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Estudo de injeção intramiocárdica de matriz extracelular Ventrix Bio (VentriGel) para avaliar a segurança e viabilidade em pacientes pediátricos com síndrome do coração esquerdo hipoplásico (SHCE)

6 de março de 2025 atualizado por: William T. Mahle, Emory University

O objetivo deste estudo aberto de Fase I é demonstrar a segurança e viabilidade da injeção de VentriGel em crianças com Síndrome do Coração Esquerdo Hipoplásico (SHCE).

As principais questões que pretende responder são:

  • Se VentriGel é seguro no tratamento de pacientes com SHCE
  • Se há alguma melhoria preliminar nas medidas da função cardíaca após a injeção de Ventrigel

Visão geral do estudo

Status

Ainda não está recrutando

Descrição detalhada

A SHCE, um tipo de doença cardíaca congênita, apresenta um desafio único quando o ventrículo esquerdo não se desenvolve, necessitando do ventrículo direito para controlar o fluxo sanguíneo sistêmico e pulmonar. Esta condição, antes fatal, tornou-se controlável devido aos avanços nas técnicas cirúrgicas, com taxas de sobrevida relatadas em 5 anos de 70-90%. No entanto, estes procedimentos escalonados, embora salvem vidas, podem sobrecarregar o ventrículo direito, levando a problemas de longo prazo, como enfraquecimento muscular e redução da função cardíaca. Além disso, mesmo com intervenção cirúrgica, os pacientes muitas vezes enfrentam uma diminuição da qualidade de vida.

Para enfrentar estes desafios, os ensaios clínicos em curso exploram terapias regenerativas, particularmente injeções de células estaminais, com o objetivo de melhorar a função cardíaca. No entanto, persistem preocupações quanto à praticidade e eficácia destes tratamentos, incluindo problemas com a sobrevivência celular e coordenação de injeções dentro de prazos estreitos.

De forma inovadora, o investigador e a equipe propõem uma abordagem alternativa usando VentriGel, um hidrogel injetável derivado de miocárdio suíno descelularizado. Originalmente desenvolvido para o tratamento de insuficiência cardíaca pós-infarto do miocárdio em adultos, o VentriGel mostrou resultados promissores em modelos animais, demonstrando melhorias significativas na função cardíaca. Notavelmente, a sua natureza estável e o tempo flexível para administração oferecem vantagens em relação às terapias tradicionais com células estaminais.

Além disso, a eficácia do VentriGel no tratamento da insuficiência ventricular direita, conforme demonstrado em estudos recentes, destaca o seu potencial como solução para pacientes com SHCE. O aproveitamento de dispositivos de matriz extracelular aprovados, como Alloderm e SurgiSIS, ressalta ainda mais a viabilidade e segurança desta abordagem, abrindo caminho para tratamentos potencialmente transformadores em doenças cardíacas congênitas.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

12

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Children's Healthcare of Altanta

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Indivíduos com Síndrome do Coração Esquerdo Hipoplásico (SHCE) que necessitam de operação de Glenn em Estágio II com menos de um ano de idade

Critério de exclusão:

  • Indivíduos submetidos às operações de Glenn do Estágio II que não têm HLHS
  • Indivíduos que necessitam de suporte circulatório mecânico dentro de 5 dias antes da intervenção pré-cirúrgica
  • Os pais ou responsável não desejam ou não podem cumprir o(s) acompanhamento(s) necessário(s)
  • Doenças imunossupressoras ou indivíduos que necessitam de tratamento com intervenções que causam imunossupressão
  • Uma história de tumor ou malignidade
  • Distúrbios de coagulação
  • Anormalidades cromossômicas que limitam a sobrevida esperada a < 1 ano
  • Valores laboratoriais anormais que podem aumentar o risco do procedimento de estudo (leucócitos >20.000 células/ul ou < 1.000 células/ul; contagem de plaquetas < 50.000 células/ul; Hgb < 8,0 gm/dl; testes da função hepática > 2x limite superior normal do laboratório de referência ) no momento da triagem
  • Indivíduos com anormalidades de condução, incluindo bloqueio atrioventricular e bloqueios de ramo
  • Arritmias ventriculares devido à terapia farmacológica antiarrítmica

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Matriz extracelular Ventrix Bio
A intervenção de tratamento de um total de 8 injeções no ventrículo direito do coração ocorrerá antes que o paciente saia da máquina de bypass coração-pulmão usada durante a Operação Glenn de Estágio II. O tratamento será conduzido de acordo com as diretrizes clínicas estabelecidas enquanto o paciente está passando por uma intervenção cirúrgica antes de sair da máquina de bypass cardíaco/pulmão necessária para o procedimento de Glenn de estágio II.
VentriGel será administrado por injeção no ventrículo direito do coração nas seguintes doses definidas por injeção. Haverá um total de 8 injeções. A dose proposta de até 0,6 mL é administrada em até 8 injeções sequenciais de 4 injeções de 0,1 mL cada e 4 injeções de 0,05 mL cada.
Outros nomes:
  • VentriGel

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de eventos de taquicardia ventricular
Prazo: até 30 dias após a operação
Número de incidências de taquicardia ventricular sustentada/sintomática que requerem intervenção com suporte inotrópico ou antiarrítmicos
até 30 dias após a operação
Número de eventos de choque cardiogênico
Prazo: Dia 1, 30 dias após a operação
Choque cardiogênico (ou seja, hipoperfusão tecidual apresentada por hipotensão devido à diminuição do débito cardíaco, determinada pelo aumento dos níveis de lactato (5x os níveis normais nas primeiras 24 horas, 2,5x os níveis normais nos primeiros 30 dias)
Dia 1, 30 dias após a operação
Número de eventos operacionais cardiovasculares não planejados
Prazo: 30 dias após a operação
A operação cardiovascular não planejada devido ao sangramento no local da injeção intramiocárdica no ventrículo direito nos primeiros 5 dias após a operação no Estágio II diminuiu o débito cardíaco, determinado pelo aumento dos níveis de lactato (5x os níveis normais nas primeiras 24 horas, 2,5x os níveis normais nos primeiros 30 dias)
30 dias após a operação
Número de pacientes que necessitam de novo marcapasso permanente
Prazo: até 30 dias após a operação
Número de pacientes que necessitam de novo marcapasso permanente
até 30 dias após a operação
Acidente vascular cerebral ou evento embólico
Prazo: até 30 dias após a operação
Acidente vascular cerebral ou evento embólico no cérebro determinado por tomografia computadorizada
até 30 dias após a operação
Número de eventos adversos
Prazo: até 30 dias após a operação
Número de eventos adversos ocorridos no pós-operatório
até 30 dias após a operação
Número de mortes
Prazo: até 30 dias após a operação
Número de mortes ocorridas no pós-operatório
até 30 dias após a operação
Número de produtos VentriGel fabricados e entregues aos participantes
Prazo: 12 meses
12 meses
Número de pacientes que recebem ressonâncias magnéticas cardíacas
Prazo: Linha de base, 6 meses, 12 meses
Linha de base, 6 meses, 12 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração na fração de ejeção do ventrículo direito
Prazo: Linha de base, 6 meses, 12 meses após a operação
Isso será medido por ecocardiogramas seriados e exames de ressonância magnética
Linha de base, 6 meses, 12 meses após a operação
Alteração no volume diastólico final do ventrículo direito
Prazo: Linha de base, 6 meses, 12 meses após a operação
Isso será medido por ecocardiogramas seriados e exames de ressonância magnética
Linha de base, 6 meses, 12 meses após a operação
Alteração no volume sistólico final do ventrículo direito
Prazo: Linha de base, 6 meses, 12 meses após a operação
Isso será medido por ecocardiogramas seriados e exames de ressonância magnética
Linha de base, 6 meses, 12 meses após a operação
Alteração na regurgitação tricúspide
Prazo: Linha de base, 6 meses, 12 meses após a operação
Isso será medido por ecocardiogramas seriados e exames de ressonância magnética. regurgitação tricúspide medida pela largura da vena contracta da válvula tricúspide
Linha de base, 6 meses, 12 meses após a operação
Alteração na função ventricular direita Alteração na área fracionada
Prazo: Linha de base, 6 meses, 12 meses após a operação
Isso será medido por ecocardiograma transtorácico serial (ETT)
Linha de base, 6 meses, 12 meses após a operação
Alteração na deformação longitudinal global do ventrículo direito
Prazo: Linha de base, 6 meses, 12 meses após a operação
Isso será medido por ecocardiograma transtorácico serial (ETT)
Linha de base, 6 meses, 12 meses após a operação
Alteração na deformação circunferencial global do ventrículo direito
Prazo: Linha de base, 6 meses, 12 meses após a operação
Isso será medido por ecocardiograma transtorácico serial (ETT)
Linha de base, 6 meses, 12 meses após a operação
Alteração na excursão sistólica do plano anular tricúspide ventricular direito (TAPSE)
Prazo: Linha de base, 6 meses, 12 meses após a operação
Isso será medido por ecocardiograma transtorácico serial (ETT)
Linha de base, 6 meses, 12 meses após a operação
Alteração no volume atrial direito indexado
Prazo: Linha de base, 6 meses, 12 meses após a operação
Isso será medido por ecocardiograma transtorácico serial (ETT)
Linha de base, 6 meses, 12 meses após a operação

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Investigadores

  • Investigador principal: William Mahle, MD, Emory University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

1 de agosto de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

1 de setembro de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de setembro de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

28 de maio de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de junho de 2024

Primeira postagem (Real)

17 de junho de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de março de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

6 de março de 2025

Última verificação

1 de março de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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