Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Неинтервенционное исследование пациентов с транстиретиновым (ATTR) амилоидозом (MaesTTRo)

18 августа 2026 г. обновлено: AstraZeneca

Неинтервенционное проспективное многострановое исследование по сбору реальных данных о характеристиках, схемах лечения и результатах пациентов с транстиретиновым (ATTR) амилоидозом

Цель исследования MaesTTRo — привлечь глобальную когорту пациентов с транстиретиновым (ATTR) амилоидозом для продольного наблюдения за естественным течением заболевания и описания реальных схем лечения и результатов. Кроме того, будет собрана информация об эффективности лечения амилоидоза ATTR, включая эплонтерсен, который представляет собой лечение, подавляющее гены с помощью лиганд-конъюгированных антисмысловых олигонуклеотидов, направленное на активность как против мутантного белка TTR, так и против белка TTR дикого типа.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

MaesTTRo — это международное продольное неинтервенционное исследование взрослых пациентов с транстиретиновым (ATTR) амилоидозом.

В исследование планируется включить минимум 1600 пациентов с амилоидозом ATTR, в том числе минимум 1500 пациентов с кардиомиопатией ATTR (ATTR-CM) и минимум 100 пациентов с наследственной полинейропатией ATTRv-PN.

Ожидается, что период регистрации продлится около 4 лет. Продолжительность наблюдения за каждым пациентом составит от 3 до 7 лет в зависимости от даты включения пациента в исследование.

Этот дизайн исследования будет включать как первичные, так и вторичные данные. Первичные данные будут состоять из анкет о результатах, сообщаемых пациентами (PRO). Пациентам будет предложено заполнить электронные анкеты PRO при зачислении и каждые 6 месяцев (±3 месяца) только во время плановых посещений. Вторичные данные будут состоять из демографической, клинической информации и информации о лечении и будут собираться в соответствии с обычной клинической практикой. Эти данные будут извлекаться непосредственно из электронной медицинской карты или из бумажных карточек каждого пациента и вводиться в систему электронного сбора данных. Для этого исследования не требуется никаких посещений объекта, и с пациентами не будут связываться для сбора данных, кроме обычных посещений клиники.

Для пациентов, зарегистрированных в США, процесс токенизации (создание уникального зашифрованного идентификатора, называемого токеном, вместо личной информации) будет использоваться для сбора дополнительных обезличенных данных (например, использование ресурсов здравоохранения, расходы на здравоохранение). из других источников, которые являются частью плановой медицинской помощи пациентам (электронные медицинские, больничные или аптечные записи). Анализироваться будут только обезличенные данные. В форме информированного согласия пациентам будет предоставлен выбор: согласиться или отказаться от участия в процессе токенизации.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

1850

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Германия
      • Berlin, Германия, 10117
        • Рекрутинг
        • Research Site
    • Bavaria
      • Würzburg, Bavaria, Германия, DE-97072
        • Еще не набирают
        • Research Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Германия, 60590
        • Рекрутинг
        • Research Site
    • Lower Saxony
      • Hanover, Lower Saxony, Германия, 30625
        • Рекрутинг
        • Research Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Aachen, North Rhine-Westphalia, Германия, 52074
        • Рекрутинг
        • Research Site
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Германия, 50937
        • Рекрутинг
        • Research Site
    • Rhineland-Palatinate
      • Mainz, Rhineland-Palatinate, Германия, 55131
        • Рекрутинг
        • Research Site
    • Saarland
      • Homburg, Saarland, Германия, 66421
        • Рекрутинг
        • Research Site
  • Испания
    • Andalusia
      • Huelva, Andalusia, Испания, 21005
        • Рекрутинг
        • Research Site
    • Basque Country
      • Bilbao, Basque Country, Испания, 48013
        • Рекрутинг
        • Research Site
    • Canary Islands
      • Las Palmas de Gran Canaria, Canary Islands, Испания, 35010
        • Рекрутинг
        • Research Site
    • Castille and León
      • Salamanca, Castille and León, Испания, 37007
        • Рекрутинг
        • Research Site
    • Catalu A
      • Barcelona, Catalu A, Испания, 08035
        • Рекрутинг
        • Research Site
      • Barcelona, Catalu A, Испания, 8036
        • Еще не набирают
        • Research Site
      • Cataluna, Catalu A, Испания, 08907
        • Еще не набирают
        • Research Site
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Испания, 28222
        • Рекрутинг
        • Research Site
    • Palma de Mallorca
      • Islas Baleares, Palma de Mallorca, Испания, 07198
        • Рекрутинг
        • Research Site
  • Канада
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Канада, V5Z 1M9
        • Рекрутинг
        • Research Site
      • Vancouver, British Columbia, Канада, V6Z 1Y6
        • Рекрутинг
        • Research Site
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Канада, B3RIV9
        • Рекрутинг
        • Research Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Канада, N6A 5A5
        • Рекрутинг
        • Research Site
      • Toronto, Ontario, Канада, M2J 4W8
        • Рекрутинг
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H2X 0A9
        • Еще не набирают
        • Research Site
      • Rimouski, Quebec, Канада, G5L 5T1
        • Еще не набирают
        • Research Site
  • Китай
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Китай, 230001
        • Еще не набирают
        • Research Site
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Китай, 100191
        • Рекрутинг
        • Research Site
      • Beijing, Beijing Municipality, Китай, 100730
        • Рекрутинг
        • Research Site
      • Beijing, Beijing Municipality, Китай, 100034
        • Рекрутинг
        • Research Site
      • Beijing, Beijing Municipality, Китай, 100029
        • Рекрутинг
        • Research Site
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, Китай, 400000
        • Рекрутинг
        • Research Site
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Китай, 350005
        • Еще не набирают
        • Research Site
      • Xiamen, Fujian, Китай, 361016
        • Рекрутинг
        • Research Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Китай, 510515
        • Рекрутинг
        • Research Site
      • Guangzhou, Guangdong, Китай, 510080
        • Рекрутинг
        • Research Site
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Китай, 550004
        • Еще не набирают
        • Research Site
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Китай, 050000
        • Еще не набирают
        • Research Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Китай, 430000
        • Еще не набирают
        • Research Site
      • Wuhan, Hubei, Китай, 430030
        • Рекрутинг
        • Research Site
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Китай, 410011
        • Еще не набирают
        • Research Site
      • Changsha, Hunan, Китай, 410013
        • Рекрутинг
        • Research Site
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Китай, 210029
        • Рекрутинг
        • Research Site
      • Suzhou, Jiangsu, Китай, 215006
        • Еще не набирают
        • Research Site
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Китай, 330000
        • Рекрутинг
        • Research Site
    • Liaoning
      • Dalian, Liaoning, Китай, 116011
        • Еще не набирают
        • Research Site
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Китай, 250012
        • Рекрутинг
        • Research Site
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Китай, 200040
        • Рекрутинг
        • Research Site
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Китай, 200025
        • Еще не набирают
        • Research Site
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Китай, 200031
        • Еще не набирают
        • Research Site
    • Shanxi
      • Taiyuan, Shanxi, Китай, 030001
        • Еще не набирают
        • Research Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Китай, 610041
        • Рекрутинг
        • Research Site
      • Chengdu, Sichuan, Китай, 610072
        • Рекрутинг
        • Research Site
    • Xi'An
      • Shaanxi, Xi'An, Китай, 710061
        • Рекрутинг
        • Research Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Китай, 310009
        • Еще не набирают
        • Research Site
  • Соединенное Королевство
      • Glasgow, Соединенное Королевство, G51 4TF
        • Рекрутинг
        • Research Site
      • London, Соединенное Королевство, NW3 2QG
        • Рекрутинг
        • Research Site
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Соединенное Королевство, B15 2GW
        • Рекрутинг
        • Research Site
  • Соединенные Штаты
    • California
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92037
        • Рекрутинг
        • Research Site
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • Рекрутинг
        • Research Site
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • Рекрутинг
        • Research Site
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94025
        • Рекрутинг
        • Research Site
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 006510
        • Рекрутинг
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Рекрутинг
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60637
        • Рекрутинг
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 06200
        • Рекрутинг
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21218
        • Рекрутинг
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02111
        • Рекрутинг
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Еще не набирают
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Рекрутинг
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Рекрутинг
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64111
        • Рекрутинг
        • Research Site
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Рекрутинг
        • Research Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08901
        • Рекрутинг
        • Research Site
    • New York
      • Manhasset, New York, Соединенные Штаты, 11030
        • Рекрутинг
        • Research Site
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Рекрутинг
        • Research Site
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
        • Еще не набирают
        • Research Site
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10027
        • Рекрутинг
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Рекрутинг
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Рекрутинг
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17822
        • Рекрутинг
        • Research Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Рекрутинг
        • Research Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
        • Рекрутинг
        • Research Site
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Соединенные Штаты, 29607
        • Рекрутинг
        • Research Site
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Соединенные Штаты, 38138
        • Рекрутинг
        • Research Site
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 037214
        • Рекрутинг
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75246
        • Рекрутинг
        • Research Site
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Еще не набирают
        • Research Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
        • Рекрутинг
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98915
        • Рекрутинг
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Рекрутинг
        • Research Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты с диагнозом амилоид-транстиретиновый (ATTR) амилоидоз.

Описание

Критерии включения:

  • Пациент желает и может предоставить письменное информированное согласие на участие в исследовании.
  • Подтвержденный диагноз амилоид-транстиретинового (ATTR) амилоидоза.
  • Возраст ≥18 лет на момент подписания информированного согласия
  • Пациент желает и может участвовать в сборе электронных отчетов о результатах лечения пациентов (PRO).

Критерий исключения:

  • Одновременное участие в любом интервенционном исследовании амилоидоза ATTR.
  • Участие в планировании и/или проведении текущего исследования
  • Пациенты с признаками первичного амилоидоза или амилоидоза легких цепей (АЛ) или сывороточного амилоидоза белка А (АА)
  • Бессимптомные пациенты с амилоидозом ATTR и бессимптомные носители мутации ATTR

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
ATTR-кардиомиопатия (ATTR-CM)
Пациенты с ATTR-CM на момент включения
Лекарство: Лечение транстиретинового (ATTR) амилоидоза в условиях наблюдательного исследования
Данные будут собираться о пациентах с ATTR-амилоидозом в реальных условиях.
Наследственная полиневропатия (ATTRv-PN)
Пациенты с ATTRv-PN на момент включения
Лекарство: Лечение транстиретинового (ATTR) амилоидоза в условиях наблюдательного исследования
Данные будут собираться о пациентах с ATTR-амилоидозом в реальных условиях.
ATTR-смешанный
Пациенты со смешанным фенотипом амилоидоза ATTR
Лекарство: Лечение транстиретинового (ATTR) амилоидоза в условиях наблюдательного исследования
Данные будут собираться о пациентах с ATTR-амилоидозом в реальных условиях.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Демографические характеристики (в целом и у пациентов, начинающих лечение эплонтерсеном)
Временное ограничение: С момента зачисления на срок до 7 лет
  • Возраст
  • Пол по определению исследователя (мужской/женский)
  • Раса и этническая принадлежность, если это разрешено
С момента зачисления на срок до 7 лет
Схема лечения (в целом и у пациентов, начинающих лечение эплонтерсеном)
Временное ограничение: С момента зачисления на срок до 7 лет

Для достижения этой цели будут оценены следующие методы лечения:

  • Лечение амилоидоза ATTR: Тафамидис, Дифлунисал, Акорамидис, Вутрисиран, Патисиран, Инотерсен, Эплонтерсен, Доксициклин и тауродезоксихолевая кислота, Трансплантация печени
  • Лечение сердечной недостаточности/аритмии: диуретики, ингибитор ангиотензинпревращающего фермента, блокатор рецепторов ангиотензина, ингибитор рецептора ангиотензина-неприлизина, антикоагулянты, бета-блокаторы, ингибитор натрий-глюкозного котранспортера-2, антагонист минералокортикоидных рецепторов, дигоксин, использование кардиостимулятора, Имплантируемый кардиовертер-дефибриллятор, Вспомогательное устройство левого желудочка, Трансплантация сердца, Транскатетерная замена аортального клапана, Хирургическая замена аортального клапана
  • Лечение, связанное с полиневропатией: противоэпилептические средства (габапентин, прегабалин, карбамазепин, фенитоин), антидепрессанты, местные обезболивающие, опиоиды, тетрагидроканнабинол.
  • Прочее: лекарства от желудочно-кишечных симптомов, добавки витамина А, диализ.
С момента зачисления на срок до 7 лет
Результаты биопсии (в целом и у пациентов, начинающих лечение эплонтерсеном)
Временное ограничение: С момента зачисления на срок до 7 лет

Для достижения этой цели будет собрана следующая информация о биопсии:

  • Тип биопсии
  • Результат идентификации амилоида (положительный, отрицательный, неубедительный для амилоида)
  • Метод типирования амилоида
  • Результат биопсии (нормальный/ненормальный)
  • Причина признания результата биопсии аномальным
С момента зачисления на срок до 7 лет
Результаты сердечно-сосудистой магнитно-резонансной томографии (МРТ) (в целом и у пациентов, начинающих лечение эплонтерсеном)
Временное ограничение: С момента зачисления на срок до 7 лет
Для решения этой задачи будет собрана следующая информация: внеклеточный объем (ECV), использование контраста, конечно-диастолический объем левого желудочка (ЛЖ), конечно-систолический объем ЛЖ, фракция выброса ЛЖ, индекс массы ЛЖ, толщина межжелудочковой стенки. , толщина свободной стенки правого желудочка, толщина свободной стенки ЛЖ, индекс объема левого предсердия, собственное картирование Т1, результат CMR (нормальный/ненормальный), причина считать результат ненормальным.
С момента зачисления на срок до 7 лет
Результаты сцинтиграфии сердца с использованием Bone Tracer (в целом и у пациентов, начинающих лечение эплонтерсеном)
Временное ограничение: С момента зачисления на срок до 7 лет
Для решения этой задачи будет собрана следующая информация: тип индикатора, соотношение сердца и контралатерального легкого (H/CL), степень Перуджини, результат сцинтиграфии (нормальный/ненормальный), причина считать результат ненормальным.
С момента зачисления на срок до 7 лет
Результаты эхокардиографии (в целом и у пациентов, начинающих лечение эплонтерсеном)
Временное ограничение: С момента зачисления на срок до 7 лет
Для достижения этой цели будет собрана следующая информация: фракция выброса ЛЖ, конечный диастолический объем ЛЖ, конечный систолический объем ЛЖ, конечный диастолический размер ЛЖ, конечный систолический размер ЛЖ, толщина межжелудочковой перегородки в конце диастолы, толщина задней стенки в конце диастолы, слева. Индекс массы желудочка, объем левого предсердия, индекс объема левого предсердия, регургитация митрального клапана, регургитация аортального клапана, регургитация трикуспидального клапана, регургитация легочного клапана, градиент оттока ЛЖ, ударный объем, латеральная ранняя диастолическая скорость миокарда (е' латеральная), медиальная ранняя диастолическая скорость скорость миокарда (e' медиальная), митральное соотношение E/e', ранняя диастолическая скорость митрального притока (E), позднедиастолическая скорость митрального притока (A), митральное пиковое соотношение E/A, общая продольная деформация ЛЖ, систолическое давление в легочной артерии, Толщина свободной стенки ПЖ. Тяжесть аортального стеноза, тяжесть митрального стеноза.
С момента зачисления на срок до 7 лет
Показатели ЭКГ (в целом и у пациентов, начинающих лечение эплонтерсеном)
Временное ограничение: С момента зачисления на срок до 7 лет

Для достижения этой цели будет собрана следующая информация ЭКГ:

  • Интерпретация ЭКГ (норма/патология/пограничная линия)
  • Ритм сердца
  • Наличие экстрасистол
  • Наличие нарушений проводимости
  • Признаки гипертрофии левого желудочка (ГЛЖ)
С момента зачисления на срок до 7 лет
Результаты анализов мочи (общие и у пациентов, начинающих лечение эплонтерсеном)
Временное ограничение: С момента зачисления на срок до 7 лет

Для достижения этой цели будут собраны следующие результаты испытаний:

  • Соотношение альбумин-креатинин в моче (UACR)
  • Соотношение белка и креатинина в моче (UPCR)
С момента зачисления на срок до 7 лет
Клинические проявления (признаки и симптомы) ATTR-амилоидоза (в целом и у пациентов, начинающих лечение эплонтерсеном)
Временное ограничение: С момента зачисления на срок до 7 лет

Для решения этой задачи будут оценены следующие клинические проявления:

ишемическая болезнь сердца, острый инфаркт миокарда, сердечная недостаточность, мерцательная аритмия, аритмии, заболевания проводящей системы, стеноз аортального клапана, полинейропатия, синдром запястного канала, вегетативная нейропатия, нефротический синдром, субнефротическая протеинурия, желудочно-кишечная дисфункция, хроническая болезнь почек/острое повреждение почек, спинномозговая болезнь стеноз, хирургическое вмешательство по поводу стеноза позвоночника, гепатомегалия, асцит, отек, другие проявления, связанные с амилоидозом (например, симптом Попая, разрыв сухожилия)
С момента зачисления на срок до 7 лет
Краткое обследование состояния здоровья из 36 вопросов, версия 2 (SF-36v2). Суммарная оценка физических компонентов (общая и у пациентов, начинающих лечение эплонтерсеном)
Временное ограничение: С момента зачисления на срок до 7 лет
SF-36v2 — это общий опросник состояния здоровья, состоящий из 36 пунктов, который предоставляет оценки по восьми областям здоровья (физическое функционирование, ролево-физические, телесная боль, общее состояние здоровья, жизнеспособность, социальное функционирование, ролево-эмоциональное и психическое здоровье) и двум итоговым показателям. баллы; суммарный балл физического компонента (PCS) и суммарный балл умственного компонента (MCS). Более высокие баллы указывают на лучшее состояние здоровья.
С момента зачисления на срок до 7 лет
Общий показатель качества жизни по Норфолку – диабетическая нейропатия (в целом и у пациентов, начинающих лечение эплонтерсеном)
Временное ограничение: С момента зачисления на срок до 7 лет
Norfolk QOL-DN представляет собой инструмент, состоящий из 35 пунктов и учитывающий конкретные заболевания, который выставляет оценки по пяти областям (симптомы, невропатия крупных волокон, невропатия мелких волокон, вегетативная невропатия и повседневная деятельность) и общий балл. Более высокие баллы указывают на худшее состояние здоровья.
С момента зачисления на срок до 7 лет
Общий итоговый балл по опроснику кардиомиопатии Канзас-Сити (KCCQ) (в целом и у пациентов, начинающих лечение эплонтерсеном)
Временное ограничение: С момента зачисления на срок до 7 лет
KCCQ представляет собой анкету, состоящую из 23 пунктов, посвященную конкретному заболеванию, которая оценивает семь областей (физические ограничения, стабильность симптомов, частота симптомов, тяжесть симптомов, самоэффективность, качество жизни и социальные ограничения) и предоставляет три итоговых балла (общая оценка симптомов). , клиническая суммарная оценка и общая суммарная оценка). Более высокие баллы указывают на лучшее состояние здоровья.
С момента зачисления на срок до 7 лет
Классификация Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA) (в целом и у пациентов, начинающих лечение эплонтерсеном)
Временное ограничение: С момента зачисления на срок до 7 лет
I=нет симптомов; II = Симптомы обычной физической активности; III = Симптомы при меньшей физической активности; IV = Симптомы в покое.
С момента зачисления на срок до 7 лет
Стадия семейной амилоидной полиневропатии (САП) (Коутиньо) (в целом и у пациентов, начинающих лечение эплонтерсеном)
Временное ограничение: С момента зачисления на срок до 7 лет
Стадия 0: Симптомов нет; I стадия: Ненарушенная передвижение; преимущественно легкая сенсорная, моторная и вегетативная нейропатия нижних конечностей; Стадия II: требуется помощь при передвижении, в основном умеренное прогрессирование нарушений нижних конечностей, верхних конечностей и туловища; Стадия III: Прикован к инвалидной коляске или прикован к постели; тяжелое сенсорное, моторное и вегетативное поражение всех конечностей.
С момента зачисления на срок до 7 лет
Оценка инвалидности при полиневропатии (PND) (в целом и у пациентов, начинающих лечение эплонтерсеном)
Временное ограничение: С момента зачисления на срок до 7 лет
Стадия 0 = нет симптомов; I стадия = сенсорные нарушения, но способность ходить сохранена; Стадия II = нарушение способности ходить, но способность ходить без палки или костылей; Стадия IIIА = Ходьба с помощью 1 палки или костыля; Стадия IIIБ = Ходьба с помощью двух палок или костылей; Стадия IV = прикован к инвалидной коляске или прикован к постели.
С момента зачисления на срок до 7 лет
Использование ресурсов здравоохранения (в целом и у пациентов, начинающих лечение эплонтерсеном)
Временное ограничение: С момента зачисления на срок до 7 лет

Для достижения этой цели будет собрана следующая информация:

  • Количество посещений отделения неотложной помощи
  • Количество амбулаторных посещений
  • Общее отделение стационарной помощи/госпитализации (неинтенсивное): количество госпитализаций, количество койко-дней
  • Стационарное лечение/отделение интенсивной терапии госпитализации: количество госпитализаций, количество койко-дней
С момента зачисления на срок до 7 лет
Клинические характеристики (в целом и у пациентов, инициирующих лечение Eplontersen)
Временное ограничение: Со временем зачисления до 7 лет

Чтобы решить эту цель, будут оценены следующие клинические характеристики:

  • Модифицированный индекс массы тела (MBMI)
  • История болезни
  • Результаты генетических тестов TTR
  • Семейная история аттро
  • Период времени между первыми симптомами на сегодняшний день диагноза ATTR
  • Время с момента диагноза ATTR
Со временем зачисления до 7 лет
Суральский нерв и амплитуда большеберцового нерва (в целом и у пациентов, инициирующих лечение Eplontersen)
Временное ограничение: Со временем зачисления до 7 лет
Суральский нерв и амплитуда большеберцового нерва будет измерена в общем и у пациентов, инициирующих лечение Eplontersen
Со временем зачисления до 7 лет
Результаты биомаркера (в целом и у пациентов, инициирующих лечение Eplontersen)
Временное ограничение: Со временем зачисления до 7 лет

Чтобы решить эту цель, будут собраны следующие результаты биомаркера:

  • Уровни TTR в сыворотке
  • Полное количество крови
  • Гемоглобин
  • Тропонин i
  • Цистатин
  • Креатинин
  • Сообщенная скорость клубочковой фильтрации (GFR)
  • Альбумин
  • Ферменты печени: щелочная фосфатаза (ALP), аланин аминотрансфераза (ALT), аспартат -аминотрансфераза (AST), гамма -глутамилтрансфераза (GGT), общий билирубин
  • N-концевой натрийуретический пептид Pro B (NT-ProBNP)
  • Витамин А уровень
  • Нейрофиламентная легкая цепь (НФЛ)
  • Международный тест нормализованного соотношения (INR)
Со временем зачисления до 7 лет
Постановка аттра национального центра амилоидоза (NAC) или постановка майонеза (в целом и у пациентов, инициирующих лечение Eplontersen)
Временное ограничение: Со временем зачисления до 7 лет

Для стадии NAC стадия I: N-концевой прокриновой натрийуретический пептид (NT-ProBNP) ≤3000 нг/л и расчетная скорость клубочковой фильтрации (EGFR) ≥45 мл/мин; Стадия III: NT-ProBNP> 3000 нг/л и EGFR <45 мл/мин; Стадия IV: NT-ProBNP ≥10 000 нг/л; Стадия II: остальные пациенты

Для постановки Майо, стадия I: и значения биомаркера ниже установленных порогов; Стадия II: либо тропонин T, либо nt-probnp выше порога; Стадия III: И значения биомаркера Troponin T и NT-ProBNP выше порога.

Пороговые значения биомаркера: тропонин T:> 0,05 мг/мл и NT-ProBNP:> 3000 пг/мл.
Со временем зачисления до 7 лет
Фракция выброса левого желудочка (в целом и у пациентов, инициирующих лечение Eplontersen)
Временное ограничение: Со временем зачисления до 7 лет
Фракция выброса левого желудочка будет измерена в общем и у пациентов, инициирующих лечение Eplontersen
Со временем зачисления до 7 лет
6-минутный тест ходьбы (в целом и у пациентов, инициирующих лечение Eplontersen)
Временное ограничение: Со временем зачисления до 7 лет
Чтобы решить эту цель, будет измерено расстояние, пройденное за 6 минут.
Со временем зачисления до 7 лет
Индекс коморбидности Чарльсона (CCI) и компоненты CCI (в целом и у пациентов, инициирующих лечение Eplontersen)
Временное ограничение: Со временем зачисления до 7 лет

Чтобы рассмотреть CCI, последняя оценка и все CCI Componenet будут измерены

  • Инфаркт миокарда
  • Застойная сердечная недостаточность
  • Периферическое сосудистое заболевание
  • Цереброваскулярные заболевания
  • Деменция
  • Хроническая болезнь легких
  • Ревматическая болезнь
  • Язвенная болезнь
  • Диабет (нет, без хронических осложнений, с хроническими осложнениями)
  • Гемиплегия или параплегия
  • Почечная болезнь
  • Любая злокачественная опухоль, включая лимфому и лейкемию, за исключением злокачественного новообразования кожи (нет, локализованный, метастатический)
  • Болезнь печени (нет, легкая, умеренная, тяжелая)
  • Метастатическая твердая опухоль
  • Синдром приобретенного иммунного дефицита (СПИД) / вирус иммунодефицита человека (ВИЧ)
Со временем зачисления до 7 лет
Другие интересные сопутствующие заболевания (в целом и у пациентов, инициирующих лечение Eplontersen)
Временное ограничение: Со временем зачисления до 7 лет

Чтобы решить эту цель, будет собрана следующая информация:

  • Процент пациентов с депрессией
  • Процент пациентов с фибромиалгией
  • Процент пациентов с парапротеинемией
Со временем зачисления до 7 лет
Смертность (в целом и у пациентов, инициирующих лечение Eplontersen)
Временное ограничение: На протяжении всего обучения (до 7 лет)
Смертность во время последующего наблюдения за исследованиями (все причины, связанные с амилоидозом ATTR), в целом и с помощью NYHA/NAC или Mayo/FAP стадия
На протяжении всего обучения (до 7 лет)
Болезнь печени и трансплантация
Временное ограничение: Со временем зачисления до 7 лет
  • Болезнь печени (для пациентов с легкой, умеренной или тяжелой заболеванием печени: оценка ребенка Пью, класс детей, асцит, энцефалопатия)
  • Трансплантация печени (причина пересадки, тип пересадки)
Со временем зачисления до 7 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Сравнение демографических и клинических характеристик пациентов, которым назначали эплонтерсен в любой момент периода наблюдения, с пациентами, получавшими другие методы лечения ATTR.
Временное ограничение: До 7 лет

Следующие результаты будут сравниваться между пациентами, получавшими эплонтерсен, и пациентами, получавшими другие методы лечения ATTR:

  • Демография
  • мИМТ
  • История болезни
  • Семейный анамнез ATTR-амилоидоза
  • Период времени между первыми симптомами и датой постановки диагноза ATTR-амилоидоза
  • Время с момента постановки диагноза ATTR-амилоидоза
До 7 лет
Сравнение результатов биопсии у пациентов, которым назначали эплонтерсен в любое время в течение периода наблюдения, с пациентами, получавшими другие методы лечения ATTR.
Временное ограничение: До 7 лет

Следующие результаты будут сравниваться между пациентами, получавшими эплонтерсен, и пациентами, получавшими другие методы лечения ATTR:

  • Тип биопсии
  • Результат идентификации амилоида (положительный, отрицательный, неубедительный для амилоида)
  • Метод типирования амилоида
  • Результат биопсии (нормальный/ненормальный)
  • Причина признания результата биопсии аномальным
До 7 лет
Сравнение результатов магнитно-резонансной томографии (CMR) сердечно-сосудистой системы у пациентов, которым назначали эплонтерсен в любое время в течение периода наблюдения, с пациентами, получавшими другие методы лечения ATTR.
Временное ограничение: До 7 лет
Следующие результаты будут сравниваться между пациентами, получавшими эплонтерсен, и пациентами, получающими другие методы лечения ATTR: внеклеточный объем (ECV), использование контраста, конечно-диастолический объем левого желудочка (ЛЖ), конечно-систолический объем ЛЖ, фракция выброса ЛЖ, индекс массы ЛЖ. , толщина межжелудочковой стенки, толщина свободной стенки правого желудочка, толщина свободной стенки ЛЖ, индекс объема левого предсердия, нативное картирование Т1, результат CMR (нормальный/ненормальный), причина считать результат ненормальным.
До 7 лет
Сравнение результатов эхокардиографии у пациентов, которым назначали эплонтерсен в любое время в течение периода наблюдения, с пациентами, получавшими другие методы лечения ATTR.
Временное ограничение: До 7 лет
Следующие результаты будут сравниваться между пациентами, получавшими эплонтерсен, и пациентами, получающими другие методы лечения ATTR: фракция выброса ЛЖ, конечный диастолический объем ЛЖ, конечный систолический объем ЛЖ, конечный диастолический размер ЛЖ, конечный систолический размер ЛЖ, межжелудочковая перегородка, толщина диастолы, толщина задней стенки. Диастола, индекс массы левого желудочка, объем левого предсердия, индекс объема левого предсердия, регургитация митрального клапана, регургитация аортального клапана, регургитация трикуспидального клапана, регургитация легочного клапана, градиент оттока ЛЖ, ударный объем, латеральная ранняя диастолическая скорость миокарда (е' латеральная), Медиальная ранняя диастолическая скорость миокарда (e' medial), митральное соотношение E/e', ранняя диастолическая скорость митрального притока (E), позднедиастолическая скорость митрального притока (A), митральное пиковое соотношение E/A, общая продольная деформация ЛЖ, легочная артерия систолическое давление, толщина свободной стенки правого желудочка, тяжесть аортального стеноза, тяжесть митрального стеноза.
До 7 лет
Сравнение переменных ЭКГ пациентов, которым назначали эплонтерсен в любое время в течение периода наблюдения, с пациентами, получавшими другие методы лечения ATTR.
Временное ограничение: До 7 лет

Следующие результаты будут сравниваться между пациентами, получавшими эплонтерсен, и пациентами, получавшими другие методы лечения ATTR:

  • Интерпретация ЭКГ (норма/патология/пограничная линия)
  • Ритм сердца
  • Наличие экстрасистол
  • Наличие нарушений проводимости
  • Признаки гипертрофии левого желудочка (ГЛЖ)
До 7 лет
Сравнение результатов кардиосцинтиграфии с использованием Bone Tracer у пациентов, которым назначали эплонтерсен в любое время в течение периода наблюдения, с пациентами, получавшими другие методы лечения ATTR.
Временное ограничение: До 7 лет
Следующие результаты будут сравниваться между пациентами, получавшими эплонтерсен, и пациентами, получающими другие методы лечения ATTR: тип индикатора, соотношение сердца и контралатерального легкого (H/CL), степень Перуджини, результат сцинтиграфии (нормальный/ненормальный), причина считать результат аномальным. .
До 7 лет
Сравнение результатов анализов мочи у пациентов, которым назначали эплонтерсен в любой момент периода наблюдения, с пациентами, получавшими другие методы лечения ATTR.
Временное ограничение: До 7 лет

Следующие результаты будут сравниваться между пациентами, получавшими эплонтерсен, и пациентами, получавшими другие методы лечения ATTR:

  • Соотношение альбумин-креатинин в моче (UACR)
  • Соотношение белка и креатинина в моче (UPCR)
До 7 лет
Сравнение клинических проявлений (признаков и симптомов) амилоидоза ATTR у пациентов, которым назначали эплонтерсен, с пациентами, получающими другие методы лечения ATTR
Временное ограничение: До 7 лет
Следующие исходы будут сравниваться между пациентами, получавшими эплонтерсен, и пациентами, получающими другие методы лечения ATTR: ишемическая болезнь сердца, острый инфаркт миокарда, сердечная недостаточность, фибрилляция предсердий, аритмии, заболевания проводящей системы, стеноз аортального клапана, полинейропатия, синдром запястного канала, вегетативная нейропатия, нефротический синдром, субнефротическая протеинурия, желудочно-кишечная дисфункция, хроническое заболевание почек/острое повреждение почек, стеноз позвоночного канала, хирургическое вмешательство по стенозу позвоночного канала, гепатомегалия, асцит, отеки, другие проявления, связанные с амилоидозом (например, симптом Попая, разрыв сухожилия)
До 7 лет
Сравнение стадий семейной амилоидной полиневропатии (САП) (Коутиньо) у пациентов, которым назначали эплонтерсен, с пациентами, получающими другие методы лечения ATTR
Временное ограничение: До 7 лет

Постановка ФАП:

Стадия 0: Симптомов нет; I стадия: Ненарушенная передвижение; преимущественно легкая сенсорная, моторная и вегетативная нейропатия нижних конечностей; Стадия II: требуется помощь при передвижении, в основном умеренное прогрессирование нарушений нижних конечностей, верхних конечностей и туловища; Стадия III: Прикован к инвалидной коляске или прикован к постели; тяжелое сенсорное, моторное и вегетативное поражение всех конечностей.
До 7 лет
Сравнение использования ресурсов здравоохранения у пациентов, которым назначен эплонтерсен, и пациентов, получающих другие методы лечения ATTR
Временное ограничение: До 7 лет

Следующие результаты будут сравниваться между пациентами, получавшими эплонтерсен, и пациентами, получавшими другие методы лечения ATTR:

  • Количество посещений отделения неотложной помощи
  • Количество амбулаторных посещений
  • Общее отделение стационарной помощи/госпитализации (неинтенсивное): количество госпитализаций, количество койко-дней
  • Стационарное лечение/отделение интенсивной терапии госпитализации: количество госпитализаций, количество койко-дней
До 7 лет
Сравнение суральского нерва и амплитуды большеберцового нерва у пациентов, назначаемых Eplontersen в любое время во время наблюдения, с пациентами на других обработках ATTR
Временное ограничение: До 7 лет
Суральский нерв и амплитуда большеберцового нерва будет сравниваться у пациентов, назначаемых Eplontersen в любое время в течение периода наблюдения с пациентами с другими лечениями ATTR
До 7 лет
Сравнение результатов биомаркера у пациентов, назначаемых Eplontersen в любое время во время наблюдения, с пациентами на других обработках ATTR
Временное ограничение: До 7 лет

Следующие результаты будут сравниваться между пациентами, получавшими Eplontersen, и пациентами с другими лечением ATTR:

  • Уровни TTR в сыворотке
  • Полное количество крови
  • Гемоглобин
  • Тропонин i
  • Цистатин
  • Креатинин
  • Сообщенная скорость клубочковой фильтрации (GFR)
  • Альбумин
  • Ферменты печени: щелочная фосфатаза (ALP), аланин аминотрансфераза (ALT), аспартат -аминотрансфераза (AST), гамма -глутамилтрансфераза (GGT), общий билирубин
  • N-концевой натрийуретический пептид Pro B (NT-ProBNP)
  • Витамин А уровень
  • Нейрофиламентная легкая цепь (НФЛ)
  • Международный тест нормализованного соотношения (INR)
До 7 лет
Сравнение 36-элементного краткого обзора здоровья версии 2 (SF-36V2). Сводная оценка физических компонентов у пациентов, назначаемых Eplontersen для пациентов, на других аттральных методах лечения
Временное ограничение: До 7 лет
SF-36V2, оценки сводных компонентов физических компонентов будут сравниваться между пациентами, получавшими Eplontersen, и пациентами с другими лечениями ATTR.
До 7 лет
Сравнение норфолкского качества жизни диабетической невропатии общий балл у пациентов, назначаемых Eplontersen с пациентами, на других аттлах
Временное ограничение: До 7 лет
Норфолк качество жизни диабетической невропатии будет сравниваться между пациентами, получавшими Eplontersen, и пациентами с другими лечениями ATTR.
До 7 лет
Сравнение анкеты кардиомиопатии в Канзас -Сити (KCCQ) Общая суммарная оценка у пациентов, назначаемых Eplontersen с пациентами, на других ATTR BEARTIONS
Временное ограничение: До 7 лет
Анкета по кардиомиопатии в Канзас -Сити (KCCQ) Общая суммарная оценка будет сравниваться у пациентов, назначаемых Eplontersen с пациентами, на других аттральных лечениях
До 7 лет
Сравнение классификации нью -йоркской кардиологической ассоциации (NYHA) у пациентов, назначаемых Eplontersen с пациентами, на других аттлах
Временное ограничение: До 7 лет
Классификация нью -йоркской кардиологической ассоциации (NYHA) будет сравниваться у пациентов, назначаемых Eplontersen с пациентами, на других аттлах
До 7 лет
Сравнение фракции выброса левого желудочка у пациентов, назначающих Eplontersen с пациентами, на других аттлах
Временное ограничение: До 7 лет
Фракция выброса левого желудочка будет сравниваться у пациентов, назначаемых Eplontersen с пациентами, на других аттлах
До 7 лет
Сравнение индекса коморбидности Чарльсона (CCI) и компонентов CCI у пациентов, назначаемых Eplontersen с пациентами, на других аттральных лечениях
Временное ограничение: До 7 лет
Индекс коморбидности Чарльсона (CCI) и компоненты CCI будут сравниваться у пациентов, назначаемых Eplontersen с пациентами, на других аттральных лечениях
До 7 лет
Сравнение других сопутствующих заболеваний, представляющих интерес у пациентов, назначающих Eplontersen с пациентами на других ATTR лечение
Временное ограничение: До 7 лет

Следующие результаты будут сравниваться между пациентами, получавшими Eplontersen, и пациентами с другими лечением ATTR:

  • Процент пациентов с депрессией
  • Процент пациентов с фибромиалгией
  • Процент пациентов с парапротеинемией
До 7 лет
Сравнение смертности у пациентов, назначающих Eplontersen с пациентами, на других аттральных лечениях
Временное ограничение: До 7 лет
Смертность будет сравниваться у пациентов, назначаемых Eplontersen с пациентами с другими лечением ATTR
До 7 лет

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Факторы риска для ухудшения прогрессирования ATTR
Временное ограничение: до 7 лет
Будут выявлены факторы, связанные с изменениями в клинических проявлениях амилоидоза ATTR, классификации NYHA, постановки NAC ATTR или постановки MAPI, CCI (Coutinho), компонентов PND, LVEF, CCI и CCI и других представляющих интерес других сопутствующих заболеваний.
до 7 лет
Затраты на здравоохранение у пациентов с амилоидозом ATTR
Временное ограничение: До 7 лет
Средние годовые затраты будут рассчитаны на основе имеющихся данных в разных странах.
До 7 лет
Серьезные побочные эффекты у пациентов, получавших лечение амилоидоза ATTR
Временное ограничение: До 7 лет
Серьезные побочные эффекты у пациентов, получавших лечение амилоидоза ATTR
До 7 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

AstraZeneca

Соавторы

ICON plc

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

25 июня 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

29 декабря 2031 г.

Завершение исследования (Оцененный)

29 декабря 2031 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

13 мая 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 июня 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

20 июня 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

19 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • D8450R00003

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Планируйте публиковать только отредактированный краткий обзор КСО.

Сроки обмена IPD

AstraZeneca будет обеспечивать или превосходить доступность данных в соответствии с обязательствами, принятыми в соответствии с Принципами обмена данными EFPIA/PhRMA. Подробную информацию о наших сроках можно найти в нашем обязательстве по раскрытию информации по адресу https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Критерии совместного доступа к IPD

Когда запрос будет одобрен, AstraZeneca предоставит доступ к анонимным данным на уровне отдельных пациентов через безопасную исследовательскую среду Vivli.org. Прежде чем получить доступ к запрошенной информации, необходимо заключить подписанное соглашение об использовании данных (необоротный договор для лиц, осуществляющих доступ к данным).

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться