Tutkimus ventrix Bio Extracellular Matrixin (VentriGel) myokardiaalisesta injektiosta turvallisuuden ja toteutettavuuden arvioimiseksi lapsipotilailla, joilla on hypoplastinen vasemman sydämen oireyhtymä (HLHS)
Tämän vaiheen I avoimen tutkimuksen tavoitteena on osoittaa VentriGel-injektion turvallisuus ja toteutettavuus lapsille, joilla on hypoplastinen vasemman sydämen oireyhtymä (HLHS).
Tärkeimmät kysymykset, joihin se pyrkii vastaamaan, ovat:
- Onko VentriGel turvallista HLHS-potilaiden hoidossa
- Onko sydämen toiminnan mittauksissa tapahtunut alustavia parannuksia Ventrigel-injektion jälkeen
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
HLHS, eräänlainen synnynnäinen sydänsairaus, on ainutlaatuinen haaste, jossa vasen kammio ei kehity, mikä vaatii oikean kammion hallitsemaan sekä systeemistä että keuhkojen verenkiertoa. Tämä tila, joka oli kerran kuolemaan johtanut, on tullut hallittavaksi kirurgisten tekniikoiden edistymisen ansiosta, ja raportoitu viiden vuoden eloonjäämisaste on 70–90%. Nämä vaiheittaiset toimenpiteet, vaikka pelastavat henkeä, voivat kuitenkin rasittaa oikeaa kammiota, mikä johtaa pitkäaikaisiin ongelmiin, kuten lihasten heikkenemiseen ja sydämen toiminnan heikkenemiseen. Lisäksi jopa kirurgisilla toimenpiteillä potilaiden elämänlaatu heikkenee usein.
Näihin haasteisiin vastaamiseksi meneillään olevissa kliinisissä tutkimuksissa tutkitaan regeneratiivisia hoitoja, erityisesti kantasoluinjektiota, joilla pyritään parantamaan sydämen toimintaa. Silti näiden hoitojen käytännöllisyydestä ja tehokkuudesta on edelleen huolta, mukaan lukien ongelmat solujen selviytymisessä ja injektioiden koordinoinnissa kapeilla aikaväleillä.
Innovatiivisesti tutkija ja tutkimusryhmä ehdottavat vaihtoehtoista lähestymistapaa käyttämällä VentriGel-injektiota, joka on injektoitava hydrogeeli, joka on johdettu sian solujen poistetusta sydänlihaksesta. Alun perin aikuisten sydäninfarktin jälkeisen sydämen vajaatoiminnan hoitoon suunniteltu VentriGel on osoittanut lupaavia tuloksia eläinmalleissa, mikä on osoittanut merkittäviä parannuksia sydämen toiminnassa. Erityisesti sen säilyvyys ja joustava antamisen ajoitus tarjoavat etuja perinteisiin kantasoluhoitoihin verrattuna.
Lisäksi VentriGelin tehokkuus oikean kammion vajaatoiminnan hoidossa, kuten viimeaikaisissa tutkimuksissa on osoitettu, korostaa sen potentiaalia ratkaisuna HLHS-potilaille. Hyväksyttyjen solunulkoisten matriisilaitteiden, kuten Allodermin ja SurgiSIS:n, hyödyntäminen korostaa entisestään tämän lähestymistavan toteutettavuutta ja turvallisuutta, mikä tasoittaa tietä synnynnäisten sydänsairauksien mahdollisesti transformatiivisille hoidoille.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: William Mahle, MD
- Puhelinnumero: 404-256-2593
- Sähköposti: MahleW@kidsheart.com
Opiskelupaikat
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Children's Healthcare of Altanta
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joilla on hypoplastinen vasemman sydämen oireyhtymä (HLHS) ja jotka tarvitsevat vaiheen II Glenn-leikkauksen alle vuoden iässä
Poissulkemiskriteerit:
- Kohteet, jotka käyvät läpi vaiheen II Glenn-leikkauksia ja joilla ei ole HLHS:ää
- Koehenkilöt, jotka tarvitsevat mekaanista verenkierron tukea 5 päivän sisällä ennen leikkausta
- Vanhempi tai huoltaja ei halua tai ei pysty noudattamaan tarvittavia seurantatoimia
- Immunosuppressiiviset sairaudet tai henkilöt, jotka tarvitsevat hoitoa immunosuppressiota aiheuttavilla toimenpiteillä
- Anamneesissa kasvain tai pahanlaatuisuus
- Hyytymishäiriöt
- Kromosomipoikkeavuudet, jotka rajoittavat odotetun eloonjäämisen alle vuoteen
- Epänormaalit laboratorioarvot, jotka voivat lisätä tutkimustoimenpiteen riskiä (WBC > 20 000 solua/ul tai < 1 000 solua/ul; verihiutaleiden määrä < 50 000 solua/ul; Hgb < 8,0 gm/dl; LFT > 2x vertailulaboratorion normaalin yläraja ) seulontahetkellä
- Koehenkilöt, joilla on johtumishäiriöitä, mukaan lukien eteiskammiokatkos ja haarakatkos
- Kammiorytmihäiriöt, jotka johtuvat rytmihäiriöiden vastaisesta farmakologisesta hoidosta
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ventrix Bio Extracellular Matrix
Hoitointerventio, jossa on yhteensä 8 injektiota sydämen oikeaan kammioon, suoritetaan ennen kuin potilas poistuu Glenn-leikkauksen II vaiheen aikana käytetystä sydän-keuhkojen ohituskoneesta.
Hoito suoritetaan kliinisten ohjeiden mukaisesti, jotka on asetettu potilaalle kirurgisen toimenpiteen aikana, ennen kuin potilas irtoaa vaiheen II Glenn-toimenpiteen edellyttämästä sydämen/keuhkojen ohituskoneesta.
|
VentriGel annetaan injektiona sydämen oikeaan kammioon seuraavina määritellyinä annoksina per injektio.
Injektioita tulee yhteensä 8.
Ehdotettu annos, joka on enintään 0,6 ml, annetaan enintään 8 peräkkäisenä injektiona, joissa on 4 injektiota, joista kukin on 0,1 ml, ja 4 injektiota, joista kukin on 0,05 ml.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kammiotakykardiatapahtumien lukumäärä
Aikaikkuna: jopa 30 päivää leikkauksen jälkeen
|
Jatkuvan/oireisen kammiotakykardian esiintymistiheys, joka vaatii interventiota inotrooppisella tuella tai rytmihäiriölääkkeillä
|
jopa 30 päivää leikkauksen jälkeen
|
|
Kardiogeenisten sokkien määrä
Aikaikkuna: Päivä 1, 30 päivää leikkauksen jälkeen
|
Kardiogeeninen sokki (esim.
kudosten hypoperfuusio, joka johtuu alentuneesta sydämen minuuttitilavuudesta johtuvasta hypotensiosta, joka määräytyy kohonneiden laktaattipitoisuuksien perusteella (5x normaalit tasot ensimmäisten 24 tunnin aikana, 2,5x normaalit tasot ensimmäisten 30 päivän aikana)
|
Päivä 1, 30 päivää leikkauksen jälkeen
|
|
Suunnittelemattomien sydän- ja verisuonileikkausten määrä
Aikaikkuna: 30 päivää leikkauksen jälkeen
|
Suunnittelematon sydän- ja verisuonileikkaus oikean kammion intramyokardiaalisen pistoskohdan verenvuodon vuoksi ensimmäisten 5 päivän aikana vaiheen II leikkauksen jälkeen laski sydämen minuuttitilavuutta, mikä määräytyy kohonneiden laktaattipitoisuuksien perusteella (5x normaalitaso ensimmäisten 24 tunnin aikana, 2,5x normaalitaso ensimmäisten 30 päivän aikana)
|
30 päivää leikkauksen jälkeen
|
|
Potilaiden määrä, jotka tarvitsevat uuden pysyvän sydämentahdistimen
Aikaikkuna: jopa 30 päivää leikkauksen jälkeen
|
Potilaiden määrä, jotka tarvitsevat uuden pysyvän sydämentahdistimen
|
jopa 30 päivää leikkauksen jälkeen
|
|
Aivohalvaus tai emboliatapahtuma
Aikaikkuna: jopa 30 päivää leikkauksen jälkeen
|
Aivohalvaus tai emboliatapahtuma aivoissa määritettynä CT-skannauksella
|
jopa 30 päivää leikkauksen jälkeen
|
|
Haittatapahtumien määrä
Aikaikkuna: jopa 30 päivää leikkauksen jälkeen
|
Op. jälkeisten haittatapahtumien määrä
|
jopa 30 päivää leikkauksen jälkeen
|
|
Kuolemien määrä
Aikaikkuna: jopa 30 päivää leikkauksen jälkeen
|
Kuolemien määrä op
|
jopa 30 päivää leikkauksen jälkeen
|
|
Valmistettujen ja koehenkilöille toimitettujen VentriGel-tuotteiden lukumäärä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
|
|
Sydämen MRI:n saaneiden potilaiden määrä
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos oikean kammion ejektiofraktiossa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 6 kuukautta, 12 kuukautta leikkauksen jälkeen
|
Tämä mitataan sarjakaikukardiogrammeilla ja MRI-skannauksilla
|
Lähtötilanne, 6 kuukautta, 12 kuukautta leikkauksen jälkeen
|
|
Muutos oikean kammion loppudiastolisessa tilavuudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 6 kuukautta, 12 kuukautta leikkauksen jälkeen
|
Tämä mitataan sarjakaikukardiogrammeilla ja MRI-skannauksilla
|
Lähtötilanne, 6 kuukautta, 12 kuukautta leikkauksen jälkeen
|
|
Muutos oikean kammion loppusystolisessa tilavuudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 6 kuukautta, 12 kuukautta leikkauksen jälkeen
|
Tämä mitataan sarjakaikukardiogrammeilla ja MRI-skannauksilla
|
Lähtötilanne, 6 kuukautta, 12 kuukautta leikkauksen jälkeen
|
|
Muutos trikuspidaalisessa regurgitaatiossa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 6 kuukautta, 12 kuukautta leikkauksen jälkeen
|
Tämä mitataan sarjakaikukardiogrammeilla ja MRI-skannauksilla.
kolmikulmainen regurgitaatio mitattuna kolmikulmaisen vena contracta leveydellä
|
Lähtötilanne, 6 kuukautta, 12 kuukautta leikkauksen jälkeen
|
|
Muutos oikean kammion toiminnassa Murtolukualueen muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 6 kuukautta, 12 kuukautta leikkauksen jälkeen
|
Tämä mitataan transthoracic echocardiogram (TTE) -sarjakuvauksella.
|
Lähtötilanne, 6 kuukautta, 12 kuukautta leikkauksen jälkeen
|
|
Muutos oikean kammion globaalissa pituussuuntaisessa jännityksessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 6 kuukautta, 12 kuukautta leikkauksen jälkeen
|
Tämä mitataan transthoracic echocardiogram (TTE) -sarjakuvauksella.
|
Lähtötilanne, 6 kuukautta, 12 kuukautta leikkauksen jälkeen
|
|
Muutos oikean kammion globaalissa kehän jännityksessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 6 kuukautta, 12 kuukautta leikkauksen jälkeen
|
Tämä mitataan transthoracic echocardiogram (TTE) -sarjakuvauksella.
|
Lähtötilanne, 6 kuukautta, 12 kuukautta leikkauksen jälkeen
|
|
Muutos oikean kammion kolmikulmaisessa rengastasossa systolisessa liikkeessä (TAPSE)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 6 kuukautta, 12 kuukautta leikkauksen jälkeen
|
Tämä mitataan transthoracic echocardiogram (TTE) -sarjakuvauksella.
|
Lähtötilanne, 6 kuukautta, 12 kuukautta leikkauksen jälkeen
|
|
Oikean eteisen tilavuuden muutos indeksoitu
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 6 kuukautta, 12 kuukautta leikkauksen jälkeen
|
Tämä mitataan transthoracic echocardiogram (TTE) -sarjakuvauksella.
|
Lähtötilanne, 6 kuukautta, 12 kuukautta leikkauksen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: William Mahle, MD, Emory University
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- STUDY00006965
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .