Estudio de la inyección intramiocárdica de la matriz extracelular Ventrix Bio (VentriGel) para evaluar la seguridad y viabilidad en pacientes pediátricos con síndrome del corazón izquierdo hipoplásico (HLHS)
El objetivo de este estudio abierto de fase I es demostrar la seguridad y viabilidad de la inyección de VentriGel en niños con síndrome del corazón izquierdo hipoplásico (HLHS).
Las principales preguntas que pretende responder son:
- Si VentriGel es seguro en el tratamiento de pacientes con HLHS
- Si hay mejoras preliminares en las medidas de la función cardíaca después de la inyección de Ventrigel
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El HLHS, un tipo de cardiopatía congénita, presenta un desafío único donde el ventrículo izquierdo no se desarrolla, lo que requiere que el ventrículo derecho controle el flujo sanguíneo sistémico y pulmonar. Esta afección, que alguna vez fue fatal, se ha vuelto manejable gracias a los avances en las técnicas quirúrgicas, con tasas de supervivencia a 5 años reportadas del 70-90%. Sin embargo, estos procedimientos por etapas, si bien salvan vidas, pueden forzar el ventrículo derecho, lo que provoca problemas a largo plazo, como debilitamiento de los músculos y reducción de la función cardíaca. Además, incluso con una intervención quirúrgica, los pacientes a menudo enfrentan una calidad de vida disminuida.
Para abordar estos desafíos, los ensayos clínicos en curso exploran terapias regenerativas, en particular inyecciones de células madre, con el objetivo de mejorar la función cardíaca. Sin embargo, persisten las preocupaciones con respecto a la practicidad y eficacia de estos tratamientos, incluidos problemas con la supervivencia celular y la coordinación de las inyecciones dentro de plazos estrechos.
De manera innovadora, el investigador y el equipo proponen un enfoque alternativo utilizando VentriGel, un hidrogel inyectable derivado del miocardio porcino descelularizado. Diseñado originalmente para tratar la insuficiencia cardíaca después de un infarto de miocardio en adultos, VentriGel ha mostrado resultados prometedores en modelos animales, demostrando mejoras significativas en la función cardíaca. En particular, su naturaleza estable y su tiempo flexible de administración ofrecen ventajas sobre las terapias tradicionales con células madre.
Además, la eficacia de VentriGel para abordar la insuficiencia ventricular derecha, como se demuestra en estudios recientes, destaca su potencial como solución para los pacientes con HLHS. Aprovechar los dispositivos de matriz extracelular aprobados, como Alloderm y SurgiSIS, subraya aún más la viabilidad y seguridad de este enfoque, allanando el camino para tratamientos potencialmente transformadores en enfermedades cardíacas congénitas.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: William Mahle, MD
- Número de teléfono: 404-256-2593
- Correo electrónico: MahleW@kidsheart.com
Ubicaciones de estudio
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Children's Healthcare of Altanta
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos con síndrome del corazón izquierdo hipoplásico (HLHS) que requieren operación de Glenn en etapa II menores de un año de edad
Criterio de exclusión:
- Sujetos sometidos a operaciones de Glenn en etapa II que no tienen HLHS
- Sujetos que requirieron soporte circulatorio mecánico dentro de los 5 días previos a la intervención prequirúrgica.
- El padre o tutor no quiere o no puede cumplir con el seguimiento necesario.
- Enfermedades inmunosupresoras o sujetos que requieran tratamiento con intervenciones que provoquen inmunosupresión.
- Antecedentes de tumor o malignidad.
- Trastornos de la coagulación
- Anomalías cromosómicas que limitan la supervivencia esperada a < 1 año
- Valores de laboratorio anormales que pueden aumentar el riesgo del procedimiento del estudio (WBC >20.000 células/ul o <1.000 células/ul; recuento de plaquetas <50.000 células/ul; Hgb <8,0 gm/dl; LFT >2 veces el límite superior normal del laboratorio de referencia ) en el momento de la proyección
- Sujetos con anomalías de la conducción, incluido bloqueo auriculoventricular y bloqueo de rama.
- Arritmias ventriculares debidas al tratamiento farmacológico antiarrítmico
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Matriz extracelular Bio Ventrix
Se realizará una intervención de tratamiento con un total de 8 inyecciones en el ventrículo derecho del corazón antes de que el paciente salga de la máquina de circulación extracorpórea utilizada durante la operación Glenn en etapa II.
El tratamiento se llevará a cabo de acuerdo con las pautas clínicas establecidas mientras el paciente se somete a una intervención quirúrgica antes de que salga de la máquina de derivación cardíaca/pulmonar requerida para el procedimiento Glenn en etapa II.
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VentriGel se administrará mediante inyección en el ventrículo derecho del corazón en las siguientes dosis definidas por inyección.
Habrá un total de 8 inyecciones.
La dosis propuesta de hasta 0,6 ml se administra en hasta 8 inyecciones secuenciales de 4 inyecciones de 0,1 ml cada una y 4 inyecciones de 0,05 ml cada una.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de eventos de taquicardia ventricular
Periodo de tiempo: hasta 30 días después de la operación
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Número de incidencias de taquicardia ventricular sostenida/sintomática que requirieron intervención con soporte inotrópico o antiarrítmicos
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hasta 30 días después de la operación
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Número de eventos de shock cardiogénico
Periodo de tiempo: Día 1, 30 días post operación
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Shock cardiogénico (es decir,
hipoperfusión tisular presentada por hipotensión debido a una disminución del gasto cardíaco, determinada por el aumento de los niveles de lactato (5 veces los niveles normales en las primeras 24 horas, 2,5 veces los niveles normales en los primeros 30 días)
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Día 1, 30 días post operación
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Número de eventos de operación cardiovascular no planificados
Periodo de tiempo: 30 días post operación
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La operación cardiovascular no planificada debido a un sangrado en el lugar de la inyección intramiocárdica del ventrículo derecho en los primeros 5 días después de la operación en etapa II disminuyó el gasto cardíaco, determinado por el aumento de los niveles de lactato (5 veces los niveles normales en las primeras 24 horas, 2,5 veces los niveles normales en los primeros 30 días)
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30 días post operación
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Número de pacientes que requieren un nuevo marcapasos permanente
Periodo de tiempo: hasta 30 días después de la operación
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Número de pacientes que requieren un nuevo marcapasos permanente
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hasta 30 días después de la operación
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Accidente cerebrovascular o evento embólico
Periodo de tiempo: hasta 30 días después de la operación
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Accidente cerebrovascular o evento embólico en el cerebro determinado mediante tomografía computarizada
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hasta 30 días después de la operación
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Número de eventos adversos
Periodo de tiempo: hasta 30 días después de la operación
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Número de eventos adversos que ocurren después de la operación
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hasta 30 días después de la operación
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Número de muertes
Periodo de tiempo: hasta 30 días después de la operación
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Número de muertes que ocurren después de la operación.
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hasta 30 días después de la operación
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Número de productos VentriGel fabricados y entregados a los sujetos
Periodo de tiempo: 12 meses
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12 meses
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Número de pacientes que reciben resonancias magnéticas cardíacas
Periodo de tiempo: Línea de base, 6 meses, 12 meses
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Línea de base, 6 meses, 12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en la fracción de eyección del ventrículo derecho
Periodo de tiempo: Línea de base, 6 meses, 12 meses después de la operación
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Esto se medirá mediante ecocardiogramas seriados y resonancias magnéticas.
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Línea de base, 6 meses, 12 meses después de la operación
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Cambio en el volumen diastólico final del ventrículo derecho
Periodo de tiempo: Línea de base, 6 meses, 12 meses después de la operación
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Esto se medirá mediante ecocardiogramas seriados y resonancias magnéticas.
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Línea de base, 6 meses, 12 meses después de la operación
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Cambio en el volumen sistólico final del ventrículo derecho
Periodo de tiempo: Línea de base, 6 meses, 12 meses después de la operación
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Esto se medirá mediante ecocardiogramas seriados y resonancias magnéticas.
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Línea de base, 6 meses, 12 meses después de la operación
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Cambio en la regurgitación tricuspídea.
Periodo de tiempo: Línea de base, 6 meses, 12 meses después de la operación
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Esto se medirá mediante ecocardiogramas seriados y resonancias magnéticas.
regurgitación tricúspide medida por el ancho de la vena contracta de la válvula tricúspide
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Línea de base, 6 meses, 12 meses después de la operación
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Cambio en la función ventricular derecha Cambio de área fraccional
Periodo de tiempo: Línea de base, 6 meses, 12 meses después de la operación
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Esto se medirá mediante ecocardiograma transtorácico (ETT) en serie.
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Línea de base, 6 meses, 12 meses después de la operación
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Cambio en la tensión longitudinal global del ventrículo derecho
Periodo de tiempo: Línea de base, 6 meses, 12 meses después de la operación
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Esto se medirá mediante ecocardiograma transtorácico (ETT) en serie.
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Línea de base, 6 meses, 12 meses después de la operación
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Cambio en la tensión circunferencial global del ventrículo derecho
Periodo de tiempo: Línea de base, 6 meses, 12 meses después de la operación
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Esto se medirá mediante ecocardiograma transtorácico (ETT) en serie.
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Línea de base, 6 meses, 12 meses después de la operación
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Cambio en la excursión sistólica del plano anular tricúspide del ventrículo derecho (TAPSE)
Periodo de tiempo: Línea de base, 6 meses, 12 meses después de la operación
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Esto se medirá mediante ecocardiograma transtorácico (ETT) en serie.
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Línea de base, 6 meses, 12 meses después de la operación
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Cambio en el volumen auricular derecho indexado
Periodo de tiempo: Línea de base, 6 meses, 12 meses después de la operación
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Esto se medirá mediante ecocardiograma transtorácico (ETT) en serie.
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Línea de base, 6 meses, 12 meses después de la operación
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: William Mahle, MD, Emory University
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
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Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
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- STUDY00006965
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Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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