Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af effektivitet og sikkerhed af Ruxolitinib hos patienter med grad II til IV steroid-refraktær akut graft vs. værtssygdom

23. november 2025 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

En enkelt-arm, multicenter undersøgelse af Ruxolitinib til behandling af kinesiske patienter med grad II-IV kortikosteroid-refraktær akut graft versus værtssygdom

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​ruxolitinib-behandling hos kinesiske voksne og unge (≥ 12 år) med grad II-IV steroid-refraktær akut graft versus værtssygdom (SR-aGvHD).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Deltagerne starter med en screeningsperiode for at vurdere berettigelsen; kun deltagere, der opfylder alle inklusionskriterierne og ingen af ​​eksklusionskriterierne, vil starte undersøgelsesbehandlingen fra dag 1 til uge 24 eller afslutningen af ​​behandlingen. Efter sikkerhedsopfølgningsbesøg vil deltagerne modtage den langsigtede opfølgning indtil 12. måned.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

36

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Novartis Pharmaceuticals

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina, 100028
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Kina, 100034
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Kina, 100039
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Kina, 100070
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Dalian, Kina, 116000
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Fuzhou, Kina, 350001
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, Kina, 200025
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Taian, Kina, 271099
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Tianjin, Kina, 300020
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510000
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Kina, 450003
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430030
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Kina, 130021
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Shanxi
      • Xian, Shanxi, Kina, 710061
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 610072
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310003
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgle inklusionskriterier

  • Mandlige eller kvindelige kinesiske deltagere på 12 år eller ældre på tidspunktet for informeret samtykke. Skriftligt informeret samtykke fra deltager, forælder eller værge.
  • Kan sluge tabletter.
  • Har gennemgået alloSCT fra enhver donorkilde (matchet ikke-relateret donor, søskende, haplo-identisk) ved hjælp af knoglemarv, perifere blodstamceller eller navlestrengsblod.
  • Klinisk diagnosticeret grad II til IV akut GvHD i henhold til standardkriterier, der opstår efter alloSCT, der kræver systemisk immunsuppressiv terapi.
  • Tydelig myeloid- og blodpladeindplantning (bekræftet inden for 48 timer før studiebehandlingen (ruxolitinib) start):

  • Bekræftet diagnose af steroid refraktær aGvHD defineret som deltagere, der fik højdosis systemiske kortikosteroider (methylprednisolon 2 mg/kg/dag [eller tilsvarende prednisondosis 2,5 mg/kg/dag]), givet alene eller kombineret med calcineurinhæmmere (CNI) og enten:

    1. Progression baseret på organvurdering efter mindst 3 dage sammenlignet med organstadiet på tidspunktet for påbegyndelse af højdosis systemisk kortikosteroid +/- CNI til behandling af grad II til IV aGvHD. ELLER
    2. Manglende opnåelse af et minimum delvist respons baseret på organvurdering efter 7 dage sammenlignet med organstadiet på tidspunktet for påbegyndelse af højdosis systemisk kortikosteroid +/-CNI til behandling af grad II til IV. ELLER

    3. Deltagere, der fejler kortikosteroidnedtrapning, defineres som at opfylde et af følgende kriterier:

      • Krav om en øgning af kortikosteroiddosis til methylpredinisolon ≥2 mg/kg/dag (eller tilsvarende predinisondosis ≥2,5 mg/kg/dag). ELLER
      • Manglende nedtrapning af dosis af methylprednisolon til < 0,5 mg/kg/dag (eller tilsvarende prednisondosis <0,6 mg/kg/dag) i minimum 7 dage.

Nøgle ekskluderingskriterier

  • Har modtaget mere end én systemisk behandling for steroid refraktær aGvHD. Deltagere, der modtog JAK-hæmmerbehandling for enhver indikation efter påbegyndelse af nuværende alloSCT-konditionering.
  • Klinisk præsentation, der ligner de novo kronisk GvHD eller GvHD overlapningssyndrom med både akutte og kroniske GvHD-træk.
  • Mislykkedes tidligere alloSCT inden for de seneste 6 måneder. Tilstedeværelse af recidiverende primær malignitet efter alloSCT blev udført.
  • Tilstedeværelse af en aktiv ukontrolleret infektion, herunder betydelig bakteriel, svampe-, virus- eller parasitinfektion, der kræver behandling.
  • SR-aGvHD, der forekommer efter ikke-planlagt donorlymfocytinfusion (DLI) indgivet til forebyggende behandling af malignitetsrecidiv. Bemærk: Deltagere, der har modtaget en planlagt DLI som en del af deres transplantationsprocedure og ikke til behandling af maligne tilbagefald er kvalificerede.
  • Tilstedeværelse af betydelig luftvejssygdom, alvorligt nedsat nyrefunktion, klinisk signifikant eller ukontrolleret hjertesygdom, uløste kolestatiske lidelser og leversygdomme (ikke tilskrives aGvHD). Lidelser og/eller aktuel behandling med medicin, der forstyrrer koagulation eller blodpladefunktion.

Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Ruxolitinib
Deltagerne vil modtage ruxolitinib oralt på 10 mg BID dagligt (givet som to 5 mg tabletter med ca. 12 timers mellemrum).
Medicin: Ruxolitinib
Ruxolitinib tages oralt dagligt ved 10 mg BID, givet som to 5 mg tabletter.
Andre navne:
  • INC424

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet responsrate (ORR) på dag 28 pr. efterforskere
Tidsramme: Dag 28
ORR på dag 28 defineret som procentdelen af ​​deltagere, der demonstrerer et komplet respons (CR) eller delvist respons (PR) uden krav om yderligere systemiske terapier for en tidligere progression, blandet respons eller non-respons ifølge standardkriterier og vurderet af efterforskere.
Dag 28

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Holdbar samlet responsrate (ORR) på dag 56
Tidsramme: Dag 56
Holdbar ORR på dag 56 er defineret som den procentdel af deltagere, der opnår en komplet respons (CR) eller delvis respons (PR) på dag 28 og opretholder en CR eller PR på dag 56.
Dag 56
Varighed af svar (DOR)
Tidsramme: Fra uge 1 til langsigtet opfølgning 12. måned
DOR er defineret som tiden fra første respons indtil aGvHD-progression eller datoen for yderligere systemiske terapier for aGvHD.
Fra uge 1 til langsigtet opfølgning 12. måned
Bedste samlede svar (BOR)
Tidsramme: Fra uge 1 til dag 28
Procentdel af deltagere, der opnåede overordnet respons (komplet respons (CR) + delvis respons (PR) på et hvilket som helst tidspunkt op til og med dag 28 og før start af yderligere systemisk behandling for aGvHD.
Fra uge 1 til dag 28
Samlet overlevelse (OS)
Tidsramme: Fra startdato for studiebehandling til dødsdato op til ca. 12 måneder
Samlet overlevelse (OS) er defineret som tiden fra datoen for start af studiebehandlingen til datoen for dødsfald på grund af en hvilken som helst årsag.
Fra startdato for studiebehandling til dødsdato op til ca. 12 måneder
Ikke-tilbagefaldsdødelighed (NRM)
Tidsramme: Fra dato for start af studiebehandling til dødsdato op til ca. 12 måneder
Ikke-tilbagefaldsdødelighed (NRM) er defineret som tiden fra datoen for start af undersøgelsesbehandlingen til datoen for døden, der ikke er forudgået af tilbagefald/progression af hæmatologisk sygdom.
Fra dato for start af studiebehandling til dødsdato op til ca. 12 måneder
Begivenhedsfri overlevelse (EFS)
Tidsramme: Fra datoen for start af undersøgelsesbehandlingen til datoen for hæmatologisk sygdomstilbagefald/progression, graftsvigt eller død, op til ca. 12 måneder
Hændelsesfri overlevelse (EFS) er defineret som tiden fra datoen for start af studiebehandlingen til datoen for hæmatologisk sygdomstilbagefald/progression, transplantatsvigt eller død på grund af en hvilken som helst årsag.
Fra datoen for start af undersøgelsesbehandlingen til datoen for hæmatologisk sygdomstilbagefald/progression, graftsvigt eller død, op til ca. 12 måneder
Fejlfri overlevelse (FFS)
Tidsramme: Fra dato for start af studiebehandling til dato for hæmatologisk sygdomstilbagefald/progression, ikke-tilbagefaldsdødelighed eller tilføjelse af ny systemisk aGvHD-behandling, op til ca. 12 måneder
Fejlfri overlevelse (FFS) er defineret som tiden fra datoen for start af studiebehandlingen til datoen for tilbagefald/progression af hæmatologisk sygdom, ikke-tilbagefaldsdødelighed eller tilføjelse af ny systemisk aGvHD-behandling.
Fra dato for start af studiebehandling til dato for hæmatologisk sygdomstilbagefald/progression, ikke-tilbagefaldsdødelighed eller tilføjelse af ny systemisk aGvHD-behandling, op til ca. 12 måneder
Malignitet Tilbagefald/Progression (MR)
Tidsramme: Fra dato for start af studiebehandling til hæmatologisk malignitet tilbagefald/progression, op til ca. 12 måneder
Malignitetstilbagefald/-progression (MR) er defineret som tiden fra datoen for start af undersøgelsesbehandling til hæmatologisk malignitetstilbagefald/-progression. Beregnet for deltagere med underliggende hæmatologisk malign sygdom.
Fra dato for start af studiebehandling til hæmatologisk malignitet tilbagefald/progression, op til ca. 12 måneder
Reduktion af daglig dosis af kortikosteroider
Tidsramme: Op til dag 56
Dette inkluderer vurdering af systemisk kortikosteroidbrug og daglig dosis, og procentdelen af ​​deltagere, der med succes har reduceret alle systemiske kortikosteroider indtil dag 56, efter tidsintervaller og samlet set.
Op til dag 56
Kumulativ forekomst af kronisk GvHD
Tidsramme: Fra uge 1 til langsigtet opfølgning af måned 12
Kumulativ forekomst af kronisk GvHD (cGvHD) omfatter milde, moderate og alvorlige forekomster.
Fra uge 1 til langsigtet opfølgning af måned 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. juli 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

4. januar 2027

Studieafslutning (Anslået)

17. februar 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. juni 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. juni 2024

Først opslået (Faktiske)

17. juni 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. november 2025

Sidst verificeret

1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CINC424C2416

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt ekspertpanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Disse forsøgsdata er i øjeblikket tilgængelige i henhold til processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Steroid-refraktær akut graft versus værtssygdom

Kliniske forsøg med Ruxolitinib

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Tanzania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner