Studie av intramyokardiell injektion av Ventrix Bio Extracellular Matrix (VentriGel) för att bedöma säkerheten och genomförbarheten hos pediatriska patienter med hypoplastiskt vänsterhjärtsyndrom (HLHS)
Målet med denna öppna fas I-studie är att visa säkerheten och genomförbarheten av VentriGel-injektion hos barn med hypoplastiskt vänsterhjärtsyndrom (HLHS).
Huvudfrågorna som den syftar till att besvara är:
- Huruvida VentriGel är säkert vid behandling av patienter med HLHS
- Om det finns några preliminära förbättringar i mätningar av hjärtfunktionen efter Ventrigel-injektion
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
HLHS, en typ av medfödd hjärtsjukdom, utgör en unik utmaning där den vänstra ventrikeln inte utvecklas, vilket kräver höger ventrikel för att hantera både systemiskt och pulmonellt blodflöde. Detta tillstånd, en gång dödligt, har blivit hanterbart på grund av framsteg inom kirurgiska tekniker, med rapporterade 5-års överlevnadsfrekvenser på 70-90%. Men dessa stegvisa procedurer, även om de är livräddande, kan belasta höger kammare, vilket leder till långvariga problem som försvagade muskler och minskad hjärtfunktion. Dessutom, även med kirurgiskt ingrepp, möter patienter ofta en försämrad livskvalitet.
För att ta itu med dessa utmaningar utforskar pågående kliniska prövningar regenerativa terapier, särskilt stamcellsinjektioner, som syftar till att förbättra hjärtfunktionen. Ändå kvarstår oro angående praktiska och effektiviteten av dessa behandlingar, inklusive problem med cellöverlevnad och koordinering av injektioner inom snäva tidsramar.
Innovativt föreslår utredaren och teamet ett alternativt tillvägagångssätt med VentriGel, en injicerbar hydrogel som härrör från decellulariserat svinmyokardium. Ursprungligen designad för behandling av hjärtsvikt efter hjärtinfarkt hos vuxna, har VentriGel visat lovande resultat i djurmodeller, vilket visar betydande förbättringar av hjärtfunktionen. Särskilt dess lagringsstabila karaktär och flexibla timing för administrering erbjuder fördelar jämfört med traditionella stamcellsterapier.
VentriGels effektivitet när det gäller att ta itu med högerkammarsvikt, som visats i nya studier, belyser dess potential som en lösning för HLHS-patienter. Att utnyttja godkända extracellulära matrisenheter, såsom Alloderm och SurgiSIS, understryker ytterligare genomförbarheten och säkerheten med detta tillvägagångssätt, vilket banar väg för potentiellt transformativa behandlingar vid medfödda hjärtsjukdomar.
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: William Mahle, MD
- Telefonnummer: 404-256-2593
- E-post: MahleW@kidsheart.com
Studieorter
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
- Children's Healthcare of Altanta
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Försökspersoner med Hypoplastiskt Left Heart Syndrome (HLHS) som kräver Steg II Glenn-operation under ett år
Exklusions kriterier:
- Försökspersoner som genomgår Steg II Glenn-operationer som inte har HLHS
- Försökspersoner som behöver mekaniskt cirkulationsstöd inom 5 dagar före kirurgisk ingrepp
- Förälder eller vårdnadshavare som inte vill eller kan följa nödvändiga uppföljningar
- Immunsuppressiva sjukdomar eller försökspersoner som kräver behandling med ingrepp som orsakar immunsuppression
- En historia av tumör eller malignitet
- Koagulationsrubbningar
- Kromosomavvikelser som begränsar förväntad överlevnad till < 1 år
- Onormala labbvärden som kan öka risken för studieproceduren (WBC >20 000 celler/ul eller < 1 000 celler/ul; trombocytantal < 50 000 celler/ul; Hgb < 8,0 gm/dl; LFTs > 2x övre gräns för referenslaboratoriet för normal ) vid tidpunkten för screening
- Patienter med överledningsstörningar, inklusive atrioventrikulärt block och grenblock
- Ventrikulära arytmier på grund av antiarytmisk farmakologisk terapi
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Ventrix Bio Extracellular Matrix
Behandlingsintervention av totalt 8 injektioner i hjärtats högra ventrikel kommer att ske innan patienten lämnar hjärt-lungbypassmaskinen som användes under Steg II Glenn Operation.
Behandlingen kommer att utföras enligt de kliniska riktlinjer som fastställts medan patienten genomgår ett kirurgiskt ingrepp innan patienten lämnar den hjärt-/lungbypass-maskin som krävs för steg II Glenn-proceduren.
|
VentriGel kommer att administreras genom injektion i hjärtats högra ventrikel i följande definierade doser per injektion.
Det blir totalt 8 injektioner.
Den föreslagna dosen på upp till 0,6 mL administreras som upp till 8 sekventiella injektioner med 4 injektioner på 0,1 mL vardera och 4 injektioner på 0,05 mL vardera.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal ventrikulära takykardihändelser
Tidsram: upp till 30 dagar efter operation
|
Antal ihållande/symptomatiska ventrikulära takykardiincidenser som kräver intervention med inotropt stöd eller antiarytmika
|
upp till 30 dagar efter operation
|
|
Antal kardiogena chockhändelser
Tidsram: Dag 1, 30 dagar efter operation
|
Kardiogen chock (dvs.
vävnadshyperfusion presenterad av hypotoni på grund av minskad hjärtminutvolym, bestäms av stigande laktatnivåer (5 gånger normala nivåer under de första 24 timmarna, 2,5 gånger normala nivåer under de första 30 dagarna)
|
Dag 1, 30 dagar efter operation
|
|
Antal oplanerade kardiovaskulära operationer
Tidsram: 30 dagar efter operation
|
Oplanerad kardiovaskulär operation på grund av högerkammar intramyokardiell blödning på injektionsstället under de första 5 dagarna efter steg II operation minskade hjärtminutvolymen, bestämt av stigande laktatnivåer (5 gånger normala nivåer under de första 24 timmarna, 2,5 gånger normala nivåer under de första 30 dagarna)
|
30 dagar efter operation
|
|
Antal patienter som behöver ny permanent pacemaker
Tidsram: upp till 30 dagar efter operation
|
Antal patienter som behöver ny permanent pacemaker
|
upp till 30 dagar efter operation
|
|
Stroke eller embolihändelse
Tidsram: upp till 30 dagar efter operation
|
Stroke eller embolihändelse i hjärnan bestäms av datortomografi
|
upp till 30 dagar efter operation
|
|
Antal negativa händelser
Tidsram: upp till 30 dagar efter operation
|
Antal biverkningar som inträffar efter operation
|
upp till 30 dagar efter operation
|
|
Antal dödsfall
Tidsram: upp till 30 dagar efter operation
|
Antal dödsfall som inträffar efter operation
|
upp till 30 dagar efter operation
|
|
Antal VentriGel-produkter som tillverkas och levereras till försökspersoner
Tidsram: 12 månader
|
12 månader
|
|
|
Antal patienter som får hjärt-MRI
Tidsram: Baslinje, 6 månader, 12 månader
|
Baslinje, 6 månader, 12 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i höger ventrikulär ejektionsfraktion
Tidsram: Baslinje, 6 månader, 12 månader efter operation
|
Detta kommer att mätas med seriella ekokardiogram och MRI-skanningar
|
Baslinje, 6 månader, 12 månader efter operation
|
|
Förändring i höger ventrikulär ände diastolisk volym
Tidsram: Baslinje, 6 månader, 12 månader efter operation
|
Detta kommer att mätas med seriella ekokardiogram och MRI-skanningar
|
Baslinje, 6 månader, 12 månader efter operation
|
|
Förändring i den högra ventrikulära ändens systoliska volym
Tidsram: Baslinje, 6 månader, 12 månader efter operation
|
Detta kommer att mätas med seriella ekokardiogram och MRI-skanningar
|
Baslinje, 6 månader, 12 månader efter operation
|
|
Förändring i trikuspidaluppstötningar
Tidsram: Baslinje, 6 månader, 12 månader efter operation
|
Detta kommer att mätas med seriella ekokardiogram och MRI-skanningar.
trikuspidal regurgitation mätt med tricuspidklaff vena contracta bredd
|
Baslinje, 6 månader, 12 månader efter operation
|
|
Förändring i höger kammare funktion Fractional Area Change
Tidsram: Baslinje, 6 månader, 12 månader efter operation
|
Detta kommer att mätas med seriellt transthorax ekokardiogram (TTE)
|
Baslinje, 6 månader, 12 månader efter operation
|
|
Förändring i höger ventrikulär global longitudinell töjning
Tidsram: Baslinje, 6 månader, 12 månader efter operation
|
Detta kommer att mätas med seriellt transthorax ekokardiogram (TTE)
|
Baslinje, 6 månader, 12 månader efter operation
|
|
Förändring i höger ventrikulär global periferiell spänning
Tidsram: Baslinje, 6 månader, 12 månader efter operation
|
Detta kommer att mätas med seriellt transthorax ekokardiogram (TTE)
|
Baslinje, 6 månader, 12 månader efter operation
|
|
Förändring i höger ventrikulär trikuspidal ringformad systolisk exkursion (TAPSE)
Tidsram: Baslinje, 6 månader, 12 månader efter operation
|
Detta kommer att mätas med seriellt transthorax ekokardiogram (TTE)
|
Baslinje, 6 månader, 12 månader efter operation
|
|
Förändring i höger förmaksvolym indexerad
Tidsram: Baslinje, 6 månader, 12 månader efter operation
|
Detta kommer att mätas med seriellt transthorax ekokardiogram (TTE)
|
Baslinje, 6 månader, 12 månader efter operation
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: William Mahle, MD, Emory University
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Beräknad)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- STUDY00006965
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .