トランスサイレチン (ATTR) アミロイドーシス患者の非介入研究 (MaesTTRo)
2026年8月18日 更新者：AstraZeneca
トランスサイレチン（ATTR）アミロイドーシス患者の特徴、治療パターン、転帰に関する現実世界のデータを収集する非介入的で前向きな多国間研究
MaesTTRo 研究は、トランスサイレチン (ATTR) アミロイドーシス患者の世界的コホートを登録して、病気の自然な経過を長期的に観察し、実際の治療パターンと結果を説明することを目的としています。
さらに、変異型および野生型TTRタンパク質の両方に対する活性を標的とするリガンド結合アンチセンスオリゴヌクレオチド遺伝子サイレンシング治療であるエプロンターセンを含む、ATTRアミロイドーシス治療の有効性に関する情報が収集される予定である。
調査の概要
状態
募集
詳細な説明
MaesTTRo は、トランスサイレチン (ATTR) アミロイドーシスの成人患者を対象とした国際的な縦断的非介入研究です。
この研究では、ATTR 心筋症 (ATTR-CM) の最低 1,500 人の患者と、ATTRv-PN 遺伝性多発ニューロパチーの最低 100 人の患者を含む、ATTR アミロイドーシスの最低 1,600 人の患者を登録する予定です。
入学期間は約4年間を予定しております。 各患者の追跡期間は、患者が登録された日に応じて、少なくとも 3 年、最長 7 年になります。
この研究デザインには、一次データと二次データの両方が含まれます。 一次データは患者報告アウトカム (PRO) アンケートで構成されます。 患者は、登録時および 6 か月ごと (±3 か月) ごとの定期来院時のみ、電子 PRO アンケートに回答するよう求められます。 二次データは人口統計情報、臨床情報、および治療情報で構成され、日常的な臨床実践に従って収集されます。 これらのデータは、各患者の電子医療記録または紙のカルテのレビューから直接抽出され、電子データ キャプチャ システムに入力されます。 この研究では現場への訪問は必要なく、定期的なクリニック訪問以外にデータ収集のために患者に連絡することはありません。
米国に登録している患者の場合、トークン化プロセス (個人を特定できる情報の代わりに、トークンと呼ばれる固有の暗号化された識別子の作成) を使用して、追加の匿名化データ (医療リソースの使用状況、医療費など) を収集します。患者の日常的な医療ケアの一部である他の情報源 (電子医療記録、病院、または薬局の記録) から。 匿名化されたデータのみが分析されます。 患者には、インフォームドコンセントフォーム内でトークン化プロセスへの参加をオプトインまたはオプトアウトする選択肢が与えられます。
研究の種類
観察的
入学 (推定)
1850
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：AstraZeneca Clinical Study Information Center
- 電話番号：1-877-240-9479
- メール：information.center@astrazeneca.com
研究場所
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California
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La Jolla、California、アメリカ、92037
- 募集
- Research Site
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- 募集
- Research Site
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San Francisco、California、アメリカ、94143
- 募集
- Research Site
-
San Francisco、California、アメリカ、94025
- 募集
- Research Site
-
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Connecticut
-
New Haven、Connecticut、アメリカ、006510
- 募集
- Research Site
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District of Columbia
-
Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
- 募集
- Research Site
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-
Illinois
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60637
- 募集
- Research Site
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Indiana
-
Indianapolis、Indiana、アメリカ、06200
- 募集
- Research Site
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-
Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21218
- 募集
- Research Site
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02111
- 募集
- Research Site
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- まだ募集していません
- Research Site
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- 募集
- Research Site
-
-
Minnesota
-
Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- 募集
- Research Site
-
-
Missouri
-
Kansas City、Missouri、アメリカ、64111
- 募集
- Research Site
-
St Louis、Missouri、アメリカ、63110
- 募集
- Research Site
-
-
New Jersey
-
New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08901
- 募集
- Research Site
-
-
New York
-
Manhasset、New York、アメリカ、11030
- 募集
- Research Site
-
New York、New York、アメリカ、10029
- 募集
- Research Site
-
New York、New York、アメリカ、10016
- まだ募集していません
- Research Site
-
New York、New York、アメリカ、10027
- 募集
- Research Site
-
-
North Carolina
-
Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- 募集
- Research Site
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、アメリカ、97239
- 募集
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Danville、Pennsylvania、アメリカ、17822
- 募集
- Research Site
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- 募集
- Research Site
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
- 募集
- Research Site
-
-
South Carolina
-
Greenville、South Carolina、アメリカ、29607
- 募集
- Research Site
-
-
Tennessee
-
Germantown、Tennessee、アメリカ、38138
- 募集
- Research Site
-
Nashville、Tennessee、アメリカ、037214
- 募集
- Research Site
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、アメリカ、75246
- 募集
- Research Site
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- まだ募集していません
- Research Site
-
-
Virginia
-
Richmond、Virginia、アメリカ、23298
- 募集
- Research Site
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、アメリカ、98915
- 募集
- Research Site
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- 募集
- Research Site
-
-
-
-
-
Glasgow、イギリス、G51 4TF
- 募集
- Research Site
-
London、イギリス、NW3 2QG
- 募集
- Research Site
-
-
West Midlands
-
Birmingham、West Midlands、イギリス、B15 2GW
- 募集
- Research Site
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver、British Columbia、カナダ、V5Z 1M9
- 募集
- Research Site
-
Vancouver、British Columbia、カナダ、V6Z 1Y6
- 募集
- Research Site
-
-
Nova Scotia
-
Halifax、Nova Scotia、カナダ、B3RIV9
- 募集
- Research Site
-
-
Ontario
-
London、Ontario、カナダ、N6A 5A5
- 募集
- Research Site
-
Toronto、Ontario、カナダ、M2J 4W8
- 募集
- Research Site
-
-
Quebec
-
Montreal、Quebec、カナダ、H2X 0A9
- まだ募集していません
- Research Site
-
Rimouski、Quebec、カナダ、G5L 5T1
- まだ募集していません
- Research Site
-
-
-
-
Andalusia
-
Huelva、Andalusia、スペイン、21005
- 募集
- Research Site
-
-
Basque Country
-
Bilbao、Basque Country、スペイン、48013
- 募集
- Research Site
-
-
Canary Islands
-
Las Palmas de Gran Canaria、Canary Islands、スペイン、35010
- 募集
- Research Site
-
-
Castille and León
-
Salamanca、Castille and León、スペイン、37007
- 募集
- Research Site
-
-
Catalu A
-
Barcelona、Catalu A、スペイン、08035
- 募集
- Research Site
-
Barcelona、Catalu A、スペイン、8036
- まだ募集していません
- Research Site
-
Cataluna、Catalu A、スペイン、08907
- まだ募集していません
- Research Site
-
-
Madrid
-
Majadahonda、Madrid、スペイン、28222
- 募集
- Research Site
-
-
Palma de Mallorca
-
Islas Baleares、Palma de Mallorca、スペイン、07198
- 募集
- Research Site
-
-
-
-
-
Berlin、ドイツ、10117
- 募集
- Research Site
-
-
Bavaria
-
Würzburg、Bavaria、ドイツ、DE-97072
- まだ募集していません
- Research Site
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-
Hesse
-
Frankfurt am Main、Hesse、ドイツ、60590
- 募集
- Research Site
-
-
Lower Saxony
-
Hanover、Lower Saxony、ドイツ、30625
- 募集
- Research Site
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Aachen、North Rhine-Westphalia、ドイツ、52074
- 募集
- Research Site
-
Cologne、North Rhine-Westphalia、ドイツ、50937
- 募集
- Research Site
-
-
Rhineland-Palatinate
-
Mainz、Rhineland-Palatinate、ドイツ、55131
- 募集
- Research Site
-
-
Saarland
-
Homburg、Saarland、ドイツ、66421
- 募集
- Research Site
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Anhui
-
Hefei、Anhui、中国、230001
- まだ募集していません
- Research Site
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Beijing Municipality
-
Beijing、Beijing Municipality、中国、100191
- 募集
- Research Site
-
Beijing、Beijing Municipality、中国、100730
- 募集
- Research Site
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Beijing、Beijing Municipality、中国、100034
- 募集
- Research Site
-
Beijing、Beijing Municipality、中国、100029
- 募集
- Research Site
-
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Chongqing Municipality
-
Chongqing、Chongqing Municipality、中国、400000
- 募集
- Research Site
-
-
Fujian
-
Fuzhou、Fujian、中国、350005
- まだ募集していません
- Research Site
-
Xiamen、Fujian、中国、361016
- 募集
- Research Site
-
-
Guangdong
-
Guangzhou、Guangdong、中国、510515
- 募集
- Research Site
-
Guangzhou、Guangdong、中国、510080
- 募集
- Research Site
-
-
Guizhou
-
Guiyang、Guizhou、中国、550004
- まだ募集していません
- Research Site
-
-
Hebei
-
Shijiazhuang、Hebei、中国、050000
- まだ募集していません
- Research Site
-
-
Hubei
-
Wuhan、Hubei、中国、430000
- まだ募集していません
- Research Site
-
Wuhan、Hubei、中国、430030
- 募集
- Research Site
-
-
Hunan
-
Changsha、Hunan、中国、410011
- まだ募集していません
- Research Site
-
Changsha、Hunan、中国、410013
- 募集
- Research Site
-
-
Jiangsu
-
Nanjing、Jiangsu、中国、210029
- 募集
- Research Site
-
Suzhou、Jiangsu、中国、215006
- まだ募集していません
- Research Site
-
-
Jiangxi
-
Nanchang、Jiangxi、中国、330000
- 募集
- Research Site
-
-
Liaoning
-
Dalian、Liaoning、中国、116011
- まだ募集していません
- Research Site
-
-
Shandong
-
Jinan、Shandong、中国、250012
- 募集
- Research Site
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai、Shanghai Municipality、中国、200040
- 募集
- Research Site
-
Shanghai、Shanghai Municipality、中国、200025
- まだ募集していません
- Research Site
-
Shanghai、Shanghai Municipality、中国、200031
- まだ募集していません
- Research Site
-
-
Shanxi
-
Taiyuan、Shanxi、中国、030001
- まだ募集していません
- Research Site
-
-
Sichuan
-
Chengdu、Sichuan、中国、610041
- 募集
- Research Site
-
Chengdu、Sichuan、中国、610072
- 募集
- Research Site
-
-
Xi'An
-
Shaanxi、Xi'An、中国、710061
- 募集
- Research Site
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou、Zhejiang、中国、310009
- まだ募集していません
- Research Site
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
アミロイドトランスサイレチン（ATTR）アミロイドーシスと診断された患者
説明
包含基準:
- 研究に参加するための書面によるインフォームドコンセントを提供する意欲があり、提供できる患者
- アミロイドトランスサイレチン（ATTR）アミロイドーシスの確定診断
- インフォームドコンセントに署名した時点で18歳以上である
- 電子患者報告結果 (PRO) の収集に積極的に参加できる患者
除外基準:
- ATTRアミロイドーシスの介入試験への同時参加
- 現在の研究の計画および/または実施への関与
- 原発性アミロイドーシスまたは軽鎖アミロイドーシス (AL) または血清プロテイン A アミロイドーシス (AA) の証拠がある患者
- 無症候性のATTRアミロイドーシス患者および無症候性のATTR変異保有者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
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ATTR心筋症（ATTR-CM）
登録時にATTR-CMを有する患者
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現実世界の環境でATTRアミロイドーシス患者のデータが収集される
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遺伝性多発ニューロパチー (ATTRv-PN)
登録時にATTRv-PNを有する患者
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現実世界の環境でATTRアミロイドーシス患者のデータが収集される
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ATTR混合
混合型ATTRアミロイドーシス表現型を持つ患者
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現実世界の環境でATTRアミロイドーシス患者のデータが収集される
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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人口統計学的特徴（全体およびエプロンターセンによる治療を開始している患者における）
時間枠：入学時から最長7年間
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入学時から最長7年間
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治療パターン（全体およびエプロンターセンによる治療を開始する患者）
時間枠：入学時から最長7年間
|
この目的に対処するために、次の治療法が評価されます。
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入学時から最長7年間
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生検の所見（全体およびエプロンターセンによる治療を開始している患者における）
時間枠：入学時から最長7年間
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この目的に対処するために、次の生検情報が収集されます。
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入学時から最長7年間
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心臓血管磁気共鳴画像法（CMR）による所見（全体およびエプロンターセンによる治療を開始している患者における）
時間枠：入学時から最長7年間
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この目的に対処するために、次の情報が収集されます:細胞外容積 (ECV)、造影剤の使用、左心室 (LV) 拡張終期容積、LV 収縮終期容積、LV 駆出率、LV Mass Index、心室壁の厚さ、右心室自由壁の厚さ、左室自由壁の厚さ、左心房容積指数、ネイティブ T1 マッピング、CMR 結果 (正常/異常)、結果が異常であると考える理由。
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入学時から最長7年間
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骨トレーサー心臓シンチグラフィーによる所見（全体およびエプロンターセンによる治療を開始している患者における）
時間枠：入学時から最長7年間
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この目的に対処するために、次の情報が収集されます: トレーサーの種類、心臓と対側肺の比 (H/CL)、ペルジーニのグレード、シンチグラフィーの結果 (正常/異常)、結果が異常であると考える理由。
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入学時から最長7年間
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心エコー検査による所見（全体およびエプロンターセンによる治療を開始している患者における）
時間枠：入学時から最長7年間
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この目的に対処するために、以下の情報が収集されます: 左室駆出率、左室拡張末期容積、左室収縮末期容積、左室拡張末期寸法、左室収縮末期寸法、心室中隔厚さ拡張末期、後壁厚拡張末期左心室質量指数、左房容積、左房容積指数、僧帽弁逆流、大動脈弁逆流、三尖弁逆流、肺動脈弁逆流、左室流出勾配、拍出量、側方拡張期早期心筋速度（e'側方）、内側拡張期早期心筋速度心筋速度 (e' 内側)、僧帽弁 E/e' 比、拡張期前期僧帽弁流入速度 (E)、拡張期後期僧帽弁流入速度 (A)、僧帽弁ピーク E/A 比、全体的な左室縦方向の歪み、肺動脈収縮期圧、 RV 自由壁の厚さ 大動脈弁狭窄症の重症度、僧帽弁狭窄症の重症度。
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入学時から最長7年間
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ECG変数（全体およびeplontersenによる治療を開始している患者における）
時間枠：入学時から最長7年間
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この目的に対処するために、次の ECG 情報が収集されます。
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入学時から最長7年間
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尿検査結果（全体およびエプロンターセンによる治療を開始している患者における）
時間枠：入学時から最長7年間
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この目的に対処するために、次のテスト結果が収集されます。
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入学時から最長7年間
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ATTR アミロイドーシスの臨床症状 (徴候と症状) (全体およびエプロンターセンによる治療を開始した患者における)
時間枠：入学時から最長7年間
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この目的に取り組むために、次の臨床症状が評価されます。 虚血性心疾患、急性心筋梗塞、心不全、心房細動、不整脈、伝導系疾患、大動脈弁狭窄症多発性神経障害、手根管症候群、自律神経障害、ネフローゼ症候群、ネフローゼ下蛋白尿、消化管機能障害、慢性腎臓病・急性腎障害、脊椎狭窄、脊柱管狭窄症の手術、肝腫大、腹水、浮腫、その他のアミロイドーシス関連症状（例：ポパイ徴候、腱断裂） |
入学時から最長7年間
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36 項目の短い形式の健康調査バージョン 2 (SF-36v2) 身体的コンポーネントの概要スコア (全体および epluntersen による治療を開始している患者における)
時間枠：入学時から最長7年間
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SF-36v2 は 36 項目の一般的な健康調査で、8 つの健康領域 (身体機能、役割と身体、身体の痛み、一般的な健康、活力、社会的機能、役割と感情、および精神的健康) と 2 つの要約のスコアを提供します。スコア;身体的コンポーネントの概要 (PCS) スコアと精神的コンポーネントの概要 (MCS) スコア。
スコアが高いほど、健康状態が良好であることを示します。
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入学時から最長7年間
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ノーフォークの生活の質 - 糖尿病性神経障害の合計スコア (全体およびエプロンターセンによる治療を開始した患者における)
時間枠：入学時から最長7年間
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ノーフォーク QOL-DN は、5 つの領域 (症状、大線維性神経障害、小線維性神経障害、自律神経障害、日常生活動作) のスコアと合計スコアを提供する 35 項目の疾患固有のツールです。
スコアが高いほど、健康状態が悪化していることを示します。
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入学時から最長7年間
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カンザスシティ心筋症質問票（KCCQ）の総合概要スコア（全体およびエプロンターセンによる治療を開始している患者における）
時間枠：入学時から最長7年間
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KCCQ は、7 つの領域 (身体的制限、症状の安定性、症状の頻度、症状の負担、自己効力感、生活の質、および社会的制限) を評価し、3 つの要約スコア (合計症状スコア) を提供する 23 項目の疾患固有のアンケートです。 、臨床概要スコア、および全体的な概要スコア）。
スコアが高いほど、健康状態が良好であることを示します。
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入学時から最長7年間
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ニューヨーク心臓協会 (NYHA) 分類 (全体およびエプロンターセンによる治療を開始した患者における)
時間枠：入学時から最長7年間
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I=症状なし。 II=通常の身体活動に伴う症状。 III=通常より少ない身体活動による症状。 IV=安静時の症状。
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入学時から最長7年間
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家族性アミロイドポリニューロパチー（FAP）（コウチーニョ）の病期分類（全体およびエプロンターセンによる治療を開始している患者における）
時間枠：入学時から最長7年間
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ステージ 0: 症状なし。ステージ I: 歩行に支障はありません。主に下肢の軽度の感覚神経障害、運動神経障害、自律神経障害。ステージ II: 歩行に介助が必要。下肢、上肢、体幹にほぼ中等度の障害が進行。ステージ III: 車椅子生活または寝たきり。すべての手足の感覚、運動、自律神経への深刻な関与。
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入学時から最長7年間
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多発性神経障害障害（PND）スコア（全体およびeplontersenによる治療を開始した患者における）
時間枠：入学時から最長7年間
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ステージ 0 = 症状なし。ステージ I= 感覚障害はあるが、歩行能力は維持されている。ステージ II = 歩行能力に障害があるが、杖や松葉杖なしで歩く能力。ステージ IIIA = 1 本の杖または松葉杖の助けを借りて歩く。ステージ IIIB = 2 本の杖または松葉杖の助けを借りて歩く。ステージ IV = 車椅子での生活または寝たきり。
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入学時から最長7年間
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医療リソースの利用状況 (全体およびエプロンターセンによる治療を開始している患者における)
時間枠：入学時から最長7年間
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この目的に対処するために、次の情報が収集されます。
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入学時から最長7年間
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臨床的特徴（全体的および患者では、ePlontersenによる治療を開始します）
時間枠：登録時から最大7年間
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この目的に対処するために、次の臨床的特性が評価されます。
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登録時から最大7年間
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SURAL神経と脛骨神経振幅（全体的および患者では、ePlontersenによる治療を開始）
時間枠：登録時から最大7年間
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スーラル神経と脛骨神経振幅は、全体的に、および患者でeplontersenによる治療を開始する患者で測定されます。
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登録時から最大7年間
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バイオマーカーの結果（全体的および患者では、ePlontersenによる治療を開始します）
時間枠：登録時から最大7年間
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この目的に対処するために、次のバイオマーカーの結果が収集されます。
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登録時から最大7年間
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National Amyloidosis Center（NAC）ATTRステージングまたはメイヨーステージング（全体的および患者では、ePlontersenで治療を開始します）
時間枠：登録時から最大7年間
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NACステージングの場合、ステージI：N末端脳脳ナトリウムウレチックペプチド（NT-PROBNP）≤3000ng/Lおよび推定糸球体ろ過率（EGFR）≥45mL/min;ステージIII：NT-PROBNP> 3000 ng/LおよびEGFR <45 mL/min。ステージIV：NT-PROBNP≥10,000ng/L;ステージII：患者の残り Mayoステージングの場合、ステージI：両方とバイオマーカーの値は確立されたしきい値を下回ります。ステージII：トロポニンtまたはnt-probnpのいずれかがしきい値を超えています。ステージIII：トロポニンTとNT-PROBNPバイオマーカーの値はどちらもしきい値を超えています。 バイオマーカーのしきい値：トロポニンT：> 0.05 mg/mlおよびNT-probnp：> 3000 pg/ml。 |
登録時から最大7年間
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左心室駆出率（全体的および患者では、ePlontersenによる治療を開始します）
時間枠：登録時から最大7年間
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左心室駆出率は、全体的に、および患者でePlontersenでの治療を開始する患者で測定されます。
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登録時から最大7年間
|
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6分間のウォークテスト（全体的および患者では、ePlontersenで治療を開始します）
時間枠：登録時から最大7年間
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この目的に対処するために、6分で歩く距離が測定されます。
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登録時から最大7年間
|
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Charlson併存疾患指数（CCI）およびCCIコンポーネント（全体および患者では、ePlontersenで治療を開始します）
時間枠：登録時から最大7年間
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CCIに対処するために、最新のスコアとすべてのCCIコンポネットが測定されます
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登録時から最大7年間
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他の関心のある併存疾患（全体的および患者において、ePlontersenで治療を開始する）
時間枠：登録時から最大7年間
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この目的に対処するために、次の情報が収集されます。
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登録時から最大7年間
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死亡率（全体的および患者では、ePlontersenによる治療を開始）
時間枠：研究のフォローアップを通して（最大7年）
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研究のフォローアップ中の死亡率（全原因、attrアミロイドーシスに関連）、全体およびNYHA/NACまたはメイヨー/FAPステージによる
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研究のフォローアップを通して（最大7年）
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肝疾患と生きている移植
時間枠：登録時から最大7年間
|
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登録時から最大7年間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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観察期間中の任意の時点でエプロンターセンを処方された患者の人口統計および臨床的特徴と、他のATTR治療を受けている患者との比較
時間枠：最長7年
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以下の結果は、エプロンターセンで治療された患者と他の ATTR 治療を受けた患者の間で比較されます。
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最長7年
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観察期間中の任意の時点でエプロンターセンを処方された患者の生検所見と、他の ATTR 治療を受けている患者の生検所見の比較
時間枠：最長7年
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以下の結果は、エプロンターセンで治療された患者と他の ATTR 治療を受けた患者の間で比較されます。
|
最長7年
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観察期間中の任意の時点でエプロンターセンを処方された患者における心臓血管磁気共鳴画像法（CMR）の所見と、他のATTR治療を受けている患者との比較
時間枠：最長7年
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エプロンターセンで治療を受けた患者と他の ATTR 治療を受けている患者の間で次の結果が比較されます:細胞外容積 (ECV)、造影剤の使用、左心室 (LV) 拡張末期容積、LV 収縮末期容積、LV 駆出率、LV Mass Index 、心室壁厚、右心室自由壁厚、左室自由壁厚、左心房容積指数、ネイティブ T1 マッピング、CMR 結果 (正常/異常)、結果が異常とみなされる理由。
|
最長7年
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観察期間中の任意の時点でエプロンターセンを処方された患者における心エコー検査の所見と、他のATTR治療を受けている患者との比較
時間枠：最長7年
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エプロンターセンで治療を受けた患者と他の ATTR 治療を受けた患者の間で、以下の結果が比較されます: LV 駆出率、LV 拡張末期容積、LV 収縮末期容積、LV 拡張末期寸法、LV 収縮末期寸法、心室中隔、拡張期の厚さ、後壁の厚さ拡張期、左心室質量指数、左心房容積、左房容積指数、僧帽弁逆流、大動脈弁逆流、三尖弁逆流、肺動脈弁逆流、左室流出勾配、拍出量、側方拡張期早期心筋速度（e'横方向）、内側拡張期早期心筋速度 (e' medial)、僧帽弁 E/e' 比、拡張期早期僧帽弁流入速度 (E)、拡張期後期僧帽弁流入速度 (A)、僧帽弁ピーク E/A 比、全体的な左室縦方向歪み、肺動脈収縮期血圧、RV 自由壁の厚さ、大動脈弁狭窄症の重症度、僧帽弁狭窄症の重症度。
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最長7年
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観察期間中の任意の時点でエプロンターセンを処方された患者の ECG 変数と他の ATTR 治療を受けている患者の ECG 変数の比較
時間枠：最長7年
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以下の結果は、エプロンターセンで治療された患者と他の ATTR 治療を受けた患者の間で比較されます。
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最長7年
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観察期間中の任意の時点でエプロンターセンを処方された患者における骨トレーサー心臓シンチグラフィーの所見と他のATTR治療を受けている患者との比較
時間枠：最長7年
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エプロンターセンで治療を受けた患者と他の ATTR 治療を受けた患者の間で以下の転帰が比較されます: トレーサーの種類、心臓と対側肺の比 (H/CL)、ペルジーニ グレード、シンチグラフィーの結果 (正常/異常)、結果が異常であると考える理由。
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最長7年
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観察期間中の任意の時点でエプロンターセンを処方された患者の尿検査結果と、他のATTR治療を受けている患者の尿検査結果の比較
時間枠：最長7年
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以下の結果は、エプロンターセンで治療された患者と他の ATTR 治療を受けた患者の間で比較されます。
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最長7年
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エプロンターセンを処方された患者におけるATTRアミロイドーシスの臨床症状（徴候と症状）と他のATTR治療を受けている患者の比較
時間枠：最長7年
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エプロンターセンで治療を受けた患者と他のATTR治療を受けた患者の間で以下の転帰が比較される：虚血性心疾患、急性心筋梗塞、心不全、心房細動、不整脈、伝導系疾患、大動脈弁狭窄症多発性神経障害、手根管症候群、自律神経障害、ネフローゼ症候群、ネフローゼ下タンパク尿、胃腸機能不全、慢性腎臓病/急性腎障害、脊柱管狭窄症、脊柱管狭窄症の手術、肝腫大、腹水、浮腫、その他のアミロイドーシス関連症状（例：ポパイ徴候、腱断裂）
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最長7年
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エプロンターセンを処方された患者における家族性アミロイドポリニューロパチー（FAP）（コウチーニョ）の病期分類と他のATTR治療を受けている患者の比較
時間枠：最長7年
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FAP ステージング: ステージ 0: 症状なし。ステージ I: 歩行に支障はありません。主に下肢の軽度の感覚神経障害、運動神経障害、自律神経障害。ステージ II: 歩行に介助が必要。下肢、上肢、体幹にほぼ中等度の障害が進行。ステージ III: 車椅子生活または寝たきり。すべての手足の感覚、運動、自律神経への深刻な関与。 |
最長7年
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エプロンターセンを処方された患者と他の ATTR 治療を受けている患者における医療リソースの利用状況の比較
時間枠：最長7年
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以下の結果は、エプロンターセンで治療された患者と他の ATTR 治療を受けた患者の間で比較されます。
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最長7年
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他のアトリット治療で患者との観察中にeplontersenを処方された患者におけるスーラル神経と脛骨神経振幅の比較
時間枠：最大7年
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スーラル神経と脛骨神経振幅は、観察期間中にいつでも他の誘惑治療の患者と処方された患者で比較されます
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最大7年
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バイオマーカーの結果、観察中の患者が他のアット治療で患者とのいつでも処方された患者の比較
時間枠：最大7年
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次の結果は、エプラントンセンで治療された患者と他のアット処理の患者との間で比較されます。
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最大7年
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36項目の短い形式の健康調査バージョン2（SF-36V2）他のアット治療で患者と患者と処方された患者の物理的成分の要約スコア
時間枠：最大7年
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SF-36V2、物理的成分の概要スコアは、エプラントンで治療された患者と他のアット治療で患者の間で比較されます。
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最大7年
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他のアット治療で患者と患者と患者を処方された患者の生活の質の生活の質の総スコア
時間枠：最大7年
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ノーフォークの生活の質の質糖尿病性神経障害総スコアは、エプラントンで治療された患者と他のアット治療の患者との間で比較されます。
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最大7年
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カンザスシティの心筋症アンケート（KCCQ）他のアトラット治療の患者との患者と処方された患者の全体的な要約スコアの比較
時間枠：最大7年
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カンザスシティの心筋症アンケート（KCCQ）総合的な要約スコアは、他のアトラット治療の患者と患者と患者との総合的な要約スコアを比較します
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最大7年
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ニューヨーク心臓協会（NYHA）の比較患者の分類は、他のアット治療で患者との患者と処方されました
時間枠：最大7年
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ニューヨークハートアソシエーション（NYHA）分類は、他のアトラット治療の患者と処方された患者と比較されます
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最大7年
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他のアトラット治療で患者との患者を処方された患者の左心室駆出率の比較
時間枠：最大7年
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左心室駆出率は、他のアット処理の患者と処方された患者と比較されます
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最大7年
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他のアット治療で患者との患者を処方された患者におけるチャールソン併存疾患指数（CCI）とCCI成分の比較
時間枠：最大7年
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Charlson併存疾患指数（CCI）およびCCI成分は、他のアット治療の患者と患者と患者と比較されます
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最大7年
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他のアトラット治療で患者と患者を処方された患者に関心のある他の併存疾患の比較
時間枠：最大7年
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次の結果は、エプラントンセンで治療された患者と他のアット処理の患者との間で比較されます。
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最大7年
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他の属性治療で患者と処方された患者の死亡率の比較
時間枠：最大7年
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死亡率は、他のアトラット治療で処方された患者と患者と比較されます
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最大7年
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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アット進行を悪化させるための危険因子
時間枠：最大7年
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ATTRアミロイドーシス、NYHA分類、NACアットステージングまたはメイヨーステージング、FAP（コウチーニョ）ステージング、PNDスコア、LVEF、CCIおよびCCIコンポーネント、およびその他の関心のある同方性の臨床症状の変化に関連する要因が特定されます。
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最大7年
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ATTRアミロイドーシス患者のヘルスケアコスト
時間枠：最大7年
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さまざまな国で利用可能なデータに基づいて、平均年間費用が計算されます。
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最大7年
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アトラットアミロイドーシス治療で治療された患者の深刻な有害事象
時間枠：最大7年
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アトラットアミロイドーシス治療で治療された患者の重大な有害事象が測定されます
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最大7年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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協力者
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年6月25日
一次修了 (推定)
2031年12月29日
研究の完了 (推定)
2031年12月29日
試験登録日
最初に提出
2024年5月13日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年6月13日
最初の投稿 (実際)
2024年6月20日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月19日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月18日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- D8450R00003
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
編集された CSR 概要のみを共有する予定
IPD 共有時間枠
アストラゼネカは、EFPIA/PhRMA データ共有原則に対する約束に従って、データの可用性を満たしているか、それを超えています。
当社のタイムラインの詳細については、https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure で当社の開示義務を参照してください。
IPD 共有アクセス基準
リクエストが承認されると、アストラゼネカは安全な研究環境 Vivli.org を介して、匿名化された個々の患者レベルのデータへのアクセスを提供します。
要求された情報にアクセスする前に、署名済みのデータ使用契約 (データ アクセス者に対する交渉不可能な契約) を締結する必要があります。
IPD 共有サポート情報タイプ
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。