Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ei-interventiivinen tutkimus potilaista, joilla on transtyretiini (ATTR) amyloidoosi (MaesTTRo)

tiistai 18. elokuuta 2026 päivittänyt: AstraZeneca

Ei-interventiivinen, tuleva, useita maita koskeva tutkimus, jossa kerätään todellista tietoa transtyretiini-amyloidoosia (ATTR) sairastavien potilaiden ominaisuuksista, hoitotavoista ja tuloksista

MaesTTRo-tutkimuksen tavoitteena on rekisteröidä maailmanlaajuinen kohortti potilaita, joilla on transtyretiini (ATTR) amyloidoosi, jotta voidaan tarkkailla pitkittäin taudin luonnollista kulkua ja kuvata todellisia hoitomalleja ja tuloksia. Lisäksi kerätään tietoa ATTR-amyloidoosihoitojen tehokkuudesta, mukaan lukien eplontersen, joka on ligandikonjugoitu antisense-oligonukleotidigeenin hiljentävä hoito, joka kohdistuu aktiivisuuteen sekä mutantti- että villityypin TTR-proteiinia vastaan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

MaesTTRo on kansainvälinen, pitkittäinen, ei-interventiotutkimus aikuispotilailla, joilla on transtyretiini (ATTR) amyloidoosi.

Tutkimukseen on tarkoitus ottaa vähintään 1 600 potilasta, joilla on ATTR-amyloidoosi, mukaan lukien vähintään 1 500 potilasta, joilla on ATTR-kardiomyopatia (ATTR-CM), ja vähintään 100 potilasta, joilla on perinnöllinen ATTRv-PN-polyneuropatia.

Ilmoittautumisajan arvioidaan kestävän noin 4 vuotta. Kunkin potilaan seurannan kesto on vähintään 3 vuotta ja enintään 7 vuotta riippuen päivästä, jolloin potilas on otettu mukaan.

Tämä tutkimussuunnitelma sisältää sekä primaariset että toissijaiset tiedot. Ensisijaiset tiedot koostuvat potilaiden raportoimien tulosten (PRO) kyselylomakkeista. Potilaita pyydetään täyttämään sähköiset PRO-kyselyt ilmoittautumisen yhteydessä ja 6 kuukauden (± 3 kuukauden) välein vain rutiinikäyntien aikana. Toissijaiset tiedot koostuvat demografisista, kliinisistä ja hoitotiedoista, ja niitä kerätään rutiininomaisen kliinisen käytännön mukaisesti. Nämä tiedot otetaan suoraan sähköisestä sairauskertomuksesta tai jokaisen potilaan paperikartoista ja syötetään sähköiseen tiedonkeruujärjestelmään. Tätä tutkimusta varten ei vaadita käyntejä paikan päällä, eikä potilaisiin oteta yhteyttä tietojen keräämiseksi rutiininomaisten klinikkakäyntien ulkopuolella.

Yhdysvaltoihin ilmoittautuneille potilaille käytetään tunnisteprosessia (yksilöllisen, salatun tunnisteen luominen, jota kutsutaan tunnukseksi henkilökohtaisten tunnistetietojen sijasta) kerätäkseen lisää tunnistettomia tietoja (esim. terveydenhuollon resurssien käyttö, terveydenhuollon kustannukset). muista lähteistä, jotka ovat osa potilaiden rutiinihoitoa (elektroniset lääketieteelliset, sairaala- tai apteekkitiedot). Vain tunnistamattomat tiedot analysoidaan. Potilaille annetaan tietoon perustuvassa suostumuslomakkeessa mahdollisuus valita osallistumisestaan ​​tunnustusprosessiin tai kieltäytyä siitä.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

1850

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Espanja
    • Andalusia
      • Huelva, Andalusia, Espanja, 21005
        • Rekrytointi
        • Research Site
    • Basque Country
      • Bilbao, Basque Country, Espanja, 48013
        • Rekrytointi
        • Research Site
    • Canary Islands
      • Las Palmas de Gran Canaria, Canary Islands, Espanja, 35010
        • Rekrytointi
        • Research Site
    • Castille and León
      • Salamanca, Castille and León, Espanja, 37007
        • Rekrytointi
        • Research Site
    • Catalu A
      • Barcelona, Catalu A, Espanja, 08035
        • Rekrytointi
        • Research Site
      • Barcelona, Catalu A, Espanja, 8036
        • Ei vielä rekrytointia
        • Research Site
      • Cataluna, Catalu A, Espanja, 08907
        • Ei vielä rekrytointia
        • Research Site
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Espanja, 28222
        • Rekrytointi
        • Research Site
    • Palma de Mallorca
      • Islas Baleares, Palma de Mallorca, Espanja, 07198
        • Rekrytointi
        • Research Site
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
        • Rekrytointi
        • Research Site
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
        • Rekrytointi
        • Research Site
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3RIV9
        • Rekrytointi
        • Research Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • Rekrytointi
        • Research Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M2J 4W8
        • Rekrytointi
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0A9
        • Ei vielä rekrytointia
        • Research Site
      • Rimouski, Quebec, Kanada, G5L 5T1
        • Ei vielä rekrytointia
        • Research Site
  • Kiina
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Kiina, 230001
        • Ei vielä rekrytointia
        • Research Site
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kiina, 100191
        • Rekrytointi
        • Research Site
      • Beijing, Beijing Municipality, Kiina, 100730
        • Rekrytointi
        • Research Site
      • Beijing, Beijing Municipality, Kiina, 100034
        • Rekrytointi
        • Research Site
      • Beijing, Beijing Municipality, Kiina, 100029
        • Rekrytointi
        • Research Site
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, Kiina, 400000
        • Rekrytointi
        • Research Site
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Kiina, 350005
        • Ei vielä rekrytointia
        • Research Site
      • Xiamen, Fujian, Kiina, 361016
        • Rekrytointi
        • Research Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kiina, 510515
        • Rekrytointi
        • Research Site
      • Guangzhou, Guangdong, Kiina, 510080
        • Rekrytointi
        • Research Site
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Kiina, 550004
        • Ei vielä rekrytointia
        • Research Site
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Kiina, 050000
        • Ei vielä rekrytointia
        • Research Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kiina, 430000
        • Ei vielä rekrytointia
        • Research Site
      • Wuhan, Hubei, Kiina, 430030
        • Rekrytointi
        • Research Site
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kiina, 410011
        • Ei vielä rekrytointia
        • Research Site
      • Changsha, Hunan, Kiina, 410013
        • Rekrytointi
        • Research Site
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Kiina, 210029
        • Rekrytointi
        • Research Site
      • Suzhou, Jiangsu, Kiina, 215006
        • Ei vielä rekrytointia
        • Research Site
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Kiina, 330000
        • Rekrytointi
        • Research Site
    • Liaoning
      • Dalian, Liaoning, Kiina, 116011
        • Ei vielä rekrytointia
        • Research Site
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Kiina, 250012
        • Rekrytointi
        • Research Site
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kiina, 200040
        • Rekrytointi
        • Research Site
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kiina, 200025
        • Ei vielä rekrytointia
        • Research Site
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kiina, 200031
        • Ei vielä rekrytointia
        • Research Site
    • Shanxi
      • Taiyuan, Shanxi, Kiina, 030001
        • Ei vielä rekrytointia
        • Research Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kiina, 610041
        • Rekrytointi
        • Research Site
      • Chengdu, Sichuan, Kiina, 610072
        • Rekrytointi
        • Research Site
    • Xi'An
      • Shaanxi, Xi'An, Kiina, 710061
        • Rekrytointi
        • Research Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kiina, 310009
        • Ei vielä rekrytointia
        • Research Site
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 10117
        • Rekrytointi
        • Research Site
    • Bavaria
      • Würzburg, Bavaria, Saksa, DE-97072
        • Ei vielä rekrytointia
        • Research Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Saksa, 60590
        • Rekrytointi
        • Research Site
    • Lower Saxony
      • Hanover, Lower Saxony, Saksa, 30625
        • Rekrytointi
        • Research Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Aachen, North Rhine-Westphalia, Saksa, 52074
        • Rekrytointi
        • Research Site
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Saksa, 50937
        • Rekrytointi
        • Research Site
    • Rhineland-Palatinate
      • Mainz, Rhineland-Palatinate, Saksa, 55131
        • Rekrytointi
        • Research Site
    • Saarland
      • Homburg, Saarland, Saksa, 66421
        • Rekrytointi
        • Research Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G51 4TF
        • Rekrytointi
        • Research Site
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
        • Rekrytointi
        • Research Site
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2GW
        • Rekrytointi
        • Research Site
  • Yhdysvallat
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
        • Rekrytointi
        • Research Site
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Rekrytointi
        • Research Site
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • Rekrytointi
        • Research Site
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94025
        • Rekrytointi
        • Research Site
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 006510
        • Rekrytointi
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Rekrytointi
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
        • Rekrytointi
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 06200
        • Rekrytointi
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21218
        • Rekrytointi
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02111
        • Rekrytointi
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Ei vielä rekrytointia
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Rekrytointi
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Rekrytointi
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64111
        • Rekrytointi
        • Research Site
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Rekrytointi
        • Research Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
        • Rekrytointi
        • Research Site
    • New York
      • Manhasset, New York, Yhdysvallat, 11030
        • Rekrytointi
        • Research Site
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Rekrytointi
        • Research Site
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • Ei vielä rekrytointia
        • Research Site
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10027
        • Rekrytointi
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Rekrytointi
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Rekrytointi
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17822
        • Rekrytointi
        • Research Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • Research Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
        • Rekrytointi
        • Research Site
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Yhdysvallat, 29607
        • Rekrytointi
        • Research Site
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Yhdysvallat, 38138
        • Rekrytointi
        • Research Site
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 037214
        • Rekrytointi
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75246
        • Rekrytointi
        • Research Site
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Ei vielä rekrytointia
        • Research Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • Rekrytointi
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98915
        • Rekrytointi
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Rekrytointi
        • Research Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Potilaat, joilla on diagnosoitu amyloiditranstyretiini (ATTR) amyloidoosi

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilas, joka haluaa ja pystyy antamaan kirjallisen tietoisen suostumuksen osallistua tutkimukseen
  • Vahvistettu diagnoosi amyloiditranstyretiini (ATTR) amyloidoosista
  • Tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä ikä ≥ 18 vuotta
  • Potilas, joka haluaa ja pystyy osallistumaan sähköisten potilaiden raportoimien tulosten keräämiseen

Poissulkemiskriteerit:

  • Samanaikainen osallistuminen kaikkiin ATTR-amyloidoosin interventiotutkimuksiin
  • Osallistuminen nykyisen tutkimuksen suunnitteluun ja/tai toteuttamiseen
  • Potilaat, joilla on merkkejä primaarisesta tai kevytketjuisesta amyloidoosista (AL) tai seerumin proteiini A -amyloidoosista (AA)
  • Oireettomat potilaat, joilla on ATTR-amyloidoosi ja oireettomia ATTR-mutaation kantajia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
ATTR-kardiomyopatia (ATTR-CM)
Potilaat, joilla on ATTR-CM ilmoittautumisen yhteydessä
Lääke: Transtyretiini (ATTR) amyloidoosin hoito havainnointitutkimuksessa
Tietoja kerätään ATTR-amyloidoosipotilaista tosielämässä
Perinnöllinen polyneuropatia (ATTRv-PN)
Potilaat, joilla on ATTRv-PN ilmoittautumisen yhteydessä
Lääke: Transtyretiini (ATTR) amyloidoosin hoito havainnointitutkimuksessa
Tietoja kerätään ATTR-amyloidoosipotilaista tosielämässä
ATTR-sekoitettu
Potilaat, joilla on sekatyyppinen ATTR-amyloidoosifenotyyppi
Lääke: Transtyretiini (ATTR) amyloidoosin hoito havainnointitutkimuksessa
Tietoja kerätään ATTR-amyloidoosipotilaista tosielämässä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Demografiset ominaisuudet (yleensä ja potilailla, jotka aloittavat eplotersen-hoidon)
Aikaikkuna: Ilmoittautumishetkestä 7 vuoteen asti
  • Ikä
  • Sukupuoli tutkijan määrittämänä (mies/nainen)
  • Rotu ja etnisyys, jos se on sallittua
Ilmoittautumishetkestä 7 vuoteen asti
Hoitomallit (yleensä ja potilailla, jotka aloittavat eplotersen-hoidon)
Aikaikkuna: Ilmoittautumishetkestä 7 vuoteen asti

Tämän tavoitteen saavuttamiseksi arvioidaan seuraavat hoidot:

  • ATTR-amyloidoosin hoito: Tafamidis, Diflunisal, Acoramidis, Vutrisiran, Patisiran, Inotersen, Eplontersen, Doksisykliini ja taurodesoksikolihappo, Maksansiirto
  • Sydämen vajaatoimintaan/rytmihäiriöön liittyvä hoito: Diureetit, Angiotensiinia konvertoivan entsyymin estäjä, Angiotensiinireseptorin salpaaja, Angiotensiinireseptori-neprilysiinin estäjä, Antikoagulaatio, beetasalpaajat, Natriumglukoosin kotransportteri-2:n estäjä, Mineralokortikoidireseptorin salpaaja, digoksiini, sydämentahdistimen käyttö, Istutettava kardiovertteri-defibrillaattori, vasemman kammion apulaite, sydämensiirto, transkatetri aorttaläpän vaihto, kirurginen aorttaläpän vaihto
  • Polyneuropatiaan liittyvä hoito: epilepsialääkkeet (gabapentiini, pregabaliini, karbamatsepiini, fenytoiini), masennuslääkkeet, paikalliset kivunhoidot, opioidit, tetrahydrokannabinoli
  • Muuta: Ruoansulatuskanavan oireiden hoitoon tarkoitetut lääkkeet, A-vitamiinilisä, dialyysi
Ilmoittautumishetkestä 7 vuoteen asti
Biopsian löydökset (yleensä ja potilailla, jotka aloittavat eplotersen-hoidon)
Aikaikkuna: Ilmoittautumishetkestä 7 vuoteen asti

Tämän tavoitteen saavuttamiseksi kerätään seuraavat biopsiatiedot:

  • Biopsian tyyppi
  • Amyloidin tunnistustulos (positiivinen, negatiivinen, epäselvä amyloidille)
  • Amyloidin tyypitysmenetelmä
  • Biopsian tulos (normaali/epänormaali)
  • Syy, miksi biopsiatulosta pidetään epänormaalina
Ilmoittautumishetkestä 7 vuoteen asti
Löydökset sydän- ja verisuonimagneettikuvauksesta (CMR) (yleensä ja potilailla, jotka aloittavat eplotersen-hoidon)
Aikaikkuna: Ilmoittautumishetkestä 7 vuoteen asti
Tämän tavoitteen saavuttamiseksi kerätään seuraavat tiedot: ekstrasellulaarinen tilavuus (ECV), kontrastin käyttö, vasemman kammion (LV) loppudiastolinen tilavuus, LV:n loppusystolinen tilavuus, LV-ejektiofraktio, LV-massaindeksi, kammioiden välisen seinämän paksuus , oikean kammion vapaan seinämän paksuus, LV vapaan seinämän paksuus, vasemman eteisen tilavuusindeksi, natiivi T1-kartoitus, CMR-tulos (normaali/epänormaali), syy pitää tulosta epänormaalina.
Ilmoittautumishetkestä 7 vuoteen asti
Löydökset Bone Tracer -sydämen scintigrafiasta (yleensä ja potilailla, jotka aloittavat eplotersen-hoidon)
Aikaikkuna: Ilmoittautumishetkestä 7 vuoteen asti
Tämän tavoitteen saavuttamiseksi kerätään seuraavat tiedot: merkkiaineen tyyppi, sydämen ja kontralateraalisen keuhkon suhde (H/CL), Perugini-aste, skintigrafian tulos (normaali/epänormaali), syy, miksi tulosta pidetään epänormaalina.
Ilmoittautumishetkestä 7 vuoteen asti
Ekokardiografian löydökset (yleensä ja potilailla, jotka aloittavat eplotersen-hoidon)
Aikaikkuna: Ilmoittautumishetkestä 7 vuoteen asti
Tämän tavoitteen saavuttamiseksi kerätään seuraavat tiedot: LV:n ejektiofraktio, LV:n loppudiastolinen tilavuus, LV:n loppusystolinen tilavuus LV-pään diastolinen ulottuvuus, LV-pään systolinen ulottuvuus, kammioiden väliseinämän paksuuden loppudiastolinen, posteriaalisen seinämän paksuuden loppudiastolinen tila, vasen. Kammion massaindeksi, vasemman eteisen tilavuus, vasemman eteisen tilavuusindeksi, mitraaliläpän regurgitaatio, aorttaläpän regurgitaatio, kolmikulmaläpän regurgitaatio, keuhkoläpän regurgitaatio, LV-ulosvirtausgradientti, aivohalvaustilavuus, lateraalinen varhaisdiastolinen sydänlihaksen nopeus (e'-diastolic medial), sydänlihaksen nopeus (e' mediaal), mitraalisen E/e'-suhde, varhainen diastolinen mitraalisen sisäänvirtausnopeus (E), myöhäinen diastolinen mitraalisen sisäänvirtauksen nopeus (A), mitraalisen huippun E/A-suhde, globaali LV pitkittäinen venymä, keuhkovaltimon systolinen paine, RV vapaa seinän paksuus Aorttastenoosin vakavuus, mitraalisen ahtauden vakavuus.
Ilmoittautumishetkestä 7 vuoteen asti
EKG-muuttujat (yleensä ja potilailla, jotka aloittavat eplotersen-hoidon)
Aikaikkuna: Ilmoittautumishetkestä 7 vuoteen asti

Tämän tavoitteen saavuttamiseksi kerätään seuraavat EKG-tiedot:

  • EKG:n tulkinta (normaali/epänormaali/raja)
  • Sydämen rytmi
  • Ekstrasystolien esiintyminen
  • Johtumishäiriöiden esiintyminen
  • Todisteet vasemman kammion hypertrofiasta (LVH)
Ilmoittautumishetkestä 7 vuoteen asti
Virtsatestien tulokset (yleensä ja potilailla, jotka aloittavat eplotersen-hoidon)
Aikaikkuna: Ilmoittautumishetkestä 7 vuoteen asti

Tämän tavoitteen saavuttamiseksi kerätään seuraavat testitulokset:

  • Virtsan albumiini-kreatiniinisuhde (UACR)
  • Virtsan proteiinin kreatiniinisuhde (UPCR)
Ilmoittautumishetkestä 7 vuoteen asti
ATTR-amyloidoosin kliiniset ilmenemismuodot (merkit ja oireet) (yleensä ja potilailla, jotka aloittavat eplotersen-hoidon)
Aikaikkuna: Ilmoittautumishetkestä 7 vuoteen asti

Tämän tavoitteen saavuttamiseksi seuraavat kliiniset oireet arvioidaan:

iskeeminen sydänsairaus, akuutti sydäninfarkti, sydämen vajaatoiminta, eteisvärinä, rytmihäiriöt, johtumisjärjestelmän sairaus, aorttaläppästenoosipolyneuropatia, rannekanavaoireyhtymä, autonominen neuropatia, nefroottinen oireyhtymä, subnefroottinen proteinuria, maha-suolikanavan toimintahäiriö, krooninen munuaissairaus / akuutti munuaisvaurio, selkäydinhäiriö ahtauma, selkärangan ahtaumaleikkaus, hepatomegalia, askites, turvotus, muut amyloidoosiin liittyvät oireet (esim. Popeye-merkki, jänteen repeämä)
Ilmoittautumishetkestä 7 vuoteen asti
36-kohteen lyhytmuotoisen terveyskyselyn versio 2 (SF-36v2) Physical Component Summary -pisteet (yleensä ja potilailla, jotka aloittavat eplontersen-hoidon)
Aikaikkuna: Ilmoittautumishetkestä 7 vuoteen asti
SF-36v2 on 36 kohteen yleinen terveystutkimus, joka antaa pisteet kahdeksalle terveyden osa-alueelle (fyysinen toiminta, roolifyysinen, kehon kipu, yleinen terveys, elinvoimaisuus, sosiaalinen toiminta, rooli-emotionaalinen ja mielenterveys) ja kahdesta yhteenvedosta. tulokset; fyysisten komponenttien yhteenvetopisteet (PCS) ja henkisten komponenttien yhteenvetopisteet (MCS). Korkeammat pisteet kertovat paremmasta terveydentilasta.
Ilmoittautumishetkestä 7 vuoteen asti
Norfolkin elämänlaadun ja diabeettisen neuropatian kokonaispistemäärä (yleensä ja potilailla, jotka aloittavat eplotersen-hoidon)
Aikaikkuna: Ilmoittautumishetkestä 7 vuoteen asti
Norfolk QOL-DN on 35 pisteen, sairauskohtainen instrumentti, joka antaa pisteet viidelle alueelle (oireet, suurikuituinen neuropatia, pienkuituneuropatia, autonominen neuropatia ja päivittäiset toimet) ja kokonaispistemäärän. Korkeammat pisteet osoittavat huonompaa terveydentilaa.
Ilmoittautumishetkestä 7 vuoteen asti
Kansas City Cardiomyopathy Questionnairen (KCCQ) kokonaispistemäärä (yleensä ja potilailla, jotka aloittavat eplotersen-hoidon)
Aikaikkuna: Ilmoittautumishetkestä 7 vuoteen asti
KCCQ on 23 kohdan sairauskohtainen kyselylomake, joka arvioi seitsemää aluetta (fyysiset rajoitukset, oireiden pysyvyys, oireiden esiintymistiheys, oireiden kuormitus, itsetehokkuus, elämänlaatu ja sosiaalinen rajoitus) ja tarjoaa kolme yhteenvetopistettä (oireiden kokonaispistemäärä) , kliinisen yhteenvedon pisteet ja yleiset yhteenvetopisteet). Korkeammat pisteet kertovat paremmasta terveydentilasta.
Ilmoittautumishetkestä 7 vuoteen asti
New York Heart Associationin (NYHA) luokitus (yleensä ja potilailla, jotka aloittavat eplotersen-hoidon)
Aikaikkuna: Ilmoittautumishetkestä 7 vuoteen asti
I = Ei oireita; II=Tavallisen fyysisen rasituksen oireet; III = Oireet, joissa fyysinen aktiivisuus on tavallista vähemmän; IV = Oireet levossa.
Ilmoittautumishetkestä 7 vuoteen asti
Familiaalinen amyloidipolyneuropatia (FAP) (Coutinho) (yleensä ja potilailla, jotka aloittavat eplotersen-hoidon)
Aikaikkuna: Ilmoittautumishetkestä 7 vuoteen asti
Vaihe 0: Ei oireita; Vaihe I: Vaurioitumaton; enimmäkseen lievä sensorinen, motorinen ja autonominen neuropatia alaraajoissa; Vaihe II: Tarvitaan apua kulkureittiä varten, enimmäkseen kohtalainen vamman eteneminen alaraajoihin, yläraajoihin ja vartaloon; Vaihe III: Pyörätuoliin tai sänkyyn sidottu; kaikkien raajojen vakava sensorinen, motorinen ja autonominen vaikutus.
Ilmoittautumishetkestä 7 vuoteen asti
Polyneuropatian vammaisuuden (PND) pistemäärä (yleensä ja potilailla, jotka aloittavat eplontersen-hoidon)
Aikaikkuna: Ilmoittautumishetkestä 7 vuoteen asti
Vaihe 0 = Ei oireita; Vaihe I = Aistihäiriöitä, mutta säilynyt kävelykyky; Vaihe II = heikentynyt kävelykyky, mutta kyky kävellä ilman keppiä tai kainalosauvoja; Vaihe IIIA = Kävely 1 kepin tai kainalosauvan avulla; Vaihe IIIB = Kävely 2 kepin tai kainalosauvojen avulla; Vaihe IV = pyörätuoliin tai sänkyyn sidottu.
Ilmoittautumishetkestä 7 vuoteen asti
Terveydenhuollon resurssien käyttö (yleensä ja potilailla, jotka aloittavat eplotersen-hoidon)
Aikaikkuna: Ilmoittautumishetkestä 7 vuoteen asti

Tämän tavoitteen saavuttamiseksi kerätään seuraavat tiedot:

  • Päivystyskäyntien määrä
  • Avohoitokäyntien määrä
  • Sairaalahoito/sairaalaosaston yleisosasto (ei-intensiivinen): potilasjaksojen määrä, vuodepäivien määrä
  • Sairaalahoito/sairaalahoidon tehoosasto: potilasjaksojen määrä, vuodepäivien määrä
Ilmoittautumishetkestä 7 vuoteen asti
Kliiniset ominaisuudet (yleisesti ja potilailla, jotka aloittavat hoitoa Eplontersenilla)
Aikaikkuna: Ilmoittautumisajasta enintään 7 vuotta

Tämän tavoitteen saavuttamiseksi arvioidaan seuraavat kliiniset ominaisuudet:

  • Muokattu kehon massaindeksi (MBMI)
  • Sairaushistoria
  • TTR -geneettiset testitulokset
  • Attrin perheen historia
  • Ajanjakso ATT: n ensimmäisten oireiden välillä
  • Aika ATT: n diagnoosin jälkeen
Ilmoittautumisajasta enintään 7 vuotta
Sural hermo ja sääriluun hermo amplitudi (yleisesti ja potilailla, jotka aloittavat hoitoa Eplontersenilla)
Aikaikkuna: Ilmoittautumisajasta enintään 7 vuotta
Sural hermo ja sääriluun hermo amplitudi mitataan kokonaisuudessaan ja potilailla, jotka aloittavat hoidon Eplontersenilla
Ilmoittautumisajasta enintään 7 vuotta
Biomarkkeritulokset (yleisesti ja potilailla, jotka aloittavat hoitoa Eplontersenilla)
Aikaikkuna: Ilmoittautumisajasta enintään 7 vuotta

Tämän tavoitteen saavuttamiseksi kerätään seuraavat biomarkkereiden tulokset:

  • Seerumin TTR -tasot
  • Täydellinen veren lukumäärä
  • Hemoglobiini
  • Troponiini I
  • Kystatiini
  • Kreatiniini
  • Raportoitu glomerulaarisen suodatusnopeus (GFR)
  • Albumiini
  • Maksan entsyymit: alkalinen fosfataasi (ALP), alaniinin aminotransferaasi (ALT), aspartaatin aminotransferaasi (AST), gamma glutamyylitransferaasi (GGT), kokonaisbilirubiini
  • N-terminaalinen pro b-tyyppinen natriureettinen peptidi (NT-probNP)
  • A -vitamiinin taso
  • Neurofilamentin kevyt ketju (NFL)
  • Kansainvälinen normalisoitu suhde (INR)
Ilmoittautumisajasta enintään 7 vuotta
Kansallinen amyloidoosikeskuksen (NAC) ATT -lavastus tai mayo -lavastus (yleisesti ja potilailla, jotka aloittavat hoidon Eplontersenilla)
Aikaikkuna: Ilmoittautumisajasta enintään 7 vuotta

NAC-vaiheessa, vaihe I: N-terminaalinen aivojen pro-brain-natriureettinen peptidi (NT-probNP) ≤3000 ng/l ja arvioitu glomerularisuodatusnopeus (EGFR) ≥45 ml/min; Vaihe III: NT-probnp> 3000 ng/l ja EGFR <45 ml/min; Vaihe IV: NT-probNP ≥10 000 ng/l; Vaihe II: loput potilaista

Mayon lavastuksessa vaihe I: molemmat ja biomarkkerit ovat vakiintuneiden kynnysarvojen alapuolella; Vaihe II: Joko troponiini T tai NT-probNP on kynnyksen yläpuolella; Vaihe III: Sekä troponiini T- että NT-ProbNP-biomarkkeri-arvot ovat kynnyksen yläpuolella.

Biomarkkerikynnykset: troponiini t:> 0,05 mg/ml ja nt-probnp:> 3000 pg/ml.
Ilmoittautumisajasta enintään 7 vuotta
Vasemman kammion ejektiofraktio (yleisesti ja potilailla, jotka aloittavat hoidon Eplontersenilla)
Aikaikkuna: Ilmoittautumisajasta enintään 7 vuotta
Vasemman kammion ejektiofraktio mitataan kokonaisuudessaan ja potilailla, jotka aloittavat hoidon Eplontersenilla
Ilmoittautumisajasta enintään 7 vuotta
6 minuutin kävelymatkan testi (yleisesti ja potilailla, jotka aloittavat hoitoa Eplontersenilla)
Aikaikkuna: Ilmoittautumisajasta enintään 7 vuotta
Tämän tavoitteen ratkaisemiseksi mitataan etäisyys 6 minuutissa.
Ilmoittautumisajasta enintään 7 vuotta
Charlson Comorbidity -indeksi (CCI) ja CCI -komponentit (yleisesti ja potilailla, jotka aloittavat hoitoa Eplontersenilla)
Aikaikkuna: Ilmoittautumisajasta enintään 7 vuotta

CCI: n ratkaisemiseksi viimeisin pistemäärä ja kaikki CCI -komponenetti mitataan

  • Sydäninfarkti
  • Kongestiivinen sydämen vajaatoiminta
  • Perifeerinen verisuonisairaus
  • Aivo -verisuonisairaus
  • Dementia
  • Krooninen keuhkosairaus
  • Reumaatio
  • Peptisen haavatauti
  • Diabetes (ei mitään, ilman kroonisia komplikaatioita, kroonisilla komplikaatioilla)
  • Hemiplegia tai paraplegia
  • Munuaissairaus
  • Mahdolliset pahanlaatuisuus, mukaan lukien lymfooma ja leukemia, paitsi ihon pahanlaatuinen kasvain (ei mitään, lokalisoitu, metastaattinen)
  • Maksasairaus (ei mitään, lievä, kohtalainen, vaikea)
  • Metastaattinen kiinteä kasvain
  • Hankittu immuunivaje -oireyhtymä (AIDS) / ihmisen immuunikatovirus (HIV)
Ilmoittautumisajasta enintään 7 vuotta
Muut kiinnostavat aiheet (yleisesti ja potilailla, jotka aloittavat hoidon Eplontersenilla)
Aikaikkuna: Ilmoittautumisajasta enintään 7 vuotta

Tämän tavoitteen ratkaisemiseksi seuraavat tiedot kerätään:

  • Masennuspotilaiden prosenttiosuus
  • Prosentti fibromyalgiapotilaista
  • Prosentti potilaista, joilla on paraproteinemia
Ilmoittautumisajasta enintään 7 vuotta
Kuolleisuus (yleisesti ja potilailla, jotka aloittavat hoitoa Eplontersenilla)
Aikaikkuna: Koko tutkimuksen seurannassa (jopa 7 vuotta)
Kuolleisuus tutkimuksen seurannan aikana (kaikesta syystä, liittyy Attr-amyloidoosiin), yleisesti ja NYHA/NAC tai Mayo/FAP-vaiheessa
Koko tutkimuksen seurannassa (jopa 7 vuotta)
Maksasairaus ja eläväsiirto
Aikaikkuna: Ilmoittautumisajasta enintään 7 vuotta
  • Maksasairaus (potilaille, joilla on lievä, kohtalainen tai vaikea maksasairaus: Lasten PUGH -pistemäärä, lasten PUGH -luokka, askiitti, enkefalopatia)
  • Maksansiirto (siirron syy, elinsiirtotyyppi)
Ilmoittautumisajasta enintään 7 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden demografisten ja kliinisten ominaisuuksien vertailu, joille eploterseniä määrättiin milloin tahansa tarkkailujakson aikana potilaisiin, jotka saavat muita ATTR-hoitoja
Aikaikkuna: Jopa 7 vuotta

Seuraavia tuloksia verrataan eplotersenilla hoidettujen potilaiden ja muita ATTR-hoitoja saavien potilaiden välillä:

  • Väestötiedot
  • mBMI
  • Lääketieteellinen historia
  • ATTR-amyloidoosin perhehistoria
  • Aika ensimmäisten oireiden ja ATTR-amyloidoosin diagnoosin välillä
  • Aika ATTR-amyloidoosin diagnoosista
Jopa 7 vuotta
Biopsian löydösten vertailu potilailta, joille on määrätty eplotersenia milloin tahansa tarkkailujakson aikana potilaisiin, jotka saavat muita ATTR-hoitoja
Aikaikkuna: Jopa 7 vuotta

Seuraavia tuloksia verrataan eplotersenilla hoidettujen potilaiden ja muita ATTR-hoitoja saavien potilaiden välillä:

  • Biopsian tyyppi
  • Amyloidin tunnistustulos (positiivinen, negatiivinen, epäselvä amyloidille)
  • Amyloidin tyypitysmenetelmä
  • Biopsian tulos (normaali/epänormaali)
  • Syy, miksi biopsiatulosta pidetään epänormaalina
Jopa 7 vuotta
Kardiovaskulaarisen magneettikuvauksen (CMR) löydösten vertailu potilailla, joille on määrätty eplotersenia milloin tahansa tarkkailujakson aikana potilaisiin, jotka saavat muita ATTR-hoitoja
Aikaikkuna: Jopa 7 vuotta
Seuraavia tuloksia verrataan eplontersenillä hoidettujen potilaiden ja muita ATTR-hoitoja saavien potilaiden välillä: solunulkoinen tilavuus (ECV), kontrastin käyttö, vasemman kammion (LV) loppudiastolinen tilavuus, LV:n loppusystolinen tilavuus, LV ejektiofraktio, LV-massaindeksi , kammioiden välisen seinämän paksuus, oikean kammion vapaan seinämän paksuus, LV vapaan seinämän paksuus, vasemman eteisen tilavuusindeksi, natiivi T1-kartoitus, CMR-tulos (normaali/epänormaali), syy pitää tulosta epänormaalina.
Jopa 7 vuotta
Echokardiografian löydösten vertailu potilailla, joille määrättiin eploterseniä milloin tahansa tarkkailujakson aikana potilaisiin, jotka saavat muita ATTR-hoitoja
Aikaikkuna: Jopa 7 vuotta
Seuraavia tuloksia verrataan eplontersenillä hoidettujen potilaiden ja muita ATTR-hoitoja saavien potilaiden välillä: LV:n ejektiofraktio, LV:n loppudiastolinen tilavuus, LV:n lopun systolinen tilavuus LV:n loppudiastolinen ulottuvuus, LV-pään systolinen ulottuvuus, kammioiden väliseinä, paksuusdiastolinen, takaseinän paksuus Diastole, vasemman kammion massaindeksi, vasemman eteisen tilavuus, vasemman eteisen tilavuusindeksi, mitraaliläpän regurgitaatio, aorttaläpän regurgitaatio, kolmikulmaläpän regurgitaatio, keuhkoläpän regurgitaatio, LV-ulosvirtausgradientti, aivohalvaustilavuus, lateraalinen varhainen diastolinen sydänlihaksen lateraalinen nopeus (e'') Mediaaalinen varhainen diastolinen sydänlihaksen nopeus (e' mediaal), mitraalisen E/e'-suhde, varhaisen diastolisen mitraalisen sisäänvirtauksen nopeus (E), myöhäisen diastolisen mitraalisen sisäänvirtauksen nopeus (A), mitraalihuipun E/A-suhde, globaali LV pituussuuntainen venymä, keuhkovaltimo systolinen paine, RV vapaan seinämän paksuus Aorttastenoosin vakavuus, mitraalisen ahtauman vakavuus.
Jopa 7 vuotta
EKG-muuttujien vertailu potilaille, joille määrättiin eplotersenia milloin tahansa tarkkailujakson aikana potilaisiin, jotka saavat muita ATTR-hoitoja
Aikaikkuna: Jopa 7 vuotta

Seuraavia tuloksia verrataan eplotersenilla hoidettujen potilaiden ja muita ATTR-hoitoja saavien potilaiden välillä:

  • EKG:n tulkinta (normaali/epänormaali/raja)
  • Sydämen rytmi
  • Ekstrasystolien esiintyminen
  • Johtumishäiriöiden esiintyminen
  • Todisteet vasemman kammion hypertrofiasta (LVH)
Jopa 7 vuotta
Bone Tracer -sydämen scintigrafiasta saatujen löydösten vertailu potilaille, joille määrättiin eplotersenia milloin tahansa tarkkailujakson aikana potilaisiin, jotka saavat muita ATTR-hoitoja
Aikaikkuna: Jopa 7 vuotta
Seuraavia tuloksia verrataan eplontersenilla hoidettujen potilaiden ja muita ATTR-hoitoja saavien potilaiden välillä: merkkiaineen tyyppi, sydämen ja vastapuolen keuhkojen suhde (H/CL), Perugini-aste, tuiketulos (normaali/epänormaali), syy, miksi tulos katsotaan epänormaaliksi .
Jopa 7 vuotta
Virtsatestien tulosten vertailu potilailla, joille on määrätty eploterseniä milloin tahansa tarkkailujakson aikana potilaisiin, jotka saavat muita ATTR-hoitoja
Aikaikkuna: Jopa 7 vuotta

Seuraavia tuloksia verrataan eplotersenilla hoidettujen potilaiden ja muita ATTR-hoitoja saavien potilaiden välillä:

  • Virtsan albumiini-kreatiniinisuhde (UACR)
  • Virtsan proteiinin kreatiniinisuhde (UPCR)
Jopa 7 vuotta
ATTR-amyloidoosin kliinisten ilmentymien (merkit ja oireet) vertailu potilailla, joille on määrätty eplotersenia muita ATTR-hoitoja saaviin potilaisiin
Aikaikkuna: Jopa 7 vuotta
Seuraavia tuloksia verrataan eplontersenillä hoidettujen potilaiden ja muita ATTR-hoitoja saavien potilaiden välillä: iskeeminen sydänsairaus, akuutti sydäninfarkti, sydämen vajaatoiminta, eteisvärinä, rytmihäiriöt, johtumisjärjestelmän sairaus, aorttaläppästenoosin polyneuropatia, rannekanavaoireyhtymä, autonominen neuropatia, nefroottinen oireyhtymä, subnefroottinen proteinuria, maha-suolikanavan toimintahäiriö, krooninen munuaissairaus/akuutti munuaisvaurio, selkärangan ahtauma, selkärangan ahtaumaleikkaus, hepatomegalia, askites, turvotus, muut amyloidoosiin liittyvät oireet (esim. Popeye-merkki, jänteen repeämä)
Jopa 7 vuotta
Familiaalisen amyloidipolyneuropatian (FAP) (Coutinho) vaiheen vertailu potilailla, joille on määrätty eplotersenia muita ATTR-hoitoja saaviin potilaisiin
Aikaikkuna: Jopa 7 vuotta

FAP-esitys:

Vaihe 0: Ei oireita; Vaihe I: Vaurioitumaton; enimmäkseen lievä sensorinen, motorinen ja autonominen neuropatia alaraajoissa; Vaihe II: Tarvitaan apua kulkureittiä varten, enimmäkseen kohtalainen vamman eteneminen alaraajoihin, yläraajoihin ja vartaloon; Vaihe III: Pyörätuoliin tai sänkyyn sidottu; kaikkien raajojen vakava sensorinen, motorinen ja autonominen vaikutus.
Jopa 7 vuotta
Terveydenhuollon resurssien käytön vertailu potilailla, joille on määrätty eplotersenia muihin ATTR-hoitoihin
Aikaikkuna: Jopa 7 vuotta

Seuraavia tuloksia verrataan eplotersenilla hoidettujen potilaiden ja muita ATTR-hoitoja saavien potilaiden välillä:

  • Päivystyskäyntien määrä
  • Avohoitokäyntien määrä
  • Sairaalahoito/sairaalaosaston yleisosasto (ei-intensiivinen): potilasjaksojen määrä, vuodepäivien määrä
  • Sairaalahoito/sairaalahoidon tehoosasto: potilasjaksojen määrä, vuodepäivien määrä
Jopa 7 vuotta
Suralhermon ja sääriluun hermoamplitudin vertailu potilailla, jotka määräsivät Eplontersenia milloin tahansa havainnoinnin aikana, potilaille, jotka koskevat muita ATH -hoitoja,
Aikaikkuna: Jopa 7 vuotta
SURAL NERVE- JA TILAUSHERMIN AMPLIEDIA Verrataan potilailla, jotka on määrätty Eplontersenille milloin tahansa havaintojakson aikana potilaille, jotka koskevat muita ATT -hoitoja, jotka koskevat
Jopa 7 vuotta
Biomarkkereiden vertailu potilaille, jotka määräsivät Eplontersenia milloin tahansa havainnoinnin aikana, potilaille, jotka koskevat muita ATT -hoitoja
Aikaikkuna: Jopa 7 vuotta

Seuraavia tuloksia verrataan Eplontersenilla hoidettujen potilaiden ja muiden Atnt -hoidojen potilaiden välillä:

  • Seerumin TTR -tasot
  • Täydellinen veren lukumäärä
  • Hemoglobiini
  • Troponiini I
  • Kystatiini
  • Kreatiniini
  • Raportoitu glomerulaarisen suodatusnopeus (GFR)
  • Albumiini
  • Maksan entsyymit: alkalinen fosfataasi (ALP), alaniinin aminotransferaasi (ALT), aspartaatin aminotransferaasi (AST), gamma glutamyylitransferaasi (GGT), kokonaisbilirubiini
  • N-terminaalinen pro b-tyyppinen natriureettinen peptidi (NT-probNP)
  • A -vitamiinin taso
  • Neurofilamentin kevyt ketju (NFL)
  • Kansainvälinen normalisoitu suhde (INR)
Jopa 7 vuotta
36-osaisen lyhyen muodon terveystutkimusversio 2 (SF-36V2) Fysikaalisten komponenttien yhteenvetopistemäärä potilailla, jotka on määritetty Eplontersenille potilaille muille AtRT-hoidoille
Aikaikkuna: Jopa 7 vuotta
SF-36V2, fysikaalisten komponenttien yhteenvetopisteitä verrataan potilaiden välillä, joita hoidetaan Eplontersenilla ja muilla ATT-hoidoilla.
Jopa 7 vuotta
Norfolkin elämän diabeettisen neuropatian laadun vertailu Kokonaispistemäärä potilailla, jotka määräsivät Eplontersenille potilaille muille AttH-hoidoille
Aikaikkuna: Jopa 7 vuotta
Norfolkin elämäntabeettisen neuropatian laatua kokonaispisteitä verrataan potilaiden välillä, joita hoidetaan Eplontersenilla ja muilla ATT-hoidoilla olevien potilaiden välillä.
Jopa 7 vuotta
Kansas Cityn kardiomyopatian kyselylomakkeen (KCCQ) vertailu Yleinen yhteenvetopiste potilailla, jotka oli määritetty Eplontersenille potilaille muille Atthoitoille
Aikaikkuna: Jopa 7 vuotta
Kansas Cityn kardiomyopatian kyselylomake (KCCQ) Yleinen yhteenvetopiste verrataan potilaille, jotka on määrätty Eplontersenille potilaille muille Atthoitoille
Jopa 7 vuotta
New York Heart Association (NYHA) -luokituksen vertailu potilaille, jotka määräsivät Eplontersenille potilaille, jotka koskevat muita ATT -hoitoja
Aikaikkuna: Jopa 7 vuotta
New York Heart Association (NYHA) -luokitusta verrataan potilaille, jotka on määrätty Eplontersenille potilaille, jotka koskevat muita ATT -hoitoja
Jopa 7 vuotta
Vasemman kammion ejektiofraktion vertailu potilaille, jotka oli määrätty Eplontersenille potilaille, jotka koskevat muita ATT -hoitoja
Aikaikkuna: Jopa 7 vuotta
Vasemman kammion ejektiofraktiota verrataan potilaille, jotka on määrätty Eplontersenille potilaille, jotka koskevat muita ATT -hoitoja
Jopa 7 vuotta
Charlson -komorbiditeettiindeksin (CCI) ja CCI -komponenttien vertailu potilailla, jotka on määrännyt Eplontersenille potilaille, jotka koskevat muita ATT -hoitoja
Aikaikkuna: Jopa 7 vuotta
Charlson -komorbiditeettiindeksiä (CCI) ja CCI -komponentteja verrataan potilailla, jotka on määrätty Eplontersenille potilaille, jotka koskevat muita ATT -hoitoja,
Jopa 7 vuotta
Muiden kiinnostuksen kohteena olevien lisävaikutusten vertailu potilaille, jotka on määrännyt Eplontersenille potilaille, jotka koskevat muita ATTS -hoitoja
Aikaikkuna: Jopa 7 vuotta

Seuraavia tuloksia verrataan Eplontersenilla hoidettujen potilaiden ja muiden Atnt -hoidojen potilaiden välillä:

  • Masennuspotilaiden prosenttiosuus
  • Prosentti fibromyalgiapotilaista
  • Prosentti potilaista, joilla on paraproteinemia
Jopa 7 vuotta
Kuolleisuuden vertailu potilailla, jotka oli määrätty Eplontersenille potilaille, jotka koskevat muita ATT -hoitoja
Aikaikkuna: Jopa 7 vuotta
Kuolleisuutta verrataan potilailla, jotka on määrätty Eplontersenille potilaille, jotka koskevat muita ATT -hoitoja
Jopa 7 vuotta

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ottojen etenemisen pahenemisen riskitekijät
Aikaikkuna: jopa 7 vuotta
Tekijät, jotka liittyvät muutoksiin Attrip -amyloidoosin, NYHA -luokituksen, NAC ATTS Staging- tai Mayo Staging-, FAP (Coutinho) -lavastus, PND -pisteet, LVEF-, CCI- ja CCI -komponentit ja muut kiinnostuksen kohteena olevat komorbiditeetti.
jopa 7 vuotta
Terveydenhuollon kustannukset potilailla, joilla on attriplloidoosi
Aikaikkuna: Jopa 7 vuotta
Keskimääräiset vuotuiset kustannukset lasketaan käytettävissä olevien tietojen perusteella eri maissa.
Jopa 7 vuotta
Vakavat haittavaikutukset potilailla, joita hoidetaan ATT -amyloidoosihoidoilla
Aikaikkuna: Jopa 7 vuotta
Vakavat haittavaikutukset potilailla, joita hoidetaan ATT -amyloidoosikäsittelyillä, mitataan
Jopa 7 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

AstraZeneca

Yhteistyökumppanit

ICON plc

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 25. kesäkuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 29. joulukuuta 2031

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 29. joulukuuta 2031

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 13. toukokuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 13. kesäkuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 20. kesäkuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 19. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 18. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • D8450R00003

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Suunnittele jakavasi vain muokatun CSR-tiivistelmän

IPD-jaon aikakehys

AstraZeneca täyttää tai ylittää tietojen saatavuuden EFPIA/PhRMA-tietojen jakamisperiaatteiden mukaisten sitoumusten mukaisesti. Katso tarkemmat tiedot aikatauluistamme ilmoitussitoumuksestamme osoitteessa https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Kun pyyntö on hyväksytty, AstraZeneca tarjoaa pääsyn anonymisoituihin potilastason tietoihin suojatun tutkimusympäristön Vivli.org kautta. Allekirjoitettu tietojen käyttösopimus (ei-neuvoteltava sopimus tietojen käyttäjille) on oltava voimassa ennen pyydettyjen tietojen käyttöä.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa