Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av intramyokardial injeksjon av Ventrix Bio Extracellular Matrix (VentriGel) for å vurdere sikkerheten og gjennomførbarheten hos pediatriske pasienter med hypoplastisk venstre hjertesyndrom (HLHS)

6. mars 2025 oppdatert av: William T. Mahle, Emory University

Målet med denne fase I åpne studien er å demonstrere sikkerheten og gjennomførbarheten av VentriGel-injeksjon hos barn med Hypoplastisk Venstre Hjertesyndrom (HLHS).

Hovedspørsmålene den tar sikte på å besvare er:

  • Hvorvidt VentriGel er trygt å behandle pasienter med HLHS
  • Om det er noen foreløpige forbedringer i mål på hjertefunksjon etter Ventrigel-injeksjon

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Detaljert beskrivelse

HLHS, en type medfødt hjertesykdom, utgjør en unik utfordring der venstre ventrikkel ikke utvikler seg, noe som gjør det nødvendig med høyre ventrikkel for å håndtere både systemisk og pulmonal blodstrøm. Denne tilstanden, en gang dødelig, har blitt håndterbar på grunn av fremskritt innen kirurgiske teknikker, med rapporterte 5-års overlevelsesrater på 70–90 %. Imidlertid kan disse trinnvise prosedyrene, selv om de er livreddende, belaste høyre ventrikkel, noe som fører til langsiktige problemer som svekket muskel og redusert hjertefunksjon. I tillegg, selv med kirurgisk inngrep, møter pasienter ofte en redusert livskvalitet.

For å løse disse utfordringene, utforsker pågående kliniske studier regenerative terapier, spesielt stamcelleinjeksjoner, med sikte på å forbedre hjertefunksjonen. Likevel vedvarer bekymringene angående praktiske og effektiviteten til disse behandlingene, inkludert problemer med celleoverlevelse og koordinering av injeksjoner innenfor smale tidsrammer.

Innovativt foreslår etterforskeren og teamet en alternativ tilnærming ved å bruke VentriGel, en injiserbar hydrogel avledet fra decellularisert svinemyokard. Opprinnelig designet for behandling av hjertesvikt etter hjerteinfarkt hos voksne, har VentriGel vist lovende resultater i dyremodeller, og demonstrert betydelige forbedringer i hjertefunksjonen. Spesielt gir dens hyllestabile natur og fleksible tidspunkt for administrering fordeler i forhold til tradisjonelle stamcelleterapier.

Dessuten fremhever VentriGels effektivitet i å adressere høyre-ventrikkelsvikt, som vist i nyere studier, potensialet som en løsning for HLHS-pasienter. Å utnytte godkjente ekstracellulære matriseenheter, som Alloderm og SurgiSIS, understreker ytterligere gjennomførbarheten og sikkerheten til denne tilnærmingen, og baner vei for potensielt transformative behandlinger ved medfødte hjertesykdommer.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

12

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Children's Healthcare of Altanta

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Personer med Hypoplastisk Venstre Hjertesyndrom (HLHS) som trenger Stage II Glenn-operasjon under ett år

Ekskluderingskriterier:

  • Emner som gjennomgår Stage II Glenn-operasjonene som ikke har HLHS
  • Personer som trenger mekanisk sirkulasjonsstøtte innen 5 dager før kirurgisk inngrep
  • Foreldre eller foresatte som ikke vil eller er i stand til å overholde nødvendig(e) oppfølging(er)
  • Immunsuppressive sykdommer eller personer som krever behandling med intervensjoner som forårsaker immunsuppresjon
  • En historie med svulst eller malignitet
  • Koagulasjonsforstyrrelser
  • Kromosomavvik som begrenser forventet overlevelse til < 1 år
  • Unormale laboratorieverdier som kan øke risikoen for studieprosedyren (WBC >20 000 celler/ul eller < 1000 celler/ul; blodplateantall < 50 000 celler/ul; Hgb < 8,0 gm/dl; LFT > 2x øvre normalgrense for laboratoriet ) på tidspunktet for screening
  • Personer med ledningsavvik, inkludert atrioventrikulær blokk og grenblokker
  • Ventrikulære arytmier på grunn av antiarytmisk farmakologisk terapi

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Ventrix Bio Ekstracellulær Matrix
Behandlingsintervensjon av totalt 8 injeksjoner i høyre ventrikkel av hjertet vil skje før pasienten går ut av hjerte-lunge-bypass-maskinen som ble brukt under Stage II Glenn-operasjonen. Behandlingen vil bli utført i henhold til kliniske retningslinjer fastsatt mens pasienten gjennomgår et kirurgisk inngrep før pasienten går av hjerte-/lunge-bypass-maskinen som kreves for fase II Glenn-prosedyren.
VentriGel vil bli administrert ved injeksjon i høyre ventrikkel i hjertet i følgende definerte doser per injeksjon. Det blir totalt 8 injeksjoner. Den foreslåtte dosen på opptil 0,6 ml administreres som opptil 8 sekvensielle injeksjoner med 4 injeksjoner på 0,1 ml hver og 4 injeksjoner på 0,05 ml hver.
Andre navn:
  • VentriGel

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall ventrikulære takykardihendelser
Tidsramme: opptil 30 dager etter operasjon
Antall vedvarende/symptomatiske ventrikkeltakykardiforekomster som krever intervensjon med inotropisk støtte eller antiarytmika
opptil 30 dager etter operasjon
Antall kardiogene sjokkhendelser
Tidsramme: Dag 1, 30 dager etter operasjon
Kardiogent sjokk (dvs. vevshypoperfusjon presentert av hypotensjon på grunn av redusert hjertevolum, bestemt av økende laktatnivåer (5 ganger normale nivåer de første 24 timene, 2,5 ganger normale nivåer de første 30 dagene)
Dag 1, 30 dager etter operasjon
Antall uplanlagte kardiovaskulære operasjoner
Tidsramme: 30 dager etter operasjon
Uplanlagt kardiovaskulær operasjon på grunn av blødning på høyre ventrikkel intramyokardielt injeksjonssted i de første 5 dagene etter trinn II-operasjon reduserte hjertevolum, bestemt av økende laktatnivåer (5 ganger normale nivåer i løpet av de første 24 timene, 2,5 ganger normale nivåer de første 30 dagene)
30 dager etter operasjon
Antall pasienter som trenger ny permanent pacemaker
Tidsramme: opptil 30 dager etter operasjon
Antall pasienter som trenger ny permanent pacemaker
opptil 30 dager etter operasjon
Hjerneslag eller embolisk hendelse
Tidsramme: opptil 30 dager etter operasjon
Hjerneslag eller embolisk hendelse i hjernen bestemt ved CT-skanning
opptil 30 dager etter operasjon
Antall uønskede hendelser
Tidsramme: opptil 30 dager etter operasjon
Antall uønskede hendelser som oppstår etter operasjon
opptil 30 dager etter operasjon
Antall dødsfall
Tidsramme: opptil 30 dager etter operasjon
Antall dødsfall etter operasjon
opptil 30 dager etter operasjon
Antall VentriGel-produkter produsert og levert til forsøkspersoner
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Antall pasienter som får hjerte-MR
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder
Baseline, 6 måneder, 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i høyre ventrikkel ejeksjonsfraksjon
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder etter operasjon
Dette vil bli målt med serielle ekkokardiogrammer og MR-skanninger
Baseline, 6 måneder, 12 måneder etter operasjon
Endring i høyre ventrikulær ende diastolisk volum
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder etter operasjon
Dette vil bli målt med serielle ekkokardiogrammer og MR-skanninger
Baseline, 6 måneder, 12 måneder etter operasjon
Endring i systolisk volum i høyre ventrikkel ende
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder etter operasjon
Dette vil bli målt med serielle ekkokardiogrammer og MR-skanninger
Baseline, 6 måneder, 12 måneder etter operasjon
Endring i trikuspidal regurgitasjon
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder etter operasjon
Dette vil bli målt med serielle ekkokardiogrammer og MR-skanninger. trikuspidal regurgitasjon målt ved trikuspidalklaff vena contracta bredde
Baseline, 6 måneder, 12 måneder etter operasjon
Endring i høyre ventrikkelfunksjon Fraksjonsarealendring
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder etter operasjon
Dette vil bli målt med serielt transthorax ekkokardiogram (TTE)
Baseline, 6 måneder, 12 måneder etter operasjon
Endring i høyre ventrikkel global longitudinell belastning
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder etter operasjon
Dette vil bli målt med serielt transthorax ekkokardiogram (TTE)
Baseline, 6 måneder, 12 måneder etter operasjon
Endring i høyre ventrikkels globale omkretsbelastning
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder etter operasjon
Dette vil bli målt med serielt transthorax ekkokardiogram (TTE)
Baseline, 6 måneder, 12 måneder etter operasjon
Endring i høyre ventrikkel Tricuspid Annular Plane Systolic Excursion (TAPSE)
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder etter operasjon
Dette vil bli målt med serielt transthorax ekkokardiogram (TTE)
Baseline, 6 måneder, 12 måneder etter operasjon
Endring i høyre atrievolum indeksert
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder etter operasjon
Dette vil bli målt med serielt transthorax ekkokardiogram (TTE)
Baseline, 6 måneder, 12 måneder etter operasjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: William Mahle, MD, Emory University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. august 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. september 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. september 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. mai 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. juni 2024

Først lagt ut (Faktiske)

17. juni 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. mars 2025

Sist bekreftet

1. mars 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere