Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование интрамиокардиальной инъекции вентриксного биовнеклеточного матрикса (VentriGel) для оценки безопасности и осуществимости у педиатрических пациентов с синдромом гипопластического левого сердца (HLHS)

6 марта 2025 г. обновлено: William T. Mahle, Emory University

Целью этого открытого исследования фазы I является демонстрация безопасности и возможности инъекции VentriGel детям с синдромом гипопластического левого сердца (HLHS).

Основные вопросы, на которые он призван ответить:

  • Безопасен ли VentriGel при лечении пациентов с HLHS
  • Имеются ли какие-либо предварительные улучшения показателей сердечной функции после инъекции Вентригеля.

Обзор исследования

Статус

Еще не набирают

Подробное описание

HLHS, тип врожденного порока сердца, представляет собой уникальную проблему, когда левый желудочек не развивается, что требует правого желудочка для управления как системным, так и легочным кровотоком. Это состояние, которое когда-то было смертельным, стало управляемым благодаря достижениям в хирургических методах: зарегистрированная 5-летняя выживаемость составляет 70-90%. Однако эти поэтапные процедуры, хотя и спасают жизнь, могут перегружать правый желудочек, что приводит к долгосрочным проблемам, таким как ослабление мышц и снижение сердечной функции. Кроме того, даже после хирургического вмешательства пациенты часто сталкиваются с ухудшением качества жизни.

Для решения этих проблем текущие клинические испытания изучают регенеративную терапию, в частности инъекции стволовых клеток, с целью улучшения функции сердца. Тем не менее, сохраняются опасения относительно практичности и эффективности этих методов лечения, включая проблемы с выживаемостью клеток и координацией инъекций в узкие временные рамки.

Исследователь и его команда предлагают новаторский подход, используя VentriGel, инъекционный гидрогель, полученный из децеллюляризованного миокарда свиньи. Первоначально разработанный для лечения сердечной недостаточности после инфаркта миокарда у взрослых, VentriGel показал многообещающие результаты на животных моделях, продемонстрировав значительное улучшение сердечной функции. Примечательно, что его стабильность при хранении и гибкий график введения дают преимущества перед традиционной терапией стволовыми клетками.

Более того, эффективность VentriGel в лечении правожелудочковой недостаточности, продемонстрированная в недавних исследованиях, подчеркивает его потенциал в качестве решения для пациентов с HLHS. Использование одобренных устройств внеклеточного матрикса, таких как Alloderm и SurgiSIS, еще раз подчеркивает осуществимость и безопасность этого подхода, открывая путь к потенциально преобразующим методам лечения врожденных пороков сердца.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

12

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: William Mahle, MD
  • Номер телефона: 404-256-2593
  • Электронная почта: MahleW@kidsheart.com

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Субъекты с синдромом гипопластического левого сердца (HLHS), которым требуется операция Гленна II стадии, в возрасте до одного года.

Критерий исключения:

  • Субъекты, перенесшие операцию Гленна II стадии, у которых нет HLHS.
  • Субъекты, нуждающиеся в механической поддержке кровообращения в течение 5 дней до предоперационного вмешательства.
  • Родитель или опекун не желает или не может соблюдать необходимые последующие меры.
  • Иммуносупрессивные заболевания или субъекты, требующие лечения с помощью вмешательств, вызывающих иммуносупрессию.
  • Опухоль или злокачественное новообразование в анамнезе
  • Нарушения свертываемости крови
  • Хромосомные аномалии, которые ограничивают ожидаемую выживаемость <1 года.
  • Аномальные лабораторные показатели, которые могут увеличить риск процедуры исследования (лейкоциты > 20 000 клеток/мкл или < 1 000 клеток/мкл; количество тромбоцитов < 50 000 клеток/мкл; Hgb < 8,0 г/дл; LFT> 2x верхний предел нормы референсной лаборатории ) на момент просмотра
  • Субъекты с нарушениями проводимости, включая атриовентрикулярную блокаду и блокаду ножки пучка Гиса.
  • Желудочковые аритмии вследствие антиаритмической фармакологической терапии

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Внеклеточный матрикс Ventrix Bio
Лечебное вмешательство, состоящее в общей сложности из 8 инъекций в правый желудочек сердца, будет произведено до того, как пациент выйдет из аппарата искусственного кровообращения, используемого во время операции Гленна II стадии. Лечение будет проводиться в соответствии с клиническими рекомендациями, установленными во время хирургического вмешательства, прежде чем пациент отключится от аппарата шунтирования сердца/легких, необходимого для процедуры Гленна II стадии.
VentriGel будет вводиться путем инъекции в правый желудочек сердца в следующих определенных дозах на инъекцию. Всего будет 8 инъекций. Предложенную дозу до 0,6 мл вводят до 8 последовательных инъекций, по 4 инъекции по 0,1 мл и 4 инъекции по 0,05 мл.
Другие имена:
  • Вентригель

