Efgartigimod para o tratamento da neurite óptica aguda (PET-AON)

Critério de inclusão:

1. Fornecimento de termo de consentimento informado assinado e datado
2. Disposição declarada para cumprir todos os procedimentos do estudo e disponibilidade durante a duração do estudo
3. Adultos com 18 anos ou mais
4. Diagnosticado com um primeiro episódio de neurite óptica, com base na apresentação clínica (ou seja, características típicas, como dor com movimentos oculares, alterações na visão de cores, apresentação subaguda e perda de acuidade visual) e confirmadas por realce de contraste ou hiperintensidade T2 do nervo óptico na ressonância magnética do cérebro ou órbitas usando um scanner de ressonância magnética de 1,5 Tesla (T) ou superior
5. Início de alterações na visão relacionadas à neurite óptica (não inclui dor de cabeça, dor ocular ou dor com movimentos oculares), conforme definido por diminuição da acuidade visual, visão turva relatada subjetivamente ou realce do nervo óptico na ressonância magnética do cérebro ou das órbitas, dentro de 10 dias ( inclusive) de inscrição. Se a neurite óptica for bilateral, a inscrição deve ocorrer dentro de 10 dias após as alterações na visão no primeiro olho afetado.
6. Acuidade visual de alto contraste (HCVA) melhor corrigida no olho mais afetado no gráfico ocular do Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) de logMAR 0,48 (20/60) ou pior.
7. Para mulheres com potencial reprodutivo: teste de urina de gravidez negativo na triagem ou uso de contracepção altamente eficaz por pelo menos 1 mês antes da triagem e concordância em usar tal método durante a participação no estudo e por mais 8 semanas após o final da administração de efgartigimod
8. Para homens com potencial reprodutivo: uso de preservativos ou outros métodos para garantir uma contracepção eficaz com o parceiro

Critério de exclusão:

1. Gravidez ou lactação atual
2. Reações alérgicas conhecidas ou intolerância ao efgartigimod, metilprednisolona, ​​prednisona ou gadolínio ou qualquer um dos seus componentes
3. Diagnóstico conhecido de neuropatia óptica precedendo o episódio atual de neurite óptica
4. Evidência de uma doença sistêmica diferente de EM, NMOSD ou MOGAD que possa estar associada à neurite óptica
5. Receber terapia imunomoduladora ou imunossupressora sistêmica no momento da inscrição ou dentro de 1 mês de tratamento. O início da imunoterapia diferente da imunoglobulina intravenosa (IVIG), plasmaférese ou rozanolixizumabe mais de 1 mês após a segunda dose de efgartigimod não é um critério de exclusão e é permitido.
6. Diagnóstico conhecido de doença desmielinizante do sistema nervoso central (SNC) (MS, NMOSD, MOGAD) antes do ataque atual.
7. Qualquer patologia ocular visualmente significativa (ou seja, problemas de retina, catarata, glaucoma, etc.) no olho afetado que levou a déficits de acuidade visual conhecidos e melhor corrigidos nos participantes antes do início da neurite óptica. O daltonismo congênito não é desqualificante.
8. Explicação alternativa para alterações visuais detectadas no exame fundoscópico e no exame com lâmpada de fenda.
9. Inscrição em outro estudo clínico envolvendo um tratamento experimental administrado dentro de 2 meses após a inscrição no presente estudo.
10. Contra-indicação para ressonância magnética ou plasmaférese
11. Recebeu >3 dias de esteróides em altas doses (IV ou PO) para o tratamento do episódio atual de neurite óptica aguda no momento da randomização. A randomização pode ocorrer o mais tardar no dia seguinte ao término da 3ª dose de esteróides.
12. Doença conhecida por HIV ou imunodeficiência comum variável

13. História de malignidade, a menos que seja considerada curada por tratamento adequado, sem evidência de recorrência por ≥1 ano antes da primeira administração do medicamento ativo do estudo. Participantes adequadamente tratados com os seguintes tipos de câncer podem ser incluídos a qualquer momento:

    1. Câncer de pele basocelular ou espinocelular
    2. Carcinoma in situ do colo do útero
    3. Carcinoma in situ da mama
    4. Achado histológico incidental de câncer de próstata (estágio TNM T1a ou T1b)
14. Infecção bacteriana, viral ou fúngica ativa ou crônica não controlada clinicamente significativa
15. Cirurgia de grande porte recente clinicamente significativa (dentro de 1 mês após a triagem) ou pretende fazer uma cirurgia durante o estudo
16. Quaisquer condições ou circunstâncias que, na opinião do investigador, possam colocar o participante em risco indevido, confundir os resultados do estudo ou, de outra forma, tornar o participante inadequado para o estudo.