Efgartigimod w leczeniu ostrego zapalenia nerwu wzrokowego (PET-AON)

Kryteria przyjęcia:

1. Dostarczenie podpisanego i datowanego formularza świadomej zgody
2. Deklarowana chęć przestrzegania wszystkich procedur badania i dostępność na czas trwania badania
3. Dorośli w wieku 18 lat lub starsi
4. Zdiagnozowano pierwszy epizod zapalenia nerwu wzrokowego na podstawie obrazu klinicznego (tj. typowe objawy, takie jak ból związany z ruchami gałek ocznych, zmiany widzenia barw, podostra prezentacja i utrata ostrości wzroku) i potwierdzone wzmocnieniem kontrastu lub hiperintensywnością nerwu wzrokowego T2 w badaniu MRI mózgu lub oczodołach przy użyciu skanera MRI o mocy 1,5 Tesli (T) lub większej
5. Początek zmian w widzeniu związanych z zapaleniem nerwu wzrokowego (nie obejmuje bólu głowy, bólu oczu ani bólu podczas ruchów gałek ocznych), definiowanych jako zmniejszona ostrość wzroku, subiektywnie zgłaszane niewyraźne widzenie lub wzmocnienie nerwu wzrokowego w MRI mózgu lub oczodołów, w ciągu 10 dni ( włącznie) rejestracji. Jeżeli zapalenie nerwu wzrokowego jest obustronne, włączenie do badania musi nastąpić w ciągu 10 dni od wystąpienia zmian w widzeniu w pierwszym chorym oku.
6. Najlepiej skorygowana ostrość wzroku o wysokim kontraście (HCVA) w najbardziej dotkniętym chorobą oku w wykresie oka w badaniu Early Treatment Diabetic Retinopatia Study (ETDRS) wynoszącym logMAR 0,48 (20/60) lub gorszym.
7. W przypadku kobiet w wieku rozrodczym: ujemny wynik testu ciążowego z moczu podczas badania przesiewowego lub stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji przez co najmniej 1 miesiąc przed badaniem przesiewowym oraz zgoda na stosowanie takiej metody w trakcie udziału w badaniu i przez dodatkowe 8 tygodni po zakończeniu podawania efgartigimodu
8. W przypadku mężczyzn w wieku rozrodczym: stosowanie prezerwatyw lub innych metod zapewniających skuteczną antykoncepcję z partnerem

Kryteria wyłączenia:

1. Obecna ciąża lub laktacja
2. Znane reakcje alergiczne lub nietolerancja efgartigimoda, metyloprednizolonu, prednizonu lub gadolinu lub któregokolwiek z ich składników
3. Znana diagnoza neuropatii wzrokowej poprzedzająca bieżący epizod zapalenia nerwu wzrokowego
4. Dowody na chorobę ogólnoustrojową inną niż stwardnienie rozsiane, NMOSD lub MOGAD, która może być związana z zapaleniem nerwu wzrokowego
5. Osoby otrzymujące ogólnoustrojową terapię immunomodulacyjną lub immunosupresyjną w momencie włączenia do badania lub w ciągu 1 miesiąca od zakończenia leczenia. Rozpoczęcie immunoterapii innej niż dożylna immunoglobulina (IVIG), wymiana osocza lub rozanoliksyzumab po ponad 1 miesiącu od drugiej dawki efgartigimodu nie stanowi kryterium wykluczenia i jest dozwolone.
6. Znana diagnoza choroby demielinizacyjnej ośrodkowego układu nerwowego (OUN) (stwardnienie rozsiane, NMOSD, MOGAD) przed obecnym atakiem.
7. Jakakolwiek wizualnie istotna patologia oka (tj. problemy z siatkówką, zaćma, jaskra itp.) w chorym oku, co doprowadziło do najlepiej skorygowanych deficytów ostrości wzroku u uczestników przed wystąpieniem zapalenia nerwu wzrokowego. Wrodzona daltonizm nie jest dyskwalifikująca.
8. Alternatywne wyjaśnienie zmian wizualnych wykrytych w badaniu dna oka i badaniu lampą szczelinową.
9. Włączenie do innego badania klinicznego obejmującego leczenie eksperymentalne zastosowane w ciągu 2 miesięcy od włączenia do niniejszego badania.
10. Przeciwwskazanie do rezonansu magnetycznego lub wymiany osocza
11. Do czasu randomizacji otrzymywał przez ponad 3 dni duże dawki steroidów (dożylnie lub doustnie) w celu leczenia bieżącego epizodu ostrego zapalenia nerwu wzrokowego. Randomizacja może nastąpić najpóźniej następnego dnia po przyjęciu 3. dawki sterydów.
12. Znana choroba wywołana wirusem HIV lub pospolity zmienny niedobór odporności

13. Nowotwór złośliwy w wywiadzie, chyba że zostanie uznany za wyleczony poprzez odpowiednie leczenie i bez dowodów nawrotu przez ≥1 rok przed pierwszym podaniem aktywnego badanego leku. W dowolnym momencie można włączyć do badania odpowiednio leczonych uczestników cierpiących na następujące nowotwory:

    1. Rak podstawnokomórkowy lub płaskonabłonkowy skóry
    2. Rak in situ szyjki macicy
    3. Rak in situ piersi
    4. Przypadkowe wykrycie histologiczne raka prostaty (stadium T1a lub T1b według TNM)
14. Klinicznie istotna, niekontrolowana aktywna lub przewlekła infekcja bakteryjna, wirusowa lub grzybicza
15. Klinicznie istotna, niedawna poważna operacja (w ciągu 1 miesiąca od badania przesiewowego) lub zamierza poddać się operacji w trakcie badania
16. Wszelkie warunki lub okoliczności, które w opinii badacza mogą narazić uczestnika na nadmierne ryzyko, zniekształcić wyniki badania lub w inny sposób sprawić, że uczestnik nie będzie nadawał się do badania.