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Studie zur intramyokardialen Injektion der extrazellulären Bio-Matrix von Ventrix (VentriGel) zur Bewertung der Sicherheit und Durchführbarkeit bei pädiatrischen Patienten mit hypoplastischem Linksherzsyndrom (HLHS)

6. März 2025 aktualisiert von: William T. Mahle, Emory University

Das Ziel dieser offenen Phase-I-Studie besteht darin, die Sicherheit und Durchführbarkeit der VentriGel-Injektion bei Kindern mit hypoplastischem Linksherzsyndrom (HLHS) zu demonstrieren.

Die wichtigsten Fragen, die beantwortet werden sollen, sind:

  • Ob VentriGel bei der Behandlung von Patienten mit HLHS sicher ist
  • Ob es nach der Ventrigel-Injektion vorläufige Verbesserungen bei den Messungen der Herzfunktion gibt

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Detaillierte Beschreibung

HLHS, eine Art angeborener Herzkrankheit, stellt eine einzigartige Herausforderung dar, wenn sich der linke Ventrikel nicht entwickelt und der rechte Ventrikel sowohl den systemischen als auch den pulmonalen Blutfluss steuern muss. Dieser einst tödlich verlaufende Zustand ist dank Fortschritten in den chirurgischen Techniken beherrschbar geworden, mit berichteten 5-Jahres-Überlebensraten von 70–90 %. Diese schrittweisen Eingriffe sind zwar lebensrettend, können jedoch die rechte Herzkammer belasten und zu langfristigen Problemen wie Muskelschwäche und verminderter Herzfunktion führen. Darüber hinaus ist die Lebensqualität der Patienten selbst bei chirurgischen Eingriffen häufig eingeschränkt.

Um diese Herausforderungen anzugehen, werden in laufenden klinischen Studien regenerative Therapien, insbesondere Stammzellinjektionen, untersucht, die auf eine Verbesserung der Herzfunktion abzielen. Dennoch bestehen weiterhin Bedenken hinsichtlich der Praktikabilität und Wirksamkeit dieser Behandlungen, einschließlich Problemen mit dem Zellüberleben und der Koordination von Injektionen innerhalb enger Zeitrahmen.

Innovativ schlagen der Forscher und das Team einen alternativen Ansatz mit VentriGel vor, einem injizierbaren Hydrogel, das aus dezellularisiertem Schweinemyokard gewonnen wird. Ursprünglich zur Behandlung von Herzinsuffizienz nach Myokardinfarkt bei Erwachsenen entwickelt, hat VentriGel in Tiermodellen vielversprechende Ergebnisse gezeigt und deutliche Verbesserungen der Herzfunktion nachgewiesen. Insbesondere seine Lagerstabilität und der flexible Zeitpunkt der Verabreichung bieten Vorteile gegenüber herkömmlichen Stammzelltherapien.

Darüber hinaus unterstreicht die in jüngsten Studien nachgewiesene Wirksamkeit von VentriGel bei der Behandlung von Rechtsherzversagen sein Potenzial als Lösung für HLHS-Patienten. Der Einsatz zugelassener extrazellulärer Matrixgeräte wie Alloderm und SurgiSIS unterstreicht die Machbarkeit und Sicherheit dieses Ansatzes und ebnet den Weg für potenziell transformative Behandlungen bei angeborenen Herzerkrankungen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

12

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Children's Healthcare of Altanta

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit hypoplastischem Linksherzsyndrom (HLHS), die im Alter unter einem Jahr eine Glenn-Operation im Stadium II benötigen

Ausschlusskriterien:

  • Probanden, die sich den Glenn-Operationen im Stadium II unterziehen und kein HLHS haben
  • Personen, die innerhalb von 5 Tagen vor dem präoperativen Eingriff eine mechanische Kreislaufunterstützung benötigen
  • Eltern oder Erziehungsberechtigte sind nicht bereit oder nicht in der Lage, den erforderlichen Folgemaßnahmen nachzukommen.
  • Immunsuppressive Erkrankungen oder Personen, die eine Behandlung mit immunsupprimierenden Eingriffen benötigen
  • Eine Vorgeschichte von Tumoren oder bösartigen Erkrankungen
  • Gerinnungsstörungen
  • Chromosomenanomalien, die die erwartete Überlebenszeit auf < 1 Jahr begrenzen
  • Abnormale Laborwerte, die das Risiko des Studienverfahrens erhöhen können (WBC > 20.000 Zellen/ul oder < 1.000 Zellen/ul; Thrombozytenzahl < 50.000 Zellen/ul; Hgb < 8,0 g/dl; LFTs > 2x Obergrenze des Referenzlabors des Normalwerts ) zum Zeitpunkt der Vorführung
  • Personen mit Erregungsleitungsstörungen, einschließlich atrioventrikulärer Blockade und Schenkelblockaden
  • Ventrikuläre Arrhythmien aufgrund einer antiarrhythmischen pharmakologischen Therapie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Extrazelluläre Bio-Matrix von Ventrix
Der Behandlungseingriff mit insgesamt 8 Injektionen in die rechte Herzkammer erfolgt, bevor der Patient die Herz-Lungen-Bypass-Maschine verlässt, die während der Glenn-Operation im Stadium II verwendet wurde. Die Behandlung wird gemäß den klinischen Richtlinien durchgeführt, die festgelegt werden, während sich der Patient einem chirurgischen Eingriff unterzieht, bevor der Patient von der Herz-/Lungen-Bypass-Maschine befreit wird, die für das Glenn-Verfahren im Stadium II erforderlich ist.
VentriGel wird durch Injektion in die rechte Herzkammer in den folgenden definierten Dosen pro Injektion verabreicht. Es werden insgesamt 8 Injektionen durchgeführt. Die vorgeschlagene Dosis von bis zu 0,6 ml wird in Form von bis zu 8 aufeinanderfolgenden Injektionen mit je 4 Injektionen zu je 0,1 ml und 4 Injektionen zu je 0,05 ml verabreicht.
Andere Namen:
  • VentriGel

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl ventrikulärer Tachykardie-Ereignisse
Zeitfenster: bis zu 30 Tage nach der Operation
Anzahl der Fälle von anhaltender/symptomatischer ventrikulärer Tachykardie, die eine Intervention mit inotroper Unterstützung oder Antiarrhythmika erfordern
bis zu 30 Tage nach der Operation
Anzahl kardiogener Schockereignisse
Zeitfenster: Tag 1, 30 Tage nach der Operation
Kardiogener Schock (d. h. Gewebeminderdurchblutung, dargestellt durch Hypotonie aufgrund einer verringerten Herzleistung, bestimmt durch steigende Laktatspiegel (5x normale Werte in den ersten 24 Stunden, 2,5x normale Werte in den ersten 30 Tagen)
Tag 1, 30 Tage nach der Operation
Anzahl ungeplanter Herz-Kreislauf-Operationen
Zeitfenster: 30 Tage nach der Operation
Ungeplante kardiovaskuläre Operation aufgrund einer Blutung an der rechtsventrikulären intramyokardialen Injektionsstelle in den ersten 5 Tagen nach der Operation im Stadium II verringerte das Herzzeitvolumen, bestimmt durch steigende Laktatspiegel (5x normale Werte in den ersten 24 Stunden, 2,5x normale Werte in den ersten 30 Tagen)
30 Tage nach der Operation
Anzahl der Patienten, die einen neuen permanenten Herzschrittmacher benötigen
Zeitfenster: bis zu 30 Tage nach der Operation
Anzahl der Patienten, die einen neuen permanenten Herzschrittmacher benötigen
bis zu 30 Tage nach der Operation
Schlaganfall oder Embolieereignis
Zeitfenster: bis zu 30 Tage nach der Operation
Durch CT-Scan festgestellter Schlaganfall oder Embolieereignis im Gehirn
bis zu 30 Tage nach der Operation
Anzahl unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: bis zu 30 Tage nach der Operation
Anzahl unerwünschter Ereignisse, die nach der Operation auftraten
bis zu 30 Tage nach der Operation
Anzahl der Todesfälle
Zeitfenster: bis zu 30 Tage nach der Operation
Anzahl der Todesfälle nach der Operation
bis zu 30 Tage nach der Operation
Anzahl der hergestellten und an Probanden gelieferten VentriGel-Produkte
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Anzahl der Patienten, die Herz-MRTs erhalten
Zeitfenster: Basislinie, 6 Monate, 12 Monate
Basislinie, 6 Monate, 12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der rechtsventrikulären Ejektionsfraktion
Zeitfenster: Ausgangswert, 6 Monate, 12 Monate nach der Operation
Dies wird durch serielle Echokardiogramme und MRT-Scans gemessen
Ausgangswert, 6 Monate, 12 Monate nach der Operation
Änderung des rechtsventrikulären enddiastolischen Volumens
Zeitfenster: Ausgangswert, 6 Monate, 12 Monate nach der Operation
Dies wird durch serielle Echokardiogramme und MRT-Scans gemessen
Ausgangswert, 6 Monate, 12 Monate nach der Operation
Änderung des endsystolischen Volumens des rechten Ventrikels
Zeitfenster: Ausgangswert, 6 Monate, 12 Monate nach der Operation
Dies wird durch serielle Echokardiogramme und MRT-Scans gemessen
Ausgangswert, 6 Monate, 12 Monate nach der Operation
Veränderung der Trikuspidalinsuffizienz
Zeitfenster: Ausgangswert, 6 Monate, 12 Monate nach der Operation
Dies wird durch serielle Echokardiogramme und MRT-Scans gemessen. Trikuspidalinsuffizienz, gemessen anhand der Breite der Trikuspidalvene Contracta
Ausgangswert, 6 Monate, 12 Monate nach der Operation
Änderung der rechtsventrikulären Funktion. Fraktionale Flächenänderung
Zeitfenster: Ausgangswert, 6 Monate, 12 Monate nach der Operation
Dies wird durch ein serielles transthorakales Echokardiogramm (TTE) gemessen.
Ausgangswert, 6 Monate, 12 Monate nach der Operation
Veränderung der globalen Längsbelastung des rechten Ventrikels
Zeitfenster: Ausgangswert, 6 Monate, 12 Monate nach der Operation
Dies wird durch ein serielles transthorakales Echokardiogramm (TTE) gemessen.
Ausgangswert, 6 Monate, 12 Monate nach der Operation
Veränderung der globalen Zirkumferenzbelastung des rechten Ventrikels
Zeitfenster: Ausgangswert, 6 Monate, 12 Monate nach der Operation
Dies wird durch ein serielles transthorakales Echokardiogramm (TTE) gemessen.
Ausgangswert, 6 Monate, 12 Monate nach der Operation
Veränderung der rechtsventrikulären systolischen Exkursion der Trikuspidal-Anularebene (TAPSE)
Zeitfenster: Ausgangswert, 6 Monate, 12 Monate nach der Operation
Dies wird durch ein serielles transthorakales Echokardiogramm (TTE) gemessen.
Ausgangswert, 6 Monate, 12 Monate nach der Operation
Änderung des rechten Vorhofvolumens indiziert
Zeitfenster: Ausgangswert, 6 Monate, 12 Monate nach der Operation
Dies wird durch ein serielles transthorakales Echokardiogramm (TTE) gemessen.
Ausgangswert, 6 Monate, 12 Monate nach der Operation

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Ermittler

  • Hauptermittler: William Mahle, MD, Emory University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. August 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. September 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. September 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. Mai 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. Juni 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. Juni 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. März 2025

Zuletzt verifiziert

1. März 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Hypoplastisches Linksherzsyndrom

Klinische Studien zur Extrazelluläre Bio-Matrix von Ventrix

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