Studio non interventistico di pazienti affetti da amiloidosi da transtiretina (ATTR). (MaesTTRo)
22 maggio 2026 aggiornato da: AstraZeneca
Uno studio non interventistico, prospettico, multinazionale che raccoglie dati reali sulle caratteristiche, i modelli di trattamento e gli esiti dei pazienti affetti da amiloidosi da transtiretina (ATTR)
Lo studio MaesTTRo mira ad arruolare una coorte globale di pazienti affetti da amiloidosi da transtiretina (ATTR) per osservare longitudinalmente il decorso naturale della malattia e descrivere modelli e risultati di trattamento nel mondo reale.
Inoltre, verranno raccolte informazioni sull'efficacia dei trattamenti per l'amiloidosi ATTR, incluso eplontersen, che è un trattamento di silenziamento genico oligonucleotidico antisenso coniugato con un ligando che mira ad attività sia contro la proteina TTR mutante che wild-type.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
MaesTTRo è uno studio internazionale, longitudinale, non interventistico, condotto su pazienti adulti affetti da amiloidosi da transtiretina (ATTR).
Lo studio prevede di arruolare un minimo di 1.600 pazienti con amiloidosi ATTR, inclusi un minimo di 1.500 pazienti con cardiomiopatia ATTR (ATTR-CM) e un minimo di 100 pazienti con polineuropatia ereditaria ATTRv-PN.
Si prevede che il periodo di iscrizione durerà circa 4 anni. La durata del follow-up per ciascun paziente sarà di almeno 3 anni e fino a 7 anni a seconda della data di arruolamento del paziente.
Questo disegno di studio includerà sia dati primari che secondari. I dati primari saranno costituiti da questionari sui risultati riportati dai pazienti (PRO). Ai pazienti verrà chiesto di completare questionari elettronici PRO al momento dell'arruolamento e ogni 6 mesi (± 3 mesi) solo durante le visite di routine. I dati secondari consisteranno in informazioni demografiche, cliniche e terapeutiche e saranno raccolti secondo la pratica clinica di routine. Questi dati verranno estratti direttamente dalla cartella clinica elettronica o dalla revisione delle cartelle cartacee di ciascun paziente e inseriti nel sistema di acquisizione elettronica dei dati. Per questo studio non sono richieste visite in loco e i pazienti non verranno contattati per la raccolta dei dati al di fuori delle visite cliniche di routine.
Per i pazienti arruolati negli Stati Uniti, verrà utilizzato un processo di tokenizzazione (creazione di un identificatore univoco crittografato chiamato token, al posto delle informazioni di identificazione personale) per raccogliere ulteriori dati anonimizzati (ad esempio, utilizzo delle risorse sanitarie, costi sanitari) da altre fonti che fanno parte dell'assistenza medica di routine dei pazienti (cartelle mediche elettroniche, ospedaliere o farmaceutiche). Verranno analizzati solo i dati non identificati. Ai pazienti verrà data la possibilità di scegliere, all'interno del modulo di consenso informato, se aderire o meno alla partecipazione al processo di tokenizzazione.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Stimato)
1850
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: AstraZeneca Clinical Study Information Center
- Numero di telefono: 1-877-240-9479
- Email: information.center@astrazeneca.com
Luoghi di studio
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
- Reclutamento
- Research Site
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Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 1Y6
- Reclutamento
- Research Site
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Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Canada, B3RIV9
- Reclutamento
- Research Site
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Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6A 5A5
- Reclutamento
- Research Site
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Toronto, Ontario, Canada, M2J 4W8
- Reclutamento
- Research Site
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Quebec
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Rimouski, Quebec, Canada, G5L 5T1
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, Cina, 100191
- Reclutamento
- Research Site
-
Beijing, Beijing Municipality, Cina, 100730
- Reclutamento
- Research Site
-
Beijing, Beijing Municipality, Cina, 100034
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Fujian
-
Fuzhou, Fujian, Cina, 350005
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Cina, 510080
- Non ancora reclutamento
- Research Site
-
Guangzhou, Guangdong, Cina, 510515
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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Hunan
-
Changsha, Hunan, Cina, 410013
- Reclutamento
- Research Site
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Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, Cina, 330000
- Reclutamento
- Research Site
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Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Cina, 200040
- Reclutamento
- Research Site
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Shijiazhuang
-
Hebei Sheng, Shijiazhuang, Cina, 050000
- Non ancora reclutamento
- Research Site
-
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Xi'An
-
Shaanxi, Xi'An, Cina, 710061
- Reclutamento
- Research Site
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-
-
-
Berlin, Germania, 10117
- Reclutamento
- Research Site
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Bavaria
-
Würzburg, Bavaria, Germania, DE-97072
- Non ancora reclutamento
- Research Site
-
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Hesse
-
Frankfurt am Main, Hesse, Germania, 60590
- Reclutamento
- Research Site
-
-
Lower Saxony
-
Hanover, Lower Saxony, Germania, 30625
- Reclutamento
- Research Site
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Aachen, North Rhine-Westphalia, Germania, 52074
- Reclutamento
- Research Site
-
Cologne, North Rhine-Westphalia, Germania, 50937
- Reclutamento
- Research Site
-
-
Rhineland-Palatinate
-
Mainz, Rhineland-Palatinate, Germania, 55131
- Reclutamento
- Research Site
-
-
Saarland
-
Homburg, Saarland, Germania, 66421
- Reclutamento
- Research Site
-
-
-
-
-
Yamagata, Giappone
- Attivo, non reclutante
- Research Site
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-
-
Glasgow, Regno Unito, G51 4TF
- Reclutamento
- Research Site
-
London, Regno Unito, NW3 2QG
- Reclutamento
- Research Site
-
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West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Regno Unito, B15 2GW
- Reclutamento
- Research Site
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-
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Andalusia
-
Huelva, Andalusia, Spagna, 21005
- Reclutamento
- Research Site
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Barcelona
-
Cataluna, Barcelona, Spagna, 08907
- Non ancora reclutamento
- Research Site
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-
Basque Country
-
Bilbao, Basque Country, Spagna, 48013
- Reclutamento
- Research Site
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Canary Islands
-
Las Palmas de Gran Canaria, Canary Islands, Spagna, 35010
- Reclutamento
- Research Site
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-
Castille and León
-
Salamanca, Castille and León, Spagna, 37007
- Reclutamento
- Research Site
-
-
Catalu A
-
Barcelona, Catalu A, Spagna, 08035
- Reclutamento
- Research Site
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-
Madrid
-
Majadahonda, Madrid, Spagna, 28222
- Non ancora reclutamento
- Research Site
-
-
Palma de Mallorca
-
Islas Baleares, Palma de Mallorca, Spagna, 07198
- Reclutamento
- Research Site
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
- Reclutamento
- Research Site
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
- Reclutamento
- Research Site
-
San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
- Reclutamento
- Research Site
-
San Francisco, California, Stati Uniti, 94025
- Reclutamento
- Research Site
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06510
- Reclutamento
- Research Site
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
- Reclutamento
- Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
- Reclutamento
- Research Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 06200
- Reclutamento
- Research Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02111
- Reclutamento
- Research Site
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Non ancora reclutamento
- Research Site
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Reclutamento
- Research Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
- Reclutamento
- Research Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64111
- Reclutamento
- Research Site
-
St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Reclutamento
- Research Site
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
- Reclutamento
- Research Site
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Stati Uniti, 11030
- Reclutamento
- Research Site
-
New York, New York, Stati Uniti, 10029
- Reclutamento
- Research Site
-
New York, New York, Stati Uniti, 10027
- Reclutamento
- Research Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
- Reclutamento
- Research Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Non ancora reclutamento
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Danville, Pennsylvania, Stati Uniti, 17822
- Reclutamento
- Research Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Reclutamento
- Research Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
- Reclutamento
- Research Site
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29607
- Reclutamento
- Research Site
-
-
Tennessee
-
Germantown, Tennessee, Stati Uniti, 38138
- Reclutamento
- Research Site
-
Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37214
- Reclutamento
- Research Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stati Uniti, 75246
- Reclutamento
- Research Site
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
- Reclutamento
- Research Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stati Uniti, 98915
- Reclutamento
- Research Site
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-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
- Reclutamento
- Research Site
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-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Pazienti con diagnosi di amiloidosi da amiloide transtiretina (ATTR).
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Paziente disposto e in grado di fornire il consenso informato scritto per partecipare allo studio
- Diagnosi confermata di amiloidosi da amiloide transtiretina (ATTR).
- Età ≥18 anni al momento della firma del consenso informato
- Paziente disposto e in grado di partecipare alla raccolta elettronica dei risultati riportati dai pazienti (PRO)
Criteri di esclusione:
- Partecipazione concomitante a qualsiasi studio interventistico per l'amiloidosi ATTR
- Coinvolgimento nella pianificazione e/o nella conduzione dello studio in corso
- Pazienti con evidenza di amiloidosi primaria o da catene leggere (AL) o amiloidosi della proteina A sierica (AA)
- Pazienti asintomatici con amiloidosi ATTR e portatori asintomatici della mutazione ATTR
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Cardiomiopatia ATTR (ATTR-CM)
Pazienti con ATTR-CM al momento dell'arruolamento
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I dati verranno raccolti su pazienti affetti da amiloidosi ATTR in un contesto reale
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Polineuropatia ereditaria (ATTRv-PN)
Pazienti con ATTRv-PN al momento dell'arruolamento
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I dati verranno raccolti su pazienti affetti da amiloidosi ATTR in un contesto reale
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ATTR-Misto
Pazienti con fenotipo misto di amiloidosi ATTR
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I dati verranno raccolti su pazienti affetti da amiloidosi ATTR in un contesto reale
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Caratteristiche demografiche (nel complesso e nei pazienti che iniziano un trattamento con eplontersen)
Lasso di tempo: Dal momento dell'iscrizione fino a 7 anni
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Dal momento dell'iscrizione fino a 7 anni
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Modelli di trattamento (nel complesso e nei pazienti che iniziano un trattamento con eplontersen)
Lasso di tempo: Dal momento dell'iscrizione fino a 7 anni
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Per raggiungere questo obiettivo, verranno valutati i seguenti trattamenti:
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Dal momento dell'iscrizione fino a 7 anni
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Risultati della biopsia (nel complesso e nei pazienti che iniziano un trattamento con eplontersen)
Lasso di tempo: Dal momento dell'iscrizione fino a 7 anni
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Per raggiungere questo obiettivo, verranno raccolte le seguenti informazioni sulla biopsia:
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Dal momento dell'iscrizione fino a 7 anni
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Risultati della risonanza magnetica cardiovascolare (CMR) (nel complesso e nei pazienti che iniziano un trattamento con eplontersen)
Lasso di tempo: Dal momento dell'iscrizione fino a 7 anni
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Per raggiungere questo obiettivo, verranno raccolte le seguenti informazioni: volume extracellulare (ECV), uso del mezzo di contrasto, volume telediastolico del ventricolo sinistro (LV), volume telesistolico del LV, frazione di eiezione del LV, indice di massa del LV, spessore della parete interventricolare. , spessore della parete libera del ventricolo destro, spessore della parete libera del ventricolo sinistro, indice di volume atriale sinistro, mappatura T1 nativa, risultato CMR (normale/anomalo), motivo per considerare il risultato anormale.
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Dal momento dell'iscrizione fino a 7 anni
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Risultati della scintigrafia cardiaca con tracciante osseo (nel complesso e nei pazienti che iniziano un trattamento con eplontersen)
Lasso di tempo: Dal momento dell'iscrizione fino a 7 anni
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Per raggiungere questo obiettivo verranno raccolte le seguenti informazioni: tipo di tracciante, rapporto cuore/polmone controlaterale (H/CL), grado Perugini, risultato della scintigrafia (normale/anormale), motivo per considerare il risultato anormale.
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Dal momento dell'iscrizione fino a 7 anni
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Risultati dell'ecocardiografia (nel complesso e nei pazienti che iniziano un trattamento con eplontersen)
Lasso di tempo: Dal momento dell'iscrizione fino a 7 anni
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Per raggiungere questo obiettivo, verranno raccolte le seguenti informazioni: frazione di eiezione LV, volume diastolico finale LV, volume sistolico finale LV, dimensione diastolica finale LV, dimensione sistolica finale LV, spessore settale interventricolare fine diastole, spessore della parete posteriore diastole finale, sinistra Indice di massa ventricolare, volume atriale sinistro, indice di volume atriale sinistro, rigurgito della valvola mitrale, rigurgito della valvola aortica, rigurgito della valvola tricuspide, rigurgito della valvola polmonare, gradiente di efflusso del ventricolo sinistro, volume sistolico, velocità miocardica diastolica precoce laterale (e' laterale), diastolica precoce mediale velocità del miocardio (e' mediale), rapporto E/e' mitralico, velocità di afflusso mitralico diastolico precoce (E), velocità di afflusso mitralico diastolico tardivo (A), rapporto E/A picco mitralico, deformazione longitudinale globale del ventricolo sinistro, pressione sistolica dell'arteria polmonare, Spessore della parete libera del ventricolo destro. Gravità della stenosi aortica, gravità della stenosi mitralica.
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Dal momento dell'iscrizione fino a 7 anni
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Variabili dell'ECG (nel complesso e nei pazienti che iniziano un trattamento con eplontersen)
Lasso di tempo: Dal momento dell'iscrizione fino a 7 anni
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Per raggiungere questo obiettivo, verranno raccolte le seguenti informazioni ECG:
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Dal momento dell'iscrizione fino a 7 anni
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Risultati dei test delle urine (nel complesso e nei pazienti che iniziano un trattamento con eplontersen)
Lasso di tempo: Dal momento dell'iscrizione fino a 7 anni
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Per raggiungere questo obiettivo, verranno raccolti i seguenti risultati dei test:
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Dal momento dell'iscrizione fino a 7 anni
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Manifestazioni cliniche (segni e sintomi) dell'amiloidosi ATTR (in generale e nei pazienti che iniziano un trattamento con eplontersen)
Lasso di tempo: Dal momento dell'iscrizione fino a 7 anni
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Per raggiungere questo obiettivo, verranno valutate le seguenti manifestazioni cliniche: cardiopatia ischemica, infarto miocardico acuto, insufficienza cardiaca, fibrillazione atriale, aritmie, malattia del sistema di conduzione, polineuropatia da stenosi della valvola aortica, sindrome del tunnel carpale, neuropatia autonomica, sindrome nefrosica, proteinuria subnefrotica, disfunzione gastrointestinale, malattia renale cronica/danno renale acuto, malattia spinale stenosi, intervento chirurgico per stenosi spinale, epatomegalia, ascite, edema, altre manifestazioni correlate all'amiloidosi (ad es. segno di Popeye, rottura del tendine) |
Dal momento dell'iscrizione fino a 7 anni
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Punteggio riepilogativo della componente fisica, versione 2 (SF-36v2), 36-Item Short Form Health Survey (complessivo e nei pazienti che iniziano un trattamento con eplontersen)
Lasso di tempo: Dal momento dell'iscrizione fino a 7 anni
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L'SF-36v2 è un'indagine sanitaria generica composta da 36 item che fornisce punteggi per otto domini di salute (funzionamento fisico, ruolo-fisico, dolore corporeo, salute generale, vitalità, funzionamento sociale, ruolo-emotivo e salute mentale) e due riepiloghi punteggi; il punteggio di riepilogo della componente fisica (PCS) e il punteggio di riepilogo della componente mentale (MCS).
Punteggi più alti indicano uno stato di salute migliore.
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Dal momento dell'iscrizione fino a 7 anni
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Punteggio totale della qualità di vita di Norfolk per la neuropatia diabetica (complessivo e nei pazienti che iniziano un trattamento con eplontersen)
Lasso di tempo: Dal momento dell'iscrizione fino a 7 anni
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Il Norfolk QOL-DN è uno strumento di 35 item, specifico per la malattia, che fornisce punteggi per cinque domini (sintomi, neuropatia delle grandi fibre, neuropatia delle piccole fibre, neuropatia autonomica e attività della vita quotidiana) e un punteggio totale.
Punteggi più alti indicano uno stato di salute peggiore.
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Dal momento dell'iscrizione fino a 7 anni
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Punteggio riassuntivo complessivo del Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) (complessivo e nei pazienti che hanno iniziato un trattamento con eplontersen)
Lasso di tempo: Dal momento dell'iscrizione fino a 7 anni
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Il KCCQ è un questionario specifico per malattia composto da 23 item che valuta sette ambiti (limitazioni fisiche, stabilità dei sintomi, frequenza dei sintomi, carico dei sintomi, autoefficacia, qualità della vita e limitazione sociale) e fornisce tre punteggi riassuntivi (punteggio totale dei sintomi , punteggio riassuntivo clinico e punteggio riassuntivo complessivo).
Punteggi più alti indicano uno stato di salute migliore.
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Dal momento dell'iscrizione fino a 7 anni
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Classificazione della New York Heart Association (NYHA) (complessiva e nei pazienti che iniziano un trattamento con eplontersen)
Lasso di tempo: Dal momento dell'iscrizione fino a 7 anni
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I=Nessun sintomo; II=Sintomi con attività fisica ordinaria; III=Sintomi con attività fisica inferiore all'ordinaria; IV=Sintomi a riposo.
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Dal momento dell'iscrizione fino a 7 anni
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Stadiazione della polineuropatia amiloide familiare (FAP) (Coutinho) (nel complesso e nei pazienti che iniziano un trattamento con eplontersen)
Lasso di tempo: Dal momento dell'iscrizione fino a 7 anni
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Stadio 0: nessun sintomo; Stadio I: deambulazione integra; neuropatia sensoriale, motoria e autonomica per lo più lieve agli arti inferiori; Stadio II: richiesta assistenza per la deambulazione, progressione della disabilità per lo più moderata agli arti inferiori, agli arti superiori e al tronco; Stadio III: costretto su sedia a rotelle o a letto; grave coinvolgimento sensoriale, motorio e autonomo di tutti gli arti.
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Dal momento dell'iscrizione fino a 7 anni
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Punteggio della disabilità polineuropatica (PND) (complessivo e nei pazienti che iniziano un trattamento con eplontersen)
Lasso di tempo: Dal momento dell'iscrizione fino a 7 anni
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Stadio 0=Nessun sintomo; Stadio I=disturbi sensoriali ma capacità di deambulazione preservate; Stadio II=Capacità di deambulazione compromessa, ma capacità di camminare senza bastone o stampelle; Stadio IIIA=Camminare con l'aiuto di 1 bastone o stampella; Fase IIIB=Camminare con l'ausilio di 2 bastoni o stampelle; Stadio IV=confinato su sedia a rotelle o costretto a letto.
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Dal momento dell'iscrizione fino a 7 anni
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Utilizzo delle risorse sanitarie (nel complesso e nei pazienti che iniziano un trattamento con eplontersen)
Lasso di tempo: Dal momento dell'iscrizione fino a 7 anni
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Per raggiungere questo obiettivo, verranno raccolte le seguenti informazioni:
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Dal momento dell'iscrizione fino a 7 anni
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Caratteristiche cliniche (complessive e nei pazienti che iniziano un trattamento con ePlontersen)
Lasso di tempo: Dal tempo di iscrizione fino a 7 anni
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Per affrontare questo obiettivo, saranno valutate le seguenti caratteristiche cliniche:
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Dal tempo di iscrizione fino a 7 anni
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Ampiezza del nervo sural e del nervo tibiale (in generale e nei pazienti che iniziano un trattamento con eplontersen)
Lasso di tempo: Dal tempo di iscrizione fino a 7 anni
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L'ampiezza del nervo sural e del nervo tibiale sarà misurata in generale e nei pazienti che iniziano un trattamento con eplontersen
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Dal tempo di iscrizione fino a 7 anni
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Risultati dei biomarcatori (complessivi e nei pazienti che iniziano un trattamento con ePlontersen)
Lasso di tempo: Dal tempo di iscrizione fino a 7 anni
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Per affrontare questo obiettivo, verranno raccolti i seguenti risultati del biomarker:
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Dal tempo di iscrizione fino a 7 anni
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National Amyloidosis Center (NAC) ATTER Staging o Mayo Staging (in generale e nei pazienti che iniziano un trattamento con Eplontersen)
Lasso di tempo: Dal tempo di iscrizione fino a 7 anni
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Per la stadiazione NAC, stadio I: peptide natriuretico pro-cervello N-terminale (NT-PROBNP) ≤3000 ng/L e velocità di filtrazione glomerulare stimata (EGFR) ≥45 ml/min; Fase III: NT-PROBNP> 3000 ng/L ed EGFR <45 ml/min; Fase IV: NT-PROBNP ≥10.000 ng/L; Fase II: resto dei pazienti Per la messa in scena Mayo, Stage I: entrambi i valori di biomarcatori sono al di sotto delle soglie stabilite; Fase II: o troponina T o NT-ProBNP è al di sopra della soglia; Fase III: entrambi i valori di biomarcatore di troponina T e NT-ProBNP sono al di sopra della soglia. Soglie di biomarcatori: troponina T:> 0,05 mg/ml e NT-proBNP:> 3000 pg/ml. |
Dal tempo di iscrizione fino a 7 anni
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Frazione di eiezione ventricolare sinistra (complessiva e nei pazienti che iniziano un trattamento con Eplontersen)
Lasso di tempo: Dal tempo di iscrizione fino a 7 anni
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La frazione di eiezione ventricolare sinistra verrà misurata in generale e nei pazienti che iniziano un trattamento con Eplontersen
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Dal tempo di iscrizione fino a 7 anni
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Test di camminata di 6 minuti (in generale e nei pazienti che iniziano un trattamento con Eplontersen)
Lasso di tempo: Dal tempo di iscrizione fino a 7 anni
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Per affrontare questo obiettivo, verrà misurata la distanza in 6 minuti.
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Dal tempo di iscrizione fino a 7 anni
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Charlson Comorbidity Index (CCI) e componenti CCI (complessivi e nei pazienti che iniziano un trattamento con Eplontersen)
Lasso di tempo: Dal tempo di iscrizione fino a 7 anni
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Al fine di affrontare CCI, il punteggio più recente e tutte le componenet CCI saranno misurate
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Dal tempo di iscrizione fino a 7 anni
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Altre comorbidità di interesse (in generale e nei pazienti che iniziano un trattamento con Eplontersen)
Lasso di tempo: Dal tempo di iscrizione fino a 7 anni
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Per affrontare questo obiettivo, verranno raccolte le seguenti informazioni:
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Dal tempo di iscrizione fino a 7 anni
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Mortalità (complessiva e nei pazienti che iniziano un trattamento con Eplontersen)
Lasso di tempo: Durante lo studio follow-up (fino a 7 anni)
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Mortalità durante il follow-up dello studio (per tutte le cause, correlata all'amiloidosi ATRT), generale e da NYHA/NAC o MAYO/FAP
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Durante lo studio follow-up (fino a 7 anni)
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Malattia epatica e trapianto vivo
Lasso di tempo: Dal tempo di iscrizione fino a 7 anni
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Dal tempo di iscrizione fino a 7 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Confronto delle caratteristiche demografiche e cliniche dei pazienti a cui è stato prescritto eplontersen in qualsiasi momento durante il periodo di osservazione con i pazienti trattati con altri trattamenti ATTR
Lasso di tempo: Fino a 7 anni
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I seguenti risultati verranno confrontati tra i pazienti trattati con eplontersen e i pazienti trattati con altri trattamenti ATTR:
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Fino a 7 anni
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Confronto dei risultati della biopsia nei pazienti a cui è stato prescritto eplontersen in qualsiasi momento durante il periodo di osservazione rispetto ai pazienti trattati con altri trattamenti ATTR
Lasso di tempo: Fino a 7 anni
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I seguenti risultati verranno confrontati tra i pazienti trattati con eplontersen e i pazienti trattati con altri trattamenti ATTR:
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Fino a 7 anni
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Confronto dei risultati della risonanza magnetica cardiovascolare (CMR) nei pazienti a cui è stato prescritto eplontersen in qualsiasi momento durante il periodo di osservazione con i pazienti sottoposti ad altri trattamenti ATTR
Lasso di tempo: Fino a 7 anni
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I seguenti risultati verranno confrontati tra i pazienti trattati con eplontersen e i pazienti trattati con altri trattamenti ATTR: volume extracellulare (ECV), uso del mezzo di contrasto, volume telediastolico del ventricolo sinistro (LV), volume telesistolico del LV, frazione di eiezione del LV, indice di massa del LV. , spessore della parete interventricolare, spessore della parete libera del ventricolo destro, spessore della parete libera del ventricolo sinistro, indice di volume atriale sinistro, mappatura T1 nativa, risultato CMR (normale/anomalo), motivo per considerare il risultato anormale.
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Fino a 7 anni
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Confronto dei risultati dell'ecocardiografia nei pazienti a cui è stato prescritto eplontersen in qualsiasi momento durante il periodo di osservazione rispetto ai pazienti trattati con altri trattamenti ATTR
Lasso di tempo: Fino a 7 anni
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I seguenti risultati verranno confrontati tra pazienti trattati con eplontersen e pazienti trattati con altri trattamenti ATTR: frazione di eiezione LV, volume diastolico finale LV, volume sistolico finale LV, dimensione diastolica finale LV, dimensione sistolica finale LV, setto interventricolare, spessore diastole, spessore della parete posteriore Diastole, Indice di massa ventricolare sinistra, Volume atriale sinistro, Indice di volume atriale sinistro, Rigurgito della valvola mitrale, Rigurgito della valvola aortica, Rigurgito della valvola tricuspide, Rigurgito della valvola polmonare, Gradiente di efflusso del ventricolo sinistro, Volume sistolico, Velocità miocardica diastolica precoce laterale (e' laterale), Velocità miocardica mediale diastolica precoce (e' mediale), rapporto E/e' mitralico, velocità di afflusso mitralico diastolico precoce (E), velocità di afflusso mitralico diastolico tardivo (A), rapporto E/A del picco mitralico, deformazione longitudinale globale del ventricolo sinistro, arteria polmonare pressione sistolica, spessore della parete libera del ventricolo destro, gravità della stenosi aortica, gravità della stenosi mitralica.
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Fino a 7 anni
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Confronto delle variabili ECG dei pazienti a cui è stato prescritto eplontersen in qualsiasi momento durante il periodo di osservazione con i pazienti trattati con altri trattamenti ATTR
Lasso di tempo: Fino a 7 anni
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I seguenti risultati verranno confrontati tra i pazienti trattati con eplontersen e i pazienti trattati con altri trattamenti ATTR:
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Fino a 7 anni
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Confronto dei risultati della scintigrafia cardiaca con tracciante osseo nei pazienti a cui è stato prescritto eplontersen in qualsiasi momento durante il periodo di osservazione con i pazienti sottoposti ad altri trattamenti ATTR
Lasso di tempo: Fino a 7 anni
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I seguenti risultati verranno confrontati tra i pazienti trattati con eplontersen e i pazienti in terapia con altri trattamenti ATTR: tipo di tracciante, rapporto cuore-polmone controlaterale (H/CL), grado Perugini, risultato della scintigrafia (normale/anomalo), motivo per considerare il risultato anormale .
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Fino a 7 anni
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Confronto dei risultati dei test delle urine nei pazienti a cui è stato prescritto eplontersen in qualsiasi momento durante il periodo di osservazione con i pazienti trattati con altri trattamenti ATTR
Lasso di tempo: Fino a 7 anni
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I seguenti risultati verranno confrontati tra i pazienti trattati con eplontersen e i pazienti trattati con altri trattamenti ATTR:
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Fino a 7 anni
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Confronto delle manifestazioni cliniche (segni e sintomi) dell'amiloidosi ATTR in pazienti a cui è stato prescritto eplontersen con pazienti in trattamento con altri trattamenti ATTR
Lasso di tempo: Fino a 7 anni
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I seguenti risultati verranno confrontati tra i pazienti trattati con eplontersen e i pazienti trattati con altri trattamenti ATTR: cardiopatia ischemica, infarto miocardico acuto, insufficienza cardiaca, fibrillazione atriale, aritmie, malattia del sistema di conduzione, polineuropatia da stenosi della valvola aortica, sindrome del tunnel carpale, neuropatia autonomica, sindrome nefrosica, proteinuria subnefrotica, disfunzione gastrointestinale, malattia renale cronica/danno renale acuto, stenosi spinale, intervento chirurgico per stenosi spinale, epatomegalia, ascite, edema, altre manifestazioni correlate all'amiloidosi (ad es. segno di Popeye, rottura del tendine)
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Fino a 7 anni
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Confronto della stadiazione della polineuropatia amiloide familiare (FAP) (Coutinho) in pazienti a cui è stato prescritto eplontersen con pazienti in terapia con altri trattamenti ATTR
Lasso di tempo: Fino a 7 anni
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Stadiazione FAP: Stadio 0: nessun sintomo; Stadio I: deambulazione integra; neuropatia sensoriale, motoria e autonomica per lo più lieve agli arti inferiori; Stadio II: richiesta assistenza per la deambulazione, progressione della disabilità per lo più moderata agli arti inferiori, agli arti superiori e al tronco; Stadio III: costretto su sedia a rotelle o a letto; grave coinvolgimento sensoriale, motorio e autonomo di tutti gli arti. |
Fino a 7 anni
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Confronto dell'utilizzo delle risorse sanitarie nei pazienti a cui è stato prescritto eplontersen con i pazienti sottoposti ad altri trattamenti ATTR
Lasso di tempo: Fino a 7 anni
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I seguenti risultati verranno confrontati tra i pazienti trattati con eplontersen e i pazienti trattati con altri trattamenti ATTR:
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Fino a 7 anni
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Confronto tra l'ampiezza del nervo sural e del nervo tibiale nei pazienti prescritti eplersen in qualsiasi momento durante l'eriodo di osservazione con i pazienti su altri trattamenti ATRT
Lasso di tempo: Fino a 7 anni
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L'ampiezza del nervo sural e del nervo tibiale verrà confrontato nei pazienti prescritti eplontersen in qualsiasi momento durante il periodo di osservazione ai pazienti con altri trattamenti ATRT
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Fino a 7 anni
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Il confronto tra biomarcatori risultati nei pazienti ha prescritto ePlontersen in qualsiasi momento durante l'eriodo di osservazione ai pazienti su altri trattamenti ATRT
Lasso di tempo: Fino a 7 anni
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I seguenti risultati verranno confrontati tra i pazienti trattati con ePlontersen e i pazienti con altri trattamenti ATT:
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Fino a 7 anni
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Confronto tra il punteggio di riepilogo del componente fisico di 36 elementi a corto forma di Short Form versione 2 (SF-36v2) nei pazienti prescritti eplersen con i pazienti su altri trattamenti ATRT
Lasso di tempo: Fino a 7 anni
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SF-36v2, i punteggi di riepilogo dei componenti fisici verranno confrontati tra i pazienti trattati con Eplontersen e i pazienti con altri trattamenti ATRT.
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Fino a 7 anni
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Confronto tra la qualità della neuropatia diabetica Norfolk Punteggio totale nei pazienti prescritti eplersen a pazienti su altri trattamenti ATRT
Lasso di tempo: Fino a 7 anni
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I punteggi totali della neuropatia diabetica Norfolk verranno confrontati tra i pazienti trattati con Eplontersen e i pazienti con altri trattamenti ATRT.
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Fino a 7 anni
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Confronto tra il punteggio di sintesi di cardiomiopatia di Kansas City (KCCQ) nei pazienti prescritti eplersen con i pazienti con altri trattamenti ATRT
Lasso di tempo: Fino a 7 anni
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Il punteggio di sintesi di cardiomiopatia di Kansas City (KCCQ) verrà confrontato nei pazienti prescritti eplersen a pazienti con altri trattamenti ATRT
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Fino a 7 anni
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Confronto della classificazione della New York Heart Association (NYHA) nei pazienti prescritti ePlontersen con i pazienti su altri trattamenti ATRT
Lasso di tempo: Fino a 7 anni
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La classificazione della New York Heart Association (NYHA) verrà confrontata nei pazienti prescritti ePlontersen ai pazienti con altri trattamenti ATRT
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Fino a 7 anni
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Confronto della frazione di eiezione ventricolare sinistra nei pazienti prescritti eplersen con i pazienti su altri trattamenti ATT
Lasso di tempo: Fino a 7 anni
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La frazione di eiezione ventricolare sinistra verrà confrontata nei pazienti prescritti eplersen ai pazienti su altri trattamenti ATT
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Fino a 7 anni
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Confronto dell'indice di comorbidità di Charlson (CCI) e dei componenti CCI nei pazienti prescritti EPLONTERSEN con i pazienti su altri trattamenti ATRT
Lasso di tempo: Fino a 7 anni
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Charlson Comorbidity Index (CCI) e CCI I componenti saranno confrontati nei pazienti prescritti ePlontersen a pazienti con altri trattamenti ATRT
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Fino a 7 anni
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Confronto di altre comorbidità di interesse per i pazienti prescritti eplersen con i pazienti su altri trattamenti ATT
Lasso di tempo: Fino a 7 anni
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I seguenti risultati verranno confrontati tra i pazienti trattati con ePlontersen e i pazienti con altri trattamenti ATT:
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Fino a 7 anni
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Confronto della mortalità nei pazienti prescritti ePlontersen con i pazienti su altri trattamenti ATT
Lasso di tempo: Fino a 7 anni
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La mortalità verrà confrontata nei pazienti prescritti eplersen ai pazienti con altri trattamenti ATT
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Fino a 7 anni
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Fattori di rischio per il peggioramento della progressione dell'attra
Lasso di tempo: fino a 7 anni
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Fattori associati ai cambiamenti nelle manifestazioni cliniche di ATT ATTR amiloidosi, classificazione NYHA, stadiazione ATTS NAC o stadiazione di maione, FAP (CoutinHO) staging, punteggio PND, componenti LVEF, CCI e CCI e altre comorbitbilità di interesse.
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fino a 7 anni
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Costi sanitari nei pazienti con amiloidosi attrattiva
Lasso di tempo: Fino a 7 anni
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I costi medi annui saranno calcolati in base ai dati disponibili nei diversi paesi.
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Fino a 7 anni
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Eventi avversi gravi nei pazienti trattati con trattamenti di amiloidosi ATRT
Lasso di tempo: Fino a 7 anni
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Verranno misurati eventi avversi gravi nei pazienti trattati con trattamenti ATTR Amiloidosi
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Fino a 7 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
25 giugno 2024
Completamento primario (Stimato)
29 dicembre 2031
Completamento dello studio (Stimato)
29 dicembre 2031
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
13 maggio 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
13 giugno 2024
Primo Inserito (Effettivo)
20 giugno 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
26 maggio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
22 maggio 2026
Ultimo verificato
1 maggio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
- Osservativo
- Polineuropatie
- Amiloidosi
- Non interventista
- Polineuropatia
- ATTR
- Transtiretina
- Mondo reale
- Amiloidosi mediata da TTR
- amiloidosi hATTR
- Amiloidosi ereditaria ATTR
- Amiloidosi di tipo selvaggio
- amiloidosi wtATTR
- Amiloidosi ATTRv
- Amiloidosi ATTRwt
- Polineuropatie amiloidi familiari
- Amiloidosi da transtiretina
- Neuropatie amiloidi
- Neuropatie amiloidi, familiare
- Amiloidosi, familiare
- Epplonters
- Amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina (hATTR).
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie neuromuscolari
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie metaboliche
- Malattie del sistema nervoso periferico
- Malattie Neurodegenerative
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Carenze di proteostasi
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malattie nutrizionali e metaboliche
- Polineuropatie
- Amiloidosi
- Neuropatie amiloidi
- Neuropatie amiloidi, familiari
- Amiloidosi familiare
- Amiloidosi, ereditaria, correlata alla transtiretina
- Aminoacidi, peptidi e proteine
- Proteine
- Sostanze macromolecolari
- Complessi multiproteina
- Amiloide
Altri numeri di identificazione dello studio
- D8450R00003
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Pianificare di condividere solo la sinossi CSR redatta
Periodo di condivisione IPD
AstraZeneca raggiungerà o supererà la disponibilità dei dati secondo gli impegni assunti rispetto ai principi di condivisione dei dati EFPIA/PhRMA.
Per i dettagli sulle nostre tempistiche, fare riferimento al nostro impegno di divulgazione su https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Una volta approvata una richiesta, AstraZeneca fornirà l'accesso ai dati anonimizzati a livello di singolo paziente tramite l'ambiente di ricerca sicuro Vivli.org.
Prima di accedere alle informazioni richieste è necessario che sia in essere un accordo firmato sull'utilizzo dei dati (contratto non negoziabile per gli accessori ai dati).
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .