Studie av effektivitet och säkerhet för Ruxolitinib hos patienter med grad II till IV steroidrefraktär akut graft vs. värdsjukdom
16 september 2026 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals
En enarmad multicenterstudie av ruxolitinib för behandling av kinesiska patienter med grad II-IV kortikosteroidrefraktär akut graft kontra värdsjukdom
Syftet med denna studie är att utvärdera effektiviteten och säkerheten av ruxolitinibbehandling hos kinesiska vuxna och ungdomar (≥ 12 år) med grad II-IV steroidrefraktär akut graft kontra värdsjukdom (SR-aGvHD).
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Deltagarna kommer att börja med en screeningperiod för att bedöma behörigheten; endast deltagare som uppfyller alla inklusionskriterier och inget av uteslutningskriterierna kommer att påbörja studiebehandlingen från dag 1 till vecka 24 eller slutet av behandlingen.
Efter säkerhetsuppföljningsbesök kommer deltagarna att få långtidsuppföljningen fram till månad 12.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
36
Fas
- Fas 4
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Beijing, Kina, 100034
- Novartis Investigative Site
-
Beijing, Kina, 100070
- Novartis Investigative Site
-
Taian, Kina, 271000
- Novartis Investigative Site
-
Tianjin, Kina, 300020
- Novartis Investigative Site
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
- Novartis Investigative Site
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Kina, 450003
- Novartis Investigative Site
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina, 430030
- Novartis Investigative Site
-
-
Shanxi
-
Xian, Shanxi, Kina, 710061
- Novartis Investigative Site
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310003
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Viktiga inklusionskriterier
- Manliga eller kvinnliga kinesiska deltagare som är 12 år eller äldre vid tidpunkten för informerat samtycke. Skriftligt informerat samtycke från deltagare, förälder eller vårdnadshavare.
- Kan svälja tabletter.
- Har genomgått alloSCT från någon donatorkälla (matchad obesläktad givare, syskon, haploidentisk) med hjälp av benmärg, stamceller från perifert blod eller navelsträngsblod.
- Kliniskt diagnostiserad grad II till IV akut GvHD enligt standardkriterier som inträffar efter alloSCT som kräver systemisk immunsuppressiv terapi.
- Tydlig myeloid- och trombocyttransplantation (bekräftad inom 48 timmar innan studiebehandlingen (ruxolitinib) startar):
Bekräftad diagnos av steroidrefraktär aGvHD definierad som deltagare som administrerade högdos systemiska kortikosteroider (metylprednisolon 2 mg/kg/dag [eller motsvarande prednisondos 2,5 mg/kg/dag]), givet ensamt eller i kombination med kalcineurinhämmare (CNI) och antingen:
- Progression baserad på organbedömning efter minst 3 dagar jämfört med organstadiet vid tidpunkten för initiering av högdos systemisk kortikosteroid +/- CNI för behandling av grad II till IV aGvHD. ELLER
- Misslyckande att uppnå ett minsta partiellt svar baserat på organbedömning efter 7 dagar jämfört med organstadiet vid tidpunkten för initiering av högdos systemisk kortikosteroid +/-CNI för behandling av grad II till IV. ELLER
Deltagare som misslyckas med kortikosteroidnedskärning definieras som att de uppfyller något av följande kriterier:
- Krav på ökning av kortikosteroiddosen till metylpredinisolon ≥2 mg/kg/dag (eller motsvarande predinisondos ≥2,5 mg/kg/dag). ELLER
- Underlåtenhet att minska dosen av metylprednisolon till < 0,5 mg/kg/dag (eller motsvarande prednisondos <0,6 mg/kg/dag) under minst 7 dagar.
Viktiga uteslutningskriterier
- Har fått mer än en systemisk behandling för steroidrefraktär aGvHD. Deltagare som fick JAK-hämmarebehandling för någon indikation efter påbörjad pågående alloSCT-konditionering.
- Klinisk presentation som liknar de novo kronisk GvHD eller GvHD överlappningssyndrom med både akuta och kroniska GvHD-egenskaper.
- Misslyckades tidigare alloSCT under de senaste 6 månaderna. Förekomst av återfall av primär malignitet efter att alloSCT utfördes.
- Förekomst av en aktiv okontrollerad infektion inklusive betydande bakteriell, svamp-, virus- eller parasitisk infektion som kräver behandling.
- SR-aGvHD som inträffar efter icke-schemalagd donatorlymfocytinfusion (DLI) administrerad för förebyggande behandling av malignitetsrecidiv. Obs: Deltagare som har fått en schemalagd DLI som en del av sitt transplantationsförfarande och inte för hantering av malignitetsrelaps är berättigade.
- Förekomst av signifikant andningssjukdom, allvarligt nedsatt njurfunktion, kliniskt signifikant eller okontrollerad hjärtsjukdom, olösta kolestatiska sjukdomar och leversjukdomar (ej hänförliga till aGvHD). Störningar och/eller aktuell behandling med mediciner som stör koagulationen eller trombocytfunktionen.
Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Ruxolitinib
Deltagarna kommer att få ruxolitinib oralt på 10 mg två gånger dagligen (givna som två 5 mg tabletter med cirka 12 timmars mellanrum).
|
Ruxolitinib tas oralt dagligen vid 10 mg två gånger dagligen, givet som två 5 mg tabletter.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Övergripande svarsfrekvens (ORR) vid dag 28 per utredare
Tidsram: Dag 28
|
ORR vid dag 28 definieras som andelen deltagare som visar ett fullständigt svar (CR) eller partiellt svar (PR) utan krav på ytterligare systemiska terapier för en tidigare progression, blandat svar eller uteblivet svar, enligt standardkriterier och utvärderade av utredare.
|
Dag 28
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Varaktig övergripande svarsfrekvens (ORR) på dag 56
Tidsram: Dag 56
|
Varaktig ORR på dag 56 definieras som andelen deltagare som uppnår ett fullständigt svar (CR) eller partiellt svar (PR) på dag 28 och upprätthåller ett CR eller PR på dag 56.
|
Dag 56
|
|
Duration of Response (DOR)
Tidsram: Från vecka 1 till långtidsuppföljning månad 12
|
DOR definieras som tiden från första svar till aGvHD-progression eller datum för ytterligare systemiska terapier för aGvHD.
|
Från vecka 1 till långtidsuppföljning månad 12
|
|
Bästa övergripande svar (BOR)
Tidsram: Från vecka 1 till dag 28
|
Andel av deltagarna som uppnådde övergripande svar (komplett svar (CR) + partiellt svar (PR) vid någon tidpunkt fram till och inklusive dag 28 och före start av ytterligare systemisk behandling för aGvHD.
|
Från vecka 1 till dag 28
|
|
Total överlevnad (OS)
Tidsram: Från datum för start av studiebehandling till dödsdatum, upp till ca. 12 månader
|
Total överlevnad (OS) definieras som tiden från startdatum för studiebehandling till datum för dödsfall på grund av någon orsak.
|
Från datum för start av studiebehandling till dödsdatum, upp till ca. 12 månader
|
|
Non-relapse mortality (NRM)
Tidsram: Från datum för start av studiebehandling till dödsdatum, upp till ca. 12 månader
|
Non-relapse mortality (NRM) definieras som tiden från datum för start av studiebehandling till datum för dödsfall som inte föregås av hematologisk sjukdomsrelaps/progression.
|
Från datum för start av studiebehandling till dödsdatum, upp till ca. 12 månader
|
|
Händelsefri överlevnad (EFS)
Tidsram: Från datum för start av studiebehandling till datum för återfall/progression av hematologisk sjukdom, transplantatsvikt eller död, upp till ca. 12 månader
|
Händelsefri överlevnad (EFS) definieras som tiden från datumet för studiebehandlingens start till datumet för återfall/progression av hematologisk sjukdom, transplantatsvikt eller död på grund av någon orsak.
|
Från datum för start av studiebehandling till datum för återfall/progression av hematologisk sjukdom, transplantatsvikt eller död, upp till ca. 12 månader
|
|
Felfri överlevnad (FFS)
Tidsram: Från datum för start av studiebehandling till datum för återfall/progression av hematologisk sjukdom, dödlighet utan återfall, eller tillägg av ny systemisk aGvHD-behandling, upp till ca. 12 månader
|
Misslyckandefri överlevnad (FFS) definieras som tiden från startdatum för studiebehandling till datum för återfall/progression av hematologisk sjukdom, mortalitet utan återfall eller tillägg av ny systemisk aGvHD-behandling.
|
Från datum för start av studiebehandling till datum för återfall/progression av hematologisk sjukdom, dödlighet utan återfall, eller tillägg av ny systemisk aGvHD-behandling, upp till ca. 12 månader
|
|
Malignitet Återfall/Progression (MR)
Tidsram: Från datum för start av studiebehandling till hematologisk malignitet återfall/progression, upp till ca. 12 månader
|
Malignitetsrelaps/Progression (MR) definieras som tiden från datum för start av studiebehandling till hematologiskt malignitetsrelaps/progression.
Beräknat för deltagare med underliggande hematologisk malign sjukdom.
|
Från datum för start av studiebehandling till hematologisk malignitet återfall/progression, upp till ca. 12 månader
|
|
Minskning av daglig dos av kortikosteroider
Tidsram: Fram till dag 56
|
Detta inkluderar bedömning av systemisk kortikosteroidanvändning och daglig dos, och andelen deltagare som framgångsrikt minskade alla systemiska kortikosteroider fram till dag 56, efter tidsintervall och totalt.
|
Fram till dag 56
|
|
Kumulativ incidens av kronisk GvHD
Tidsram: Från vecka 1 till långtidsuppföljning av månad 12
|
Kumulativ incidens av kronisk GvHD (cGvHD) inkluderar milda, måttliga och svåra händelser.
|
Från vecka 1 till långtidsuppföljning av månad 12
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
4 juli 2024
Primärt slutförande (Faktisk)
3 september 2026
Avslutad studie (Beräknad)
8 juli 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
5 juni 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
14 juni 2024
Första postat (Faktisk)
17 juni 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
17 september 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
16 september 2026
Senast verifierad
1 september 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CINC424C2416
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Novartis har åtagit sig att dela med kvalificerade externa forskare, tillgång till data på patientnivå och stödjande kliniska dokument från kvalificerade studier. Dessa förfrågningar granskas och godkänns av en oberoende expertpanel på grundval av vetenskapliga meriter. All data som tillhandahålls är anonymiserad för att respektera integriteten för patienter som har deltagit i prövningen i enlighet med gällande lagar och förordningar.
Dessa testdata är för närvarande tillgängliga enligt den process som beskrivs på www.clinicalstudydatarequest.com.
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .