급성 시신경염 치료를 위한 Efgartigimod (PET-AON)
2025년 11월 6일 업데이트: Anastasia Vishnevetsky, MD, MPH
중등도에서 중증 급성 시신경염 사건의 치료를 위한 Efgartigimod Alfa의 파일럿 무작위 시험
이 파일럿 임상 시험의 목표는 처음 시신경염(시신경 염증)이 있는 성인을 대상으로 위약과 비교하여 efgartigimod 알파를 테스트하는 것입니다. 답변하려는 주요 질문은 다음과 같습니다.
- 시신경염에 efgartigimod alfa를 사용하는 것이 가능합니까?
- 시신경염에 대해 efgartigimod alfa를 테스트하는 대규모 시험을 실행하는 것이 가능합니까?
- efgartigimod alfa는 시력 회복 속도와 양을 개선하는 데 위약보다 더 효과적입니까?
참가자는 다음을 수행합니다.
- 시력과 혈액 검사를 받다
- 비전에 대한 질문을 받습니다
- 에프가르티기모드 알파 투여 여부에 관계없이 스테로이드를 이용한 표준 치료 치료를 받게 됩니다.
- 6개월에 걸쳐 정기적으로 방문합니다.
연구 개요
상세 설명
본 연구는 표준 치료(표준화된 경구 테이퍼를 사용하는 IV 스테로이드)와 에프가르티지모드 알파를 표준 치료와 비교하는 파일럿, 단일 현장, 무작위, 위약 대조, 2군, 병렬 그룹 임상 시험으로 설계되었습니다. 위약, 치료 반응이 좋지 않은 경우 모든 참가자에게 혈장 교환을 통한 구조 요법 옵션이 제공됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
20
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- 모병
- Massachusetts General Hospital
-
수석 연구원:
- Anastasia Vishnevetsky, MD, MPH
-
부수사관:
- Marc Bouffard, MD
-
부수사관:
- Denis T Balaban, MD
-
부수사관:
- Michael Levy, MD, PhD
-
연락하다:
- Anastasia Vishnevetsky, MD, MPH
- 전화번호: 617-726-8639
- 이메일: avishnevetsky@mgb.org
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- 모병
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
-
부수사관:
- Marc Bouffard, MD
-
연락하다:
- Marc Bouffard, MD
- 전화번호: (617) 523-7900
- 이메일: Marc_Bouffard@MEEI.HARVARD.EDU
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 서명 및 날짜가 기재된 사전 동의서 제공
- 연구 기간 동안 모든 연구 절차 및 가용성을 준수하겠다는 의지 표명
- 18세 이상 성인
- 임상적 증상(예: 눈 움직임에 따른 통증, 색각 변화, 아급성 표현 및 시력 상실과 같은 전형적인 특징)을 확인하고 1.5 테슬라(T) MRI 스캐너 이상을 사용하여 MRI 뇌 또는 안와에서 조영증강 또는 시신경의 T2 고강도 신호로 확인
- 10일 이내에 시력 감소, 주관적으로 보고된 시력 흐림 또는 MRI 뇌 또는 안와의 시신경 강화로 정의되는 시신경염 관련 시력 변화(두통, 안구 통증 또는 안구 운동 시 통증은 포함되지 않음)가 시작됩니다( 포함) 등록이 가능합니다. 시신경염이 양측성인 경우, 처음 영향을 받은 눈의 시력 변화 후 10일 이내에 등록해야 합니다.
- 조기 치료 당뇨병성 망막병증 연구(ETDRS) 시력 차트에서 logMAR 0.48(20/60) 이하의 영향을 받은 눈의 가장 잘 교정된 고대비 시력(HCVA).
- 가임 여성의 경우: 스크리닝 시 소변 임신 테스트 음성 또는 스크리닝 전 최소 1개월 동안 매우 효과적인 피임법 사용 및 연구 참여 중 및 에가르티지모드 투여 종료 후 추가 8주 동안 이러한 방법을 사용하는 데 동의
- 가임 남성의 경우: 파트너와의 효과적인 피임을 보장하기 위해 콘돔 또는 기타 방법을 사용합니다.
