Tutkimus ruksolitinibin tehosta ja turvallisuudesta potilailla, joilla on asteen II–IV steroideihin refraktiivinen akuutti siirrännäinen vs. isäntätauti
keskiviikko 16. syyskuuta 2026 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals
Yksihaarainen, monikeskustutkimus ruksolitinibistä kiinalaisten potilaiden hoitoon, joilla on asteen II-IV kortikosteroideille refraktiivinen akuutti siirrännäis-isäntätauti
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida ruksolitinibihoidon tehoa ja turvallisuutta kiinalaisilla aikuisilla ja nuorilla (≥ 12-vuotiailla), joilla on asteen II-IV steroideihin reagoimaton akuutti käänteishyljintä (SR-aGvHD) -tauti.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Osallistujat aloittavat seulontajakson kelpoisuuden arvioimiseksi; vain osallistujat, jotka täyttävät kaikki sisällyttämiskriteerit eivätkä mitkään poissulkemiskriteerit, aloittavat tutkimushoidon päivästä 1 viikkoon 24 tai hoidon lopussa.
Turvallisuusseurantakäyntien jälkeen osallistujat saavat pitkäaikaista seurantaa 12. kuukauteen asti.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
36
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Beijing, Kiina, 100034
- Novartis Investigative Site
-
Beijing, Kiina, 100070
- Novartis Investigative Site
-
Taian, Kiina, 271000
- Novartis Investigative Site
-
Tianjin, Kiina, 300020
- Novartis Investigative Site
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kiina, 510515
- Novartis Investigative Site
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Kiina, 450003
- Novartis Investigative Site
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kiina, 430030
- Novartis Investigative Site
-
-
Shanxi
-
Xian, Shanxi, Kiina, 710061
- Novartis Investigative Site
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Kiina, 310003
- Novartis Investigative Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Keskeiset sisällyttämiskriteerit
- Mies- tai naispuoliset kiinalaiset osallistujat olivat vähintään 12-vuotiaita tietoisen suostumuksen ajankohtana. Osallistujan, vanhemman tai laillisen huoltajan kirjallinen tietoinen suostumus.
- Pystyy nielemään tabletteja.
- Heille on tehty alloSCT mistä tahansa luovuttajalähteestä (vastaava luovuttaja, sisarus, haplo-identtinen) käyttämällä luuydintä, perifeerisen veren kantasoluja tai napanuoraverta.
- Kliinisesti diagnosoitu asteiden II–IV akuutti GvHD standardikriteerien mukaisesti alloSCT:n jälkeen, joka vaatii systeemistä immuunivastetta heikentävää hoitoa.
- Ilmeinen myeloidi- ja verihiutaleiden kiinnitys (vahvistettu 48 tunnin sisällä ennen tutkimushoidon (ruksolitinibi) aloittamista):
Vahvistettu diagnoosi steroideihin refraktaarisesta aGvHD:stä, joka määritellään osallistujiksi, joille annettiin suuria annoksia systeemisiä kortikosteroideja (metyyliprednisolonia 2 mg/kg/vrk [tai vastaavaa prednisoniannosta 2,5 mg/kg/vrk]), annettuna yksinään tai yhdistettynä kalsineuriinin estäjiin (CNI) ja joko:
- Eteneminen perustuu elinarviointiin vähintään 3 päivän jälkeen verrattuna elinvaiheeseen, kun aloitettiin suuriannoksinen systeeminen kortikosteroidi +/- CNI asteen II–IV aGvHD:n hoidossa. TAI
- Vähimmäisen osittaisen vasteen saavuttamatta jättäminen elinarvioinnin perusteella 7 päivän kuluttua verrattuna elinvaiheeseen, kun aloitettiin suuriannoksinen systeeminen kortikosteroidi +/-CNI asteen II–IV hoitoon. TAI
Osallistujat, jotka epäonnistuvat kortikosteroidien vähentämisessä ja jotka täyttävät jompikumpi seuraavista kriteereistä:
- Kortikosteroidiannoksen korottaminen metyylipredinisoloniin ≥ 2 mg/kg/vrk (tai vastaava predinisoniannos ≥ 2,5 mg/kg/vrk). TAI
- Metyyliprednisoloniannoksen pienentäminen alle 0,5 mg:aan/kg/vrk (tai vastaavaan prednisoniannokseen <0,6 mg/kg/vrk) vähintään 7 päivän ajan.
Keskeiset poissulkemiskriteerit
- On saanut useamman kuin yhden systeemisen hoidon steroidiresistenttien aGvHD:n vuoksi. Osallistujat, jotka saivat JAK-inhibiittorihoitoa mihin tahansa indikaatioon nykyisen alloSCT-käsittelyn aloittamisen jälkeen.
- Kliininen esitys, joka muistuttaa de novo kroonista GvHD:tä tai GvHD:n päällekkäisyyttä, jossa on sekä akuutteja että kroonisia GvHD-piirteitä.
- Epäonnistunut ennen alloSCT:tä viimeisen 6 kuukauden aikana. Uusiutuneen primaarisen pahanlaatuisuuden esiintyminen alloSCT:n suorittamisen jälkeen.
- Aktiivinen hallitsematon infektio, mukaan lukien merkittävä bakteeri-, sieni-, virus- tai loisinfektio, joka vaatii hoitoa.
- SR-aGvHD, joka ilmenee ei-suunnitelman mukaisen luovuttajan lymfosyytti-infuusion (DLI) jälkeen, joka on annettu pahanlaatuisten kasvainten uusiutumisen ennaltaehkäisevään hoitoon. Huomautus: Osallistujat, jotka ovat saaneet aikataulun mukaisen DLI:n osana elinsiirtoa eikä pahanlaatuisten kasvainten uusiutumisen hoitoon, ovat kelpoisia.
- Merkittävä hengityselinsairaus, vakava munuaisten vajaatoiminta, kliinisesti merkittävä tai hallitsematon sydänsairaus, ratkaisemattomat kolestaattiset ja maksahäiriöt (ei johdu aGvHD:stä). Häiriöt ja/tai nykyinen hoito lääkkeillä, jotka häiritsevät hyytymistä tai verihiutaleiden toimintaa.
Muita protokollan määrittelemiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ruksolitinibi
Osallistujat saavat ruksolitinibia suun kautta 10 mg kahdesti päivässä (kahdena 5 mg:n tablettina, noin 12 tunnin välein).
|
Ruksolitinibi otetaan suun kautta päivittäin 10 mg kahdesti vuorokaudessa kahtena 5 mg:n tablettina.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kokonaisvasteprosentti (ORR) päivänä 28 per tutkija
Aikaikkuna: Päivä 28
|
ORR 28. päivänä määritellään prosenttiosuutena osallistujista, jotka osoittivat täydellisen vasteen (CR) tai osittaisen vasteen (PR) ilman, että tarvitaan systeemisiä lisähoitoja aikaisemman etenemisen, sekavasteen tai vasteen puuttumisen vuoksi, standardikriteerien mukaisesti ja tutkijoiden arvioimina.
|
Päivä 28
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kestävä kokonaisvasteprosentti (ORR) päivänä 56
Aikaikkuna: Päivä 56
|
Kestävä ORR päivänä 56 määritellään prosenttiosuutena osallistujista, jotka saavuttavat täydellisen vasteen (CR) tai osittaisen vasteen (PR) päivänä 28 ja säilyttävät CR:n tai PR:n päivänä 56.
|
Päivä 56
|
|
Vastauksen kesto (DOR)
Aikaikkuna: Viikosta 1 pitkäaikaisseurantaan 12 kuukauteen
|
DOR määritellään ajaksi ensimmäisestä vasteesta aGvHD:n etenemiseen tai aGvHD:n systeemisten lisähoitojen päivämääräksi.
|
Viikosta 1 pitkäaikaisseurantaan 12 kuukauteen
|
|
Paras kokonaisvaste (BOR)
Aikaikkuna: Viikosta 1 päivään 28
|
Prosenttiosuus osallistujista, jotka saavuttivat kokonaisvasteen (täydellinen vaste (CR) + Osittainen vaste (PR) milloin tahansa päivään 28 saakka ja ennen aGvHD:n systeemisen lisähoidon aloittamista.
|
Viikosta 1 päivään 28
|
|
Kokonaiseloonjääminen (OS)
Aikaikkuna: Tutkimushoidon alkamispäivästä kuolemaan saakka, enintään n. 12 kuukautta
|
Kokonaiseloonjääminen (OS) määritellään ajaksi tutkimushoidon aloituspäivästä mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan.
|
Tutkimushoidon alkamispäivästä kuolemaan saakka, enintään n. 12 kuukautta
|
|
Ei-relapse-kuolleisuus (NRM)
Aikaikkuna: Tutkimushoidon alkamispäivästä kuolemaan, enintään n. 12 kuukautta
|
Ei-relapse-kuolleisuus (NRM) määritellään ajaksi tutkimushoidon aloituspäivästä kuolemaan, jota ei edeltänyt hematologisen taudin uusiutuminen/eteneminen.
|
Tutkimushoidon alkamispäivästä kuolemaan, enintään n. 12 kuukautta
|
|
Tapahtumaton selviytyminen (EFS)
Aikaikkuna: Tutkimushoidon alkamispäivästä hematologisen taudin uusiutumisen/etenemisen, siirteen vajaatoiminnan tai kuoleman päivämäärään saakka, enintään n. 12 kuukautta
|
Tapahtumaton eloonjääminen (EFS) määritellään ajaksi tutkimushoidon aloituspäivästä hematologisen taudin uusiutumisen/etenemisen, siirteen vajaatoiminnan tai mistä tahansa syystä johtuvan kuoleman päivämäärään.
|
Tutkimushoidon alkamispäivästä hematologisen taudin uusiutumisen/etenemisen, siirteen vajaatoiminnan tai kuoleman päivämäärään saakka, enintään n. 12 kuukautta
|
|
Virheetön selviytyminen (FFS)
Aikaikkuna: Tutkimushoidon aloituspäivästä hematologisen sairauden uusiutumisen/etenemisen, ei-relapsoituneen kuolleisuuden tai uuden systeemisen aGvHD-hoidon lisäämiseen asti, noin 12 kuukautta
|
Epäonnistunut eloonjääminen (FFS) määritellään ajaksi tutkimushoidon aloituspäivästä hematologisen taudin uusiutumisen/etenemisen, ei-relapse-kuolleisuuden tai uuden systeemisen aGvHD-hoidon lisäämiseen.
|
Tutkimushoidon aloituspäivästä hematologisen sairauden uusiutumisen/etenemisen, ei-relapsoituneen kuolleisuuden tai uuden systeemisen aGvHD-hoidon lisäämiseen asti, noin 12 kuukautta
|
|
Maligniteetin uusiutuminen/eteneminen (MR)
Aikaikkuna: Tutkimushoidon alkamispäivästä hematologisen pahanlaatuisen kasvaimen uusiutumiseen/etenemiseen, enintään noin. 12 kuukautta
|
Maligniteetin uusiutuminen/eteneminen (MR) määritellään ajaksi tutkimushoidon aloituspäivästä hematologisen pahanlaatuisen kasvaimen uusiutumiseen/etenemiseen.
Laskettu osallistujille, joilla on taustalla oleva hematologinen pahanlaatuinen sairaus.
|
Tutkimushoidon alkamispäivästä hematologisen pahanlaatuisen kasvaimen uusiutumiseen/etenemiseen, enintään noin. 12 kuukautta
|
|
Päivittäisen kortikosteroidiannoksen pienentäminen
Aikaikkuna: Päivään 56 asti
|
Tämä sisältää systeemisen kortikosteroidin käytön ja päivittäisen annoksen arvioinnin ja osallistujien prosenttiosuuden, joka vähensi onnistuneesti kaikkia systeemisiä kortikosteroideja päivään 56, aikavälein ja kokonaisuutena.
|
Päivään 56 asti
|
|
Kroonisen GvHD:n kumulatiivinen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Viikosta 1 pitkäkestoiseen seurantaan kuukaudessa 12
|
Kroonisen GvHD:n (cGvHD) kumulatiivinen ilmaantuvuus sisältää lieviä, kohtalaisia ja vakavia esiintymiä.
|
Viikosta 1 pitkäkestoiseen seurantaan kuukaudessa 12
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 4. heinäkuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 3. syyskuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 8. heinäkuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 5. kesäkuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 14. kesäkuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 17. kesäkuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 17. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 16. syyskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CINC424C2416
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Riippumaton asiantuntijapaneeli tarkastelee ja hyväksyy nämä pyynnöt tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.
Nämä tutkimustiedot ovat tällä hetkellä saatavilla osoitteessa www.clinicalstudydatarequest.com kuvatun prosessin mukaisesti.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .