グレード II ～ IV のステロイド不応性急性移植片対宿主疾患患者におけるルキソリチニブの有効性と安全性の研究
2026年9月16日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
グレード II ～ IV のコルチコステロイド抵抗性の急性移植片対宿主病を患う中国人患者の治療を目的としたルキソリチニブの単群多施設研究
この研究の目的は、グレード II ～ IV のステロイド抵抗性の急性移植片対宿主病 (SR-aGvHD) を患う中国人の成人および青年 (12 歳以上) におけるルキソリチニブ療法の有効性と安全性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
参加者は資格を評価するためのスクリーニング期間から始まります。すべての包含基準を満たし、どの除外基準も満たさない参加者のみが、1日目から24週目または治療終了まで研究治療を開始します。
安全性フォローアップ訪問の後、参加者は12か月目まで長期フォローアップを受けます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
36
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Beijing、中国、100034
- Novartis Investigative Site
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Beijing、中国、100070
- Novartis Investigative Site
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Taian、中国、271000
- Novartis Investigative Site
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Tianjin、中国、300020
- Novartis Investigative Site
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Guangdong
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Guangzhou、Guangdong、中国、510515
- Novartis Investigative Site
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Henan
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Zhengzhou、Henan、中国、450003
- Novartis Investigative Site
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Hubei
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Wuhan、Hubei、中国、430030
- Novartis Investigative Site
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Shanxi
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Xian、Shanxi、中国、710061
- Novartis Investigative Site
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Zhejiang
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Hangzhou、Zhejiang、中国、310003
- Novartis Investigative Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な包含基準
- インフォームドコンセント時点で12歳以上の中国人男性または女性の参加者。 参加者、親または法定後見人からの書面によるインフォームドコンセント。
- 錠剤を飲み込むことができる。
- 骨髄、末梢血幹細胞、または臍帯血を使用して、任意のドナーソース（血縁関係のないドナー、兄弟、ハプロ同一）からの同種SCTを受けている。
- 全身免疫抑制療法を必要とする同種SCT後に発生する、標準基準に従って臨床的に診断されたグレードIIからIVの急性GvHD。
- 明らかな骨髄性および血小板の生着（治験治療（ルキソリチニブ）開始前48時間以内に確認された）：
ステロイド不応性aGvHDの確定診断は、高用量の全身性コルチコステロイド（メチルプレドニゾロン2 mg/kg/日[または同等のプレドニゾン用量2.5 mg/kg/日]）を単独またはカルシニューリン阻害剤（CNI）と組み合わせて投与された参加者として定義され、以下のいずれかである。
- グレード II から IV の aGvHD の治療のための高用量全身コルチコステロイド +/- CNI の開始時の臓器段階と比較した、少なくとも 3 日後の臓器評価に基づく進行。 または
- グレード II から IV の治療のための高用量の全身性コルチコステロイド +/-CNI の開始時の臓器段階と比較した、7 日後の臓器評価に基づく最小限の部分奏効に達していない。または
コルチコステロイドの漸減に失敗した参加者は、以下の基準のいずれかを満たしていると定義されます。
- メチルプレジニゾロン≧2 mg/kg/日（または同等のプレジニゾロン用量≧2.5 mg/kg/日）へのコルチコステロイド用量の増加の要件。 または
- 最低7日間、メチルプレドニゾロンの用量を<0.5 mg/kg/日（または同等のプレドニゾン用量<0.6 mg/kg/日）に漸減しなかった。
主な除外基準
- ステロイド不応性aGvHDに対して複数回の全身治療を受けている。 現在のalloSCTコンディショニングの開始後に、何らかの適応症でJAK阻害剤療法を受けた参加者。
- 臨床症状は、急性および慢性 GvHD の両方の特徴を伴う新規慢性 GvHD または GvHD 重複症候群に似ています。
- 過去 6 か月以内に以前の alloSCT に失敗した。 alloSCTの実施後に再発した原発性悪性腫瘍の存在。
- 治療を必要とする重大な細菌、真菌、ウイルス、または寄生虫感染を含む、制御されていない活動性感染症の存在。
- 悪性腫瘍再発の先制治療のために投与された予定外のドナーリンパ球注入（DLI）後に発生する SR-aGvHD。 注: 悪性腫瘍再発の管理のためではなく、移植処置の一環として予定された DLI を受けている参加者は対象となります。
- 重大な呼吸器疾患、重度の腎機能障害、臨床的に重大なまたは制御されていない心疾患、未解決の胆汁うっ滞および肝障害（aGvHDに起因しない）の存在。 凝固または血小板の機能を妨げる疾患および/または薬物療法による現在の治療。
他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ルキソリチニブ
参加者は、ルキソリチニブを毎日 10 mg BID で経口投与します (5 mg 錠剤 2 錠を約 12 時間間隔で投与します)。
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ルキソリチニブは、5 mg 錠剤 2 錠として毎日 10 mg を BID で経口摂取します。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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研究者ごとの28日目の全体的な奏効率（ORR）
時間枠：28日目
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28日目のORRは、標準的な基準に従って研究者によって評価され、早期進行に対する追加の全身療法の必要がなく、混合反応または無反応を示した完全奏効（CR）または部分奏効（PR）を示した参加者の割合として定義されました。
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28日目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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56 日目の持続的全奏効率 (ORR)
時間枠：56日目
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56 日目の持続的 ORR は、28 日目に完全奏効 (CR) または部分奏効 (PR) を達成し、56 日目でも CR または PR を維持した参加者の割合として定義されます。
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56日目
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反応期間 (DOR)
時間枠：1 週目から 12 ヶ月目の長期追跡調査まで
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DOR は、最初の応答から aGvHD の進行までの時間、または aGvHD に対する追加の全身療法の日付として定義されます。
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1 週目から 12 ヶ月目の長期追跡調査まで
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最良の全体的な応答 (BOR)
時間枠：1週目から28日目まで
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28日目までおよびaGvHDに対する追加の全身療法の開始前を含む任意の時点で全奏効（完全奏効（CR）+部分奏効（PR））を達成した参加者の割合。
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1週目から28日目まで
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全生存期間 (OS)
時間枠：治験治療開始日から死亡日まで、最長約30日まで。 12ヶ月
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全生存期間（OS）は、研究治療の開始日から何らかの原因による死亡日までの時間として定義されます。
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治験治療開始日から死亡日まで、最長約30日まで。 12ヶ月
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非再発死亡率 (NRM)
時間枠：研究治療の開始日から死亡日まで、最大約 1 日です。 12ヶ月
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非再発死亡率（NRM）は、試験治療の開始日から血液疾患の再発/進行が先行しない死亡日までの時間として定義されます。
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研究治療の開始日から死亡日まで、最大約 1 日です。 12ヶ月
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無イベント生存 (EFS)
時間枠：研究治療の開始日から血液疾患の再発/進行、移植不全、または死亡の日まで、最大約 30 日です。 12ヶ月
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無イベント生存期間（EFS）は、治験治療の開始日から血液疾患の再発/進行、移植不全、または何らかの原因による死亡の日までの時間として定義されます。
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研究治療の開始日から血液疾患の再発/進行、移植不全、または死亡の日まで、最大約 30 日です。 12ヶ月
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無失敗生存 (FFS)
時間枠：研究治療の開始日から、血液疾患の再発/進行、非再発死亡、または新たな全身性aGvHD治療の追加の日まで、最大約200万円。 12ヶ月
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無失敗生存期間（FFS）は、治験治療の開始日から血液疾患の再発/進行、非再発死亡、または新たな全身性aGvHD治療の追加の日までの時間として定義されます。
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研究治療の開始日から、血液疾患の再発/進行、非再発死亡、または新たな全身性aGvHD治療の追加の日まで、最大約200万円。 12ヶ月
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悪性腫瘍の再発/進行 (MR)
時間枠：研究治療の開始日から血液悪性腫瘍の再発/進行まで、最大約 1 日です。 12ヶ月
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悪性腫瘍の再発/進行（MR）は、治験治療の開始日から血液悪性腫瘍の再発/進行までの時間として定義されます。
基礎となる血液悪性疾患を有する参加者について計算されます。
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研究治療の開始日から血液悪性腫瘍の再発/進行まで、最大約 1 日です。 12ヶ月
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コルチコステロイドの毎日の投与量の削減
時間枠：56日目まで
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これには、全身性コルチコステロイドの使用と毎日の用量の評価、および時間間隔および全体的な、56 日目までにすべての全身性コルチコステロイドの漸減に成功した参加者の割合が含まれます。
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56日目まで
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慢性GvHDの累積発生率
時間枠：1週目から12ヶ月目の長期追跡調査まで
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慢性 GvHD (cGvHD) の累積発生率には、軽度、中等度、重度の発生が含まれます。
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1週目から12ヶ月目の長期追跡調査まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年7月4日
一次修了 (実際)
2026年9月3日
研究の完了 (推定)
2027年7月8日
試験登録日
最初に提出
2024年6月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年6月14日
最初の投稿 (実際)
2024年6月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年9月16日
最終確認日
2026年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- CINC424C2416
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
ノバルティスは、資格のある外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、および資格のある研究からの臨床文書のサポートに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて独立した専門家委員会によって検討され、承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に従って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されます。
この試験データは現在、www.clinicalstudydatarequest.com で説明されているプロセスに従って入手できます。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。