- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT06461676
Studie zur intramyokardialen Injektion der extrazellulären Bio-Matrix von Ventrix (VentriGel) zur Bewertung der Sicherheit und Durchführbarkeit bei pädiatrischen Patienten mit hypoplastischem Linksherzsyndrom (HLHS)
Das Ziel dieser offenen Phase-I-Studie besteht darin, die Sicherheit und Durchführbarkeit der VentriGel-Injektion bei Kindern mit hypoplastischem Linksherzsyndrom (HLHS) zu demonstrieren.
Die wichtigsten Fragen, die beantwortet werden sollen, sind:
- Ob VentriGel bei der Behandlung von Patienten mit HLHS sicher ist
- Ob es nach der Ventrigel-Injektion vorläufige Verbesserungen bei den Messungen der Herzfunktion gibt
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
HLHS, eine Art angeborener Herzkrankheit, stellt eine einzigartige Herausforderung dar, wenn sich der linke Ventrikel nicht entwickelt und der rechte Ventrikel sowohl den systemischen als auch den pulmonalen Blutfluss steuern muss. Dieser einst tödlich verlaufende Zustand ist dank Fortschritten in den chirurgischen Techniken beherrschbar geworden, mit berichteten 5-Jahres-Überlebensraten von 70–90 %. Diese schrittweisen Eingriffe sind zwar lebensrettend, können jedoch die rechte Herzkammer belasten und zu langfristigen Problemen wie Muskelschwäche und verminderter Herzfunktion führen. Darüber hinaus ist die Lebensqualität der Patienten selbst bei chirurgischen Eingriffen häufig eingeschränkt.
Um diese Herausforderungen anzugehen, werden in laufenden klinischen Studien regenerative Therapien, insbesondere Stammzellinjektionen, untersucht, die auf eine Verbesserung der Herzfunktion abzielen. Dennoch bestehen weiterhin Bedenken hinsichtlich der Praktikabilität und Wirksamkeit dieser Behandlungen, einschließlich Problemen mit dem Zellüberleben und der Koordination von Injektionen innerhalb enger Zeitrahmen.
Innovativ schlagen der Forscher und das Team einen alternativen Ansatz mit VentriGel vor, einem injizierbaren Hydrogel, das aus dezellularisiertem Schweinemyokard gewonnen wird. Ursprünglich zur Behandlung von Herzinsuffizienz nach Myokardinfarkt bei Erwachsenen entwickelt, hat VentriGel in Tiermodellen vielversprechende Ergebnisse gezeigt und deutliche Verbesserungen der Herzfunktion nachgewiesen. Insbesondere seine Lagerstabilität und der flexible Zeitpunkt der Verabreichung bieten Vorteile gegenüber herkömmlichen Stammzelltherapien.
Darüber hinaus unterstreicht die in jüngsten Studien nachgewiesene Wirksamkeit von VentriGel bei der Behandlung von Rechtsherzversagen sein Potenzial als Lösung für HLHS-Patienten. Der Einsatz zugelassener extrazellulärer Matrixgeräte wie Alloderm und SurgiSIS unterstreicht die Machbarkeit und Sicherheit dieses Ansatzes und ebnet den Weg für potenziell transformative Behandlungen bei angeborenen Herzerkrankungen.
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
- Name: William Mahle, MD
- Telefonnummer: 404-256-2593
- E-Mail: MahleW@kidsheart.com
Studienorte
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
- Children's Healthcare of Altanta
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Patienten mit hypoplastischem Linksherzsyndrom (HLHS), die im Alter unter einem Jahr eine Glenn-Operation im Stadium II benötigen
Ausschlusskriterien:
- Probanden, die sich den Glenn-Operationen im Stadium II unterziehen und kein HLHS haben
- Personen, die innerhalb von 5 Tagen vor dem präoperativen Eingriff eine mechanische Kreislaufunterstützung benötigen
- Eltern oder Erziehungsberechtigte sind nicht bereit oder nicht in der Lage, den erforderlichen Folgemaßnahmen nachzukommen.
- Immunsuppressive Erkrankungen oder Personen, die eine Behandlung mit immunsupprimierenden Eingriffen benötigen
- Eine Vorgeschichte von Tumoren oder bösartigen Erkrankungen
- Gerinnungsstörungen
- Chromosomenanomalien, die die erwartete Überlebenszeit auf < 1 Jahr begrenzen
- Abnormale Laborwerte, die das Risiko des Studienverfahrens erhöhen können (WBC > 20.000 Zellen/ul oder < 1.000 Zellen/ul; Thrombozytenzahl < 50.000 Zellen/ul; Hgb < 8,0 g/dl; LFTs > 2x Obergrenze des Referenzlabors des Normalwerts ) zum Zeitpunkt der Vorführung
- Personen mit Erregungsleitungsstörungen, einschließlich atrioventrikulärer Blockade und Schenkelblockaden
- Ventrikuläre Arrhythmien aufgrund einer antiarrhythmischen pharmakologischen Therapie
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Extrazelluläre Bio-Matrix von Ventrix
Der Behandlungseingriff mit insgesamt 8 Injektionen in die rechte Herzkammer erfolgt, bevor der Patient die Herz-Lungen-Bypass-Maschine verlässt, die während der Glenn-Operation im Stadium II verwendet wurde.
Die Behandlung wird gemäß den klinischen Richtlinien durchgeführt, die festgelegt werden, während sich der Patient einem chirurgischen Eingriff unterzieht, bevor der Patient von der Herz-/Lungen-Bypass-Maschine befreit wird, die für das Glenn-Verfahren im Stadium II erforderlich ist.
|
VentriGel wird durch Injektion in die rechte Herzkammer in den folgenden definierten Dosen pro Injektion verabreicht.
Es werden insgesamt 8 Injektionen durchgeführt.
Die vorgeschlagene Dosis von bis zu 0,6 ml wird in Form von bis zu 8 aufeinanderfolgenden Injektionen mit je 4 Injektionen zu je 0,1 ml und 4 Injektionen zu je 0,05 ml verabreicht.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Anzahl ventrikulärer Tachykardie-Ereignisse
Zeitfenster: bis zu 30 Tage nach der Operation
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Anzahl der Fälle von anhaltender/symptomatischer ventrikulärer Tachykardie, die eine Intervention mit inotroper Unterstützung oder Antiarrhythmika erfordern
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bis zu 30 Tage nach der Operation
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Anzahl kardiogener Schockereignisse
Zeitfenster: Tag 1, 30 Tage nach der Operation
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Kardiogener Schock (d. h.
Gewebeminderdurchblutung, dargestellt durch Hypotonie aufgrund einer verringerten Herzleistung, bestimmt durch steigende Laktatspiegel (5x normale Werte in den ersten 24 Stunden, 2,5x normale Werte in den ersten 30 Tagen)
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Tag 1, 30 Tage nach der Operation
|
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Anzahl ungeplanter Herz-Kreislauf-Operationen
Zeitfenster: 30 Tage nach der Operation
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Ungeplante kardiovaskuläre Operation aufgrund einer Blutung an der rechtsventrikulären intramyokardialen Injektionsstelle in den ersten 5 Tagen nach der Operation im Stadium II verringerte das Herzzeitvolumen, bestimmt durch steigende Laktatspiegel (5x normale Werte in den ersten 24 Stunden, 2,5x normale Werte in den ersten 30 Tagen)
|
30 Tage nach der Operation
|
|
Anzahl der Patienten, die einen neuen permanenten Herzschrittmacher benötigen
Zeitfenster: bis zu 30 Tage nach der Operation
|
Anzahl der Patienten, die einen neuen permanenten Herzschrittmacher benötigen
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bis zu 30 Tage nach der Operation
|
|
Schlaganfall oder Embolieereignis
Zeitfenster: bis zu 30 Tage nach der Operation
|
Durch CT-Scan festgestellter Schlaganfall oder Embolieereignis im Gehirn
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bis zu 30 Tage nach der Operation
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|
Anzahl unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: bis zu 30 Tage nach der Operation
|
Anzahl unerwünschter Ereignisse, die nach der Operation auftraten
|
bis zu 30 Tage nach der Operation
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|
Anzahl der Todesfälle
Zeitfenster: bis zu 30 Tage nach der Operation
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Anzahl der Todesfälle nach der Operation
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bis zu 30 Tage nach der Operation
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Anzahl der hergestellten und an Probanden gelieferten VentriGel-Produkte
Zeitfenster: 12 Monate
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12 Monate
|
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Anzahl der Patienten, die Herz-MRTs erhalten
Zeitfenster: Basislinie, 6 Monate, 12 Monate
|
Basislinie, 6 Monate, 12 Monate
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Veränderung der rechtsventrikulären Ejektionsfraktion
Zeitfenster: Ausgangswert, 6 Monate, 12 Monate nach der Operation
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Dies wird durch serielle Echokardiogramme und MRT-Scans gemessen
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Ausgangswert, 6 Monate, 12 Monate nach der Operation
|
|
Änderung des rechtsventrikulären enddiastolischen Volumens
Zeitfenster: Ausgangswert, 6 Monate, 12 Monate nach der Operation
|
Dies wird durch serielle Echokardiogramme und MRT-Scans gemessen
|
Ausgangswert, 6 Monate, 12 Monate nach der Operation
|
|
Änderung des endsystolischen Volumens des rechten Ventrikels
Zeitfenster: Ausgangswert, 6 Monate, 12 Monate nach der Operation
|
Dies wird durch serielle Echokardiogramme und MRT-Scans gemessen
|
Ausgangswert, 6 Monate, 12 Monate nach der Operation
|
|
Veränderung der Trikuspidalinsuffizienz
Zeitfenster: Ausgangswert, 6 Monate, 12 Monate nach der Operation
|
Dies wird durch serielle Echokardiogramme und MRT-Scans gemessen.
Trikuspidalinsuffizienz, gemessen anhand der Breite der Trikuspidalvene Contracta
|
Ausgangswert, 6 Monate, 12 Monate nach der Operation
|
|
Änderung der rechtsventrikulären Funktion. Fraktionale Flächenänderung
Zeitfenster: Ausgangswert, 6 Monate, 12 Monate nach der Operation
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Dies wird durch ein serielles transthorakales Echokardiogramm (TTE) gemessen.
|
Ausgangswert, 6 Monate, 12 Monate nach der Operation
|
|
Veränderung der globalen Längsbelastung des rechten Ventrikels
Zeitfenster: Ausgangswert, 6 Monate, 12 Monate nach der Operation
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Dies wird durch ein serielles transthorakales Echokardiogramm (TTE) gemessen.
|
Ausgangswert, 6 Monate, 12 Monate nach der Operation
|
|
Veränderung der globalen Zirkumferenzbelastung des rechten Ventrikels
Zeitfenster: Ausgangswert, 6 Monate, 12 Monate nach der Operation
|
Dies wird durch ein serielles transthorakales Echokardiogramm (TTE) gemessen.
|
Ausgangswert, 6 Monate, 12 Monate nach der Operation
|
|
Veränderung der rechtsventrikulären systolischen Exkursion der Trikuspidal-Anularebene (TAPSE)
Zeitfenster: Ausgangswert, 6 Monate, 12 Monate nach der Operation
|
Dies wird durch ein serielles transthorakales Echokardiogramm (TTE) gemessen.
|
Ausgangswert, 6 Monate, 12 Monate nach der Operation
|
|
Änderung des rechten Vorhofvolumens indiziert
Zeitfenster: Ausgangswert, 6 Monate, 12 Monate nach der Operation
|
Dies wird durch ein serielles transthorakales Echokardiogramm (TTE) gemessen.
|
Ausgangswert, 6 Monate, 12 Monate nach der Operation
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: William Mahle, MD, Emory University
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Geschätzt)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- STUDY00006965
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
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