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Studio sull'efficacia e sulla sicurezza di ruxolitinib in pazienti con trapianto acuto refrattario agli steroidi di grado II-IV rispetto alla malattia dell'ospite

23 novembre 2025 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio multicentrico a braccio singolo su ruxolitinib per il trattamento di pazienti cinesi con malattia acuta del trapianto contro l'ospite di grado II-IV refrattaria ai corticosteroidi

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza della terapia con ruxolitinib negli adulti e adolescenti cinesi (≥ 12 anni) con malattia acuta del trapianto contro l'ospite di grado II-IV refrattaria agli steroidi (SR-aGvHD).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I partecipanti inizieranno con un periodo di screening per valutare l’idoneità; solo i partecipanti che soddisfano tutti i criteri di inclusione e nessuno dei criteri di esclusione inizieranno il trattamento in studio dal Giorno 1 alla Settimana 24 o alla fine del trattamento. Dopo le visite di follow-up sulla sicurezza, i partecipanti riceveranno il follow-up a lungo termine fino al mese 12.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

36

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Novartis Pharmaceuticals

Luoghi di studio

  • Cina
      • Beijing, Cina, 100028
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Cina, 100034
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Cina, 100039
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Cina, 100070
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Dalian, Cina, 116000
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Fuzhou, Cina, 350001
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, Cina, 200025
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Taian, Cina, 271099
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Tianjin, Cina, 300020
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510515
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510000
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Cina, 450003
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Cina, 430030
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Cina, 130021
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Shanxi
      • Xian, Shanxi, Cina, 710061
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Cina, 610072
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Cina, 310003
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione

  • Partecipanti cinesi maschi o femmine di età pari o superiore a 12 anni al momento del consenso informato. Consenso informato scritto del partecipante, genitore o tutore legale.
  • In grado di deglutire compresse.
  • Sono stati sottoposti ad alloSCT da qualsiasi fonte di donatore (donatore non imparentato, fratello, aploidentico) utilizzando midollo osseo, cellule staminali del sangue periferico o sangue cordonale.
  • GvHD acuta di grado da II a IV diagnosticata clinicamente secondo i criteri standard che si verifica dopo alloSCT che richiede terapia immunosoppressiva sistemica.
  • Evidente attecchimento mieloide e piastrinico (confermato entro 48 ore prima dell'inizio del trattamento in studio (ruxolitinib):

  • Diagnosi confermata di aGvHD refrattario agli steroidi definita come ai partecipanti sono stati somministrati corticosteroidi sistemici ad alte dosi (metilprednisolone 2 mg/kg/giorno [o dose equivalente di prednisone 2,5 mg/kg/giorno]), somministrati da soli o in combinazione con inibitori della calcineurina (CNI) e:

    1. Progressione basata sulla valutazione dell'organo dopo almeno 3 giorni rispetto allo stadio dell'organo al momento dell'inizio del corticosteroide sistemico ad alte dosi +/- CNI per il trattamento dell'aGvHD di grado da II a IV. O
    2. Mancato raggiungimento di una risposta parziale minima basata sulla valutazione dell'organo dopo 7 giorni rispetto allo stadio dell'organo al momento dell'inizio del corticosteroide sistemico ad alte dosi +/-CNI per il trattamento di grado da II a IV. O

    3. I partecipanti che non riescono a ridurre la riduzione dei corticosteroidi sono definiti come conformi a uno dei seguenti criteri:

      • Necessità di un aumento della dose di corticosteroidi a metilpredinisolone ≥ 2 mg/kg/giorno (o dose equivalente di predinisone ≥ 2,5 mg/kg/giorno). O
      • Mancata riduzione della dose di metilprednisolone a < 0,5 mg/kg/giorno (o dose equivalente di prednisone < 0,6 mg/kg/giorno) per un minimo di 7 giorni.

Criteri chiave di esclusione

  • Ha ricevuto più di un trattamento sistemico per aGvHD refrattario agli steroidi. Partecipanti che hanno ricevuto terapia con inibitori JAK per qualsiasi indicazione dopo l'inizio dell'attuale condizionamento alloSCT.
  • Presentazione clinica simile alla GvHD cronica de novo o alla sindrome da sovrapposizione di GvHD con caratteristiche di GvHD sia acute che croniche.
  • Fallimento precedente alloSCT negli ultimi 6 mesi. Presenza di tumore maligno primario recidivante dopo l'esecuzione dell'alloSCT.
  • Presenza di un'infezione attiva non controllata, inclusa un'infezione batterica, fungina, virale o parassitaria significativa che richiede un trattamento.
  • SR-aGvHD che si verifica dopo un'infusione di linfociti del donatore (DLI) non programmata somministrata per il trattamento preventivo della recidiva di tumore maligno. Nota: sono idonei i partecipanti che hanno ricevuto un DLI programmato come parte della procedura di trapianto e non per la gestione della recidiva di tumore maligno.
  • Presenza di malattia respiratoria significativa, funzionalità renale gravemente compromessa, malattia cardiaca clinicamente significativa o non controllata, disturbi colestatici ed epatici irrisolti (non attribuibili ad aGvHD). Disturbi e/o terapia in corso con farmaci che interferiscono con la coagulazione o la funzione piastrinica.

Potrebbero applicarsi altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Ruxolitinib
I partecipanti riceveranno ruxolitinib per via orale da 10 mg BID al giorno (somministrato sotto forma di due compresse da 5 mg, a circa 12 ore di distanza).
Droga: Ruxolitinib
Ruxolitinib viene assunto per via orale ogni giorno alla dose di 10 mg BID, somministrati in due compresse da 5 mg.
Altri nomi:
  • INC424

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta globale (ORR) al giorno 28 per investigatore
Lasso di tempo: Giorno 28
L'ORR al giorno 28 è definito come la percentuale di partecipanti che dimostrano una risposta completa (CR) o una risposta parziale (PR) senza necessità di terapie sistemiche aggiuntive per una progressione precedente, risposta mista o non risposta, secondo criteri standard e valutati dagli investigatori.
Giorno 28

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta globale durevole (ORR) al giorno 56
Lasso di tempo: Giorno 56
L'ORR durevole al giorno 56 è definito come la percentuale di partecipanti che ottengono una risposta completa (CR) o una risposta parziale (PR) al giorno 28 e mantengono una CR o PR al giorno 56.
Giorno 56
Durata della risposta (DOR)
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 al follow-up a lungo termine al mese 12
Il DOR è definito come il tempo dalla prima risposta fino alla progressione dell'aGvHD o la data delle terapie sistemiche aggiuntive per l'aGvHD.
Dalla settimana 1 al follow-up a lungo termine al mese 12
Migliore risposta complessiva (BOR)
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 al giorno 28
Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una risposta complessiva (risposta completa (CR) + risposta parziale (PR) in qualsiasi momento fino al giorno 28 incluso e prima dell'inizio della terapia sistemica aggiuntiva per aGvHD.
Dalla settimana 1 al giorno 28
Sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: Dalla data di inizio del trattamento in studio fino alla data del decesso, fino a ca. 12 mesi
La sopravvivenza globale (OS) è definita come il tempo intercorso dalla data di inizio del trattamento in studio alla data di morte per qualsiasi causa.
Dalla data di inizio del trattamento in studio fino alla data del decesso, fino a ca. 12 mesi
Mortalità non dovuta a recidiva (NRM)
Lasso di tempo: Dalla data di inizio del trattamento in studio fino alla data del decesso, fino a ca. 12 mesi
La mortalità non dovuta a recidiva (NRM) è definita come il tempo intercorrente tra la data di inizio del trattamento in studio e la data di morte non preceduta da recidiva/progressione della malattia ematologica.
Dalla data di inizio del trattamento in studio fino alla data del decesso, fino a ca. 12 mesi
Sopravvivenza libera da eventi (EFS)
Lasso di tempo: Dalla data di inizio del trattamento in studio alla data di recidiva/progressione della malattia ematologica, fallimento del trapianto o morte, fino a ca. 12 mesi
La sopravvivenza libera da eventi (EFS) è definita come il tempo intercorso dalla data di inizio del trattamento in studio alla data di recidiva/progressione della malattia ematologica, fallimento del trapianto o morte per qualsiasi causa.
Dalla data di inizio del trattamento in studio alla data di recidiva/progressione della malattia ematologica, fallimento del trapianto o morte, fino a ca. 12 mesi
Sopravvivenza libera da fallimento (FFS)
Lasso di tempo: Dalla data di inizio del trattamento in studio alla data di recidiva/progressione della malattia ematologica, mortalità non dovuta a recidiva o aggiunta di un nuovo trattamento sistemico per aGvHD, fino a ca. 12 mesi
La sopravvivenza libera da fallimento (FFS) è definita come il tempo intercorso dalla data di inizio del trattamento in studio alla data di recidiva/progressione della malattia ematologica, mortalità non dovuta a recidiva o aggiunta di un nuovo trattamento sistemico aGvHD.
Dalla data di inizio del trattamento in studio alla data di recidiva/progressione della malattia ematologica, mortalità non dovuta a recidiva o aggiunta di un nuovo trattamento sistemico per aGvHD, fino a ca. 12 mesi
Recidiva/progressione di tumore maligno (MR)
Lasso di tempo: Dalla data di inizio del trattamento in studio alla recidiva/progressione della neoplasia ematologica, fino a ca. 12 mesi
La recidiva/progressione della neoplasia (MR) è definita come il tempo trascorso dalla data di inizio del trattamento in studio alla recidiva/progressione della neoplasia ematologica. Calcolato per i partecipanti con malattia ematologica maligna sottostante.
Dalla data di inizio del trattamento in studio alla recidiva/progressione della neoplasia ematologica, fino a ca. 12 mesi
Riduzione della dose giornaliera di corticosteroidi
Lasso di tempo: Fino al giorno 56
Ciò include la valutazione dell’uso di corticosteroidi sistemici e della dose giornaliera, nonché la percentuale di partecipanti che hanno ridotto gradualmente tutti i corticosteroidi sistemici fino al giorno 56, per intervalli di tempo e in generale.
Fino al giorno 56
Incidenza cumulativa della GvHD cronica
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 al follow-up a lungo termine del mese 12
L'incidenza cumulativa della GvHD cronica (cGvHD) comprende eventi lievi, moderati e gravi.
Dalla settimana 1 al follow-up a lungo termine del mese 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 luglio 2024

Completamento primario (Stimato)

4 gennaio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

17 febbraio 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 giugno 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 giugno 2024

Primo Inserito (Effettivo)

17 giugno 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 novembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 novembre 2025

Ultimo verificato

1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CINC424C2416

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi ammissibili. Tali richieste vengono esaminate e approvate da un gruppo di esperti indipendenti sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

Questi dati sperimentali sono attualmente disponibili secondo il processo descritto su www.clinicalstudydatarequest.com.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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