此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

运甲状腺素蛋白 (ATTR) 淀粉样变性患者的非干预性研究 (MaesTTRo)

2026年8月18日 更新者：AstraZeneca

一项非干预性、前瞻性、多国研究，收集有关运甲状腺素蛋白 (ATTR) 淀粉样变性患者的特征、治疗模式和结果的真实数据

MaesTTRo 研究旨在招募全球转甲状腺素蛋白 (ATTR) 淀粉样变性患者队列，以纵向观察疾病的自然病程并描述真实世界的治疗模式和结果。 此外，还将收集有关 ATTR 淀粉样变性治疗的有效性信息，包括 eplontersen，这是一种配体缀合的反义寡核苷酸基因沉默治疗，针对突变型和野生型 TTR 蛋白的活性。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

MaesTTRo 是一项针对成人转甲状腺素蛋白 (ATTR) 淀粉样变性患者的国际、纵向、非干预性研究。

该研究计划招募至少 1,600 名 ATTR 淀粉样变性患者，其中至少 1,500 名 ATTR 心肌病 (ATTR-CM) 患者，以及至少 100 名 ATTRv-PN 遗传性多发性神经病患者。

招生期预计持续约4年。 每个患者的随访时间至少为 3 年，最长为 7 年，具体取决于患者入组的日期。

该研究设计将包括主要和次要数据。 主要数据将包括患者报告结果 (PRO) 问卷。 患者将被要求在入组时填写电子 PRO 问卷，并且仅在例行访视期间每 6 个月（±3 个月）填写一次。 二级数据将包括人口统计、临床和治疗信息，并将根据常规临床实践收集。 这些数据将直接从每个患者的电子健康记录或纸质图表审查中提取，并输入电子数据采集系统。 本研究不需要进行现场访问，并且在常规临床访问之外不会联系患者收集数据。

对于在美国注册的患者，将使用令牌化流程（创建称为令牌的唯一加密标识符来代替个人身份信息）来收集其他去识别化数据（例如医疗资源使用情况、医疗费用）来自患者常规医疗护理一部分的其他来源（电子医疗、医院或药房记录）。 仅分析去识别化的数据。 患者将可以在知情同意书中选择是否参与代币化过程。

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

1850

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 中国
    • Anhui
      • Hefei、Anhui、中国、230001
        • 尚未招聘
        • Research Site
    • Beijing Municipality
      • Beijing、Beijing Municipality、中国、100191
        • 招聘中
        • Research Site
      • Beijing、Beijing Municipality、中国、100730
        • 招聘中
        • Research Site
      • Beijing、Beijing Municipality、中国、100034
        • 招聘中
        • Research Site
      • Beijing、Beijing Municipality、中国、100029
        • 招聘中
        • Research Site
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing、Chongqing Municipality、中国、400000
        • 招聘中
        • Research Site
    • Fujian
      • Fuzhou、Fujian、中国、350005
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Xiamen、Fujian、中国、361016
        • 招聘中
        • Research Site
    • Guangdong
      • Guangzhou、Guangdong、中国、510515
        • 招聘中
        • Research Site
      • Guangzhou、Guangdong、中国、510080
        • 招聘中
        • Research Site
    • Guizhou
      • Guiyang、Guizhou、中国、550004
        • 尚未招聘
        • Research Site
    • Hebei
      • Shijiazhuang、Hebei、中国、050000
        • 尚未招聘
        • Research Site
    • Hubei
      • Wuhan、Hubei、中国、430000
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Wuhan、Hubei、中国、430030
        • 招聘中
        • Research Site
    • Hunan
      • Changsha、Hunan、中国、410011
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Changsha、Hunan、中国、410013
        • 招聘中
        • Research Site
    • Jiangsu
      • Nanjing、Jiangsu、中国、210029
        • 招聘中
        • Research Site
      • Suzhou、Jiangsu、中国、215006
        • 尚未招聘
        • Research Site
    • Jiangxi
      • Nanchang、Jiangxi、中国、330000
        • 招聘中
        • Research Site
    • Liaoning
      • Dalian、Liaoning、中国、116011
        • 尚未招聘
        • Research Site
    • Shandong
      • Jinan、Shandong、中国、250012
        • 招聘中
        • Research Site
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai、Shanghai Municipality、中国、200040
        • 招聘中
        • Research Site
      • Shanghai、Shanghai Municipality、中国、200025
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Shanghai、Shanghai Municipality、中国、200031
        • 尚未招聘
        • Research Site
    • Shanxi
      • Taiyuan、Shanxi、中国、030001
        • 尚未招聘
        • Research Site
    • Sichuan
      • Chengdu、Sichuan、中国、610041
        • 招聘中
        • Research Site
      • Chengdu、Sichuan、中国、610072
        • 招聘中
        • Research Site
    • Xi'An
      • Shaanxi、Xi'An、中国、710061
        • 招聘中
        • Research Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou、Zhejiang、中国、310009
        • 尚未招聘
        • Research Site
  • 加拿大
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、加拿大、V5Z 1M9
        • 招聘中
        • Research Site
      • Vancouver、British Columbia、加拿大、V6Z 1Y6
        • 招聘中
        • Research Site
    • Nova Scotia
      • Halifax、Nova Scotia、加拿大、B3RIV9
        • 招聘中
        • Research Site
    • Ontario
      • London、Ontario、加拿大、N6A 5A5
        • 招聘中
        • Research Site
      • Toronto、Ontario、加拿大、M2J 4W8
        • 招聘中
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、加拿大、H2X 0A9
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Rimouski、Quebec、加拿大、G5L 5T1
        • 尚未招聘
        • Research Site
  • 德国
      • Berlin、德国、10117
        • 招聘中
        • Research Site
    • Bavaria
      • Würzburg、Bavaria、德国、DE-97072
        • 尚未招聘
        • Research Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main、Hesse、德国、60590
        • 招聘中
        • Research Site
    • Lower Saxony
      • Hanover、Lower Saxony、德国、30625
        • 招聘中
        • Research Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Aachen、North Rhine-Westphalia、德国、52074
        • 招聘中
        • Research Site
      • Cologne、North Rhine-Westphalia、德国、50937
        • 招聘中
        • Research Site
    • Rhineland-Palatinate
      • Mainz、Rhineland-Palatinate、德国、55131
        • 招聘中
        • Research Site
    • Saarland
      • Homburg、Saarland、德国、66421
        • 招聘中
        • Research Site
  • 美国
    • California
      • La Jolla、California、美国、92037
        • 招聘中
        • Research Site
      • Los Angeles、California、美国、90095
        • 招聘中
        • Research Site
      • San Francisco、California、美国、94143
        • 招聘中
        • Research Site
      • San Francisco、California、美国、94025
        • 招聘中
        • Research Site
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、美国、006510
        • 招聘中
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、美国、20010
        • 招聘中
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60637
        • 招聘中
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、06200
        • 招聘中
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21218
        • 招聘中
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02111
        • 招聘中
        • Research Site
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • 招聘中
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、美国、55905
        • 招聘中
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、美国、64111
        • 招聘中
        • Research Site
      • St Louis、Missouri、美国、63110
        • 招聘中
        • Research Site
    • New Jersey
      • New Brunswick、New Jersey、美国、08901
        • 招聘中
        • Research Site
    • New York
      • Manhasset、New York、美国、11030
        • 招聘中
        • Research Site
      • New York、New York、美国、10029
        • 招聘中
        • Research Site
      • New York、New York、美国、10016
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • New York、New York、美国、10027
        • 招聘中
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • 招聘中
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • 招聘中
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Danville、Pennsylvania、美国、17822
        • 招聘中
        • Research Site
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • 招聘中
        • Research Site
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19107
        • 招聘中
        • Research Site
    • South Carolina
      • Greenville、South Carolina、美国、29607
        • 招聘中
        • Research Site
    • Tennessee
      • Germantown、Tennessee、美国、38138
        • 招聘中
        • Research Site
      • Nashville、Tennessee、美国、037214
        • 招聘中
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75246
        • 招聘中
        • Research Site
      • Houston、Texas、美国、77030
        • 尚未招聘
        • Research Site
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、美国、23298
        • 招聘中
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98915
        • 招聘中
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • 招聘中
        • Research Site
  • 英国
      • Glasgow、英国、G51 4TF
        • 招聘中
        • Research Site
      • London、英国、NW3 2QG
        • 招聘中
        • Research Site
    • West Midlands
      • Birmingham、West Midlands、英国、B15 2GW
        • 招聘中
        • Research Site
  • 西班牙
    • Andalusia
      • Huelva、Andalusia、西班牙、21005
        • 招聘中
        • Research Site
    • Basque Country
      • Bilbao、Basque Country、西班牙、48013
        • 招聘中
        • Research Site
    • Canary Islands
      • Las Palmas de Gran Canaria、Canary Islands、西班牙、35010
        • 招聘中
        • Research Site
    • Castille and León
      • Salamanca、Castille and León、西班牙、37007
        • 招聘中
        • Research Site
    • Catalu A
      • Barcelona、Catalu A、西班牙、08035
        • 招聘中
        • Research Site
      • Barcelona、Catalu A、西班牙、8036
        • 尚未招聘
        • Research Site
      • Cataluna、Catalu A、西班牙、08907
        • 尚未招聘
        • Research Site
    • Madrid
      • Majadahonda、Madrid、西班牙、28222
        • 招聘中
        • Research Site
    • Palma de Mallorca
      • Islas Baleares、Palma de Mallorca、西班牙、07198
        • 招聘中
        • Research Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

诊断为淀粉样转甲状腺素蛋白 (ATTR) 淀粉样变性的患者

描述

纳入标准：

  • 患者愿意并能够提供书面知情同意书参与研究
  • 淀粉样转甲状腺素蛋白 (ATTR) 淀粉样变性的确诊
  • 签署知情同意书时年龄≥18岁
  • 患者愿意并且能够参与电子患者报告结果 (PRO) 的收集

排除标准：

  • 同时参与 ATTR 淀粉样变性的任何干预试验
  • 参与当前研究的规划和/或进行
  • 有原发性或轻链淀粉样变性 (AL) 或血清蛋白 A 淀粉样变性 (AA) 证据的患者
  • 无症状 ATTR 淀粉样变患者和无症状 ATTR 突变携带者

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
ATTR 心肌病 (ATTR-CM)
入组时患有 ATTR-CM 的患者
药品：观察性研究中转甲状腺素蛋白 (ATTR) 淀粉样变性的治疗
将在现实环境中收集 ATTR 淀粉样变性患者的数据
遗传性多发性神经病 (ATTRv-PN)
入组时患有 ATTRv-PN 的患者
药品：观察性研究中转甲状腺素蛋白 (ATTR) 淀粉样变性的治疗
将在现实环境中收集 ATTR 淀粉样变性患者的数据
ATTR-混合
具有混合 ATTR 淀粉样变性表型的患者
药品：观察性研究中转甲状腺素蛋白 (ATTR) 淀粉样变性的治疗
将在现实环境中收集 ATTR 淀粉样变性患者的数据

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
人口统计学特征（总体和开始使用 eplontersen 治疗的患者）
大体时间：自入学之日起最长7年
  • 年龄
  • 性别由研究者确定（男/女）
  • 种族和民族（在允许的情况下）
自入学之日起最长7年
治疗模式（总体和开始使用 eplontersen 治疗的患者）
大体时间：自入学之日起最长7年

为了实现这一目标，将评估以下治疗方法：

  • ATTR淀粉样变性治疗：Tafamidis、Diflunisal、Acoramidis、Vutrisiran、Patisiran、Inotersen、Eplontersen、强力霉素和牛磺去氧胆酸、肝移植
  • 心力衰竭/心律失常相关治疗：利尿剂、血管紧张素转换酶抑制剂、血管紧张素受体阻滞剂、血管紧张素受体脑啡肽酶抑制剂、抗凝、β受体阻滞剂、钠-葡萄糖协同转运蛋白2抑制剂、盐皮质激素受体拮抗剂、地高辛、起搏器的使用、植入式心脏复律除颤器、左心室辅助装置、心脏移植、经导管主动脉瓣置换术、外科主动脉瓣置换术
  • 多发性神经病相关治疗：抗癫痫药（加巴喷丁、普瑞巴林、卡马西平、苯妥英）、抗抑郁药、局部疼痛治疗、阿片类药物、四氢大麻酚
  • 其他：治疗胃肠道症状的药物、补充维生素A、透析
自入学之日起最长7年
活检结果（总体以及开始接受 eplontersen 治疗的患者）
大体时间：自入学之日起最长7年

为了实现这一目标，将收集以下活检信息：

  • 活检类型
  • 淀粉样蛋白鉴定结果（淀粉样蛋白阳性、阴性、不确定）
  • 淀粉样蛋白分型方法
  • 活检结果（正常/异常）
  • 认为活检结果异常的原因
自入学之日起最长7年
心血管磁共振成像 (CMR) 的结果（总体以及开始接受 eplontersen 治疗的患者）
大体时间：自入学之日起最长7年
为了实现这一目标，将收集以下信息：细胞外容量 (ECV)、造影剂使用、左心室 (LV) 舒张末期容量、左心室收缩末期容量、左心室射血分数、左心室质量指数、心室壁厚度、右心室游离壁厚度、左心室游离壁厚度、左心房容积指数、原生 T1 测绘、CMR 结果（正常/异常）、考虑结果异常的原因。
自入学之日起最长7年
骨示踪心脏闪烁扫描的结果（总体和开始使用 eplontersen 治疗的患者）
大体时间：自入学之日起最长7年
为了实现这一目标，将收集以下信息：示踪剂类型、心脏与对侧肺比率 (H/CL)、Perugini 分级、闪烁扫描结果（正常/异常）、认为结果异常的原因。
自入学之日起最长7年
超声心动图的结果（总体和开始使用 eplontersen 治疗的患者）
大体时间：自入学之日起最长7年
为了实现这一目标，将收集以下信息：左心室射血分数、左心室舒张末期容积、左心室收缩末期容积、左心室舒张末期尺寸、左心室收缩末期尺寸、室间隔厚度、舒张末期、左后壁厚度、左舒张末期心室质量指数、左心房容积、左心房容积指数、二尖瓣反流、主动脉瓣反流、三尖瓣反流、肺动脉瓣反流、左心室流出梯度、每搏输出量、外侧舒张早期心肌速度（e'侧向）、内侧舒张早期心肌速度（e'内侧）、二尖瓣E/e'比、舒张早期二尖瓣流入速度（E）、舒张晚期二尖瓣流入速度（A）、二尖瓣峰值E/A比、左室整体纵向应变、肺动脉收缩压、右心室游离壁厚度 主动脉瓣狭窄的严重程度、二尖瓣狭窄的严重程度。
自入学之日起最长7年
ECG 变量（总体和开始使用 eplontersen 治疗的患者）
大体时间：自入学之日起最长7年

为了实现这一目标，将收集以下心电图信息：

  • 心电图解读（正常/异常/临界线）
  • 心律
  • 存在期外收缩
  • 存在传导异常
  • 左心室肥厚 (LVH) 的证据
自入学之日起最长7年
尿液检测结果（总体和开始使用 eplontersen 治疗的患者）
大体时间：自入学之日起最长7年

为了实现这一目标，将收集以下测试结果：

  • 尿白蛋白肌酐比值 (UACR)
  • 尿蛋白肌酐比值 (UPCR)
自入学之日起最长7年
ATTR 淀粉样变性的临床表现（体征和症状）（总体和开始使用 eplontersen 治疗的患者）
大体时间：自入学之日起最长7年

为了实现这一目标，将评估以下临床表现：

缺血性心脏病、急性心肌梗塞、心力衰竭、心房颤动、心律失常、传导系统疾病、主动脉瓣狭窄性多发性神经病、腕管综合征、自主神经病、肾病综合征、肾病性蛋白尿、胃肠功能障碍、慢性肾病/急性肾损伤、脊髓椎管狭窄、椎管狭窄手术、肝肿大、腹水、水肿、其他淀粉样变性相关表现（例如大力水手征、肌腱断裂）
自入学之日起最长7年
36 项简短健康调查第 2 版 (SF-36v2) 身体成分总结评分（总体评分和开始使用 eplontersen 治疗的患者评分）
大体时间：自入学之日起最长7年
SF-36v2 是一项包含 36 项的通用健康调查，提供八个健康领域的分数（身体机能、角色身体、身体疼痛、一般健康、活力、社会功能、角色情感和心理健康）和两个摘要分数；身体成分总结（PCS）分数和心理成分总结（MCS）分数。 分数越高表明健康状况越好。
自入学之日起最长7年
诺福克生活质量-糖尿病神经病变总分（总体评分和开始 eplontersen 治疗的患者评分）
大体时间：自入学之日起最长7年
诺福克 QOL-DN 是一个包含 35 个项目的疾病特定工具，提供五个领域的评分（症状、大纤维神经病变、小纤维神经病变、自主神经病变和日常生活活动）和总分。 分数越高表明健康状况越差。
自入学之日起最长7年
堪萨斯城心肌病问卷 (KCCQ) 总体评分（总体评分和开始 eplontersen 治疗的患者评分）
大体时间：自入学之日起最长7年
KCCQ 是一份包含 23 项的疾病特异性问卷，评估七个领域（身体限制、症状稳定性、症状频率、症状负担、自我效能、生活质量和社交限制），并提供三个汇总分数（总症状分数） 、临床总结评分和总体总结评分）。 分数越高表明健康状况越好。
自入学之日起最长7年
纽约心脏协会 (NYHA) 分类（总体和开始使用 eplontersen 治疗的患者）
大体时间：自入学之日起最长7年
I=无症状； II=与普通体力活动有关的症状； III=低于正常体力活动的症状； IV=休息时的症状。
自入学之日起最长7年
家族性淀粉样多发性神经病 (FAP) (Coutinho) 分期（总体和开始接受 eplontersen 治疗的患者）
大体时间：自入学之日起最长7年
0期：无症状；第一阶段：行走不受影响；多为下肢轻度感觉、运动和自主神经病变； II期：需要协助下床行走，大多是中度损伤进展至下肢、上肢和躯干；第三阶段：坐轮椅或卧床不起；所有四肢的感觉、运动和自主神经严重受累。
自入学之日起最长7年
多发性神经病残疾 (PND) 评分（总体评分和开始 eplontersen 治疗的患者评分）
大体时间：自入学之日起最长7年
0阶段=无症状；第一阶段=感觉障碍，但行走能力保留；第二阶段=行走能力受损，但能够在没有手杖或拐杖的情况下行走； IIIA阶段=借助一根棍子或拐杖行走； IIIB阶段=借助2根棍子或拐杖行走；第四阶段=只能坐轮椅或卧床不起。
自入学之日起最长7年
医疗资源利用（总体和开始使用 eplontersen 治疗的患者）
大体时间：自入学之日起最长7年

为了实现这一目标，将收集以下信息：

  • 急诊科就诊次数
  • 门诊量
  • 住院/住院普通病房（非重症）：住院人数、床位天数
  • 住院护理/住院重症病房：住院人数、床位天数
自入学之日起最长7年
临床特征（总体和启动eplontersen治疗的患者）
大体时间：从入学时间到7年

为了解决这一目标，将评估以下临床特征：

  • 改良的体重指数（MBMI）
  • 病史
  • TTR遗传测试结果
  • 家族史
  • 诊断attr的第一个症状之间的时间段
  • 自诊断以来的时间
从入学时间到7年
手术神经和胫骨神经振幅（总体而言，在用eplontersen进行治疗的患者中）
大体时间：从入学时间到7年
将在整体和启动Eplontersen治疗的患者中测量手术神经和胫骨神经振幅
从入学时间到7年
生物标志物结果（总体和启动eplontersen治疗的患者）
大体时间：从入学时间到7年

为了解决这一目标，将收集以下生物标志物结果：

  • 血清TTR水平
  • 完全的血液计数
  • 血红蛋白
  • 肌钙蛋白i
  • 半胱氨酸蛋白酶
  • 肌酐
  • 报道的肾小球滤过率（GFR）
  • 白蛋白
  • 肝酶：碱性磷酸酶（ALP），丙氨酸氨基转移酶（ALT），天冬氨酸氨基转移酶（AST），γ谷氨酸转移酶（GGT），总胆红素
  • N末端B型亚替肽（NT-ProBNP）
  • 维生素A水平
  • 神经丝轻链（NFL）
  • 国际标准化比率（INR）测试
从入学时间到7年
国家淀粉样变性中心（NAC）归纳分期或蛋黄酱分期（总体而言，在用eplontersen进行治疗的患者中）
大体时间：从入学时间到7年

对于NAC分期，I期：N末端的脑力尿液尿素肽（NT-螺旋藻）≤3000ng/L和估计的肾小球过滤率（EGFR）≥45mL/min;第三阶段：NT-Probnp> 3000 ng/l，EGFR <45 ml/min;第四阶段：NT-Probnp≥10,000ng/L;第二阶段：其余患者

对于梅奥分期，第一阶段：和生物标志物值都低于已建立的阈值；第二阶段：肌钙蛋白T或NT-proBNP高于阈值；第三阶段：肌钙蛋白T和NT-Probnp生物标志物值均高于阈值。

生物标志物阈值：肌钙蛋白T：> 0.05 mg/ml和NT-Probnp：> 3000 pg/ml。
从入学时间到7年
左心室射血分数（总体和启动eplontersen治疗的患者）
大体时间：从入学时间到7年
左心室射血分数将在整体和启动Eplontersen治疗的患者中测量
从入学时间到7年
6分钟的步行测试（总体和启动Eplontersen治疗的患者）
大体时间：从入学时间到7年
为了解决这个目标，将测量6分钟内的距离。
从入学时间到7年
Charlson合并症指数（CCI）和CCI组件（总体而言，在用ePlontersen进行治疗的患者中）
大体时间：从入学时间到7年

为了解决CCI，将测量最新分数和所有CCI组合

  • 心肌梗塞
  • 充血性心力衰竭
  • 周围血管疾病
  • 脑血管疾病
  • 失智
  • 慢性肺部疾病
  • 风湿病
  • 消化性溃疡疾病
  • 糖尿病（无慢性并发症，没有慢性并发症）
  • 偏瘫或截瘫
  • 肾脏疾病
  • 除了皮肤恶性肿瘤（无，局部，转移性）外，包括淋巴瘤和白血病在内的任何恶性肿瘤，包括淋巴瘤和白血病
  • 肝病（无，轻度，中度，严重）
  • 转移性实体瘤
  • 获得的免疫缺陷综合征（AIDS） /人类免疫缺陷病毒（HIV）
从入学时间到7年
其他感兴趣的合并症（总体和对Eplontersen进行治疗的患者）
大体时间：从入学时间到7年

为了解决此目标，将收集以下信息：

  • 抑郁症患者百分比
  • 纤维肌痛患者的百分比
  • 患有多血症的患者百分比
从入学时间到7年
死亡率（总体和启动eplontersen治疗的患者）
大体时间：整个研究后续行动（长达7年）
研究随访期间的死亡率（全因，与ATTR淀粉样变性有关），总体和NYHA/NAC或Mayo/FAP阶段
整个研究后续行动（长达7年）
肝病和生物移植
大体时间：从入学时间到7年
  • 肝病（对于患有轻度，中度或重度肝病的患者：儿童PUGH评分，儿童Pugh类，腹水，脑病）
  • 肝移植（移植的原因，移植类型）
从入学时间到7年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
观察期间任何时间服用 eplontersen 的患者与接受其他 ATTR 治疗的患者的人口统计学和临床​​特征的比较
大体时间：长达 7 年

将比较接受 eplontersen 治疗的患者和接受其他 ATTR 治疗的患者的以下结果：

  • 人口统计
  • 体重指数
  • 病史
  • ATTR 淀粉样变性家族史
  • 首次出现症状到诊断 ATTR 淀粉样变性之间的时间间隔
  • 诊断 ATTR 淀粉样变性以来的时间
长达 7 年
观察期间任何时间服用 eplontersen 的患者与接受其他 ATTR 治疗的患者的活检结果的比较
大体时间：长达 7 年

将比较接受 eplontersen 治疗的患者和接受其他 ATTR 治疗的患者的以下结果：

  • 活检类型
  • 淀粉样蛋白鉴定结果（淀粉样蛋白阳性、阴性、不确定）
  • 淀粉样蛋白分型方法
  • 活检结果（正常/异常）
  • 认为活检结果异常的原因
长达 7 年
观察期间任何时间服用 eplontersen 的患者与接受其他 ATTR 治疗的患者的心血管磁共振成像 (CMR) 结果的比较
大体时间：长达 7 年
将比较接受 eplontersen 治疗的患者与接受其他 ATTR 治疗的患者之间的以下结果：细胞外容量 (ECV)、造影剂使用、左心室 (LV) 舒张末期容量、左心室收缩末期容量、左心室射血分数、左心室质量指数、室壁厚度、右心室游离壁厚度、左心室游离壁厚度、左心房容积指数、原始 T1 测绘、CMR 结果（正常/异常）、考虑结果异常的原因。
长达 7 年
观察期间任何时间服用 eplontersen 的患者与接受其他 ATTR 治疗的患者的超声心动图结果的比较
大体时间：长达 7 年
将使用 eplontersen 治疗的患者与接受其他 ATTR 治疗的患者进行以下结果比较：左心室射血分数、左心室舒张末期容积、左心室收缩末期容积、左心室舒张末期尺寸、左心室收缩末期尺寸、室间隔、舒张期厚度、后壁厚度舒张期、左心室质量指数、左心房容积、左心房容积指数、二尖瓣关闭不全、主动脉瓣关闭不全、三尖瓣关闭不全、肺动脉瓣关闭不全、左心室流出梯度、每搏输出量、侧向舒张早期心肌速度（e'侧向）、内侧舒张早期心肌速度（e' 内侧）、二尖瓣 E/e' 比、舒张早期二尖瓣流入速度 (E)、舒张晚期二尖瓣流入速度 (A)、二尖瓣峰值 E/A 比、整体 LV 纵向应变、肺动脉收缩压、右心室游离壁厚度、主动脉瓣狭窄严重程度、二尖瓣狭窄严重程度。
长达 7 年
观察期间任何时间服用 eplontersen 的患者的心电图变量与接受其他 ATTR 治疗的患者的心电图变量的比较
大体时间：长达 7 年

将比较接受 eplontersen 治疗的患者和接受其他 ATTR 治疗的患者的以下结果：

  • 心电图解读（正常/异常/临界线）
  • 心律
  • 存在期外收缩
  • 存在传导异常
  • 左心室肥厚 (LVH) 的证据
长达 7 年
观察期间任何时间服用 eplontersen 的患者与接受其他 ATTR 治疗的患者的骨示踪心脏闪烁扫描结果的比较
大体时间：长达 7 年
将比较接受 eplontersen 治疗的患者与接受其他 ATTR 治疗的患者之间的以下结果：示踪剂类型、心脏与对侧肺的比率 (H/CL)、Perugini 分级、闪烁扫描结果（正常/异常）、考虑结果异常的原因。
长达 7 年
观察期内任何时间服用 eplontersen 的患者与接受其他 ATTR 治疗的患者的尿液检测结果的比较
大体时间：长达 7 年

将比较接受 eplontersen 治疗的患者和接受其他 ATTR 治疗的患者的以下结果：

  • 尿白蛋白肌酐比值 (UACR)
  • 尿蛋白肌酐比值 (UPCR)
长达 7 年
接受 eplontersen 治疗的患者与接受其他 ATTR 治疗的患者的 ATTR 淀粉样变性临床表现（体征和症状）的比较
大体时间：长达 7 年
使用 eplontersen 治疗的患者与接受其他 ATTR 治疗的患者之间的以下结果将进行比较：缺血性心脏病、急性心肌梗死、心力衰竭、心房颤动、心律失常、传导系统疾病、主动脉瓣狭窄多发性神经病、腕管综合征、自主神经病、肾病综合征、肾病性蛋白尿、胃肠功能障碍、慢性肾病/急性肾损伤、椎管狭窄、椎管狭窄手术、肝肿大、腹水、水肿、其他淀粉样变性相关症状（如大力水手征、肌腱断裂）
长达 7 年
接受 eplontersen 治疗的患者与接受其他 ATTR 治疗的患者的家族性淀粉样多发性神经病 (FAP) (Coutinho) 分期比较
大体时间：长达 7 年

FAP 分期：

0期：无症状；第一阶段：行走不受影响；多为下肢轻度感觉、运动和自主神经病变； II期：需要协助下床行走，大多是中度损伤进展至下肢、上肢和躯干；第三阶段：坐轮椅或卧床不起；所有四肢的感觉、运动和自主神经严重受累。
长达 7 年
接受 eplontersen 治疗的患者与接受其他 ATTR 治疗的患者的医疗资源利用率比较
大体时间：长达 7 年

将比较接受 eplontersen 治疗的患者和接受其他 ATTR 治疗的患者的以下结果：

  • 急诊科就诊次数
  • 门诊量
  • 住院/住院普通病房（非重症）：住院人数、床位天数
  • 住院护理/住院重症病房：住院人数、床位天数
长达 7 年
在观察到其他ATT疗法的患者期间的任何时间，在任何时间开处方Eplontersen的患者中均神经和胫骨神经振幅的比较
大体时间：长达7年
在观察期间的任何时候，在开处方的Eplontersen的患者中，将比较手术神经和胫骨神经振幅。
长达7年
比较生物标志物在观察期间的任何时间与其他ATT疗法的患者时的任何时间开处方的患者。
大体时间：长达7年

在用eplontersen治疗的患者和其他ATT疗法中治疗的患者之间将比较以下结果：

  • 血清TTR水平
  • 完全的血液计数
  • 血红蛋白
  • 肌钙蛋白i
  • 半胱氨酸蛋白酶
  • 肌酐
  • 报道的肾小球滤过率（GFR）
  • 白蛋白
  • 肝酶：碱性磷酸酶（ALP），丙氨酸氨基转移酶（ALT），天冬氨酸氨基转移酶（AST），γ谷氨酸转移酶（GGT），总胆红素
  • N末端B型亚替肽（NT-ProBNP）
  • 维生素A水平
  • 神经丝轻链（NFL）
  • 国际标准化比率（INR）测试
长达7年
比较36个项目的简短表格健康调查版本2（SF-36V2）物理成分摘要评分，在其他ATT ATTR疗法的患者中为患者开了eplontersen
大体时间：长达7年
SF-36V2，将在Eplontersen治疗的患者和其他ATT治疗患者治疗的患者之间比较物理成分摘要分数。
长达7年
在其他ATTR疗法中，患者开处方的患者中诺福克型糖尿病神经病质量的总评分的比较
大体时间：长达7年
将在eplontersen治疗的患者和其他ATT疗法的患者之间比较诺福克型糖尿病神经病质量。
长达7年
堪萨斯城心肌病问卷调查表（KCCQ）在其他ATT疗法上为患者开处方的患者的总体摘要评分
大体时间：长达7年
堪萨斯城心肌病问卷调查表（KCCQ）将在其他ATT疗法的患者中对患者的患者进行总体摘要评分。
长达7年
纽约心脏协会（NYHA）对其他ATTR疗法的患者开处方的患者的比较
大体时间：长达7年
纽约心脏协会（NYHA）的分类将在开处方的患者中与其他ATT疗法的患者进行比较
长达7年
在其他ATT疗法中，患者开处方的患者处方患者的左心室射血分数的比较
大体时间：长达7年
在其他ATT疗法的患者中，将在患者开处方的患者中比较左心室射血分数
长达7年
查尔森合并症指数（CCI）和CCI成分在其他ATT疗法上为患者开处方的患者中的CCI成分
大体时间：长达7年
CHARLSON合并症指数（CCI）和CCI组件将在其他ATTR治疗的患者中与患者开处方的患者进行比较
长达7年
在其他ATT疗法中，对患者开处方的患者的其他感兴趣合并症的比较
大体时间：长达7年

在用eplontersen治疗的患者和其他ATT疗法中治疗的患者之间将比较以下结果：

  • 抑郁症患者百分比
  • 纤维肌痛患者的百分比
  • 患有多血症的患者百分比
长达7年
在其他ATT疗法中，处方Eplontersen处方的患者死亡率的比较
大体时间：长达7年
将Eplontersen的患者与其他ATT疗法的患者进行比较
长达7年

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
恶化归因进展的风险因素
大体时间：长达7年
与ATT淀粉样变性，NYHA分类，NAC特性分期或Mayo分期，FAP（Coutinho）分期，PND评分，LVEF，CCI和CCI组件以及其他感兴趣的合并症有关的因素。
长达7年
ATT淀粉样变性患者的医疗保健费用
大体时间：长达7年
平均年费用将根据不同国家的可用数据计算。
长达7年
接受ATT淀粉样变性治疗的患者的严重不良事件
大体时间：长达7年
将测量接受ATT淀粉样变性治疗的患者的严重不良事件
长达7年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

AstraZeneca

合作者

ICON plc

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年6月25日

初级完成 (估计的)

2031年12月29日

研究完成 (估计的)

2031年12月29日

研究注册日期

首次提交

2024年5月13日

首先提交符合 QC 标准的

2024年6月13日

首次发布 (实际的)

2024年6月20日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年8月19日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年8月18日

最后验证

2026年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • D8450R00003

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

计划仅分享经过编辑的企业社会责任概要

IPD 共享时间框架

阿斯利康将根据对 EFPIA/PhRMA 数据共享原则的承诺达到或超过数据可用性。 有关我们时间表的详细信息，请参阅我们的披露承诺：https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure。

IPD 共享访问标准

当请求获得批准后，阿斯利康将通过安全的研究环境 Vivli.org 提供对匿名个人患者级数据的访问。 在访问所请求的信息之前，必须签署一份已签署的数据使用协议（数据访问者的不可转让合同）。

IPD 共享支持信息类型

  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

订阅