MYOC 돌연변이를 이용한 안내 고혈압 POAG에 대한 CRISPR/Cas9 순간 유전자 편집 치료법

포함 기준:

1. 서명된 ICF;
2. 18~65세, 남성 또는 여성
3. 안압 상승(IOP)을 동반한 원발 개방각 녹내장(POAG)은 1년 이상의 병력 기록으로 진단되었습니다.
4. 장기의 기능 수준이 양호합니다.
5. 규정을 잘 준수하고 프로토콜에 따라 방문 일정, 실험실 테스트 및 기타 지정된 테스트 등을 기꺼이 준수합니다.
6. 연구 1년 후 장기 안전성 추적 조사를 수락하는 데 동의합니다.

그룹 1의 특별 포함 기준:

• 목표 눈은 시각적이지 않습니다.
• 안압을 낮추는 2가지 이상의 약물 병용요법을 받은 후 안압(IOP)은 35mmHg 이하, 21mmHg 이상이었습니다.

그룹 2의 특별 포함 기준:

• MYOC 유전자 돌연변이가 말초 혈액에서 검출되었습니다.
• 안압을 낮추는 2가지 이상의 약물 병용 요법을 받은 후 안압(IOP)이 30mmHg 이하, 21mmHg를 초과했습니다.
• 두 눈 모두 Shaffer Angle 미러 등급이 3보다 큽니다.

제외 기준:

1. 이차성 녹내장;
2. 포도막염을 포함하되 이에 국한되지 않는 활성 또는 재발성 안내 감염 또는 염증;
3. 표적 눈에 심한 안구 건조증이 있거나 임상적으로 유의미한 활동성 각막 질환이 있는 경우;
4. IOP 결정을 받아들이지 않는 모든 조건
5. 인간 면역결핍 바이러스 1/2형(HIV-1/HIV-2) 항체, 트레포네마 팔리듐(TP) 특이 항체, 인간 T-림프친화 바이러스 1형 또는 2형(HTLV-1/HTLV-2) 항체 양성, 또는 수포성 구내염 바이러스 G(VSV-G) 항체;
6. B형 간염 바이러스(HBV) HbsAg 또는 HBV-DNA, C형 간염 바이러스(HCV) HCAb, 엡스타인-바 바이러스(EBV) 또는 거대세포 바이러스(CMV) 핵산 검사 중 하나라도 양성입니다.
7. 심각한 활성 세균, 바이러스, 곰팡이, 말라리아 또는 기생충 전신 감염;
8. 과거 또는 현재 악성 종양, 골수 증식성 또는 면역 결핍 질환;

9. 다음을 포함하는 주요 장기 질환 또는 실험실 검사의 이상 병력:

   1. 간경변증, 간 섬유증 또는 활동성 간염 및/또는 비정상적인 간 기능 검사(혈청 총 빌리루빈(TBIL) ≥1.5 x 정상 상한치(ULN), 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) 및 아스파테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) ≥2.5×ULN; 알칼리성 포스파타제 ≥2.5 × ULN);
   2. 조절되지 않는 고혈압, 심근경색, 심근염, 부정맥, 뇌졸중 등을 포함한 심혈관 및 뇌혈관 질환;
   3. 신장 질환, 또는 크레아티닌 ≥ 1.5ULN 및 크레아티닌 청소율 < 30% 정상 수준(Cockcroft-Gault 방정식을 사용하여 측정 또는 계산),
   4. 인슐린 의존성 당뇨병, 갑상선 기능 항진증 또는 갑상선 기능 저하증과 같은 내분비 장애;
   5. 중증 폐고혈압, 만성 폐쇄성 폐질환, 간질성 폐렴;
10. 심각한 정신 질환을 앓고 있습니다.
11. 약물 또는 장치에 대한 다른 임상 연구에 참여하거나 스크리닝 방문 전 42일 이내에 시험용 약물을 투여받은 경우,
12. 임신 또는 수유중인 여성;
13. 피임 조치를 거부합니다.
14. 임상시험용 약물 또는 그 부형제에 알레르기가 있는 경우
15. 연구자가 본 임상 연구에 참여하기에 부적합하다고 평가한 기타 질환.

그룹 2에 대한 특별 제외 기준:

• 망막 질환: 설명되지 않는 사분면 실명, 신혈관형성 연령 관련 황반 변성, 망막 분지 정맥 폐쇄, 중심 망막 정맥 폐쇄, 낭포 황반 부종, 황반 열공공 및 중심 장액 망막병증으로 인한 합병증;
• 전안방각 협착증, 선천성 녹내장 또는 폐쇄각의 병력, 임상적으로 유의한 전방 말초 유착 또는 전안방각 수술로 인한 광범위한 반흔 유착;
• 중앙 각막 두께가 480μm 미만이거나 620μm 이상입니다.