：1个月
|
1 个月时组间神经节细胞层 (GCL) 厚度
|
1个月
|
|
3 个月时组间神经节细胞层 (GCL) 厚度
大体时间：3个月
|
3 个月时组间神经节细胞层 (GCL) 厚度
|
3个月
|
|
6 个月时组间神经节细胞层 (GCL) 厚度
大体时间：6个月
|
6 个月时组间神经节细胞层 (GCL) 厚度
|
6个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Anastasia Vishnevetsky, MD, MPH、Massachusetts General Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年8月12日
初级完成 (估计的)
2026年12月1日
研究完成 (估计的)
2027年7月1日
研究注册日期
首次提交
2024年5月30日
首先提交符合 QC 标准的
2024年6月4日
首次发布 (实际的)
2024年6月12日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年11月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年11月6日
最后验证
2025年11月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- pet-aon-001
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.