Efgartigimod per il trattamento della neurite ottica acuta (PET-AON)

Criterio di inclusione:

1. Fornitura del modulo di consenso informato firmato e datato
2. Dichiarata disponibilità a rispettare tutte le procedure dello studio e disponibilità per tutta la durata dello studio
3. Adulti di età pari o superiore a 18 anni
4. Diagnosi di un primo episodio di neurite ottica, in base alla presentazione clinica (es. caratteristiche tipiche come dolore durante i movimenti oculari, alterazioni della visione dei colori, presentazione subacuta e perdita dell'acuità visiva) e confermati dall'aumento del contrasto o dall'iperintensità T2 del nervo ottico sulla risonanza magnetica del cervello o delle orbite utilizzando uno scanner MRI da 1,5 Tesla (T) o superiore
5. Insorgenza di alterazioni della vista correlate alla neurite ottica (non include mal di testa, dolore oculare o dolore durante i movimenti oculari), come definito da diminuzione dell'acuità visiva, visione offuscata riferita soggettivamente o aumento del nervo ottico alla risonanza magnetica del cervello o delle orbite, entro 10 giorni ( compreso) di iscrizione. Se la neurite ottica è bilaterale, l'arruolamento deve avvenire entro 10 giorni dal cambiamento della vista nel primo occhio affetto.
6. Acuità visiva ad alto contrasto (HCVA) meglio corretta nell'occhio affetto peggiormente sulla tabella dell'occhio Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) di logMAR 0,48 (20/60) o peggiore.
7. Per le donne potenzialmente riproduttive: test di gravidanza sulle urine negativo allo screening o uso di contraccettivi altamente efficaci per almeno 1 mese prima dello screening e accordo all'uso di tale metodo durante la partecipazione allo studio e per altre 8 settimane dopo la fine della somministrazione di efgartigimod
8. Per i maschi con potenziale riproduttivo: uso del preservativo o di altri metodi per garantire una contraccezione efficace con il partner

Criteri di esclusione:

1. Gravidanza o allattamento in corso
2. Reazioni allergiche note o intolleranza a efgartigimod, metilprednisolone, prednisone o gadolinio o a uno qualsiasi dei loro componenti
3. Diagnosi nota di neuropatia ottica precedente all'attuale episodio di neurite ottica
4. Evidenza di una malattia sistemica diversa da SM, NMOSD o MOGAD che potrebbe essere associata alla neurite ottica
5. Ricevere terapia immunomodulante o immunosoppressiva sistemica al momento dell'arruolamento o entro 1 mese dal trattamento. L’inizio di un’immunoterapia diversa dalle immunoglobuline endovenose (IVIG), dalla plasmaferesi o da rozanolixizumab più di 1 mese dopo la seconda dose di efgartigimod non costituisce un criterio di esclusione ed è consentito.
6. Diagnosi nota di malattia demielinizzante del sistema nervoso centrale (SNC) (SM, NMOSD, MOGAD) prima dell'attacco attuale.
7. Qualsiasi patologia oculare visivamente significativa (es. problemi retinici, cataratta, glaucoma ecc.) nell'occhio affetto che ha portato a deficit di acuità visiva meglio corretti nei partecipanti prima dell'insorgenza della neurite ottica. Il daltonismo congenito non è squalificante.
8. Spiegazione alternativa per i cambiamenti visivi rilevati durante l'esame fundoscopico e l'esame con lampada a fessura.
9. Arruolamento in un altro studio clinico che prevedeva un trattamento sperimentale somministrato entro 2 mesi dall'arruolamento nel presente studio.
10. Controindicazione alla risonanza magnetica o alla plasmaferesi
11. Ha ricevuto >3 giorni di steroidi ad alte dosi (IV o PO) per il trattamento dell'attuale episodio di neurite ottica acuta al momento della randomizzazione. La randomizzazione può avvenire al più tardi il giorno successivo al completamento della 3a dose di steroidi.
12. Malattia da HIV nota o immunodeficienza comune variabile

13. Anamnesi di tumore maligno a meno che non sia considerata curata con un trattamento adeguato senza evidenza di recidiva per ≥ 1 anno prima della prima somministrazione del farmaco attivo in studio. I partecipanti adeguatamente trattati con i seguenti tumori possono essere inclusi in qualsiasi momento:

    1. Cancro della pelle a cellule basali o squamose
    2. Carcinoma in situ della cervice
    3. Carcinoma in situ della mammella
    4. Reperto istologico accidentale di cancro alla prostata (stadio TNM T1a o T1b)
14. Infezione batterica, virale o fungina attiva o cronica non controllata clinicamente significativa
15. Intervento chirurgico recente importante clinicamente significativo (entro 1 mese dallo screening) o intenzione di sottoporsi a un intervento chirurgico durante lo studio
16. Qualsiasi condizione o circostanza che, a giudizio dello sperimentatore, possa esporre il partecipante a rischi eccessivi, confondere i risultati dello studio o altrimenti rendere il partecipante inadatto allo studio.