Étude sur l'injection intramyocardique de matrice extracellulaire Ventrix Bio (VentriGel) pour évaluer l'innocuité et la faisabilité chez les patients pédiatriques atteints du syndrome hypoplasique du cœur gauche (HLHS)
L'objectif de cette étude ouverte de phase I est de démontrer la sécurité et la faisabilité de l'injection de VentriGel chez les enfants atteints du syndrome d'hypoplasie du cœur gauche (HLHS).
Les principales questions auxquelles elle vise à répondre sont :
- Si VentriGel est sûr dans le traitement des patients atteints de HLHS
- S'il y a des améliorations préliminaires dans les mesures de la fonction cardiaque après l'injection de Ventrigel
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Le HLHS, un type de cardiopathie congénitale, présente un défi unique dans lequel le ventricule gauche ne parvient pas à se développer, ce qui nécessite le ventricule droit pour gérer le flux sanguin systémique et pulmonaire. Cette maladie, autrefois mortelle, est devenue gérable grâce aux progrès des techniques chirurgicales, avec des taux de survie à 5 ans de 70 à 90 %. Cependant, ces procédures par étapes, bien que salvatrices, peuvent mettre à rude épreuve le ventricule droit, entraînant des problèmes à long terme tels qu'un affaiblissement musculaire et une fonction cardiaque réduite. De plus, même avec une intervention chirurgicale, les patients sont souvent confrontés à une qualité de vie diminuée.
Pour relever ces défis, des essais cliniques en cours explorent les thérapies régénératives, en particulier les injections de cellules souches, visant à améliorer la fonction cardiaque. Pourtant, des inquiétudes persistent concernant le caractère pratique et l’efficacité de ces traitements, notamment des problèmes de survie cellulaire et de coordination des injections dans des délais serrés.
De manière innovante, l'enquêteur et l'équipe proposent une approche alternative utilisant VentriGel, un hydrogel injectable dérivé du myocarde porcin décellulaire. Conçu à l'origine pour traiter l'insuffisance cardiaque post-infarctus du myocarde chez l'adulte, VentriGel a montré des résultats prometteurs dans des modèles animaux, démontrant des améliorations significatives de la fonction cardiaque. Notamment, sa nature stable et son calendrier d’administration flexible offrent des avantages par rapport aux thérapies traditionnelles à base de cellules souches.
De plus, l'efficacité de VentriGel dans le traitement de l'insuffisance ventriculaire droite, comme démontré dans des études récentes, met en évidence son potentiel en tant que solution pour les patients HLHS. L’exploitation de dispositifs à matrice extracellulaire approuvés, tels qu’Alloderm et SurgiSIS, souligne encore la faisabilité et la sécurité de cette approche, ouvrant la voie à des traitements potentiellement transformateurs des cardiopathies congénitales.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: William Mahle, MD
- Numéro de téléphone: 404-256-2593
- E-mail: MahleW@kidsheart.com
Lieux d'étude
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
- Children's Healthcare of Altanta
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Sujets atteints du syndrome d'hypoplasie du cœur gauche (HLHS) nécessitant une opération Glenn de stade II âgés de moins d'un an
Critère d'exclusion:
- Sujets subissant les opérations de Glenn de stade II qui n'ont pas de HLHS
- Sujets nécessitant une assistance circulatoire mécanique dans les 5 jours précédant l'intervention pré-chirurgicale
- Parent ou tuteur refusant ou incapable de se conformer aux suivis nécessaires
- Maladies immunosuppressives ou sujets nécessitant un traitement avec des interventions provoquant une immunosuppression
- Des antécédents de tumeur ou de tumeur maligne
- Troubles de la coagulation
- Anomalies chromosomiques limitant la survie attendue à < 1 an
- Valeurs de laboratoire anormales pouvant augmenter le risque de la procédure d'étude (leucocyte > 20 000 cellules/ul ou < 1 000 cellules/ul ; numération plaquettaire < 50 000 cellules/ul ; Hgb < 8,0 g/dl ; LFT > 2x la limite supérieure de référence du laboratoire de la normale ) au moment de la sélection
- Sujets présentant des anomalies de conduction, notamment un bloc auriculo-ventriculaire et des blocs de branche
- Arythmies ventriculaires dues à un traitement pharmacologique antiarythmique
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Matrice extracellulaire Ventrix Bio
Une intervention thérapeutique d'un total de 8 injections dans le ventricule droit du cœur aura lieu avant que le patient ne quitte l'appareil de pontage cœur-poumon utilisé lors de l'opération Glenn de stade II.
Le traitement sera effectué conformément aux directives cliniques mises en place pendant que le patient subit une intervention chirurgicale avant que le patient ne quitte l'appareil de pontage cœur/poumon requis pour la procédure Glenn de stade II.
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VentriGel sera administré par injection dans le ventricule droit du cœur aux doses définies suivantes par injection.
Il y aura un total de 8 injections.
La dose proposée allant jusqu'à 0,6 mL est administrée en jusqu'à 8 injections séquentielles de 4 injections de 0,1 mL chacune et 4 injections de 0,05 mL chacune.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre d'événements de tachycardie ventriculaire
Délai: jusqu'à 30 jours après l'opération
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Nombre d'incidences de tachycardie ventriculaire soutenues/symptomatiques nécessitant une intervention avec un soutien inotrope ou des anti-arythmiques
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jusqu'à 30 jours après l'opération
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Nombre d'événements de choc cardiogénique
Délai: Jour 1, 30 jours après l'opération
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Choc cardiogénique (c'est-à-dire
hypoperfusion tissulaire présentée par une hypotension due à une diminution du débit cardiaque, déterminée par une augmentation des taux de lactate (5x les niveaux normaux au cours des premières 24 heures, 2,5x les niveaux normaux au cours des 30 premiers jours)
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Jour 1, 30 jours après l'opération
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Nombre d'événements cardiovasculaires imprévus
Délai: 30 jours après l'opération
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Une opération cardiovasculaire non planifiée due à un saignement au site d'injection intramyocardique du ventricule droit dans les 5 premiers jours suivant une opération de stade II a diminué le débit cardiaque, déterminé par une augmentation des taux de lactate (5 fois les niveaux normaux au cours des premières 24 heures, 2,5 fois les niveaux normaux au cours des 30 premiers jours)
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30 jours après l'opération
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Nombre de patients nécessitant un nouveau stimulateur cardiaque permanent
Délai: jusqu'à 30 jours après l'opération
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Nombre de patients nécessitant un nouveau stimulateur cardiaque permanent
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jusqu'à 30 jours après l'opération
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Accident vasculaire cérébral ou embolie
Délai: jusqu'à 30 jours après l'opération
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Accident vasculaire cérébral ou embolie cérébrale déterminé par tomodensitométrie
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jusqu'à 30 jours après l'opération
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Nombre d'événements indésirables
Délai: jusqu'à 30 jours après l'opération
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Nombre d'événements indésirables survenus après l'opération
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jusqu'à 30 jours après l'opération
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Nombre de décès
Délai: jusqu'à 30 jours après l'opération
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Nombre de décès survenus après l'opération
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jusqu'à 30 jours après l'opération
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Nombre de produits VentriGel fabriqués et livrés aux sujets
Délai: 12 mois
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12 mois
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Nombre de patients recevant une IRM cardiaque
Délai: Base de référence, 6 mois, 12 mois
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Base de référence, 6 mois, 12 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Modification de la fraction d'éjection du ventricule droit
Délai: Base de référence, 6 mois, 12 mois après l'opération
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Ceci sera mesuré par des échocardiogrammes en série et des IRM
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Base de référence, 6 mois, 12 mois après l'opération
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Modification du volume télédiastolique du ventricule droit
Délai: Base de référence, 6 mois, 12 mois après l'opération
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Ceci sera mesuré par des échocardiogrammes en série et des IRM
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Base de référence, 6 mois, 12 mois après l'opération
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Modification du volume systolique terminal du ventricule droit
Délai: Base de référence, 6 mois, 12 mois après l'opération
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Ceci sera mesuré par des échocardiogrammes en série et des IRM
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Base de référence, 6 mois, 12 mois après l'opération
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Modification de la régurgitation tricuspide
Délai: Base de référence, 6 mois, 12 mois après l'opération
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Ceci sera mesuré par des échocardiogrammes en série et des IRM.
régurgitation tricuspide mesurée par la largeur de la veine contractée de la valvule tricuspide
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Base de référence, 6 mois, 12 mois après l'opération
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Modification de la fonction ventriculaire droite Modification de la surface fractionnaire
Délai: Base de référence, 6 mois, 12 mois après l'opération
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Ceci sera mesuré par une échocardiographie transthoracique en série (ETT)
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Base de référence, 6 mois, 12 mois après l'opération
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Modification de la déformation longitudinale globale du ventricule droit
Délai: Base de référence, 6 mois, 12 mois après l'opération
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Ceci sera mesuré par une échocardiographie transthoracique en série (ETT)
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Base de référence, 6 mois, 12 mois après l'opération
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Modification de la contrainte circonférentielle globale du ventricule droit
Délai: Base de référence, 6 mois, 12 mois après l'opération
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Ceci sera mesuré par une échocardiographie transthoracique en série (ETT)
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Base de référence, 6 mois, 12 mois après l'opération
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Modification de l'excursion systolique du plan annulaire tricuspide du ventricule droit (TAPSE)
Délai: Base de référence, 6 mois, 12 mois après l'opération
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Ceci sera mesuré par une échocardiographie transthoracique en série (ETT)
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Base de référence, 6 mois, 12 mois après l'opération
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Modification du volume de l'oreillette droite indexée
Délai: Base de référence, 6 mois, 12 mois après l'opération
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Ceci sera mesuré par une échocardiographie transthoracique en série (ETT)
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Base de référence, 6 mois, 12 mois après l'opération
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: William Mahle, MD, Emory University
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- STUDY00006965
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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