心肌内注射 Ventrix Bio 细胞外基质 (VentriGel) 评估左心发育不全综合征 (HLHS) 儿科患者的安全性和可行性的研究
这项 I 期开放标签研究的目标是证明 VentriGel 注射治疗左心发育不良综合征 (HLHS) 儿童的安全性和可行性。
它旨在回答的主要问题是:
- VentriGel 治疗 HLHS 患者是否安全
- 注射 Ventrigel 后心功能指标是否有任何初步改善
研究概览
详细说明
HLHS 是一种先天性心脏病,它提出了一种独特的挑战,即左心室无法发育,需要右心室来管理全身血流和肺血流。 由于手术技术的进步,这种曾经致命的疾病已经变得可以控制,据报道 5 年生存率为 70-90%。 然而,这些分阶段手术虽然可以挽救生命,但可能会使右心室紧张,导致肌肉无力和心脏功能下降等长期问题。 此外,即使进行手术干预,患者的生活质量也常常下降。
为了应对这些挑战,正在进行的临床试验探索再生疗法,特别是干细胞注射,旨在改善心脏功能。 然而,人们对这些治疗方法的实用性和有效性仍然存在担忧,包括细胞存活和狭窄时间范围内注射协调的问题。
创新地,研究人员和团队提出了一种使用 VentriGel 的替代方法,VentriGel 是一种源自脱细胞猪心肌的可注射水凝胶。 VentriGel 最初设计用于治疗成人心肌梗塞后心力衰竭,现已在动物模型中显示出良好的效果,显示出心脏功能的显着改善。 值得注意的是,其储存稳定性和灵活的给药时间比传统干细胞疗法具有优势。
此外,正如最近的研究所证明的那样,VentriGel 在解决右心室衰竭方面的有效性凸显了其作为 HLHS 患者解决方案的潜力。 利用经批准的细胞外基质设备,例如 Alloderm 和 SurgiSIS,进一步强调了这种方法的可行性和安全性,为先天性心脏病的潜在变革性治疗铺平了道路。
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 阶段1
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名:William Mahle, MD
- 电话号码:404-256-2593
- 邮箱:MahleW@kidsheart.com
学习地点
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、美国、30322
- Children's Healthcare of Altanta
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
描述
纳入标准:
- 一岁以下患有左心发育不全综合征 (HLHS) 且需要进行 II 期 Glenn 手术的受试者
排除标准:
- 接受第二阶段格伦手术但没有 HLHS 的受试者
- 术前干预前 5 天内需要机械循环支持的受试者
- 家长或监护人不愿意或无法遵守必要的后续行动
- 免疫抑制疾病或需要用导致免疫抑制的干预措施进行治疗的受试者
- 有肿瘤或恶性肿瘤病史
- 凝血障碍
- 染色体异常导致预期生存期<1年
- 可能增加研究程序风险的异常实验室值(WBC >20,000 个细胞/ul 或 < 1,000 个细胞/ul;血小板计数 < 50,000 个细胞/ul;Hgb < 8.0 gm/dl;LFT > 2 倍参考实验室正常值上限) 筛选时
- 患有传导异常的受试者,包括房室传导阻滞和束支传导阻滞
- 抗心律失常药物治疗引起的室性心律失常
学习计划
研究是如何设计的?
设计细节
- 主要用途:治疗
- 分配:不适用
- 介入模型:单组作业
- 屏蔽:无(打开标签)
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的:Ventrix Bio 细胞外基质
在患者离开第二阶段格伦手术期间使用的心肺旁路机之前,将进行总共 8 次心脏右心室注射的治疗干预。
在患者离开第二阶段格伦手术所需的心/肺旁路机之前,将根据患者接受外科手术期间制定的临床指南进行治疗。
|
VentriGel 将通过注射到心脏右心室进行给药,每次注射的剂量如下。
总共将进行 8 次注射。
建议的剂量高达 0.6 mL,最多可连续注射 8 次,每次注射 4 次,每次 0.1 mL,每次注射 4 次,每次 0.05 mL。
其他名称:
|
研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
室性心动过速事件的数量
大体时间:术后最长 30 天
|
需要正性肌力支持或抗心律失常药物干预的持续性/症状性室性心动过速发生次数
|
术后最长 30 天
|
|
心源性休克事件的数量
大体时间:术后第1天、30天
|
心源性休克(即
由于心输出量减少而导致的低血压引起的组织灌注不足,这是由乳酸水平升高决定的(前 24 小时内为正常水平的 5 倍,前 30 天内为正常水平的 2.5 倍)
|
术后第1天、30天
|
|
非计划心血管手术事件数
大体时间:术后30天
|
II 期手术后前 5 天内因右心室心肌内注射部位出血而进行的计划外心血管手术导致心输出量下降,具体取决于乳酸水平升高(前 24 小时内为正常水平的 5 倍,前 30 天内为正常水平的 2.5 倍)
|
术后30天
|
|
需要新的永久起搏器的患者数量
大体时间:术后最长 30 天
|
需要新的永久起搏器的患者数量
|
术后最长 30 天
|
|
中风或栓塞事件
大体时间:术后最长 30 天
|
通过 CT 扫描确定大脑中风或栓塞事件
|
术后最长 30 天
|
|
不良事件的数量
大体时间:术后最长 30 天
|
术后发生不良事件的数量
|
术后最长 30 天
|
|
死亡人数
大体时间:术后最长 30 天
|
术后死亡人数
|
术后最长 30 天
|
|
制造并交付给受试者的 VentriGel 产品数量
大体时间:12个月
|
12个月
|
|
|
接受心脏 MRI 检查的患者人数
大体时间:基线、6 个月、12 个月
|
基线、6 个月、12 个月
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
右心室射血分数的变化
大体时间:基线、术后6个月、12个月
|
这将通过连续超声心动图和 MRI 扫描来测量
|
基线、术后6个月、12个月
|
|
右心室舒张末期容积的变化
大体时间:基线、术后6个月、12个月
|
这将通过连续超声心动图和 MRI 扫描来测量
|
基线、术后6个月、12个月
|
|
右心室收缩末容积的变化
大体时间:基线、术后6个月、12个月
|
这将通过连续超声心动图和 MRI 扫描来测量
|
基线、术后6个月、12个月
|
|
三尖瓣反流的变化
大体时间:基线、术后6个月、12个月
|
这将通过连续超声心动图和 MRI 扫描来测量。
通过三尖瓣收缩腔宽度测量三尖瓣反流
|
基线、术后6个月、12个月
|
|
右心室功能变化 面积分数变化
大体时间:基线、术后6个月、12个月
|
这将通过连续经胸超声心动图 (TTE) 进行测量
|
基线、术后6个月、12个月
|
|
右心室整体纵向应变的变化
大体时间:基线、术后6个月、12个月
|
这将通过连续经胸超声心动图 (TTE) 进行测量
|
基线、术后6个月、12个月
|
|
右心室整体周向应变的变化
大体时间:基线、术后6个月、12个月
|
这将通过连续经胸超声心动图 (TTE) 进行测量
|
基线、术后6个月、12个月
|
|
右心室三尖瓣环平面收缩期偏移 (TAPSE) 的变化
大体时间:基线、术后6个月、12个月
|
这将通过连续经胸超声心动图 (TTE) 进行测量
|
基线、术后6个月、12个月
|
|
右心房容积变化指数
大体时间:基线、术后6个月、12个月
|
这将通过连续经胸超声心动图 (TTE) 进行测量
|
基线、术后6个月、12个月
|
合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员:William Mahle, MD、Emory University
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (估计的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.