- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT06461676
Undersøgelse af intramyokardieinjektion af Ventrix Bio Extracellular Matrix (VentriGel) for at vurdere sikkerheden og gennemførligheden hos pædiatriske patienter med Hypoplastisk Left Heart Syndrome (HLHS)
Målet med dette åbne fase I-studie er at demonstrere sikkerheden og gennemførligheden af VentriGel-injektion hos børn med Hypoplastisk Venstre Hjertesyndrom (HLHS).
De vigtigste spørgsmål, den sigter mod at besvare er:
- Om VentriGel er sikker til behandling af patienter med HLHS
- Om der er nogen foreløbige forbedringer i målene for hjertefunktionen efter Ventrigel-injektion
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
HLHS, en type medfødt hjertesygdom, udgør en unik udfordring, hvor venstre ventrikel ikke udvikler sig, hvilket nødvendiggør den højre ventrikel til at styre både systemisk og pulmonal blodgennemstrømning. Denne tilstand, når den først er dødelig, er blevet håndterbar på grund af fremskridt inden for kirurgiske teknikker, med rapporterede 5-års overlevelsesrater på 70-90 %. Disse iscenesatte procedurer kan dog, selv om de er livreddende, belaste den højre ventrikel, hvilket fører til langsigtede problemer såsom svækkede muskler og nedsat hjertefunktion. Derudover, selv med kirurgisk indgreb, oplever patienterne ofte en forringet livskvalitet.
For at løse disse udfordringer udforsker igangværende kliniske forsøg regenerative terapier, især stamcelleinjektioner, med det formål at forbedre hjertefunktionen. Alligevel er der fortsat bekymringer med hensyn til praktiske og effektivitet af disse behandlinger, herunder problemer med celleoverlevelse og koordinering af injektioner inden for snævre tidsrammer.
Innovativt foreslår efterforskeren og holdet en alternativ tilgang ved hjælp af VentriGel, en injicerbar hydrogel afledt af decellulariseret svinemyokardium. Oprindeligt designet til behandling af hjertesvigt efter myokardieinfarkt hos voksne, har VentriGel vist lovende resultater i dyremodeller, der viser betydelige forbedringer i hjertefunktionen. Navnlig giver dens hyldestabile natur og fleksible timing for administration fordele i forhold til traditionelle stamcelleterapier.
Desuden fremhæver VentriGels effektivitet til at håndtere højre-ventrikulær svigt, som vist i nyere undersøgelser, dets potentiale som en løsning for HLHS-patienter. Udnyttelse af godkendte ekstracellulære matrix-enheder, såsom Alloderm og SurgiSIS, understreger yderligere gennemførligheden og sikkerheden af denne tilgang, hvilket baner vejen for potentielt transformative behandlinger ved medfødte hjertesygdomme.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: William Mahle, MD
- Telefonnummer: 404-256-2593
- E-mail: MahleW@kidsheart.com
Studiesteder
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
- Children's Healthcare of Altanta
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Forsøgspersoner med Hypoplastisk Venstre Hjerte Syndrom (HLHS), der kræver trin II Glenn-operation under et år
Ekskluderingskriterier:
- Emner, der gennemgår Stage II Glenn-operationerne, som ikke har HLHS
- Personer, der kræver mekanisk kredsløbsstøtte inden for 5 dage før prækirurgisk indgreb
- Forælder eller værge er uvillige eller ude af stand til at overholde nødvendig(e) opfølgning(er)
- Immunsuppressive sygdomme eller forsøgspersoner, der kræver behandling med indgreb, der forårsager immunsuppression
- En historie med tumor eller malignitet
- Koagulationsforstyrrelser
- Kromosomale abnormiteter, der begrænser forventet overlevelse til < 1 år
- Unormale laboratorieværdier, der kan øge risikoen for undersøgelsesproceduren (WBC >20.000 celler/ul eller < 1.000 celler/ul; blodpladeantal < 50.000 celler/ul; Hgb < 8,0 gm/dl; LFT'er > 2x øvre grænse for referencelaboratoriet for normalen ) på screeningstidspunktet
- Personer med ledningsabnormiteter, herunder atrioventrikulær blokering og bundtgrenblokke
- Ventrikulære arytmier på grund af antiarytmisk farmakologisk terapi
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Ventrix Bio Ekstracellulær Matrix
Behandlingsintervention på i alt 8 injektioner i hjertets højre ventrikel vil finde sted, før patienten kommer ud af hjerte-lunge-bypass-maskinen, der blev brugt under trin II Glenn-operationen.
Behandlingen vil blive udført i overensstemmelse med de kliniske retningslinjer, der er fastsat, mens patienten gennemgår et kirurgisk indgreb, før patienten kommer ud af den hjerte-/lunge-bypass-maskine, der kræves til fase II Glenn-proceduren.
|
VentriGel vil blive indgivet ved injektion i hjertets højre ventrikel i følgende definerede doser pr. injektion.
Der vil være i alt 8 injektioner.
Den foreslåede dosis på op til 0,6 ml administreres som op til 8 sekventielle injektioner af 4 injektioner á 0,1 ml hver og 4 injektioner på 0,05 ml hver.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal ventrikulære takykardihændelser
Tidsramme: op til 30 dage efter operationen
|
Antal vedvarende/symptomatiske ventrikulære takykardiforekomster, der kræver intervention med inotropisk støtte eller antiarytmika
|
op til 30 dage efter operationen
|
|
Antal kardiogene chokhændelser
Tidsramme: Dag 1, 30 dage efter operationen
|
Kardiogent shock (dvs.
vævshypoperfusion fremkommet ved hypotension på grund af nedsat hjertevolumen, bestemt af stigende laktatniveauer (5x normale niveauer i de første 24 timer, 2,5x normale niveauer i de første 30 dage)
|
Dag 1, 30 dage efter operationen
|
|
Antal uplanlagte kardiovaskulære operationer
Tidsramme: 30 dage efter operationen
|
Uplanlagt kardiovaskulær operation på grund af blødning fra højre ventrikulær intramyokardie på injektionsstedet i de første 5 dage efter trin II-operation nedsatte hjertevolumen, bestemt af stigende laktatniveauer (5x normale niveauer i de første 24 timer, 2,5x normale niveauer i de første 30 dage)
|
30 dage efter operationen
|
|
Antal patienter, der har behov for ny permanent pacemaker
Tidsramme: op til 30 dage efter operationen
|
Antal patienter, der har behov for ny permanent pacemaker
|
op til 30 dage efter operationen
|
|
Slagtilfælde eller embolisk hændelse
Tidsramme: op til 30 dage efter operationen
|
Slagtilfælde eller embolisk hændelse i hjernen bestemt ved CT-scanning
|
op til 30 dage efter operationen
|
|
Antal uønskede hændelser
Tidsramme: op til 30 dage efter operationen
|
Antal uønskede hændelser, der opstår efter op
|
op til 30 dage efter operationen
|
|
Antal dødsfald
Tidsramme: op til 30 dage efter operationen
|
Antal dødsfald efter op
|
op til 30 dage efter operationen
|
|
Antal VentriGel produkter fremstillet og leveret til forsøgspersoner
Tidsramme: 12 måneder
|
12 måneder
|
|
|
Antal patienter, der modtager hjerte-MR
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder
|
Baseline, 6 måneder, 12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i højre ventrikulær ejektionsfraktion
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder efter operation
|
Dette vil blive målt ved serielle ekkokardiogrammer og MR-scanninger
|
Baseline, 6 måneder, 12 måneder efter operation
|
|
Ændring i højre ventrikulær ende diastolisk volumen
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder efter operation
|
Dette vil blive målt ved serielle ekkokardiogrammer og MR-scanninger
|
Baseline, 6 måneder, 12 måneder efter operation
|
|
Ændring i højre ventrikulær endes systoliske volumen
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder efter operation
|
Dette vil blive målt ved serielle ekkokardiogrammer og MR-scanninger
|
Baseline, 6 måneder, 12 måneder efter operation
|
|
Ændring i trikuspidal regurgitation
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder efter operation
|
Dette vil blive målt ved serielle ekkokardiogrammer og MR-scanninger.
tricuspid regurgitation målt ved tricuspid ventil vena contracta bredde
|
Baseline, 6 måneder, 12 måneder efter operation
|
|
Ændring i højre ventrikulær funktion Fraktionelt område Ændring
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder efter operation
|
Dette vil blive målt ved serielt transthorax ekkokardiogram (TTE)
|
Baseline, 6 måneder, 12 måneder efter operation
|
|
Ændring i højre ventrikulær global langsgående belastning
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder efter operation
|
Dette vil blive målt ved serielt transthorax ekkokardiogram (TTE)
|
Baseline, 6 måneder, 12 måneder efter operation
|
|
Ændring i højre ventrikulær global periferien belastning
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder efter operation
|
Dette vil blive målt ved serielt transthorax ekkokardiogram (TTE)
|
Baseline, 6 måneder, 12 måneder efter operation
|
|
Ændring i højre ventrikulær trikuspidal ringformet systolisk ekskursion (TAPSE)
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder efter operation
|
Dette vil blive målt ved serielt transthorax ekkokardiogram (TTE)
|
Baseline, 6 måneder, 12 måneder efter operation
|
|
Ændring i højre atrial volumen indekseret
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder efter operation
|
Dette vil blive målt ved serielt transthorax ekkokardiogram (TTE)
|
Baseline, 6 måneder, 12 måneder efter operation
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: William Mahle, MD, Emory University
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Anslået)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- STUDY00006965
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Hypoplastisk venstre hjerte syndrom
-
University Hospital, GasthuisbergUkendtTransient Left Ventricular Ballooning SyndromeBelgien
-
NYU Langone HealthRekrutteringTako-tsubo kardiomyopati | Takotsubo kardiomyopati | Broken Heart SyndromeForenede Stater
-
French Cardiology SocietyAfsluttet
Kliniske forsøg med Ventrix Bio Ekstracellulær Matrix
-
Musculoskeletal Transplant FoundationAfsluttet
-
ConvaTec Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeSårheling | Venøs sårForenede Stater
-
PRP Concepts, LLCRekruttering
-
PRP Concepts, LLCRekrutteringDiabetiske fodsårForenede Stater
-
PRP Concepts, LLCRekrutteringVenøse bensårForenede Stater
-
São Paulo State UniversityFundação de Amparo à Pesquisa do Estado de São Paulo; Conselho Nacional...AfsluttetTandimplantater | TandfatningBrasilien
-
Washington University School of MedicineNational Cancer Institute (NCI); National Institutes of Health (NIH); Atrium...AfsluttetVentral brok | SammenvoksningerForenede Stater