Studie intramyokardiální injekce Ventrix Bio Extracelulární matrice (VentriGel) k posouzení bezpečnosti a proveditelnosti u pediatrických pacientů se syndromem hypoplastického levého srdce (HLHS)
Cílem této otevřené studie fáze I je prokázat bezpečnost a proveditelnost injekce VentriGelu u dětí se syndromem hypoplastického levého srdce (HLHS).
Hlavní otázky, na které chce odpovědět, jsou:
- Zda je VentriGel bezpečný při léčbě pacientů s HLHS
- Zda došlo k nějakým předběžným zlepšením měření srdeční funkce po injekci Ventrigelu
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
HLHS, typ vrozené srdeční choroby, představuje jedinečnou výzvu, kdy se levá komora nevyvine, což vyžaduje, aby pravá komora zvládla systémový i plicní průtok krve. Tento stav, kdysi smrtelný, se stal zvládnutelným díky pokrokům v chirurgických technikách s hlášenou pětiletou mírou přežití 70–90 %. Tyto postupné postupy, i když zachraňují život, však mohou zatěžovat pravou komoru, což vede k dlouhodobým problémům, jako je oslabení svalů a snížená srdeční funkce. Navíc i při chirurgickém zákroku se pacienti často potýkají se sníženou kvalitou života.
Probíhající klinické studie řeší tyto výzvy a zkoumají regenerační terapie, zejména injekce kmenových buněk, jejichž cílem je zlepšit srdeční funkci. Přesto přetrvávají obavy ohledně praktičnosti a účinnosti těchto léčebných postupů, včetně problémů s přežitím buněk a koordinací injekcí v úzkých časových rámcích.
Inovativní výzkumník a tým navrhují alternativní přístup využívající VentriGel, injektovatelný hydrogel odvozený z decelularizovaného prasečího myokardu. VentriGel, původně navržený pro léčbu srdečního selhání po infarktu myokardu u dospělých, ukázal slibné výsledky na zvířecích modelech a prokázal významné zlepšení srdeční funkce. Zejména jeho stálost při skladování a flexibilní načasování podávání nabízí výhody oproti tradičním terapiím kmenovými buňkami.
Navíc účinnost VentriGelu při řešení selhání pravé komory, jak bylo prokázáno v nedávných studiích, zdůrazňuje jeho potenciál jako řešení pro pacienty s HLHS. Využití schválených zařízení s extracelulární matricí, jako jsou Alloderm a SurgiSIS, dále podtrhuje proveditelnost a bezpečnost tohoto přístupu a připravuje cestu pro potenciálně transformační léčbu vrozených srdečních chorob.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: William Mahle, MD
- Telefonní číslo: 404-256-2593
- E-mail: MahleW@kidsheart.com
Studijní místa
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Children's Healthcare of Altanta
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Subjekty se syndromem hypoplastického levého srdce (HLHS) vyžadující Glennovu operaci stadia II ve věku do jednoho roku
Kritéria vyloučení:
- Subjekty podstupující Glennovu operaci II. stupně, které nemají HLHS
- Subjekty vyžadující mechanickou oběhovou podporu do 5 dnů před předoperačním zákrokem
- Rodič nebo opatrovník neochotný nebo neschopný dodržet nezbytná následná opatření
- Imunosupresivní onemocnění nebo subjekty, které vyžadují léčbu intervencemi, které způsobují imunosupresi
- Nádor nebo malignita v anamnéze
- Poruchy koagulace
- Chromozomální abnormality, které omezují očekávané přežití na < 1 rok
- Abnormální laboratorní hodnoty, které mohou zvýšit riziko postupu studie (WBC > 20 000 buněk/ul nebo < 1 000 buněk/ul; počet krevních destiček < 50 000 buněk/ul; Hgb < 8,0 gm/dl; LFT > 2x horní hranice normy referenční laboratoře ) v době promítání
- Subjekty s abnormalitami vedení, včetně atrioventrikulárního bloku a bloků raménka
- Komorové arytmie způsobené antiarytmickou farmakologickou léčbou
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Ventrix Bio extracelulární matrice
K léčebnému zásahu celkem 8 injekcí do pravé srdeční komory dojde předtím, než pacient opustí přístroj na bypass srdce-plíce používaný během II. etapy Glennovy operace.
Léčba bude prováděna v souladu s klinickými pokyny stanovenými v době, kdy pacient podstupuje chirurgický zákrok, než pacient odejde ze zařízení na bypass srdce/plíce, které je nutné pro Glennovu proceduru II.
|
VentriGel bude podáván injekcí do pravé srdeční komory v následujících definovaných dávkách na injekci.
Půjde celkem o 8 injekcí.
Navrhovaná dávka až 0,6 ml se podává jako až 8 postupných injekcí po 4 injekcích po 0,1 ml a 4 injekcích po 0,05 ml.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet příhod komorové tachykardie
Časové okno: do 30 dnů po operaci
|
Počet výskytů setrvalé/symptomatické komorové tachykardie vyžadující intervenci s inotropní podporou nebo antiarytmiky
|
do 30 dnů po operaci
|
|
Počet událostí kardiogenního šoku
Časové okno: Den 1, 30 dní po operaci
|
Kardiogenní šok (tj.
tkáňová hypoperfuze projevující se hypotenzí v důsledku sníženého srdečního výdeje, určovaného rostoucími hladinami laktátu (5x normální hladiny během prvních 24 hodin, 2,5x normální hladiny během prvních 30 dnů)
|
Den 1, 30 dní po operaci
|
|
Počet neplánovaných kardiovaskulárních operací
Časové okno: 30 dní po operaci
|
Neplánovaná kardiovaskulární operace v důsledku krvácení v místě vpichu do pravé komory srdeční v prvních 5 dnech po operaci II. stupně snížila srdeční výdej, což bylo dáno zvýšením hladiny laktátu (5x normální hladiny během prvních 24 hodin, 2,5x normální hladiny během prvních 30 dnů)
|
30 dní po operaci
|
|
Počet pacientů vyžadujících nový permanentní kardiostimulátor
Časové okno: do 30 dnů po operaci
|
Počet pacientů vyžadujících nový permanentní kardiostimulátor
|
do 30 dnů po operaci
|
|
Mrtvice nebo embolická událost
Časové okno: do 30 dnů po operaci
|
Cévní mozková příhoda nebo embolická příhoda do mozku určená CT vyšetřením
|
do 30 dnů po operaci
|
|
Počet nežádoucích příhod
Časové okno: do 30 dnů po operaci
|
Počet nežádoucích příhod po op
|
do 30 dnů po operaci
|
|
Počet úmrtí
Časové okno: do 30 dnů po operaci
|
Počet úmrtí po operaci
|
do 30 dnů po operaci
|
|
Počet vyrobených a dodaných produktů VentriGel subjektům
Časové okno: 12 měsíců
|
12 měsíců
|
|
|
Počet pacientů podstupujících MRI srdce
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců
|
Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna ejekční frakce pravé komory
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců po operaci
|
To bude měřeno sériovými echokardiogramy a MRI skeny
|
Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců po operaci
|
|
Změna koncového diastolického objemu pravé komory
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců po operaci
|
To bude měřeno sériovými echokardiogramy a MRI skeny
|
Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců po operaci
|
|
Změna koncového systolického objemu pravé komory
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců po operaci
|
To bude měřeno sériovými echokardiogramy a MRI skeny
|
Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců po operaci
|
|
Změna trikuspidální regurgitace
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců po operaci
|
To bude měřeno sériovými echokardiogramy a MRI skeny.
trikuspidální regurgitace měřená šířkou vena contracta trikuspidální chlopně
|
Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců po operaci
|
|
Změna funkce pravé komory Změna frakční oblasti
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců po operaci
|
To bude měřeno sériovým transtorakálním echokardiogramem (TTE)
|
Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců po operaci
|
|
Změna globálního podélného napětí pravé komory
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců po operaci
|
To bude měřeno sériovým transtorakálním echokardiogramem (TTE)
|
Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců po operaci
|
|
Změna globálního obvodového napětí pravé komory
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců po operaci
|
To bude měřeno sériovým transtorakálním echokardiogramem (TTE)
|
Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců po operaci
|
|
Změna systolické exkurze v trikuspidální prstencové rovině pravé komory (TAPSE)
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců po operaci
|
To bude měřeno sériovým transtorakálním echokardiogramem (TTE)
|
Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců po operaci
|
|
Indexovaná změna objemu pravé síně
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců po operaci
|
To bude měřeno sériovým transtorakálním echokardiogramem (TTE)
|
Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců po operaci
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: William Mahle, MD, Emory University
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- STUDY00006965
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Ventrix Bio extracelulární matrice
-
PRP Concepts, LLCNábor
-
PRP Concepts, LLCNáborDiabetické vředy na nohouSpojené státy
-
PRP Concepts, LLCNáborVenózní bércové vředySpojené státy