Neintervenční studie pacientů s transthyretinovou (ATTR) amyloidózou (MaesTTRo)
22. května 2026 aktualizováno: AstraZeneca
Neintervenční, prospektivní studie pro více zemí shromažďující údaje z reálného světa o charakteristikách, vzorcích léčby a výsledcích pacientů s transthyretinovou (ATTR) amyloidózou
Studie MaesTTRo si klade za cíl zapsat globální kohortu pacientů s transtyretinovou (ATTR) amyloidózou, aby mohli longitudinálně pozorovat přirozený průběh onemocnění a popsat modely a výsledky léčby v reálném světě.
Kromě toho budou shromážděny informace o účinnosti léčby ATTR amyloidózy, včetně eplontersenu, což je léčba umlčování genu antisense oligonukleotidu konjugovaná s ligandem zaměřující aktivitu proti mutantnímu i divokému typu TTR proteinu.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Intervence / Léčba
Detailní popis
MaesTTRo je mezinárodní, longitudinální, neintervenční studie dospělých pacientů s transtyretinovou (ATTR) amyloidózou.
Studie plánuje zařadit minimálně 1600 pacientů s ATTR amyloidózou, včetně minimálně 1500 pacientů s ATTR kardiomyopatií (ATTR-CM) a minimálně 100 pacientů s ATTRv-PN hereditární polyneuropatií.
Předpokládá se, že doba zápisu bude trvat přibližně 4 roky. Délka sledování u každého pacienta bude minimálně 3 roky a až 7 let v závislosti na datu, kdy je pacient zařazen.
Tento design studie bude zahrnovat primární i sekundární data. Primární data se budou skládat z dotazníků o výsledcích hlášených pacientem (PRO). Pacienti budou požádáni, aby vyplnili elektronické PRO dotazníky při zápisu a každých 6 měsíců (±3 měsíce) pouze během rutinních návštěv. Sekundární údaje se budou skládat z demografických, klinických a léčebných informací a budou shromažďovány podle běžné klinické praxe. Tato data budou abstrahována přímo z elektronického zdravotního záznamu nebo přehledu papírových tabulek pro každého pacienta a vložena do systému elektronického sběru dat. Pro tuto studii nejsou vyžadovány žádné návštěvy na místě a pacienti nebudou kontaktováni za účelem sběru dat mimo běžné návštěvy kliniky.
U pacientů registrovaných ve Spojených státech bude ke shromažďování dalších neidentifikovaných údajů (např. využití zdrojů zdravotní péče, náklady na zdravotní péči) použit proces tokenizace (vytvoření jedinečného šifrovaného identifikátoru zvaného token namísto osobních identifikačních údajů). z jiných zdrojů, které jsou součástí běžné lékařské péče o pacienty (elektronická lékařská, nemocniční nebo lékárnická evidence). Analyzovány budou pouze neidentifikovatelné údaje. Pacienti budou mít ve formuláři informovaného souhlasu na výběr, zda se přihlásí nebo odhlásí z účasti v procesu tokenizace.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
1850
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: AstraZeneca Clinical Study Information Center
- Telefonní číslo: 1-877-240-9479
- E-mail: information.center@astrazeneca.com
Studijní místa
-
-
-
Yamagata, Japonsko
- Aktivní, ne nábor
- Research Site
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
- Nábor
- Research Site
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
- Nábor
- Research Site
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3RIV9
- Nábor
- Research Site
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
- Nábor
- Research Site
-
Toronto, Ontario, Kanada, M2J 4W8
- Nábor
- Research Site
-
-
Quebec
-
Rimouski, Quebec, Kanada, G5L 5T1
- Zatím nenabíráme
- Research Site
-
-
-
-
-
Berlin, Německo, 10117
- Nábor
- Research Site
-
-
Bavaria
-
Würzburg, Bavaria, Německo, DE-97072
- Zatím nenabíráme
- Research Site
-
-
Hesse
-
Frankfurt am Main, Hesse, Německo, 60590
- Nábor
- Research Site
-
-
Lower Saxony
-
Hanover, Lower Saxony, Německo, 30625
- Nábor
- Research Site
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Aachen, North Rhine-Westphalia, Německo, 52074
- Nábor
- Research Site
-
Cologne, North Rhine-Westphalia, Německo, 50937
- Nábor
- Research Site
-
-
Rhineland-Palatinate
-
Mainz, Rhineland-Palatinate, Německo, 55131
- Nábor
- Research Site
-
-
Saarland
-
Homburg, Saarland, Německo, 66421
- Nábor
- Research Site
-
-
-
-
-
Glasgow, Spojené království, G51 4TF
- Nábor
- Research Site
-
London, Spojené království, NW3 2QG
- Nábor
- Research Site
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Spojené království, B15 2GW
- Nábor
- Research Site
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Spojené státy, 92037
- Nábor
- Research Site
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- Nábor
- Research Site
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94143
- Nábor
- Research Site
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94025
- Nábor
- Research Site
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06510
- Nábor
- Research Site
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
- Nábor
- Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
- Nábor
- Research Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 06200
- Nábor
- Research Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02111
- Nábor
- Research Site
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Zatím nenabíráme
- Research Site
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Nábor
- Research Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Nábor
- Research Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64111
- Nábor
- Research Site
-
St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Nábor
- Research Site
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
- Nábor
- Research Site
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Spojené státy, 11030
- Nábor
- Research Site
-
New York, New York, Spojené státy, 10029
- Nábor
- Research Site
-
New York, New York, Spojené státy, 10027
- Nábor
- Research Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Nábor
- Research Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Zatím nenabíráme
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Danville, Pennsylvania, Spojené státy, 17822
- Nábor
- Research Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Nábor
- Research Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
- Nábor
- Research Site
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29607
- Nábor
- Research Site
-
-
Tennessee
-
Germantown, Tennessee, Spojené státy, 38138
- Nábor
- Research Site
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37214
- Nábor
- Research Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75246
- Nábor
- Research Site
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
- Nábor
- Research Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98915
- Nábor
- Research Site
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
- Nábor
- Research Site
-
-
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Čína, 100191
- Nábor
- Research Site
-
Beijing, Beijing Municipality, Čína, 100730
- Nábor
- Research Site
-
Beijing, Beijing Municipality, Čína, 100034
- Zatím nenabíráme
- Research Site
-
-
Fujian
-
Fuzhou, Fujian, Čína, 350005
- Zatím nenabíráme
- Research Site
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Čína, 510080
- Zatím nenabíráme
- Research Site
-
Guangzhou, Guangdong, Čína, 510515
- Zatím nenabíráme
- Research Site
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Čína, 410013
- Nábor
- Research Site
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, Čína, 330000
- Nábor
- Research Site
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Čína, 200040
- Nábor
- Research Site
-
-
Shijiazhuang
-
Hebei Sheng, Shijiazhuang, Čína, 050000
- Zatím nenabíráme
- Research Site
-
-
Xi'An
-
Shaanxi, Xi'An, Čína, 710061
- Nábor
- Research Site
-
-
-
-
Andalusia
-
Huelva, Andalusia, Španělsko, 21005
- Nábor
- Research Site
-
-
Barcelona
-
Cataluna, Barcelona, Španělsko, 08907
- Zatím nenabíráme
- Research Site
-
-
Basque Country
-
Bilbao, Basque Country, Španělsko, 48013
- Nábor
- Research Site
-
-
Canary Islands
-
Las Palmas de Gran Canaria, Canary Islands, Španělsko, 35010
- Nábor
- Research Site
-
-
Castille and León
-
Salamanca, Castille and León, Španělsko, 37007
- Nábor
- Research Site
-
-
Catalu A
-
Barcelona, Catalu A, Španělsko, 08035
- Nábor
- Research Site
-
-
Madrid
-
Majadahonda, Madrid, Španělsko, 28222
- Zatím nenabíráme
- Research Site
-
-
Palma de Mallorca
-
Islas Baleares, Palma de Mallorca, Španělsko, 07198
- Nábor
- Research Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti s diagnózou amyloidní transtyretinové (ATTR) amyloidózy
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacient ochotný a schopný poskytnout písemný informovaný souhlas s účastí ve studii
- Potvrzená diagnóza amyloidní transtyretinové (ATTR) amyloidózy
- Věk ≥18 let v době podpisu informovaného souhlasu
- Pacient ochotný a schopný se podílet na sběru elektronických výsledků hlášených pacientem (PROs)
Kritéria vyloučení:
- Souběžná účast v jakékoli intervenční studii pro ATTR amyloidózu
- Zapojení do plánování a/nebo provádění aktuální studie
- Pacienti s prokázanou primární amyloidózou nebo amyloidózou lehkého řetězce (AL) nebo amyloidózou sérového proteinu A (AA)
- Asymptomatičtí pacienti s amyloidózou ATTR a nosiči asymptomatické mutace ATTR
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
ATTR kardiomyopatie (ATTR-CM)
Pacienti s ATTR-CM při zařazení
|
Údaje o pacientech s ATTR amyloidózou budou shromažďovány v reálném prostředí
|
|
Hereditární polyneuropatie (ATTRv-PN)
Pacienti s ATTRv-PN při zařazení
|
Údaje o pacientech s ATTR amyloidózou budou shromažďovány v reálném prostředí
|
|
ATTR-Smíšené
Pacienti se smíšeným fenotypem ATTR amyloidózy
|
Údaje o pacientech s ATTR amyloidózou budou shromažďovány v reálném prostředí
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Demografické charakteristiky (celkově a u pacientů zahajujících léčbu eplontersenem)
Časové okno: Od okamžiku zápisu do 7 let
|
|
Od okamžiku zápisu do 7 let
|
|
Schémata léčby (celkově a u pacientů zahajujících léčbu eplontersenem)
Časové okno: Od okamžiku zápisu do 7 let
|
K dosažení tohoto cíle budou posouzeny následující léčebné postupy:
|
Od okamžiku zápisu do 7 let
|
|
Nálezy z biopsie (celkově a u pacientů zahajujících léčbu eplontersenem)
Časové okno: Od okamžiku zápisu do 7 let
|
K dosažení tohoto cíle budou shromážděny následující bioptické informace:
|
Od okamžiku zápisu do 7 let
|
|
Nálezy z kardiovaskulární magnetické rezonance (CMR) (celkově a u pacientů zahajujících léčbu eplontersenem)
Časové okno: Od okamžiku zápisu do 7 let
|
Za účelem dosažení tohoto cíle budou shromážděny následující informace: extracelulární objem (ECV), použití kontrastní látky, enddiastolický objem levé komory (LV), end-systolický objem LK, ejekční frakce LV, hmotnostní index LV, tloušťka mezikomorové stěny , tloušťka volné stěny pravé komory, tloušťka volné stěny LV, index objemu levé síně, nativní mapování T1, výsledek CMR (normální/abnormální), důvod považovat výsledek za abnormální.
|
Od okamžiku zápisu do 7 let
|
|
Nálezy z kostní indikační srdeční scintigrafie (celkově a u pacientů zahajujících léčbu eplontersenem)
Časové okno: Od okamžiku zápisu do 7 let
|
K dosažení tohoto cíle budou shromážděny následující informace: Typ indikátoru, poměr srdce a kontralaterální plíce (H/CL), stupeň podle Peruginiho, výsledek scintigrafie (normální/abnormální), důvod, proč je výsledek považován za abnormální.
|
Od okamžiku zápisu do 7 let
|
|
Nálezy z echokardiografie (celkově a u pacientů zahajujících léčbu eplontersenem)
Časové okno: Od okamžiku zápisu do 7 let
|
Za účelem dosažení tohoto cíle budou shromažďovány následující informace: ejekční frakce LV, koncový diastolický objem LV, koncový systolický objem LV Koncový diastolický rozměr LV, systolický koncový rozměr LV, tloušťka mezikomorového septa, koncová diastola, tloušťka zadní stěny, koncová diastola, vlevo Komorový hmotnostní index, objem levé síně, objemový index levé síně, regurgitace mitrální chlopně, regurgitace aortální chlopně, regurgitace trikuspidální chlopně, regurgitace plicní chlopně, výstupní gradient LV, zdvihový objem, laterální časně diastolická rychlost myokardu (e' laterálně), mediální časná diastolická rychlost myokardu (e' mediální), Mitrální poměr E/e', Časná diastolická rychlost mitrálního přítoku (E), Pozdní diastolická rychlost mitrálního přítoku (A), Mitral Peak E/A Ratio, Globální podélné napětí LK, Systolický tlak v plicní tepně, Tloušťka volné stěny pravé komory Závažnost aortální stenózy, závažnost mitrální stenózy.
|
Od okamžiku zápisu do 7 let
|
|
EKG proměnné (celkově a u pacientů zahajujících léčbu eplontersenem)
Časové okno: Od okamžiku zápisu do 7 let
|
K dosažení tohoto cíle budou shromážděny následující informace EKG:
|
Od okamžiku zápisu do 7 let
|
|
Výsledky vyšetření moči (celkově a u pacientů zahajujících léčbu eplontersenem)
Časové okno: Od okamžiku zápisu do 7 let
|
K dosažení tohoto cíle budou shromážděny následující výsledky testů:
|
Od okamžiku zápisu do 7 let
|
|
Klinické projevy (známky a symptomy) ATTR amyloidózy (celkově a u pacientů zahajujících léčbu eplontersenem)
Časové okno: Od okamžiku zápisu do 7 let
|
K dosažení tohoto cíle budou hodnoceny následující klinické projevy: ischemická choroba srdeční, akutní infarkt myokardu, srdeční selhání, fibrilace síní, arytmie, onemocnění převodního systému, stenóza aortální chlopně, polyneuropatie, syndrom karpálního tunelu, autonomní neuropatie, nefrotický syndrom, subnefrotická proteinurie, gastrointestinální dysfunkce, chronické onemocnění ledvin / akutní poškození ledvin, páteře stenóza, operace spinální stenózy, hepatomegalie, ascites, edém, jiné projevy související s amyloidózou (např. |
Od okamžiku zápisu do 7 let
|
|
36-položkový krátký formulář zdravotního průzkumu verze 2 (SF-36v2) Souhrnné skóre fyzikálních složek (celkové a u pacientů zahajujících léčbu eplontersenem)
Časové okno: Od okamžiku zápisu do 7 let
|
SF-36v2 je 36-položkový obecný zdravotní průzkum, který poskytuje skóre pro osm zdravotních domén (fyzické fungování, fyzická role, tělesná bolest, obecné zdraví, vitalita, sociální fungování, role-emocionální a duševní zdraví) a dvě shrnutí. skóre; skóre fyzické složky souhrnu (PCS) a skóre souhrnu duševní složky (MCS).
Vyšší skóre ukazuje na lepší zdravotní stav.
|
Od okamžiku zápisu do 7 let
|
|
Celkové skóre kvality života v Norfolku – diabetická neuropatie (celkové a u pacientů zahajujících léčbu eplontersenem)
Časové okno: Od okamžiku zápisu do 7 let
|
Norfolk QOL-DN je 35položkový nástroj specifický pro onemocnění, který poskytuje skóre pro pět domén (symptomy, neuropatie velkých vláken, neuropatie malých vláken, autonomní neuropatie a aktivity každodenního života) a celkové skóre.
Vyšší skóre ukazuje na horší zdravotní stav.
|
Od okamžiku zápisu do 7 let
|
|
Celkové souhrnné skóre dotazníku Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) (celkové a u pacientů zahajujících léčbu eplontersenem)
Časové okno: Od okamžiku zápisu do 7 let
|
KCCQ je 23-položkový, pro onemocnění specifický dotazník, který hodnotí sedm domén (fyzická omezení, stabilita symptomů, frekvence symptomů, zátěž symptomů, vlastní účinnost, kvalita života a sociální omezení) a poskytuje tři souhrnná skóre (celkové skóre symptomů , klinické souhrnné skóre a celkové souhrnné skóre).
Vyšší skóre ukazuje na lepší zdravotní stav.
|
Od okamžiku zápisu do 7 let
|
|
Klasifikace New York Heart Association (NYHA) (celkově a u pacientů zahajujících léčbu eplontersenem)
Časové okno: Od okamžiku zápisu do 7 let
|
I=Žádné příznaky; II=Příznaky s běžnou fyzickou aktivitou; III=Příznaky s méně než běžnou fyzickou aktivitou; IV=Příznaky v klidu.
|
Od okamžiku zápisu do 7 let
|
|
Staging familiární amyloidní polyneuropatie (FAP) (Coutinho) (celkově a u pacientů zahajujících léčbu eplontersenem)
Časové okno: Od okamžiku zápisu do 7 let
|
Stádium 0: Žádné příznaky; Fáze I: Nenarušená chůze; většinou mírná senzorická, motorická a autonomní neuropatie na dolních končetinách; Stádium II: Potřebná asistence při chůzi, většinou střední progrese postižení do dolních končetin, horních končetin a trupu; Stupeň III: Upoutaný na invalidní vozík nebo lůžko; závažné senzorické, motorické a autonomní postižení všech končetin.
|
Od okamžiku zápisu do 7 let
|
|
Skóre postižení polyneuropatie (PND) (celkové a u pacientů zahajujících léčbu eplontersenem)
Časové okno: Od okamžiku zápisu do 7 let
|
Stádium 0=Žádné příznaky; Fáze I = Smyslové poruchy, ale zachovány schopnosti chůze; Stádium II = snížená schopnost chůze, ale schopnost chůze bez hole nebo berlí; Fáze IIIA=Chůze s pomocí 1 hole nebo berle; Fáze IIIB=Chůze s pomocí 2 holí nebo berlí; Fáze IV=připoután na invalidní vozík nebo upoutaný na lůžko.
|
Od okamžiku zápisu do 7 let
|
|
Využití zdrojů zdravotní péče (celkově a u pacientů zahajujících léčbu eplontersenem)
Časové okno: Od okamžiku zápisu do 7 let
|
K dosažení tohoto cíle budou shromažďovány následující informace:
|
Od okamžiku zápisu do 7 let
|
|
Klinické charakteristiky (celkově a u pacientů iniciujících léčbu eplontersenem)
Časové okno: Od doby zápisu až na 7 let
|
Za účelem řešení tohoto cíle budou posouzeny následující klinické charakteristiky:
|
Od doby zápisu až na 7 let
|
|
Amplituda nervů a tibiálního nervu (celkově a u pacientů iniciujících léčbu eplontersenem)
Časové okno: Od doby zápisu až na 7 let
|
Amplituda nervů a tibiálního nervu se měří celkově a u pacientů iniciovaných léčbou eplontersen
|
Od doby zápisu až na 7 let
|
|
Výsledky biomarkeru (celkově a u pacientů, kteří zahajují léčbu eplontersenem)
Časové okno: Od doby zápisu až na 7 let
|
Za účelem řešení tohoto cíle budou shromážděny následující výsledky biomarkeru:
|
Od doby zápisu až na 7 let
|
|
Národní amyloidóza centra (NAC) staging nebo mayo staging (celkově a u pacientů iniciujících léčbu eplontersen)
Časové okno: Od doby zápisu až na 7 let
|
Pro staging NAC stadium I: N-terminální pro-mozkový natriuretický peptid (NT-ProBNP) ≤ 3000 ng/l a odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (EGFR) ≥ 45 ml/min; Fáze III: NT-Probnp> 3000 ng/l a EGFR <45 ml/min; Fáze IV: NT-Probnp ≥ 10 000 ng/l; Fáze II: Zbytek pacientů U majonézu je fáze I: hodnoty biomarkerů pod zavedenými prahovými hodnotami; Fáze II: Troponin T nebo NT-Probnp je nad prahem; Fáze III: Hodnoty biomarkerů troponinu T a NT-ProBNP jsou nad prahem. Prahové hodnoty biomarkerů: troponin T:> 0,05 mg/ml a nt-probnp:> 3000 pg/ml. |
Od doby zápisu až na 7 let
|
|
Frakce ejekční frakce levé komory (celkově a u pacientů, kteří zahajují léčbu Eplontersen)
Časové okno: Od doby zápisu až na 7 let
|
Ejekční frakce levé komory bude měřena celkově a u pacientů, kteří zahajují léčbu eplontersen
|
Od doby zápisu až na 7 let
|
|
6minutový test chůze (celkově a u pacientů, kteří zahajují léčbu Eplontersen)
Časové okno: Od doby zápisu až na 7 let
|
Pro řešení tohoto cíle bude měřena vzdálenost za 6 minut.
|
Od doby zápisu až na 7 let
|
|
Index komorbidity Charlson (CCI) a CCI složky (celkově a u pacientů inicializujících léčbu Eplontersen)
Časové okno: Od doby zápisu až na 7 let
|
Za účelem řešení CCI se měří nejnovější skóre a všechny CCI Componenet
|
Od doby zápisu až na 7 let
|
|
Další zájmové komorbidity (celkově a u pacientů, kteří zahajují léčbu Eplontersen)
Časové okno: Od doby zápisu až na 7 let
|
Za účelem řešení tohoto cíle budou shromážděny následující informace:
|
Od doby zápisu až na 7 let
|
|
Úmrtnost (celkově a u pacientů iniciujících léčbu eplontersenem)
Časové okno: Během sledování studie (až 7 let)
|
Úmrtnost během sledování studie (vše příčina, která se týká ATT amyloidózy), celkově a NYHA/NAC nebo Mayo/FAP Stage
|
Během sledování studie (až 7 let)
|
|
Onemocnění jater a živá transplantace
Časové okno: Od doby zápisu až na 7 let
|
|
Od doby zápisu až na 7 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Porovnání demografických a klinických charakteristik pacientů předepsaných eplontersenem kdykoli během období pozorování s pacienty na jiné léčbě ATTR
Časové okno: Až 7 let
|
Následující výsledky budou porovnány mezi pacienty léčenými eplontersenem a pacienty na jiné léčbě ATTR:
|
Až 7 let
|
|
Srovnání nálezů z biopsie u pacientů předepsaných eplontersenem kdykoli během období pozorování s pacienty na jiné léčbě ATTR
Časové okno: Až 7 let
|
Následující výsledky budou porovnány mezi pacienty léčenými eplontersenem a pacienty na jiné léčbě ATTR:
|
Až 7 let
|
|
Srovnání nálezů z kardiovaskulárního zobrazování magnetickou rezonancí (CMR) u pacientů předepsaných eplontersenem kdykoli během období pozorování s pacienty na jiné léčbě ATTR
Časové okno: Až 7 let
|
Mezi pacienty léčenými eplontersenem a pacienty na jiné léčbě ATTR budou porovnány následující výsledky: extracelulární objem (ECV), použití kontrastu, enddiastolický objem levé komory (LV), end-systolický objem LV, ejekční frakce LV, hmotnostní index LV , tloušťka interventrikulární stěny, tloušťka volné stěny pravé komory, tloušťka volné stěny LV, index objemu levé síně, nativní mapování T1, výsledek CMR (normální/abnormální), důvod, proč se výsledek považuje za abnormální.
|
Až 7 let
|
|
Srovnání nálezů z echokardiografie u pacientů předepsaných eplontersenem kdykoli během období pozorování s pacienty na jiné léčbě ATTR
Časové okno: Až 7 let
|
Mezi pacienty léčenými eplontersenem a pacienty na jiné léčbě ATTR budou porovnány následující výsledky: ejekční frakce LK, koncový diastolický objem LV, koncový systolický objem LV Koncový diastolický rozměr LV, koncový systolický rozměr LV, mezikomorový septál, tloušťka diastoly, tloušťka zadní stěny Diastola, index hmotnosti levé komory, objem levé síně, objemový index levé síně, regurgitace mitrální chlopně, regurgitace aortální chlopně, regurgitace trikuspidální chlopně, regurgitace plicní chlopně, výstupní gradient LV, zdvihový objem, laterální časná diastolická rychlost myokardu (e' laterálně), Mediální časná diastolická rychlost myokardu (e' mediální), Mitrální poměr E/e', Časně diastolická rychlost mitrálního přítoku (E), Pozdní diastolická rychlost mitrálního přítoku (A), Mitral Peak E/A Ratio, globální podélné napětí LV, plicní tepna systolický tlak, Tloušťka volné stěny RV Závažnost aortální stenózy, Závažnost mitrální stenózy.
|
Až 7 let
|
|
Porovnání EKG proměnných pacientů, kterým byl předepsán eplontersen kdykoli během období pozorování, s pacienty na jiné léčbě ATTR
Časové okno: Až 7 let
|
Následující výsledky budou porovnány mezi pacienty léčenými eplontersenem a pacienty na jiné léčbě ATTR:
|
Až 7 let
|
|
Srovnání nálezů u pacientů s kostním indikátorem srdeční scintigrafie u pacientů předepsaných eplontersenem kdykoli během období pozorování s pacienty na jiné léčbě ATTR
Časové okno: Až 7 let
|
Mezi pacienty léčenými eplontersenem a pacienty na jiné ATTR léčbě budou porovnány následující výsledky: Typ indikátoru, poměr srdce a kontralaterální plíce (H/CL), stupeň podle Peruginiho, výsledek scintigrafie (normální/abnormální), důvod, proč je výsledek považován za abnormální .
|
Až 7 let
|
|
Porovnání výsledků testu moči u pacientů, kterým byl kdykoli během období pozorování předepsán eplontersen, s pacienty na jiné léčbě ATTR
Časové okno: Až 7 let
|
Následující výsledky budou porovnány mezi pacienty léčenými eplontersenem a pacienty na jiné léčbě ATTR:
|
Až 7 let
|
|
Srovnání klinických projevů (známky a symptomy) amyloidózy ATTR u pacientů, kterým byl předepsán eplontersen, s pacienty na jiné léčbě ATTR
Časové okno: Až 7 let
|
Mezi pacienty léčenými eplontersenem a pacienty na jiné ATTR léčbě budou porovnány následující výsledky: ischemická choroba srdeční, akutní infarkt myokardu, srdeční selhání, fibrilace síní, arytmie, onemocnění převodního systému, polyneuropatie stenózy aortální chlopně, syndrom karpálního tunelu, autonomní neuropatie, nefrotický syndrom, subnefrotická proteinurie, gastrointestinální dysfunkce, chronické onemocnění ledvin / akutní poškození ledvin, spinální stenóza, operace spinální stenózy, hepatomegalie, ascites, edém, jiné projevy související s amyloidózou (např.
|
Až 7 let
|
|
Srovnání stagingu familiární amyloidní polyneuropatie (FAP) (Coutinho) u pacientů, kterým byl předepsán eplontersen, s pacienty na jiné léčbě ATTR
Časové okno: Až 7 let
|
FAP inscenace: Stádium 0: Žádné příznaky; Fáze I: Nenarušená chůze; většinou mírná senzorická, motorická a autonomní neuropatie na dolních končetinách; Stádium II: Potřebná asistence při chůzi, většinou střední progrese postižení do dolních končetin, horních končetin a trupu; Stupeň III: Upoutaný na invalidní vozík nebo lůžko; závažné senzorické, motorické a autonomní postižení všech končetin. |
Až 7 let
|
|
Srovnání využití zdrojů zdravotní péče u pacientů, kterým byl předepsán eplontersen, s pacienty na jiné léčbě ATTR
Časové okno: Až 7 let
|
Následující výsledky budou porovnány mezi pacienty léčenými eplontersenem a pacienty na jiné léčbě ATTR:
|
Až 7 let
|
|
Srovnání amplitudy nervového nervu a tibiálního nervu u pacientů předepsaných Eplontersen kdykoli během pozorování eriodu pacientům při jiných ošetřeních appletu
Časové okno: Až 7 let
|
Amplituda nervů a tibiálního nervu bude porovnána u pacientů předepsaných Eplontersen kdykoli během pozorovacího období pacientům při jiných ošetřeních appletu
|
Až 7 let
|
|
Porovnání biomarkeru výsledků u pacientů předepsaných Eplontersen kdykoli během pozorování eiod s pacienty při jiných ošetřeních aptrem
Časové okno: Až 7 let
|
Následující výsledky budou porovnány mezi pacienty léčenými Eplontersenem a pacienty při jiných léčbách ATT:
|
Až 7 let
|
|
Porovnání 36-toitalubsového tvaru zdravotního průzkumu Verze 2 (SF-36V2) SOUHRNOST STRUČENÍ SKLADŮ U pacientů předepsaných Eplontersen pacientům při jiných léčbách ATTR.
Časové okno: Až 7 let
|
SF-36V2, SOUČNÍ SCORES FYZICKÝCH SLOJENÍ bude porovnán mezi pacienty léčenými Eplontersenem a pacienty při jiných léčbách Attr.
|
Až 7 let
|
|
Srovnání Norfolku kvality životnosti-diabetické neuropatie celkové skóre u pacientů předepsaných eplontersen pacientům při jiných léčbách aptru
Časové okno: Až 7 let
|
Norfolk kvalita životnosti-diabetické neuropatie celkové skóre bude porovnána mezi pacienty léčenými Eplontersenem a pacienty při jiných léčbách Att.
|
Až 7 let
|
|
Porovnání dotazníku kardiomyopatie v Kansas City (KCCQ) Celkové souhrnné skóre u pacientů předepsaných Eplontersen pacientům při jiných ošetřeních apple
Časové okno: Až 7 let
|
Dotazník Kansas City Cardiomyopatie (KCCQ) Celkové souhrnné skóre bude porovnáno u pacientů předepsaných Eplontersen s pacienty při jiných ošetřeních apple
|
Až 7 let
|
|
Srovnání klasifikace New York Heart Association (NYHA) u pacientů předepsaných eplontersen pacientům při jiných léčbách apple
Časové okno: Až 7 let
|
Klasifikace New York Heart Association (NYHA) bude porovnána u pacientů předepsaných Eplontersen s pacienty při jiných léčbách apple
|
Až 7 let
|
|
Porovnání ejekční frakce levé komory u pacientů předepsaných Eplontersen pacientům při jiných léčbách apple
Časové okno: Až 7 let
|
Ejekční frakce levé komory bude porovnána u pacientů předepsaných eplontersen s pacienty při jiných léčbách apple
|
Až 7 let
|
|
Porovnání indexu komorbidity Charlsona (CCI) a CCI komponent u pacientů předepsaných eplontersenům pacientům při jiných léčbách appletu
Časové okno: Až 7 let
|
Komponenty Charlson Comorbidity Index (CCI) a CCI budou porovnány u pacientů předepsaných Eplontersen s pacienty při jiných ošetřeních aptru.
|
Až 7 let
|
|
Srovnání dalších zájmových komorbidit u pacientů předepsaných Eplontersen pacientům při jiných léčbách apple
Časové okno: Až 7 let
|
Následující výsledky budou porovnány mezi pacienty léčenými Eplontersenem a pacienty při jiných léčbách ATT:
|
Až 7 let
|
|
Srovnání úmrtnosti u pacientů předepsaných eplontersen pacientům při jiných léčbách apple
Časové okno: Až 7 let
|
Úmrtnost bude porovnána u pacientů předepsaných eplontersen s pacienty při jiných léčbách apple
|
Až 7 let
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Rizikové faktory pro zhoršení progrese Attr
Časové okno: Až 7 let
|
Budou identifikovány faktory spojené se změnami v klinických projevech ATT amyloidózy, klasifikace NYHA, stagingu NAC nebo mayo staging, FAP (coutinho), PND, PND, LVEF, CCI a CCI a další komorbidity.
|
Až 7 let
|
|
Náklady na zdravotní péči u pacientů s ATT amyloidózou
Časové okno: Až 7 let
|
Průměrné roční náklady budou vypočteny na základě dostupných údajů v různých zemích.
|
Až 7 let
|
|
Vážné nežádoucí účinky u pacientů léčených léčbou ATT amyloidózy
Časové okno: Až 7 let
|
Budou měřeny vážné nežádoucí účinky u pacientů léčených ošetřením amyloidózy ATT amyloidózy
|
Až 7 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
25. června 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
29. prosince 2031
Dokončení studie (Odhadovaný)
29. prosince 2031
Termíny zápisu do studia
První předloženo
13. května 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. června 2024
První zveřejněno (Aktuální)
20. června 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
26. května 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
22. května 2026
Naposledy ověřeno
1. května 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
- Pozorovací
- Polyneuropatie
- Amyloidóza
- Neintervenční
- Polyneuropatie
- ATTR
- Transthyretin
- Reálný svět
- Amyloidóza zprostředkovaná TTR
- hATTR amyloidóza
- Dědičná ATTR amyloidóza
- Divoký typ amyloidózy
- wtATTR amyloidóza
- ATTRv amyloidóza
- ATTRwt amyloidóza
- Familiární amyloidní polyneuropatie
- Transthyretinová amyloidóza
- Amyloidní neuropatie
- Amyloidní neuropatie, familiární
- Amyloidóza, familiární
- Eplontersen
- Hereditární amyloidóza zprostředkovaná transthyretinem (hATTR).
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci nervového systému
- Neuromuskulární onemocnění
- Metabolismus, vrozené chyby
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolické choroby
- Onemocnění periferního nervového systému
- Neurodegenerativní onemocnění
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Nedostatky proteostázy
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Nutriční a metabolické nemoci
- Polyneuropatie
- Amyloidóza
- Amyloidní neuropatie
- Amyloidní neuropatie, familiární
- Amyloidóza, familiární
- Amyloidóza, dědičná, související s transthyretinem
- Aminokyseliny, peptidy a proteiny
- Proteiny
- Makromolekulární látky
- Komplexy multiproteinu
- Amyloid
Další identifikační čísla studie
- D8450R00003
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Plánujte sdílet pouze redigovanou synopsi CSR
Časový rámec sdílení IPD
AstraZeneca splní nebo překročí dostupnost dat v souladu se závazky přijatými v rámci zásad EFPIA/PhRMA Data-Sharing Principles.
Podrobnosti o našich harmonogramech naleznete v našem závazku zveřejňování na adrese https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Jakmile bude žádost schválena, AstraZeneca poskytne přístup k anonymizovaným údajům o jednotlivých pacientech prostřednictvím zabezpečeného výzkumného prostředí Vivli.org.
Před přístupem k požadovaným informacím musí být uzavřena podepsaná smlouva o používání dat (nevyjednávatelná smlouva pro osoby, které mají přístup k datům).
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- CSR
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .