Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ikke-interventionel undersøgelse af patienter med transthyretin (ATTR) amyloidose (MaesTTRo)

22. maj 2026 opdateret af: AstraZeneca

En ikke-interventionel, prospektiv, multi-lande undersøgelse, der indsamler data fra den virkelige verden om karakteristika, behandlingsmønstre og resultater af patienter med transthyretin (ATTR) amyloidose

MaesTTRo-studiet har til formål at indskrive en global kohorte af patienter med transthyretin (ATTR) amyloidose for i længderetningen at observere sygdommens naturlige forløb og beskrive virkelige behandlingsmønstre og -resultater. Derudover vil der blive indsamlet information om effektiviteten af ​​ATTR amyloidosebehandlinger, herunder eplontersen, som er et ligand-konjugeret antisense oligonukleotid gen-silencing behandling målrettet mod både mutant- og vildtype-TTR-proteinet.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

MaesTTRo er et internationalt, longitudinalt, ikke-interventionsstudie af voksne patienter med transthyretin (ATTR) amyloidose.

Studiet planlægger at inkludere minimum 1.600 patienter med ATTR-amyloidose, herunder minimum 1.500 patienter med ATTR-kardiomyopati (ATTR-CM), og minimum 100 patienter med arvelig ATTRv-PN-polyneuropati.

Tilmeldingsperioden forventes at vare cirka 4 år. Varigheden af ​​opfølgningen for hver patient vil være mindst 3 år og op til 7 år afhængig af datoen, hvor patienten indskrives.

Dette undersøgelsesdesign vil omfatte både primære og sekundære data. Primære data vil bestå af patient-rapporteret udfald (PRO) spørgeskemaer. Patienterne vil kun blive bedt om at udfylde elektroniske PRO-spørgeskemaer ved indskrivning og hver 6. måned (±3 måneder) under rutinebesøg. Sekundære data vil bestå af demografiske, kliniske og behandlingsoplysninger og vil blive indsamlet i henhold til rutinemæssig klinisk praksis. Disse data vil blive abstraheret direkte fra den elektroniske sygejournal eller gennemgang af papirdiagrammer for hver patient og indtastet i det elektroniske datafangstsystem. Der kræves ingen besøg på stedet for denne undersøgelse, og patienter vil ikke blive kontaktet for dataindsamling uden for rutinemæssige klinikbesøg.

For patienter, der er indskrevet i USA, vil en tokeniseringsproces (oprettelse af en unik, krypteret identifikator kaldet et token, i stedet for personlig identificerbar information) blive brugt til at indsamle yderligere afidentificerede data (f.eks. brug af sundhedsressourcer, sundhedsomkostninger) fra andre kilder, der er en del af patienters rutinemæssige lægebehandling (elektronisk medicinsk, hospitals- eller apoteksjournal). Kun afidentificerede data vil blive analyseret. Patienter vil blive givet et valg inden for den informerede samtykkeformular om at til- eller fravælge deltagelse i tokeniseringsprocessen.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

1850

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 1Y6
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3RIV9
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M2J 4W8
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Quebec
      • Rimouski, Quebec, Canada, G5L 5T1
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige, G51 4TF
        • Rekruttering
        • Research Site
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Rekruttering
        • Research Site
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Det Forenede Kongerige, B15 2GW
        • Rekruttering
        • Research Site
  • Forenede Stater
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Rekruttering
        • Research Site
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • Rekruttering
        • Research Site
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94025
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06510
        • Rekruttering
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 06200
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02111
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64111
        • Rekruttering
        • Research Site
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Rekruttering
        • Research Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
        • Rekruttering
        • Research Site
    • New York
      • Manhasset, New York, Forenede Stater, 11030
        • Rekruttering
        • Research Site
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Rekruttering
        • Research Site
      • New York, New York, Forenede Stater, 10027
        • Rekruttering
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Forenede Stater, 17822
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Rekruttering
        • Research Site
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forenede Stater, 29607
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Forenede Stater, 38138
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37214
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75246
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98915
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Rekruttering
        • Research Site
  • Japan
      • Yamagata, Japan
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Research Site
  • Kina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100191
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100730
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100034
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Kina, 350005
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510080
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kina, 410013
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Kina, 330000
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kina, 200040
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Shijiazhuang
      • Hebei Sheng, Shijiazhuang, Kina, 050000
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
    • Xi'An
      • Shaanxi, Xi'An, Kina, 710061
        • Rekruttering
        • Research Site
  • Spanien
    • Andalusia
      • Huelva, Andalusia, Spanien, 21005
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Barcelona
      • Cataluna, Barcelona, Spanien, 08907
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
    • Basque Country
      • Bilbao, Basque Country, Spanien, 48013
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Canary Islands
      • Las Palmas de Gran Canaria, Canary Islands, Spanien, 35010
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Castille and León
      • Salamanca, Castille and León, Spanien, 37007
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Catalu A
      • Barcelona, Catalu A, Spanien, 08035
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spanien, 28222
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
    • Palma de Mallorca
      • Islas Baleares, Palma de Mallorca, Spanien, 07198
        • Rekruttering
        • Research Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Bavaria
      • Würzburg, Bavaria, Tyskland, DE-97072
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Tyskland, 60590
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Lower Saxony
      • Hanover, Lower Saxony, Tyskland, 30625
        • Rekruttering
        • Research Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Aachen, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 52074
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 50937
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Rhineland-Palatinate
      • Mainz, Rhineland-Palatinate, Tyskland, 55131
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Saarland
      • Homburg, Saarland, Tyskland, 66421
        • Rekruttering
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med diagnosen amyloid transthyretin (ATTR) amyloidose

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienten er villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke til at deltage i undersøgelsen
  • Bekræftet diagnose af amyloid transthyretin (ATTR) amyloidose
  • Alder ≥18 år på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke
  • Patient villig og i stand til at deltage i indsamling af elektroniske patientrapporterede resultater (PRO'er)

Ekskluderingskriterier:

  • Samtidig deltagelse i ethvert interventionelt forsøg for ATTR amyloidose
  • Inddragelse i planlægningen og/eller gennemførelsen af ​​den aktuelle undersøgelse
  • Patienter med tegn på primær eller let kæde amyloidose (AL) eller serumprotein A amyloidose (AA)
  • Asymptomatiske patienter med ATTR-amyloidose og asymptomatiske ATTR-mutationsbærere

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
ATTR kardiomyopati (ATTR-CM)
Patienter med ATTR-CM ved indskrivning
Medicin: Behandling af transthyretin (ATTR) amyloidose i observationsstudier
Data vil blive indsamlet om patienter med ATTR amyloidose i en virkelig verden
Arvelig polyneuropati (ATTRv-PN)
Patienter med ATTRv-PN ved indskrivning
Medicin: Behandling af transthyretin (ATTR) amyloidose i observationsstudier
Data vil blive indsamlet om patienter med ATTR amyloidose i en virkelig verden
ATTR-blandet
Patienter med en blandet ATTR amyloidose fænotype
Medicin: Behandling af transthyretin (ATTR) amyloidose i observationsstudier
Data vil blive indsamlet om patienter med ATTR amyloidose i en virkelig verden

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Demografiske karakteristika (overordnet og hos patienter, der påbegynder en behandling med eplontersen)
Tidsramme: Fra indskrivningstidspunktet i op til 7 år
  • Alder
  • Køn som bestemt af efterforskeren (mand/kvinde)
  • Race og etnicitet, hvor det er tilladt
Fra indskrivningstidspunktet i op til 7 år
Behandlingsmønstre (overordnet og hos patienter, der påbegynder en behandling med eplontersen)
Tidsramme: Fra indskrivningstidspunktet i op til 7 år

For at nå dette mål vil følgende behandlinger blive vurderet:

  • ATTR amyloidosebehandling: Tafamidis, Diflunisal, Acoramidis, Vutrisiran, Patisiran, Inotersen, Eplontersen, Doxycyclin og taurodesoxycholsyre, Levertransplantation
  • Hjertesvigt/arytmi-relateret behandling: Diuretika, Angiotensin-konverterende enzymhæmmer, Angiotensin-receptorblokker, Angiotensin-receptor-neprilysin-hæmmer, Antikoagulation, Beta-blokkere, Natrium-glucose co-transporter-2-hæmmer, Mineralocorticoid receptor antagonist, Digoxin, Implanterbar cardioverter-defibrillator, venstre ventrikulær hjælpeanordning, Hjertetransplantation, Transcatheter aortaklapudskiftning, Kirurgisk aortaklapudskiftning
  • Polyneuropati-relateret behandling: Antiepileptika (gabapentin, pregabalin, carbamazepin, phenytoin), antidepressiva, topiske smertebehandlinger, opioider, tetrahydrocannabinol
  • Andet: Medicin mod gastrointestinale symptomer, A-vitamintilskud, dialyse
Fra indskrivningstidspunktet i op til 7 år
Fund fra biopsi (samlet set og hos patienter, der påbegynder en behandling med eplontersen)
Tidsramme: Fra indskrivningstidspunktet i op til 7 år

For at nå dette mål vil følgende biopsioplysninger blive indsamlet:

  • Type biopsi
  • Amyloid-identifikationsresultat (positivt, negativt, uafgjort for amyloid)
  • Metode til amyloid typning
  • Resultat af biopsien (normal/unormal)
  • Årsag til at overveje biopsiresultatet unormalt
Fra indskrivningstidspunktet i op til 7 år
Fund fra kardiovaskulær magnetisk resonansbilleddannelse (CMR) (samlet og hos patienter, der påbegynder en behandling med eplontersen)
Tidsramme: Fra indskrivningstidspunktet i op til 7 år
For at opfylde dette mål vil følgende oplysninger blive indsamlet: ekstracellulært volumen (ECV), kontrastbrug, venstre ventrikulær (LV) endediastolisk volumen, LV endesystolisk volumen, LV ejektionsfraktion, LV Mass Index, interventrikulær vægtykkelse , højre ventrikulær fri vægtykkelse, LV fri vægtykkelse, venstre atriel volumenindeks, native T1-kortlægning, CMR-resultat (normalt/unormalt), grund til at betragte resultatet som unormalt.
Fra indskrivningstidspunktet i op til 7 år
Fund fra Knoglesporer hjertescintigrafi (samlet og hos patienter, der påbegynder en behandling med eplontersen)
Tidsramme: Fra indskrivningstidspunktet i op til 7 år
For at imødekomme dette formål vil følgende information blive indsamlet: Type af sporstof, Hjerte til kontralateral lungeforhold (H/CL), Perugini-grad, scintigrafiresultat (Normal/unormal), årsag til at betragte resultatet som unormalt.
Fra indskrivningstidspunktet i op til 7 år
Fund fra ekkokardiografi (samlet og hos patienter, der påbegynder en behandling med eplontersen)
Tidsramme: Fra indskrivningstidspunktet i op til 7 år
For at opfylde dette mål vil følgende oplysninger blive indsamlet: LV ejektionsfraktion, LV ende diastolisk volumen, LV ende systolisk volume LV ende diastolisk dimension, LV ende systolisk dimension, interventrikulær septal tykkelse ende diastole, posterial vægtykkelse ende diastole, venstre Ventrikulært masseindeks, venstre atriumvolumen, venstre atriumvolumenindeks, mitralklapsregurgitation, aortaklapregurgitation, trikuspidalklapregurgitation, pulmonalklapopstød, LV Outflow Gradient, Slagvolumen, lateral tidlig diastolisk myokardiehastighed (e'-tidlig lateral), Medial. myokardiehastighed (e' medial), Mitral E/e' Ratio, Tidlig diastolisk mitral indstrømningshastighed (E), Sen diastolisk mitral indstrømningshastighed (A), Mitral Peak E/A Ratio, Global LV longitudinal belastning, Pulmonal arterie systolisk tryk, RV-fri vægtykkelse Sværhedsgrad af aortastenose, Sværhedsgrad af mitralstenose.
Fra indskrivningstidspunktet i op til 7 år
EKG-variabler (samlet og hos patienter, der påbegynder en behandling med eplontersen)
Tidsramme: Fra indskrivningstidspunktet i op til 7 år

For at nå dette mål vil følgende EKG-oplysninger blive indsamlet:

  • Fortolkning af EKG (Normal/unormal/Borderline)
  • Hjerterytme
  • Tilstedeværelse af ekstrasystoler
  • Tilstedeværelse af ledningsabnormiteter
  • Bevis på venstre ventrikulær hypertrofi (LVH)
Fra indskrivningstidspunktet i op til 7 år
Urinprøveresultater (samlet og hos patienter, der påbegynder en behandling med eplontersen)
Tidsramme: Fra indskrivningstidspunktet i op til 7 år

For at nå dette mål vil følgende testresultater blive indsamlet:

  • Urin albumin-kreatinin ratio (UACR)
  • Urin protein kreatinin ratio (UPCR)
Fra indskrivningstidspunktet i op til 7 år
Kliniske manifestationer (tegn og symptomer) på ATTR amyloidose (samlet set og hos patienter, der påbegynder en behandling med eplontersen)
Tidsramme: Fra indskrivningstidspunktet i op til 7 år

For at nå dette mål vil følgende kliniske manifestationer blive vurderet:

iskæmisk hjertesygdom, akut myokardieinfarkt, hjertesvigt, atrieflimren, arytmier, ledningssystemsygdom, aortaklapstenose polyneuropati, karpaltunnelsyndrom, autonom neuropati, nefrotisk syndrom, subnefrotisk proteinuri, gastrointestinal dysfunktion, kronisk, nyresygdom, kronisk nyresygdom stenose, spinal stenoseoperation, hepatomegali, ascites, ødem, andre amyloidose-relaterede manifestationer (f.eks. Popeyes tegn, seneruptur)
Fra indskrivningstidspunktet i op til 7 år
36-element kortform sundhedsundersøgelse Version 2 (SF-36v2) Fysisk komponent Sammenfatning score (samlet og hos patienter, der påbegynder en behandling med eplontersen)
Tidsramme: Fra indskrivningstidspunktet i op til 7 år
SF-36v2 er en generisk sundhedsundersøgelse med 36 punkter, der giver resultater for otte sundhedsdomæner (fysisk funktion, rolle-fysisk, kropslig smerte, generel sundhed, vitalitet, social funktion, rolle-emotionel og mental sundhed) og to resuméer scoringer; den fysiske komponent summary (PCS) score og den mentale komponent summary (MCS) score. Højere score indikerer en bedre sundhedstilstand.
Fra indskrivningstidspunktet i op til 7 år
Norfolk Life Quality of Life-Diabetic Neuropathy total score (samlet og hos patienter, der påbegynder en behandling med eplontersen)
Tidsramme: Fra indskrivningstidspunktet i op til 7 år
Norfolk QOL-DN er et sygdomsspecifikt instrument med 35 elementer, der giver score for fem domæner (symptomer, storfiberneuropati, småfiberneuropati, autonom neuropati og dagligdagsaktiviteter) og en samlet score. Højere score indikerer en dårligere helbredstilstand.
Fra indskrivningstidspunktet i op til 7 år
Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) samlet oversigtsscore (samlet og hos patienter, der påbegynder en behandling med eplontersen)
Tidsramme: Fra indskrivningstidspunktet i op til 7 år
KCCQ er et sygdomsspecifikt spørgeskema med 23 punkter, der vurderer syv domæner (fysiske begrænsninger, symptomstabilitet, symptomfrekvens, symptombyrde, self-efficacy, livskvalitet og social begrænsning) og giver tre opsummerende scores (samlet symptomscore). , klinisk oversigtsscore og samlet oversigtsscore). Højere score indikerer en bedre sundhedstilstand.
Fra indskrivningstidspunktet i op til 7 år
New York Heart Association (NYHA) klassifikation (overordnet og hos patienter, der påbegynder en behandling med eplontersen)
Tidsramme: Fra indskrivningstidspunktet i op til 7 år
I=Ingen symptomer; II=Symptomer ved almindelig fysisk aktivitet; III=Symptomer med mindre end almindelig fysisk aktivitet; IV=Symptomer i hvile.
Fra indskrivningstidspunktet i op til 7 år
Familiel amyloid polyneuropati (FAP) (Coutinho) stadieinddeling (overordnet og hos patienter, der påbegynder en behandling med eplontersen)
Tidsramme: Fra indskrivningstidspunktet i op til 7 år
Trin 0: Ingen symptomer; Trin I: Uhæmmet ambulation; for det meste mild sensorisk, motorisk og autonom neuropati i underekstremiteterne; Fase II: Assistance med ambulation påkrævet, for det meste moderat funktionsnedsættelse progression til de nedre lemmer, øvre lemmer og krop; Trin III: Kørestolsbundet eller sengeliggende; svær sensorisk, motorisk og autonom involvering af alle lemmer.
Fra indskrivningstidspunktet i op til 7 år
Polyneuropati handicap (PND) score (samlet og hos patienter, der påbegynder en behandling med eplontersen)
Tidsramme: Fra indskrivningstidspunktet i op til 7 år
Trin 0=Ingen symptomer; Trin I=Sanseforstyrrelser, men bevarede gangevner; Fase II = Nedsat gangkapacitet, men evnen til at gå uden stok eller krykker; Trin IIIA=Gå ved hjælp af 1 pind eller krykke; Trin IIIB=Gå ved hjælp af 2 pinde eller krykker; Trin IV = begrænset til kørestol eller sengeliggende.
Fra indskrivningstidspunktet i op til 7 år
Sundhedsressourceudnyttelse (samlet og hos patienter, der påbegynder en behandling med eplontersen)
Tidsramme: Fra indskrivningstidspunktet i op til 7 år

For at nå dette mål vil følgende oplysninger blive indsamlet:

  • Antal skadestuebesøg
  • Antal ambulante besøg
  • Indlæggelse/indlæggelse almen afdeling (ikke-intensiv): antal døgnophold, antal sengedage
  • Døgnbehandling/indlæggelsesintensiv afdeling: antal døgnophold, antal sengedage
Fra indskrivningstidspunktet i op til 7 år
Kliniske egenskaber (samlet set og hos patienter, der indleder en behandling med Eplontersen)
Tidsramme: Fra tilmeldingstidspunktet i op til 7 år

For at tackle dette mål vurderes følgende kliniske egenskaber:

  • Ændret kropsmasseindeks (MBMI)
  • Medicinsk historie
  • TTR -genetiske testresultater
  • Familiehistorie med attr
  • Tidsperiode mellem de første symptomer til dato for diagnose af attr
  • Tid siden diagnose af attr
Fra tilmeldingstidspunktet i op til 7 år
Sural nerven og tibial nervamplitude (samlet og hos patienter, der indleder en behandling med Eplontersen)
Tidsramme: Fra tilmeldingstidspunktet i op til 7 år
Sural nerve og tibial nervamplitude måles i samlet
Fra tilmeldingstidspunktet i op til 7 år
Biomarkørresultater (samlet set og hos patienter, der indleder en behandling med Eplontersen)
Tidsramme: Fra tilmeldingstidspunktet i op til 7 år

For at tackle dette mål indsamles følgende biomarkørresultater:

  • Serum TTR -niveauer
  • Komplet blodantal
  • Hæmoglobin
  • Troponin i
  • Cystatin
  • Kreatinin
  • Rapporteret glomerulær filtreringshastighed (GFR)
  • Albumin
  • Leverenzymer: alkalisk phosphatase (ALP), alaninaminotransferase (ALT), aspartataminotransferase (AST), gamma glutamyltransferase (GGT), total bilirubin
  • N-terminal pro B-type natriuretisk peptid (NT-ProbNP)
  • Vitamin A -niveau
  • Neurofilament Light Chain (NFL)
  • International Normalized Ratio (INR) -test
Fra tilmeldingstidspunktet i op til 7 år
National Amyloidosis Center (NAC) attrisering eller mayo -iscenesættelse (samlet og hos patienter, der indleder en behandling med Eplontersen)
Tidsramme: Fra tilmeldingstidspunktet i op til 7 år

Til NAC-iscenesættelse, fase I: N-terminal pro-hjerne natriuretisk peptid (NT-ProbNP) ≤3000 ng/L og estimeret glomerulær filtreringshastighed (EGFR) ≥45 ml/min; Trin III: NT-ProbNP> 3000 ng/L og EGFR <45 ml/min; Trin IV: NT-ProbNP ≥10.000 ng/L; Trin II: Rest af patienter

For Mayo -iscenesættelse er fase I: Begge og biomarkørværdier under de etablerede tærskler; Trin II: Enten troponin T eller NT-PROBNP er over tærsklen; Trin III: Både troponin T og NT-ProbNP biomarkørværdier er over tærsklen.

Biomarker-tærskler: Troponin T:> 0,05 mg/ml og NT-ProbNP:> 3000 pg/ml.
Fra tilmeldingstidspunktet i op til 7 år
Venstre ventrikulær ejektionsfraktion (samlet og hos patienter, der indleder en behandling med Eplontersen)
Tidsramme: Fra tilmeldingstidspunktet i op til 7 år
Venstre ventrikulær ejektionsfraktion måles i samlet
Fra tilmeldingstidspunktet i op til 7 år
6-minutters gangtest (samlet og hos patienter, der indleder en behandling med Eplontersen)
Tidsramme: Fra tilmeldingstidspunktet i op til 7 år
For at tackle dette mål måles afstanden på 6 minutter.
Fra tilmeldingstidspunktet i op til 7 år
Charlson Comorbidity Index (CCI) og CCI -komponenter (samlet og hos patienter, der indledte en behandling med Eplontersen)
Tidsramme: Fra tilmeldingstidspunktet i op til 7 år

For at adressere CCI måles den seneste score og alt CCI -komponenet

  • Myokardieinfarkt
  • Kongestiv hjertesvigt
  • Perifer vaskulær sygdom
  • Cerebrovaskulær sygdom
  • Demens
  • Kronisk lungesygdom
  • Reumatisk sygdom
  • Peptisk mavesår
  • Diabetes (ingen, uden kroniske komplikationer, med kroniske komplikationer)
  • Hemiplegia eller paraplegia
  • Nyresygdom
  • Enhver malignitet, inklusive lymfom og leukæmi, undtagen malign neoplasma af hud (ingen, lokaliseret, metastatisk)
  • Leversygdom (ingen, mild, moderat, svær)
  • Metastatisk fast tumor
  • Erhvervet immunmangel syndrom (AIDS) / human immundefektvirus (HIV)
Fra tilmeldingstidspunktet i op til 7 år
Andre komorbiditeter af interesse (samlet set og hos patienter, der indledte en behandling med Eplontersen)
Tidsramme: Fra tilmeldingstidspunktet i op til 7 år

For at tackle dette mål indsamles følgende oplysninger:

  • Procentdel af patienter med depression
  • Procentdel af patienter med fibromyalgi
  • Procentdel af patienter med paraproteinæmi
Fra tilmeldingstidspunktet i op til 7 år
Dødelighed (samlet set og hos patienter, der indledte en behandling med Eplontersen)
Tidsramme: Gennem hele undersøgelsen opfølgning (op til 7 år)
Dødelighed under undersøgelsesopfølgning (all-årsag relateret til attr amyloidose), generelt og af NYHA/NAC eller Mayo/FAP-trin
Gennem hele undersøgelsen opfølgning (op til 7 år)
Leversygdom og levende transplantation
Tidsramme: Fra tilmeldingstidspunktet i op til 7 år
  • Leversygdom (til patienter med mild, moderat eller svær leversygdom: børnepugh -score, børnepugh -klasse, ascites, encephalopati)
  • Levertransplantation (grund til transplantation, type transplantation)
Fra tilmeldingstidspunktet i op til 7 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sammenligning af demografiske og kliniske karakteristika for patienter ordineret eplontersen til enhver tid i observationsperioden med patienter på andre ATTR-behandlinger
Tidsramme: Op til 7 år

Følgende resultater vil blive sammenlignet mellem patienter behandlet med eplontersen og patienter på andre ATTR-behandlinger:

  • Demografi
  • mBMI
  • Medicinsk historie
  • Familiehistorie med ATTR amyloidose
  • Tidsperiode mellem de første symptomer til dato for diagnosticering af ATTR-amyloidose
  • Tid siden diagnosen ATTR amyloidose
Op til 7 år
Sammenligning af fund fra biopsi hos patienter ordineret eplontersen på et hvilket som helst tidspunkt i observationsperioden med patienter på andre ATTR-behandlinger
Tidsramme: Op til 7 år

Følgende resultater vil blive sammenlignet mellem patienter behandlet med eplontersen og patienter på andre ATTR-behandlinger:

  • Type biopsi
  • Amyloid-identifikationsresultat (positivt, negativt, uafgjort for amyloid)
  • Metode til amyloid typning
  • Resultat af biopsien (normal/unormal)
  • Årsag til at overveje biopsiresultatet unormalt
Op til 7 år
Sammenligning af resultater fra kardiovaskulær magnetisk resonansbilleddannelse (CMR) hos patienter ordineret eplontersen på et hvilket som helst tidspunkt i observationsperioden med patienter på andre ATTR-behandlinger
Tidsramme: Op til 7 år
Følgende resultater vil blive sammenlignet mellem patienter behandlet med eplontersen og patienter på andre ATTR-behandlinger: ekstracellulært volumen (ECV), kontrastbrug, venstre ventrikel (LV) endediastolisk volumen, LV endesystolisk volumen, LV ejektionsfraktion, LV Mass Index , interventrikulær vægtykkelse, højre ventrikulær fri vægtykkelse, LV fri vægtykkelse, venstre atriel volumenindeks, native T1-kortlægning, CMR-resultat (normalt/unormalt), grund til at betragte resultatet som unormalt.
Op til 7 år
Sammenligning af resultater fra ekkokardiografi hos patienter ordineret eplontersen til enhver tid i observationsperioden med patienter på andre ATTR-behandlinger
Tidsramme: Op til 7 år
Følgende resultater vil blive sammenlignet mellem patienter behandlet med eplontersen og patienter på andre ATTR-behandlinger: LV ejektionsfraktion, LV ende diastolisk volumen, LV ende systolisk volumen LV ende diastolisk dimension, LV ende systolisk dimension, interventrikulær septal, tykkelse diastole, posterial vægtykkelse Diastole, venstre ventrikel masseindeks, venstre atrium volumen, venstre atrium volumen indeks, mitralklap regurgitation, aortaklap regurgitation, trikuspidalklap regurgitation, Pulmonal klap regurgitation, LV Outflow Gradient, Slagvolumen, Lateral tidlig diastolisk myokardie lateral hastighed (e Medial tidlig diastolisk myokardiehastighed (e' medial), Mitral E/e' Ratio, Tidlig diastolisk mitral indstrømningshastighed (E), Sen diastolisk mitral indstrømningshastighed (A), Mitral Peak E/A Ratio, Global LV longitudinal belastning, Pulmonal arterie systolisk tryk, RV-fri vægtykkelse Sværhedsgrad af aortastenose, Sværhedsgrad af mitralstenose.
Op til 7 år
Sammenligning af EKG-variabler for patienter ordineret eplontersen til enhver tid i observationsperioden med patienter på andre ATTR-behandlinger
Tidsramme: Op til 7 år

Følgende resultater vil blive sammenlignet mellem patienter behandlet med eplontersen og patienter på andre ATTR-behandlinger:

  • Fortolkning af EKG (Normal/unormal/Borderline)
  • Hjerterytme
  • Tilstedeværelse af ekstrasystoler
  • Tilstedeværelse af ledningsabnormiteter
  • Bevis på venstre ventrikulær hypertrofi (LVH)
Op til 7 år
Sammenligning af resultater fra knoglesporende hjertescintigrafipatienter, der fik ordineret eplontersen på et hvilket som helst tidspunkt i observationsperioden, med patienter på andre ATTR-behandlinger
Tidsramme: Op til 7 år
Følgende resultater vil blive sammenlignet mellem patienter behandlet med eplontersen og patienter på andre ATTR-behandlinger: Type af sporstof, Hjerte til kontralateral lunge-forhold (H/CL), Perugini-grad, scintigrafiresultat (Normal/unormal), årsag til at betragte resultatet som unormalt .
Op til 7 år
Sammenligning af urinprøveresultater hos patienter ordineret eplontersen på et hvilket som helst tidspunkt under observationsperioden med patienter på andre ATTR-behandlinger
Tidsramme: Op til 7 år

Følgende resultater vil blive sammenlignet mellem patienter behandlet med eplontersen og patienter på andre ATTR-behandlinger:

  • Urin albumin-kreatinin ratio (UACR)
  • Urin protein kreatinin ratio (UPCR)
Op til 7 år
Sammenligning af kliniske manifestationer (tegn og symptomer) på ATTR amyloidose hos patienter ordineret eplontersen til patienter i andre ATTR-behandlinger
Tidsramme: Op til 7 år
Følgende resultater vil blive sammenlignet mellem patienter behandlet med eplontersen og patienter i andre ATTR-behandlinger: iskæmisk hjertesygdom, akut myokardieinfarkt, hjertesvigt, atrieflimren, arytmier, ledningssystemsygdom, aortaklapstenose polyneuropati, karpaltunnelsyndrom, autonom neuropati, nefrotisk syndrom, subnefrotisk proteinuri, gastrointestinal dysfunktion, kronisk nyresygdom/akut nyreskade, spinal stenose, spinal stenose kirurgi, hepatomegali, ascites, ødem, andre amyloidose-relaterede manifestationer (f.eks. Popeyes tegn, seneruptur)
Op til 7 år
Sammenligning af familiær amyloid polyneuropati (FAP) (Coutinho) stadieinddeling hos patienter ordineret eplontersen til patienter på andre ATTR-behandlinger
Tidsramme: Op til 7 år

FAP iscenesættelse:

Trin 0: Ingen symptomer; Trin I: Uhæmmet ambulation; for det meste mild sensorisk, motorisk og autonom neuropati i underekstremiteterne; Fase II: Assistance med ambulation påkrævet, for det meste moderat funktionsnedsættelse progression til de nedre lemmer, øvre lemmer og krop; Trin III: Kørestolsbundet eller sengeliggende; svær sensorisk, motorisk og autonom involvering af alle lemmer.
Op til 7 år
Sammenligning af sundhedsressourceudnyttelse hos patienter ordineret eplontersen til patienter på andre ATTR-behandlinger
Tidsramme: Op til 7 år

Følgende resultater vil blive sammenlignet mellem patienter behandlet med eplontersen og patienter på andre ATTR-behandlinger:

  • Antal skadestuebesøg
  • Antal ambulante besøg
  • Indlæggelse/indlæggelse almen afdeling (ikke-intensiv): antal døgnophold, antal sengedage
  • Døgnbehandling/indlæggelsesintensiv afdeling: antal døgnophold, antal sengedage
Op til 7 år
Sammenligning af sural nerve og tibial nervamplitude hos patienter ordineret Eplontersen når som helst under observations eriod til patienter på andre attr -behandlinger
Tidsramme: Op til 7 år
Sural nerve og tibial nervamplitude vil blive sammenlignet hos patienter, der er ordineret Eplontersen til enhver tid i observationsperioden med patienter på andre attr -behandlinger
Op til 7 år
Sammenligning af biomarkør resulterer hos patienter, der er ordineret Eplontersen til enhver tid under observations eriod til patienter på andre attr -behandlinger
Tidsramme: Op til 7 år

Følgende resultater sammenlignes mellem patienter behandlet med Eplontersen og patienter på andre attr -behandlinger:

  • Serum TTR -niveauer
  • Komplet blodantal
  • Hæmoglobin
  • Troponin i
  • Cystatin
  • Kreatinin
  • Rapporteret glomerulær filtreringshastighed (GFR)
  • Albumin
  • Leverenzymer: alkalisk phosphatase (ALP), alaninaminotransferase (ALT), aspartataminotransferase (AST), gamma glutamyltransferase (GGT), total bilirubin
  • N-terminal pro B-type natriuretisk peptid (NT-ProbNP)
  • Vitamin A -niveau
  • Neurofilament Light Chain (NFL)
  • International Normalized Ratio (INR) -test
Op til 7 år
Sammenligning af 36-punkts kort form for sundhedsundersøgelse version 2 (SF-36V2) Fysisk komponentoversigts score hos patienter, der er ordineret Eplontersen til patienter på andre attr-behandlinger
Tidsramme: Op til 7 år
SF-36V2, Resume af fysisk komponent resume vil blive sammenlignet mellem patienter behandlet med Eplontersen og patienter på andre attr-behandlinger.
Op til 7 år
Sammenligning af Norfolk Kvalitet af livsdiabetisk neuropati Total score hos patienter, der er ordineret Eplontersen til patienter på andre attr-behandlinger
Tidsramme: Op til 7 år
Norfolk kvalitet af livsdiabetisk neuropati-total score vil blive sammenlignet mellem patienter behandlet med Eplontersen og patienter på andre attr-behandlinger.
Op til 7 år
Sammenligning af Kansas City Cardiomyopathy Spørgeskema (KCCQ) Samlet resume af score hos patienter, der er ordineret EPLONTERSEN til patienter på andre attr -behandlinger
Tidsramme: Op til 7 år
Kansas City Cardiomyopathy Spørgeskema (KCCQ) samlet resume af resume vil blive sammenlignet hos patienter, der er ordineret Eplontersen til patienter på andre ATTR -behandlinger
Op til 7 år
Sammenligning af New York Heart Association (NYHA) klassificering hos patienter, der er ordineret EPLONTERSEN til patienter på andre attr -behandlinger
Tidsramme: Op til 7 år
New York Heart Association (NYHA) klassificering vil blive sammenlignet hos patienter, der er ordineret EPLONTERSEN til patienter på andre ATTR -behandlinger
Op til 7 år
Sammenligning af venstre ventrikulær ejektionsfraktion hos patienter, der er ordineret Eplontersen til patienter på andre attr -behandlinger
Tidsramme: Op til 7 år
Venstre ventrikulær ejektionsfraktion sammenlignes hos patienter, der er ordineret Eplontersen til patienter på andre attriske behandlinger
Op til 7 år
Sammenligning af Charlson Comorbidity Index (CCI) og CCI -komponenter hos patienter, der er ordineret EPLONTERSEN til patienter på andre ATTR -behandlinger
Tidsramme: Op til 7 år
Charlson Comorbidity Index (CCI) og CCI -komponenter vil blive sammenlignet hos patienter, der er ordineret Eplontersen til patienter på andre attr -behandlinger
Op til 7 år
Sammenligning af andre komorbiditeter af interesse for patienter, der er ordineret Eplontersen til patienter på andre attriske behandlinger
Tidsramme: Op til 7 år

Følgende resultater sammenlignes mellem patienter behandlet med Eplontersen og patienter på andre attr -behandlinger:

  • Procentdel af patienter med depression
  • Procentdel af patienter med fibromyalgi
  • Procentdel af patienter med paraproteinæmi
Op til 7 år
Sammenligning af dødelighed hos patienter, der er ordineret Eplontersen til patienter på andre attr -behandlinger
Tidsramme: Op til 7 år
Dødelighed sammenlignes hos patienter, der er ordineret Eplontersen til patienter på andre attr -behandlinger
Op til 7 år

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Risikofaktorer for forværring af attr -progression
Tidsramme: Op til 7 år
Faktorer, der er forbundet med ændringer i kliniske manifestationer af ATTR -amyloidose, NYHA -klassificering, NAC ATTR -iscenesættelse eller mayo -iscenesættelse, FAP (Coutinho) iscenesættelse, PND -score, LVEF, CCI og CCI -komponenter og andre comorbiditeter af interesse vil blive identificeret.
Op til 7 år
Omkostninger til sundhedsvæsenet hos patienter med ATTR -amyloidose
Tidsramme: Op til 7 år
Gennemsnitlige årlige omkostninger beregnes baseret på tilgængelige data i de forskellige lande.
Op til 7 år
Alvorlige bivirkninger hos patienter behandlet med attr amyloidosebehandlinger
Tidsramme: Op til 7 år
Alvorlige bivirkninger hos patienter, der er behandlet med ATTR -amyloidosebehandlinger, måles
Op til 7 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

AstraZeneca

Samarbejdspartnere

ICON plc

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. juni 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

29. december 2031

Studieafslutning (Anslået)

29. december 2031

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. maj 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. juni 2024

Først opslået (Faktiske)

20. juni 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • D8450R00003

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Planlæg kun at dele den redigerede CSR-synopsis

IPD-delingstidsramme

AstraZeneca vil opfylde eller overgå datatilgængeligheden i henhold til forpligtelserne i henhold til EFPIA/PhRMA-principperne for datadeling. For detaljer om vores tidslinjer henvises til vores oplysningsforpligtelse på https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

IPD-delingsadgangskriterier

Når en anmodning er blevet godkendt, vil AstraZeneca give adgang til de anonymiserede individuelle data på patientniveau via det sikre forskningsmiljø Vivli.org. En underskrevet databrugsaftale (ikke-omsættelig kontrakt for dataadgangere) skal være på plads, før du får adgang til de anmodede oplysninger.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Transthyretin amyloidose

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Lebanon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner