- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT06461676
Studie av intramyokardial injeksjon av Ventrix Bio Extracellular Matrix (VentriGel) for å vurdere sikkerheten og gjennomførbarheten hos pediatriske pasienter med hypoplastisk venstre hjertesyndrom (HLHS)
Målet med denne fase I åpne studien er å demonstrere sikkerheten og gjennomførbarheten av VentriGel-injeksjon hos barn med Hypoplastisk Venstre Hjertesyndrom (HLHS).
Hovedspørsmålene den tar sikte på å besvare er:
- Hvorvidt VentriGel er trygt å behandle pasienter med HLHS
- Om det er noen foreløpige forbedringer i mål på hjertefunksjon etter Ventrigel-injeksjon
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
HLHS, en type medfødt hjertesykdom, utgjør en unik utfordring der venstre ventrikkel ikke utvikler seg, noe som gjør det nødvendig med høyre ventrikkel for å håndtere både systemisk og pulmonal blodstrøm. Denne tilstanden, en gang dødelig, har blitt håndterbar på grunn av fremskritt innen kirurgiske teknikker, med rapporterte 5-års overlevelsesrater på 70–90 %. Imidlertid kan disse trinnvise prosedyrene, selv om de er livreddende, belaste høyre ventrikkel, noe som fører til langsiktige problemer som svekket muskel og redusert hjertefunksjon. I tillegg, selv med kirurgisk inngrep, møter pasienter ofte en redusert livskvalitet.
For å løse disse utfordringene, utforsker pågående kliniske studier regenerative terapier, spesielt stamcelleinjeksjoner, med sikte på å forbedre hjertefunksjonen. Likevel vedvarer bekymringene angående praktiske og effektiviteten til disse behandlingene, inkludert problemer med celleoverlevelse og koordinering av injeksjoner innenfor smale tidsrammer.
Innovativt foreslår etterforskeren og teamet en alternativ tilnærming ved å bruke VentriGel, en injiserbar hydrogel avledet fra decellularisert svinemyokard. Opprinnelig designet for behandling av hjertesvikt etter hjerteinfarkt hos voksne, har VentriGel vist lovende resultater i dyremodeller, og demonstrert betydelige forbedringer i hjertefunksjonen. Spesielt gir dens hyllestabile natur og fleksible tidspunkt for administrering fordeler i forhold til tradisjonelle stamcelleterapier.
Dessuten fremhever VentriGels effektivitet i å adressere høyre-ventrikkelsvikt, som vist i nyere studier, potensialet som en løsning for HLHS-pasienter. Å utnytte godkjente ekstracellulære matriseenheter, som Alloderm og SurgiSIS, understreker ytterligere gjennomførbarheten og sikkerheten til denne tilnærmingen, og baner vei for potensielt transformative behandlinger ved medfødte hjertesykdommer.
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: William Mahle, MD
- Telefonnummer: 404-256-2593
- E-post: MahleW@kidsheart.com
Studiesteder
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- Children's Healthcare of Altanta
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Personer med Hypoplastisk Venstre Hjertesyndrom (HLHS) som trenger Stage II Glenn-operasjon under ett år
Ekskluderingskriterier:
- Emner som gjennomgår Stage II Glenn-operasjonene som ikke har HLHS
- Personer som trenger mekanisk sirkulasjonsstøtte innen 5 dager før kirurgisk inngrep
- Foreldre eller foresatte som ikke vil eller er i stand til å overholde nødvendig(e) oppfølging(er)
- Immunsuppressive sykdommer eller personer som krever behandling med intervensjoner som forårsaker immunsuppresjon
- En historie med svulst eller malignitet
- Koagulasjonsforstyrrelser
- Kromosomavvik som begrenser forventet overlevelse til < 1 år
- Unormale laboratorieverdier som kan øke risikoen for studieprosedyren (WBC >20 000 celler/ul eller < 1000 celler/ul; blodplateantall < 50 000 celler/ul; Hgb < 8,0 gm/dl; LFT > 2x øvre normalgrense for laboratoriet ) på tidspunktet for screening
- Personer med ledningsavvik, inkludert atrioventrikulær blokk og grenblokker
- Ventrikulære arytmier på grunn av antiarytmisk farmakologisk terapi
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Ventrix Bio Ekstracellulær Matrix
Behandlingsintervensjon av totalt 8 injeksjoner i høyre ventrikkel av hjertet vil skje før pasienten går ut av hjerte-lunge-bypass-maskinen som ble brukt under Stage II Glenn-operasjonen.
Behandlingen vil bli utført i henhold til kliniske retningslinjer fastsatt mens pasienten gjennomgår et kirurgisk inngrep før pasienten går av hjerte-/lunge-bypass-maskinen som kreves for fase II Glenn-prosedyren.
|
VentriGel vil bli administrert ved injeksjon i høyre ventrikkel i hjertet i følgende definerte doser per injeksjon.
Det blir totalt 8 injeksjoner.
Den foreslåtte dosen på opptil 0,6 ml administreres som opptil 8 sekvensielle injeksjoner med 4 injeksjoner på 0,1 ml hver og 4 injeksjoner på 0,05 ml hver.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall ventrikulære takykardihendelser
Tidsramme: opptil 30 dager etter operasjon
|
Antall vedvarende/symptomatiske ventrikkeltakykardiforekomster som krever intervensjon med inotropisk støtte eller antiarytmika
|
opptil 30 dager etter operasjon
|
|
Antall kardiogene sjokkhendelser
Tidsramme: Dag 1, 30 dager etter operasjon
|
Kardiogent sjokk (dvs.
vevshypoperfusjon presentert av hypotensjon på grunn av redusert hjertevolum, bestemt av økende laktatnivåer (5 ganger normale nivåer de første 24 timene, 2,5 ganger normale nivåer de første 30 dagene)
|
Dag 1, 30 dager etter operasjon
|
|
Antall uplanlagte kardiovaskulære operasjoner
Tidsramme: 30 dager etter operasjon
|
Uplanlagt kardiovaskulær operasjon på grunn av blødning på høyre ventrikkel intramyokardielt injeksjonssted i de første 5 dagene etter trinn II-operasjon reduserte hjertevolum, bestemt av økende laktatnivåer (5 ganger normale nivåer i løpet av de første 24 timene, 2,5 ganger normale nivåer de første 30 dagene)
|
30 dager etter operasjon
|
|
Antall pasienter som trenger ny permanent pacemaker
Tidsramme: opptil 30 dager etter operasjon
|
Antall pasienter som trenger ny permanent pacemaker
|
opptil 30 dager etter operasjon
|
|
Hjerneslag eller embolisk hendelse
Tidsramme: opptil 30 dager etter operasjon
|
Hjerneslag eller embolisk hendelse i hjernen bestemt ved CT-skanning
|
opptil 30 dager etter operasjon
|
|
Antall uønskede hendelser
Tidsramme: opptil 30 dager etter operasjon
|
Antall uønskede hendelser som oppstår etter operasjon
|
opptil 30 dager etter operasjon
|
|
Antall dødsfall
Tidsramme: opptil 30 dager etter operasjon
|
Antall dødsfall etter operasjon
|
opptil 30 dager etter operasjon
|
|
Antall VentriGel-produkter produsert og levert til forsøkspersoner
Tidsramme: 12 måneder
|
12 måneder
|
|
|
Antall pasienter som får hjerte-MR
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder
|
Baseline, 6 måneder, 12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i høyre ventrikkel ejeksjonsfraksjon
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder etter operasjon
|
Dette vil bli målt med serielle ekkokardiogrammer og MR-skanninger
|
Baseline, 6 måneder, 12 måneder etter operasjon
|
|
Endring i høyre ventrikulær ende diastolisk volum
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder etter operasjon
|
Dette vil bli målt med serielle ekkokardiogrammer og MR-skanninger
|
Baseline, 6 måneder, 12 måneder etter operasjon
|
|
Endring i systolisk volum i høyre ventrikkel ende
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder etter operasjon
|
Dette vil bli målt med serielle ekkokardiogrammer og MR-skanninger
|
Baseline, 6 måneder, 12 måneder etter operasjon
|
|
Endring i trikuspidal regurgitasjon
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder etter operasjon
|
Dette vil bli målt med serielle ekkokardiogrammer og MR-skanninger.
trikuspidal regurgitasjon målt ved trikuspidalklaff vena contracta bredde
|
Baseline, 6 måneder, 12 måneder etter operasjon
|
|
Endring i høyre ventrikkelfunksjon Fraksjonsarealendring
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder etter operasjon
|
Dette vil bli målt med serielt transthorax ekkokardiogram (TTE)
|
Baseline, 6 måneder, 12 måneder etter operasjon
|
|
Endring i høyre ventrikkel global longitudinell belastning
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder etter operasjon
|
Dette vil bli målt med serielt transthorax ekkokardiogram (TTE)
|
Baseline, 6 måneder, 12 måneder etter operasjon
|
|
Endring i høyre ventrikkels globale omkretsbelastning
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder etter operasjon
|
Dette vil bli målt med serielt transthorax ekkokardiogram (TTE)
|
Baseline, 6 måneder, 12 måneder etter operasjon
|
|
Endring i høyre ventrikkel Tricuspid Annular Plane Systolic Excursion (TAPSE)
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder etter operasjon
|
Dette vil bli målt med serielt transthorax ekkokardiogram (TTE)
|
Baseline, 6 måneder, 12 måneder etter operasjon
|
|
Endring i høyre atrievolum indeksert
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder etter operasjon
|
Dette vil bli målt med serielt transthorax ekkokardiogram (TTE)
|
Baseline, 6 måneder, 12 måneder etter operasjon
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: William Mahle, MD, Emory University
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- STUDY00006965
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .