Estudo de eficácia e segurança de ruxolitinibe em pacientes com doença aguda de enxerto vs. hospedeiro refratário a esteróides de grau II a IV
16 de setembro de 2026 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Um estudo multicêntrico de braço único de ruxolitinibe para o tratamento de pacientes chineses com doença aguda do enxerto versus hospedeiro de grau II-IV refratária a corticosteróides
O objetivo do estudo é avaliar a eficácia e segurança da terapia com ruxolitinibe em adultos e adolescentes chineses (≥ 12 anos de idade) com enxerto agudo refratário a esteróides de Grau II-IV contra doença do hospedeiro (SR-aGvHD).
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Os participantes começarão com um período de triagem para avaliar a elegibilidade; apenas os participantes que atenderem a todos os critérios de inclusão e nenhum dos critérios de exclusão iniciarão o tratamento do estudo do Dia 1 à Semana 24 ou ao final do tratamento.
Após visitas de acompanhamento de segurança, os participantes receberão acompanhamento de longo prazo até o 12º mês.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
36
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Beijing, China, 100034
- Novartis Investigative Site
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Beijing, China, 100070
- Novartis Investigative Site
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Taian, China, 271000
- Novartis Investigative Site
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Tianjin, China, 300020
- Novartis Investigative Site
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, China, 510515
- Novartis Investigative Site
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Henan
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Zhengzhou, Henan, China, 450003
- Novartis Investigative Site
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Hubei
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Wuhan, Hubei, China, 430030
- Novartis Investigative Site
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Shanxi
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Xian, Shanxi, China, 710061
- Novartis Investigative Site
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, China, 310003
- Novartis Investigative Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios principais de inclusão
- Participantes chineses do sexo masculino ou feminino com 12 anos ou mais no momento do consentimento informado. Consentimento informado por escrito do participante, pai ou responsável legal.
- Capaz de engolir comprimidos.
- Foram submetidos a alloSCT de qualquer fonte de doador (doador não aparentado compatível, irmão, haploidêntico) usando medula óssea, células-tronco do sangue periférico ou sangue do cordão umbilical.
- GvHD agudo de graus II a IV clinicamente diagnosticado de acordo com os critérios padrão que ocorrem após aloSCT exigindo terapia imunossupressora sistêmica.
- Enxerto mieloide e plaquetário evidente (confirmado dentro de 48 horas antes do início do tratamento do estudo (ruxolitinibe)):
Diagnóstico confirmado de aGvHD refratária a esteroides definido como participantes que receberam altas doses de corticosteroides sistêmicos (metilprednisolona 2 mg/kg/dia [ou dose equivalente de prednisona 2,5 mg/kg/dia]), administrados isoladamente ou combinados com inibidores de calcineurina (CNI) e:
- Progressão baseada na avaliação do órgão após pelo menos 3 dias em comparação com o estágio do órgão no momento do início do corticosteroide sistêmico em altas doses +/- CNI para o tratamento de aGvHD de Grau II a IV. OU
- Falha em atingir uma resposta parcial mínima com base na avaliação do órgão após 7 dias em comparação com o estágio do órgão no momento do início do corticosteroide sistêmico em altas doses +/-CNI para o tratamento de Grau II a IV. OU
Os participantes que falharam na redução gradual do corticosteroide foram definidos como cumprindo um dos seguintes critérios:
- Necessidade de aumento na dose de corticosteroide para metilpredinisolona ≥2 mg/kg/dia (ou dose equivalente de predinisona ≥2,5 mg/kg/dia). OU
- Falha na redução gradual da dose de metilprednisolona para <0,5 mg/kg/dia (ou dose equivalente de prednisona <0,6 mg/kg/dia) por um mínimo de 7 dias.
Principais critérios de exclusão
- Recebeu mais de um tratamento sistêmico para aGvHD refratário a esteróides. Participantes que receberam terapia com inibidor de JAK para qualquer indicação após o início do condicionamento atual do alloSCT.
- Apresentação clínica semelhante à síndrome de sobreposição de GvHD crônica de novo ou GvHD com características de GvHD aguda e crônica.
- Falha no alloSCT anterior nos últimos 6 meses. Presença de malignidade primária recidivante após a realização do alloSCT.
- Presença de uma infecção ativa não controlada, incluindo infecção bacteriana, fúngica, viral ou parasitária significativa que requer tratamento.
- SR-aGvHD ocorrendo após infusão não programada de linfócitos de doadores (DLI) administrada para tratamento preventivo de recorrência de malignidade. Nota: Os participantes que receberam um DLI programado como parte do procedimento de transplante e não para tratamento de recidiva de malignidade são elegíveis.
- Presença de doença respiratória significativa, função renal gravemente comprometida, doença cardíaca clinicamente significativa ou não controlada, distúrbios colestáticos e hepáticos não resolvidos (não atribuíveis a aGvHD). Distúrbios e/ou terapia atual com medicamentos que interferem na coagulação ou na função plaquetária.
Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Ruxolitinibe
Os participantes receberão 10 mg de ruxolitinibe por via oral duas vezes ao dia (administrado em dois comprimidos de 5 mg, com aproximadamente 12 horas de intervalo).
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O ruxolitinibe é tomado por via oral diariamente na dose de 10 mg duas vezes ao dia, administrado em dois comprimidos de 5 mg.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Taxa de resposta geral (ORR) no dia 28 por investigadores
Prazo: Dia 28
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A ORR no Dia 28 definida como a percentagem de participantes que demonstram uma resposta completa (CR) ou resposta parcial (PR) sem necessidade de terapias sistémicas adicionais para uma progressão mais precoce, resposta mista ou não resposta, de acordo com critérios padrão e avaliados pelos investigadores.
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Dia 28
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Taxa de resposta geral durável (ORR) no dia 56
Prazo: Dia 56
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A ORR durável no Dia 56 é definida como a percentagem de participantes que alcançam uma resposta completa (CR) ou resposta parcial (PR) no Dia 28 e mantêm uma CR ou PR no Dia 56.
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Dia 56
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Duração da Resposta (DOR)
Prazo: Da semana 1 ao acompanhamento de longo prazo, mês 12
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DOR é definido como o tempo desde a primeira resposta até a progressão do aGvHD ou a data de terapias sistêmicas adicionais para o aGvHD.
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Da semana 1 ao acompanhamento de longo prazo, mês 12
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Melhor resposta geral (BOR)
Prazo: Da semana 1 ao dia 28
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Porcentagem de participantes que alcançaram resposta geral (resposta completa (CR) + resposta parcial (PR) em qualquer momento até o dia 28 inclusive e antes do início da terapia sistêmica adicional para aGvHD.
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Da semana 1 ao dia 28
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Sobrevivência global (SG)
Prazo: Desde a data de início do tratamento do estudo até a data do óbito, até aprox. 12 meses
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A sobrevida global (SG) é definida como o tempo desde a data de início do tratamento do estudo até a data da morte por qualquer causa.
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Desde a data de início do tratamento do estudo até a data do óbito, até aprox. 12 meses
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Mortalidade sem recidiva (NRM)
Prazo: Desde a data de início do tratamento do estudo até a data do óbito, até aprox. 12 meses
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A mortalidade sem recidiva (NRM) é definida como o tempo desde a data de início do tratamento do estudo até a data da morte não precedida por recidiva/progressão da doença hematológica.
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Desde a data de início do tratamento do estudo até a data do óbito, até aprox. 12 meses
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Sobrevivência livre de eventos (EFS)
Prazo: Desde a data de início do tratamento do estudo até a data da recidiva/progressão da doença hematológica, falha do enxerto ou morte, até aprox. 12 meses
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A sobrevida livre de eventos (EFS) é definida como o tempo desde a data de início do tratamento do estudo até a data da recidiva/progressão da doença hematológica, falha do enxerto ou morte por qualquer causa.
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Desde a data de início do tratamento do estudo até a data da recidiva/progressão da doença hematológica, falha do enxerto ou morte, até aprox. 12 meses
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Sobrevivência livre de falhas (FFS)
Prazo: Desde a data de início do tratamento do estudo até a data da recidiva/progressão da doença hematológica, mortalidade sem recidiva ou adição de novo tratamento sistêmico com aGvHD, até aprox. 12 meses
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A sobrevida livre de falhas (FFS) é definida como o tempo desde a data de início do tratamento do estudo até a data da recidiva/progressão da doença hematológica, mortalidade sem recidiva ou adição de novo tratamento sistêmico com aGvHD.
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Desde a data de início do tratamento do estudo até a data da recidiva/progressão da doença hematológica, mortalidade sem recidiva ou adição de novo tratamento sistêmico com aGvHD, até aprox. 12 meses
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Recidiva/progressão de malignidade (RM)
Prazo: Desde a data de início do tratamento do estudo até a recidiva/progressão da malignidade hematológica, até aprox. 12 meses
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A recidiva/progressão da malignidade (MR) é definida como o tempo desde a data de início do tratamento do estudo até a recidiva/progressão da malignidade hematológica.
Calculado para participantes com doença maligna hematológica subjacente.
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Desde a data de início do tratamento do estudo até a recidiva/progressão da malignidade hematológica, até aprox. 12 meses
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Redução da dose diária de corticosteróides
Prazo: Até o dia 56
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Isso inclui a avaliação do uso de corticosteroides sistêmicos e da dose diária, e a porcentagem de participantes que reduziram com sucesso todos os corticosteroides sistêmicos até o dia 56, por intervalos de tempo e em geral.
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Até o dia 56
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Incidência cumulativa de GvHD crônica
Prazo: Da semana 1 ao acompanhamento de longo prazo do mês 12
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A incidência cumulativa de GvHD crônica (cGvHD) inclui ocorrências leves, moderadas e graves.
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Da semana 1 ao acompanhamento de longo prazo do mês 12
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Diretor de estudo: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
4 de julho de 2024
Conclusão Primária (Real)
3 de setembro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
8 de julho de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
5 de junho de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
14 de junho de 2024
Primeira postagem (Real)
17 de junho de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
17 de setembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
16 de setembro de 2026
Última verificação
1 de setembro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CINC424C2416
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Novartis está comprometida em compartilhar com pesquisadores externos qualificados o acesso a dados de pacientes e documentos clínicos de apoio de estudos elegíveis. Estes pedidos são analisados e aprovados por um painel de peritos independentes com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram do estudo, de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis.
Os dados deste ensaio estão atualmente disponíveis de acordo com o processo descrito em www.clinicalstudydatarequest.com.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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