Badanie skuteczności i bezpieczeństwa ruksolitynibu u pacjentów z ostrą chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi stopnia II do IV oporną na steroidy
2 września 2026 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals
Jednoramienne, wieloośrodkowe badanie dotyczące stosowania ruksolitynibu w leczeniu chińskich pacjentów z ostrą chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi stopnia II–IV oporną na kortykosteroidy
Celem tego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa terapii ruksolitynibem u dorosłych i młodzieży w Chinach (≥ 12 lat) z ostrą chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi (SR-aGvHD) stopnia II-IV, oporną na steroidy.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Uczestnicy rozpoczną się od okresu sprawdzającego, mającego na celu ocenę kwalifikowalności; tylko uczestnicy, którzy spełnią wszystkie kryteria włączenia i żadne z kryteriów wykluczenia, rozpoczną leczenie w ramach badania od dnia 1 do 24 tygodnia lub do końca leczenia.
Po wizytach kontrolnych dotyczących bezpieczeństwa uczestnicy otrzymają długoterminową obserwację do 12 miesiąca.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
36
Faza
- Faza 4
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Beijing, Chiny, 100034
- Novartis Investigative Site
-
Beijing, Chiny, 100070
- Novartis Investigative Site
-
Taian, Chiny, 271099
- Novartis Investigative Site
-
Tianjin, Chiny, 300020
- Novartis Investigative Site
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510515
- Novartis Investigative Site
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Chiny, 450003
- Novartis Investigative Site
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Chiny, 430030
- Novartis Investigative Site
-
-
Shanxi
-
Xian, Shanxi, Chiny, 710061
- Novartis Investigative Site
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Chiny, 310003
- Novartis Investigative Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia
- Uczestnicy z Chin lub płci męskiej w wieku co najmniej 12 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody. Pisemna świadoma zgoda uczestnika, rodzica lub opiekuna prawnego.
- Możliwość połykania tabletek.
- Przeszli alloSCT od dowolnego źródła dawców (dopasowany dawca niespokrewniony, rodzeństwo, haploidentyczny) przy użyciu szpiku kostnego, komórek macierzystych krwi obwodowej lub krwi pępowinowej.
- Klinicznie zdiagnozowana ostra GvHD stopnia II do IV, zgodnie ze standardowymi kryteriami, występująca po alloSCT, wymagająca ogólnoustrojowej terapii immunosupresyjnej.
- Wyraźny wszczepienie szpiku i płytek krwi (potwierdzone w ciągu 48 godzin przed rozpoczęciem leczenia badanym (ruksolitynibem)):
Potwierdzona diagnoza opornej na steroidy aGvHD zdefiniowana jako uczestnicy przyjmujący duże dawki kortykosteroidów ogólnoustrojowych (metyloprednizolon 2 mg/kg/dzień [lub równoważna dawka prednizonu 2,5 mg/kg/dzień]), podawane samodzielnie lub w skojarzeniu z inhibitorami kalcyneuryny (CNI) oraz:
- Progresja na podstawie oceny narządów po co najmniej 3 dniach w porównaniu ze stanem narządowym w momencie rozpoczęcia stosowania kortykosteroidów ogólnoustrojowych w dużych dawkach +/- CNI w leczeniu aGvHD stopnia II do IV. LUB
- Nieosiągnięcie minimalnej częściowej odpowiedzi na podstawie oceny narządów po 7 dniach w porównaniu ze stanem narządowym w momencie rozpoczęcia stosowania kortykosteroidów ogólnoustrojowych w dużych dawkach +/-CNI w leczeniu stopnia II do IV. LUB
Uczestnicy, u których nie udało się zmniejszyć dawki kortykosteroidów, zdefiniowano jako spełniający jedno z następujących kryteriów:
- Konieczność zwiększenia dawki kortykosteroidu do metylopredynizolonu ≥2 mg/kg/dobę (lub równoważnej dawki predyzononu ≥2,5 mg/kg/dobę). LUB
- Brak zmniejszenia dawki metyloprednizolonu do < 0,5 mg/kg/dobę (lub równoważnej dawki prednizonu <0,6 mg/kg/dobę) przez co najmniej 7 dni.
Kluczowe kryteria wykluczenia
- Otrzymał więcej niż jedno leczenie ogólnoustrojowe z powodu opornej na steroidy aGvHD. Uczestnicy, którzy otrzymali terapię inhibitorem JAK z dowolnego wskazania po rozpoczęciu bieżącego kondycjonowania alloSCT.
- Obraz kliniczny przypominający przewlekłą GvHD de novo lub zespół nakładania się GvHD z ostrymi i przewlekłymi cechami GvHD.
- Nieudana wcześniejsza alloSCT w ciągu ostatnich 6 miesięcy. Obecność nawrotu pierwotnego nowotworu złośliwego po wykonaniu alloSCT.
- Obecność aktywnej, niekontrolowanej infekcji, w tym istotnej infekcji bakteryjnej, grzybiczej, wirusowej lub pasożytniczej wymagającej leczenia.
- SR-aGvHD występująca po nieplanowanym wlewie limfocytów dawcy (DLI) podanym w celu zapobiegawczego leczenia nawrotu nowotworu złośliwego. Uwaga: Kwalifikują się uczestnicy, którzy otrzymali zaplanowane badanie DLI w ramach procedury przeszczepiania, a nie w celu leczenia nawrotu nowotworu złośliwego.
- Obecność istotnej choroby układu oddechowego, ciężkiego zaburzenia czynności nerek, istotnej klinicznie lub niekontrolowanej choroby serca, nierozwiązanych zaburzeń cholestatycznych i wątroby (nieprzypisywanych aGvHD). Zaburzenia i/lub bieżąca terapia lekami zakłócającymi krzepnięcie lub funkcję płytek krwi.
Mogą mieć zastosowanie inne kryteria włączenia/wyłączenia określone w protokole
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Ruksolitynib
Uczestnicy będą otrzymywać ruksolitynib doustnie w dawce 10 mg BID na dobę (w postaci dwóch tabletek 5 mg w odstępie około 12 godzin).
|
Ruksolitynib przyjmuje się doustnie codziennie w dawce 10 mg BID, w postaci dwóch tabletek 5 mg.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ogólny odsetek odpowiedzi (ORR) w dniu 28 na badacza
Ramy czasowe: Dzień 28
|
ORR w dniu 28. zdefiniowano jako odsetek uczestników wykazujących odpowiedź całkowitą (CR) lub odpowiedź częściową (PR) bez konieczności stosowania dodatkowych terapii systemowych w przypadku wcześniejszej progresji, odpowiedź mieszaną lub brak odpowiedzi, zgodnie ze standardowymi kryteriami i ocenianą przez badaczy.
|
Dzień 28
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Trwały Ogólny odsetek odpowiedzi (ORR) w dniu 56
Ramy czasowe: Dzień 56
|
Trwały ORR w 56. dniu definiuje się jako odsetek uczestników, którzy osiągnęli całkowitą odpowiedź (CR) lub częściową odpowiedź (PR) w 28. dniu i utrzymali CR lub PR w 56. dniu.
|
Dzień 56
|
|
Czas trwania odpowiedzi (DOR)
Ramy czasowe: Od 1. tygodnia do długoterminowej obserwacji w 12. miesiącu
|
DOR definiuje się jako czas od pierwszej odpowiedzi do progresji aGvHD lub daty dodatkowych terapii systemowych w leczeniu aGvHD.
|
Od 1. tygodnia do długoterminowej obserwacji w 12. miesiącu
|
|
Najlepsza ogólna odpowiedź (BOR)
Ramy czasowe: Od tygodnia 1 do dnia 28
|
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli ogólną odpowiedź (odpowiedź całkowita (CR) + odpowiedź częściowa (PR) w dowolnym momencie do dnia 28 włącznie i przed rozpoczęciem dodatkowej terapii systemowej w leczeniu aGvHD.
|
Od tygodnia 1 do dnia 28
|
|
Całkowite przeżycie (OS)
Ramy czasowe: Od daty rozpoczęcia leczenia objętego badaniem do daty śmierci do ok. 12 miesięcy
|
Całkowite przeżycie (OS) definiuje się jako czas od daty rozpoczęcia leczenia objętego badaniem do daty śmierci z dowolnej przyczyny.
|
Od daty rozpoczęcia leczenia objętego badaniem do daty śmierci do ok. 12 miesięcy
|
|
Śmiertelność bez nawrotu (NRM)
Ramy czasowe: Od daty rozpoczęcia leczenia objętego badaniem do daty śmierci do ok. 12 miesięcy
|
Śmiertelność bez nawrotu choroby (NRM) definiuje się jako czas od daty rozpoczęcia leczenia objętego badaniem do daty zgonu niepoprzedzonego nawrotem/postępem choroby hematologicznej.
|
Od daty rozpoczęcia leczenia objętego badaniem do daty śmierci do ok. 12 miesięcy
|
|
Przeżycie bez zdarzeń (EFS)
Ramy czasowe: Od daty rozpoczęcia leczenia objętego badaniem do daty nawrotu/progresji choroby hematologicznej, niepowodzenia przeszczepu lub śmierci do ok. 12 miesięcy
|
Przeżycie wolne od zdarzeń (EFS) definiuje się jako czas od daty rozpoczęcia leczenia objętego badaniem do daty nawrotu/postępu choroby hematologicznej, niepowodzenia przeszczepu lub śmierci z dowolnej przyczyny.
|
Od daty rozpoczęcia leczenia objętego badaniem do daty nawrotu/progresji choroby hematologicznej, niepowodzenia przeszczepu lub śmierci do ok. 12 miesięcy
|
|
Bezawaryjne przetrwanie (FFS)
Ramy czasowe: Od daty rozpoczęcia leczenia objętego badaniem do daty nawrotu/progresji choroby hematologicznej, śmiertelności bez nawrotu lub dodania nowego systemowego leczenia aGvHD do ok. 12 miesięcy
|
Przeżycie wolne od niepowodzeń (FFS) definiuje się jako czas od daty rozpoczęcia leczenia objętego badaniem do daty nawrotu/progresji choroby hematologicznej, śmiertelności bez nawrotu lub włączenia nowego ogólnoustrojowego leczenia aGvHD.
|
Od daty rozpoczęcia leczenia objętego badaniem do daty nawrotu/progresji choroby hematologicznej, śmiertelności bez nawrotu lub dodania nowego systemowego leczenia aGvHD do ok. 12 miesięcy
|
|
Nawrót/progresja nowotworu złośliwego (MR)
Ramy czasowe: Od daty rozpoczęcia leczenia objętego badaniem do nawrotu/progresji nowotworu hematologicznego do ok. 12 miesięcy
|
Nawrót/progresja nowotworu złośliwego (MR) definiuje się jako czas od daty rozpoczęcia leczenia objętego badaniem do nawrotu/progresji nowotworu hematologicznego.
Obliczono dla uczestników cierpiących na złośliwą chorobę hematologiczną.
|
Od daty rozpoczęcia leczenia objętego badaniem do nawrotu/progresji nowotworu hematologicznego do ok. 12 miesięcy
|
|
Zmniejszenie dziennej dawki kortykosteroidów
Ramy czasowe: Do dnia 56
|
Obejmuje to ocenę ogólnoustrojowego stosowania kortykosteroidów i dawki dobowej, a także odsetka uczestników, którzy skutecznie odstawili wszystkie kortykosteroidy podawane ogólnie do 56. dnia, według przedziałów czasowych i ogółem.
|
Do dnia 56
|
|
Skumulowana częstość występowania przewlekłej GvHD
Ramy czasowe: Od tygodnia 1 do długoterminowej obserwacji w miesiącu 12
|
Skumulowana częstość występowania przewlekłej GvHD (cGvHD) obejmuje przypadki łagodne, umiarkowane i ciężkie.
|
Od tygodnia 1 do długoterminowej obserwacji w miesiącu 12
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
4 lipca 2024
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
2 września 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
8 lipca 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
5 czerwca 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
14 czerwca 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
17 czerwca 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
3 września 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
2 września 2026
Ostatnia weryfikacja
1 września 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CINC424C2416
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Firma Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym badaczom zewnętrznym danych na poziomie pacjenta i uzupełniających dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Wnioski te są sprawdzane i zatwierdzane przez niezależny panel ekspertów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie przekazane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy wzięli udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami.
Dane z badania są obecnie dostępne zgodnie z procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com.
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .