Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Efgartigimod til behandling af akut optisk neuritis (PET-AON)

6. november 2025 opdateret af: Anastasia Vishnevetsky, MD, MPH

Et randomiseret pilotforsøg med Efgartigimod Alfa til behandling af hændelser moderat til svær akut optisk neuritis

Målet med dette kliniske pilotforsøg er at teste efgartigimod alfa mod placebo hos voksne med førstegangs optisk neuritis (optisk nervebetændelse). De vigtigste spørgsmål, den sigter mod at besvare er:

  • Er det muligt at bruge efgartigimod alfa til optisk neuritis?
  • Er det muligt at køre et større forsøg med efgartigimod alfa i optisk neuritis?
  • Virker efgartigimod alfa bedre end placebo til at forbedre, hvor hurtigt og hvor meget synet vender tilbage?

Deltagerne vil:

  • få deres syn og blod testet
  • stilles spørgsmål om deres vision
  • vil modtage standardbehandling med steroider, uanset om de får efgartigimod alfa eller ej
  • vil have periodiske besøg over 6 måneder

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette studie er designet som et pilotstudie, enkeltsteds, randomiseret, placebokontrolleret, 2-arm, parallelgruppe klinisk forsøg, der sammenligner efgartigimod alfa ud over standardbehandling (IV-steroider med en standardiseret oral nedtrapning) med standardbehandling med placebo, med mulighed for redningsbehandling med plasmaudveksling for alle deltagere i tilfælde af dårlig terapeutisk respons.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Rekruttering
        • Massachusetts General Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Anastasia Vishnevetsky, MD, MPH
        • Underforsker:
          • Marc Bouffard, MD
        • Underforsker:
          • Denis T Balaban, MD
        • Underforsker:
          • Michael Levy, MD, PhD
        • Kontakt:
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Rekruttering
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
        • Underforsker:
          • Marc Bouffard, MD
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Udlevering af underskrevet og dateret informeret samtykkeerklæring
  2. Erklæret villighed til at overholde alle undersøgelsesprocedurer og tilgængelighed i hele undersøgelsens varighed
  3. Voksne i alderen 18 år eller ældre
  4. Diagnosticeret med en første episode af optisk neuritis, baseret på klinisk præsentation (dvs. typiske træk såsom smerter ved øjenbevægelser, farvesynsændringer, subakut præsentation og synsstyrketab) og bekræftet af kontrastforstærkning eller T2 hyperintensitet af synsnerven på MR-hjerne eller -baner ved hjælp af en 1,5 Tesla (T) MR-scanner eller større
  5. Indtræden af ​​synsneuritis-relaterede synsændringer (omfatter ikke hovedpine, øjensmerter eller smerter ved øjenbevægelser), som defineret ved nedsat synsstyrke, subjektivt rapporteret sløret syn eller forbedring af synsnerven på MR-hjerne eller -baner, inden for 10 dage ( inklusive) af tilmeldingen. Hvis optisk neuritis er bilateral, skal tilmelding ske inden for 10 dage efter synsforandringer i det første angrebne øje.
  6. Bedst korrigeret højkontrast synsskarphed (HCVA) i det værst ramte øje i Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) øjendiagram på logMAR 0,48 (20/60) eller værre.
  7. For kvinder med reproduktionspotentiale: negativ uringraviditetstest ved screening eller brug af højeffektiv prævention i mindst 1 måned før screening og aftale om at bruge en sådan metode under undersøgelsesdeltagelsen og i yderligere 8 uger efter afslutningen af ​​efgartigimod administration
  8. For mænd med reproduktionspotentiale: brug af kondomer eller andre metoder til at sikre effektiv prævention med partneren

Ekskluderingskriterier:

  1. Aktuel graviditet eller amning
  2. Kendte allergiske reaktioner eller intolerance over for efgartigimod, methylprednisolon, prednison eller gadolinium eller nogen af ​​deres komponenter
  3. Kendt diagnose af optisk neuropati forud for den aktuelle episode af optisk neuritis
  4. Bevis på en anden systemisk sygdom end MS, NMOSD eller MOGAD, der kan være forbundet med optisk neuritis
  5. Modtager systemisk immunmodulerende eller immunsuppressiv behandling på tidspunktet for indskrivning eller inden for 1 måned efter behandling. Påbegyndelse af anden immunterapi end intravenøs immunoglobulin (IVIG), plasmaudskiftning eller rozanolixizumab mere end 1 måned efter den anden dosis af efgartigimod er ikke et udelukkelseskriterium og er tilladt.
  6. Kendt diagnose af demyeliniserende sygdom i centralnervesystemet (CNS) (MS, NMOSD, MOGAD) før det nuværende angreb.
  7. Enhver visuelt signifikant øjenpatologi (dvs. retinale problemer, grå stær, grøn stær osv.) i det berørte øje, der førte til kendte bedst korrigerede synsskarphed hos deltagerne før indtræden af ​​optisk neuritis. Medfødt farveblindhed er ikke diskvalificerende.
  8. Alternativ forklaring på visuelle ændringer opdaget ved fundoskopisk undersøgelse og spaltelampeundersøgelse.
  9. Tilmelding til et andet klinisk studie, der involverer en forsøgsbehandling givet inden for 2 måneder efter tilmelding til denne undersøgelse.
  10. Kontraindikation til MR eller plasmaudveksling
  11. Har modtaget >3 dage med højdosis steroider (IV eller PO) til behandling af den aktuelle episode af akut optisk neuritis ved randomiseringstidspunktet. Randomisering kan ske senest den næste dag efter afslutning af 3. dosis steroider.
  12. Kendt HIV-sygdom eller almindelig variabel immundefekt

  13. Anamnese med malignitet, medmindre det anses for helbredt ved passende behandling uden tegn på tilbagefald i ≥1 år før den første administration af aktivt studielægemiddel. Tilstrækkeligt behandlede deltagere med følgende kræftformer kan til enhver tid inkluderes:

    1. Basalcelle- eller pladecellekræft hudkræft
    2. Carcinom in situ af livmoderhalsen
    3. Carcinom in situ af brystet
    4. Tilfældigt histologisk fund af prostatacancer (TNM stadium T1a eller T1b)
  14. Klinisk signifikant ukontrolleret aktiv eller kronisk bakteriel, viral eller svampeinfektion
  15. Klinisk signifikant nylig større operation (inden for 1 måned efter screening), eller har til hensigt at blive opereret under undersøgelsen
  16. Eventuelle forhold eller omstændigheder, som efter investigators mening kan bringe deltageren i unødig risiko, forvirre undersøgelsens resultater eller på anden måde gøre deltageren uegnet til undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Efgartigmod alfa

10 patienter vil modtage efgartigimod alfa

Alle deltagere vil modtage standardbehandling højdosis kortikosteroider i 3 dage med en nedtrapning af prednison over 3 uger.
Medicin: Efgartigimod Alfa

2.016 mg vil blive administreret subkutant af en sundhedsudbyder på dag 0 og dag 3 af forsøget.

Rescue-terapi med terapeutisk plasmaudveksling vil blive givet til enhver deltager baseret på resultaterne af Dag 7-evalueringen.

Andre navne:
  • Vyvgart Hytrulo
Placebo komparator: Placebo

10 patienter får placebo.

Alle deltagere vil modtage standardbehandling højdosis kortikosteroider i 3 dage med en nedtrapning af prednison over 3 uger.
Medicin: Placebo

Subkutan injektion af placebo vil blive administreret af en læge på dag 0 og dag 3 af forsøget.

Rescue-terapi med terapeutisk plasmaudveksling vil blive givet til enhver deltager baseret på resultaterne af Dag 7-evalueringen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i højkontrastsynsstyrke for effektstørrelse og standardafvigelsesestimering
Tidsramme: 1 måned
Forskel i ændring i højkontrastsynsstyrke fra baseline til 1 måned mellem grupperne
1 måned
Ændring i lavkontrastsynsstyrke for effektstørrelse og standardafvigelsesestimering
Tidsramme: 1 måned
Forskel i ændring i synsskarphed med lav kontrast (LCVA) (antal bogstaver set ved 2,5 % belysning) fra baseline til 1 måned mellem grupper
1 måned
Rekrutteringsrate
Tidsramme: 2 år
Antallet af indskrevne deltagere pr. måned
2 år
Studieoverholdelsesrate
Tidsramme: 2 år
Andel af randomiserede deltagere, der modtager begge doser af den tildelte studieintervention, deltager i alle tildelte studievejledninger og gennemfører mindst højkontrast synsskarphed, lavkontrast synsskarphed og Pelli-Robson vurderinger ved alle besøg
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fuld forbedring af synsstyrken (høj kontrast)
Tidsramme: 30 dage
Andel af deltagere med fuld forbedring i højkontrastsynsstyrke
30 dage
Fuld forbedring af synsstyrken (lav kontrast)
Tidsramme: 30 dage
Andel af deltagere med fuld forbedring af synsstyrke med lav kontrast
30 dage
Personlig maksimal forbedring (høj kontrast)
Tidsramme: 30 dage
Andel af deltagere med personlig maksimal forbedring i højkontrastsynsstyrke (defineret som individuel endelig synsstyrke efter 6 måneder)
30 dage
Personlig maksimal forbedring (lav kontrast)
Tidsramme: 30 dage
Andel af deltagere med personlig maksimal forbedring i højkontrastsynsstyrke (defineret som individuel endelig synsstyrke efter 6 måneder)
30 dage
Forbedring af højkontrastsynsstyrke efter 3 måneder
Tidsramme: 3 måneder
Forskel i ændring i højkontrastsynsstyrke fra baseline til 3 måneder mellem grupper
3 måneder
Forbedring af højkontrastsynsstyrke efter 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Forskel i ændring i højkontrastsynsstyrke fra baseline til 6 måneder mellem grupper
6 måneder
Redningsbehandling
Tidsramme: Dag 7
Antal og andel af patienter i hver arm, der har behov for redningsbehandling
Dag 7
Forskel i ændring i lavkontrastsynsstyrke fra baseline til 6 måneder mellem grupper
Tidsramme: 3 måneder
Forskel i ændring i lavkontrastsynsstyrke (antal bogstaver set ved 2,5 % belysning) fra baseline til 3 måneder mellem grupper
3 måneder
Forskel i ændring i lavkontrastsynsstyrke fra baseline til 6 måneder mellem grupper
Tidsramme: 6 måneder
Forskel i ændring i lavkontrastsynsstyrke (antal bogstaver set ved 2,5 % belysning) fra baseline til 6 måneder mellem grupper
6 måneder
Antallet og andelen af ​​deltagere med lav kontrastsynsstyrke på 0
Tidsramme: 30 dage
Antallet og andelen af ​​deltagere med lav kontrastsynsstyrke på 0
30 dage
Kontrastfølsomhed
Tidsramme: 6 måneder
Forskel i ændring i Pelli-Robson kontrastfølsomhedsscore (antal bogstaver set ved 2,5 % belysning) fra baseline til hvert vurderingstidspunkt mellem grupper
6 måneder
Farvesyn
Tidsramme: 6 måneder
Forskel i ændring i Hardy-Rand-Rittler farvesynsscore fra baseline til hvert vurderingstidspunkt mellem grupper. Score varierer fra 0 (laveste) til 6 (højeste).
6 måneder
Synsfelter
Tidsramme: 6 måneder
Forskel i ændring i Humphrey Visual fields score fra baseline til hvert vurderingstidspunkt mellem grupper. Data afledt af automatiseret perimetri er kontinuerlige og udtrykt i decibel. Den gennemsnitlige afvigelse beregnet ud fra en Humphrey Visual Field-analysator (24-2 hurtig paradigme) repræsenterer forskellen mellem en persons testpræstation og ydeevnen af ​​en normalt-seende kontrol af samme alder.
6 måneder
Visionsrelateret livskvalitet
Tidsramme: 6 måneder
National Eye Institute Visual Functioning Questionnaire (VFQ-25) scorer ved baseline, 1 måned, 3 måneder og 6 måneder i hver arm. Score varierer fra 0 = værst til 100 = bedst
6 måneder
Efgartigimod sikkerhedsforanstaltninger
Tidsramme: 6 måneder
Hyppighed og type af overordnede bivirkninger, behandlingsrelaterede bivirkninger og alvorlige bivirkninger
6 måneder
Tilbageholdelsesrate
Tidsramme: 2 år
Procentdel af indskrevne forsøgspersoner, der forbliver i undersøgelsen og ikke frivilligt trækker sig ud
2 år
Screeningsfejlrate
Tidsramme: 2 år
Procentdel af deltagere, der ikke består screeningen
2 år
Forhåndsscreenings afvisningsprocent
Tidsramme: 2 år
Procentdel af deltagere, der ikke består forundersøgelsen
2 år
Lægemiddeloverholdelsesrate
Tidsramme: 2 år
Procentdel af randomiserede deltagere, der modtager 2 fulde doser af deres tildelte studieintervention
2 år

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal og andel af patienter, der er indskrevet inden for 3, 5, 7 og 10 dage efter debut af visuelle symptomer
Tidsramme: Dag 0
Antal og andel af patienter, der er indskrevet inden for 3, 5, 7 og 10 dage efter debut af visuelle symptomer
Dag 0
Kontrastforbedring
Tidsramme: Dag 0
Antal og andel af patienter indskrevet med kontrastforstærkning af synsnerverne på MR
Dag 0
Medianvarighed (i dage) fra begyndende sløret syn eller ændring af synsstyrke til randomisering
Tidsramme: Dag 0
Medianvarighed (i dage) fra begyndende sløret syn eller ændring af synsstyrke til randomisering
Dag 0
Median varighed (i dage) fra debut af øjensmerter eller hovedpine til randomisering
Tidsramme: Dag 0
Median varighed (i dage) fra debut af øjensmerter eller hovedpine til randomisering
Dag 0
Antal og andel af samlede deltagere med hver diagnose
Tidsramme: Dag 30
Antal og andel af samlede deltagere med en endelig diagnose af AQP4+ NMOSD, seronegativ NMOSD, MOGAD, MS-relateret optisk neuritis, idiopatisk akut optisk neuritis eller anden diagnose
Dag 30
Andel blandt screenede og rekrutterede deltagere med HCVA af hver synsstyrke
Tidsramme: Dag 0
Andel blandt screenede og rekrutterede deltagere med HCVA værre end logMAR 0,48 (20/60), logMAR 0,7 (20/100) og logMAR 1 (20/200)
Dag 0
Retinal nervefiberlag (RNFL) tykkelse ved 1 måned mellem grupperne
Tidsramme: 1 måned
Retinal nervefiberlag (RNFL) tykkelse ved 1 måned mellem grupperne
1 måned
Retinal nervefiberlag (RNFL) tykkelse ved 3 måneder mellem grupperne
Tidsramme: 3 måneder
Retinal nervefiberlag (RNFL) tykkelse ved 3 måneder mellem grupperne
3 måneder
Retinal nervefiberlag (RNFL) tykkelse ved 6 måneder mellem grupperne
Tidsramme: 6 måneder
Retinal nervefiberlag (RNFL) tykkelse ved 6 måneder mellem grupperne
6 måneder
Ganglioncellelag (GCL) tykkelse ved 1 måned mellem grupperne
Tidsramme: 1 måned
Ganglioncellelag (GCL) tykkelse ved 1 måned mellem grupperne
1 måned
Ganglioncellelag (GCL) tykkelse ved 3 måneder mellem grupperne
Tidsramme: 3 måneder
Ganglioncellelag (GCL) tykkelse ved 3 måneder mellem grupperne
3 måneder
Ganglioncellelag (GCL) tykkelse ved 6 måneder mellem grupperne
Tidsramme: 6 måneder
Ganglioncellelag (GCL) tykkelse ved 6 måneder mellem grupperne
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Anastasia Vishnevetsky, MD, MPH

Samarbejdspartnere

argenx

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Anastasia Vishnevetsky, MD, MPH, Massachusetts General Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. august 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. juli 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. maj 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. juni 2024

Først opslået (Faktiske)

12. juni 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. november 2025

Sidst verificeret

1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • pet-aon-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Optisk neuritis

Kliniske forsøg med Efgartigimod Alfa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malawi

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner