Efgartigimod for behandling av akutt optisk nevritt (PET-AON)

Inklusjonskriterier:

1. Utlevering av signert og datert informert samtykkeskjema
2. Erklært vilje til å overholde alle studieprosedyrer og tilgjengelighet under studiets varighet
3. Voksne i alderen 18 år eller eldre
4. Diagnostisert med en første episode av optisk neuritt, basert på klinisk presentasjon (dvs. typiske trekk som smerte med øyebevegelser, fargesynsforandringer, subakutt presentasjon og tap av synsskarphet) og bekreftet ved kontrastforsterkning eller T2 hyperintensitet av synsnerven på MR-hjerne eller -baner ved hjelp av en 1,5 Tesla (T) MR-skanner eller høyere
5. Utbruddet av synsforandringer relatert til synsnevritt (inkluderer ikke hodepine, øyesmerter eller smerter ved øyebevegelser), som definert av redusert synsskarphet, subjektivt rapportert tåkesyn, eller forbedring av synsnerven på MR-hjerne eller -baner, innen 10 dager ( inkludert) av påmelding. Hvis optikusnevritt er bilateral, må registrering skje innen 10 dager etter synsforandringer i det første berørte øyet.
6. Best korrigert høykontrast synsskarphet (HCVA) i det verst rammede øyet i øyediagrammet for tidlig behandling av diabetes retinopati (ETDRS) på logMAR 0,48 (20/60) eller dårligere.
7. For kvinner med reproduksjonspotensial: negativ uringraviditetstest ved screening eller bruk av svært effektiv prevensjon i minst 1 måned før screening og avtale om å bruke en slik metode under studiedeltakelsen og i ytterligere 8 uker etter endt administrering av efgartigimod
8. For menn med reproduksjonspotensial: bruk av kondomer eller andre metoder for å sikre effektiv prevensjon med partner

Ekskluderingskriterier:

1. Nåværende graviditet eller amming
2. Kjente allergiske reaksjoner eller intoleranse mot efgartigimod, metylprednisolon, prednison eller gadolinium eller noen av deres komponenter
3. Kjent diagnose av optisk nevropati før den aktuelle episoden med optisk nevritt
4. Bevis på en annen systemisk sykdom enn MS, NMOSD eller MOGAD som kan være assosiert med optisk nevritt
5. Mottar systemisk immunmodulerende eller immunsuppressiv terapi på tidspunktet for registrering eller innen 1 måned etter behandling. Oppstart av annen immunterapi enn intravenøst ​​immunglobulin (IVIG), plasmautveksling eller rozanolixizumab mer enn 1 måned etter den andre dosen av efgartigimod er ikke et eksklusjonskriterium og er tillatt.
6. Kjent diagnose av demyeliniserende sykdom i sentralnervesystemet (CNS) (MS, NMOSD, MOGAD) før nåværende angrep.
7. Enhver visuelt signifikant okulær patologi (dvs. retinale problemer, grå stær, glaukom etc.) i det berørte øyet som førte til kjente best korrigerte synsskarphet hos deltakerne før debut av optisk neuritt. Medfødt fargeblindhet er ikke diskvalifiserende.
8. Alternativ forklaring på visuelle endringer oppdaget ved fundoskopisk undersøkelse og spaltelampeundersøkelse.
9. Registrering i en annen klinisk studie som involverer en undersøkelsesbehandling gitt innen 2 måneder etter registrering i denne studien.
10. Kontraindikasjon for MR eller plasmautveksling
11. Har mottatt >3 dager med høydose steroider (IV eller PO) for behandling av den aktuelle episoden av akutt optisk neuritt ved randomiseringstidspunktet. Randomisering kan skje senest neste dag etter fullført 3. dose steroider.
12. Kjent HIV-sykdom eller vanlig variabel immunsvikt

13. Anamnese med malignitet med mindre det anses kurert ved adekvat behandling uten tegn på tilbakefall i ≥1 år før første administrasjon av aktivt studielegemiddel. Tilstrekkelig behandlede deltakere med følgende kreftformer kan inkluderes når som helst:

    1. Basalcelle- eller plateepitelkreft
    2. Karsinom in situ av livmorhalsen
    3. Karsinom in situ i brystet
    4. Tilfeldige histologiske funn av prostatakreft (TNM stadium T1a eller T1b)
14. Klinisk signifikant ukontrollert aktiv eller kronisk bakteriell, viral eller soppinfeksjon
15. Klinisk signifikant nylig større operasjon (innen 1 måned etter screening), eller har til hensikt å ha operasjon under studien
16. Eventuelle forhold eller omstendigheter som etter etterforskerens mening kan sette deltakeren i unødig risiko, forvirre resultatene av studien eller på annen måte gjøre deltakeren uegnet for studien.