제외 기준:
- 현재 임신 또는 수유 중
- 에프가르티기모드, 메틸프레드니솔론, 프레드니손, 가돌리늄 또는 그 성분에 대해 알려진 알레르기 반응 또는 불내증
- 현재 시신경염 발병 이전에 시신경병증이 진단된 것으로 알려져 있습니다.
- 시신경염과 연관될 수 있는 MS, NMOSD 또는 MOGAD 이외의 전신 질환의 증거
- 등록 당시 또는 치료 후 1개월 이내에 전신 면역조절 또는 면역억제 요법을 받고 있는 경우. 정맥내 면역글로불린(IVIG), 혈장 교환 또는 로자놀릭시주맙 이외의 면역요법의 시작은 에프가르티기모드의 두 번째 투여 후 1개월 이후에 제외 기준이 아니며 허용됩니다.
- 현재 발병 이전에 중추신경계(CNS) 탈수초성 질환(MS, NMOSD, MOGAD)에 대한 진단이 알려져 있습니다.
- 시각적으로 중요한 안구 병리(예: 망막 문제, 백내장, 녹내장 등)으로 인해 시신경염이 발병하기 전 참가자들에게 가장 잘 교정된 시력 결함이 발생한 것으로 알려졌습니다. 선천적 색맹은 결격 사유가 되지 않습니다.
- 안저경 검사와 세극등 검사에서 발견된 시각적 변화에 대한 대체 설명.
- 본 연구에 등록한 후 2개월 이내에 제공되는 시험적 치료와 관련된 다른 임상 연구에 등록합니다.
- MRI 또는 혈장 교환에 대한 금기 사항
- 무작위 배정 시점까지 현재 급성 시신경염의 치료를 위해 고용량 스테로이드(IV 또는 PO)를 3일 이상 투여받았습니다. 무작위 배정은 스테로이드 3차 투여 완료 후 늦어도 다음 날에 이루어질 수 있습니다.
- 알려진 HIV 질환 또는 공통 가변성 면역결핍
활성 연구 약물의 첫 투여 전 ≥1년 동안 재발의 증거가 없고 적절한 치료로 완치된 것으로 간주되지 않는 악성 종양의 병력. 다음 암을 앓고 있는 적절한 치료를 받은 참가자는 언제든지 포함될 수 있습니다.
- 기저세포 또는 편평세포 피부암
- 자궁경부의 상피내암종
- 유방의 제자리암종
- 전립선암의 우연한 조직학적 발견(TNM 단계 T1a 또는 T1b)
- 임상적으로 유의미한 조절되지 않는 활성 또는 만성 세균, 바이러스 또는 진균 감염
- 임상적으로 유의미한 최근 주요 수술(스크리닝 후 1개월 이내) 또는 연구 기간 동안 수술을 받을 예정
- 연구자의 의견으로는 참가자를 과도한 위험에 빠뜨리거나, 연구 결과를 혼란스럽게 하거나, 참가자를 연구에 부적합하게 만들 수 있는 모든 조건 또는 상황.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 에프가르티그모드 알파
10명의 환자가 에프가르티기모드 알파를 투여받게 됩니다. 모든 참가자는 3주에 걸쳐 프레드니손 테이퍼와 함께 3일 동안 표준 치료 고용량 코르티코스테로이드를 받게 됩니다. |
임상시험 0일차와 3일차에 의료 서비스 제공자가 2,016mg을 피하 투여합니다. 7일차 평가 결과에 따라 모든 참가자에게 치료용 혈장 교환을 통한 구조 요법이 제공됩니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
10명의 환자에게 위약을 투여하게 됩니다. 모든 참가자는 3주에 걸쳐 프레드니손 테이퍼와 함께 3일 동안 표준 치료 고용량 코르티코스테로이드를 받게 됩니다. |
위약의 피하 주사는 임상시험 0일차와 3일차에 의료 서비스 제공자에 의해 투여됩니다. 7일차 평가 결과에 따라 모든 참가자에게 치료용 혈장 교환을 통한 구조 요법이 제공됩니다. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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효과크기 및 표준편차 추정을 위한 고대비 시력의 변화
기간: 1 개월
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기준시점부터 1개월까지의 그룹 간 고대비 시력 변화의 차이
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1 개월
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효과크기 및 표준편차 추정을 위한 저대비 시력의 변화
기간: 1 개월
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기준선부터 1개월까지 그룹 간 저대비 시력(LCVA)(2.5% 조명에서 보이는 글자 수)의 변화 차이
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1 개월
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모집률
기간: 2년
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월별 등록 참가자 수
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2년
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연구 순응도
기간: 2년
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무작위 배정된 참가자 중 배정된 연구 개입의 두 용량을 모두 투여받고, 모든 배정된 연구 방문에 참석하며, 모든 방문에서 최소한 고대비 시력, 저대비 시력 및 Pelli-Robson 평가를 완료한 참가자의 비율
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2년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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시력 완전 향상(고대비)
기간: 30 일
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고대비 시력이 완전히 개선된 참가자의 비율
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30 일
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시력 완전 향상(저대비)
기간: 30 일
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저대비 시력이 완전히 개선된 참가자의 비율
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30 일
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개인 최대 개선(고대비)
기간: 30 일
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개인별 고대비 시력이 최대로 개선된 참가자 비율(6개월 후 개인별 최종 시력으로 정의)
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30 일
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개인 최대 개선(낮은 대비)
기간: 30 일
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개인별 고대비 시력이 최대로 개선된 참가자 비율(6개월 후 개인별 최종 시력으로 정의)
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30 일
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3개월째 고대비 시력 개선
기간: 3 개월
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기준시점부터 3개월간 고대비 시력의 군간 변화 차이
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3 개월
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6개월째 고대비 시력 개선
기간: 6 개월
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기준시점부터 6개월간 고대비 시력 변화의 군 간 차이
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6 개월
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구조치료
기간: 7일차
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구조 치료가 필요한 각 팔의 환자 수 및 비율
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7일차
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기준시점부터 6개월간 저대비 시력 변화의 군 간 차이
기간: 3 개월
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기준선부터 3개월까지 그룹 간 저대비 시력(2.5% 조명에서 보이는 글자 수) 변화의 차이
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3 개월
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기준시점부터 6개월간 저대비 시력 변화의 군 간 차이
기간: 6 개월
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기준선부터 6개월까지 그룹 간 저대비 시력(2.5% 조명에서 보이는 글자 수) 변화의 차이
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6 개월
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저대비시력 0인 참가자의 수와 비율
기간: 30 일
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저대비시력 0인 참가자의 수와 비율
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30 일
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대비 감도
기간: 6 개월
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기준선부터 그룹 간 각 평가 시점까지 Pelli-Robson 대비 감도 점수(2.5% 조명에서 보이는 글자 수)의 변화 차이
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6 개월
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컬러 비전
기간: 6 개월
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기준선부터 그룹 간 각 평가 시점까지 Hardy-Rand-Rittler 색각 점수 변화의 차이.
점수 범위는 0(최저)부터 6(최고)까지입니다.
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6 개월
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시야
기간: 6 개월
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기준선부터 그룹 간 각 평가 시점까지 Humphrey Visual Field 점수 변화의 차이입니다.
자동화된 시야 측정에서 파생된 데이터는 연속적이며 데시벨로 표시됩니다.
Humphrey Visual Field 분석기(24-2 고속 패러다임)에서 계산된 평균 편차는 개인의 테스트 성능과 같은 연령의 정상 시력 대조군의 성능 간의 차이를 나타냅니다.
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6 개월
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시력 관련 삶의 질
기간: 6 개월
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국립 안과 연구소 시각 기능 설문지(VFQ-25)는 각 팔의 기준선, 1개월, 3개월, 6개월에 점수를 매깁니다.
점수 범위는 0 = 최악부터 100 = 최고까지입니다.
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6 개월
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Efgartigimod 안전 조치
기간: 6 개월
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전반적인 이상사례의 빈도와 유형, 치료 관련 이상사례, 심각한 이상사례
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6 개월
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유지율
기간: 2년
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연구에 참여한 대상자 중 자발적으로 철회하지 않고 연구에 남아 있는 대상자의 비율
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2년
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선별 실패율
기간: 2년
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선별 검사에 실패한 참가자의 백분율
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2년
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사전 선별 실패율
기간: 2년
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사전 선별에 실패한 참가자의 비율
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2년
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약물 순응도
기간: 2년
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무작위 배정된 참가자 중 배정된 연구 약물의 완전한 용량을 2회 받은 참가자의 비율
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2년
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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시각 증상 발생 후 3, 5, 7, 10일 이내에 등록한 환자 수 및 비율
기간: 0일차
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시각 증상 발생 후 3, 5, 7, 10일 이내에 등록한 환자 수 및 비율
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0일차
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대비 향상
기간: 0일차
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MRI에서 시신경의 조영증강을 받은 환자의 수와 비율
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0일차
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시야 흐림 또는 시력 변화가 시작된 후부터 무작위 배정까지의 평균 기간(일)
기간: 0일차
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시야 흐림 또는 시력 변화가 시작된 후부터 무작위 배정까지의 평균 기간(일)
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0일차
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눈 통증이나 두통 발병부터 무작위 배정까지의 평균 기간(일)
기간: 0일차
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눈 통증이나 두통 발병부터 무작위 배정까지의 평균 기간(일)
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0일차
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각 진단에 따른 전체 참가자 수 및 비율
기간: 30일차
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AQP4+ NMOSD, 혈청음성 NMOSD, MOGAD, MS 관련 시신경염, 특발성 급성 시신경염 또는 기타 진단으로 최종 진단된 전체 참가자의 수 및 비율
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30일차
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각 시력 심각도의 HCVA를 가진 선별 및 모집된 참가자의 비율
기간: 0일차
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LogMAR 0.48(20/60), logMAR 0.7(20/100) 및 logMAR 1(20/200)보다 나쁜 HCVA를 가진 선별 및 모집된 참가자의 비율
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0일차
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1개월 후 그룹 간 망막신경섬유층(RNFL) 두께
기간: 1 개월
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1개월 후 그룹 간 망막신경섬유층(RNFL) 두께
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1 개월
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3개월차 그룹간 망막신경섬유층(RNFL) 두께
기간: 3 개월
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3개월차 그룹간 망막신경섬유층(RNFL) 두께
|
3 개월
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6개월차 그룹간 망막신경섬유층(RNFL) 두께
기간: 6 개월
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6개월차 그룹간 망막신경섬유층(RNFL) 두께
|
6 개월
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그룹 간 1개월의 신경절 세포층(GCL) 두께
기간: 1 개월
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그룹 간 1개월의 신경절 세포층(GCL) 두께
|
1 개월
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그룹 간 3개월 간의 신경절 세포층(GCL) 두께
기간: 3 개월
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그룹 간 3개월 간의 신경절 세포층(GCL) 두께
|
3 개월
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그룹 간 6개월의 신경절 세포층(GCL) 두께
기간: 6 개월
|
그룹 간 6개월의 신경절 세포층(GCL) 두께
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6 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 수석 연구원: Anastasia Vishnevetsky, MD, MPH, Massachusetts General Hospital
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 8월 12일
기본 완료 (추정된)
2026년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 5월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 6월 4일
처음 게시됨 (실제)
2024년 6월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 11월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 11월 6일
마지막으로 확인됨
2025년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- pet-aon-001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .