Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinnosti a bezpečnosti ruxolitinibu u pacientů s akutním štěpem refrakterním na steroidy II. až IV. stupně vs.

23. listopadu 2025 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Jednoramenná, multicentrická studie ruxolitinibu pro léčbu čínských pacientů s akutním onemocněním štěpu proti hostiteli refrakterním na kortikosteroidy II. až IV.

Účelem této studie je zhodnotit účinnost a bezpečnost léčby ruxolitinibem u dospělých a dospívajících Číňanů (≥ 12 let) s akutním onemocněním štěpu proti hostiteli (SR-aGvHD) stupně II-IV.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účastníci začnou obdobím prověřování k posouzení způsobilosti; pouze účastníci, kteří splňují všechna zahrnutá kritéria a žádné z vylučovacích kritérií, zahájí studijní léčbu od 1. dne do 24. týdne nebo ukončení léčby. Po bezpečnostních následných návštěvách budou účastníci dostávat dlouhodobé sledování až do 12. měsíce.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

36

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Novartis Pharmaceuticals

Studijní místa

  • Čína
      • Beijing, Čína, 100028
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Čína, 100034
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Čína, 100039
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Čína, 100070
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Dalian, Čína, 116000
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Fuzhou, Čína, 350001
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, Čína, 200025
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Taian, Čína, 271099
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Tianjin, Čína, 300020
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Čína, 510515
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Guangzhou, Guangdong, Čína, 510000
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Čína, 450003
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Čína, 430030
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Čína, 130021
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Shanxi
      • Xian, Shanxi, Čína, 710061
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Čína, 610072
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Čína, 310003
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení

  • Muži nebo ženy z Číny ve věku 12 let nebo starší v době informovaného souhlasu. Písemný informovaný souhlas účastníka, rodiče nebo zákonného zástupce.
  • Schopný polykat tablety.
  • Podstoupili alloSCT z jakéhokoli zdroje dárce (odpovídající nepříbuzný dárce, sourozenec, haplo-identický) s použitím kostní dřeně, kmenových buněk periferní krve nebo pupečníkové krve.
  • Klinicky diagnostikovaná akutní GvHD stupně II až IV podle standardních kritérií vyskytující se po alloSCT vyžadující systémovou imunosupresivní terapii.
  • Evidentní přihojení myeloidů a krevních destiček (potvrzené do 48 hodin před zahájením studie (ruxolitinib)):

  • Potvrzená diagnóza aGvHD refrakterní na steroidy definovaná jako účastníci, kterým byly podávány vysoké dávky systémových kortikosteroidů (methylprednisolon 2 mg/kg/den [nebo ekvivalentní dávka prednisonu 2,5 mg/kg/den]), podávané samostatně nebo v kombinaci s inhibitory kalcineurinu (CNI) a buď:

    1. Progrese založená na orgánovém hodnocení po alespoň 3 dnech ve srovnání s orgánovým stadiem v době zahájení podávání vysokých dávek systémových kortikosteroidů +/- CNI k léčbě II. až IV. stupně aGvHD. NEBO
    2. Nedosažení minimální částečné odpovědi na základě orgánového hodnocení po 7 dnech ve srovnání s orgánovým stádiem v době zahájení podávání vysokých dávek systémových kortikosteroidů +/-CNI pro léčbu stupně II až IV. NEBO

    3. Účastníci, kteří neuspějí při snižování dávky kortikosteroidů, byli definováni jako splňující jedno z následujících kritérií:

      • Požadavek na zvýšení dávky kortikosteroidu na methylpredinisolon ≥ 2 mg/kg/den (nebo ekvivalentní dávku predinisonu ≥ 2,5 mg/kg/den). NEBO
      • Neschopnost snížit dávku methylprednisolonu na < 0,5 mg/kg/den (nebo ekvivalentní dávku prednisonu < 0,6 mg/kg/den) po dobu minimálně 7 dnů.

Klíčová kritéria vyloučení

  • Podstoupil více než jednu systémovou léčbu steroidní refrakterní aGvHD. Účastníci, kteří dostávali terapii inhibitory JAK pro jakoukoli indikaci po zahájení současného kondicionování alloSCT.
  • Klinická prezentace připomínající de novo chronický syndrom GvHD nebo překryv GvHD s akutními i chronickými rysy GvHD.
  • Selhalo předchozí alloSCT během posledních 6 měsíců. Přítomnost recidivující primární malignity po provedení alloSCT.
  • Přítomnost aktivní nekontrolované infekce včetně významné bakteriální, plísňové, virové nebo parazitární infekce vyžadující léčbu.
  • SR-aGvHD vyskytující se po neplánované infuzi dárcovských lymfocytů (DLI) podávané pro preventivní léčbu recidivy malignity. Poznámka: Způsobilí jsou účastníci, kteří podstoupili plánovanou DLI jako součást jejich transplantačního postupu a nikoli pro léčbu relapsu zhoubného nádoru.
  • Přítomnost významného respiračního onemocnění, závažná porucha funkce ledvin, klinicky významné nebo nekontrolované srdeční onemocnění, nevyřešené cholestatické a jaterní poruchy (nepřisuzované aGvHD). Poruchy a/nebo současná léčba léky, které interferují s koagulací nebo funkcí krevních destiček.

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Ruxolitinib
Účastníci budou dostávat ruxolitinib perorálně v dávce 10 mg BID denně (podávané jako dvě 5mg tablety s přibližně 12hodinovým odstupem).
Lék: Ruxolitinib
Ruxolitinib se užívá perorálně denně v dávce 10 mg dvakrát denně ve formě dvou 5mg tablet.
Ostatní jména:
  • INC424

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celková míra odezvy (ORR) v den 28 na vyšetřovatele
Časové okno: Den 28
ORR v den 28 byla definována jako procento účastníků prokazujících kompletní odpověď (CR) nebo částečnou odpověď (PR) bez požadavku na další systémové terapie pro dřívější progresi, smíšenou odpověď nebo žádnou odpověď, podle standardních kritérií a hodnocených zkoušejícími.
Den 28

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Trvalá celková míra odezvy (ORR) v den 56
Časové okno: Den 56
Trvalá ORR v den 56 je definována jako procento účastníků, kteří dosáhnou úplné odpovědi (CR) nebo částečné odpovědi (PR) v den 28 a udrží si CR nebo PR v den 56.
Den 56
Doba odezvy (DOR)
Časové okno: Od 1. týdne do dlouhodobého sledování 12. měsíce
DOR je definován jako čas od první odpovědi do progrese aGvHD nebo datum další systémové léčby aGvHD.
Od 1. týdne do dlouhodobého sledování 12. měsíce
Nejlepší celková odezva (BOR)
Časové okno: Od týdne 1 do dne 28
Procento účastníků, kteří dosáhli celkové odpovědi (kompletní odpověď (CR) + částečná odpověď (PR) v kterémkoli časovém bodě do 28. dne včetně a před zahájením další systémové léčby aGvHD.
Od týdne 1 do dne 28
Celkové přežití (OS)
Časové okno: Od data zahájení studijní léčby do data úmrtí do cca. 12 měsíců
Celkové přežití (OS) je definováno jako doba od data zahájení studijní léčby do data úmrtí z jakékoli příčiny.
Od data zahájení studijní léčby do data úmrtí do cca. 12 měsíců
Úmrtnost bez relapsu (NRM)
Časové okno: Od data zahájení studijní léčby do data úmrtí do cca. 12 měsíců
Nerelapsová mortalita (NRM) je definována jako doba od data zahájení studijní léčby do data úmrtí, kterému nepředcházela recidiva/progrese hematologického onemocnění.
Od data zahájení studijní léčby do data úmrtí do cca. 12 měsíců
Přežití bez událostí (EFS)
Časové okno: Od data zahájení studijní léčby do data recidivy/progrese hematologického onemocnění, selhání štěpu nebo úmrtí, do cca. 12 měsíců
Přežití bez události (EFS) je definováno jako doba od data zahájení studijní léčby do data recidivy/progrese hematologického onemocnění, selhání štěpu nebo úmrtí z jakékoli příčiny.
Od data zahájení studijní léčby do data recidivy/progrese hematologického onemocnění, selhání štěpu nebo úmrtí, do cca. 12 měsíců
Přežití bez selhání (FFS)
Časové okno: Od data zahájení studijní léčby do data recidivy/progrese hematologického onemocnění, nerelapsové mortality nebo přidání nové systémové léčby aGvHD do cca. 12 měsíců
Přežití bez selhání (FFS) je definováno jako doba od data zahájení studijní léčby do data recidivy/progrese hematologického onemocnění, mortality bez relapsu nebo přidání nové systémové léčby aGvHD.
Od data zahájení studijní léčby do data recidivy/progrese hematologického onemocnění, nerelapsové mortality nebo přidání nové systémové léčby aGvHD do cca. 12 měsíců
Relaps/progrese malignity (MR)
Časové okno: Od data zahájení studijní léčby do relapsu/progrese hematologické malignity do cca. 12 měsíců
Relaps/progrese malignity (MR) je definován jako čas od data zahájení studijní léčby do relapsu/progrese hematologické malignity. Vypočítáno pro účastníky se základním hematologickým maligním onemocněním.
Od data zahájení studijní léčby do relapsu/progrese hematologické malignity do cca. 12 měsíců
Snížení denní dávky kortikosteroidů
Časové okno: Až do dne 56
To zahrnuje posouzení systémového užívání kortikosteroidů a denní dávky a procento účastníků úspěšně vysadilo všechny systémové kortikosteroidy do 56. dne, podle časových intervalů a celkově.
Až do dne 56
Kumulativní výskyt chronické GvHD
Časové okno: Od 1. týdne do dlouhodobého sledování 12. měsíce
Kumulativní incidence chronické GvHD (cGvHD) zahrnuje mírné, střední a těžké výskyty.
Od 1. týdne do dlouhodobého sledování 12. měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

4. července 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

4. ledna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

17. února 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. června 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. června 2024

První zveřejněno (Aktuální)

17. června 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. listopadu 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. listopadu 2025

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CINC424C2416

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá odborná komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.

Tyto zkušební údaje jsou v současné době k dispozici podle procesu popsaného na www.clinicalstudydatarequest.com.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Ruxolitinib

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Paraguay

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit