Efgartigimod för behandling av akut optisk neurit (PET-AON)

Inklusionskriterier:

1. Tillhandahållande av undertecknat och daterat informerat samtyckesformulär
2. Uppgiven villighet att följa alla studieprocedurer och tillgänglighet under hela studiens varaktighet
3. Vuxna som är 18 år eller äldre
4. Diagnostiserats med en första episod av optisk neurit, baserat på klinisk presentation (dvs. typiska särdrag som smärta med ögonrörelser, förändringar i färgseendet, subakut presentation och förlust av synskärpa) och bekräftas av kontrastförbättring eller T2-hyperintensitet i synnerven på MRT-hjärna eller -banor med hjälp av en 1,5 Tesla (T) MRI-skanner eller högre
5. Debut av synförändringar relaterade till optikusneurit (inkluderar inte huvudvärk, ögonsmärta eller smärta vid ögonrörelser), som definieras av minskad synskärpa, subjektivt rapporterad dimsyn eller förstärkning av synnerven på MRT-hjärna eller omloppsbanor, inom 10 dagar ( inklusive) av registreringen. Om optikusneurit är bilateral, måste inskrivning ske inom 10 dagar efter synförändringar i det första drabbade ögat.
6. Bäst korrigerad synskärpa med hög kontrast (HCVA) i det värst drabbade ögat i ögondiagrammet för Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) på logMAR 0,48 (20/60) eller sämre.
7. För kvinnor med reproduktionspotential: negativt uringraviditetstest vid screening eller användning av högeffektivt preventivmedel i minst 1 månad före screening och överenskommelse om att använda en sådan metod under studiedeltagandet och i ytterligare 8 veckor efter avslutad administrering av efgartigimod
8. För män med reproduktionspotential: användning av kondomer eller andra metoder för att säkerställa effektiv preventivmetod med partner

Exklusions kriterier:

1. Pågående graviditet eller amning
2. Kända allergiska reaktioner eller intolerans mot efgartigimod, metylprednisolon, prednison eller gadolinium eller någon av deras komponenter
3. Känd diagnos av optisk neuropati som föregår den aktuella episoden av optisk neurit
4. Bevis på en annan systemisk sjukdom än MS, NMOSD eller MOGAD som kan vara associerad med optisk neurit
5. Får systemisk immunmodulerande eller immunsuppressiv behandling vid tidpunkten för inskrivning eller inom 1 månad efter behandling. Initiering av annan immunterapi än intravenöst immunglobulin (IVIG), plasmautbyte eller rozanolixizumab mer än 1 månad efter den andra dosen av efgartigimod är inte ett uteslutningskriterium och är tillåtet.
6. Känd diagnos av demyeliniserande sjukdom i centrala nervsystemet (CNS) (MS, NMOSD, MOGAD) före nuvarande attack.
7. All visuellt signifikant ögonpatologi (dvs. retinala problem, grå starr, glaukom etc.) i det drabbade ögat som ledde till kända bäst korrigerade synskärpa hos deltagarna innan debut av optisk neurit. Medfödd färgblindhet är inte diskvalificerande.
8. Alternativ förklaring till synförändringar som upptäckts vid fundoskopisk undersökning och spaltlampsundersökning.
9. Inskrivning i en annan klinisk studie som involverar en prövningsbehandling som ges inom 2 månader efter inskrivningen i denna studie.
10. Kontraindikation för MRT eller plasmautbyte
11. Har fått >3 dagar av högdos steroider (IV eller PO) för behandling av den aktuella episoden av akut optikusneurit vid tidpunkten för randomiseringen. Randomisering kan ske senast nästa dag efter avslutad 3:e dos steroider.
12. Känd HIV-sjukdom eller vanlig variabel immunbrist

13. Malignitet i anamnesen om den inte anses botad genom adekvat behandling utan tecken på återfall i ≥1 år före den första administreringen av det aktiva studieläkemedlet. Adekvat behandlade deltagare med följande cancerformer kan inkluderas när som helst:

    1. Basalcells- eller skivepitelcancer
    2. Karcinom in situ i livmoderhalsen
    3. Karcinom in situ i bröstet
    4. Oavsiktliga histologiska fynd av prostatacancer (TNM stadium T1a eller T1b)
14. Kliniskt signifikant okontrollerad aktiv eller kronisk bakteriell, viral eller svampinfektion
15. Kliniskt signifikant nyligen genomförd större operation (inom 1 månad efter screening), eller avser att genomgå operation under studien
16. Eventuella förhållanden eller omständigheter som enligt utredarens åsikt kan sätta deltagaren i onödig risk, förvirra studiens resultat eller på annat sätt göra deltagaren olämplig för studien.