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество событий желудочковой тахикардии
Временное ограничение: до 30 дней после операции
Число устойчивых/симптоматических случаев желудочковой тахикардии, требующих вмешательства с инотропной поддержкой или антиаритмическими средствами
до 30 дней после операции
Количество случаев кардиогенного шока
Временное ограничение: День 1, 30 дней после операции
Кардиогенный шок (т.е. тканевая гипоперфузия, проявляющаяся гипотонией из-за снижения сердечного выброса, определяемого повышением уровня лактата (5-кратный нормальный уровень в первые 24 часа, 2,5-кратный нормальный уровень в первые 30 дней)
День 1, 30 дней после операции
Количество незапланированных сердечно-сосудистых операций
Временное ограничение: 30 дней после операции
Незапланированная сердечно-сосудистая операция из-за правожелудочкового внутримиокардиального кровотечения в месте инъекции в первые 5 дней после операции II стадии снижает сердечный выброс, определяемый повышением уровня лактата (5-кратный нормальный уровень в первые 24 часа, 2,5-кратный нормальный уровень в первые 30 дней)
30 дней после операции
Число пациентов, нуждающихся в новом постоянном кардиостимуляторе
Временное ограничение: до 30 дней после операции
Число пациентов, нуждающихся в новом постоянном кардиостимуляторе
до 30 дней после операции
Инсульт или эмболия
Временное ограничение: до 30 дней после операции
Инсульт или эмболия головного мозга, определяемая с помощью компьютерной томографии
до 30 дней после операции
Количество нежелательных явлений
Временное ограничение: до 30 дней после операции
Количество нежелательных явлений, возникших после операции
до 30 дней после операции
Количество смертей
Временное ограничение: до 30 дней после операции
Число смертей, произошедших после операции
до 30 дней после операции
Количество продуктов VentriGel, произведенных и доставленных субъектам
Временное ограничение: 12 месяцев
12 месяцев
Количество пациентов, прошедших МРТ сердца
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев
Исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение фракции выброса правого желудочка
Временное ограничение: Исходный уровень, через 6 месяцев, 12 месяцев после операции
Это будет измеряться с помощью серийной эхокардиограммы и МРТ.
Исходный уровень, через 6 месяцев, 12 месяцев после операции
Изменение конечно-диастолического объема правого желудочка.
Временное ограничение: Исходный уровень, через 6 месяцев, 12 месяцев после операции
Это будет измеряться с помощью серийной эхокардиограммы и МРТ.
Исходный уровень, через 6 месяцев, 12 месяцев после операции
Изменение конечно-систолического объема правого желудочка.
Временное ограничение: Исходный уровень, через 6 месяцев, 12 месяцев после операции
Это будет измеряться с помощью серийной эхокардиограммы и МРТ.
Исходный уровень, через 6 месяцев, 12 месяцев после операции
Изменение трикуспидальной регургитации
Временное ограничение: Исходный уровень, через 6 месяцев, 12 месяцев после операции
Это будет измеряться с помощью серийной эхокардиограммы и МРТ. трикуспидальная регургитация, измеренная по ширине контрактной вены трехстворчатого клапана
Исходный уровень, через 6 месяцев, 12 месяцев после операции
Изменение функции правого желудочка. Фракционное изменение площади.
Временное ограничение: Исходный уровень, через 6 месяцев, 12 месяцев после операции
Это будет измеряться с помощью серийной трансторакальной эхокардиограммы (ТТЕ).
Исходный уровень, через 6 месяцев, 12 месяцев после операции
Изменение глобальной продольной деформации правого желудочка
Временное ограничение: Исходный уровень, через 6 месяцев, 12 месяцев после операции
Это будет измеряться с помощью серийной трансторакальной эхокардиограммы (ТТЕ).
Исходный уровень, через 6 месяцев, 12 месяцев после операции
Изменение глобальной окружной деформации правого желудочка
Временное ограничение: Исходный уровень, через 6 месяцев, 12 месяцев после операции
Это будет измеряться с помощью серийной трансторакальной эхокардиограммы (ТТЕ).
Исходный уровень, через 6 месяцев, 12 месяцев после операции
Изменение систолической экскурсии плоскости трикуспидального кольца правого желудочка (TAPSE)
Временное ограничение: Исходный уровень, через 6 месяцев, 12 месяцев после операции
Это будет измеряться с помощью серийной трансторакальной эхокардиограммы (ТТЕ).
Исходный уровень, через 6 месяцев, 12 месяцев после операции
Индексированное изменение объема правого предсердия
Временное ограничение: Исходный уровень, через 6 месяцев, 12 месяцев после операции
Это будет измеряться с помощью серийной трансторакальной эхокардиограммы (ТТЕ).
Исходный уровень, через 6 месяцев, 12 месяцев после операции

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Следователи

  • Главный следователь: William Mahle, MD, Emory University

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

1 августа 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 сентября 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 сентября 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

28 мая 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 июня 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

17 июня 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 марта 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 марта 2025 г.

Последняя проверка

1 марта 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться