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Efgartigimod pour le traitement de la névrite optique aiguë (PET-AON)

6 novembre 2025 mis à jour par: Anastasia Vishnevetsky, MD, MPH

Un essai pilote randomisé sur l'Efgartigimod Alfa pour le traitement de la névrite optique aiguë modérée à sévère

L'objectif de cet essai clinique pilote est de tester l'efgartigimod alfa par rapport à un placebo chez des adultes atteints de première névrite optique (inflammation du nerf optique). Les principales questions auxquelles elle vise à répondre sont :

  • Est-il possible d'utiliser l'efgartigimod alfa pour la névrite optique ?
  • Est-il possible de mener un essai à plus grande échelle testant l'efgartigimod alfa dans le traitement de la névrite optique ?
  • L'efgartigimod alfa est-il plus efficace que le placebo pour améliorer la rapidité et l'ampleur du retour à la vision ?

Les participants :

  • faire tester leur vision et leur sang
  • se voir poser des questions sur leur vision
  • recevront un traitement de soins standard avec des stéroïdes, qu'ils reçoivent ou non de l'efgartigimod alfa
  • aura des visites périodiques sur 6 mois

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Description détaillée

Cette étude est conçue comme un essai clinique pilote, sur un seul site, randomisé, contrôlé par placebo, à 2 bras et en groupes parallèles comparant l'efgartigimod alfa en plus de la norme de soins (stéroïdes IV avec une diminution orale standardisée) à la norme de soins avec placebo, avec une option de thérapie de secours avec échange plasmatique pour tous les participants en cas de mauvaise réponse thérapeutique.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

20

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Recrutement
        • Massachusetts General Hospital
        • Chercheur principal:
          • Anastasia Vishnevetsky, MD, MPH
        • Sous-enquêteur:
          • Marc Bouffard, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Denis T Balaban, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Michael Levy, MD, PhD
        • Contact:
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Recrutement
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
        • Sous-enquêteur:
          • Marc Bouffard, MD
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Fourniture d'un formulaire de consentement éclairé signé et daté
  2. Volonté déclarée de se conformer à toutes les procédures d'étude et disponibilité pour la durée de l'étude
  3. Adultes âgés de 18 ans ou plus
  4. Diagnostic d'un premier épisode de névrite optique, sur la base de la présentation clinique (c.-à-d. caractéristiques typiques telles que douleur lors des mouvements oculaires, modifications de la vision des couleurs, présentation subaiguë et perte de l'acuité visuelle) et confirmées par une prise de contraste ou une hyperintensité T2 du nerf optique sur l'IRM du cerveau ou des orbites à l'aide d'un scanner IRM de 1,5 Tesla (T) ou supérieur
  5. Apparition de modifications de la vision liées à la névrite optique (n'inclut pas les maux de tête, les douleurs oculaires ou les douleurs liées aux mouvements oculaires), telles que définies par une diminution de l'acuité visuelle, une vision floue rapportée subjectivement ou une augmentation du nerf optique sur l'IRM du cerveau ou des orbites, dans les 10 jours ( inclus) d’inscription. Si la névrite optique est bilatérale, l'inscription doit avoir lieu dans les 10 jours suivant les changements de vision dans le premier œil affecté.
  6. Acuité visuelle à contraste élevé (HCVA) la mieux corrigée dans l'œil le plus affecté selon le tableau oculaire de l'étude ETDRS sur le traitement précoce de la rétinopathie diabétique de logMAR 0,48 (20/60) ou pire.
  7. Pour les femmes en âge de procréer : test de grossesse urinaire négatif lors du dépistage ou utilisation d'une contraception hautement efficace pendant au moins 1 mois avant le dépistage et accord pour utiliser une telle méthode pendant la participation à l'étude et pendant 8 semaines supplémentaires après la fin de l'administration de l'efgartigimod.
  8. Pour les hommes en âge de procréer : utilisation de préservatifs ou d’autres méthodes pour garantir une contraception efficace avec le partenaire

Critère d'exclusion:

  1. Grossesse ou allaitement en cours
  2. Réactions allergiques connues ou intolérance à l'efgartigimod, à la méthylprednisolone, à la prednisone ou au gadolinium ou à l'un de leurs composants
  3. Diagnostic connu de neuropathie optique précédant l'épisode actuel de névrite optique
  4. Preuve d'une maladie systémique autre que la SEP, le NMOSD ou le MOGAD qui pourrait être associée à la névrite optique
  5. Recevoir un traitement immunomodulateur ou immunosuppresseur systémique au moment de l'inscription ou dans le mois suivant le traitement. Initiation d'une immunothérapie autre que l'immunoglobuline intraveineuse (IVIG), l'échange plasmatique ou le rozanolixizumab plus d'un mois après la deuxième dose d'efgartigimod n'est pas un critère d'exclusion et est autorisé.
  6. Diagnostic connu de maladie démyélinisante du système nerveux central (SNC) (SEP, NMOSD, MOGAD) avant l'attaque actuelle.
  7. Toute pathologie oculaire visuellement significative (c.-à-d. problèmes rétiniens, cataractes, glaucome, etc.) dans l'œil affecté qui ont conduit aux déficits d'acuité visuelle les mieux corrigés chez les participants avant l'apparition de la névrite optique. Le daltonisme congénital n’est pas disqualifiant.
  8. Explication alternative des changements visuels détectés lors de l'examen fondoscopique et de l'examen à la lampe à fente.
  9. Inscription à une autre étude clinique impliquant un traitement expérimental administré dans les 2 mois suivant l'inscription à la présente étude.
  10. Contre-indication à l’IRM ou aux échanges plasmatiques
  11. A reçu > 3 jours de stéroïdes à forte dose (IV ou PO) pour le traitement de l'épisode actuel de névrite optique aiguë au moment de la randomisation. La randomisation peut avoir lieu au plus tard le lendemain de la fin de la 3e dose de stéroïdes.
  12. Maladie connue du VIH ou déficit immunitaire variable commun
  13. Antécédents de tumeur maligne, à moins qu'ils ne soient considérés comme guéris par un traitement adéquat sans signe de récidive pendant ≥ 1 an avant la première administration du médicament actif à l'étude. Les participants correctement traités atteints des cancers suivants peuvent être inclus à tout moment :

    1. Cancer basocellulaire ou épidermoïde de la peau
    2. Carcinome in situ du col de l'utérus
    3. Carcinome in situ du sein
    4. Découverte histologique fortuite d'un cancer de la prostate (stade TNM T1a ou T1b)
  14. Infection bactérienne, virale ou fongique active ou chronique incontrôlée cliniquement significative
  15. Chirurgie majeure récente cliniquement significative (dans le mois suivant le dépistage) ou intention de subir une intervention chirurgicale pendant l'étude
  16. Toute condition ou circonstance qui, de l'avis de l'investigateur, peut exposer le participant à un risque excessif, confondre les résultats de l'étude ou rendre le participant inapte à l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: Efgartigmod alfa

10 patients recevront de l'efgartigimod alfa

Tous les participants recevront des corticostéroïdes à haute dose pendant 3 jours avec une diminution progressive de la prednisone sur 3 semaines.

2 016 mg seront administrés par voie sous-cutanée par un professionnel de la santé aux jours 0 et 3 de l'essai.

Une thérapie de secours avec échange plasmatique thérapeutique sera administrée à tout participant sur la base des résultats de l'évaluation du jour 7.

Autres noms:
  • Vyvgart Hytrulo
Comparateur placebo: Placebo

10 patients recevront un placebo.

Tous les participants recevront des corticostéroïdes à haute dose pendant 3 jours avec une diminution progressive de la prednisone sur 3 semaines.

L'injection sous-cutanée de placebo sera administrée par un prestataire de soins de santé aux jours 0 et 3 de l'essai.

Une thérapie de secours avec échange plasmatique thérapeutique sera administrée à tout participant sur la base des résultats de l'évaluation du jour 7.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification de l'acuité visuelle à contraste élevé pour l'estimation de la taille de l'effet et de l'écart type
Délai: 1 mois
Différence de changement dans l'acuité visuelle à contraste élevé entre le début et 1 mois entre les groupes
1 mois
Modification de l'acuité visuelle à faible contraste pour l'estimation de la taille de l'effet et de l'écart type
Délai: 1 mois
Différence de changement dans l'acuité visuelle à faible contraste (LCVA) (nombre de lettres vues à 2,5 % d'éclairage) entre le début et 1 mois entre les groupes
1 mois
Taux de Recrutement
Délai: 2 ans
Nombre de participants inscrits par mois
2 ans
Taux d'Adhésion à l'Étude
Délai: 2 ans
Proportion des participants randomisés qui reçoivent les deux doses de l'intervention d'étude assignée, assistent à toutes les visites d'étude assignées et complètent au moins les évaluations d'acuité visuelle à haut contraste, d'acuité visuelle à faible contraste et Pelli-Robson lors de toutes les visites
2 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Amélioration totale de l'acuité visuelle (contraste élevé)
Délai: 30 jours
Proportion de participants présentant une amélioration complète de l'acuité visuelle à contraste élevé
30 jours
Amélioration totale de l'acuité visuelle (faible contraste)
Délai: 30 jours
Proportion de participants présentant une amélioration complète de l'acuité visuelle à faible contraste
30 jours
Amélioration personnelle maximale (contraste élevé)
Délai: 30 jours
Proportion de participants présentant une amélioration personnelle maximale de l'acuité visuelle à contraste élevé (définie comme l'acuité visuelle finale individuelle à 6 mois)
30 jours
Amélioration personnelle maximale (faible contraste)
Délai: 30 jours
Proportion de participants présentant une amélioration personnelle maximale de l'acuité visuelle à contraste élevé (définie comme l'acuité visuelle finale individuelle à 6 mois)
30 jours
Amélioration de l'acuité visuelle à contraste élevé à 3 mois
Délai: 3 mois
Différence de changement dans l'acuité visuelle à contraste élevé entre le début et 3 mois entre les groupes
3 mois
Amélioration de l'acuité visuelle à contraste élevé à 6 mois
Délai: 6 mois
Différence de changement dans l'acuité visuelle à contraste élevé entre le début et 6 mois entre les groupes
6 mois
Traitement de secours
Délai: Jour 7
Nombre et proportion de patients dans chaque bras nécessitant un traitement de secours
Jour 7
Différence de changement dans l'acuité visuelle à faible contraste entre le début et 6 mois entre les groupes
Délai: 3 mois
Différence de changement dans l'acuité visuelle à faible contraste (nombre de lettres vues à 2,5 % d'éclairage) entre le début et 3 mois entre les groupes
3 mois
Différence de changement dans l'acuité visuelle à faible contraste entre le début et 6 mois entre les groupes
Délai: 6 mois
Différence de changement dans l'acuité visuelle à faible contraste (nombre de lettres vues à 2,5 % d'éclairage) entre le début et 6 mois entre les groupes
6 mois
Le nombre et la proportion de participants ayant une acuité visuelle à faible contraste de 0
Délai: 30 jours
Le nombre et la proportion de participants ayant une acuité visuelle à faible contraste de 0
30 jours
Sensibilité au contraste
Délai: 6 mois
Différence de changement du score de sensibilité au contraste de Pelli-Robson (nombre de lettres vues à 2,5 % d'éclairage) entre le départ et chaque moment d'évaluation entre les groupes
6 mois
Vision des couleurs
Délai: 6 mois
Différence de changement dans le score de vision des couleurs de Hardy-Rand-Rittler entre le départ et chaque point de temps d'évaluation entre les groupes. Les scores vont de 0 (le plus bas) à 6 (le plus élevé).
6 mois
Champs visuels
Délai: 6 mois
Différence de changement dans le score des champs visuels de Humphrey entre le départ et chaque point de temps d'évaluation entre les groupes. Les données issues de la périmétrie automatisée sont continues et exprimées en décibels. L'écart moyen calculé à partir d'un analyseur de champ visuel Humphrey (paradigme rapide 24-2) représente la différence entre les performances d'un individu au test et les performances d'un témoin normalement voyant du même âge.
6 mois
Qualité de vie liée à la vision
Délai: 6 mois
Scores du questionnaire sur le fonctionnement visuel du National Eye Institute (VFQ-25) au départ, à 1 mois, 3 mois et 6 mois dans chaque bras. Les scores vont de 0 = pire à 100 = meilleur
6 mois
Mesures de sécurité concernant l'efgartigimod
Délai: 6 mois
Fréquence et type d'événements indésirables globaux, événements indésirables liés au traitement et événements indésirables graves
6 mois
Taux de rétention
Délai: 2 ans
Pourcentage des sujets inscrits qui restent dans l'étude et ne se retirent pas volontairement
2 ans
Taux d'échec de sélection
Délai: 2 ans
Pourcentage de participants qui échouent au dépistage
2 ans
Taux d'échec de la présélection
Délai: 2 ans
Pourcentage des participants qui échouent au pré-dépistage
2 ans
Taux d'observance du médicament
Délai: 2 ans
Pourcentage de participants randomisés ayant reçu 2 doses complètes de leur intervention d'étude assignée
2 ans

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre et proportion de patients recrutés dans les 3, 5, 7 et 10 jours suivant l'apparition des symptômes visuels
Délai: Jour 0
Nombre et proportion de patients recrutés dans les 3, 5, 7 et 10 jours suivant l'apparition des symptômes visuels
Jour 0
Amélioration du contraste
Délai: Jour 0
Nombre et proportion de patients inclus avec prise de contraste des nerfs optiques à l'IRM
Jour 0
Durée médiane (en jours) depuis l'apparition d'une vision floue ou d'un changement d'acuité visuelle jusqu'à la randomisation
Délai: Jour 0
Durée médiane (en jours) depuis l'apparition d'une vision floue ou d'un changement d'acuité visuelle jusqu'à la randomisation
Jour 0
Durée médiane (en jours) depuis l'apparition des douleurs oculaires ou des maux de tête jusqu'à la randomisation
Délai: Jour 0
Durée médiane (en jours) depuis l'apparition des douleurs oculaires ou des maux de tête jusqu'à la randomisation
Jour 0
Nombre et proportion de participants globaux avec chaque diagnostic
Délai: Jour 30
Nombre et proportion de l'ensemble des participants avec un diagnostic final de NMOSD AQP4+, NMOSD séronégatif, MOGAD, névrite optique liée à la SEP, névrite optique aiguë idiopathique ou autre diagnostic
Jour 30
Proportion parmi les participants dépistés et recrutés atteints d'AVHC pour chaque gravité de l'acuité visuelle
Délai: Jour 0
Proportion parmi les participants dépistés et recrutés présentant une VHC pire que logMAR 0,48 (20/60), logMAR 0,7 (20/100) et logMAR 1 (20/200)
Jour 0
Épaisseur de la couche de fibres nerveuses rétiniennes (RNFL) à 1 mois entre les groupes
Délai: 1 mois
Épaisseur de la couche de fibres nerveuses rétiniennes (RNFL) à 1 mois entre les groupes
1 mois
Épaisseur de la couche de fibres nerveuses rétiniennes (RNFL) à 3 mois entre les groupes
Délai: 3 mois
Épaisseur de la couche de fibres nerveuses rétiniennes (RNFL) à 3 mois entre les groupes
3 mois
Épaisseur de la couche de fibres nerveuses rétiniennes (RNFL) à 6 mois entre les groupes
Délai: 6 mois
Épaisseur de la couche de fibres nerveuses rétiniennes (RNFL) à 6 mois entre les groupes
6 mois
Épaisseur de la couche de cellules ganglionnaires (GCL) à 1 mois entre les groupes
Délai: 1 mois
Épaisseur de la couche de cellules ganglionnaires (GCL) à 1 mois entre les groupes
1 mois
Épaisseur de la couche de cellules ganglionnaires (GCL) à 3 mois entre les groupes
Délai: 3 mois
Épaisseur de la couche de cellules ganglionnaires (GCL) à 3 mois entre les groupes
3 mois
Épaisseur de la couche de cellules ganglionnaires (GCL) à 6 mois entre les groupes
Délai: 6 mois
Épaisseur de la couche de cellules ganglionnaires (GCL) à 6 mois entre les groupes
6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Collaborateurs

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Anastasia Vishnevetsky, MD, MPH, Massachusetts General Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

12 août 2025

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juillet 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

30 mai 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 juin 2024

Première publication (Réel)

12 juin 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

10 novembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 novembre 2025

Dernière vérification

1 novembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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