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Étude non interventionnelle de patients atteints d'amylose à transthyrétine (ATTR) (MaesTTRo)

18 août 2026 mis à jour par: AstraZeneca

Une étude non interventionnelle, prospective et multi-pays collectant des données réelles sur les caractéristiques, les modèles de traitement et les résultats des patients atteints d'amylose à transthyrétine (ATTR)

L'étude MaesTTRo vise à recruter une cohorte mondiale de patients atteints d'amylose à transthyrétine (ATTR) pour observer longitudinalement l'évolution naturelle de la maladie et décrire les modèles et les résultats du traitement dans le monde réel. En outre, des informations sur l'efficacité des traitements contre l'amylose ATTR, y compris l'éplontersen, qui est un traitement d'inactivation du gène oligonucléotide antisens conjugué à un ligand ciblant l'activité contre la protéine TTR mutante et sauvage, seront collectées.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

MaesTTRo est une étude internationale, longitudinale et non interventionnelle portant sur des patients adultes atteints d'amylose à transthyrétine (ATTR).

L'étude prévoit de recruter un minimum de 1 600 patients atteints d'amylose ATTR, dont un minimum de 1 500 patients atteints de cardiomyopathie ATTR (ATTR-CM) et un minimum de 100 patients atteints de polyneuropathie héréditaire ATTRv-PN.

La période d'inscription devrait durer environ 4 ans. La durée de suivi de chaque patient sera d'au moins 3 ans et jusqu'à 7 ans selon la date d'inscription du patient.

Cette conception d'étude comprendra à la fois des données primaires et secondaires. Les données primaires consisteront en des questionnaires sur les résultats rapportés par les patients (PRO). Les patients seront invités à remplir des questionnaires électroniques PRO lors de l'inscription et tous les 6 mois (± 3 mois) uniquement lors des visites de routine. Les données secondaires comprendront des informations démographiques, cliniques et thérapeutiques et seront collectées conformément à la pratique clinique de routine. Ces données seront extraites directement du dossier de santé électronique ou de l'examen des dossiers papier de chaque patient et saisies dans le système de saisie électronique des données. Aucune visite sur site n'est requise pour cette étude et les patients ne seront pas contactés pour la collecte de données en dehors des visites cliniques de routine.

Pour les patients inscrits aux États-Unis, un processus de tokenisation (création d'un identifiant unique et crypté appelé jeton, à la place des informations personnelles identifiables) sera utilisé pour collecter des données anonymisées supplémentaires (par exemple, utilisation des ressources de santé, coûts des soins de santé). provenant d'autres sources faisant partie des soins médicaux courants des patients (dossiers médicaux électroniques, hospitaliers ou pharmaceutiques). Seules les données anonymisées seront analysées. Les patients auront le choix dans le formulaire de consentement éclairé de participer ou non au processus de tokenisation.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

1850

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 10117
        • Recrutement
        • Research Site
    • Bavaria
      • Würzburg, Bavaria, Allemagne, DE-97072
        • Pas encore de recrutement
        • Research Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Allemagne, 60590
        • Recrutement
        • Research Site
    • Lower Saxony
      • Hanover, Lower Saxony, Allemagne, 30625
        • Recrutement
        • Research Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Aachen, North Rhine-Westphalia, Allemagne, 52074
        • Recrutement
        • Research Site
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Allemagne, 50937
        • Recrutement
        • Research Site
    • Rhineland-Palatinate
      • Mainz, Rhineland-Palatinate, Allemagne, 55131
        • Recrutement
        • Research Site
    • Saarland
      • Homburg, Saarland, Allemagne, 66421
        • Recrutement
        • Research Site
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
        • Recrutement
        • Research Site
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 1Y6
        • Recrutement
        • Research Site
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3RIV9
        • Recrutement
        • Research Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • Recrutement
        • Research Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M2J 4W8
        • Recrutement
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X 0A9
        • Pas encore de recrutement
        • Research Site
      • Rimouski, Quebec, Canada, G5L 5T1
        • Pas encore de recrutement
        • Research Site
  • Chine
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Chine, 230001
        • Pas encore de recrutement
        • Research Site
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Chine, 100191
        • Recrutement
        • Research Site
      • Beijing, Beijing Municipality, Chine, 100730
        • Recrutement
        • Research Site
      • Beijing, Beijing Municipality, Chine, 100034
        • Recrutement
        • Research Site
      • Beijing, Beijing Municipality, Chine, 100029
        • Recrutement
        • Research Site
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, Chine, 400000
        • Recrutement
        • Research Site
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Chine, 350005
        • Pas encore de recrutement
        • Research Site
      • Xiamen, Fujian, Chine, 361016
        • Recrutement
        • Research Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chine, 510515
        • Recrutement
        • Research Site
      • Guangzhou, Guangdong, Chine, 510080
        • Recrutement
        • Research Site
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Chine, 550004
        • Pas encore de recrutement
        • Research Site
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Chine, 050000
        • Pas encore de recrutement
        • Research Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Chine, 430000
        • Pas encore de recrutement
        • Research Site
      • Wuhan, Hubei, Chine, 430030
        • Recrutement
        • Research Site
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Chine, 410011
        • Pas encore de recrutement
        • Research Site
      • Changsha, Hunan, Chine, 410013
        • Recrutement
        • Research Site
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Chine, 210029
        • Recrutement
        • Research Site
      • Suzhou, Jiangsu, Chine, 215006
        • Pas encore de recrutement
        • Research Site
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Chine, 330000
        • Recrutement
        • Research Site
    • Liaoning
      • Dalian, Liaoning, Chine, 116011
        • Pas encore de recrutement
        • Research Site
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Chine, 250012
        • Recrutement
        • Research Site
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Chine, 200040
        • Recrutement
        • Research Site
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Chine, 200025
        • Pas encore de recrutement
        • Research Site
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Chine, 200031
        • Pas encore de recrutement
        • Research Site
    • Shanxi
      • Taiyuan, Shanxi, Chine, 030001
        • Pas encore de recrutement
        • Research Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Chine, 610041
        • Recrutement
        • Research Site
      • Chengdu, Sichuan, Chine, 610072
        • Recrutement
        • Research Site
    • Xi'An
      • Shaanxi, Xi'An, Chine, 710061
        • Recrutement
        • Research Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Chine, 310009
        • Pas encore de recrutement
        • Research Site
  • Espagne
    • Andalusia
      • Huelva, Andalusia, Espagne, 21005
        • Recrutement
        • Research Site
    • Basque Country
      • Bilbao, Basque Country, Espagne, 48013
        • Recrutement
        • Research Site
    • Canary Islands
      • Las Palmas de Gran Canaria, Canary Islands, Espagne, 35010
        • Recrutement
        • Research Site
    • Castille and León
      • Salamanca, Castille and León, Espagne, 37007
        • Recrutement
        • Research Site
    • Catalu A
      • Barcelona, Catalu A, Espagne, 08035
        • Recrutement
        • Research Site
      • Barcelona, Catalu A, Espagne, 8036
        • Pas encore de recrutement
        • Research Site
      • Cataluna, Catalu A, Espagne, 08907
        • Pas encore de recrutement
        • Research Site
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Espagne, 28222
        • Recrutement
        • Research Site
    • Palma de Mallorca
      • Islas Baleares, Palma de Mallorca, Espagne, 07198
        • Recrutement
        • Research Site
  • Royaume-Uni
      • Glasgow, Royaume-Uni, G51 4TF
        • Recrutement
        • Research Site
      • London, Royaume-Uni, NW3 2QG
        • Recrutement
        • Research Site
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Royaume-Uni, B15 2GW
        • Recrutement
        • Research Site
  • États-Unis
    • California
      • La Jolla, California, États-Unis, 92037
        • Recrutement
        • Research Site
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • Recrutement
        • Research Site
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • Recrutement
        • Research Site
      • San Francisco, California, États-Unis, 94025
        • Recrutement
        • Research Site
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 006510
        • Recrutement
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Recrutement
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
        • Recrutement
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 06200
        • Recrutement
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21218
        • Recrutement
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02111
        • Recrutement
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Pas encore de recrutement
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Recrutement
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Recrutement
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64111
        • Recrutement
        • Research Site
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Recrutement
        • Research Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08901
        • Recrutement
        • Research Site
    • New York
      • Manhasset, New York, États-Unis, 11030
        • Recrutement
        • Research Site
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Recrutement
        • Research Site
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • Pas encore de recrutement
        • Research Site
      • New York, New York, États-Unis, 10027
        • Recrutement
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Recrutement
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Recrutement
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, États-Unis, 17822
        • Recrutement
        • Research Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Recrutement
        • Research Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
        • Recrutement
        • Research Site
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, États-Unis, 29607
        • Recrutement
        • Research Site
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, États-Unis, 38138
        • Recrutement
        • Research Site
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 037214
        • Recrutement
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75246
        • Recrutement
        • Research Site
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Pas encore de recrutement
        • Research Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
        • Recrutement
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98915
        • Recrutement
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Recrutement
        • Research Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients avec un diagnostic d’amylose à transthyrétine amyloïde (ATTR)

La description

Critère d'intégration:

  • Patient disposé et capable de fournir son consentement éclairé écrit pour participer à l'étude
  • Diagnostic confirmé d'amylose à transthyrétine amyloïde (ATTR)
  • Âgé de ≥18 ans au moment de la signature du consentement éclairé
  • Patient disposé et capable de participer à la collecte des résultats électroniques rapportés par les patients (PRO)

Critère d'exclusion:

  • Participation simultanée à tout essai interventionnel pour l'amylose ATTR
  • Implication dans la planification et/ou la conduite de l'étude en cours
  • Patients présentant des signes d’amylose primaire ou à chaînes légères (AL) ou d’amylose sérique à protéine A (AA)
  • Patients asymptomatiques atteints d'amylose ATTR et porteurs asymptomatiques de la mutation ATTR

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Cardiomyopathie ATTR (ATTR-CM)
Patients atteints d'ATTR-CM au moment de l'inscription
Médicament: Traitement de l'amylose à transthyrétine (ATTR) dans le cadre d'une étude observationnelle
Des données seront collectées sur des patients atteints d'amylose ATTR dans un contexte réel
Polyneuropathie héréditaire (ATTRv-PN)
Patients atteints d'ATTRv-PN au moment de l'inscription
Médicament: Traitement de l'amylose à transthyrétine (ATTR) dans le cadre d'une étude observationnelle
Des données seront collectées sur des patients atteints d'amylose ATTR dans un contexte réel
ATTR-Mixte
Patients présentant un phénotype mixte d’amylose ATTR
Médicament: Traitement de l'amylose à transthyrétine (ATTR) dans le cadre d'une étude observationnelle
Des données seront collectées sur des patients atteints d'amylose ATTR dans un contexte réel

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Caractéristiques démographiques (globales et chez les patients débutant un traitement par éplontersen)
Délai: Dès l'inscription jusqu'à 7 ans
  • Âge
  • Sexe tel que déterminé par l'enquêteur (homme/femme)
  • Race et origine ethnique, lorsque cela est autorisé
Dès l'inscription jusqu'à 7 ans
Schémas de traitement (dans l'ensemble et chez les patients commençant un traitement par eplontersen)
Délai: Dès l'inscription jusqu'à 7 ans

Afin d'atteindre cet objectif, les traitements suivants seront évalués :

  • Traitement de l'amylose ATTR : Tafamidis, Diflunisal, Acoramidis, Vutrisiran, Patisiran, Inotersen, Eplontersen, Doxycycline et acide taurodésoxycholique, Greffe hépatique
  • Traitement lié à l'insuffisance cardiaque/arythmie : diurétiques, inhibiteur de l'enzyme de conversion de l'angiotensine, bloqueur des récepteurs de l'angiotensine, inhibiteur du récepteur de l'angiotensine-néprilysine, anticoagulation, bêtabloquants, inhibiteur du co-transporteur 2 du sodium-glucose, antagoniste des récepteurs minéralocorticoïdes, digoxine, utilisation d'un stimulateur cardiaque, Défibrillateur automatique implantable, dispositif d'assistance ventriculaire gauche, transplantation cardiaque, remplacement valvulaire aortique par cathéter, remplacement chirurgical de la valvule aortique
  • Traitement lié à la polyneuropathie : antiépileptiques (gabapentine, prégabaline, carbamazépine, phénytoïne), antidépresseurs, traitements topiques contre la douleur, opioïdes, tétrahydrocannabinol
  • Autre : Médicaments pour les symptômes gastro-intestinaux, supplémentation en vitamine A, dialyse
Dès l'inscription jusqu'à 7 ans
Résultats de la biopsie (globalement et chez les patients débutant un traitement par eplontersen)
Délai: Dès l'inscription jusqu'à 7 ans

Afin d'atteindre cet objectif, les informations de biopsie suivantes seront collectées :

  • Type de biopsie
  • Résultat d'identification de l'amyloïde (positif, négatif, non concluant pour l'amyloïde)
  • Méthode de typage amyloïde
  • Résultat de la biopsie (Normal/Anormal)
  • Raison pour laquelle le résultat de la biopsie est considéré comme anormal
Dès l'inscription jusqu'à 7 ans
Résultats de l'imagerie par résonance magnétique cardiovasculaire (CMR) (dans l'ensemble et chez les patients débutant un traitement par eplontersen)
Délai: Dès l'inscription jusqu'à 7 ans
Afin d'atteindre cet objectif, les informations suivantes seront collectées : volume extracellulaire (ECV), utilisation du produit de contraste, volume télédiastolique du ventricule gauche (VG), volume télésystolique du VG, fraction d'éjection du VG, indice de masse du VG, épaisseur de la paroi interventriculaire. , épaisseur de la paroi libre du ventricule droit, épaisseur de la paroi libre du VG, indice de volume auriculaire gauche, cartographie T1 native, résultat CMR (normal/anormal), raison pour laquelle le résultat est considéré comme anormal.
Dès l'inscription jusqu'à 7 ans
Résultats de la scintigraphie cardiaque au traceur osseux (globalement et chez les patients initiant un traitement par eplontersen)
Délai: Dès l'inscription jusqu'à 7 ans
Afin d'atteindre cet objectif, les informations suivantes seront collectées : type de traceur, rapport cœur/poumon controlatéral (H/CL), grade de Perugini, résultat de la scintigraphie (normal/anormal), raison pour laquelle le résultat est considéré comme anormal.
Dès l'inscription jusqu'à 7 ans
Résultats de l'échocardiographie (dans l'ensemble et chez les patients débutant un traitement par eplontersen)
Délai: Dès l'inscription jusqu'à 7 ans
Afin d'atteindre cet objectif, les informations suivantes seront collectées : fraction d'éjection du VG, volume diastolique de fin de VG, volume systolique de fin de VG, dimension diastolique de fin de VG, dimension systolique de fin de VG, épaisseur septale interventriculaire de fin de diastole, épaisseur de paroi postérieure de fin de diastole, gauche Indice de masse ventriculaire, volume auriculaire gauche, indice de volume auriculaire gauche, régurgitation valvulaire mitrale, régurgitation valvulaire aortique, régurgitation valvulaire tricuspide, régurgitation valvulaire pulmonaire, gradient de sortie VG, volume systolique, vitesse myocardique diastolique précoce latérale (e' latérale), diastolique précoce médiale vitesse myocardique (e' médiale), rapport mitral E/e', vitesse d'afflux mitral diastolique précoce (E), vitesse d'afflux mitral diastolique tardif (A), rapport E/A du pic mitral, déformation longitudinale globale du VG, pression systolique de l'artère pulmonaire, Épaisseur de la paroi libre du RV Gravité de la sténose aortique, gravité de la sténose mitrale.
Dès l'inscription jusqu'à 7 ans
Variables ECG (globales et chez les patients débutant un traitement par éplontersen)
Délai: Dès l'inscription jusqu'à 7 ans

Afin d'atteindre cet objectif, les informations ECG suivantes seront collectées :

  • Interprétation de l'ECG (Normal/Anormal/Borderline)
  • Rythme cardiaque
  • Présence d'extrasystoles
  • Présence d'anomalies de conduction
  • Preuve d'hypertrophie ventriculaire gauche (HVG)
Dès l'inscription jusqu'à 7 ans
Résultats des analyses d'urine (globales et chez les patients débutant un traitement par eplontersen)
Délai: Dès l'inscription jusqu'à 7 ans

Afin d'atteindre cet objectif, les résultats de tests suivants seront collectés :

  • Rapport albumine-créatinine urinaire (UACR)
  • Rapport protéine-créatinine urinaire (UPCR)
Dès l'inscription jusqu'à 7 ans
Manifestations cliniques (signes et symptômes) de l'amylose ATTR (globalement et chez les patients débutant un traitement par eplontersen)
Délai: Dès l'inscription jusqu'à 7 ans

Afin d'atteindre cet objectif, les manifestations cliniques suivantes seront évaluées :

cardiopathie ischémique, infarctus aigu du myocarde, insuffisance cardiaque, fibrillation auriculaire, arythmies, maladie du système de conduction, polyneuropathie de sténose valvulaire aortique, syndrome du canal carpien, neuropathie autonome, syndrome néphrotique, protéinurie subnéphrotique, dysfonctionnement gastro-intestinal, maladie rénale chronique/lésion rénale aiguë, colonne vertébrale sténose, chirurgie de sténose vertébrale, hépatomégalie, ascite, œdème, autres manifestations liées à l'amylose (par ex. signe de Popeye, rupture de tendon)
Dès l'inscription jusqu'à 7 ans
Enquête de santé abrégée en 36 éléments, version 2 (SF-36v2), score récapitulatif des composantes physiques (global et chez les patients initiant un traitement par eplontersen)
Délai: Dès l'inscription jusqu'à 7 ans
Le SF-36v2 est une enquête de santé générique de 36 éléments qui fournit des scores pour huit domaines de santé (fonctionnement physique, rôle physique, douleur corporelle, santé générale, vitalité, fonctionnement social, rôle émotionnel et santé mentale) et deux résumés. partitions ; le score du résumé de la composante physique (PCS) et le score du résumé de la composante mentale (MCS). Des scores plus élevés indiquent un meilleur état de santé.
Dès l'inscription jusqu'à 7 ans
Score total de qualité de vie de Norfolk - Neuropathie diabétique (global et chez les patients initiant un traitement par eplontersen)
Délai: Dès l'inscription jusqu'à 7 ans
Le Norfolk QOL-DN est un instrument de 35 éléments spécifiques à une maladie qui fournit des scores pour cinq domaines (symptômes, neuropathie des grandes fibres, neuropathie des petites fibres, neuropathie autonome et activités de la vie quotidienne) et un score total. Des scores plus élevés indiquent un pire état de santé.
Dès l'inscription jusqu'à 7 ans
Score récapitulatif global du questionnaire de cardiomyopathie de Kansas City (KCCQ) (global et chez les patients débutant un traitement par eplontersen)
Délai: Dès l'inscription jusqu'à 7 ans
Le KCCQ est un questionnaire de 23 éléments spécifiques à une maladie qui évalue sept domaines (limitations physiques, stabilité des symptômes, fréquence des symptômes, fardeau des symptômes, auto-efficacité, qualité de vie et limitation sociale) et fournit trois scores récapitulatifs (score total des symptômes). , score récapitulatif clinique et score récapitulatif global). Des scores plus élevés indiquent un meilleur état de santé.
Dès l'inscription jusqu'à 7 ans
Classification de la New York Heart Association (NYHA) (globale et chez les patients débutant un traitement par éplontersen)
Délai: Dès l'inscription jusqu'à 7 ans
I = Aucun symptôme ; II = Symptômes liés à une activité physique ordinaire ; III = Symptômes associés à une activité physique inférieure à l'ordinaire ; IV = Symptômes au repos.
Dès l'inscription jusqu'à 7 ans
Stadification de la polyneuropathie amyloïde familiale (PAF) (Coutinho) (globalement et chez les patients initiant un traitement par eplontersen)
Délai: Dès l'inscription jusqu'à 7 ans
Stade 0 : Aucun symptôme ; Stade I : déambulation sans déficience ; neuropathie sensorielle, motrice et autonome généralement légère dans les membres inférieurs ; Stade II : assistance à la marche requise, progression généralement modérée de la déficience vers les membres inférieurs, les membres supérieurs et le tronc ; Stade III : En fauteuil roulant ou alité ; atteinte sensorielle, motrice et autonome sévère de tous les membres.
Dès l'inscription jusqu'à 7 ans
Score d'incapacité de polyneuropathie (PND) (global et chez les patients débutant un traitement par eplontersen)
Délai: Dès l'inscription jusqu'à 7 ans
Stade 0 = Aucun symptôme ; Stade I = Troubles sensoriels mais capacités de marche préservées ; Stade II = Capacité de marche altérée, mais capacité à marcher sans bâton ni béquilles ; Stade IIIA = Marcher à l'aide d'un bâton ou d'une béquille ; Stade IIIB = Marcher à l'aide de 2 bâtons ou béquilles ; Stade IV = confiné au fauteuil roulant ou alité.
Dès l'inscription jusqu'à 7 ans
Utilisation des ressources de santé (globale et chez les patients débutant un traitement par eplontersen)
Délai: Dès l'inscription jusqu'à 7 ans

Afin de répondre à cet objectif, les informations suivantes seront collectées :

  • Nombre de visites aux urgences
  • Nombre de visites ambulatoires
  • Soins hospitaliers/hospitalisation division commune (non intensifs) : nombre de séjours hospitaliers, nombre de jours-lits
  • Service de soins intensifs/hospitalisation intensifs : nombre de séjours hospitaliers, nombre de jours-lits
Dès l'inscription jusqu'à 7 ans
Caractéristiques cliniques (dans l'ensemble et chez les patients qui lancent un traitement avec eplonnersen)
Délai: À partir de l'inscription jusqu'à 7 ans

Afin de répondre à cet objectif, les caractéristiques cliniques suivantes seront évaluées:

  • Indice de masse corporelle modifié (MBMI)
  • Antécédents médicaux
  • Résultats du test génétique TTR
  • Histoire familiale de l'att
  • Période entre les premiers symptômes à la date du diagnostic de l'att
  • Temps depuis le diagnostic de l'att
À partir de l'inscription jusqu'à 7 ans
Nerve sural et amplitude du nerf tibial (dans l'ensemble et chez les patients initiant un traitement avec eplonnersen)
Délai: À partir de l'inscription jusqu'à 7 ans
Le nerf sural et l'amplitude du nerf tibial seront mesurés dans l'ensemble et chez les patients initiant un traitement avec eplonnersen
À partir de l'inscription jusqu'à 7 ans
Résultats du biomarqueur (dans l'ensemble et chez les patients qui lancent un traitement avec eplonnersen)
Délai: À partir de l'inscription jusqu'à 7 ans

Afin de répondre à cet objectif, les résultats des biomarqueurs suivants seront collectés:

  • Taux de TTR sérum
  • Nombre de sang complet
  • Hémoglobine
  • Troponin I
  • Cystatine
  • Créatinine
  • Taux de filtration glomérulaire signalés (DFG)
  • Albumine
  • Enzymes hépatiques: phosphatase alcaline (ALP), alanine aminotransférase (ALT), aspartate aminotransférase (AST), gamma glutamyl transférase (GGT), bilirubine totale
  • Peptide natriurétique de type N-terminal Pro B (NT-PROBNP)
  • Niveau de vitamine A
  • Chaîne légère du neurofilament (NFL)
  • Test de ratio normalisé international (INR)
À partir de l'inscription jusqu'à 7 ans
Centre national d'amyloïdose (NAC) ATTR Staging ou Mayo Staging (dans l'ensemble et chez les patients initiant un traitement avec Eplonnersen)
Délai: À partir de l'inscription jusqu'à 7 ans

Pour la stadification du NAC, stade I: peptide natriurétique pro-cerveau N-terminal (NT-PROBNP) ≤3000 ng / L et taux de filtration glomérulaire estimé (EGFR) ≥45 ml / min; Étape III: NT-PROBNP> 3000 ng / L et EGFR <45 ml / min; Stade IV: NT-PROBNP ≥10 000 ng / L; Stade II: reste des patients

Pour la mise en scène de Mayo, les valeurs de stade I: et les biomarqueurs sont inférieures aux seuils établis; Étape II: Troponin T ou NT-PROBNP est au-dessus du seuil; Étape III: Les valeurs de biomarqueurs de troponine T et NT-PROBNP sont supérieures au seuil.

Seuils de biomarqueurs: Troponin T:> 0,05 mg / ml et NT-PROBNP:> 3000 pg / ml.
À partir de l'inscription jusqu'à 7 ans
Fraction d'éjection ventriculaire gauche (dans l'ensemble et chez les patients initiant un traitement avec eplonnersen)
Délai: À partir de l'inscription jusqu'à 7 ans
La fraction d'éjection ventriculaire gauche sera mesurée dans l'ensemble et chez les patients initiant un traitement avec eplonnersen
À partir de l'inscription jusqu'à 7 ans
Test de marche de 6 minutes (dans l'ensemble et chez les patients initiant un traitement avec eplonnersen)
Délai: À partir de l'inscription jusqu'à 7 ans
Pour répondre à cet objectif, la distance parcourue en 6 minutes sera mesurée.
À partir de l'inscription jusqu'à 7 ans
Charlson Comorbidity Index (CCI) et CCI Composants (dans l'ensemble et chez les patients initiant un traitement avec eplonnersen)
Délai: À partir de l'inscription jusqu'à 7 ans

Afin de s'adresser à CCI, le score le plus récent et la composition de CCI seront mesurées

  • Infarctus du myocarde
  • Insuffisance cardiaque congestive
  • Maladie vasculaire périphérique
  • Maladie cérébrovasculaire
  • Démence
  • Maladie pulmonaire chronique
  • Maladie rhumatismale
  • Maladie de l'ulcère gadin
  • Diabète (aucun, sans complications chroniques, avec des complications chroniques)
  • Hémiplégie ou paraplégie
  • Maladie rénale
  • Toute malignité, y compris le lymphome et la leucémie, à l'exception du néoplasme maligne de la peau (aucun, localisé, métastatique)
  • Maladie du foie (aucune, légère, modérée, sévère)
  • Tumeur solide métastatique
  • Syndrome de carence immunitaire acquis (AID) / virus de l'immunodéficience humaine (VIH)
À partir de l'inscription jusqu'à 7 ans
Autres comorbidités d'intérêt (dans l'ensemble et chez les patients qui lancent un traitement avec Eplonnersen)
Délai: À partir de l'inscription jusqu'à 7 ans

Afin de répondre à cet objectif, les informations suivantes seront collectées:

  • Pourcentage de patients souffrant de dépression
  • Pourcentage de patients atteints de fibromyalgie
  • Pourcentage de patients atteints de paraprotéinémie
À partir de l'inscription jusqu'à 7 ans
Mortalité (dans l'ensemble et chez les patients qui lancent un traitement avec eplonnersen)
Délai: Tout au long du suivi de l'étude (jusqu'à 7 ans)
Mortalité pendant le suivi de l'étude (toutes les causes, liée à l'amylose de l'atte
Tout au long du suivi de l'étude (jusqu'à 7 ans)
Maladie du foie et transplantation vivante
Délai: À partir de l'inscription jusqu'à 7 ans
  • Maladie du foie (pour les patients atteints d'une maladie hépatique légère, modérée ou sévère: score de Pugh enfant, classe Pugh, ascite, encéphalopathie)
  • Transplantation hépatique (raison de la transplantation, type de transplantation)
À partir de l'inscription jusqu'à 7 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Comparaison des caractéristiques démographiques et cliniques des patients ayant reçu de l'éplontersen à tout moment pendant la période d'observation avec celles des patients sous d'autres traitements ATTR.
Délai: Jusqu'à 7 ans

Les résultats suivants seront comparés entre les patients traités par eplontersen et les patients sous d'autres traitements ATTR :

  • Données démographiques
  • IMCm
  • Antécédents médicaux
  • Antécédents familiaux d’amylose ATTR
  • Période entre les premiers symptômes et la date du diagnostic de l'amylose ATTR
  • Temps écoulé depuis le diagnostic de l’amylose ATTR
Jusqu'à 7 ans
Comparaison des résultats de la biopsie chez les patients ayant reçu de l'éplontersen à tout moment pendant la période d'observation avec ceux des patients sous d'autres traitements ATTR
Délai: Jusqu'à 7 ans

Les résultats suivants seront comparés entre les patients traités par eplontersen et les patients sous d'autres traitements ATTR :

  • Type de biopsie
  • Résultat d'identification de l'amyloïde (positif, négatif, non concluant pour l'amyloïde)
  • Méthode de typage amyloïde
  • Résultat de la biopsie (Normal/Anormal)
  • Raison pour laquelle le résultat de la biopsie est considéré comme anormal
Jusqu'à 7 ans
Comparaison des résultats de l'imagerie par résonance magnétique cardiovasculaire (CMR) chez des patients ayant reçu de l'eplontersen à tout moment pendant la période d'observation avec des patients sous d'autres traitements ATTR
Délai: Jusqu'à 7 ans
Les résultats suivants seront comparés entre les patients traités par eplontersen et les patients sous d'autres traitements ATTR : volume extracellulaire (ECV), utilisation du produit de contraste, volume télédiastolique du ventricule gauche (VG), volume télésystolique du VG, fraction d'éjection du VG, indice de masse du VG , épaisseur de la paroi interventriculaire, épaisseur de la paroi libre du ventricule droit, épaisseur de la paroi libre du VG, indice de volume auriculaire gauche, cartographie T1 native, résultat CMR (normal/anormal), raison pour laquelle le résultat est considéré comme anormal.
Jusqu'à 7 ans
Comparaison des résultats de l'échocardiographie chez les patients ayant reçu de l'eplontersen à tout moment pendant la période d'observation avec ceux des patients sous d'autres traitements ATTR
Délai: Jusqu'à 7 ans
Les résultats suivants seront comparés entre les patients traités par eplontersen et les patients sous d'autres traitements ATTR : fraction d'éjection du VG, volume diastolique de fin de VG, volume systolique de fin de VG Dimension diastolique de fin de VG, dimension systolique de fin de VG, septal interventriculaire, épaisseur de la diastole, épaisseur de la paroi postérieure. Diastole, indice de masse ventriculaire gauche, volume auriculaire gauche, indice de volume auriculaire gauche, régurgitation valvulaire mitrale, régurgitation valvulaire aortique, régurgitation valvulaire tricuspide, régurgitation valvulaire pulmonaire, gradient de sortie VG, volume systolique, vitesse myocardique diastolique précoce latérale (e' latérale), Vitesse myocardique diastolique précoce médiale (e' médiale), rapport E/e' mitral, vitesse d'afflux mitral diastolique précoce (E), vitesse d'afflux mitral diastolique tardif (A), rapport E/A du pic mitral, déformation longitudinale globale du VG, artère pulmonaire pression systolique, épaisseur de la paroi libre du VD, gravité de la sténose aortique, gravité de la sténose mitrale.
Jusqu'à 7 ans
Comparaison des variables ECG des patients ayant reçu de l'éplontersen à tout moment pendant la période d'observation avec ceux des patients sous d'autres traitements ATTR
Délai: Jusqu'à 7 ans

Les résultats suivants seront comparés entre les patients traités par eplontersen et les patients sous d'autres traitements ATTR :

  • Interprétation de l'ECG (Normal/Anormal/Borderline)
  • Rythme cardiaque
  • Présence d'extrasystoles
  • Présence d'anomalies de conduction
  • Preuve d'hypertrophie ventriculaire gauche (HVG)
Jusqu'à 7 ans
Comparaison des résultats de la scintigraphie cardiaque par traceur osseux chez les patients ayant reçu de l'eplontersen à tout moment pendant la période d'observation avec ceux des patients sous d'autres traitements ATTR
Délai: Jusqu'à 7 ans
Les résultats suivants seront comparés entre les patients traités par eplontersen et les patients sous d'autres traitements ATTR : type de traceur, rapport cœur/poumon controlatéral (H/CL), grade de Perugini, résultat de la scintigraphie (normal/anormal), raison pour laquelle le résultat est considéré comme anormal. .
Jusqu'à 7 ans
Comparaison des résultats des tests d'urine chez les patients ayant reçu de l'eplontersen à tout moment pendant la période d'observation avec ceux des patients sous d'autres traitements ATTR.
Délai: Jusqu'à 7 ans

Les résultats suivants seront comparés entre les patients traités par eplontersen et les patients sous d'autres traitements ATTR :

  • Rapport albumine-créatinine urinaire (UACR)
  • Rapport protéine-créatinine urinaire (UPCR)
Jusqu'à 7 ans
Comparaison des manifestations cliniques (signes et symptômes) de l'amylose ATTR chez les patients ayant reçu de l'éplontersen à des patients sous d'autres traitements ATTR
Délai: Jusqu'à 7 ans
Les résultats suivants seront comparés entre les patients traités par eplontersen et les patients sous d'autres traitements ATTR : cardiopathie ischémique, infarctus aigu du myocarde, insuffisance cardiaque, fibrillation auriculaire, arythmies, maladie du système de conduction, polyneuropathie de sténose valvulaire aortique, syndrome du canal carpien, neuropathie autonome, syndrome néphrotique, protéinurie subnéphrotique, dysfonctionnement gastro-intestinal, maladie rénale chronique/lésion rénale aiguë, sténose rachidienne, chirurgie de sténose rachidienne, hépatomégalie, ascite, œdème, autres manifestations liées à l'amylose (par ex. signe de Popeye, rupture de tendon)
Jusqu'à 7 ans
Comparaison de la stadification de la polyneuropathie amyloïde familiale (FAP) (Coutinho) chez les patients ayant reçu de l'éplontersen à des patients sous d'autres traitements ATTR
Délai: Jusqu'à 7 ans

Stade FAP :

Stade 0 : Aucun symptôme ; Stade I : déambulation sans déficience ; neuropathie sensorielle, motrice et autonome généralement légère dans les membres inférieurs ; Stade II : assistance à la marche requise, progression généralement modérée de la déficience vers les membres inférieurs, les membres supérieurs et le tronc ; Stade III : En fauteuil roulant ou alité ; atteinte sensorielle, motrice et autonome sévère de tous les membres.
Jusqu'à 7 ans
Comparaison de l'utilisation des ressources de santé chez les patients ayant reçu de l'éplontersen par rapport aux patients sous d'autres traitements ATTR
Délai: Jusqu'à 7 ans

Les résultats suivants seront comparés entre les patients traités par eplontersen et les patients sous d'autres traitements ATTR :

  • Nombre de visites aux urgences
  • Nombre de visites ambulatoires
  • Soins hospitaliers/hospitalisation division commune (non intensifs) : nombre de séjours hospitaliers, nombre de jours-lits
  • Service de soins intensifs/hospitalisation intensifs : nombre de séjours hospitaliers, nombre de jours-lits
Jusqu'à 7 ans
Comparaison du nerf de la sural
Délai: Jusqu'à 7 ans
Le nerf sural et l'amplitude du nerf tibial seront comparés chez les patients prescrits eplonnersen à tout moment pendant la période d'observation aux patients sur d'autres traitements ATTR
Jusqu'à 7 ans
La comparaison des résultats du biomarqueur chez les patients a prescrit eplonnersen à tout moment pendant l'observation de l'iriode aux patients sous d'autres traitements ATTR
Délai: Jusqu'à 7 ans

Les résultats suivants seront comparés entre les patients traités par eplonnersen et les patients sur d'autres traitements AST:

  • Taux de TTR sérum
  • Nombre de sang complet
  • Hémoglobine
  • Troponin I
  • Cystatine
  • Créatinine
  • Taux de filtration glomérulaire signalés (DFG)
  • Albumine
  • Enzymes hépatiques: phosphatase alcaline (ALP), alanine aminotransférase (ALT), aspartate aminotransférase (AST), gamma glutamyl transférase (GGT), bilirubine totale
  • Peptide natriurétique de type N-terminal Pro B (NT-PROBNP)
  • Niveau de vitamine A
  • Chaîne légère du neurofilament (NFL)
  • Test de ratio normalisé international (INR)
Jusqu'à 7 ans
Comparaison du score de résumé des composants physiques de l'étude de santé à court format à 36 éléments.
Délai: Jusqu'à 7 ans
SF-36V2, les scores de résumé des composants physiques seront comparés entre les patients traités par eplonnersen et les patients sur d'autres traitements ATT.
Jusqu'à 7 ans
Comparaison du score total de la qualité de vie de la qualité de vie diabétique chez les patients prescrits eplonnersen aux patients sur d'autres traitements ATTR
Délai: Jusqu'à 7 ans
Norfolk Quality of Life-diabétique Neuropathie Les scores totaux seront comparés entre les patients traités par eplonnersen et les patients sur d'autres traitements ATT.
Jusqu'à 7 ans
Comparaison du score global de la cardiomyopathie du Kansas City Questionnaire (KCCQ) chez les patients prescrits eplonnersen aux patients sur d'autres traitements ATTR
Délai: Jusqu'à 7 ans
Le questionnaire sur le questionnaire sur la cardiomyopathie (KCCQ) du Kansas City sera comparé chez les patients prescrits par les patients sur d'autres traitements
Jusqu'à 7 ans
Comparaison de la classification de la New York Heart Association (NYHA) chez les patients prescrits eplonnersen aux patients sur d'autres traitements ATTR
Délai: Jusqu'à 7 ans
La classification de la New York Heart Association (NYHA) sera comparée chez les patients prescrits par eplletersen aux patients sur d'autres traitements ATTR
Jusqu'à 7 ans
Comparaison de la fraction d'éjection ventriculaire gauche chez les patients prescrits eplonnersen aux patients sur d'autres traitements ATTR
Délai: Jusqu'à 7 ans
La fraction d'éjection ventriculaire gauche sera comparée chez les patients prescrits eplletersen aux patients sur d'autres traitements ATTR
Jusqu'à 7 ans
Comparaison des composants de la comorbidité Charlson (CCI) et des composants CCI chez les patients prescrits eplonnersen à des patients sur d'autres traitements ATTR
Délai: Jusqu'à 7 ans
Les composants de l'indice de comorbidité de Charlson (CCI) et du CCI seront comparés chez les patients prescrits eplonnersen aux patients sur d'autres traitements ATTR
Jusqu'à 7 ans
Comparaison des autres comorbidités d'intérêt pour les patients prescrits eplletersen aux patients sur d'autres traitements ATTR
Délai: Jusqu'à 7 ans

Les résultats suivants seront comparés entre les patients traités par eplonnersen et les patients sur d'autres traitements AST:

  • Pourcentage de patients souffrant de dépression
  • Pourcentage de patients atteints de fibromyalgie
  • Pourcentage de patients atteints de paraprotéinémie
Jusqu'à 7 ans
Comparaison de la mortalité chez les patients prescrits eplletersen aux patients sur d'autres traitements ATTR
Délai: Jusqu'à 7 ans
La mortalité sera comparée chez les patients prescrits eplonnersen aux patients sur d'autres traitements ATTR
Jusqu'à 7 ans

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Facteurs de risque pour l'aggravation de la progression de l'attribution
Délai: jusqu'à 7 ans
Les facteurs associés à des changements dans les manifestations cliniques de l'amylose de l'attrait, de la classification NYHA, de la stadification du NAC ATR ou de la mise en scène Mayo, de la stadification FAP (Coutinho), du score PND, des composants CCI et CCI et d'autres comorbidités d'intérêt seront identifiées.
jusqu'à 7 ans
Coûts de soins de santé chez les patients atteints d'amylose de l'atte
Délai: Jusqu'à 7 ans
Les coûts annuels moyens seront calculés sur la base des données disponibles dans les différents pays.
Jusqu'à 7 ans
Événements indésirables graves chez les patients traités avec des traitements d'amyloïdose PRIT
Délai: Jusqu'à 7 ans
Les événements indésirables graves chez les patients traités avec des traitements d'amyloïdose de l'atte
Jusqu'à 7 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

AstraZeneca

Collaborateurs

ICON plc

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

25 juin 2024

Achèvement primaire (Estimé)

29 décembre 2031

Achèvement de l'étude (Estimé)

29 décembre 2031

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 mai 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 juin 2024

Première publication (Réel)

20 juin 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

19 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • D8450R00003

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Prévoyez de partager uniquement le synopsis RSE rédigé

Délai de partage IPD

AstraZeneca atteindra ou dépassera la disponibilité des données conformément aux engagements pris envers les principes de partage de données EFPIA/PhRMA. Pour plus de détails sur nos délais, veuillez vous référer à notre engagement de divulgation sur https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Critères d'accès au partage IPD

Lorsqu'une demande aura été approuvée, AstraZeneca donnera accès aux données individuelles anonymisées au niveau des patients via l'environnement de recherche sécurisé Vivli.org. Un accord d'utilisation des données signé (contrat non négociable pour les accédants aux données) doit être en place avant d'accéder aux informations demandées.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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