左心低形成症候群(HLHS)の小児患者における安全性と実現可能性を評価するための、Ventrix Bio細胞外マトリックス(VentriGel)の心筋内注射の研究
この第 I 相非盲検試験の目標は、左心低形成症候群 (HLHS) の小児に対する VentriGel 注射の安全性と実現可能性を実証することです。
回答することを目的とした主な質問は次のとおりです。
- VentriGel は HLHS 患者の治療において安全かどうか
- ベントリゲル注射後の心機能の測定値に予備的な改善が見られるかどうか
調査の概要
詳細な説明
先天性心疾患の一種である HLHS は、左心室が発達しないという特有の課題を抱えており、右心室が全身血流と肺血流の両方を管理する必要があります。 かつては致命的であったこの症状は、外科技術の進歩により管理可能となり、5年生存率は70~90%と報告されています。 しかし、これらの段階的な処置は救命する一方で、右心室に負担をかけ、筋力の低下や心機能の低下などの長期的な問題を引き起こす可能性があります。 さらに、外科的介入を行ったとしても、患者は生活の質の低下に直面することがよくあります。
これらの課題に対処するため、現在進行中の臨床試験では、心臓機能の改善を目的とした再生療法、特に幹細胞注射が研究されています。 しかし、細胞の生存や狭い期間内での注射の調整の問題など、これらの治療の実用性と有効性に関しては依然として懸念が残っている。
革新的に、研究者とチームは、脱細胞化ブタ心筋由来の注射可能なヒドロゲルであるVentriGelを使用する代替アプローチを提案しています。 もともと成人の心筋梗塞後の心不全を治療するために設計されたVentriGelは、動物モデルで有望な結果を示し、心機能の大幅な改善を示しています。 特に、その保存安定性と柔軟な投与タイミングにより、従来の幹細胞療法に比べて利点が得られます。
さらに、最近の研究で実証されているように、右心室不全への対処における VentriGel の有効性は、HLHS 患者の解決策としての可能性を強調しています。 Alloderm や SurgiSIS などの承認済みの細胞外マトリックス デバイスを活用することで、このアプローチの実現可能性と安全性がさらに強調され、先天性心疾患における変革をもたらす可能性のある治療への道が開かれます。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前:William Mahle, MD
- 電話番号:404-256-2593
- メール:MahleW@kidsheart.com
研究場所
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Children's Healthcare of Altanta
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 1歳未満のステージIIグレン手術を必要とする左心低形成症候群(HLHS)の被験者
除外基準:
- HLHSを持たないステージIIグレン手術を受けている被験者
- 術前介入の5日以内に機械的循環サポートを必要とする被験者
- 親または保護者が必要なフォローアップに応じない、または応じられない
- 免疫抑制疾患または免疫抑制を引き起こす介入による治療を必要とする対象
- 腫瘍または悪性腫瘍の病歴
- 凝固障害
- 予想生存期間が1年未満に制限される染色体異常
- 研究手順のリスクを高める可能性のある異常な検査値(白血球>20,000細胞/μlまたは<1,000細胞/μl;血小板数<50,000細胞/μl;Hgb<8.0gm/dl;LFTs>基準検査値の正常上限の2倍) )上映時
- 房室ブロックや脚ブロックなどの伝導異常のある患者
- 抗不整脈薬療法による心室性不整脈
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:なし
- 介入モデル:単一グループの割り当て
- マスキング:なし(オープンラベル)
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的:Ventrix Bio 細胞外マトリックス
患者が第 II 期グレン手術中に使用された心肺バイパス装置から外れる前に、心臓の右心室に合計 8 回の注射による治療介入が行われます。
治療は、患者が外科的介入を受けている間、ステージ II のグレン手術に必要な心臓/肺バイパス装置を外す前に、設定された臨床ガイドラインに従って実施されます。
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VentriGel は、1 回の注射につき次の規定の用量で心臓の右心室に注射によって投与されます。
合計8回の注射となります。
提案されている最大 0.6 mL の用量は、それぞれ 0.1 mL の注射を 4 回、およびそれぞれ 0.05 mL の注射を 4 回の、最大 8 回の連続注射として投与されます。
他の名前:
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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心室頻拍イベントの数
時間枠:手術後30日以内
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変力補助薬または抗不整脈薬による介入を必要とする持続性/症候性心室頻拍の発生数
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手術後30日以内
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心原性ショックイベントの数
時間枠:1日目、術後30日目
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心原性ショック(すなわち、
心拍出量の低下による低血圧によって引き起こされる組織の低灌流。乳酸レベルの上昇によって決定されます(最初の24時間で正常レベルの5倍、最初の30日間で正常レベルの2.5倍)
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1日目、術後30日目
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計画外の心臓血管手術イベントの数
時間枠:手術後30日
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ステージ II 手術後の最初の 5 日間に右心室心筋内注射部位の出血による計画外の心臓血管手術が行われた場合、乳酸値の上昇によって決定される心拍出量が減少しました (最初の 24 時間で正常レベルの 5 倍、最初の 30 日間で正常レベルの 2.5 倍)。
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手術後30日
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新しい永久ペースメーカーを必要とする患者の数
時間枠:手術後30日以内
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新しい永久ペースメーカーを必要とする患者の数
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手術後30日以内
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脳卒中または塞栓イベント
時間枠:手術後30日以内
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CTスキャンによって決定される脳への脳卒中または塞栓イベント
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手術後30日以内
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有害事象の数
時間枠:手術後30日以内
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術後に発生した有害事象の数
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手術後30日以内
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死亡者数
時間枠:手術後30日以内
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術後の死亡者数
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手術後30日以内
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製造され被験者に提供された VentriGel 製品の数
時間枠:12ヶ月
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12ヶ月
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心臓MRI検査を受ける患者数
時間枠:ベースライン、6 か月、12 か月
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ベースライン、6 か月、12 か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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右心室駆出率の変化
時間枠:ベースライン、術後6か月、12か月
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これは、連続心エコー図と MRI スキャンによって測定されます。
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ベースライン、術後6か月、12か月
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右室拡張末期容積の変化
時間枠:ベースライン、術後6か月、12か月
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これは、連続心エコー図と MRI スキャンによって測定されます。
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ベースライン、術後6か月、12か月
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右心室収縮末期容積の変化
時間枠:ベースライン、術後6か月、12か月
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これは、連続心エコー図と MRI スキャンによって測定されます。
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ベースライン、術後6か月、12か月
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三尖弁逆流の変化
時間枠:ベースライン、術後6か月、12か月
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これは、連続心エコー図と MRI スキャンによって測定されます。
三尖弁逆流は三尖弁によって測定されます 大静脈収縮幅
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ベースライン、術後6か月、12か月
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右心室機能の変化 面積変化率
時間枠:ベースライン、術後6か月、12か月
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これは連続経胸壁心エコー図 (TTE) によって測定されます。
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ベースライン、術後6か月、12か月
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右室全体縦方向ひずみの変化
時間枠:ベースライン、術後6か月、12か月
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これは連続経胸壁心エコー図 (TTE) によって測定されます。
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ベースライン、術後6か月、12か月
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右心室全体周方向ひずみの変化
時間枠:ベースライン、術後6か月、12か月
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これは連続経胸壁心エコー図 (TTE) によって測定されます。
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ベースライン、術後6か月、12か月
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右室三尖弁輪面収縮期変位(TAPSE)の変化
時間枠:ベースライン、術後6か月、12か月
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これは連続経胸壁心エコー図 (TTE) によって測定されます。
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ベースライン、術後6か月、12か月
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右心房容積の変化をインデックス化
時間枠:ベースライン、術後6か月、12か月
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これは連続経胸壁心エコー図 (TTE) によって測定されます。
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ベースライン、術後6か月、12か月
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協力者と研究者
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捜査官
- 主任研究者:William Mahle, MD、Emory University
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (推定)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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