- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT06461676
Studie van intramyocardiale injectie van Ventrix Bio Extracellulaire Matrix (VentriGel) om de veiligheid en haalbaarheid te beoordelen bij pediatrische patiënten met hypoplastisch linkerhartsyndroom (HLHS)
Het doel van deze fase I open-label studie is het aantonen van de veiligheid en haalbaarheid van VentriGel-injectie bij kinderen met hypoplastisch linkerhartsyndroom (HLHS).
De belangrijkste vragen die het wil beantwoorden zijn:
- Of VentriGel veilig is bij de behandeling van patiënten met HLHS
- Of er enige voorlopige verbeteringen zijn in metingen van de hartfunctie na Ventrigel-injectie
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
HLHS, een type aangeboren hartziekte, vormt een unieke uitdaging waarbij de linkerventrikel zich niet ontwikkelt, waardoor de rechterventrikel nodig is om zowel de systemische als de pulmonale bloedstroom te beheersen. Deze aandoening, die ooit fataal was, is beheersbaar geworden dankzij de vooruitgang in chirurgische technieken, met gerapporteerde vijfjaarsoverlevingspercentages van 70-90%. Deze gefaseerde procedures kunnen echter levensreddend zijn, maar kunnen de rechter hartkamer belasten, wat op de lange termijn kan leiden tot problemen zoals verzwakte spieren en een verminderde hartfunctie. Bovendien worden patiënten, zelfs bij chirurgische ingrepen, vaak geconfronteerd met een verminderde kwaliteit van leven.
Om deze uitdagingen aan te pakken, onderzoeken lopende klinische onderzoeken regeneratieve therapieën, met name stamcelinjecties, met als doel de hartfunctie te verbeteren. Toch blijven er zorgen bestaan over de bruikbaarheid en werkzaamheid van deze behandelingen, waaronder problemen met de celoverleving en de coördinatie van injecties binnen een krap tijdsbestek.
Op een innovatieve manier stellen de onderzoeker en het team een alternatieve aanpak voor met behulp van VentriGel, een injecteerbare hydrogel afgeleid van gedecelleerd varkensmyocardium. Oorspronkelijk ontworpen voor de behandeling van hartfalen na een hartinfarct bij volwassenen, heeft VentriGel veelbelovende resultaten laten zien in diermodellen, waarbij significante verbeteringen in de hartfunctie worden aangetoond. Met name de houdbaarheid ervan en de flexibele timing voor toediening bieden voordelen ten opzichte van traditionele stamceltherapieën.
Bovendien benadrukt de effectiviteit van VentriGel bij het aanpakken van rechterventrikelfalen, zoals aangetoond in recente onderzoeken, het potentieel ervan als oplossing voor HLHS-patiënten. Het gebruik van goedgekeurde extracellulaire matrixapparaten, zoals Alloderm en SurgiSIS, onderstreept verder de haalbaarheid en veiligheid van deze aanpak, waardoor de weg wordt vrijgemaakt voor potentieel transformatieve behandelingen bij aangeboren hartziekten.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: William Mahle, MD
- Telefoonnummer: 404-256-2593
- E-mail: MahleW@kidsheart.com
Studie Locaties
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
- Children's Healthcare of Altanta
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Personen met een hypoplastisch linkerhartsyndroom (HLHS) die een Glenn-operatie in fase II nodig hebben, jonger dan één jaar
Uitsluitingscriteria:
- Proefpersonen die de fase II Glenn-operatie ondergaan en geen HLHS hebben
- Proefpersonen die mechanische ondersteuning van de bloedsomloop nodig hebben binnen 5 dagen vóór de preoperatieve interventie
- Ouder of voogd wil of kan niet voldoen aan de noodzakelijke follow-up(s)
- Immunosuppressieve ziekten of personen die behandeling nodig hebben met interventies die immunosuppressie veroorzaken
- Een voorgeschiedenis van tumor of maligniteit
- Stollingsstoornissen
- Chromosomale afwijkingen die de verwachte overleving beperken tot < 1 jaar
- Abnormale laboratoriumwaarden die het risico van de onderzoeksprocedure kunnen verhogen (WBC >20.000 cellen/ul of < 1.000 cellen/ul; aantal bloedplaatjes < 50.000 cellen/ul; Hgb < 8,0 g/dl; LFT's > 2x de bovengrens van het referentielaboratorium van normaal ) op het moment van screening
- Patiënten met geleidingsafwijkingen, waaronder atrioventriculair blok en bundeltakblokken
- Ventriculaire aritmieën als gevolg van anti-aritmische farmacologische therapie
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Ventrix Bio Extracellulaire Matrix
Behandelingsinterventie van in totaal 8 injecties in de rechterkamer van het hart zal plaatsvinden voordat de patiënt de hart-long-bypassmachine verlaat die werd gebruikt tijdens de fase II Glenn-operatie.
De behandeling zal worden uitgevoerd volgens de klinische richtlijnen die zijn opgesteld terwijl de patiënt een chirurgische ingreep ondergaat voordat de patiënt de hart/long-bypassmachine verlaat die nodig is voor de fase II Glenn-procedure.
|
VentriGel wordt toegediend via injectie in de rechterkamer van het hart in de volgende gedefinieerde doses per injectie.
Er zullen in totaal 8 injecties plaatsvinden.
De voorgestelde dosis van maximaal 0,6 ml wordt toegediend als maximaal 8 opeenvolgende injecties van 4 injecties van elk 0,1 ml en 4 injecties van elk 0,05 ml.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal ventriculaire tachycardiegebeurtenissen
Tijdsspanne: tot 30 dagen na de operatie
|
Aantal aanhoudende/symptomatische ventriculaire tachycardie-incidenten die interventie met inotrope ondersteuning of anti-aritmica vereisen
|
tot 30 dagen na de operatie
|
|
Aantal cardiogene shockgebeurtenissen
Tijdsspanne: Dag 1, 30 dagen na de operatie
|
Cardiogene shock (d.w.z.
weefselhypoperfusie die zich manifesteert als hypotensie als gevolg van een verlaagd hartminuutvolume, bepaald door stijgende lactaatniveaus (5x normale niveaus in de eerste 24 uur, 2,5x normale niveaus in de eerste 30 dagen)
|
Dag 1, 30 dagen na de operatie
|
|
Aantal ongeplande cardiovasculaire operatiegebeurtenissen
Tijdsspanne: 30 dagen na de operatie
|
Ongeplande cardiovasculaire operatie als gevolg van bloeding op de rechterventrikel intramyocardiale injectieplaats in de eerste 5 dagen na fase II-operatie verminderde cardiale output, bepaald door stijgende lactaatniveaus (5x normale niveaus in de eerste 24 uur, 2,5x normale niveaus in de eerste 30 dagen)
|
30 dagen na de operatie
|
|
Aantal patiënten dat een nieuwe permanente pacemaker nodig heeft
Tijdsspanne: tot 30 dagen na de operatie
|
Aantal patiënten dat een nieuwe permanente pacemaker nodig heeft
|
tot 30 dagen na de operatie
|
|
Beroerte of embolische gebeurtenis
Tijdsspanne: tot 30 dagen na de operatie
|
Beroerte of embolische gebeurtenis in de hersenen bepaald door CT-scan
|
tot 30 dagen na de operatie
|
|
Aantal bijwerkingen
Tijdsspanne: tot 30 dagen na de operatie
|
Aantal bijwerkingen die optreden na de operatie
|
tot 30 dagen na de operatie
|
|
Aantal doden
Tijdsspanne: tot 30 dagen na de operatie
|
Aantal sterfgevallen na de operatie
|
tot 30 dagen na de operatie
|
|
Aantal VentriGel-producten vervaardigd en geleverd aan proefpersonen
Tijdsspanne: 12 maanden
|
12 maanden
|
|
|
Aantal patiënten dat cardiale MRI's ontvangt
Tijdsspanne: Basislijn, 6 maanden, 12 maanden
|
Basislijn, 6 maanden, 12 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in de ejectiefractie van het rechterventrikel
Tijdsspanne: Basislijn, 6 maanden, 12 maanden na de operatie
|
Dit zal worden gemeten door seriële echocardiogrammen en MRI-scans
|
Basislijn, 6 maanden, 12 maanden na de operatie
|
|
Verandering in het einddiastolische volume van het rechterventrikel
Tijdsspanne: Basislijn, 6 maanden, 12 maanden na de operatie
|
Dit zal worden gemeten door seriële echocardiogrammen en MRI-scans
|
Basislijn, 6 maanden, 12 maanden na de operatie
|
|
Verandering in het eindsystolische volume van het rechterventrikel
Tijdsspanne: Basislijn, 6 maanden, 12 maanden na de operatie
|
Dit zal worden gemeten door seriële echocardiogrammen en MRI-scans
|
Basislijn, 6 maanden, 12 maanden na de operatie
|
|
Verandering in tricuspidalisregurgitatie
Tijdsspanne: Basislijn, 6 maanden, 12 maanden na de operatie
|
Dit zal worden gemeten door seriële echocardiogrammen en MRI-scans.
tricuspidalisregurgitatie gemeten aan de hand van de breedte van de tricuspidalisklep vena contracta
|
Basislijn, 6 maanden, 12 maanden na de operatie
|
|
Verandering in de rechterventrikelfunctie Fractionele gebiedsverandering
Tijdsspanne: Basislijn, 6 maanden, 12 maanden na de operatie
|
Dit wordt gemeten met een serieel transthoracaal echocardiogram (TTE)
|
Basislijn, 6 maanden, 12 maanden na de operatie
|
|
Verandering in de globale longitudinale spanning van het rechterventrikel
Tijdsspanne: Basislijn, 6 maanden, 12 maanden na de operatie
|
Dit wordt gemeten met een serieel transthoracaal echocardiogram (TTE)
|
Basislijn, 6 maanden, 12 maanden na de operatie
|
|
Verandering in de globale omtreksspanning van het rechterventrikel
Tijdsspanne: Basislijn, 6 maanden, 12 maanden na de operatie
|
Dit wordt gemeten met een serieel transthoracaal echocardiogram (TTE)
|
Basislijn, 6 maanden, 12 maanden na de operatie
|
|
Verandering in rechterventrikel Tricuspid Annular Plane Systolic Excursion (TAPSE)
Tijdsspanne: Basislijn, 6 maanden, 12 maanden na de operatie
|
Dit wordt gemeten met een serieel transthoracaal echocardiogram (TTE)
|
Basislijn, 6 maanden, 12 maanden na de operatie
|
|
Verandering in rechteratriumvolume geïndexeerd
Tijdsspanne: Basislijn, 6 maanden, 12 maanden na de operatie
|
Dit wordt gemeten met een serieel transthoracaal echocardiogram (TTE)
|
Basislijn, 6 maanden, 12 maanden na de operatie
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: William Mahle, MD, Emory University
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Geschat)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- STUDY00006965
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .