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Nicht-interventionelle Studie an Patienten mit Transthyretin (ATTR)-Amyloidose (MaesTTRo)

22. Mai 2026 aktualisiert von: AstraZeneca

Eine nicht-interventionelle, prospektive, länderübergreifende Studie, die reale Daten zu den Merkmalen, Behandlungsmustern und Ergebnissen von Patienten mit Transthyretin (ATTR)-Amyloidose sammelt

Die MaesTTRo-Studie zielt darauf ab, eine globale Kohorte von Patienten mit Transthyretin (ATTR)-Amyloidose einzubeziehen, um den natürlichen Krankheitsverlauf in Längsrichtung zu beobachten und reale Behandlungsmuster und -ergebnisse zu beschreiben. Darüber hinaus werden Informationen zur Wirksamkeit von ATTR-Amyloidose-Behandlungen gesammelt, einschließlich Eplontersen, einer ligandenkonjugierten Antisense-Oligonukleotid-Gen-Stummschaltungsbehandlung, die auf die Aktivität sowohl gegen das mutierte als auch das Wildtyp-TTR-Protein abzielt.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

MaesTTRo ist eine internationale, nicht-interventionelle Längsschnittstudie an erwachsenen Patienten mit Transthyretin (ATTR)-Amyloidose.

Die Studie sieht die Aufnahme von mindestens 1.600 Patienten mit ATTR-Amyloidose vor, darunter mindestens 1.500 Patienten mit ATTR-Kardiomyopathie (ATTR-CM) und mindestens 100 Patienten mit hereditärer Polyneuropathie ATTRv-PN.

Die Einschreibefrist wird voraussichtlich etwa 4 Jahre dauern. Die Nachbeobachtungsdauer für jeden Patienten beträgt mindestens 3 Jahre und bis zu 7 Jahre, je nach Aufnahmedatum des Patienten.

Dieses Studiendesign umfasst sowohl Primär- als auch Sekundärdaten. Die Primärdaten bestehen aus PRO-Fragebögen (Patient Reported Outcome). Patienten werden gebeten, bei der Einschreibung und alle 6 Monate (±3 Monate) nur bei Routinebesuchen elektronische PRO-Fragebögen auszufüllen. Sekundärdaten bestehen aus demografischen, klinischen und Behandlungsinformationen und werden gemäß der routinemäßigen klinischen Praxis erhoben. Diese Daten werden direkt aus der elektronischen Gesundheitsakte oder der Überprüfung der Papierakten für jeden Patienten entnommen und in das elektronische Datenerfassungssystem eingegeben. Für diese Studie sind keine Besuche vor Ort erforderlich und Patienten werden außerhalb routinemäßiger Klinikbesuche nicht zur Datenerfassung kontaktiert.

Für in den Vereinigten Staaten eingeschriebene Patienten wird ein Tokenisierungsprozess (Erstellung einer eindeutigen, verschlüsselten Kennung namens Token anstelle persönlich identifizierbarer Informationen) verwendet, um zusätzliche nicht identifizierte Daten zu sammeln (z. B. Ressourcennutzung im Gesundheitswesen, Gesundheitskosten). aus anderen Quellen, die Teil der routinemäßigen medizinischen Versorgung von Patienten sind (elektronische Kranken-, Krankenhaus- oder Apothekenakten). Es werden nur anonymisierte Daten analysiert. Patienten haben im Rahmen der Einverständniserklärung die Wahl, ob sie sich für oder gegen die Teilnahme am Tokenisierungsprozess entscheiden möchten.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

1850

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • China
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100191
        • Rekrutierung
        • Research Site
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100730
        • Rekrutierung
        • Research Site
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100034
        • Noch keine Rekrutierung
        • Research Site
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, China, 350005
        • Noch keine Rekrutierung
        • Research Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510080
        • Noch keine Rekrutierung
        • Research Site
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510515
        • Noch keine Rekrutierung
        • Research Site
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China, 410013
        • Rekrutierung
        • Research Site
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, China, 330000
        • Rekrutierung
        • Research Site
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China, 200040
        • Rekrutierung
        • Research Site
    • Shijiazhuang
      • Hebei Sheng, Shijiazhuang, China, 050000
        • Noch keine Rekrutierung
        • Research Site
    • Xi'An
      • Shaanxi, Xi'An, China, 710061
        • Rekrutierung
        • Research Site
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 10117
        • Rekrutierung
        • Research Site
    • Bavaria
      • Würzburg, Bavaria, Deutschland, DE-97072
        • Noch keine Rekrutierung
        • Research Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Deutschland, 60590
        • Rekrutierung
        • Research Site
    • Lower Saxony
      • Hanover, Lower Saxony, Deutschland, 30625
        • Rekrutierung
        • Research Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Aachen, North Rhine-Westphalia, Deutschland, 52074
        • Rekrutierung
        • Research Site
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Deutschland, 50937
        • Rekrutierung
        • Research Site
    • Rhineland-Palatinate
      • Mainz, Rhineland-Palatinate, Deutschland, 55131
        • Rekrutierung
        • Research Site
    • Saarland
      • Homburg, Saarland, Deutschland, 66421
        • Rekrutierung
        • Research Site
  • Japan
      • Yamagata, Japan
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Research Site
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
        • Rekrutierung
        • Research Site
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
        • Rekrutierung
        • Research Site
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3RIV9
        • Rekrutierung
        • Research Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • Rekrutierung
        • Research Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M2J 4W8
        • Rekrutierung
        • Research Site
    • Quebec
      • Rimouski, Quebec, Kanada, G5L 5T1
        • Noch keine Rekrutierung
        • Research Site
  • Spanien
    • Andalusia
      • Huelva, Andalusia, Spanien, 21005
        • Rekrutierung
        • Research Site
    • Barcelona
      • Cataluna, Barcelona, Spanien, 08907
        • Noch keine Rekrutierung
        • Research Site
    • Basque Country
      • Bilbao, Basque Country, Spanien, 48013
        • Rekrutierung
        • Research Site
    • Canary Islands
      • Las Palmas de Gran Canaria, Canary Islands, Spanien, 35010
        • Rekrutierung
        • Research Site
    • Castille and León
      • Salamanca, Castille and León, Spanien, 37007
        • Rekrutierung
        • Research Site
    • Catalu A
      • Barcelona, Catalu A, Spanien, 08035
        • Rekrutierung
        • Research Site
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spanien, 28222
        • Noch keine Rekrutierung
        • Research Site
    • Palma de Mallorca
      • Islas Baleares, Palma de Mallorca, Spanien, 07198
        • Rekrutierung
        • Research Site
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • Rekrutierung
        • Research Site
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Rekrutierung
        • Research Site
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • Rekrutierung
        • Research Site
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94025
        • Rekrutierung
        • Research Site
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06510
        • Rekrutierung
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Rekrutierung
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
        • Rekrutierung
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 06200
        • Rekrutierung
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02111
        • Rekrutierung
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Noch keine Rekrutierung
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Rekrutierung
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Rekrutierung
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64111
        • Rekrutierung
        • Research Site
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Rekrutierung
        • Research Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08901
        • Rekrutierung
        • Research Site
    • New York
      • Manhasset, New York, Vereinigte Staaten, 11030
        • Rekrutierung
        • Research Site
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Rekrutierung
        • Research Site
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10027
        • Rekrutierung
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Rekrutierung
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Noch keine Rekrutierung
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17822
        • Rekrutierung
        • Research Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Research Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
        • Rekrutierung
        • Research Site
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29607
        • Rekrutierung
        • Research Site
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38138
        • Rekrutierung
        • Research Site
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37214
        • Rekrutierung
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75246
        • Rekrutierung
        • Research Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Rekrutierung
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98915
        • Rekrutierung
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Rekrutierung
        • Research Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich, G51 4TF
        • Rekrutierung
        • Research Site
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • Rekrutierung
        • Research Site
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Vereinigtes Königreich, B15 2GW
        • Rekrutierung
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit der Diagnose Amyloid-Transthyretin (ATTR)-Amyloidose

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Patient ist bereit und in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Studie abzugeben
  • Bestätigte Diagnose einer Amyloid-Transthyretin (ATTR)-Amyloidose
  • Zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung mindestens 18 Jahre alt
  • Der Patient ist bereit und in der Lage, an der Erfassung elektronischer Patientenberichte (PROs) teilzunehmen.

Ausschlusskriterien:

  • Gleichzeitige Teilnahme an einer Interventionsstudie zur ATTR-Amyloidose
  • Beteiligung an der Planung und/oder Durchführung der aktuellen Studie
  • Patienten mit Anzeichen einer primären oder leichten Kettenamyloidose (AL) oder Serumprotein-A-Amyloidose (AA)
  • Asymptomatische Patienten mit ATTR-Amyloidose und asymptomatische ATTR-Mutationsträger

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
ATTR-Kardiomyopathie (ATTR-CM)
Patienten mit ATTR-CM bei der Einschreibung
Arzneimittel: Behandlung der Transthyretin (ATTR)-Amyloidose im Rahmen einer Beobachtungsstudie
Es werden Daten zu Patienten mit ATTR-Amyloidose in einer realen Umgebung gesammelt
Hereditäre Polyneuropathie (ATTRv-PN)
Patienten mit ATTRv-PN bei der Aufnahme
Arzneimittel: Behandlung der Transthyretin (ATTR)-Amyloidose im Rahmen einer Beobachtungsstudie
Es werden Daten zu Patienten mit ATTR-Amyloidose in einer realen Umgebung gesammelt
ATTR-Gemischt
Patienten mit einem gemischten ATTR-Amyloidose-Phänotyp
Arzneimittel: Behandlung der Transthyretin (ATTR)-Amyloidose im Rahmen einer Beobachtungsstudie
Es werden Daten zu Patienten mit ATTR-Amyloidose in einer realen Umgebung gesammelt

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Demografische Merkmale (insgesamt und bei Patienten, die eine Behandlung mit Eplontersen beginnen)
Zeitfenster: Ab dem Zeitpunkt der Einschreibung für bis zu 7 Jahre
  • Alter
  • Vom Ermittler festgelegtes Geschlecht (männlich/weiblich)
  • Rasse und ethnische Zugehörigkeit, sofern zulässig
Ab dem Zeitpunkt der Einschreibung für bis zu 7 Jahre
Behandlungsmuster (insgesamt und bei Patienten, die eine Behandlung mit Eplontersen beginnen)
Zeitfenster: Ab dem Zeitpunkt der Einschreibung für bis zu 7 Jahre

Um dieses Ziel zu erreichen, werden die folgenden Behandlungen bewertet:

  • ATTR-Amyloidose-Behandlung: Tafamidis, Diflunisal, Acoramidis, Vutrisiran, Patisiran, Inotersen, Eplontersen, Doxycyclin und Taurodesoxycholsäure, Lebertransplantation
  • Behandlung von Herzinsuffizienz/Arrhythmie: Diuretika, Angiotensin-Converting-Enzym-Hemmer, Angiotensin-Rezeptor-Blocker, Angiotensin-Rezeptor-Neprilysin-Hemmer, Antikoagulation, Betablocker, Natrium-Glucose-Co-Transporter-2-Hemmer, Mineralocorticoid-Rezeptor-Antagonist, Digoxin, Verwendung von Herzschrittmachern, Implantierbarer Kardioverter-Defibrillator, linksventrikuläres Unterstützungsgerät, Herztransplantation, Transkatheter-Aortenklappenersatz, chirurgischer Aortenklappenersatz
  • Behandlung im Zusammenhang mit Polyneuropathie: Antiepileptika (Gabapentin, Pregabalin, Carbamazepin, Phenytoin), Antidepressiva, topische Schmerzmittel, Opioide, Tetrahydrocannabinol
  • Sonstiges: Medikamente gegen Magen-Darm-Beschwerden, Vitamin-A-Ergänzung, Dialyse
Ab dem Zeitpunkt der Einschreibung für bis zu 7 Jahre
Befunde aus der Biopsie (insgesamt und bei Patienten, die eine Behandlung mit Eplontersen beginnen)
Zeitfenster: Ab dem Zeitpunkt der Einschreibung für bis zu 7 Jahre

Um dieses Ziel zu erreichen, werden die folgenden Biopsieinformationen gesammelt:

  • Art der Biopsie
  • Ergebnis der Amyloid-Identifizierung (Positiv, Negativ, Nicht schlüssig für Amyloid)
  • Methode zur Amyloidtypisierung
  • Ergebnis der Biopsie (Normal/Anormal)
  • Grund für die Annahme, dass das Biopsieergebnis abnormal ist
Ab dem Zeitpunkt der Einschreibung für bis zu 7 Jahre
Erkenntnisse aus der kardiovaskulären Magnetresonanztomographie (CMR) (insgesamt und bei Patienten, die eine Behandlung mit Eplontersen beginnen)
Zeitfenster: Ab dem Zeitpunkt der Einschreibung für bis zu 7 Jahre
Um dieses Ziel zu erreichen, werden folgende Informationen gesammelt: extrazelluläres Volumen (ECV), Kontrastmittelverwendung, linksventrikuläres (LV) enddiastolisches Volumen, LV-endsystolisches Volumen, LV-Ejektionsfraktion, LV-Massenindex, interventrikuläre Wandstärke , freie Wanddicke des rechten Ventrikels, freie LV-Wanddicke, Volumenindex des linken Vorhofs, natives T1-Mapping, CMR-Ergebnis (normal/abnormal), Grund für die Einstufung des Ergebnisses als abnormal.
Ab dem Zeitpunkt der Einschreibung für bis zu 7 Jahre
Ergebnisse der Bone-Tracer-Herzszintigraphie (insgesamt und bei Patienten, die eine Behandlung mit Eplontersen beginnen)
Zeitfenster: Ab dem Zeitpunkt der Einschreibung für bis zu 7 Jahre
Um dieses Ziel zu erreichen, werden die folgenden Informationen gesammelt: Art des Tracers, Verhältnis von Herz zu kontralateraler Lunge (H/CL), Perugini-Grad, Szintigraphieergebnis (Normal/Anormal), Grund für die Einstufung des Ergebnisses als abnormal.
Ab dem Zeitpunkt der Einschreibung für bis zu 7 Jahre
Ergebnisse der Echokardiographie (insgesamt und bei Patienten, die eine Behandlung mit Eplontersen beginnen)
Zeitfenster: Ab dem Zeitpunkt der Einschreibung für bis zu 7 Jahre
Um dieses Ziel zu erreichen, werden die folgenden Informationen gesammelt: LV-Ejektionsfraktion, LV-enddiastolisches Volumen, LV-endsystolisches Volumen LV-enddiastolische Dimension, LV-endsystolische Dimension, interventrikuläre Septumdicke, Enddiastole, Posterialwanddicke, Enddiastole, links Ventrikulärer Massenindex, Volumen des linken Vorhofs, Volumenindex des linken Vorhofs, Mitralklappeninsuffizienz, Aortenklappeninsuffizienz, Trikuspidalklappeninsuffizienz, Pulmonalklappeninsuffizienz, LV-Ausflussgradient, Schlagvolumen, laterale frühdiastolische Myokardgeschwindigkeit (e'lateral), mediale frühdiastolische Geschwindigkeit Myokardgeschwindigkeit (e' medial), Mitral-E/e'-Verhältnis, Frühdiastolische Mitral-Einströmgeschwindigkeit (E), Spätdiastolische Mitral-Einströmgeschwindigkeit (A), Mitral-Peak-E/A-Verhältnis, Globale LV-Längsdehnung, systolischer Pulmonalarteriendruck, RV-freie Wanddicke Schweregrad der Aortenstenose, Schweregrad der Mitralstenose.
Ab dem Zeitpunkt der Einschreibung für bis zu 7 Jahre
EKG-Variablen (insgesamt und bei Patienten, die eine Behandlung mit Eplontersen beginnen)
Zeitfenster: Ab dem Zeitpunkt der Einschreibung für bis zu 7 Jahre

Um dieses Ziel zu erreichen, werden die folgenden EKG-Informationen gesammelt:

  • Interpretation des EKG (normal/abnormal/grenzwertig)
  • Herzrhythmus
  • Vorhandensein von Extrasystolen
  • Vorliegen von Leitungsstörungen
  • Hinweise auf eine linksventrikuläre Hypertrophie (LVH)
Ab dem Zeitpunkt der Einschreibung für bis zu 7 Jahre
Urintestergebnisse (insgesamt und bei Patienten, die eine Behandlung mit Eplontersen beginnen)
Zeitfenster: Ab dem Zeitpunkt der Einschreibung für bis zu 7 Jahre

Um dieses Ziel zu erreichen, werden folgende Testergebnisse erhoben:

  • Urin-Albumin-Kreatinin-Verhältnis (UACR)
  • Protein-Kreatinin-Verhältnis im Urin (UPCR)
Ab dem Zeitpunkt der Einschreibung für bis zu 7 Jahre
Klinische Manifestationen (Anzeichen und Symptome) der ATTR-Amyloidose (insgesamt und bei Patienten, die eine Behandlung mit Eplontersen beginnen)
Zeitfenster: Ab dem Zeitpunkt der Einschreibung für bis zu 7 Jahre

Um dieses Ziel zu erreichen, werden die folgenden klinischen Manifestationen bewertet:

ischämische Herzkrankheit, akuter Myokardinfarkt, Herzinsuffizienz, Vorhofflimmern, Arrhythmien, Reizleitungssystemerkrankung, Aortenklappenstenose, Polyneuropathie, Karpaltunnelsyndrom, autonome Neuropathie, nephrotisches Syndrom, subnephrotische Proteinurie, gastrointestinale Dysfunktion, chronische Nierenerkrankung/akute Nierenschädigung, Wirbelsäule Stenose, Wirbelsäulenstenoseoperation, Hepatomegalie, Aszites, Ödeme, andere Amyloidose-bedingte Manifestationen (z. B. Popeye-Zeichen, Sehnenruptur)
Ab dem Zeitpunkt der Einschreibung für bis zu 7 Jahre
36-Punkte-Kurzform-Gesundheitsumfrage Version 2 (SF-36v2) Zusammenfassung der körperlichen Komponente (insgesamt und bei Patienten, die eine Behandlung mit Eplontersen beginnen)
Zeitfenster: Ab dem Zeitpunkt der Einschreibung für bis zu 7 Jahre
Der SF-36v2 ist eine generische Gesundheitsumfrage mit 36 ​​Punkten, die Bewertungen für acht Gesundheitsbereiche (körperliche Funktionsfähigkeit, rollenbezogene körperliche Verfassung, körperliche Schmerzen, allgemeine Gesundheit, Vitalität, soziale Funktionsfähigkeit, rollenbezogene emotionale Gesundheit und psychische Gesundheit) sowie zwei Zusammenfassungen liefert Partituren; der PCS-Score (Physical Component Summary) und der MCS-Score (Mental Component Summary). Höhere Werte weisen auf einen besseren Gesundheitszustand hin.
Ab dem Zeitpunkt der Einschreibung für bis zu 7 Jahre
Norfolk-Gesamtscore für Lebensqualität und diabetische Neuropathie (insgesamt und bei Patienten, die eine Behandlung mit Eplontersen beginnen)
Zeitfenster: Ab dem Zeitpunkt der Einschreibung für bis zu 7 Jahre
Der Norfolk QOL-DN ist ein krankheitsspezifisches Instrument mit 35 Punkten, das Bewertungen für fünf Bereiche (Symptome, Neuropathie großer Fasern, Neuropathie kleiner Fasern, autonome Neuropathie und Aktivitäten des täglichen Lebens) sowie einen Gesamtscore liefert. Höhere Werte weisen auf einen schlechteren Gesundheitszustand hin.
Ab dem Zeitpunkt der Einschreibung für bis zu 7 Jahre
Zusammenfassender Gesamtscore des Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) (insgesamt und bei Patienten, die eine Behandlung mit Eplontersen beginnen)
Zeitfenster: Ab dem Zeitpunkt der Einschreibung für bis zu 7 Jahre
Der KCCQ ist ein krankheitsspezifischer Fragebogen mit 23 Punkten, der sieben Bereiche (körperliche Einschränkungen, Symptomstabilität, Symptomhäufigkeit, Symptomlast, Selbstwirksamkeit, Lebensqualität und soziale Einschränkung) bewertet und drei zusammenfassende Bewertungen (Gesamtsymptombewertung) liefert , klinischer Gesamtscore und Gesamtscore). Höhere Werte weisen auf einen besseren Gesundheitszustand hin.
Ab dem Zeitpunkt der Einschreibung für bis zu 7 Jahre
Klassifizierung der New York Heart Association (NYHA) (insgesamt und bei Patienten, die eine Behandlung mit Eplontersen beginnen)
Zeitfenster: Ab dem Zeitpunkt der Einschreibung für bis zu 7 Jahre
I=Keine Symptome; II=Symptome bei normaler körperlicher Aktivität; III=Symptome bei weniger als normaler körperlicher Aktivität; IV=Symptome im Ruhezustand.
Ab dem Zeitpunkt der Einschreibung für bis zu 7 Jahre
Stadieneinteilung der familiären Amyloidpolyneuropathie (FAP) (Coutinho) (insgesamt und bei Patienten, die eine Behandlung mit Eplontersen beginnen)
Zeitfenster: Ab dem Zeitpunkt der Einschreibung für bis zu 7 Jahre
Stadium 0: Keine Symptome; Stadium I: Unbeeinträchtigte Gehfähigkeit; meist leichte sensorische, motorische und autonome Neuropathie in den unteren Gliedmaßen; Stadium II: Unterstützung beim Gehen erforderlich, meist mäßige Beeinträchtigungsprogression der unteren Gliedmaßen, oberen Gliedmaßen und des Rumpfes; Stadium III: Rollstuhlgebunden oder bettlägerig; schwere sensorische, motorische und autonome Beteiligung aller Gliedmaßen.
Ab dem Zeitpunkt der Einschreibung für bis zu 7 Jahre
Score der Polyneuropathie-Behinderung (PND) (insgesamt und bei Patienten, die eine Behandlung mit Eplontersen beginnen)
Zeitfenster: Ab dem Zeitpunkt der Einschreibung für bis zu 7 Jahre
Stadium 0 = Keine Symptome; Stadium I = Sinnesstörungen, aber erhaltene Gehfähigkeiten; Stadium II = Beeinträchtigte Gehfähigkeit, aber Fähigkeit, ohne Stock oder Krücken zu gehen; Stufe IIIA = Gehen mit Hilfe eines Stocks oder einer Krücke; Stufe IIIB = Gehen mit Hilfe von 2 Stöcken oder Krücken; Stufe IV = an den Rollstuhl gebunden oder bettlägerig.
Ab dem Zeitpunkt der Einschreibung für bis zu 7 Jahre
Auslastung der Gesundheitsressourcen (insgesamt und bei Patienten, die eine Behandlung mit Eplontersen beginnen)
Zeitfenster: Ab dem Zeitpunkt der Einschreibung für bis zu 7 Jahre

Um dieses Ziel zu erreichen, werden folgende Informationen erhoben:

  • Anzahl der Besuche in der Notaufnahme
  • Anzahl der ambulanten Besuche
  • Stationäre Pflege/Hospitalisierung Allgemeinstation (nicht intensiv): Anzahl stationärer Aufenthalte, Anzahl Bettentage
  • Stationäre Pflege/Hospitalisierung Intensivstation: Anzahl stationärer Aufenthalte, Anzahl Betttage
Ab dem Zeitpunkt der Einschreibung für bis zu 7 Jahre
Klinische Merkmale (insgesamt und bei Patienten initiieren eine Behandlung mit Eplontersen)
Zeitfenster: Ab dem Zeitpunkt der Einschreibung für bis zu 7 Jahre

Um dieses Ziel anzugehen, werden die folgenden klinischen Merkmale bewertet:

  • Modifizierter Body Mass Index (MBMI)
  • Krankengeschichte
  • TTR Gentestergebnisse
  • Familiengeschichte von Attr
  • Zeitraum zwischen den ersten Symptomen bisher der Diagnose von Attrat
  • Zeit seit Diagnose von Attr
Ab dem Zeitpunkt der Einschreibung für bis zu 7 Jahre
Sural -Nerven- und Nervenamplitude der Tibialen (insgesamt und bei Patienten initiieren eine Behandlung mit Eplontersen)
Zeitfenster: Ab dem Zeitpunkt der Einschreibung für bis zu 7 Jahre
Die Nerven- und Nervenamplitude in Sural werden bei insgesamt und bei Patienten gemessen, die eine Behandlung mit Eplontersen initiieren
Ab dem Zeitpunkt der Einschreibung für bis zu 7 Jahre
Biomarker -Ergebnisse (insgesamt und bei Patienten, die eine Behandlung mit Eplontersen initiieren)
Zeitfenster: Ab dem Zeitpunkt der Einschreibung für bis zu 7 Jahre

Um dieses Ziel anzugehen, werden die folgenden Biomarker -Ergebnisse gesammelt:

  • Serum -TTR -Werte
  • Vollständige Blutzahl
  • Hämoglobin
  • Troponin i
  • Zystatin
  • Kreatinin
  • Gemeldete glomeruläre Filtrationsrate (GFR)
  • Albumin
  • Leberenzyme: alkalische Phosphatase (ALP), Alaninaminotransferase (ALT), Aspartataminotransferase (AST), Gamma -Glutamyltransferase (GGT), Gesamtbilirubin
  • N-terminaler Pro B-Typ Natriuretic Peptid (NT-ProBNP)
  • Vitamin A Level
  • Neurofilament Leichte Kette (NFL)
  • International Normalisierter Verhältnis (INR) -Test
Ab dem Zeitpunkt der Einschreibung für bis zu 7 Jahre
National Amyloidosis Center (NAC) Attragestaging oder Mayo -Staging (insgesamt und bei Patienten, die eine Behandlung mit Eplontersen initiieren)
Zeitfenster: Ab dem Zeitpunkt der Einschreibung für bis zu 7 Jahre

Für die NAC-Staging ist das Stadium I: N-terminales pro-Gehirn-Natriuretikpeptid (NT-ProBNP) ≤ 3000 ng/l und geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (EGFR) ≥ 45 ml/min; Stufe III: NT-ProBNP> 3000 ng/l und EGFR <45 ml/min; Stufe IV: NT-ProBNP ≥ 10.000 ng/l; Stadium II: Rest der Patienten

Für die Mayo -Inszenierung liegen Stadium I: Beide und Biomarker -Werte unter den etablierten Schwellenwerten. Stadium II: Entweder Troponin T oder NT-ProBNP liegt über der Schwelle; Stadium III: Sowohl Troponin T- als auch NT-Probnp-Biomarkerwerte liegen über der Schwelle.

Biomarker-Schwellenwerte: Troponin T:> 0,05 mg/ml und NT-ProBNP:> 3000 pg/ml.
Ab dem Zeitpunkt der Einschreibung für bis zu 7 Jahre
Linksventrikuläre Ejektionsfraktion (insgesamt und bei Patienten initiieren eine Behandlung mit Eplontersen)
Zeitfenster: Ab dem Zeitpunkt der Einschreibung für bis zu 7 Jahre
Die linksventrikuläre Ejektionsfraktion wird insgesamt und bei Patienten gemessen, die eine Behandlung mit Eplontersen einleiten
Ab dem Zeitpunkt der Einschreibung für bis zu 7 Jahre
6-minütiger Walk-Test (insgesamt und bei Patienten, die eine Behandlung mit Eplontersen initiieren)
Zeitfenster: Ab dem Zeitpunkt der Einschreibung für bis zu 7 Jahre
Um dieses Ziel anzugehen, wird die in 6 Minuten gelaufene Entfernung gemessen.
Ab dem Zeitpunkt der Einschreibung für bis zu 7 Jahre
Charlson Comorbidity Index (CCI) und CCI -Komponenten (insgesamt und bei Patienten, die eine Behandlung mit Eplontersen initiieren)
Zeitfenster: Ab dem Zeitpunkt der Einschreibung für bis zu 7 Jahre

Um CCI zu beheben, werden die jüngste Punktzahl und die gesamte CCI -Komponität gemessen

  • Myokardinfarkt
  • Herzinsuffizienz
  • Periphere Gefäßerkrankung
  • Zerebrovaskuläre Erkrankung
  • Demenz
  • Chronische Lungenerkrankung
  • Rheumatische Krankheit
  • Peptische Ulkuserkrankung
  • Diabetes (keine, ohne chronische Komplikationen mit chronischen Komplikationen)
  • Hemiplegie oder Paraplegie
  • Nierenerkrankung
  • Jegliche Malignität, einschließlich Lymphom und Leukämie, mit Ausnahme des Malignen Neoplasmas der Haut (keine, lokalisiert, metastatisch)
  • Lebererkrankung (keine, milde, mittelschwere, schwere)
  • Metastasierter fester Tumor
  • Erworbenes Immunfehler -Syndrom (AIDS) / Human Immunodeficiency Virus (HIV)
Ab dem Zeitpunkt der Einschreibung für bis zu 7 Jahre
Andere Interessenkomorbiditäten (insgesamt und bei Patienten, die eine Behandlung mit Eplontersen initiieren)
Zeitfenster: Ab dem Zeitpunkt der Einschreibung für bis zu 7 Jahre

Um dieses Ziel anzugehen, werden folgende Informationen gesammelt:

  • Prozentsatz der Patienten mit Depressionen
  • Prozentsatz der Patienten mit Fibromyalgie
  • Prozentsatz der Patienten mit Paraproteinämie
Ab dem Zeitpunkt der Einschreibung für bis zu 7 Jahre
Mortalität (insgesamt und bei Patienten, die eine Behandlung mit Eplontersen initiieren)
Zeitfenster: Während des gesamten Studiums Follow-up (bis zu 7 Jahre)
Mortalität während der Nachuntersuchung des Studiums (Gesamtfall, im Zusammenhang mit ATTR-Amyloidose), insgesamt und im NYHA/NAC- oder Mayo/FAP-Stadium
Während des gesamten Studiums Follow-up (bis zu 7 Jahre)
Lebererkrankung und lebende Transplantation
Zeitfenster: Ab dem Zeitpunkt der Einschreibung für bis zu 7 Jahre
  • Lebererkrankung (bei Patienten mit leichter, mittelschwerer oder schwerer Lebererkrankung: Kinderpugh -Score, Kinderpugh -Klasse, Aszites, Enzephalopathie)
  • Lebertransplantation (Grund für Transplantation, Art der Transplantation)
Ab dem Zeitpunkt der Einschreibung für bis zu 7 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Vergleich der demografischen und klinischen Merkmale von Patienten, denen Eplontersen zu einem beliebigen Zeitpunkt während des Beobachtungszeitraums verschrieben wurde, mit Patienten, die andere ATTR-Behandlungen erhielten
Zeitfenster: Bis zu 7 Jahre

Die folgenden Ergebnisse werden zwischen mit Eplontersen behandelten Patienten und Patienten unter anderen ATTR-Behandlungen verglichen:

  • Demografie
  • mBMI
  • Krankengeschichte
  • Familiengeschichte von ATTR-Amyloidose
  • Zeitraum zwischen den ersten Symptomen und der Diagnose einer ATTR-Amyloidose
  • Zeit seit der Diagnose einer ATTR-Amyloidose
Bis zu 7 Jahre
Vergleich der Ergebnisse einer Biopsie bei Patienten, denen Eplontersen zu einem beliebigen Zeitpunkt während des Beobachtungszeitraums verschrieben wurde, mit Patienten, die andere ATTR-Behandlungen erhielten
Zeitfenster: Bis zu 7 Jahre

Die folgenden Ergebnisse werden zwischen mit Eplontersen behandelten Patienten und Patienten unter anderen ATTR-Behandlungen verglichen:

  • Art der Biopsie
  • Ergebnis der Amyloid-Identifizierung (Positiv, Negativ, Nicht schlüssig für Amyloid)
  • Methode zur Amyloidtypisierung
  • Ergebnis der Biopsie (Normal/Anormal)
  • Grund für die Annahme, dass das Biopsieergebnis abnormal ist
Bis zu 7 Jahre
Vergleich der Ergebnisse der kardiovaskulären Magnetresonanztomographie (CMR) bei Patienten, denen Eplontersen zu einem beliebigen Zeitpunkt während des Beobachtungszeitraums verschrieben wurde, mit Patienten, die andere ATTR-Behandlungen erhielten
Zeitfenster: Bis zu 7 Jahre
Die folgenden Ergebnisse werden zwischen mit Eplontersen behandelten Patienten und Patienten unter anderen ATTR-Behandlungen verglichen: extrazelluläres Volumen (ECV), Kontrastmittelverwendung, linksventrikuläres (LV) enddiastolisches Volumen, LV-endsystolisches Volumen, LV-Ejektionsfraktion, LV-Massenindex , interventrikuläre Wandstärke, freie Wandstärke des rechten Ventrikels, freie LV-Wandstärke, Index des linken Vorhofvolumens, natives T1-Mapping, CMR-Ergebnis (normal/abnormal), Grund für die Einstufung des Ergebnisses als abnormal.
Bis zu 7 Jahre
Vergleich der Ergebnisse der Echokardiographie bei Patienten, denen Eplontersen zu einem beliebigen Zeitpunkt während des Beobachtungszeitraums verschrieben wurde, mit Patienten, die andere ATTR-Behandlungen erhielten
Zeitfenster: Bis zu 7 Jahre
Die folgenden Ergebnisse werden zwischen mit Eplontersen behandelten Patienten und Patienten unter anderen ATTR-Behandlungen verglichen: LV-Ejektionsfraktion, LV-enddiastolisches Volumen, LV-endsystolisches Volumen LV-enddiastolische Dimension, LV-endsystolische Dimension, interventrikuläre Septumdicke, Dicke der Diastole, Posterialwanddicke Diastole, linksventrikulärer Massenindex, Volumen des linken Vorhofs, Volumenindex des linken Vorhofs, Mitralklappeninsuffizienz, Aortenklappeninsuffizienz, Trikuspidalklappeninsuffizienz, Pulmonalklappeninsuffizienz, LV-Ausflussgradient, Schlagvolumen, laterale frühdiastolische Myokardgeschwindigkeit (e' lateral), Mediale frühdiastolische Myokardgeschwindigkeit (e' medial), Mitral-E/e'-Verhältnis, frühdiastolische Mitraleinflussgeschwindigkeit (E), spätdiastolische Mitraleinflussgeschwindigkeit (A), Mitralspitzen-E/A-Verhältnis, globale LV-Längsdehnung, Pulmonalarterie systolischer Druck, RV-freie Wanddicke, Schweregrad der Aortenstenose, Schweregrad der Mitralstenose.
Bis zu 7 Jahre
Vergleich der EKG-Variablen von Patienten, denen zu irgendeinem Zeitpunkt während des Beobachtungszeitraums Eplontersen verschrieben wurde, mit Patienten, die andere ATTR-Behandlungen erhielten
Zeitfenster: Bis zu 7 Jahre

Die folgenden Ergebnisse werden zwischen mit Eplontersen behandelten Patienten und Patienten unter anderen ATTR-Behandlungen verglichen:

  • Interpretation des EKG (normal/abnormal/grenzwertig)
  • Herzrhythmus
  • Vorhandensein von Extrasystolen
  • Vorliegen von Leitungsstörungen
  • Hinweise auf eine linksventrikuläre Hypertrophie (LVH)
Bis zu 7 Jahre
Vergleich der Ergebnisse von Patienten mit Knochentracer-Herzszintigraphie, denen zu irgendeinem Zeitpunkt während des Beobachtungszeitraums Eplontersen verschrieben wurde, mit Patienten unter anderen ATTR-Behandlungen
Zeitfenster: Bis zu 7 Jahre
Die folgenden Ergebnisse werden zwischen mit Eplontersen behandelten Patienten und Patienten unter anderen ATTR-Behandlungen verglichen: Art des Tracers, Verhältnis von Herz zu kontralateraler Lunge (H/CL), Perugini-Grad, Szintigraphieergebnis (Normal/Anormal), Grund für die Einstufung des Ergebnisses als abnormal .
Bis zu 7 Jahre
Vergleich der Urintestergebnisse bei Patienten, denen Eplontersen zu irgendeinem Zeitpunkt während des Beobachtungszeitraums verschrieben wurde, mit Patienten, die andere ATTR-Behandlungen erhielten
Zeitfenster: Bis zu 7 Jahre

Die folgenden Ergebnisse werden zwischen mit Eplontersen behandelten Patienten und Patienten unter anderen ATTR-Behandlungen verglichen:

  • Urin-Albumin-Kreatinin-Verhältnis (UACR)
  • Protein-Kreatinin-Verhältnis im Urin (UPCR)
Bis zu 7 Jahre
Vergleich der klinischen Manifestationen (Anzeichen und Symptome) der ATTR-Amyloidose bei Patienten, denen Eplontersen verschrieben wurde, mit Patienten, die andere ATTR-Behandlungen erhalten
Zeitfenster: Bis zu 7 Jahre
Die folgenden Ergebnisse werden zwischen mit Eplontersen behandelten Patienten und Patienten unter anderen ATTR-Behandlungen verglichen: ischämische Herzkrankheit, akuter Myokardinfarkt, Herzinsuffizienz, Vorhofflimmern, Arrhythmien, Erregungsleitungssystemerkrankung, Aortenklappenstenose-Polyneuropathie, Karpaltunnelsyndrom, autonome Neuropathie, nephrotisches Syndrom, subnephrotische Proteinurie, gastrointestinale Dysfunktion, chronische Nierenerkrankung/akute Nierenschädigung, Spinalstenose, Spinalstenose-Operation, Hepatomegalie, Aszites, Ödeme, andere Amyloidose-bedingte Manifestationen (z. B. Popeye-Zeichen, Sehnenruptur)
Bis zu 7 Jahre
Vergleich des Stagings der familiären Amyloidpolyneuropathie (FAP) (Coutinho) bei Patienten, denen Eplontersen verschrieben wurde, mit Patienten, die andere ATTR-Behandlungen erhalten
Zeitfenster: Bis zu 7 Jahre

FAP-Inszenierung:

Stadium 0: Keine Symptome; Stadium I: Unbeeinträchtigte Gehfähigkeit; meist leichte sensorische, motorische und autonome Neuropathie in den unteren Gliedmaßen; Stadium II: Unterstützung beim Gehen erforderlich, meist mäßige Beeinträchtigungsprogression der unteren Gliedmaßen, oberen Gliedmaßen und des Rumpfes; Stadium III: Rollstuhlgebunden oder bettlägerig; schwere sensorische, motorische und autonome Beteiligung aller Gliedmaßen.
Bis zu 7 Jahre
Vergleich der Nutzung von Gesundheitsressourcen bei Patienten, denen Eplontersen verschrieben wurde, mit Patienten, die andere ATTR-Behandlungen erhalten
Zeitfenster: Bis zu 7 Jahre

Die folgenden Ergebnisse werden zwischen mit Eplontersen behandelten Patienten und Patienten unter anderen ATTR-Behandlungen verglichen:

  • Anzahl der Besuche in der Notaufnahme
  • Anzahl der ambulanten Besuche
  • Stationäre Pflege/Hospitalisierung Allgemeinstation (nicht intensiv): Anzahl stationärer Aufenthalte, Anzahl Bettentage
  • Stationäre Pflege/Hospitalisierung Intensivstation: Anzahl stationärer Aufenthalte, Anzahl Betttage
Bis zu 7 Jahre
Vergleich der Nerven- und Nervenamplitude des Sural
Zeitfenster: Bis zu 7 Jahre
Die Amplitude des Nervus der Sural und der Nervennerven der Tibiale werden bei Patienten während des Beobachtungszeitraums bei Patienten mit anderen ATTRAD -Behandlungen verglichen
Bis zu 7 Jahre
Der Vergleich des Biomarkers führt bei Patienten, die Eplontersen zu irgendeinem Zeitpunkt während der Beobachtung von Patienten bei Patienten bei anderen ATT -Behandlungen verschrieben haben
Zeitfenster: Bis zu 7 Jahre

Die folgenden Ergebnisse werden zwischen Patienten verglichen, die mit Eplontersen und Patienten in anderen Attrangbehandlungen behandelt wurden:

  • Serum -TTR -Werte
  • Vollständige Blutzahl
  • Hämoglobin
  • Troponin i
  • Zystatin
  • Kreatinin
  • Gemeldete glomeruläre Filtrationsrate (GFR)
  • Albumin
  • Leberenzyme: alkalische Phosphatase (ALP), Alaninaminotransferase (ALT), Aspartataminotransferase (AST), Gamma -Glutamyltransferase (GGT), Gesamtbilirubin
  • N-terminaler Pro B-Typ Natriuretic Peptid (NT-ProBNP)
  • Vitamin A Level
  • Neurofilament Leichte Kette (NFL)
  • International Normalisierter Verhältnis (INR) -Test
Bis zu 7 Jahre
Vergleich von 36-Punkte-Kurzform-Gesundheitsumfrage Version 2 (SF-36v2) Zusammenfassung der physischen Komponenten bei Patienten, die Patienten bei anderen Attrat-Behandlungen verurteilt haben
Zeitfenster: Bis zu 7 Jahre
SF-36V2, Zusammenfassungswerte für physische Komponenten werden zwischen Patienten verglichen, die mit Eplontersen und Patienten bei anderen Attrat-Behandlungen behandelt werden.
Bis zu 7 Jahre
Vergleich der Norfolk-Qualität der lebensdiabetischen Neuropathie Gesamtpunktzahl bei Patienten, die Patienten bei anderen Attrat-Behandlungen verurteilt haben
Zeitfenster: Bis zu 7 Jahre
Norfolk-Qualität der lebensdiabetischen Neuropathie Die Gesamtwerte werden zwischen Patienten verglichen, die mit Eplontersen und Patienten in anderen Attrat-Behandlungen behandelt werden.
Bis zu 7 Jahre
Vergleich des Kansas City Cardiomyopathy Fragebogens (KCCQ) Gesamtübersichtsbewertung bei Patienten, die Eplontersen bei anderen Attrat -Behandlungen verschrieben haben
Zeitfenster: Bis zu 7 Jahre
Kansas City Cardiomyopathy Fragebogen (KCCQ) Die Gesamtbewertung des Gesamtüberfalls wird bei Patienten mit Patienten mit Patienten mit anderen ATTR -Behandlungen verglichen
Bis zu 7 Jahre
Vergleich der Klassifizierung der New York Heart Association (NYHA) bei Patienten, die Patienten bei anderen Attrat -Behandlungen verschrieben haben
Zeitfenster: Bis zu 7 Jahre
Die Klassifizierung der New York Heart Association (NYHA) wird bei Patienten mit Patienten mit anderen Attrat -Behandlungen verglichen
Bis zu 7 Jahre
Vergleich der linken ventrikulären Ejektionsfraktion bei Patienten, die Patienten bei anderen Attrang -Behandlungen verschrieben haben
Zeitfenster: Bis zu 7 Jahre
Die linksventrikulären Ejektionsfraktion werden bei Patienten mit Patienten mit Patienten mit anderen ATTR -Behandlungen verglichen
Bis zu 7 Jahre
Vergleich des Charlson -Komorbiditätsindex (CCI) und CCI -Komponenten bei Patienten, die Patienten bei anderen ATTR -Behandlungen verschrieben haben
Zeitfenster: Bis zu 7 Jahre
Charlson Comorbidity Index (CCI) und CCI -Komponenten werden bei Patienten mit Patienten mit anderen ATTR -Behandlungen verglichen
Bis zu 7 Jahre
Vergleich anderer Interessenbekämpfungen bei Patienten, die Patienten bei anderen Attrat -Behandlungen verschrieben haben
Zeitfenster: Bis zu 7 Jahre

Die folgenden Ergebnisse werden zwischen Patienten verglichen, die mit Eplontersen und Patienten in anderen Attrangbehandlungen behandelt wurden:

  • Prozentsatz der Patienten mit Depressionen
  • Prozentsatz der Patienten mit Fibromyalgie
  • Prozentsatz der Patienten mit Paraproteinämie
Bis zu 7 Jahre
Vergleich der Mortalität bei Patienten, die Eplontersen mit anderen ATTRET -Behandlungen verschrieben haben
Zeitfenster: Bis zu 7 Jahre
Die Mortalität wird bei Patienten mit Patienten mit anderen ATTRAD -Behandlungen verglichen, die Eplontersen verschrieben haben
Bis zu 7 Jahre

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Risikofaktoren für die Verschlechterung der Attr -Progression
Zeitfenster: bis zu 7 Jahre
Faktoren, die mit Änderungen der klinischen Manifestationen von Attramyloidose, NYHA -Klassifizierung, NAC -Attr -Staging oder Mayo -Inszenierung, FAP (Coutinho) -Bestaging, PND -Score, LVEF, CCI- und CCI -Komponenten sowie anderen Interessenskomponenten, verbunden sind, verbunden sind.
bis zu 7 Jahre
Gesundheitskosten bei Patienten mit ATTR -Amyloidose
Zeitfenster: Bis zu 7 Jahre
Die durchschnittlichen jährlichen Kosten werden basierend auf den verfügbaren Daten in den verschiedenen Ländern berechnet.
Bis zu 7 Jahre
Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse bei Patienten, die mit Attramyloidose -Behandlungen behandelt werden
Zeitfenster: Bis zu 7 Jahre
Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse bei Patienten, die mit ATTR -Amyloidose -Behandlungen behandelt werden, werden gemessen
Bis zu 7 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

AstraZeneca

Mitarbeiter

ICON plc

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

25. Juni 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

29. Dezember 2031

Studienabschluss (Geschätzt)

29. Dezember 2031

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Mai 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Juni 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. Juni 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • D8450R00003

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Planen Sie, nur die redigierte CSR-Zusammenfassung weiterzugeben

IPD-Sharing-Zeitrahmen

AstraZeneca wird die Datenverfügbarkeit gemäß den Verpflichtungen im Rahmen der EFPIA/PhRMA-Datenaustauschgrundsätze erreichen oder übertreffen. Einzelheiten zu unseren Zeitplänen finden Sie in unserer Offenlegungsverpflichtung unter https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Sobald ein Antrag genehmigt wurde, stellt AstraZeneca über die sichere Forschungsumgebung Vivli.org Zugriff auf die anonymisierten individuellen Patientendaten bereit. Vor dem Zugriff auf angeforderte Informationen muss eine unterzeichnete Datennutzungsvereinbarung (nicht verhandelbarer Vertrag für Datenzugriffsberechtigte) vorliegen.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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