Studie av effektivitet og sikkerhet av Ruxolitinib hos pasienter med grad II til IV steroid-refraktær akutt graft vs. vertssykdom
16. september 2026 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals
En enarms, multisenterstudie av ruxolitinib for behandling av kinesiske pasienter med grad II-IV kortikosteroid-refraktær akutt graft versus vertssykdom
Hensikten med denne studien er å vurdere effektiviteten og sikkerheten til ruxolitinib-behandling hos kinesiske voksne og ungdom (≥ 12 år) med grad II-IV steroid-refraktær akutt graft versus vertssykdom (SR-aGvHD).
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Deltakerne vil starte med en screeningsperiode for å vurdere kvalifikasjonen; kun deltakere som oppfyller alle inkluderingskriteriene og ingen av eksklusjonskriteriene vil starte studiebehandling fra dag 1 til uke 24 eller slutten av behandlingen.
Etter sikkerhetsoppfølgingsbesøk vil deltakerne motta langtidsoppfølgingen frem til måned 12.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
36
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Beijing, Kina, 100034
- Novartis Investigative Site
-
Beijing, Kina, 100070
- Novartis Investigative Site
-
Taian, Kina, 271000
- Novartis Investigative Site
-
Tianjin, Kina, 300020
- Novartis Investigative Site
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
- Novartis Investigative Site
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Kina, 450003
- Novartis Investigative Site
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina, 430030
- Novartis Investigative Site
-
-
Shanxi
-
Xian, Shanxi, Kina, 710061
- Novartis Investigative Site
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310003
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier
- Mannlige eller kvinnelige kinesiske deltakere på 12 år eller eldre på tidspunktet for informert samtykke. Skriftlig informert samtykke fra deltaker, forelder eller verge.
- Kan svelge tabletter.
- Har gjennomgått alloSCT fra enhver donorkilde (matchet urelatert donor, søsken, haplo-identisk) ved bruk av benmarg, perifere blodstamceller eller navlestrengsblod.
- Klinisk diagnostisert grad II til IV akutt GvHD i henhold til standardkriterier som oppstår etter alloSCT som krever systemisk immunsuppressiv terapi.
- Tydelig myeloid- og blodplatetransplantasjon (bekreftet innen 48 timer før studiebehandlingen (ruxolitinib) starter):
Bekreftet diagnose av steroid refraktær aGvHD definert som deltakere som fikk høydose systemiske kortikosteroider (metylprednisolon 2 mg/kg/dag [eller ekvivalent prednisondose 2,5 mg/kg/dag]), gitt alene eller kombinert med kalsineurinhemmere (CNI) og enten:
- Progresjon basert på organvurdering etter minst 3 dager sammenlignet med organstadium på tidspunktet for oppstart av høydose systemisk kortikosteroid +/- CNI for behandling av grad II til IV aGvHD. ELLER
- Manglende oppnåelse av minimum delvis respons basert på organvurdering etter 7 dager sammenlignet med organstadium på tidspunktet for oppstart av høydose systemisk kortikosteroid +/-CNI for behandling av grad II til IV. ELLER
Deltakere som mislykkes med kortikosteroidnedtrapping definert som å oppfylle ett av følgende kriterier:
- Krav om økning av kortikosteroiddosen til metylpredinisolon ≥2 mg/kg/dag (eller tilsvarende predinisondose ≥2,5 mg/kg/dag). ELLER
- Unnlatelse av å trappe ned metylprednisolondosen til < 0,5 mg/kg/dag (eller tilsvarende prednisondose <0,6 mg/kg/dag) i minimum 7 dager.
Viktige eksklusjonskriterier
- Har mottatt mer enn én systemisk behandling for steroid refraktær aGvHD. Deltakere som mottok JAK-hemmerbehandling for enhver indikasjon etter oppstart av gjeldende alloSCT-kondisjonering.
- Klinisk presentasjon som ligner de novo kronisk GvHD eller GvHD overlappingssyndrom med både akutte og kroniske GvHD-trekk.
- Mislyktes tidligere alloSCT innen de siste 6 månedene. Tilstedeværelse av residiverende primær malignitet etter at alloSCT ble utført.
- Tilstedeværelse av en aktiv ukontrollert infeksjon inkludert betydelig bakteriell, sopp-, viral eller parasittisk infeksjon som krever behandling.
- SR-aGvHD som oppstår etter ikke-planlagt donorlymfocyttinfusjon (DLI) administrert for forebyggende behandling av malignitetsresidiv. Merk: Deltakere som har mottatt en planlagt DLI som en del av transplantasjonsprosedyren og ikke for behandling av malignt tilbakefall er kvalifisert.
- Tilstedeværelse av betydelig luftveissykdom, alvorlig nedsatt nyrefunksjon, klinisk signifikant eller ukontrollert hjertesykdom, uløste kolestatiske lidelser og leversykdommer (ikke tilskrives aGvHD). Lidelser og/eller pågående behandling med medisiner som forstyrrer koagulasjon eller blodplatefunksjon.
Andre protokolldefinerte inkluderings-/ekskluderingskriterier kan gjelde
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Ruxolitinib
Deltakerne vil få ruxolitinib oralt på 10 mg 2D daglig (gitt som to 5 mg tabletter med ca. 12 timers mellomrom).
|
Ruxolitinib tas oralt daglig ved 10 mg BID, gitt som to 5 mg tabletter.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Samlet responsrate (ORR) på dag 28 per etterforsker
Tidsramme: Dag 28
|
ORR på dag 28 definert som prosentandelen av deltakerne som viser en fullstendig respons (CR) eller delvis respons (PR) uten krav om ytterligere systemiske terapier for en tidligere progresjon, blandet respons eller ikke-respons, i henhold til standardkriterier og vurdert av etterforskere.
|
Dag 28
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Varig samlet responsrate (ORR) på dag 56
Tidsramme: Dag 56
|
Varig ORR på dag 56 er definert som prosentandelen av deltakerne som oppnår en fullstendig respons (CR) eller delvis respons (PR) på dag 28 og opprettholder en CR eller PR på dag 56.
|
Dag 56
|
|
Varighet av respons (DOR)
Tidsramme: Fra uke 1 til langtidsoppfølging måned 12
|
DOR er definert som tiden fra første respons til aGvHD-progresjon eller datoen for ytterligere systemiske terapier for aGvHD.
|
Fra uke 1 til langtidsoppfølging måned 12
|
|
Beste samlede respons (BOR)
Tidsramme: Fra uke 1 til dag 28
|
Prosentandel av deltakerne som oppnådde total respons (fullstendig respons (CR) + Delvis respons (PR) til enhver tid frem til og med dag 28 og før start av ytterligere systemisk behandling for aGvHD.
|
Fra uke 1 til dag 28
|
|
Total overlevelse (OS)
Tidsramme: Fra dato for oppstart av studiebehandling til dato for død, inntil ca. 12 måneder
|
Total overlevelse (OS) er definert som tiden fra datoen for start av studiebehandlingen til datoen for død på grunn av en hvilken som helst årsak.
|
Fra dato for oppstart av studiebehandling til dato for død, inntil ca. 12 måneder
|
|
Ikke-tilbakefallsdødelighet (NRM)
Tidsramme: Fra dato for oppstart av studiebehandling til dato for død, inntil ca. 12 måneder
|
Ikke-tilbakefallsdødelighet (NRM) er definert som tiden fra datoen for start av studiebehandlingen til datoen for dødsfallet uten tilbakefall/progresjon av hematologisk sykdom.
|
Fra dato for oppstart av studiebehandling til dato for død, inntil ca. 12 måneder
|
|
Begivenhetsfri overlevelse (EFS)
Tidsramme: Fra dato for start av studiebehandling til dato for tilbakefall/progresjon av hematologisk sykdom, graftsvikt eller død, inntil ca. 12 måneder
|
Hendelsesfri overlevelse (EFS) er definert som tiden fra datoen for start av studiebehandlingen til datoen for tilbakefall/progresjon av hematologisk sykdom, transplantasjonssvikt eller død på grunn av en hvilken som helst årsak.
|
Fra dato for start av studiebehandling til dato for tilbakefall/progresjon av hematologisk sykdom, graftsvikt eller død, inntil ca. 12 måneder
|
|
Feilfri overlevelse (FFS)
Tidsramme: Fra dato for start av studiebehandling til dato for tilbakefall/progresjon av hematologisk sykdom, ikke-tilbakefallsdødelighet, eller tillegg av ny systemisk aGvHD-behandling, inntil ca. 12 måneder
|
Feilfri overlevelse (FFS) er definert som tiden fra dato for start av studiebehandling til dato for tilbakefall/progresjon av hematologisk sykdom, ikke-tilbakefallsdødelighet eller tillegg av ny systemisk aGvHD-behandling.
|
Fra dato for start av studiebehandling til dato for tilbakefall/progresjon av hematologisk sykdom, ikke-tilbakefallsdødelighet, eller tillegg av ny systemisk aGvHD-behandling, inntil ca. 12 måneder
|
|
Malignitet tilbakefall/progresjon (MR)
Tidsramme: Fra dato for oppstart av studiebehandling til hematologisk malignitet tilbakefall/progresjon, inntil ca. 12 måneder
|
Malignitetsrelaps/progresjon (MR) er definert som tiden fra datoen for start av studiebehandlingen til hematologisk malignitetsrelaps/progresjon.
Beregnet for deltakere med underliggende hematologisk malign sykdom.
|
Fra dato for oppstart av studiebehandling til hematologisk malignitet tilbakefall/progresjon, inntil ca. 12 måneder
|
|
Reduksjon av daglig kortikosteroiddose
Tidsramme: Frem til dag 56
|
Dette inkluderer vurdering av systemisk kortikosteroidbruk og daglig dose, og prosentandelen av deltakerne som har lykkes med å trappe ned alle systemiske kortikosteroider frem til dag 56, etter tidsintervaller og totalt sett.
|
Frem til dag 56
|
|
Kumulativ forekomst av kronisk GvHD
Tidsramme: Fra uke 1 til langtidsoppfølging av måned 12
|
Kumulativ forekomst av kronisk GvHD (cGvHD) inkluderer milde, moderate og alvorlige forekomster.
|
Fra uke 1 til langtidsoppfølging av måned 12
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
4. juli 2024
Primær fullføring (Faktiske)
3. september 2026
Studiet fullført (Antatt)
8. juli 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
5. juni 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
14. juni 2024
Først lagt ut (Faktiske)
17. juni 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
17. september 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
16. september 2026
Sist bekreftet
1. september 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CINC424C2416
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Novartis er forpliktet til å dele med kvalifiserte eksterne forskere, tilgang til data på pasientnivå og støttende kliniske dokumenter fra kvalifiserte studier. Disse forespørslene blir gjennomgått og godkjent av et uavhengig ekspertpanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste. Alle data som oppgis er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket i tråd med gjeldende lover og forskrifter.
Disse prøvedataene er for øyeblikket tilgjengelige i henhold til prosessen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .