Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Nieinterwencyjne badanie pacjentów z amyloidozą transtyretynową (ATTR). (MaesTTRo)

18 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: AstraZeneca

Nieinterwencyjne, prospektywne badanie obejmujące wiele krajów, w którym gromadzone są rzeczywiste dane dotyczące charakterystyki, schematów leczenia i wyników leczenia pacjentów z amyloidozą transtyretynową (ATTR)

Celem badania MaesTTRO jest włączenie globalnej kohorty pacjentów z amyloidozą transtyretynową (ATTR) w celu długoterminowej obserwacji naturalnego przebiegu choroby oraz opisania rzeczywistych wzorców leczenia i wyników. Ponadto zebrane zostaną informacje na temat skuteczności leczenia amyloidozy ATTR, w tym eplontersenu, który jest skoniugowanym z ligandem antysensownym oligonukleotydem do leczenia wyciszającym geny, ukierunkowanym zarówno na zmutowane, jak i dzikie białko TTR.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

MaesTTRO to międzynarodowe, podłużne, nieinterwencyjne badanie dorosłych pacjentów z amyloidozą transtyretynową (ATTR).

Do badania planuje się włączyć minimum 1600 pacjentów z amyloidozą ATTR, w tym minimum 1500 pacjentów z kardiomiopatią ATTR (ATTR-CM) i minimum 100 pacjentów z dziedziczną polineuropatią ATTRv-PN.

Przewiduje się, że okres rekrutacji będzie trwał około 4 lat. Okres obserwacji każdego pacjenta będzie wynosić co najmniej 3 lata i maksymalnie 7 lat, w zależności od daty włączenia pacjenta.

Ten projekt badania będzie obejmował zarówno dane pierwotne, jak i wtórne. Dane pierwotne będą składać się z kwestionariuszy dotyczących wyników zgłaszanych przez pacjentów (PRO). Pacjenci będą proszeni o wypełnienie elektronicznych kwestionariuszy PRO podczas rejestracji oraz co 6 miesięcy (±3 miesiące) wyłącznie podczas rutynowych wizyt. Dane wtórne będą obejmować informacje demograficzne, kliniczne i dotyczące leczenia i będą gromadzone zgodnie z rutynową praktyką kliniczną. Dane te zostaną pobrane bezpośrednio z elektronicznej dokumentacji medycznej lub przeglądu papierowych kart każdego pacjenta i wprowadzone do elektronicznego systemu gromadzenia danych. W przypadku tego badania nie są wymagane żadne wizyty w ośrodku, a pacjenci nie będą kontaktowani w celu gromadzenia danych poza rutynowymi wizytami w klinice.

W przypadku pacjentów zarejestrowanych w Stanach Zjednoczonych zostanie zastosowany proces tokenizacji (utworzenie unikalnego, zaszyfrowanego identyfikatora zwanego tokenem w miejsce danych osobowych) w celu zebrania dodatkowych danych pozbawionych cech identyfikacyjnych (np. wykorzystania zasobów opieki zdrowotnej, kosztów opieki zdrowotnej). z innych źródeł stanowiących część rutynowej opieki medycznej nad pacjentem (elektroniczna dokumentacja medyczna, szpitalna lub apteczna). Analizowane będą wyłącznie dane pozbawione danych umożliwiających identyfikację. W formularzu świadomej zgody pacjenci będą mieli wybór, czy chcą wyrazić zgodę, czy zrezygnować z udziału w procesie tokenizacji.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

1850

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Chiny, 230001
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Chiny, 100191
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
      • Beijing, Beijing Municipality, Chiny, 100730
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
      • Beijing, Beijing Municipality, Chiny, 100034
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
      • Beijing, Beijing Municipality, Chiny, 100029
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, Chiny, 400000
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Chiny, 350005
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site
      • Xiamen, Fujian, Chiny, 361016
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510515
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
      • Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510080
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Chiny, 550004
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Chiny, 050000
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Chiny, 430000
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site
      • Wuhan, Hubei, Chiny, 430030
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Chiny, 410011
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site
      • Changsha, Hunan, Chiny, 410013
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Chiny, 210029
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
      • Suzhou, Jiangsu, Chiny, 215006
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Chiny, 330000
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
    • Liaoning
      • Dalian, Liaoning, Chiny, 116011
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Chiny, 250012
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Chiny, 200040
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Chiny, 200025
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Chiny, 200031
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site
    • Shanxi
      • Taiyuan, Shanxi, Chiny, 030001
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Chiny, 610041
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
      • Chengdu, Sichuan, Chiny, 610072
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
    • Xi'An
      • Shaanxi, Xi'An, Chiny, 710061
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Chiny, 310009
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site
  • Hiszpania
    • Andalusia
      • Huelva, Andalusia, Hiszpania, 21005
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
    • Basque Country
      • Bilbao, Basque Country, Hiszpania, 48013
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
    • Canary Islands
      • Las Palmas de Gran Canaria, Canary Islands, Hiszpania, 35010
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
    • Castille and León
      • Salamanca, Castille and León, Hiszpania, 37007
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
    • Catalu A
      • Barcelona, Catalu A, Hiszpania, 08035
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
      • Barcelona, Catalu A, Hiszpania, 8036
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site
      • Cataluna, Catalu A, Hiszpania, 08907
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Hiszpania, 28222
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
    • Palma de Mallorca
      • Islas Baleares, Palma de Mallorca, Hiszpania, 07198
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3RIV9
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M2J 4W8
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0A9
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site
      • Rimouski, Quebec, Kanada, G5L 5T1
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 10117
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
    • Bavaria
      • Würzburg, Bavaria, Niemcy, DE-97072
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Niemcy, 60590
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
    • Lower Saxony
      • Hanover, Lower Saxony, Niemcy, 30625
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Aachen, North Rhine-Westphalia, Niemcy, 52074
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Niemcy, 50937
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
    • Rhineland-Palatinate
      • Mainz, Rhineland-Palatinate, Niemcy, 55131
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
    • Saarland
      • Homburg, Saarland, Niemcy, 66421
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94025
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 006510
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 06200
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21218
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02111
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64111
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
    • New York
      • Manhasset, New York, Stany Zjednoczone, 11030
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10027
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17822
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29607
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38138
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 037214
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75246
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98915
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G51 4TF
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Zjednoczone Królestwo, B15 2GW
        • Rekrutacyjny
        • Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci ze zdiagnozowaną amyloidozą amyloidowo-transtyretynową (ATTR).

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent chcący i zdolny do wyrażenia pisemnej świadomej zgody na udział w badaniu
  • Potwierdzona diagnoza amyloidozy amyloidowo-transtyretynowej (ATTR).
  • Wiek ≥18 lat w momencie podpisania świadomej zgody
  • Pacjenci chcący i mogący uczestniczyć w gromadzeniu elektronicznych wyników zgłaszanych przez pacjentów (PRO)

Kryteria wyłączenia:

  • Jednoczesny udział w dowolnym badaniu interwencyjnym dotyczącym amyloidozy ATTR
  • Zaangażowanie w planowanie i/lub prowadzenie bieżącego badania
  • Pacjenci z objawami pierwotnej lub amyloidozy łańcuchów lekkich (AL) lub amyloidozy związanej z białkiem A w surowicy (AA)
  • Bezobjawowi pacjenci z amyloidozą ATTR i bezobjawowi nosiciele mutacji ATTR

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Kardiomiopatia ATTR (ATTR-CM)
Pacjenci z ATTR-CM w momencie włączenia do badania
Lek: Leczenie amyloidozy transtyretynowej (ATTR) w warunkach badania obserwacyjnego
Zostaną zebrane dane dotyczące pacjentów z amyloidozą ATTR w warunkach rzeczywistych
Dziedziczna polineuropatia (ATTRv-PN)
Pacjenci z ATTRv-PN w chwili włączenia do badania
Lek: Leczenie amyloidozy transtyretynowej (ATTR) w warunkach badania obserwacyjnego
Zostaną zebrane dane dotyczące pacjentów z amyloidozą ATTR w warunkach rzeczywistych
ATTR-mieszany
Pacjenci z mieszanym fenotypem amyloidozy ATTR
Lek: Leczenie amyloidozy transtyretynowej (ATTR) w warunkach badania obserwacyjnego
Zostaną zebrane dane dotyczące pacjentów z amyloidozą ATTR w warunkach rzeczywistych

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Charakterystyka demograficzna (ogółem i u pacjentów rozpoczynających leczenie eplontersenem)
Ramy czasowe: Od chwili rejestracji do 7 lat
  • Wiek
  • Płeć określona przez badacza (mężczyzna/kobieta)
  • Rasa i pochodzenie etniczne, jeśli jest to dozwolone
Od chwili rejestracji do 7 lat
Schematy leczenia (ogółem i u pacjentów rozpoczynających leczenie eplontersenem)
Ramy czasowe: Od chwili rejestracji do 7 lat

Aby osiągnąć ten cel, ocenie zostaną poddane następujące zabiegi:

  • Leczenie amyloidozy ATTR: Tafamidis, Diflunisal, Acoramidis, Vutrisiran, Patisiran, Inotersen, Eplontersen, Doksycyklina i kwas taurodesoksycholowy, Przeszczep wątroby
  • Leczenie niewydolności serca/arytmii: Leki moczopędne, Inhibitor enzymu konwertującego angiotensynę, Antagonista receptora angiotensyny, Inhibitor receptora angiotensyny-neprylizyny, Leki przeciwzakrzepowe, Beta-adrenolityki, Inhibitor kotransportera-2 sodu i glukozy, Antagonista receptora mineralokortykoidów, Digoksyna, Stosowanie rozrusznika serca, Wszczepialny kardiowerter-defibrylator, urządzenie wspomagające pracę lewej komory, przeszczep serca, przezcewnikowa wymiana zastawki aortalnej, chirurgiczna wymiana zastawki aortalnej
  • Leczenie związane z polineuropatią: Leki przeciwpadaczkowe (gabapentyna, pregabalina, karbamazepina, fenytoina), Leki przeciwdepresyjne, Miejscowe leki przeciwbólowe, Opioidy, Tetrahydrokanabinol
  • Inne: Leki na objawy żołądkowo-jelitowe, Suplementacja witaminy A, Dializy
Od chwili rejestracji do 7 lat
Wyniki biopsji (ogółem i u pacjentów rozpoczynających leczenie eplontersenem)
Ramy czasowe: Od chwili rejestracji do 7 lat

Aby osiągnąć ten cel, zostaną zebrane następujące informacje z biopsji:

  • Rodzaj biopsji
  • Wynik identyfikacji amyloidu (dodatni, ujemny, niejednoznaczny dla amyloidu)
  • Metoda typowania amyloidu
  • Wynik biopsji (normalny/nieprawidłowy)
  • Powód uznania wyniku biopsji za nieprawidłowy
Od chwili rejestracji do 7 lat
Wyniki badania rezonansu magnetycznego układu krążenia (CMR) (ogółem i u pacjentów rozpoczynających leczenie eplontersenem)
Ramy czasowe: Od chwili rejestracji do 7 lat
Aby osiągnąć ten cel, gromadzone będą następujące informacje: objętość zewnątrzkomórkowa (ECV), użycie kontrastu, objętość końcoworozkurczowa lewej komory (LV), objętość końcowoskurczowa LV, frakcja wyrzutowa LV, wskaźnik masy LV, grubość ściany międzykomorowej , grubość wolnej ściany prawej komory, grubość wolnej ściany lewej komory, wskaźnik objętości lewego przedsionka, natywne mapowanie T1, wynik CMR (normalny/nieprawidłowy), powód uznania wyniku za nieprawidłowy.
Od chwili rejestracji do 7 lat
Wyniki scyntygrafii serca ze znacznikiem kości (ogółem i u pacjentów rozpoczynających leczenie eplontersenem)
Ramy czasowe: Od chwili rejestracji do 7 lat
Aby osiągnąć ten cel, zbierane będą następujące informacje: rodzaj znacznika, stosunek serca do płuc przeciwległych (H/CL), stopień Peruginiego, wynik scyntygrafii (normalny/nieprawidłowy), powód uznania wyniku za nieprawidłowy.
Od chwili rejestracji do 7 lat
Wyniki badania echokardiograficznego (ogółem i u pacjentów rozpoczynających leczenie eplontersenem)
Ramy czasowe: Od chwili rejestracji do 7 lat
Aby osiągnąć ten cel, zbierane będą następujące informacje: frakcja wyrzutowa LV, objętość końcoworozkurczowa LV, objętość końcowoskurczowa LV, wymiar końcoworozkurczowy LV, wymiar końcowoskurczowy LV, grubość przegrody międzykomorowej, koniec rozkurczu, grubość ściany tylnej, koniec rozkurczu, lewa Wskaźnik masy komory, objętość lewego przedsionka, wskaźnik objętości lewego przedsionka, niedomykalność zastawki mitralnej, niedomykalność zastawki aortalnej, niedomykalność zastawki trójdzielnej, niedomykalność zastawki płucnej, gradient odpływu LV, objętość wyrzutowa, boczna wczesnorozkurczowa prędkość mięśnia sercowego (e' boczna), przyśrodkowo wczesnorozkurczowa prędkość mięśnia sercowego (e' przyśrodkowa), stosunek Mitralnej E/e', prędkość napływu mitralnego wczesnorozkurczowego (E), prędkość napływu mitralnego późnorozkurczowego (A), szczytowy stosunek E/A mitralnego, globalne odkształcenie podłużne LV, ciśnienie skurczowe w tętnicy płucnej, Grubość wolnej ściany RV. Stopień zwężenia aorty, stopień zwężenia zastawki mitralnej.
Od chwili rejestracji do 7 lat
Zmienne EKG (ogółem i u pacjentów rozpoczynających leczenie eplontersenem)
Ramy czasowe: Od chwili rejestracji do 7 lat

Aby osiągnąć ten cel, zbierane będą następujące informacje EKG:

  • Interpretacja EKG (normalne/nieprawidłowe/graniczne)
  • Rytm serca
  • Obecność dodatkowych skurczów
  • Obecność zaburzeń przewodzenia
  • Dowody na przerost lewej komory (LVH)
Od chwili rejestracji do 7 lat
Wyniki badania moczu (ogółem i u pacjentów rozpoczynających leczenie eplontersenem)
Ramy czasowe: Od chwili rejestracji do 7 lat

Aby osiągnąć ten cel, zbierane będą następujące wyniki testów:

  • Stosunek albuminy do kreatyniny w moczu (UACR)
  • Stosunek kreatyniny do białek w moczu (UPCR)
Od chwili rejestracji do 7 lat
Objawy kliniczne (objawy przedmiotowe i podmiotowe) amyloidozy ATTR (uogólnione i u pacjentów rozpoczynających leczenie eplontersenem)
Ramy czasowe: Od chwili rejestracji do 7 lat

Aby osiągnąć ten cel, ocenie zostaną poddane następujące objawy kliniczne:

choroba niedokrwienna serca, ostry zawał mięśnia sercowego, niewydolność serca, migotanie przedsionków, zaburzenia rytmu, choroby układu przewodzącego, zwężenie zastawki aortalnej, polineuropatia, zespół cieśni nadgarstka, neuropatia autonomiczna, zespół nerczycowy, białkomocz podnerczycowy, dysfunkcja przewodu pokarmowego, przewlekła choroba nerek / ostre uszkodzenie nerek, choroby kręgosłupa zwężenie, operacja stenozy kręgosłupa, powiększenie wątroby, wodobrzusze, obrzęki, inne objawy związane z amyloidozą (np. objaw Popeye’a, zerwanie ścięgna)
Od chwili rejestracji do 7 lat
36-elementowa krótka ankieta dotycząca stanu zdrowia, wersja 2 (SF-36v2), podsumowująca ocena składowych fizycznych (ogólna i u pacjentów rozpoczynających leczenie eplontersenem)
Ramy czasowe: Od chwili rejestracji do 7 lat
SF-36v2 to 36-elementowa ogólna ankieta zdrowotna, która zapewnia wyniki dla ośmiu dziedzin zdrowia (funkcjonowanie fizyczne, rola fizyczna, ból ciała, ogólny stan zdrowia, witalność, funkcjonowanie społeczne, rola emocjonalna i zdrowie psychiczne) oraz dwa podsumowania wyniki; wynik podsumowania komponentów fizycznych (PCS) i wynik podsumowania komponentów mentalnych (MCS). Wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia.
Od chwili rejestracji do 7 lat
Całkowity wynik w zakresie jakości życia w Norfolk w zakresie neuropatii cukrzycowej (ogólny i u pacjentów rozpoczynających leczenie eplontersenem)
Ramy czasowe: Od chwili rejestracji do 7 lat
Norfolk QOL-DN to 35-elementowy instrument specyficzny dla danej choroby, który zapewnia wyniki w pięciu domenach (objawy, neuropatia dużych włókien, neuropatia małych włókien, neuropatia autonomiczna i czynności dnia codziennego) oraz wynik całkowity. Wyższe wyniki wskazują na gorszy stan zdrowia.
Od chwili rejestracji do 7 lat
Ogólny wynik podsumowujący kwestionariusza kardiomiopatii Kansas City (KCCQ) (ogólny i u pacjentów rozpoczynających leczenie eplontersenem)
Ramy czasowe: Od chwili rejestracji do 7 lat
KCCQ to 23-elementowy kwestionariusz specyficzny dla choroby, który ocenia siedem domen (ograniczenia fizyczne, stabilność objawów, częstotliwość objawów, obciążenie objawami, poczucie własnej skuteczności, jakość życia i ograniczenia społeczne) i zapewnia trzy podsumowujące wyniki (całkowity wynik objawów , sumaryczny wynik kliniczny i ogólny wynik podsumowujący). Wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia.
Od chwili rejestracji do 7 lat
Klasyfikacja New York Heart Association (NYHA) (ogólna i u pacjentów rozpoczynających leczenie eplontersenem)
Ramy czasowe: Od chwili rejestracji do 7 lat
I=Brak objawów; II=Objawy przy zwykłej aktywności fizycznej; III=Objawy przy mniejszej niż zwykła aktywności fizycznej; IV=Objawy w spoczynku.
Od chwili rejestracji do 7 lat
Stopień zaawansowania rodzinnej polineuropatii amyloidowej (FAP) (Coutinho) (ogółem i u pacjentów rozpoczynających leczenie eplontersenem)
Ramy czasowe: Od chwili rejestracji do 7 lat
Etap 0: Brak objawów; Etap I: Niezakłócone poruszanie się; głównie łagodna neuropatia czuciowa, ruchowa i autonomiczna kończyn dolnych; Etap II: Wymagana pomoc przy poruszaniu się, przeważnie umiarkowana progresja upośledzenia kończyn dolnych, kończyn górnych i tułowia; Etap III: Osoba na wózku inwalidzkim lub przykuta do łóżka; poważne zajęcie czuciowe, motoryczne i autonomiczne wszystkich kończyn.
Od chwili rejestracji do 7 lat
Wynik niepełnosprawności z powodu polineuropatii (PND) (ogółem i u pacjentów rozpoczynających leczenie eplontersenem)
Ramy czasowe: Od chwili rejestracji do 7 lat
Etap 0 = Brak objawów; Etap I = zaburzenia czucia, ale zachowana zdolność chodzenia; Etap II = Upośledzona zdolność chodzenia, ale możliwość chodzenia bez laski i kul; Etap IIIA=Chodzenie przy pomocy 1 kija lub kuli; Etap IIIB=Chodzenie przy pomocy 2 lasek lub kul; Etap IV = poruszanie się na wózku inwalidzkim lub przykucie do łóżka.
Od chwili rejestracji do 7 lat
Wykorzystanie zasobów opieki zdrowotnej (ogółem i u pacjentów rozpoczynających leczenie eplontersenem)
Ramy czasowe: Od chwili rejestracji do 7 lat

Aby osiągnąć ten cel, zbierane będą następujące informacje:

  • Liczba wizyt na oddziałach ratunkowych
  • Liczba wizyt ambulatoryjnych
  • Opieka szpitalna/hospitalizacja oddział ogólny (nieintensywny): liczba pobytów szpitalnych, liczba dni łóżkowych
  • Opieka szpitalna/oddział intensywnej hospitalizacji: liczba hospitalizacji, liczba dni łóżkowych
Od chwili rejestracji do 7 lat
Charakterystyka kliniczna (ogólnie i u pacjentów inicjujących leczenie eplontersen)
Ramy czasowe: Od momentu rejestracji przez okres do 7 lat

Aby rozwiązać ten cel, oceniane zostaną następujące cechy kliniczne:

  • Zmodyfikowany wskaźnik masy ciała (MBMI)
  • Historia medyczna
  • Wyniki testu genetycznego TTT
  • Historia rodziny attr
  • Okres między pierwszymi objawami do tej pory rozpoznania ATT
  • Czas od rozpoznania ATT
Od momentu rejestracji przez okres do 7 lat
Amplituda nerwu surowego i nerwu piszczelowego (ogólnie i u pacjentów inicjujących leczenie eplontersen)
Ramy czasowe: Od momentu rejestracji przez okres do 7 lat
Amplituda nerwu surowego i nerwu piszczelowego będą mierzone u ogółem i u pacjentów inicjujących leczenie eplontersen
Od momentu rejestracji przez okres do 7 lat
Wyniki biomarkera (ogólnie i u pacjentów inicjujących leczenie eplontersen)
Ramy czasowe: Od momentu rejestracji przez okres do 7 lat

Aby rozwiązać ten cel, zostaną zebrane następujące wyniki biomarkera:

  • Poziomy TTR w surowicy
  • Całkowita liczba krwi
  • Hemoglobina
  • Troponin i
  • Cystatyna
  • Kreatynina
  • Zgłoszono szybkość filtracji kłębuszkowej (GFR)
  • Albumina
  • Enzymy wątroby: fosfataza alkaliczna (ALP), aminotransferaza alanina (ALT), aminotransferaza asparaganowa (AST), transferaza glutamylowa gamma (GGT), całkowita bilirubina
  • N-końcowe Pro B peptyd natriuretyczny (NT-Probnp)
  • Poziom witaminy A.
  • Neurorofilament Light Chain (NFL)
  • Test międzynarodowego współczynnika znormalizowanego (INR)
Od momentu rejestracji przez okres do 7 lat
National Amyloidosis Center (NAC) Inscenizacja ATR lub ocena Mayo (ogólnie oraz u pacjentów inicjujących leczenie eplontersen)
Ramy czasowe: Od momentu rejestracji przez okres do 7 lat

W przypadku stopnia stopnia NAC stadium I: N-końcowe pro-mózg peptyd natriuretyczny (NT-Probnp) ≤3000 ng/l i szacowana szybkość filtracji kłębuszkowej (EGFR) ≥45 ml/min; Etap III: NT-Probnp> 3000 ng/L i EGFR <45 ml/min; Etap IV: NT-Probnp ≥10 000 ng/l; Etap II: Pozostała część pacjentów

W przypadku inscenizacji majonezu etap I: Wartości zarówno i biomarkerów są poniżej ustalonych progów; Etap II: albo troponina T lub NT-Probnp jest powyżej progu; Etap III: Zarówno wartości biomarkerowe troponiny T, jak i NT-Probnp są powyżej progu.

Progi biomarkera: Troponina T:> 0,05 mg/ml i NT-Probnp:> 3000 pg/ml.
Od momentu rejestracji przez okres do 7 lat
Frakcja wyrzutowa lewej komory (ogólnie i u pacjentów inicjujących leczenie eplontersen)
Ramy czasowe: Od momentu rejestracji przez okres do 7 lat
Frakcja wyrzutowa lewej komory będzie mierzona u ogółem i u pacjentów inicjujących leczenie eplontersen
Od momentu rejestracji przez okres do 7 lat
6-minutowy test spaceru (ogólnie i u pacjentów inicjujących leczenie eplontersen)
Ramy czasowe: Od momentu rejestracji przez okres do 7 lat
Aby rozwiązać ten cel, mierzona zostanie odległość w ciągu 6 minut.
Od momentu rejestracji przez okres do 7 lat
Wskaźniki współistniejące Charlson (CCI) i CCI (ogólnie oraz u pacjentów inicjujących leczenie Eplontersen)
Ramy czasowe: Od momentu rejestracji przez okres do 7 lat

Aby zająć się CCI, najnowszy wynik i wszystkie komponenet CCI zostaną zmierzone

  • Zawał mięśnia sercowego
  • Zorganizująca niewydolność serca
  • Choroba naczyniowa obwodowa
  • Choroba mózgowa
  • Demencja
  • Przewlekła choroba płuc
  • Choroba reumatyczna
  • Choroba wrzodów trawiennych
  • Cukrzyca (brak, bez przewlekłych powikłań, z przewlekłymi powikłaniami)
  • Hemiplegia lub paraplegia
  • Choroba nerek
  • Wszelkie nowotwory, w tym chłoniak i białaczka, z wyjątkiem złośliwego nowotworu skóry (brak, zlokalizowany, przerzutowy)
  • Choroba wątroby (brak, łagodne, umiarkowane, ciężkie)
  • Przerzutowy guz stały
  • Zespół nabytego niedoboru odporności (AIDS) / ludzki wirus niedoboru odporności (HIV)
Od momentu rejestracji przez okres do 7 lat
Inne współistniejące zainteresowanie (ogólnie i u pacjentów inicjujących leczenie eplontersen)
Ramy czasowe: Od momentu rejestracji przez okres do 7 lat

Aby rozwiązać ten cel, zostaną zebrane następujące informacje:

  • Odsetek pacjentów z depresją
  • Procent pacjentów z fibromialgią
  • Procent pacjentów z paraproteinemią
Od momentu rejestracji przez okres do 7 lat
Śmiertelność (ogólnie i u pacjentów inicjujących leczenie eplontersen)
Ramy czasowe: Przez cały czas obserwacji badań (do 7 lat)
Śmiertelność podczas obserwacji w badaniu (Całkowicie przyczepność, związana z amyloidozą attr), ogólnie i przez NYHA/NAC lub Mayo/FAP
Przez cały czas obserwacji badań (do 7 lat)
Choroba wątroby i przeszczep żywy
Ramy czasowe: Od momentu rejestracji przez okres do 7 lat
  • Choroba wątroby (dla pacjentów z łagodną, umiarkowaną lub ciężką chorobą wątroby: partytura dzieci, klasa dziecięca, wodobrzusze, encefalopatia)
  • Przeszczep wątroby (przyczyna przeszczepu, rodzaj przeszczepu)
Od momentu rejestracji przez okres do 7 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Porównanie charakterystyki demograficznej i klinicznej pacjentów, którym przepisano eplontersen w dowolnym momencie okresu obserwacji, z pacjentami otrzymującymi inne leczenie ATTR
Ramy czasowe: Do 7 lat

Następujące wyniki zostaną porównane pomiędzy pacjentami leczonymi eplontersenem i pacjentami otrzymującymi inne leczenie ATTR:

  • Demografia
  • mBMI
  • Historia medyczna
  • Historia rodzinna amyloidozy ATTR
  • Okres pomiędzy pierwszymi objawami a momentem rozpoznania amyloidozy ATTR
  • Czas od rozpoznania amyloidozy ATTR
Do 7 lat
Porównanie wyników biopsji u pacjentów, którym przepisano eplontersen w dowolnym momencie okresu obserwacji, z pacjentami otrzymującymi inne leczenie ATTR
Ramy czasowe: Do 7 lat

Następujące wyniki zostaną porównane pomiędzy pacjentami leczonymi eplontersenem i pacjentami otrzymującymi inne leczenie ATTR:

  • Rodzaj biopsji
  • Wynik identyfikacji amyloidu (dodatni, ujemny, niejednoznaczny dla amyloidu)
  • Metoda typowania amyloidu
  • Wynik biopsji (normalny/nieprawidłowy)
  • Powód uznania wyniku biopsji za nieprawidłowy
Do 7 lat
Porównanie wyników badania rezonansu magnetycznego układu krążenia (CMR) u pacjentów, którym przepisano eplontersen w dowolnym momencie okresu obserwacji, z pacjentami otrzymującymi inne leczenie ATTR
Ramy czasowe: Do 7 lat
Następujące wyniki zostaną porównane pomiędzy pacjentami leczonymi eplontersenem i pacjentami otrzymującymi inne leczenie ATTR: objętość zewnątrzkomórkowa (ECV), użycie kontrastu, objętość końcoworozkurczowa lewej komory (LV), objętość końcowoskurczowa LV, frakcja wyrzutowa LV, wskaźnik masy LV , grubość ściany międzykomorowej, grubość wolnej ściany prawej komory, grubość wolnej ściany lewej komory, wskaźnik objętości lewego przedsionka, natywne mapowanie T1, wynik CMR (normalny/nieprawidłowy), powód uznania wyniku za nieprawidłowy.
Do 7 lat
Porównanie wyników badania echokardiograficznego u pacjentów, którym przepisano eplontersen w dowolnym momencie okresu obserwacji, z pacjentami otrzymującymi inne leczenie ATTR
Ramy czasowe: Do 7 lat
Następujące wyniki zostaną porównane pomiędzy pacjentami leczonymi eplontersenem a pacjentami otrzymującymi inne leczenie ATTR: frakcja wyrzutowa LV, objętość końcoworozkurczowa LV, objętość końcowoskurczowa LV, wymiar końcoworozkurczowy LV, wymiar końcowoskurczowy LV, przegroda międzykomorowa, grubość rozkurczu, grubość ściany tylnej. Rozkurcz, wskaźnik masy lewej komory, objętość lewego przedsionka, wskaźnik objętości lewego przedsionka, niedomykalność zastawki mitralnej, niedomykalność zastawki aortalnej, niedomykalność zastawki trójdzielnej, niedomykalność zastawki płucnej, gradient odpływu LV, objętość wyrzutowa, boczna prędkość wczesnorozkurczowego mięśnia sercowego (e' boczna), Medialna prędkość wczesnorozkurczowego mięśnia sercowego (e' medial), stosunek Mitralnej E/e', wczesnorozkurczowa prędkość napływu mitralnego (E), późnorozkurczowa prędkość napływu mitralnego (A), szczytowy stosunek E/A mitralnego, globalne odkształcenie podłużne LV, tętnica płucna ciśnienie skurczowe, grubość wolnej ściany prawej komory, nasilenie zwężenia aorty, nasilenie zwężenia zastawki mitralnej.
Do 7 lat
Porównanie parametrów EKG pacjentów, którym w dowolnym momencie okresu obserwacji przepisano eplontersen z pacjentami otrzymującymi inne leczenie ATTR
Ramy czasowe: Do 7 lat

Następujące wyniki zostaną porównane pomiędzy pacjentami leczonymi eplontersenem i pacjentami otrzymującymi inne leczenie ATTR:

  • Interpretacja EKG (normalne/nieprawidłowe/graniczne)
  • Rytm serca
  • Obecność dodatkowych skurczów
  • Obecność zaburzeń przewodzenia
  • Dowody na przerost lewej komory (LVH)
Do 7 lat
Porównanie wyników scyntygrafii serca ze znacznikiem kości u pacjentów, którym przepisano eplontersen w dowolnym momencie okresu obserwacji z pacjentami otrzymującymi inne leczenie ATTR
Ramy czasowe: Do 7 lat
Następujące wyniki zostaną porównane pomiędzy pacjentami leczonymi eplontersenem i pacjentami otrzymującymi inne leczenie ATTR: rodzaj znacznika, stosunek serca do płuc przeciwległych (H/CL), stopień Peruginiego, wynik scyntygrafii (normalny/nieprawidłowy), powód uznania wyniku za nieprawidłowy .
Do 7 lat
Porównanie wyników badań moczu u pacjentów, którym przepisano eplontersen w dowolnym momencie okresu obserwacji, z pacjentami otrzymującymi inne leczenie ATTR
Ramy czasowe: Do 7 lat

Następujące wyniki zostaną porównane pomiędzy pacjentami leczonymi eplontersenem i pacjentami otrzymującymi inne leczenie ATTR:

  • Stosunek albuminy do kreatyniny w moczu (UACR)
  • Stosunek kreatyniny do białek w moczu (UPCR)
Do 7 lat
Porównanie objawów klinicznych (objawów przedmiotowych i podmiotowych) amyloidozy ATTR u pacjentów, którym przepisano eplontersen z pacjentami otrzymującymi inne leczenie ATTR
Ramy czasowe: Do 7 lat
Następujące wyniki zostaną porównane pomiędzy pacjentami leczonymi eplontersenem i pacjentami otrzymującymi inne leczenie ATTR: choroba niedokrwienna serca, ostry zawał mięśnia sercowego, niewydolność serca, migotanie przedsionków, zaburzenia rytmu, choroby układu przewodzącego, polineuropatia zwężenia zastawki aortalnej, zespół cieśni nadgarstka, neuropatia autonomiczna, zespół nerczycowy, białkomocz podnerczycowy, dysfunkcja przewodu pokarmowego, przewlekła choroba nerek/ostre uszkodzenie nerek, zwężenie kanału kręgowego, operacja zwężenia kanału kręgowego, powiększenie wątroby, wodobrzusze, obrzęki, inne objawy związane z amyloidozą (np. objaw Popeye’a, zerwanie ścięgna)
Do 7 lat
Porównanie stopnia zaawansowania rodzinnej polineuropatii amyloidowej (FAP) (Coutinho) u pacjentów, którym przepisano eplontersen, z pacjentami otrzymującymi inne leczenie ATTR
Ramy czasowe: Do 7 lat

Inscenizacja FAP:

Etap 0: Brak objawów; Etap I: Niezakłócone poruszanie się; głównie łagodna neuropatia czuciowa, ruchowa i autonomiczna kończyn dolnych; Etap II: Wymagana pomoc przy poruszaniu się, przeważnie umiarkowana progresja upośledzenia kończyn dolnych, kończyn górnych i tułowia; Etap III: Osoba na wózku inwalidzkim lub przykuta do łóżka; poważne zajęcie czuciowe, motoryczne i autonomiczne wszystkich kończyn.
Do 7 lat
Porównanie wykorzystania zasobów opieki zdrowotnej u pacjentów, którym przepisano eplontersen, z pacjentami stosującymi inne leczenie ATTR
Ramy czasowe: Do 7 lat

Następujące wyniki zostaną porównane pomiędzy pacjentami leczonymi eplontersenem i pacjentami otrzymującymi inne leczenie ATTR:

  • Liczba wizyt na oddziałach ratunkowych
  • Liczba wizyt ambulatoryjnych
  • Opieka szpitalna/hospitalizacja oddział ogólny (nieintensywny): liczba pobytów szpitalnych, liczba dni łóżkowych
  • Opieka szpitalna/oddział intensywnej hospitalizacji: liczba hospitalizacji, liczba dni łóżkowych
Do 7 lat
Porównanie amplitudy nerwu surowego i nerwu piszczelowego u pacjentów przepisywanych eplontersen w dowolnym momencie podczas eriod obserwacji pacjentom z innymi zabiegami ATT
Ramy czasowe: Do 7 lat
Amplituda nerwu surowego i nerwu piszczelowego zostaną porównane u pacjentów przepisanych eplontersen w dowolnym momencie w okresie obserwacji pacjentom z innymi leczeniem ATT
Do 7 lat
Porównanie wyników biomarkerów u pacjentów przepisywanych eplontersen w dowolnym momencie podczas obserwacji eriod pacjentów na innych zabiegach ATT
Ramy czasowe: Do 7 lat

Porównane zostaną następujące wyniki między pacjentami leczonymi eplontersen a pacjentami na innych zabiegach ATR:

  • Poziomy TTR w surowicy
  • Całkowita liczba krwi
  • Hemoglobina
  • Troponin i
  • Cystatyna
  • Kreatynina
  • Zgłoszono szybkość filtracji kłębuszkowej (GFR)
  • Albumina
  • Enzymy wątroby: fosfataza alkaliczna (ALP), aminotransferaza alanina (ALT), aminotransferaza asparaganowa (AST), transferaza glutamylowa gamma (GGT), całkowita bilirubina
  • N-końcowe Pro B peptyd natriuretyczny (NT-Probnp)
  • Poziom witaminy A.
  • Neurorofilament Light Chain (NFL)
  • Test międzynarodowego współczynnika znormalizowanego (INR)
Do 7 lat
Porównanie 36-elementowego badania zdrowia w wersji 2 (SF-36V2) Wynik podsumowania komponentów fizycznych u pacjentów przepisanych przez pacjentów z innymi leczeniem ATR ATR
Ramy czasowe: Do 7 lat
SF-36V2, wyniki podsumowujące komponenty fizyczne zostaną porównane między pacjentami leczonymi eplontersen a pacjentami z innymi zabiegami ATT.
Do 7 lat
Porównanie Norfolk jakości neuropatii całkowitej całkowitego wyniku neuropatii życia u pacjentów przepisanych przez pacjentów z innymi leczeniem ATR ATR
Ramy czasowe: Do 7 lat
Norfolk Jakość neuropatii życia D-chybetyki całkowite wyniki zostanie porównane między pacjentami leczonymi eplontersen a pacjentami na innych metodach leczenia ATR.
Do 7 lat
Porównanie kwestionariusza kardiomiopatii w Kansas City (KCCQ) Ogólny wynik podsumowujący u pacjentów przepisanych przez pacjentów z innymi leczeniem ATT
Ramy czasowe: Do 7 lat
Kwestionariusz kardiomiopatii Kansas City (KCCQ) Ogólny wynik podsumowujący zostanie porównany u pacjentów przepisanych przez pacjentów z innymi zabiegami ATT
Do 7 lat
Porównanie klasyfikacji New York Heart Association (NYHA) u pacjentów przepisywanych przez pacjentów z innymi leczeniem ATT
Ramy czasowe: Do 7 lat
Klasyfikacja New York Heart Association (NYHA) zostanie porównywana u pacjentów przepisanych Eplontersen z pacjentami podczas innych leczenia ATT
Do 7 lat
Porównanie frakcji wyrzutowej lewej komory u pacjentów przepisanych Eplontersen u pacjentów na innych zabiegach ATT
Ramy czasowe: Do 7 lat
Frakcja wyrzutowa lewej komory zostanie porównywana u pacjentów przepisanych eplontersen z pacjentami podczas innych leczenia ATT
Do 7 lat
Porównanie wskaźników choroby współistniejącego Charlsona (CCI) i CCI u pacjentów przepisanych przez pacjentów z innymi leczeniem ATT
Ramy czasowe: Do 7 lat
Wskaźniki choroby współistniejące Charlson (CCI) i CCI zostaną porównywane u pacjentów przepisanych przez pacjentów z innymi leczeniem ATT
Do 7 lat
Porównanie innych chorób współistniejących zainteresowania pacjentów przepisywanych przez pacjentów z innymi leczeniem ATT
Ramy czasowe: Do 7 lat

Porównane zostaną następujące wyniki między pacjentami leczonymi eplontersen a pacjentami na innych zabiegach ATR:

  • Odsetek pacjentów z depresją
  • Procent pacjentów z fibromialgią
  • Procent pacjentów z paraproteinemią
Do 7 lat
Porównanie śmiertelności u pacjentów przepisywanych elplontersen z innymi leczeniem ATR ATR
Ramy czasowe: Do 7 lat
Śmiertelność zostanie porównywana u pacjentów przepisanych eplontersen z pacjentami podczas innych leczenia ATT
Do 7 lat

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czynniki ryzyka pogarszającego się progresji atrakcyjnej
Ramy czasowe: Do 7 lat
Czynniki związane ze zmianami klinicznych objawów amyloidozy ATT, klasyfikacji NYHA, stopniającego inscenizację NAC lub stopniająca mandok, stopień oceny FAP (COUTINHO), wynik PND, LVEF, CCI i CCI oraz inne współistniejące zainteresowanie.
Do 7 lat
Koszty opieki zdrowotnej u pacjentów z amyloidozą attr
Ramy czasowe: Do 7 lat
Średnie roczne koszty zostaną obliczone na podstawie dostępnych danych w różnych krajach.
Do 7 lat
Poważne zdarzenia niepożądane u pacjentów leczonych leczeniem amyloidozy attr
Ramy czasowe: Do 7 lat
Zmierzone zostaną poważne zdarzenia niepożądane u pacjentów leczonych zabiegami amyloidozy ATT
Do 7 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

AstraZeneca

Współpracownicy

ICON plc

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

25 czerwca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

29 grudnia 2031

Ukończenie studiów (Szacowany)

29 grudnia 2031

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 maja 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 czerwca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 czerwca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • D8450R00003

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zaplanuj udostępnianie tylko zredagowanego streszczenia CSR

Ramy czasowe udostępniania IPD

AstraZeneca spełni lub przekroczy dostępność danych zgodnie ze zobowiązaniami podjętymi w ramach zasad udostępniania danych EFPIA/PhRMA. Szczegółowe informacje na temat naszych harmonogramów można znaleźć w naszym zobowiązaniu dotyczącym ujawniania informacji na stronie https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Po zatwierdzeniu wniosku AstraZeneca zapewni dostęp do zanonimizowanych danych na poziomie indywidualnego pacjenta za pośrednictwem bezpiecznego środowiska badawczego Vivli.org. Przed uzyskaniem dostępu do żądanych informacji należy zawrzeć podpisaną umowę o korzystaniu z danych (niepodlegająca negocjacjom umowa z podmiotami uzyskującymi dostęp do danych).

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj