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Estudio no intervencionista de pacientes con amiloidosis por transtiretina (ATTR) (MaesTTRo)

18 de agosto de 2026 actualizado por: AstraZeneca

Un estudio multinacional, prospectivo y no intervencionista que recopila datos del mundo real sobre las características, los patrones de tratamiento y los resultados de los pacientes con amiloidosis por transtiretina (ATTR)

El estudio MaesTTRo tiene como objetivo inscribir una cohorte global de pacientes con amiloidosis por transtiretina (ATTR) para observar longitudinalmente el curso natural de la enfermedad y describir patrones y resultados de tratamiento en el mundo real. Además, se recopilará información sobre la eficacia de los tratamientos de amiloidosis ATTR, incluido el eplontersen, que es un tratamiento de silenciamiento de genes de oligonucleótidos antisentido conjugado con ligando que se dirige a la actividad contra la proteína TTR mutante y de tipo salvaje.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

MaesTTRo es un estudio internacional, longitudinal y no intervencionista de pacientes adultos con amiloidosis por transtiretina (ATTR).

El estudio planea inscribir a un mínimo de 1600 pacientes con amiloidosis ATTR, incluido un mínimo de 1500 pacientes con miocardiopatía ATTR (ATTR-CM) y un mínimo de 100 pacientes con polineuropatía hereditaria ATTRv-PN.

Se espera que el período de inscripción dure aproximadamente 4 años. La duración del seguimiento de cada paciente será de al menos 3 años y hasta 7 años dependiendo de la fecha de inscripción del paciente.

El diseño de este estudio incluirá datos primarios y secundarios. Los datos primarios consistirán en cuestionarios de resultados informados por el paciente (PRO). Se pedirá a los pacientes que completen cuestionarios PRO electrónicos al momento de la inscripción y cada 6 meses (± 3 meses) solo durante las visitas de rutina. Los datos secundarios consistirán en información demográfica, clínica y de tratamiento, y se recopilarán según la práctica clínica habitual. Estos datos se extraerán directamente del registro médico electrónico o de la revisión de las historias clínicas en papel de cada paciente y se ingresarán en el sistema electrónico de captura de datos. No se requieren visitas al sitio para este estudio y no se contactará a los pacientes para la recopilación de datos fuera de las visitas clínicas de rutina.

Para los pacientes inscritos en los Estados Unidos, se utilizará un proceso de tokenización (creación de un identificador único y cifrado llamado token, en lugar de información de identificación personal) para recopilar datos adicionales no identificados (por ejemplo, uso de recursos de atención médica, costos de atención médica). de otras fuentes que forman parte de la atención médica de rutina de los pacientes (registros médicos electrónicos, hospitalarios o de farmacia). Sólo se analizarán datos no identificados. Los pacientes tendrán la opción dentro del formulario de consentimiento informado de participar o no en el proceso de tokenización.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

1850

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 10117
        • Reclutamiento
        • Research Site
    • Bavaria
      • Würzburg, Bavaria, Alemania, DE-97072
        • Aún no reclutando
        • Research Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Alemania, 60590
        • Reclutamiento
        • Research Site
    • Lower Saxony
      • Hanover, Lower Saxony, Alemania, 30625
        • Reclutamiento
        • Research Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Aachen, North Rhine-Westphalia, Alemania, 52074
        • Reclutamiento
        • Research Site
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Alemania, 50937
        • Reclutamiento
        • Research Site
    • Rhineland-Palatinate
      • Mainz, Rhineland-Palatinate, Alemania, 55131
        • Reclutamiento
        • Research Site
    • Saarland
      • Homburg, Saarland, Alemania, 66421
        • Reclutamiento
        • Research Site
  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V5Z 1M9
        • Reclutamiento
        • Research Site
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6Z 1Y6
        • Reclutamiento
        • Research Site
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3RIV9
        • Reclutamiento
        • Research Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5A5
        • Reclutamiento
        • Research Site
      • Toronto, Ontario, Canadá, M2J 4W8
        • Reclutamiento
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H2X 0A9
        • Aún no reclutando
        • Research Site
      • Rimouski, Quebec, Canadá, G5L 5T1
        • Aún no reclutando
        • Research Site
  • España
    • Andalusia
      • Huelva, Andalusia, España, 21005
        • Reclutamiento
        • Research Site
    • Basque Country
      • Bilbao, Basque Country, España, 48013
        • Reclutamiento
        • Research Site
    • Canary Islands
      • Las Palmas de Gran Canaria, Canary Islands, España, 35010
        • Reclutamiento
        • Research Site
    • Castille and León
      • Salamanca, Castille and León, España, 37007
        • Reclutamiento
        • Research Site
    • Catalu A
      • Barcelona, Catalu A, España, 08035
        • Reclutamiento
        • Research Site
      • Barcelona, Catalu A, España, 8036
        • Aún no reclutando
        • Research Site
      • Cataluna, Catalu A, España, 08907
        • Aún no reclutando
        • Research Site
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, España, 28222
        • Reclutamiento
        • Research Site
    • Palma de Mallorca
      • Islas Baleares, Palma de Mallorca, España, 07198
        • Reclutamiento
        • Research Site
  • Estados Unidos
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • Reclutamiento
        • Research Site
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Reclutamiento
        • Research Site
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Reclutamiento
        • Research Site
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94025
        • Reclutamiento
        • Research Site
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 006510
        • Reclutamiento
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Reclutamiento
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • Reclutamiento
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 06200
        • Reclutamiento
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21218
        • Reclutamiento
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
        • Reclutamiento
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Aún no reclutando
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Reclutamiento
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Reclutamiento
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64111
        • Reclutamiento
        • Research Site
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Reclutamiento
        • Research Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
        • Reclutamiento
        • Research Site
    • New York
      • Manhasset, New York, Estados Unidos, 11030
        • Reclutamiento
        • Research Site
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Reclutamiento
        • Research Site
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Aún no reclutando
        • Research Site
      • New York, New York, Estados Unidos, 10027
        • Reclutamiento
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Reclutamiento
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Reclutamiento
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Estados Unidos, 17822
        • Reclutamiento
        • Research Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • Research Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Reclutamiento
        • Research Site
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29607
        • Reclutamiento
        • Research Site
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Estados Unidos, 38138
        • Reclutamiento
        • Research Site
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 037214
        • Reclutamiento
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75246
        • Reclutamiento
        • Research Site
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Aún no reclutando
        • Research Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Reclutamiento
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98915
        • Reclutamiento
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Reclutamiento
        • Research Site
  • Porcelana
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Porcelana, 230001
        • Aún no reclutando
        • Research Site
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Porcelana, 100191
        • Reclutamiento
        • Research Site
      • Beijing, Beijing Municipality, Porcelana, 100730
        • Reclutamiento
        • Research Site
      • Beijing, Beijing Municipality, Porcelana, 100034
        • Reclutamiento
        • Research Site
      • Beijing, Beijing Municipality, Porcelana, 100029
        • Reclutamiento
        • Research Site
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, Porcelana, 400000
        • Reclutamiento
        • Research Site
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Porcelana, 350005
        • Aún no reclutando
        • Research Site
      • Xiamen, Fujian, Porcelana, 361016
        • Reclutamiento
        • Research Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Porcelana, 510515
        • Reclutamiento
        • Research Site
      • Guangzhou, Guangdong, Porcelana, 510080
        • Reclutamiento
        • Research Site
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Porcelana, 550004
        • Aún no reclutando
        • Research Site
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Porcelana, 050000
        • Aún no reclutando
        • Research Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Porcelana, 430000
        • Aún no reclutando
        • Research Site
      • Wuhan, Hubei, Porcelana, 430030
        • Reclutamiento
        • Research Site
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Porcelana, 410011
        • Aún no reclutando
        • Research Site
      • Changsha, Hunan, Porcelana, 410013
        • Reclutamiento
        • Research Site
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Porcelana, 210029
        • Reclutamiento
        • Research Site
      • Suzhou, Jiangsu, Porcelana, 215006
        • Aún no reclutando
        • Research Site
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Porcelana, 330000
        • Reclutamiento
        • Research Site
    • Liaoning
      • Dalian, Liaoning, Porcelana, 116011
        • Aún no reclutando
        • Research Site
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Porcelana, 250012
        • Reclutamiento
        • Research Site
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Porcelana, 200040
        • Reclutamiento
        • Research Site
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Porcelana, 200025
        • Aún no reclutando
        • Research Site
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Porcelana, 200031
        • Aún no reclutando
        • Research Site
    • Shanxi
      • Taiyuan, Shanxi, Porcelana, 030001
        • Aún no reclutando
        • Research Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Porcelana, 610041
        • Reclutamiento
        • Research Site
      • Chengdu, Sichuan, Porcelana, 610072
        • Reclutamiento
        • Research Site
    • Xi'An
      • Shaanxi, Xi'An, Porcelana, 710061
        • Reclutamiento
        • Research Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Porcelana, 310009
        • Aún no reclutando
        • Research Site
  • Reino Unido
      • Glasgow, Reino Unido, G51 4TF
        • Reclutamiento
        • Research Site
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • Reclutamiento
        • Research Site
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Reino Unido, B15 2GW
        • Reclutamiento
        • Research Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Pacientes con diagnóstico de amiloidosis por transtiretina amiloide (ATTR)

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Paciente dispuesto y capaz de dar su consentimiento informado por escrito para participar en el estudio.
  • Diagnóstico confirmado de amiloidosis por transtiretina amiloide (ATTR)
  • Edad ≥18 años al momento de firmar el consentimiento informado
  • Paciente dispuesto y capaz de participar en la recopilación de resultados electrónicos informados por el paciente (PRO)

Criterio de exclusión:

  • Participación simultánea en cualquier ensayo intervencionista para amiloidosis ATTR.
  • Participación en la planificación y/o realización del estudio actual.
  • Pacientes con evidencia de amiloidosis primaria o de cadenas ligeras (AL) o amiloidosis sérica de proteína A (AA)
  • Pacientes asintomáticos con amiloidosis ATTR y portadores asintomáticos de mutaciones ATTR

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Miocardiopatía ATTR (ATTR-CM)
Pacientes con ATTR-CM en el momento de la inscripción
Droga: Tratamiento de la amiloidosis por transtiretina (ATTR) en el entorno de un estudio observacional
Se recopilarán datos sobre pacientes con amiloidosis ATTR en un entorno del mundo real.
Polineuropatía hereditaria (ATTRv-PN)
Pacientes con ATTRv-PN en el momento de la inscripción
Droga: Tratamiento de la amiloidosis por transtiretina (ATTR) en el entorno de un estudio observacional
Se recopilarán datos sobre pacientes con amiloidosis ATTR en un entorno del mundo real.
ATTR-Mixto
Pacientes con fenotipo de amiloidosis ATTR mixto
Droga: Tratamiento de la amiloidosis por transtiretina (ATTR) en el entorno de un estudio observacional
Se recopilarán datos sobre pacientes con amiloidosis ATTR en un entorno del mundo real.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Características demográficas (global y en pacientes que inician tratamiento con eplontersen)
Periodo de tiempo: Desde el momento de la inscripción hasta por 7 años
  • Edad
  • Sexo determinado por el investigador (hombre/mujer)
  • Raza y origen étnico, donde esté permitido
Desde el momento de la inscripción hasta por 7 años
Patrones de tratamiento (en general y en pacientes que inician un tratamiento con eplontersen)
Periodo de tiempo: Desde el momento de la inscripción hasta por 7 años

Para abordar este objetivo se valorarán los siguientes tratamientos:

  • Tratamiento de amiloidosis ATTR: Tafamidis, Diflunisal, Acoramidis, Vutrisiran, Patisiran, Inotersen, Eplontersen, Doxiciclina y ácido taurodesoxicólico, Trasplante de hígado
  • Tratamiento relacionado con insuficiencia cardíaca/arritmia: diuréticos, inhibidor de la enzima convertidora de angiotensina, bloqueador del receptor de angiotensina, inhibidor del receptor de angiotensina-neprilisina, anticoagulación, betabloqueantes, inhibidor del cotransportador 2 de sodio-glucosa, antagonista del receptor de mineralocorticoides, digoxina, uso de marcapasos, Desfibrilador automático implantable, Dispositivo de asistencia ventricular izquierda, Trasplante cardíaco, Reemplazo valvular aórtico transcatéter, Reemplazo quirúrgico de la válvula aórtica
  • Tratamiento relacionado con la polineuropatía: antiepilépticos (gabapentina, pregabalina, carbamazepina, fenitoína), antidepresivos, tratamientos tópicos para el dolor, opioides, tetrahidrocannabinol
  • Otros: Medicamentos para síntomas gastrointestinales, suplementos de vitamina A, diálisis.
Desde el momento de la inscripción hasta por 7 años
Hallazgos de la biopsia (global y en pacientes que inician un tratamiento con eplontersen)
Periodo de tiempo: Desde el momento de la inscripción hasta por 7 años

Para abordar este objetivo, se recopilará la siguiente información de biopsia:

  • tipo de biopsia
  • Resultado de identificación de amiloide (positivo, negativo, no concluyente para amiloide)
  • Método de tipificación de amiloide
  • Resultado de la biopsia (Normal/Anormal)
  • Razón para considerar anormal el resultado de la biopsia
Desde el momento de la inscripción hasta por 7 años
Hallazgos de la resonancia magnética (RMC) cardiovascular (global y en pacientes que inician un tratamiento con eplontersen)
Periodo de tiempo: Desde el momento de la inscripción hasta por 7 años
Para abordar este objetivo, se recopilará la siguiente información: volumen extracelular (VEC), uso de contraste, volumen telediastólico del ventrículo izquierdo (VI), volumen telesistólico del VI, fracción de eyección del VI, índice de masa del VI, espesor de la pared interventricular , Grosor de la pared libre del ventrículo derecho, Grosor de la pared libre del VI, Índice de volumen de la aurícula izquierda, mapeo T1 nativo, resultado de RMC (Normal/Anormal), motivo para considerar el resultado anormal.
Desde el momento de la inscripción hasta por 7 años
Hallazgos de la gammagrafía cardíaca con trazador óseo (en general y en pacientes que inician un tratamiento con eplontersen)
Periodo de tiempo: Desde el momento de la inscripción hasta por 7 años
Para abordar este objetivo se recopilará la siguiente información: Tipo de trazador, Relación corazón-pulmón contralateral (H/CL), grado de Perugini, resultado de la gammagrafía (Normal/Anormal), motivo para considerar el resultado anormal.
Desde el momento de la inscripción hasta por 7 años
Hallazgos de la Ecocardiografía (global y en pacientes que inician tratamiento con eplontersen)
Periodo de tiempo: Desde el momento de la inscripción hasta por 7 años
Para abordar este objetivo, se recopilará la siguiente información: fracción de eyección del VI, volumen diastólico final del VI, volumen sistólico final del VI Dimensión diastólica final del VI, dimensión sistólica final del VI, espesor del tabique interventricular diástole final, diástole final del espesor de la pared posterior, izquierda Índice de masa ventricular, volumen de la aurícula izquierda, índice de volumen de la aurícula izquierda, insuficiencia de la válvula mitral, insuficiencia de la válvula aórtica, insuficiencia de la válvula tricúspide, insuficiencia de la válvula pulmonar, gradiente de salida del VI, volumen sistólico, velocidad miocárdica diastólica temprana lateral (e' lateral), diastólica temprana medial velocidad miocárdica (e' medial), relación E/e' mitral, velocidad de entrada mitral diastólica temprana (E), velocidad de entrada mitral diastólica tardía (A), relación E/A pico mitral, tensión longitudinal global del VI, presión sistólica de la arteria pulmonar, Espesor de la pared libre del VD Gravedad de la estenosis aórtica, Gravedad de la estenosis mitral.
Desde el momento de la inscripción hasta por 7 años
Variables del ECG (global y en pacientes que inician tratamiento con eplontersen)
Periodo de tiempo: Desde el momento de la inscripción hasta por 7 años

Para abordar este objetivo, se recopilará la siguiente información de ECG:

  • Interpretación del ECG (normal/anormal/límite)
  • Ritmo cardiaco
  • Presencia de extrasístoles
  • Presencia de anomalías de la conducción.
  • Evidencia de hipertrofia ventricular izquierda (HVI)
Desde el momento de la inscripción hasta por 7 años
Resultados de los análisis de orina (generales y en pacientes que inician un tratamiento con eplontersen)
Periodo de tiempo: Desde el momento de la inscripción hasta por 7 años

Para abordar este objetivo, se recopilarán los siguientes resultados de las pruebas:

  • Relación albúmina-creatinina en orina (UACR)
  • Relación proteína creatinina en orina (UPCR)
Desde el momento de la inscripción hasta por 7 años
Manifestaciones clínicas (signos y síntomas) de la amiloidosis ATTR (en general y en pacientes que inician un tratamiento con eplontersen)
Periodo de tiempo: Desde el momento de la inscripción hasta por 7 años

Para abordar este objetivo se valorarán las siguientes manifestaciones clínicas:

cardiopatía isquémica, infarto agudo de miocardio, insuficiencia cardíaca, fibrilación auricular, arritmias, enfermedad del sistema de conducción, polineuropatía por estenosis de la válvula aórtica, síndrome del túnel carpiano, neuropatía autonómica, síndrome nefrótico, proteinuria subnefrótica, disfunción gastrointestinal, enfermedad renal crónica/lesión renal aguda, médula espinal estenosis, cirugía de estenosis espinal, hepatomegalia, ascitis, edema, otras manifestaciones relacionadas con la amiloidosis (p. ej., signo de Popeye, rotura de tendón)
Desde el momento de la inscripción hasta por 7 años
Encuesta de salud breve de 36 ítems, versión 2 (SF-36v2), puntuación resumida del componente físico (general y en pacientes que inician un tratamiento con eplontersen)
Periodo de tiempo: Desde el momento de la inscripción hasta por 7 años
El SF-36v2 es una encuesta de salud genérica de 36 ítems que proporciona puntuaciones para ocho dominios de salud (funcionamiento físico, rol físico, dolor corporal, salud general, vitalidad, funcionamiento social, rol emocional y salud mental) y dos resúmenes. puntuaciones; la puntuación del resumen del componente físico (PCS) y la puntuación del resumen del componente mental (MCS). Las puntuaciones más altas indican un mejor estado de salud.
Desde el momento de la inscripción hasta por 7 años
Puntuación total de calidad de vida de Norfolk-neuropatía diabética (general y en pacientes que inician un tratamiento con eplontersen)
Periodo de tiempo: Desde el momento de la inscripción hasta por 7 años
El Norfolk QOL-DN es un instrumento de 35 ítems específico para cada enfermedad que proporciona puntuaciones para cinco dominios (síntomas, neuropatía de fibras grandes, neuropatía de fibras pequeñas, neuropatía autonómica y actividades de la vida diaria) y una puntuación total. Las puntuaciones más altas indican un peor estado de salud.
Desde el momento de la inscripción hasta por 7 años
Puntuación resumida general del Cuestionario de miocardiopatía de Kansas City (KCCQ) (general y en pacientes que inician un tratamiento con eplontersen)
Periodo de tiempo: Desde el momento de la inscripción hasta por 7 años
El KCCQ es un cuestionario específico de enfermedad de 23 ítems que evalúa siete dominios (limitaciones físicas, estabilidad de los síntomas, frecuencia de los síntomas, carga de los síntomas, autoeficacia, calidad de vida y limitación social) y proporciona tres puntuaciones resumidas (puntuación total de los síntomas). , puntuación resumida clínica y puntuación resumida general). Las puntuaciones más altas indican un mejor estado de salud.
Desde el momento de la inscripción hasta por 7 años
Clasificación de la New York Heart Association (NYHA) (general y en pacientes que inician un tratamiento con eplontersen)
Periodo de tiempo: Desde el momento de la inscripción hasta por 7 años
I=Sin síntomas; II=Síntomas con actividad física ordinaria; III=Síntomas con actividad física inferior a la ordinaria; IV=Síntomas en reposo.
Desde el momento de la inscripción hasta por 7 años
Estadificación de la polineuropatía amiloide familiar (PAF) (Coutinho) (global y en pacientes que inician tratamiento con eplontersen)
Periodo de tiempo: Desde el momento de la inscripción hasta por 7 años
Etapa 0: Sin síntomas; Etapa I: deambulación sin problemas; neuropatía sensorial, motora y autónoma en su mayoría leve en las extremidades inferiores; Etapa II: Se requiere asistencia para la deambulación, principalmente progresión del deterioro moderado hacia las extremidades inferiores, las extremidades superiores y el tronco; Etapa III: en silla de ruedas o postrado en cama; Afectación sensorial, motora y autónoma severa de todas las extremidades.
Desde el momento de la inscripción hasta por 7 años
Puntuación de discapacidad por polineuropatía (PND) (general y en pacientes que inician un tratamiento con eplontersen)
Periodo de tiempo: Desde el momento de la inscripción hasta por 7 años
Etapa 0=Sin síntomas; Etapa I = Alteraciones sensoriales pero capacidad para caminar preservada; Etapa II=Deterioro de la capacidad para caminar, pero capacidad para caminar sin bastón ni muletas; Estadio IIIA=Caminar con ayuda de 1 bastón o muleta; Estadio IIIB=Caminar con ayuda de 2 bastones o muletas; Etapa IV = confinado a silla de ruedas o postrado en cama.
Desde el momento de la inscripción hasta por 7 años
Utilización de recursos sanitarios (en general y en pacientes que inician un tratamiento con eplontersen)
Periodo de tiempo: Desde el momento de la inscripción hasta por 7 años

Para abordar este objetivo se recopilará la siguiente información:

  • Número de visitas al servicio de urgencias
  • Número de visitas ambulatorias
  • Sala general de atención hospitalaria/hospitalización (no intensiva): número de estancias hospitalarias, número de días de cama
  • Sala de cuidados intensivos/hospitalización: número de estancias hospitalarias, número de días de cama
Desde el momento de la inscripción hasta por 7 años
Características clínicas (en general y en pacientes que inician un tratamiento con Eplontersen)
Periodo de tiempo: Desde el momento de la inscripción por hasta 7 años

Para abordar este objetivo, se evaluarán las siguientes características clínicas:

  • Índice de masa corporal modificado (MBMI)
  • Antecedentes médicos
  • Resultados de la prueba genética TTR
  • Historia familiar de ATTR
  • Período de tiempo entre los primeros síntomas hasta la fecha del diagnóstico de ATTR
  • Tiempo desde el diagnóstico de attr
Desde el momento de la inscripción por hasta 7 años
Amplitud nerviosa y nerviosa tibial de sureos (en general y en pacientes que inician un tratamiento con Eplontersen)
Periodo de tiempo: Desde el momento de la inscripción por hasta 7 años
La amplitud nerviosa y nerviosa tibial se medirá en los pacientes en general y en pacientes que inician un tratamiento con Eplontersen
Desde el momento de la inscripción por hasta 7 años
Resultados de biomarcadores (en general y en pacientes que inician un tratamiento con Eplontersen)
Periodo de tiempo: Desde el momento de la inscripción por hasta 7 años

Para abordar este objetivo, se recopilarán los siguientes resultados del biomarcador:

  • Niveles de TTR en suero
  • Recuento de sangre completo
  • Hemoglobina
  • Troponina i
  • Cistatina
  • Creatinina
  • Tasa de filtración glomerular informada (GFR)
  • Albúmina
  • Enzimas hepáticas: fosfatasa alcalina (ALP), alanina aminotransferasa (ALT), aspartato aminotransferasa (AST), gamma glutamil transferasa (GGT), bilirrubina total
  • Péptido natriurético de tipo b-terminal N-terminal (NT-proBNP)
  • Nivel de vitamina A
  • Cadena de luz del neurofilamento (NFL)
  • Prueba internacional de relación normalizada (INR)
Desde el momento de la inscripción por hasta 7 años
La estadificación ATTR del Centro Nacional de Amiloidosis (NAC) o la estadificación de mayonesa (en general y en pacientes que inician un tratamiento con Eplontersen)
Periodo de tiempo: Desde el momento de la inscripción por hasta 7 años

Para la estadificación de NAC, el péptido natriurético pro-cerebro N-terminal (NT-proBNP) ≤3000 ng/L y la tasa de filtración glomerular estimada (EGFR) ≥45 ml/min; Etapa III: NT-ProBnp> 3000 ng/L y EGFR <45 ml/min; Etapa IV: NT-ProBNP ≥10,000 ng/L; Etapa II: resto de los pacientes

Para la puesta en escena de mayonesa, la etapa I: ambos valores de biomarcadores están por debajo de los umbrales establecidos; Etapa II: la troponina T o NT-ProBnp está por encima del umbral; Etapa III: los valores de biomarcadores de troponina T y NT-ProBNP están por encima del umbral.

Umbrales de biomarcadores: troponina t:> 0.05 mg/ml y nt-proBnp:> 3000 pg/ml.
Desde el momento de la inscripción por hasta 7 años
Fracción de eyección ventricular izquierda (en general y en pacientes que inician un tratamiento con Eplontersen)
Periodo de tiempo: Desde el momento de la inscripción por hasta 7 años
La fracción de eyección ventricular izquierda se medirá en los pacientes en general y en pacientes que inician un tratamiento con Eplontersen
Desde el momento de la inscripción por hasta 7 años
Prueba de caminata de 6 minutos (en general y en pacientes que inician un tratamiento con Eplontersen)
Periodo de tiempo: Desde el momento de la inscripción por hasta 7 años
Para abordar este objetivo, se medirá la distancia en 6 minutos.
Desde el momento de la inscripción por hasta 7 años
Índice de Comorbilidad de Charlson (CCI) y componentes CCI (en general y en pacientes que inician un tratamiento con Eplontersen)
Periodo de tiempo: Desde el momento de la inscripción por hasta 7 años

Para abordar CCI, se medirán la puntuación más reciente y todo el componente de CCI.

  • Infarto de miocardio
  • Insuficiencia cardíaca congestiva
  • Enfermedad vascular periférica
  • Enfermedad cerebrovascular
  • Demencia
  • Enfermedad pulmonar crónica
  • Enfermedad reumática
  • Enfermedad de úlcera péptica
  • Diabetes (ninguna, sin complicaciones crónicas, con complicaciones crónicas)
  • Hemiplejia o paraplejía
  • Enfermedad renal
  • Cualquier malignidad, incluido el linfoma y la leucemia, excepto la neoplasia maligna de la piel (ninguno, localizado, metastásico)
  • Enfermedad hepática (ninguna, leve, moderada, grave)
  • Tumor sólido metastásico
  • Síndrome de inmunodeficiencia adquirida (SIDA) / Virus de inmunodeficiencia humana (VIH)
Desde el momento de la inscripción por hasta 7 años
Otras comorbilidades de interés (en general y en pacientes que inician un tratamiento con Eplontersen)
Periodo de tiempo: Desde el momento de la inscripción por hasta 7 años

Para abordar este objetivo, se recopilará la siguiente información:

  • Porcentaje de pacientes con depresión
  • Porcentaje de pacientes con fibromialgia
  • Porcentaje de pacientes con paraproteinemia
Desde el momento de la inscripción por hasta 7 años
Mortalidad (en general y en pacientes que inician un tratamiento con Eplontersen)
Periodo de tiempo: A lo largo del seguimiento del estudio (hasta 7 años)
Mortalidad durante el seguimiento del estudio (todas las causas, relacionadas con la amiloidosis ATTR), en general y por la etapa de NYHA/NAC o Mayo/FAP
A lo largo del seguimiento del estudio (hasta 7 años)
Enfermedad hepática y trasplante vivo
Periodo de tiempo: Desde el momento de la inscripción por hasta 7 años
  • Enfermedad hepática (para pacientes con enfermedad hepática leve, moderada o severa: puntaje infantil Pugh, clase de pGH infantil, ascitis, encefalopatía)
  • Trasplante de hígado (razón para el trasplante, tipo de trasplante)
Desde el momento de la inscripción por hasta 7 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Comparación de las características demográficas y clínicas de los pacientes a los que se les prescribió eplontersen en cualquier momento durante el período de observación con pacientes que recibieron otros tratamientos con ATTR
Periodo de tiempo: Hasta 7 años

Los siguientes resultados se compararán entre pacientes tratados con eplontersen y pacientes con otros tratamientos ATTR:

  • Demografía
  • mIMC
  • Historial médico
  • Historia familiar de amiloidosis ATTR
  • Periodo de tiempo desde los primeros síntomas hasta la fecha del diagnóstico de amiloidosis ATTR
  • Tiempo desde el diagnóstico de amiloidosis ATTR
Hasta 7 años
Comparación de los resultados de la biopsia en pacientes a los que se les prescribió eplontersen en cualquier momento durante el período de observación con pacientes que recibieron otros tratamientos con ATTR
Periodo de tiempo: Hasta 7 años

Los siguientes resultados se compararán entre pacientes tratados con eplontersen y pacientes con otros tratamientos ATTR:

  • tipo de biopsia
  • Resultado de identificación de amiloide (positivo, negativo, no concluyente para amiloide)
  • Método de tipificación de amiloide
  • Resultado de la biopsia (Normal/Anormal)
  • Razón para considerar anormal el resultado de la biopsia
Hasta 7 años
Comparación de los hallazgos de la resonancia magnética cardiovascular (RMC) en pacientes a los que se les prescribió eplontersen en cualquier momento durante el período de observación con pacientes que recibieron otros tratamientos con ATTR
Periodo de tiempo: Hasta 7 años
Los siguientes resultados se compararán entre los pacientes tratados con eplontersen y los pacientes con otros tratamientos ATTR: volumen extracelular (ECV), uso de contraste, volumen telediastólico del ventrículo izquierdo (VI), volumen telesistólico del VI, fracción de eyección del VI, índice de masa del VI , espesor de la pared interventricular, espesor de la pared libre del ventrículo derecho, espesor de la pared libre del VI, índice de volumen de la aurícula izquierda, mapeo T1 nativo, resultado de RMC (normal/anormal), motivo para considerar el resultado anormal.
Hasta 7 años
Comparación de los hallazgos de la ecocardiografía en pacientes a los que se les prescribió eplontersen en cualquier momento durante el período de observación con pacientes que recibieron otros tratamientos con ATTR
Periodo de tiempo: Hasta 7 años
Los siguientes resultados se compararán entre pacientes tratados con eplontersen y pacientes con otros tratamientos ATTR: fracción de eyección del VI, volumen diastólico final del VI, volumen sistólico final del VI Dimensión diastólica final del VI, dimensión sistólica final del VI, tabique interventricular, espesor diástole, espesor de la pared posterior Diástole, índice de masa del ventrículo izquierdo, volumen de la aurícula izquierda, índice de volumen de la aurícula izquierda, insuficiencia de la válvula mitral, insuficiencia de la válvula aórtica, insuficiencia de la válvula tricúspide, insuficiencia de la válvula pulmonar, gradiente de salida del VI, volumen sistólico, velocidad diastólica temprana lateral del miocardio (e' lateral), Velocidad miocárdica diastólica temprana medial (e' medial), relación E/e' mitral, velocidad de entrada mitral diastólica temprana (E), velocidad de entrada mitral diastólica tardía (A), relación E/A pico mitral, tensión longitudinal global del VI, arteria pulmonar presión sistólica, espesor de la pared libre del VD, gravedad de la estenosis aórtica, gravedad de la estenosis mitral.
Hasta 7 años
Comparación de las variables del ECG de pacientes a los que se les prescribió eplontersen en cualquier momento durante el período de observación con pacientes que recibieron otros tratamientos con ATTR
Periodo de tiempo: Hasta 7 años

Los siguientes resultados se compararán entre pacientes tratados con eplontersen y pacientes con otros tratamientos ATTR:

  • Interpretación del ECG (normal/anormal/límite)
  • Ritmo cardiaco
  • Presencia de extrasístoles
  • Presencia de anomalías de la conducción.
  • Evidencia de hipertrofia ventricular izquierda (HVI)
Hasta 7 años
Comparación de los hallazgos de la gammagrafía cardíaca con trazador óseo en pacientes a los que se les prescribió eplontersen en cualquier momento durante el período de observación con pacientes que reciben otros tratamientos con ATTR
Periodo de tiempo: Hasta 7 años
Los siguientes resultados se compararán entre los pacientes tratados con eplontersen y los pacientes con otros tratamientos ATTR: tipo de trazador, relación corazón-pulmón contralateral (H/CL), grado de Perugini, resultado de la gammagrafía (normal/anormal), motivo para considerar el resultado anormal .
Hasta 7 años
Comparación de los resultados de las pruebas de orina en pacientes a los que se les prescribió eplontersen en cualquier momento durante el período de observación con pacientes que recibieron otros tratamientos con ATTR
Periodo de tiempo: Hasta 7 años

Los siguientes resultados se compararán entre pacientes tratados con eplontersen y pacientes con otros tratamientos ATTR:

  • Relación albúmina-creatinina en orina (UACR)
  • Relación proteína creatinina en orina (UPCR)
Hasta 7 años
Comparación de las manifestaciones clínicas (signos y síntomas) de la amiloidosis ATTR en pacientes a los que se les prescribió eplontersen con pacientes que reciben otros tratamientos con ATTR
Periodo de tiempo: Hasta 7 años
Los siguientes resultados se compararán entre pacientes tratados con eplontersen y pacientes con otros tratamientos ATTR: cardiopatía isquémica, infarto agudo de miocardio, insuficiencia cardíaca, fibrilación auricular, arritmias, enfermedad del sistema de conducción, polineuropatía por estenosis de la válvula aórtica, síndrome del túnel carpiano, neuropatía autonómica, síndrome nefrótico, proteinuria subnefrótica, disfunción gastrointestinal, enfermedad renal crónica/lesión renal aguda, estenosis espinal, cirugía de estenosis espinal, hepatomegalia, ascitis, edema, otras manifestaciones relacionadas con la amiloidosis (p. ej., signo de Popeye, rotura de tendón)
Hasta 7 años
Comparación de la estadificación de la polineuropatía amiloide familiar (PAF) (Coutinho) en pacientes a los que se les prescribió eplontersen con pacientes que reciben otros tratamientos con ATTR
Periodo de tiempo: Hasta 7 años

Estadificación FAP:

Etapa 0: Sin síntomas; Etapa I: deambulación sin problemas; neuropatía sensorial, motora y autónoma en su mayoría leve en las extremidades inferiores; Etapa II: Se requiere asistencia para la deambulación, principalmente progresión del deterioro moderado hacia las extremidades inferiores, las extremidades superiores y el tronco; Etapa III: en silla de ruedas o postrado en cama; Afectación sensorial, motora y autónoma severa de todas las extremidades.
Hasta 7 años
Comparación de la utilización de recursos sanitarios en pacientes a los que se les prescribió eplontersen con pacientes que recibieron otros tratamientos ATTR
Periodo de tiempo: Hasta 7 años

Los siguientes resultados se compararán entre pacientes tratados con eplontersen y pacientes con otros tratamientos ATTR:

  • Número de visitas al servicio de urgencias
  • Número de visitas ambulatorias
  • Sala general de atención hospitalaria/hospitalización (no intensiva): número de estancias hospitalarias, número de días de cama
  • Sala de cuidados intensivos/hospitalización: número de estancias hospitalarias, número de días de cama
Hasta 7 años
Comparación de la amplitud del nervio sural y el nervio tibial en pacientes prescritos Eplontersen en cualquier momento durante la observación de pacientes en otros tratamientos con ATTR
Periodo de tiempo: Hasta 7 años
La amplitud nerviosa y nerviosa tibial se comparará en pacientes recetados Eplontersen en cualquier momento durante el período de observación a los pacientes en otros tratamientos con ATTR
Hasta 7 años
Comparación de los resultados de biomarcadores en pacientes recetados Eplontersen en cualquier momento durante la observación de los pacientes en otros tratamientos con ATTR
Periodo de tiempo: Hasta 7 años

Los siguientes resultados se compararán entre los pacientes tratados con Eplontersen y los pacientes en otros tratamientos con ATTR:

  • Niveles de TTR en suero
  • Recuento de sangre completo
  • Hemoglobina
  • Troponina i
  • Cistatina
  • Creatinina
  • Tasa de filtración glomerular informada (GFR)
  • Albúmina
  • Enzimas hepáticas: fosfatasa alcalina (ALP), alanina aminotransferasa (ALT), aspartato aminotransferasa (AST), gamma glutamil transferasa (GGT), bilirrubina total
  • Péptido natriurético de tipo B de T-terminal N-terminal (NT-proBNP)
  • Nivel de vitamina A
  • Cadena de luz del neurofilamento (NFL)
  • Prueba internacional de relación normalizada (INR)
Hasta 7 años
Comparación de la encuesta de salud de forma corta de 36 ítems Versión 2 (SF-36V2) Puntuación de resumen de componentes físicos en pacientes recetados Eplontersen a pacientes en otros tratamientos con ATTR
Periodo de tiempo: Hasta 7 años
SF-36V2, las puntuaciones de resumen de componentes físicos se compararán entre los pacientes tratados con Eplontersen y los pacientes en otros tratamientos con ATTR.
Hasta 7 años
Comparación de Norfolk Calidad de neuropatía diabética de vida puntuación total en pacientes recetados Eplontersen a pacientes en otros tratamientos con ATTR
Periodo de tiempo: Hasta 7 años
La calidad de la neuropatía diabética de Norfolk se comparará entre los pacientes tratados con Eplontersen y los pacientes en otros tratamientos con ATTR.
Hasta 7 años
Comparación de la puntuación general de resumen general de la cardiomiopatía de Kansas City (KCCQ) en pacientes recetados Eplontersen a pacientes en otros tratamientos con ATTR
Periodo de tiempo: Hasta 7 años
El cuestionario de miocardiopatía de Kansas City (KCCQ) se comparará el puntaje de resumen general en los pacientes recetados Eplontersen a pacientes en otros tratamientos con ATTR
Hasta 7 años
Comparación de la clasificación de la Asociación del Corazón de Nueva York (NYHA) en pacientes recetados Eplontersen a pacientes en otros tratamientos con ATTR
Periodo de tiempo: Hasta 7 años
La clasificación de la Asociación Corazada de Nueva York (NYHA) se comparará en pacientes recetados Eplontersen a pacientes en otros tratamientos con ATTR
Hasta 7 años
Comparación de la fracción de eyección ventricular izquierda en pacientes recetados Eplontersen con pacientes en otros tratamientos con ATTR
Periodo de tiempo: Hasta 7 años
La fracción de eyección ventricular izquierda se comparará en pacientes recetados Eplontersen a pacientes en otros tratamientos con ATTR
Hasta 7 años
Comparación del índice de comorbilidad de Charlson (CCI) y componentes CCI en pacientes recetados Eplontersen a pacientes en otros tratamientos con ATTR
Periodo de tiempo: Hasta 7 años
El índice de comorbilidad de Charlson (CCI) y los componentes CCI se compararán en pacientes recetados Eplontersen a pacientes en otros tratamientos con ATTR
Hasta 7 años
Comparación de otras comorbilidades de interés en pacientes recetados Eplontersen con pacientes en otros tratamientos con ATTR
Periodo de tiempo: Hasta 7 años

Los siguientes resultados se compararán entre los pacientes tratados con Eplontersen y los pacientes en otros tratamientos con ATTR:

  • Porcentaje de pacientes con depresión
  • Porcentaje de pacientes con fibromialgia
  • Porcentaje de pacientes con paraproteinemia
Hasta 7 años
Comparación de la mortalidad en pacientes recetados Eplontersen con pacientes en otros tratamientos con ATTR
Periodo de tiempo: Hasta 7 años
La mortalidad se comparará en pacientes recetados Eplontersen a pacientes en otros tratamientos con ATTR
Hasta 7 años

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Factores de riesgo para empeorar la progresión de ATTR
Periodo de tiempo: Hasta 7 años
Factores asociados con los cambios en las manifestaciones clínicas de la amiloidosis ATTR, la clasificación de NYHA, la estadificación de ATTR NAC o la estadificación de mayonesa, la estadificación FAP (Coutinho), la puntuación PND, la HEVF, los componentes CCI y CCI, y otras comorbilidades de interés.
Hasta 7 años
Costos de atención médica en pacientes con amiloidosis ATTR
Periodo de tiempo: Hasta 7 años
Los costos anuales promedio se calcularán en función de los datos disponibles en los diferentes países.
Hasta 7 años
Eventos adversos graves en pacientes tratados con tratamientos de amiloidosis ATTR
Periodo de tiempo: Hasta 7 años
Se medirán eventos adversos graves en pacientes tratados con tratamientos de amiloidosis ATTR
Hasta 7 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

AstraZeneca

Colaboradores

ICON plc

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

25 de junio de 2024

Finalización primaria (Estimado)

29 de diciembre de 2031

Finalización del estudio (Estimado)

29 de diciembre de 2031

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de mayo de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de junio de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

20 de junio de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

19 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • D8450R00003

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

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Descripción del plan IPD

Planee compartir solo la sinopsis de RSC redactada

Marco de tiempo para compartir IPD

AstraZeneca cumplirá o superará la disponibilidad de datos según los compromisos asumidos con los Principios de intercambio de datos de EFPIA/PhRMA. Para obtener detalles sobre nuestros cronogramas, consulte nuestro compromiso de divulgación en https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Criterios de acceso compartido de IPD

Cuando se haya aprobado una solicitud, AstraZeneca proporcionará acceso a los datos anonimizados a nivel de paciente individual a través del entorno de investigación seguro Vivli.org. Debe existir un acuerdo de uso de datos firmado (contrato no negociable para quienes acceden a los datos) antes de acceder a la información solicitada.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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