MYOC変異を伴う高眼圧症POAGに対するCRISPR/Cas9即時遺伝子編集療法

包含基準:

1. 署名されたICF;
2. 18歳から65歳までの男性または女性。
3. 眼圧（IOP）上昇を伴う原発性開放隅角緑内障（POAG）と診断され、1年以上の病歴がある。
4. 臓器の機能レベルが良好。
5. コンプライアンスが良好で、プロトコルに従って訪問スケジュール、臨床検査、その他の指定された検査などに喜んで従う;
6. 1年間の研究後に長期の安全性追跡調査を受け入れることに同意します。

グループ 1 の特別包含基準:

• ターゲットの目は視覚的ではありません。
• IOPを低下させる2つ以上の薬剤の併用療法を受けた後の眼圧（IOP）は35 mmHg以下、21 mmHg以上でした。

グループ 2 の特別包含基準:

• MYOC 遺伝子変異が末梢血で検出されました。
• IOPを低下させる2つ以上の薬剤の併用療法を受けた後の眼圧（IOP）は30 mmHg以下、21 mmHg以上でした。
• 両目のシェーファー角ミラー評価は 3 以上です。

除外基準:

1. 続発性緑内障;
2. ぶどう膜炎を含むがこれに限定されない、活動性または再発性の眼内感染または炎症。
3. 対象の眼が重度のドライアイまたは臨床的に重大な活動性角膜疾患を患っている。
4. IOPの決定を受け入れないあらゆる状態。
5. ヒト免疫不全ウイルス1型/2型（HIV-1/HIV-2）抗体、梅毒トレポネーマ（TP）特異的抗体、ヒトTリンパ指向性ウイルス1型または2型（HTLV-1/HTLV-2）抗体のいずれか陽性、または水疱性口内炎ウイルス G (VSV-G) 抗体。
6. B 型肝炎ウイルス (HBV) HbsAg または HBV-DNA、C 型肝炎ウイルス (HCV) HCAb、エプスタイン・バーウイルス (EBV)、またはサイトメガロウイルス (CMV) の核酸検査のいずれかが陽性である。
7. 重篤な活動性の細菌、ウイルス、真菌、マラリアまたは寄生虫の全身感染症。
8. 過去または現在の悪性腫瘍、骨髄増殖性疾患、または免疫不全疾患。

9. 以下を含む主要な臓器疾患または臨床検査での異常の病歴:

   1. 肝硬変、肝線維症または活動性肝炎、および/または肝機能検査異常（血清総ビリルビン（TBIL）≧1.5×正常上限（ULN）、アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）およびアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）≧2.5×ULN、アルカリホスファターゼ ≥2.5 × ULN);
   2. コントロール不良の高血圧、心筋梗塞、心筋炎、不整脈、脳卒中などを含む心血管疾患および脳血管疾患;
   3. 腎臓病、またはクレアチニン ≥ 1.5ULN およびクレアチニン クリアランス < 30% 正常レベル (Cockcroft-Gault 方程式を使用して測定または計算)。
   4. インスリン依存性糖尿病、甲状腺機能亢進症または甲状腺機能低下症などの内分泌疾患。
   5. 重度の肺高血圧症、慢性閉塞性肺疾患、間質性肺炎;
10. 重度の精神障害を患っている。
11. 薬物または機器の別の臨床研究に参加している、またはスクリーニング訪問前の42日以内に治験薬を投与されている。
12. 妊娠中または授乳中の女性。
13. いかなる避妊手段も受け入れることを拒否する。
14. 臨床治験薬またはその賦形剤に対するアレルギー。
15. 研究者によって、この臨床研究への参加には不適当であると評価されたその他の症状。

グループ 2 の特別除外基準:

• 網膜疾患：原因不明の四分円失明、血管新生加齢黄斑変性症、網膜枝静脈閉塞、網膜中心静脈閉塞、嚢胞様黄斑浮腫、黄斑裂孔孔、中心漿液性網膜症を合併する。
• -前房隅角狭窄、先天性緑内障、または隅角閉鎖、臨床的に重大な前周縁癒着、または前房隅角の手術によって引き起こされる広範な瘢痕性癒着の病歴。
• 角膜中心の厚さが480μm未満または620μmを超える。