Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Icke-interventionsstudie av patienter med transtyretin (ATTR) amyloidos (MaesTTRo)

18 augusti 2026 uppdaterad av: AstraZeneca

En icke-interventionell, prospektiv studie i flera länder som samlar in verkliga data om egenskaper, behandlingsmönster och resultat hos patienter med transtyretin (ATTR) amyloidos

MaesTTRo-studien syftar till att registrera en global kohort av patienter med transtyretin (ATTR) amyloidos för att longitudinellt observera sjukdomens naturliga förlopp och beskriva verkliga behandlingsmönster och resultat. Dessutom kommer information om effektiviteten av ATTR-amyloidosbehandlingar, inklusive eplontersen, som är en ligandkonjugerad antisens-oligonukleotid-gen tystande behandling som riktar sig mot både mutant- och vildtyp-TTR-proteinet, att samlas in.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

MaesTTRo är en internationell, longitudinell, icke-interventionsstudie av vuxna patienter med transtyretin (ATTR) amyloidos.

Studien planerar att inkludera minst 1 600 patienter med ATTR-amyloidos, inklusive minst 1 500 patienter med ATTR-kardiomyopati (ATTR-CM), och minst 100 patienter med ärftlig ATTRv-PN-polyneuropati.

Inskrivningstiden beräknas pågå i cirka 4 år. Uppföljningens varaktighet för varje patient kommer att vara minst 3 år och upp till 7 år beroende på datum då patienten skrivs in.

Denna studiedesign kommer att inkludera både primära och sekundära data. Primär data kommer att bestå av patientrapporterade utfall (PRO) frågeformulär. Patienterna kommer att uppmanas att fylla i elektroniska PRO-enkäter vid inskrivningen och var sjätte månad (±3 månader) endast under rutinbesök. Sekundär data kommer att bestå av demografisk, klinisk och behandlingsinformation och kommer att samlas in enligt rutinmässig klinisk praxis. Dessa data kommer att abstraheras direkt från den elektroniska journalen eller granskning av pappersdiagram för varje patient och förs in i det elektroniska datafångstsystemet. Inga besök på plats krävs för denna studie, och patienter kommer inte att kontaktas för datainsamling utanför rutinmässiga klinikbesök.

För patienter som är inskrivna i USA kommer en tokeniseringsprocess (skapande av en unik, krypterad identifierare som kallas en token, i stället för personlig identifierbar information) att användas för att samla in ytterligare avidentifierade data (t.ex. användning av hälsoresurser, sjukvårdskostnader) från andra källor som ingår i patienternas rutinmässiga medicinska vård (elektroniska medicinska, sjukhus- eller apoteksjournaler). Endast avidentifierade data kommer att analyseras. Patienter kommer att ges ett val i formuläret för informerat samtycke att välja eller välja bort att delta i tokeniseringsprocessen.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

1850

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92037
        • Rekrytering
        • Research Site
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • Rekrytering
        • Research Site
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • Rekrytering
        • Research Site
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94025
        • Rekrytering
        • Research Site
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 006510
        • Rekrytering
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Rekrytering
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
        • Rekrytering
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 06200
        • Rekrytering
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21218
        • Rekrytering
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02111
        • Rekrytering
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Har inte rekryterat ännu
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Rekrytering
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Rekrytering
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64111
        • Rekrytering
        • Research Site
      • St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Rekrytering
        • Research Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna, 08901
        • Rekrytering
        • Research Site
    • New York
      • Manhasset, New York, Förenta staterna, 11030
        • Rekrytering
        • Research Site
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Rekrytering
        • Research Site
      • New York, New York, Förenta staterna, 10016
        • Har inte rekryterat ännu
        • Research Site
      • New York, New York, Förenta staterna, 10027
        • Rekrytering
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Rekrytering
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Rekrytering
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Förenta staterna, 17822
        • Rekrytering
        • Research Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Rekrytering
        • Research Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
        • Rekrytering
        • Research Site
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Förenta staterna, 29607
        • Rekrytering
        • Research Site
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Förenta staterna, 38138
        • Rekrytering
        • Research Site
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 037214
        • Rekrytering
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75246
        • Rekrytering
        • Research Site
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Har inte rekryterat ännu
        • Research Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
        • Rekrytering
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98915
        • Rekrytering
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Rekrytering
        • Research Site
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
        • Rekrytering
        • Research Site
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
        • Rekrytering
        • Research Site
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3RIV9
        • Rekrytering
        • Research Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • Rekrytering
        • Research Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M2J 4W8
        • Rekrytering
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0A9
        • Har inte rekryterat ännu
        • Research Site
      • Rimouski, Quebec, Kanada, G5L 5T1
        • Har inte rekryterat ännu
        • Research Site
  • Kina
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Kina, 230001
        • Har inte rekryterat ännu
        • Research Site
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100191
        • Rekrytering
        • Research Site
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100730
        • Rekrytering
        • Research Site
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100034
        • Rekrytering
        • Research Site
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100029
        • Rekrytering
        • Research Site
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, Kina, 400000
        • Rekrytering
        • Research Site
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Kina, 350005
        • Har inte rekryterat ännu
        • Research Site
      • Xiamen, Fujian, Kina, 361016
        • Rekrytering
        • Research Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
        • Rekrytering
        • Research Site
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510080
        • Rekrytering
        • Research Site
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Kina, 550004
        • Har inte rekryterat ännu
        • Research Site
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Kina, 050000
        • Har inte rekryterat ännu
        • Research Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430000
        • Har inte rekryterat ännu
        • Research Site
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430030
        • Rekrytering
        • Research Site
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kina, 410011
        • Har inte rekryterat ännu
        • Research Site
      • Changsha, Hunan, Kina, 410013
        • Rekrytering
        • Research Site
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Kina, 210029
        • Rekrytering
        • Research Site
      • Suzhou, Jiangsu, Kina, 215006
        • Har inte rekryterat ännu
        • Research Site
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Kina, 330000
        • Rekrytering
        • Research Site
    • Liaoning
      • Dalian, Liaoning, Kina, 116011
        • Har inte rekryterat ännu
        • Research Site
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Kina, 250012
        • Rekrytering
        • Research Site
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kina, 200040
        • Rekrytering
        • Research Site
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kina, 200025
        • Har inte rekryterat ännu
        • Research Site
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kina, 200031
        • Har inte rekryterat ännu
        • Research Site
    • Shanxi
      • Taiyuan, Shanxi, Kina, 030001
        • Har inte rekryterat ännu
        • Research Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 610041
        • Rekrytering
        • Research Site
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 610072
        • Rekrytering
        • Research Site
    • Xi'An
      • Shaanxi, Xi'An, Kina, 710061
        • Rekrytering
        • Research Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310009
        • Har inte rekryterat ännu
        • Research Site
  • Spanien
    • Andalusia
      • Huelva, Andalusia, Spanien, 21005
        • Rekrytering
        • Research Site
    • Basque Country
      • Bilbao, Basque Country, Spanien, 48013
        • Rekrytering
        • Research Site
    • Canary Islands
      • Las Palmas de Gran Canaria, Canary Islands, Spanien, 35010
        • Rekrytering
        • Research Site
    • Castille and León
      • Salamanca, Castille and León, Spanien, 37007
        • Rekrytering
        • Research Site
    • Catalu A
      • Barcelona, Catalu A, Spanien, 08035
        • Rekrytering
        • Research Site
      • Barcelona, Catalu A, Spanien, 8036
        • Har inte rekryterat ännu
        • Research Site
      • Cataluna, Catalu A, Spanien, 08907
        • Har inte rekryterat ännu
        • Research Site
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spanien, 28222
        • Rekrytering
        • Research Site
    • Palma de Mallorca
      • Islas Baleares, Palma de Mallorca, Spanien, 07198
        • Rekrytering
        • Research Site
  • Storbritannien
      • Glasgow, Storbritannien, G51 4TF
        • Rekrytering
        • Research Site
      • London, Storbritannien, NW3 2QG
        • Rekrytering
        • Research Site
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Storbritannien, B15 2GW
        • Rekrytering
        • Research Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Rekrytering
        • Research Site
    • Bavaria
      • Würzburg, Bavaria, Tyskland, DE-97072
        • Har inte rekryterat ännu
        • Research Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Tyskland, 60590
        • Rekrytering
        • Research Site
    • Lower Saxony
      • Hanover, Lower Saxony, Tyskland, 30625
        • Rekrytering
        • Research Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Aachen, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 52074
        • Rekrytering
        • Research Site
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 50937
        • Rekrytering
        • Research Site
    • Rhineland-Palatinate
      • Mainz, Rhineland-Palatinate, Tyskland, 55131
        • Rekrytering
        • Research Site
    • Saarland
      • Homburg, Saarland, Tyskland, 66421
        • Rekrytering
        • Research Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter med diagnosen amyloid transtyretin (ATTR) amyloidos

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienten vill och kan ge skriftligt informerat samtycke till att delta i studien
  • Bekräftad diagnos av amyloid transtyretin (ATTR) amyloidos
  • Ålder ≥18 år vid tidpunkten för undertecknandet av det informerade samtycket
  • Patient som vill och kan delta i insamlingen av elektroniska patientrapporterade utfall (PRO)

Exklusions kriterier:

  • Samtidigt deltagande i någon interventionell studie för ATTR-amyloidos
  • Delaktighet i planeringen och/eller genomförandet av den aktuella studien
  • Patienter med tecken på primär eller lätt kedja amyloidos (AL) eller serumprotein A amyloidos (AA)
  • Asymtomatiska patienter med ATTR-amyloidos och asymtomatiska ATTR-mutationsbärare

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
ATTR kardiomyopati (ATTR-CM)
Patienter med ATTR-CM vid inskrivning
Läkemedel: Behandling av transtyretin (ATTR) amyloidos i observationsstudier
Data kommer att samlas in om patienter med ATTR amyloidos i en verklig miljö
Ärftlig polyneuropati (ATTRv-PN)
Patienter med ATTRv-PN vid inskrivning
Läkemedel: Behandling av transtyretin (ATTR) amyloidos i observationsstudier
Data kommer att samlas in om patienter med ATTR amyloidos i en verklig miljö
ATTR-blandat
Patienter med en blandad ATTR-amyloidosfenotyp
Läkemedel: Behandling av transtyretin (ATTR) amyloidos i observationsstudier
Data kommer att samlas in om patienter med ATTR amyloidos i en verklig miljö

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Demografiska egenskaper (övergripande och hos patienter som påbörjar en behandling med eplontersen)
Tidsram: Från tidpunkten för inskrivning i upp till 7 år
  • Ålder
  • Kön som bestämts av utredaren (man/kvinna)
  • Ras och etnicitet, där det är tillåtet
Från tidpunkten för inskrivning i upp till 7 år
Behandlingsmönster (övergripande och hos patienter som påbörjar en behandling med eplontersen)
Tidsram: Från tidpunkten för inskrivning i upp till 7 år

För att uppnå detta mål kommer följande behandlingar att utvärderas:

  • ATTR amyloidosbehandling: Tafamidis, Diflunisal, Acoramidis, Vutrisiran, Patisiran, Inotersen, Eplontersen, Doxycyklin och taurodesoxycholsyra, Levertransplantation
  • Hjärtsvikt/arytmi-relaterad behandling: Diuretika, Angiotensinkonverterande enzymhämmare, Angiotensinreceptorblockerare, Angiotensinreceptor-neprilysinhämmare, Antikoagulation, Betablockerare, Natrium-glukos co-transporter-2-hämmare, Mineralokortikoidreceptorantagonist, Digoxin, Implanterbar cardioverter-defibrillator, Vänsterkammarhjälpenhet, Hjärttransplantation, Transkateteraortaklaffersättning, Kirurgisk aortaklaffersättning
  • Polyneuropati-relaterad behandling: Antiepileptika (gabapentin, pregabalin, karbamazepin, fenytoin), antidepressiva medel, topiska smärtbehandlingar, opioider, tetrahydrocannabinol
  • Övrigt: Mediciner mot gastrointestinala symtom, A-vitamintillskott, Dialys
Från tidpunkten för inskrivning i upp till 7 år
Fynd från biopsi (totalt och hos patienter som påbörjar en behandling med eplontersen)
Tidsram: Från tidpunkten för inskrivning i upp till 7 år

För att uppnå detta mål kommer följande biopsiinformation att samlas in:

  • Typ av biopsi
  • Amyloididentifieringsresultat (positivt, negativt, inkonklusive för amyloid)
  • Metod för amyloidtypning
  • Resultat av biopsi (normal/onormal)
  • Anledning till att biopsiresultatet är onormalt
Från tidpunkten för inskrivning i upp till 7 år
Fynd från kardiovaskulär magnetisk resonanstomografi (CMR) (övergripande och hos patienter som påbörjar en behandling med eplontersen)
Tidsram: Från tidpunkten för inskrivning i upp till 7 år
För att uppnå detta mål kommer följande information att samlas in: extracellulär volym (ECV), kontrastanvändning, vänster ventrikulär (LV) slutdiastolisk volym, LV slutsystolisk volym, LV ejektionsfraktion, LV Mass Index, interventrikulär väggtjocklek , höger ventrikulär fri väggtjocklek, LV fri väggtjocklek, vänster förmaksvolymindex, naturlig T1-mappning, CMR-resultat (normalt/onormalt), anledning till att betrakta resultatet som onormalt.
Från tidpunkten för inskrivning i upp till 7 år
Fynd från benspårhjärtscintigrafi (övergripande och hos patienter som påbörjar en behandling med eplontersen)
Tidsram: Från tidpunkten för inskrivning i upp till 7 år
För att uppnå detta mål kommer följande information att samlas in: Typ av spårämne, Hjärta till kontralaterala lungförhållande (H/CL), Perugini-grad, scintigrafiresultat (Normalt/Onormalt), anledning att betrakta resultatet som onormalt.
Från tidpunkten för inskrivning i upp till 7 år
Fynd från ekokardiografi (övergripande och hos patienter som påbörjar en behandling med eplontersen)
Tidsram: Från tidpunkten för inskrivning i upp till 7 år
För att uppnå detta mål kommer följande information att samlas in: LV-ejektionsfraktion, LV-ändens diastoliska volym, LV-ändens systoliska volym LV-ändens diastoliska dimension, LV-ändens systoliska dimension, interventrikulära septaltjockleksänddiastolen, posteriell väggtjocklek, änddiastolen, vänster Ventrikulärt masindex, vänster förmaksvolym, vänster förmaksvolymindex, mitralisklaffuppstötning, aortaklaffuppstötning, trikuspidalklaffuppstötning, lungklaffuppstötning, LV-utflödesgradient, strokevolym, lateral tidig diastolisk myokardialhastighet (e'diastolisk tidig), medial myokardialhastighet (e' medialt), Mitral E/e'-kvot, tidig diastolisk mitralisinflödeshastighet (E), sen diastolisk mitralisinflödeshastighet (A), Mitral Peak E/A-kvot, Global LV longitudinell töjning, pulmonell artär systoliskt tryck, RV-fri väggtjocklek Svårighetsgrad av aortastenos, svårighetsgrad av mitralisstenos.
Från tidpunkten för inskrivning i upp till 7 år
EKG-variabler (totalt och hos patienter som påbörjar en behandling med eplontersen)
Tidsram: Från tidpunkten för inskrivning i upp till 7 år

För att uppnå detta mål kommer följande EKG-information att samlas in:

  • Tolkning av EKG (Normal/Onormal/Borderline)
  • Hjärtrytm
  • Förekomst av extrasystoler
  • Förekomst av ledningsstörningar
  • Bevis på vänster ventrikulär hypertrofi (LVH)
Från tidpunkten för inskrivning i upp till 7 år
Urintestresultat (övergripande och hos patienter som påbörjar en behandling med eplontersen)
Tidsram: Från tidpunkten för inskrivning i upp till 7 år

För att uppnå detta mål kommer följande testresultat att samlas in:

  • Urin albumin-kreatinin ratio (UACR)
  • Urinproteinkreatininkvot (UPCR)
Från tidpunkten för inskrivning i upp till 7 år
Kliniska manifestationer (tecken och symtom) av ATTR amyloidos (totalt och hos patienter som påbörjar en behandling med eplontersen)
Tidsram: Från tidpunkten för inskrivning i upp till 7 år

För att uppnå detta mål kommer följande kliniska manifestationer att bedömas:

ischemisk hjärtsjukdom, akut hjärtinfarkt, hjärtsvikt, förmaksflimmer, arytmier, ledningssystemsjukdom, aortaklaffstenos polyneuropati, karpaltunnelsyndrom, autonom neuropati, nefrotiskt syndrom, subnefrotisk proteinuri, gastrointestinal dysfunktion, kronisk njursjukdom, kronisk njursjukdom, kronisk njursjukdom stenos, spinal stenoskirurgi, hepatomegali, ascites, ödem, andra amyloidosrelaterade manifestationer (t.ex. Popeyes tecken, senruptur)
Från tidpunkten för inskrivning i upp till 7 år
36-Item Short Form Health Survey Version 2 (SF-36v2) Sammanfattning av fysiska komponenter (totalt och hos patienter som påbörjar en behandling med eplontersen)
Tidsram: Från tidpunkten för inskrivning i upp till 7 år
SF-36v2 är en generisk hälsoundersökning med 36 artiklar som ger poäng för åtta hälsodomäner (fysisk funktion, rollfysisk, kroppslig smärta, allmän hälsa, vitalitet, social funktion, roll-emotionell och mental hälsa) och två sammanfattningar poäng; poängen för sammanfattningen av fysiska komponenter (PCS) och poängen för sammanfattningen av mentala komponenter (MCS). Högre poäng indikerar ett bättre hälsotillstånd.
Från tidpunkten för inskrivning i upp till 7 år
Norfolk Life Quality of Life-Diabetic Neuropathy totalpoäng (totalt och hos patienter som påbörjar en behandling med eplontersen)
Tidsram: Från tidpunkten för inskrivning i upp till 7 år
Norfolk QOL-DN är ett 35-objekt, sjukdomsspecifikt instrument som ger poäng för fem domäner (symtom, storfiberneuropati, småfiberneuropati, autonom neuropati och dagliga aktiviteter) och en totalpoäng. Högre poäng indikerar ett sämre hälsotillstånd.
Från tidpunkten för inskrivning i upp till 7 år
Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) övergripande sammanfattningspoäng (totalt och hos patienter som påbörjar en behandling med eplontersen)
Tidsram: Från tidpunkten för inskrivning i upp till 7 år
KCCQ är ett 23-objekt, sjukdomsspecifikt frågeformulär som bedömer sju domäner (fysiska begränsningar, symtomstabilitet, symtomfrekvens, symtombörda, själveffektivitet, livskvalitet och social begränsning) och ger tre sammanfattande poäng (totalt symptompoäng). , kliniskt sammanfattningspoäng och totalt sammanfattande resultat). Högre poäng indikerar ett bättre hälsotillstånd.
Från tidpunkten för inskrivning i upp till 7 år
New York Heart Association (NYHA) klassificering (övergripande och hos patienter som påbörjar en behandling med eplontersen)
Tidsram: Från tidpunkten för inskrivning i upp till 7 år
I=Inga symtom; II=Symtom vid vanlig fysisk aktivitet; III=Symtom med mindre än vanlig fysisk aktivitet; IV=Symtom i vila.
Från tidpunkten för inskrivning i upp till 7 år
Familjär amyloid polyneuropati (FAP) (Coutinho) stadieindelning (övergripande och hos patienter som påbörjar en behandling med eplontersen)
Tidsram: Från tidpunkten för inskrivning i upp till 7 år
Steg 0: Inga symtom; Steg I: Obehindrad ambulation; mestadels mild sensorisk, motorisk och autonom neuropati i de nedre extremiteterna; Steg II: Assistans med ambulation krävs, mestadels måttlig funktionsnedsättning progression till de nedre extremiteterna, de övre extremiteterna och bålen; Steg III: Rullstolsbunden eller sängliggande; allvarlig sensorisk, motorisk och autonom involvering av alla extremiteter.
Från tidpunkten för inskrivning i upp till 7 år
Poäng för polyneuropati funktionsnedsättning (PND) (totalt och hos patienter som påbörjar en behandling med eplontersen)
Tidsram: Från tidpunkten för inskrivning i upp till 7 år
Steg 0=Inga symtom; Steg I=Sinnsstörningar men bevarade gångförmåga; Steg II = Nedsatt gångkapacitet, men förmåga att gå utan käpp eller kryckor; Steg IIIA=Gå med hjälp av 1 pinne eller krycka; Steg IIIB=Gå med hjälp av 2 pinnar eller kryckor; Steg IV = begränsad till rullstol eller sängliggande.
Från tidpunkten för inskrivning i upp till 7 år
Vårdens resursutnyttjande (övergripande och hos patienter som påbörjar en behandling med eplontersen)
Tidsram: Från tidpunkten för inskrivning i upp till 7 år

För att nå detta mål kommer följande information att samlas in:

  • Antal akutmottagningsbesök
  • Antal öppenvårdsbesök
  • Slutenvård/sjukhus allmän avdelning (icke-intensiv): antal slutenvårdsvistelser, antal vårddagar
  • Slutenvård/sjukhusintensivavdelning: antal slutenvårdsvistelser, antal vårddagar
Från tidpunkten för inskrivning i upp till 7 år
Kliniska egenskaper (totalt sett och hos patienter som inleder en behandling med Eplontersen)
Tidsram: Från anmälningstiden i upp till 7 år

För att ta itu med detta mål kommer följande kliniska egenskaper att utvärderas:

  • Modifierad kroppsmassaindex (MBMI)
  • Medicinsk historia
  • TTR -genetiska testresultat
  • Family History of Attring
  • Tidsperiod mellan de första symtomen till datum för diagnos av attr
  • Tid sedan diagnos av attr
Från anmälningstiden i upp till 7 år
Sural nerv och tibial nervamplitud (totalt sett och hos patienter som initierar en behandling med Eplontersen)
Tidsram: Från anmälningstiden i upp till 7 år
Sural nerv och tibial nervamplitud kommer att mätas totalt och hos patienter som initierar en behandling med Eplontersen
Från anmälningstiden i upp till 7 år
Biomarkörens resultat (totalt sett och hos patienter som inleder en behandling med Eplontersen)
Tidsram: Från anmälningstiden i upp till 7 år

För att ta itu med detta mål kommer följande biomarkörresultat att samlas in:

  • Serum TTR -nivåer
  • Komplett blodantal
  • Hemoglobin
  • Troponin i
  • Cystatin
  • Kreatinin
  • Rapporterad glomerulär filtreringshastighet (GFR)
  • Albumin
  • Leverenzymer: Alkaliskt fosfatas (ALP), alaninaminotransferas (ALT), Aspartataminotransferas (AST), Gamma Glutamyl Transferas (GGT), Totalt bilirubin
  • N-terminal pro B-typ natriuretisk peptid (NT-ProBNP)
  • Vitamin A -nivå
  • Neurofilament Light Chain (NFL)
  • Internationellt normaliserat förhållande (INR) test
Från anmälningstiden i upp till 7 år
National Amyloidosis Center (NAC) Attring eller Mayo -iscensättning (totalt sett och hos patienter som initierar en behandling med Eplontersen)
Tidsram: Från anmälningstiden i upp till 7 år

För NAC-iscensättning, stadium I: N-terminal pro-hjärna natriuretisk peptid (NT-proBNP) ≤3000 ng/L och uppskattad glomerulär filtreringshastighet (EGFR) ≥45 ml/min; Steg III: NT-ProBNP> 3000 ng/L och EGFR <45 ml/min; Steg IV: NT-ProBNP ≥10 000 ng/L; Steg II: Resten av patienterna

För Mayo -iscensättning ligger steg I: Både och biomarkörvärden under de etablerade trösklarna; Steg II: Antingen troponin T eller NT-ProBNP är över tröskeln; Steg III: Både Troponin T och NT-ProBNP-biomarkörvärden ligger över tröskeln.

Biomarkörströsklar: troponin T:> 0,05 mg/ml och NT-proBNP:> 3000 pg/ml.
Från anmälningstiden i upp till 7 år
Vänster ventrikulär ejektionsfraktion (totalt sett och hos patienter som initierar en behandling med Eplontersen)
Tidsram: Från anmälningstiden i upp till 7 år
Vänster ventrikulär ejektionsfraktion kommer att mätas totalt och hos patienter som inleder en behandling med Eplontersen
Från anmälningstiden i upp till 7 år
6-minuters promenadtest (totalt och hos patienter som inleder en behandling med Eplontersen)
Tidsram: Från anmälningstiden i upp till 7 år
För att hantera detta mål kommer avståndet som går på 6 minuter att mätas.
Från anmälningstiden i upp till 7 år
Charlson Comorbidity Index (CCI) och CCI -komponenter (totalt sett och hos patienter som initierar en behandling med Eplontersen)
Tidsram: Från anmälningstiden i upp till 7 år

För att adressera CCI kommer den senaste poängen och alla CCI -komponenten att mätas

  • Hjärtinfarkt
  • Kongestiv hjärtsvikt
  • Perifer kärlsjukdom
  • Cerebrovaskulär sjukdom
  • Demens
  • Kronisk lungsjukdom
  • Reumatisk sjukdom
  • Magsårssjukdom
  • Diabetes (ingen, utan kroniska komplikationer, med kroniska komplikationer)
  • Hemiplegi eller paraplegi
  • Njursjukdom
  • Varje malignitet, inklusive lymfom och leukemi, utom malign neoplasma i huden (ingen, lokal, metastatisk)
  • Leversjukdom (ingen, mild, måttlig, svår)
  • Metastatisk solid tumör
  • Förvärvat immunbristsyndrom (AIDS) / humant immunbristvirus (HIV)
Från anmälningstiden i upp till 7 år
Andra komorbiditeter av intresse (totalt och hos patienter som inleder en behandling med Eplontersen)
Tidsram: Från anmälningstiden i upp till 7 år

För att ta itu med detta mål kommer följande information att samlas in:

  • Procent av patienterna med depression
  • Procent av patienterna med fibromyalgi
  • Procent av patienterna med paraproteinemi
Från anmälningstiden i upp till 7 år
Dödlighet (totalt sett och hos patienter som inleder en behandling med Eplontersen)
Tidsram: Under hela studieuppföljningen (upp till 7 år)
Dödlighet under studieuppföljning (all orsak, relaterad till attramyloidos), totalt sett och av NYHA/NAC eller Mayo/FAP-scenen
Under hela studieuppföljningen (upp till 7 år)
Leversjukdom och levande transplantation
Tidsram: Från anmälningstiden i upp till 7 år
  • Leversjukdom (för patienter med mild, måttlig eller svår leversjukdom: Child Pugh Score, Child Pugh Class, Ascites, Encefalopati)
  • Levertransplantation (anledning till transplantation, typ av transplantation)
Från anmälningstiden i upp till 7 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Jämförelse av demografiska och kliniska egenskaper hos patienter som ordinerats eplontersen när som helst under observationsperioden med patienter på andra ATTR-behandlingar
Tidsram: Upp till 7 år

Följande resultat kommer att jämföras mellan patienter som behandlats med eplontersen och patienter på andra ATTR-behandlingar:

  • Demografi
  • mBMI
  • Medicinsk historia
  • Familjehistoria av ATTR-amyloidos
  • Tidsperiod mellan de första symtomen till datum för diagnos av ATTR-amyloidos
  • Tid sedan diagnosen ATTR amyloidos
Upp till 7 år
Jämförelse av fynd från biopsi hos patienter som ordinerats eplontersen när som helst under observationsperioden med patienter på andra ATTR-behandlingar
Tidsram: Upp till 7 år

Följande resultat kommer att jämföras mellan patienter som behandlats med eplontersen och patienter på andra ATTR-behandlingar:

  • Typ av biopsi
  • Amyloididentifieringsresultat (positivt, negativt, inkonklusive för amyloid)
  • Metod för amyloidtypning
  • Resultat av biopsi (normal/onormal)
  • Anledning till att biopsiresultatet är onormalt
Upp till 7 år
Jämförelse av fynd från kardiovaskulär magnetisk resonanstomografi (CMR) hos patienter som ordinerats eplontersen när som helst under observationsperioden med patienter på andra ATTR-behandlingar
Tidsram: Upp till 7 år
Följande resultat kommer att jämföras mellan patienter som behandlats med eplontersen och patienter på andra ATTR-behandlingar: extracellulär volym (ECV), kontrastanvändning, vänster ventrikulär (LV) slutdiastolisk volym, LV slutsystolisk volym, LV ejektionsfraktion, LV Mass Index , interventrikulär väggtjocklek, höger ventrikulär fri väggtjocklek, LV fri väggtjocklek, vänster förmaksvolymindex, naturlig T1-mappning, CMR-resultat (normalt/onormalt), anledning till att betrakta resultatet som onormalt.
Upp till 7 år
Jämförelse av fynd från ekokardiografi hos patienter som ordinerats eplontersen när som helst under observationsperioden med patienter på andra ATTR-behandlingar
Tidsram: Upp till 7 år
Följande resultat kommer att jämföras mellan patienter som behandlats med eplontersen och patienter på andra ATTR-behandlingar: LV ejektionsfraktion, LV-ändens diastoliska volym, LV-ändens systoliska volym LV-ändens diastoliska dimension, LV-ändens systoliska dimension, interventrikulär septal, tjockleksdiastole, posterial väggtjocklek Diastole, Vänster Ventrikulär Mass Index, Vänster Förmaksvolym, Vänster förmaksvolymindex, Mitralklaffuppstötning, Aortaklaffuppstötning, Trikuspidalklaffuppstötning, Pulmonalklaffuppstötning, LV-utflödesgradient, Strokevolym, Lateral tidig diastolisk myokardialhastighet), (e. Medial tidig diastolisk myokardialhastighet (e' medial), Mitral E/e'-kvot, tidig diastolisk mitralisinflödeshastighet (E), sen diastolisk mitralisinflödeshastighet (A), Mitral Peak E/A-kvot, global LV longitudinell töjning, lungartär systoliskt tryck, RV fri väggtjocklek Svårighetsgrad av aortastenos, svårighetsgrad av mitralisstenos.
Upp till 7 år
Jämförelse av EKG-variabler för patienter som ordinerats eplontersen när som helst under observationsperioden med patienter på andra ATTR-behandlingar
Tidsram: Upp till 7 år

Följande resultat kommer att jämföras mellan patienter som behandlats med eplontersen och patienter på andra ATTR-behandlingar:

  • Tolkning av EKG (Normal/Onormal/Borderline)
  • Hjärtrytm
  • Förekomst av extrasystoler
  • Förekomst av ledningsstörningar
  • Bevis på vänster ventrikulär hypertrofi (LVH)
Upp till 7 år
Jämförelse av fynd från Bone tracer hjärtscintigrafi hos patienter som ordinerats eplontersen när som helst under observationsperioden med patienter på andra ATTR-behandlingar
Tidsram: Upp till 7 år
Följande resultat kommer att jämföras mellan patienter som behandlats med eplontersen och patienter på andra ATTR-behandlingar: Typ av spårämne, Hjärt-till-kontralateral lungförhållande (H/CL), Perugini-grad, scintigrafiresultat (Normalt/Onormalt), anledning att betrakta resultatet som onormalt .
Upp till 7 år
Jämförelse av urintestresultat hos patienter som ordinerats eplontersen när som helst under observationsperioden med patienter på andra ATTR-behandlingar
Tidsram: Upp till 7 år

Följande resultat kommer att jämföras mellan patienter som behandlats med eplontersen och patienter på andra ATTR-behandlingar:

  • Urin albumin-kreatinin ratio (UACR)
  • Urinproteinkreatininkvot (UPCR)
Upp till 7 år
Jämförelse av kliniska manifestationer (tecken och symtom) av ATTR-amyloidos hos patienter som ordinerats eplontersen till patienter på andra ATTR-behandlingar
Tidsram: Upp till 7 år
Följande resultat kommer att jämföras mellan patienter som behandlats med eplontersen och patienter på andra ATTR-behandlingar: ischemisk hjärtsjukdom, akut hjärtinfarkt, hjärtsvikt, förmaksflimmer, arytmier, sjukdom i ledningssystemet, aortaklaffstenos polyneuropati, karpaltunnelsyndrom, autonom neuropati, nefrotiskt syndrom, subnefrotisk proteinuri, gastrointestinal dysfunktion, kronisk njursjukdom/akut njurskada, spinal stenos, spinal stenoskirurgi, hepatomegali, ascites, ödem, andra amyloidosrelaterade manifestationer (t.ex. Popeyes tecken, senruptur)
Upp till 7 år
Jämförelse av familjär amyloid polyneuropati (FAP) (Coutinho) stadieindelning hos patienter som ordinerats eplontersen till patienter på andra ATTR-behandlingar
Tidsram: Upp till 7 år

FAP iscensättning:

Steg 0: Inga symtom; Steg I: Obehindrad ambulation; mestadels mild sensorisk, motorisk och autonom neuropati i de nedre extremiteterna; Steg II: Assistans med ambulation krävs, mestadels måttlig funktionsnedsättning progression till de nedre extremiteterna, de övre extremiteterna och bålen; Steg III: Rullstolsbunden eller sängliggande; allvarlig sensorisk, motorisk och autonom involvering av alla extremiteter.
Upp till 7 år
Jämförelse av sjukvårdens resursutnyttjande hos patienter som ordinerats eplontersen till patienter på andra ATTR-behandlingar
Tidsram: Upp till 7 år

Följande resultat kommer att jämföras mellan patienter som behandlats med eplontersen och patienter på andra ATTR-behandlingar:

  • Antal akutmottagningsbesök
  • Antal öppenvårdsbesök
  • Slutenvård/sjukhus allmän avdelning (icke-intensiv): antal slutenvårdsvistelser, antal vårddagar
  • Slutenvård/sjukhusintensivavdelning: antal slutenvårdsvistelser, antal vårddagar
Upp till 7 år
Jämförelse av sural nerv och tibial nervamplitud hos patienter som föreskrivs Eplontersen när som helst under observationens eriod till patienter på andra atte -behandlingar
Tidsram: Upp till 7 år
Sural nerv och tibial nervamplitud kommer att jämföras hos patienter som föreskrivs eplontersen när som helst under observationsperioden till patienter på andra attr -behandlingar
Upp till 7 år
Jämförelse av biomarkör resulterar i patienter som föreskrivs Eplontersen när som helst under observationen Eriod till patienter på andra atte -behandlingar
Tidsram: Upp till 7 år

Följande resultat kommer att jämföras mellan patienter som behandlas med eplontersen och patienter på andra attr -behandlingar:

  • Serum TTR -nivåer
  • Komplett blodantal
  • Hemoglobin
  • Troponin i
  • Cystatin
  • Kreatinin
  • Rapporterad glomerulär filtreringshastighet (GFR)
  • Albumin
  • Leverenzymer: Alkaliskt fosfatas (ALP), alaninaminotransferas (ALT), Aspartataminotransferas (AST), Gamma Glutamyl Transferas (GGT), Totalt bilirubin
  • N-terminal pro B-typ natriuretisk peptid (NT-ProBNP)
  • Vitamin A -nivå
  • Neurofilament Light Chain (NFL)
  • Internationellt normaliserat förhållande (INR) test
Upp till 7 år
Jämförelse av 36-artiklar Short Form Health Survey Version 2 (SF-36V2) Fysisk komponent Sammanfattningsscore hos patienter som föreskrivs eplontersen till patienter på andra attraktioner
Tidsram: Upp till 7 år
SF-36V2, fysisk komponentöversiktsresultat kommer att jämföras mellan patienter som behandlas med eplontersen och patienter på andra attr-behandlingar.
Upp till 7 år
Jämförelse av Norfolk Kvalitet i liv-diabetisk neuropati Total poäng hos patienter som föreskrivs Eplontersen till patienter på andra ATTT-behandlingar
Tidsram: Upp till 7 år
Norfolk Kvalitet på liv-diabetisk neuropati Totalt poäng kommer att jämföras mellan patienter som behandlas med eplontersen och patienter på andra ATTT-behandlingar.
Upp till 7 år
Jämförelse av Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) Övergripande sammanfattande poäng hos patienter som föreskrivs eplontersen till patienter på andra attr -behandlingar
Tidsram: Upp till 7 år
Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) Övergripande sammanfattande poäng kommer att jämföras hos patienter som föreskrivs Eplontersen till patienter vid andra attr -behandlingar
Upp till 7 år
Jämförelse av New York Heart Association (NYHA) Klassificering hos patienter som föreskrivs Eplontersen till patienter på andra attraktioner
Tidsram: Upp till 7 år
New York Heart Association (NYHA) Klassificering kommer att jämföras hos patienter som föreskrivs Eplontersen med patienter på andra attraktioner
Upp till 7 år
Jämförelse av vänster ventrikulär ejektionsfraktion hos patienter som föreskrivs eplontersen till patienter på andra attraktioner
Tidsram: Upp till 7 år
Vänster ventrikulär ejektionsfraktion kommer att jämföras hos patienter som föreskrivs Eplontersen med patienter på andra attraktioner
Upp till 7 år
Jämförelse av Charlson Comorbidity Index (CCI) och CCI -komponenter hos patienter som föreskrivs Eplontersen till patienter på andra attraktioner
Tidsram: Upp till 7 år
Charlson Comorbidity Index (CCI) och CCI -komponenter kommer att jämföras hos patienter som föreskrivs Eplontersen till patienter vid andra attr -behandlingar
Upp till 7 år
Jämförelse av andra komorbiditeter av intresse för patienter som föreskrivs eplontersen till patienter på andra attraktioner
Tidsram: Upp till 7 år

Följande resultat kommer att jämföras mellan patienter som behandlas med eplontersen och patienter på andra attr -behandlingar:

  • Procent av patienterna med depression
  • Procent av patienterna med fibromyalgi
  • Procent av patienterna med paraproteinemi
Upp till 7 år
Jämförelse av dödlighet hos patienter som föreskrivs Eplontersen till patienter på andra attraktioner
Tidsram: Upp till 7 år
Dödlighet kommer att jämföras hos patienter som föreskrivs Eplontersen till patienter på andra attraktioner
Upp till 7 år

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Riskfaktorer för förvärrande attr -progression
Tidsram: upp till 7 år
Faktorer förknippade med förändringar i kliniska manifestationer av attramyloidos, NYHA -klassificering, NAC attr -iscensättning eller mayo -iscensättning, FAP (Coutinho) iscensättning, PND -poäng, LVEF, CCI och CCI -komponenter och andra komorbiditeter av intresse kommer att identifieras.
upp till 7 år
Sjukvårdskostnader hos patienter med Attramoidos
Tidsram: Upp till 7 år
Genomsnittliga årliga kostnader kommer att beräknas baserat på tillgängliga data i de olika länderna.
Upp till 7 år
Allvarliga biverkningar hos patienter som behandlats med Attr -amyloidosbehandlingar
Tidsram: Upp till 7 år
Allvarliga biverkningar hos patienter som behandlas med Attr -amyloidosbehandlingar kommer att mätas
Upp till 7 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

AstraZeneca

Samarbetspartners

ICON plc

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

25 juni 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

29 december 2031

Avslutad studie (Beräknad)

29 december 2031

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 maj 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 juni 2024

Första postat (Faktisk)

20 juni 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

19 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 augusti 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • D8450R00003

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Planera att bara dela den redigerade CSR-synopsisen

Tidsram för IPD-delning

AstraZeneca kommer att uppfylla eller överträffa datatillgängligheten enligt de åtaganden som gjorts enligt EFPIA/PhRMAs principer för datadelning. För detaljer om våra tidslinjer, vänligen se vårt åtagande om avslöjande på https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Kriterier för IPD Sharing Access

När en begäran har godkänts kommer AstraZeneca att ge tillgång till anonymiserad individuell data på patientnivå via den säkra forskningsmiljön Vivli.org. Ett signerat dataanvändningsavtal (icke förhandlingsbart avtal för dataåtkomst) måste finnas på plats innan du får åtkomst till begärd information.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera