- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT06461676
Estudo de injeção intramiocárdica de matriz extracelular Ventrix Bio (VentriGel) para avaliar a segurança e viabilidade em pacientes pediátricos com síndrome do coração esquerdo hipoplásico (SHCE)
O objetivo deste estudo aberto de Fase I é demonstrar a segurança e viabilidade da injeção de VentriGel em crianças com Síndrome do Coração Esquerdo Hipoplásico (SHCE).
As principais questões que pretende responder são:
- Se VentriGel é seguro no tratamento de pacientes com SHCE
- Se há alguma melhoria preliminar nas medidas da função cardíaca após a injeção de Ventrigel
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A SHCE, um tipo de doença cardíaca congênita, apresenta um desafio único quando o ventrículo esquerdo não se desenvolve, necessitando do ventrículo direito para controlar o fluxo sanguíneo sistêmico e pulmonar. Esta condição, antes fatal, tornou-se controlável devido aos avanços nas técnicas cirúrgicas, com taxas de sobrevida relatadas em 5 anos de 70-90%. No entanto, estes procedimentos escalonados, embora salvem vidas, podem sobrecarregar o ventrículo direito, levando a problemas de longo prazo, como enfraquecimento muscular e redução da função cardíaca. Além disso, mesmo com intervenção cirúrgica, os pacientes muitas vezes enfrentam uma diminuição da qualidade de vida.
Para enfrentar estes desafios, os ensaios clínicos em curso exploram terapias regenerativas, particularmente injeções de células estaminais, com o objetivo de melhorar a função cardíaca. No entanto, persistem preocupações quanto à praticidade e eficácia destes tratamentos, incluindo problemas com a sobrevivência celular e coordenação de injeções dentro de prazos estreitos.
De forma inovadora, o investigador e a equipe propõem uma abordagem alternativa usando VentriGel, um hidrogel injetável derivado de miocárdio suíno descelularizado. Originalmente desenvolvido para o tratamento de insuficiência cardíaca pós-infarto do miocárdio em adultos, o VentriGel mostrou resultados promissores em modelos animais, demonstrando melhorias significativas na função cardíaca. Notavelmente, a sua natureza estável e o tempo flexível para administração oferecem vantagens em relação às terapias tradicionais com células estaminais.
Além disso, a eficácia do VentriGel no tratamento da insuficiência ventricular direita, conforme demonstrado em estudos recentes, destaca o seu potencial como solução para pacientes com SHCE. O aproveitamento de dispositivos de matriz extracelular aprovados, como Alloderm e SurgiSIS, ressalta ainda mais a viabilidade e segurança desta abordagem, abrindo caminho para tratamentos potencialmente transformadores em doenças cardíacas congênitas.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: William Mahle, MD
- Número de telefone: 404-256-2593
- E-mail: MahleW@kidsheart.com
Locais de estudo
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Children's Healthcare of Altanta
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos com Síndrome do Coração Esquerdo Hipoplásico (SHCE) que necessitam de operação de Glenn em Estágio II com menos de um ano de idade
Critério de exclusão:
- Indivíduos submetidos às operações de Glenn do Estágio II que não têm HLHS
- Indivíduos que necessitam de suporte circulatório mecânico dentro de 5 dias antes da intervenção pré-cirúrgica
- Os pais ou responsável não desejam ou não podem cumprir o(s) acompanhamento(s) necessário(s)
- Doenças imunossupressoras ou indivíduos que necessitam de tratamento com intervenções que causam imunossupressão
- Uma história de tumor ou malignidade
- Distúrbios de coagulação
- Anormalidades cromossômicas que limitam a sobrevida esperada a < 1 ano
- Valores laboratoriais anormais que podem aumentar o risco do procedimento de estudo (leucócitos >20.000 células/ul ou < 1.000 células/ul; contagem de plaquetas < 50.000 células/ul; Hgb < 8,0 gm/dl; testes da função hepática > 2x limite superior normal do laboratório de referência ) no momento da triagem
- Indivíduos com anormalidades de condução, incluindo bloqueio atrioventricular e bloqueios de ramo
- Arritmias ventriculares devido à terapia farmacológica antiarrítmica
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Matriz extracelular Ventrix Bio
A intervenção de tratamento de um total de 8 injeções no ventrículo direito do coração ocorrerá antes que o paciente saia da máquina de bypass coração-pulmão usada durante a Operação Glenn de Estágio II.
O tratamento será conduzido de acordo com as diretrizes clínicas estabelecidas enquanto o paciente está passando por uma intervenção cirúrgica antes de sair da máquina de bypass cardíaco/pulmão necessária para o procedimento de Glenn de estágio II.
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VentriGel será administrado por injeção no ventrículo direito do coração nas seguintes doses definidas por injeção.
Haverá um total de 8 injeções.
A dose proposta de até 0,6 mL é administrada em até 8 injeções sequenciais de 4 injeções de 0,1 mL cada e 4 injeções de 0,05 mL cada.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de eventos de taquicardia ventricular
Prazo: até 30 dias após a operação
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Número de incidências de taquicardia ventricular sustentada/sintomática que requerem intervenção com suporte inotrópico ou antiarrítmicos
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até 30 dias após a operação
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Número de eventos de choque cardiogênico
Prazo: Dia 1, 30 dias após a operação
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Choque cardiogênico (ou seja,
hipoperfusão tecidual apresentada por hipotensão devido à diminuição do débito cardíaco, determinada pelo aumento dos níveis de lactato (5x os níveis normais nas primeiras 24 horas, 2,5x os níveis normais nos primeiros 30 dias)
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Dia 1, 30 dias após a operação
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Número de eventos operacionais cardiovasculares não planejados
Prazo: 30 dias após a operação
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A operação cardiovascular não planejada devido ao sangramento no local da injeção intramiocárdica no ventrículo direito nos primeiros 5 dias após a operação no Estágio II diminuiu o débito cardíaco, determinado pelo aumento dos níveis de lactato (5x os níveis normais nas primeiras 24 horas, 2,5x os níveis normais nos primeiros 30 dias)
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30 dias após a operação
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Número de pacientes que necessitam de novo marcapasso permanente
Prazo: até 30 dias após a operação
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Número de pacientes que necessitam de novo marcapasso permanente
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até 30 dias após a operação
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Acidente vascular cerebral ou evento embólico
Prazo: até 30 dias após a operação
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Acidente vascular cerebral ou evento embólico no cérebro determinado por tomografia computadorizada
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até 30 dias após a operação
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Número de eventos adversos
Prazo: até 30 dias após a operação
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Número de eventos adversos ocorridos no pós-operatório
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até 30 dias após a operação
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Número de mortes
Prazo: até 30 dias após a operação
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Número de mortes ocorridas no pós-operatório
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até 30 dias após a operação
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Número de produtos VentriGel fabricados e entregues aos participantes
Prazo: 12 meses
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12 meses
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Número de pacientes que recebem ressonâncias magnéticas cardíacas
Prazo: Linha de base, 6 meses, 12 meses
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Linha de base, 6 meses, 12 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração na fração de ejeção do ventrículo direito
Prazo: Linha de base, 6 meses, 12 meses após a operação
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Isso será medido por ecocardiogramas seriados e exames de ressonância magnética
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Linha de base, 6 meses, 12 meses após a operação
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Alteração no volume diastólico final do ventrículo direito
Prazo: Linha de base, 6 meses, 12 meses após a operação
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Isso será medido por ecocardiogramas seriados e exames de ressonância magnética
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Linha de base, 6 meses, 12 meses após a operação
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Alteração no volume sistólico final do ventrículo direito
Prazo: Linha de base, 6 meses, 12 meses após a operação
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Isso será medido por ecocardiogramas seriados e exames de ressonância magnética
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Linha de base, 6 meses, 12 meses após a operação
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Alteração na regurgitação tricúspide
Prazo: Linha de base, 6 meses, 12 meses após a operação
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Isso será medido por ecocardiogramas seriados e exames de ressonância magnética.
regurgitação tricúspide medida pela largura da vena contracta da válvula tricúspide
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Linha de base, 6 meses, 12 meses após a operação
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Alteração na função ventricular direita Alteração na área fracionada
Prazo: Linha de base, 6 meses, 12 meses após a operação
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Isso será medido por ecocardiograma transtorácico serial (ETT)
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Linha de base, 6 meses, 12 meses após a operação
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Alteração na deformação longitudinal global do ventrículo direito
Prazo: Linha de base, 6 meses, 12 meses após a operação
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Isso será medido por ecocardiograma transtorácico serial (ETT)
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Linha de base, 6 meses, 12 meses após a operação
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Alteração na deformação circunferencial global do ventrículo direito
Prazo: Linha de base, 6 meses, 12 meses após a operação
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Isso será medido por ecocardiograma transtorácico serial (ETT)
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Linha de base, 6 meses, 12 meses após a operação
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Alteração na excursão sistólica do plano anular tricúspide ventricular direito (TAPSE)
Prazo: Linha de base, 6 meses, 12 meses após a operação
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Isso será medido por ecocardiograma transtorácico serial (ETT)
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Linha de base, 6 meses, 12 meses após a operação
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Alteração no volume atrial direito indexado
Prazo: Linha de base, 6 meses, 12 meses após a operação
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Isso será medido por ecocardiograma transtorácico serial (ETT)
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Linha de base, 6 meses, 12 meses após a operação
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: William Mahle, MD, Emory University
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- STUDY00006965
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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