Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af intramyokardieinjektion af Ventrix Bio Extracellular Matrix (VentriGel) for at vurdere sikkerheden og gennemførligheden hos pædiatriske patienter med Hypoplastisk Left Heart Syndrome (HLHS)

6. marts 2025 opdateret af: William T. Mahle, Emory University

Målet med dette åbne fase I-studie er at demonstrere sikkerheden og gennemførligheden af ​​VentriGel-injektion hos børn med Hypoplastisk Venstre Hjertesyndrom (HLHS).

De vigtigste spørgsmål, den sigter mod at besvare er:

  • Om VentriGel er sikker til behandling af patienter med HLHS
  • Om der er nogen foreløbige forbedringer i målene for hjertefunktionen efter Ventrigel-injektion

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Detaljeret beskrivelse

HLHS, en type medfødt hjertesygdom, udgør en unik udfordring, hvor venstre ventrikel ikke udvikler sig, hvilket nødvendiggør den højre ventrikel til at styre både systemisk og pulmonal blodgennemstrømning. Denne tilstand, når den først er dødelig, er blevet håndterbar på grund af fremskridt inden for kirurgiske teknikker, med rapporterede 5-års overlevelsesrater på 70-90 %. Disse iscenesatte procedurer kan dog, selv om de er livreddende, belaste den højre ventrikel, hvilket fører til langsigtede problemer såsom svækkede muskler og nedsat hjertefunktion. Derudover, selv med kirurgisk indgreb, oplever patienterne ofte en forringet livskvalitet.

For at løse disse udfordringer udforsker igangværende kliniske forsøg regenerative terapier, især stamcelleinjektioner, med det formål at forbedre hjertefunktionen. Alligevel er der fortsat bekymringer med hensyn til praktiske og effektivitet af disse behandlinger, herunder problemer med celleoverlevelse og koordinering af injektioner inden for snævre tidsrammer.

Innovativt foreslår efterforskeren og holdet en alternativ tilgang ved hjælp af VentriGel, en injicerbar hydrogel afledt af decellulariseret svinemyokardium. Oprindeligt designet til behandling af hjertesvigt efter myokardieinfarkt hos voksne, har VentriGel vist lovende resultater i dyremodeller, der viser betydelige forbedringer i hjertefunktionen. Navnlig giver dens hyldestabile natur og fleksible timing for administration fordele i forhold til traditionelle stamcelleterapier.

Desuden fremhæver VentriGels effektivitet til at håndtere højre-ventrikulær svigt, som vist i nyere undersøgelser, dets potentiale som en løsning for HLHS-patienter. Udnyttelse af godkendte ekstracellulære matrix-enheder, såsom Alloderm og SurgiSIS, understreger yderligere gennemførligheden og sikkerheden af ​​denne tilgang, hvilket baner vejen for potentielt transformative behandlinger ved medfødte hjertesygdomme.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

12

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Children's Healthcare of Altanta

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner med Hypoplastisk Venstre Hjerte Syndrom (HLHS), der kræver trin II Glenn-operation under et år

Ekskluderingskriterier:

  • Emner, der gennemgår Stage II Glenn-operationerne, som ikke har HLHS
  • Personer, der kræver mekanisk kredsløbsstøtte inden for 5 dage før prækirurgisk indgreb
  • Forælder eller værge er uvillige eller ude af stand til at overholde nødvendig(e) opfølgning(er)
  • Immunsuppressive sygdomme eller forsøgspersoner, der kræver behandling med indgreb, der forårsager immunsuppression
  • En historie med tumor eller malignitet
  • Koagulationsforstyrrelser
  • Kromosomale abnormiteter, der begrænser forventet overlevelse til < 1 år
  • Unormale laboratorieværdier, der kan øge risikoen for undersøgelsesproceduren (WBC >20.000 celler/ul eller < 1.000 celler/ul; blodpladeantal < 50.000 celler/ul; Hgb < 8,0 gm/dl; LFT'er > 2x øvre grænse for referencelaboratoriet for normalen ) på screeningstidspunktet
  • Personer med ledningsabnormiteter, herunder atrioventrikulær blokering og bundtgrenblokke
  • Ventrikulære arytmier på grund af antiarytmisk farmakologisk terapi

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Ventrix Bio Ekstracellulær Matrix
Behandlingsintervention på i alt 8 injektioner i hjertets højre ventrikel vil finde sted, før patienten kommer ud af hjerte-lunge-bypass-maskinen, der blev brugt under trin II Glenn-operationen. Behandlingen vil blive udført i overensstemmelse med de kliniske retningslinjer, der er fastsat, mens patienten gennemgår et kirurgisk indgreb, før patienten kommer ud af den hjerte-/lunge-bypass-maskine, der kræves til fase II Glenn-proceduren.
VentriGel vil blive indgivet ved injektion i hjertets højre ventrikel i følgende definerede doser pr. injektion. Der vil være i alt 8 injektioner. Den foreslåede dosis på op til 0,6 ml administreres som op til 8 sekventielle injektioner af 4 injektioner á 0,1 ml hver og 4 injektioner på 0,05 ml hver.
Andre navne:
  • VentriGel

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal ventrikulære takykardihændelser
Tidsramme: op til 30 dage efter operationen
Antal vedvarende/symptomatiske ventrikulære takykardiforekomster, der kræver intervention med inotropisk støtte eller antiarytmika
op til 30 dage efter operationen
Antal kardiogene chokhændelser
Tidsramme: Dag 1, 30 dage efter operationen
Kardiogent shock (dvs. vævshypoperfusion fremkommet ved hypotension på grund af nedsat hjertevolumen, bestemt af stigende laktatniveauer (5x normale niveauer i de første 24 timer, 2,5x normale niveauer i de første 30 dage)
Dag 1, 30 dage efter operationen
Antal uplanlagte kardiovaskulære operationer
Tidsramme: 30 dage efter operationen
Uplanlagt kardiovaskulær operation på grund af blødning fra højre ventrikulær intramyokardie på injektionsstedet i de første 5 dage efter trin II-operation nedsatte hjertevolumen, bestemt af stigende laktatniveauer (5x normale niveauer i de første 24 timer, 2,5x normale niveauer i de første 30 dage)
30 dage efter operationen
Antal patienter, der har behov for ny permanent pacemaker
Tidsramme: op til 30 dage efter operationen
Antal patienter, der har behov for ny permanent pacemaker
op til 30 dage efter operationen
Slagtilfælde eller embolisk hændelse
Tidsramme: op til 30 dage efter operationen
Slagtilfælde eller embolisk hændelse i hjernen bestemt ved CT-scanning
op til 30 dage efter operationen
Antal uønskede hændelser
Tidsramme: op til 30 dage efter operationen
Antal uønskede hændelser, der opstår efter op
op til 30 dage efter operationen
Antal dødsfald
Tidsramme: op til 30 dage efter operationen
Antal dødsfald efter op
op til 30 dage efter operationen
Antal VentriGel produkter fremstillet og leveret til forsøgspersoner
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Antal patienter, der modtager hjerte-MR
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder
Baseline, 6 måneder, 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i højre ventrikulær ejektionsfraktion
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder efter operation
Dette vil blive målt ved serielle ekkokardiogrammer og MR-scanninger
Baseline, 6 måneder, 12 måneder efter operation
Ændring i højre ventrikulær ende diastolisk volumen
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder efter operation
Dette vil blive målt ved serielle ekkokardiogrammer og MR-scanninger
Baseline, 6 måneder, 12 måneder efter operation
Ændring i højre ventrikulær endes systoliske volumen
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder efter operation
Dette vil blive målt ved serielle ekkokardiogrammer og MR-scanninger
Baseline, 6 måneder, 12 måneder efter operation
Ændring i trikuspidal regurgitation
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder efter operation
Dette vil blive målt ved serielle ekkokardiogrammer og MR-scanninger. tricuspid regurgitation målt ved tricuspid ventil vena contracta bredde
Baseline, 6 måneder, 12 måneder efter operation
Ændring i højre ventrikulær funktion Fraktionelt område Ændring
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder efter operation
Dette vil blive målt ved serielt transthorax ekkokardiogram (TTE)
Baseline, 6 måneder, 12 måneder efter operation
Ændring i højre ventrikulær global langsgående belastning
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder efter operation
Dette vil blive målt ved serielt transthorax ekkokardiogram (TTE)
Baseline, 6 måneder, 12 måneder efter operation
Ændring i højre ventrikulær global periferien belastning
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder efter operation
Dette vil blive målt ved serielt transthorax ekkokardiogram (TTE)
Baseline, 6 måneder, 12 måneder efter operation
Ændring i højre ventrikulær trikuspidal ringformet systolisk ekskursion (TAPSE)
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder efter operation
Dette vil blive målt ved serielt transthorax ekkokardiogram (TTE)
Baseline, 6 måneder, 12 måneder efter operation
Ændring i højre atrial volumen indekseret
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder efter operation
Dette vil blive målt ved serielt transthorax ekkokardiogram (TTE)
Baseline, 6 måneder, 12 måneder efter operation

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: William Mahle, MD, Emory University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. august 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. september 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. september 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. maj 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. juni 2024

Først opslået (Faktiske)

17. juni 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. marts 2025

Sidst verificeret

1. marts 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hypoplastisk venstre hjerte syndrom

Kliniske forsøg med Ventrix Bio Ekstracellulær Matrix

Abonner