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鲁索替尼治疗 II 级至 IV 级类固醇难治性急性移植物抗宿主病患者的疗效和安全性研究

2026年9月16日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

鲁索替尼治疗中国 II-IV 级皮质类固醇难治性急性移植物抗宿主病患者的单臂、多中心研究

本研究的目的是评估鲁索替尼治疗患有II-IV级类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGvHD）的中国成人和青少年（≥12岁）的疗效和安全性。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

参与者将从筛选期开始评估资格；只有满足所有纳入标准且不符合任何排除标准的参与者才会从第 1 天到第 24 周或治疗结束开始研究治疗。 安全随访后，参与者将接受长期随访直至第 12 个月。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

36

阶段

  • 第四阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 中国
      • Beijing、中国、100034
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing、中国、100070
        • Novartis Investigative Site
      • Taian、中国、271000
        • Novartis Investigative Site
      • Tianjin、中国、300020
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou、Guangdong、中国、510515
        • Novartis Investigative Site
    • Henan
      • Zhengzhou、Henan、中国、450003
        • Novartis Investigative Site
    • Hubei
      • Wuhan、Hubei、中国、430030
        • Novartis Investigative Site
    • Shanxi
      • Xian、Shanxi、中国、710061
        • Novartis Investigative Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou、Zhejiang、中国、310003
        • Novartis Investigative Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

主要纳入标准

  • 知情同意时年满 12 岁的中国男性或女性参与者。 参与者、家长或法定监护人的书面知情同意书。
  • 能够吞咽药片。
  • 已使用骨髓、外周血干细胞或脐带血接受过任何供体来源（匹配的无关供体、兄弟姐妹、单倍体相同）的 alloSCT。
  • 根据alloSCT后发生的标准，临床诊断为II至IV级急性GvHD，需要全身免疫抑制治疗。
  • 明显的骨髓和血小板植入（在研究治疗（鲁索替尼）开始前 48 小时内确认）：

  • 类固醇难治性 aGvHD 的确诊诊断定义为参与者接受高剂量全身性皮质类固醇（甲泼尼龙 2 mg/kg/天 [或等效泼尼松剂量 2.5 mg/kg/天]），单独给药或与钙调神经磷酸酶抑制剂 (CNI) 联合给药，并且：

    1. 进展基于至少 3 天后的器官评估，与开始使用高剂量全身性皮质类固醇 +/- CNI 治疗 II 级至 IV 级 aGvHD 时的器官阶段相比。 或者
    2. 与开始使用高剂量全身皮质类固醇 +/-CNI 时的器官阶段相比，根据 7 天后的器官评估，未能达到最低部分缓解，以治疗 II 至 IV 级。或者

    3. 皮质类固醇逐渐减少失败的参与者定义为满足以下标准之一：

      • 需要增加甲泼尼龙皮质类固醇剂量≥2 mg/kg/天（或等效泼尼松剂量≥2.5 mg/kg/天）。 或者
      • 至少 7 天未能将甲泼尼龙剂量逐渐减少至 < 0.5 mg/kg/天（或等效泼尼松剂量 <0.6 mg/kg/天）。

主要排除标准

  • 已接受不止一种类固醇难治性 aGvHD 全身治疗。 在开始当前的 alloSCT 预处理后，因任何适应症接受 JAK 抑制剂治疗的参与者。
  • 临床表现类似于新发慢性 GvHD 或具有急性和慢性 GvHD 特征的 GvHD 重叠综合征。
  • 过去 6 个月内之前的 alloSCT 失败。 进行 alloSCT 后原发性恶性肿瘤复发。
  • 存在不受控制的活动性感染，包括需要治疗的严重细菌、真菌、病毒或寄生虫感染。
  • SR-aGvHD 为预防性治疗恶性肿瘤复发而进行非预定供体淋巴细胞输注 (DLI) 后发生。 注意：作为移植手术一部分而不是为了治疗恶性肿瘤复发而接受预定 DLI 的参与者符合资格。
  • 存在严重的呼吸系统疾病、肾功能严重受损、临床上显着的或不受控制的心脏病、未解决的胆汁淤积和肝脏疾病（不可归因于 aGvHD）。 干扰凝血或血小板功能的疾病和/或当前使用的药物治疗。

其他协议定义的纳入/排除标准可能适用

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：鲁索替尼
参与者将每天口服 10 毫克鲁索替尼（BID）（两片 5 毫克片剂，间隔约 12 小时）。
药品：鲁索替尼
Ruxolitinib 每天口服 10 mg BID，以两片 5 mg 片剂形式服用。
其他名称：
  • INC4​​24

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
第 28 天每位研究者的总体缓解率 (ORR)
大体时间：第 28 天
第 28 天的 ORR 定义为根据标准标准并由研究人员评估，无需针对早期进展、混合反应或无反应进行额外全身治疗而表现出完全缓解 (CR) 或部分缓解 (PR) 的参与者的百分比。
第 28 天

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
第 56 天的持久总体缓解率 (ORR)
大体时间：第 56 天
第 56 天的持久 ORR 定义为在第 28 天实现完全缓解 (CR) 或部分缓解 (PR) 并在第 56 天维持 CR 或 PR 的参与者的百分比。
第 56 天
响应持续时间 (DOR)
大体时间：从第 1 周到长期随访第 12 个月
DOR 定义为从首次缓解到 aGvHD 进展或针对 aGvHD 进行额外全身治疗的日期的时间。
从第 1 周到长期随访第 12 个月
最佳总体响应 (BOR)
大体时间：从第 1 周到第 28 天
在第 28 天（含）之前以及开始额外的 aGvHD 全身治疗之前的任何时间点实现总体缓解（完全缓解 (CR) + 部分缓解 (PR)）的参与者百分比。
从第 1 周到第 28 天
总生存期（OS）
大体时间：从研究治疗开始日期到死亡日期，最多大约。 12个月
总生存期（OS）定义为从研究治疗开始之日到因任何原因死亡之日的时间。
从研究治疗开始日期到死亡日期，最多大约。 12个月
非复发死亡率（NRM）
大体时间：从研究治疗开始日期到死亡日期，最多大约。 12个月
非复发死亡率（NRM）定义为从研究治疗开始日期到死亡日期之前没有血液疾病复发/进展的时间。
从研究治疗开始日期到死亡日期，最多大约。 12个月
无事件生存（EFS）
大体时间：从研究治疗开始之日到血液疾病复发/进展、移植失败或死亡之日，最多约 10 天。 12个月
无事件生存期（EFS）定义为从研究治疗开始之日到血液疾病复发/进展、移植失败或任何原因导致的死亡之日的时间。
从研究治疗开始之日到血液疾病复发/进展、移植失败或死亡之日，最多约 10 天。 12个月
无故障生存（FFS）
大体时间：从研究治疗开始之日到血液疾病复发/进展、非复发死亡率或添加新的全身性 aGvHD 治疗之日，最多约 10 年。 12个月
无失败生存期 (FFS) 定义为从研究治疗开始之日到血液疾病复发/进展、非复发死亡率或添加新的全身性 aGvHD 治疗之日的时间。
从研究治疗开始之日到血液疾病复发/进展、非复发死亡率或添加新的全身性 aGvHD 治疗之日，最多约 10 年。 12个月
恶性肿瘤复发/进展 (MR)
大体时间：从研究治疗开始到血液恶性肿瘤复发/进展的日期，最多约 10 天。 12个月
恶性肿瘤复发/进展（MR）定义为从研究治疗开始日期到血液恶性肿瘤复发/进展的时间。 针对患有潜在血液恶性疾病的参与者进行计算。
从研究治疗开始到血液恶性肿瘤复发/进展的日期，最多约 10 天。 12个月
减少每日皮质类固醇剂量
大体时间：截至第 56 天
这包括按时间间隔和总体评估全身性皮质类固醇的使用和每日剂量，以及在第 56 天之前成功逐渐减少所有全身性皮质类固醇的参与者的百分比。
截至第 56 天
慢性 GvHD 的累积发生率
大体时间：从第 1 周到第 12 个月的长期随访
慢性 GvHD (cGvHD) 的累积发生率包括轻度、中度和重度。
从第 1 周到第 12 个月的长期随访

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novartis Pharmaceuticals

调查人员

  • 研究主任：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年7月4日

初级完成 (实际的)

2026年9月3日

研究完成 (估计的)

2027年7月8日

研究注册日期

首次提交

2024年6月5日

首先提交符合 QC 标准的

2024年6月14日

首次发布 (实际的)

2024年6月17日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年9月17日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年9月16日

最后验证

2026年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CINC424C2416

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

诺华致力于与合格的外部研究人员共享患者级数据以及来自合格研究的支持临床文件。 这些请求由独立专家小组根据科学价值进行审查和批准。 提供的所有数据均经过匿名处理，以根据适用的法律法规尊重参与试验的患者的隐私。

目前可根据 www.clinicalstudydatarequest.com 上描述的流程获取该试验数据。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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