Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Ikke-intervensjonell studie av pasienter med transthyretin (ATTR) amyloidose (MaesTTRo)

18. august 2026 oppdatert av: AstraZeneca

En ikke-intervensjonell, prospektiv, multi-lands studie som samler inn data fra den virkelige verden om kjennetegn, behandlingsmønstre og resultater for pasienter med transthyretin (ATTR) amyloidose

MaesTTRo-studien tar sikte på å registrere en global kohort av pasienter med transthyretin (ATTR) amyloidose for å observere det naturlige forløpet av sykdommen i lengderetningen og beskrive behandlingsmønstre og resultater i den virkelige verden. I tillegg vil informasjon om effektiviteten av ATTR-amyloidosebehandlinger, inkludert eplontersen, som er et ligandkonjugert antisense-oligonukleotid-gendempingsbehandling rettet mot både mutant- og villtype-TTR-proteinet, samles inn.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

MaesTTRo er en internasjonal, longitudinell, ikke-intervensjonell studie av voksne pasienter med transthyretin (ATTR) amyloidose.

Studien planlegger å inkludere minimum 1600 pasienter med ATTR amyloidose, inkludert minimum 1500 pasienter med ATTR kardiomyopati (ATTR-CM), og minimum 100 pasienter med ATTRv-PN arvelig polynevropati.

Påmeldingsperioden forventes å vare ca 4 år. Varigheten av oppfølgingen for hver pasient vil være minst 3 år og opptil 7 år avhengig av datoen da pasienten er innrullert.

Denne studiedesignen vil inkludere både primære og sekundære data. Primærdata vil bestå av pasientrapporterte utfall (PRO) spørreskjemaer. Pasienter vil bli bedt om å fylle ut elektroniske PRO-spørreskjemaer ved innmelding og hver 6. måned (±3 måneder) kun under rutinebesøk. Sekundærdata vil bestå av demografisk, klinisk og behandlingsinformasjon, og vil bli samlet inn i henhold til rutinemessig klinisk praksis. Disse dataene vil bli abstrahert direkte fra den elektroniske helsejournalen eller gjennomgang av papirskjemaer for hver pasient og lagt inn i det elektroniske datafangstsystemet. Ingen besøk på stedet er nødvendig for denne studien, og pasienter vil ikke bli kontaktet for datainnsamling utenom rutinemessige klinikkbesøk.

For pasienter som er registrert i USA, vil en tokeniseringsprosess (oppretting av en unik, kryptert identifikator kalt et token, i stedet for personlig identifiserbar informasjon) brukes til å samle inn ytterligere avidentifiserte data (f.eks. bruk av helseressurser, helsekostnader) fra andre kilder som er en del av pasientens rutinemessige medisinske behandling (elektronisk medisinsk, sykehus- eller apoteksjournal). Kun avidentifiserte data vil bli analysert. Pasienter vil bli gitt et valg i skjemaet for informert samtykke om å melde seg på eller velge bort å delta i tokeniseringsprosessen.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

1850

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 1Y6
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3RIV9
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M2J 4W8
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X 0A9
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Research Site
      • Rimouski, Quebec, Canada, G5L 5T1
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Research Site
  • Forente stater
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92037
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Rekruttering
        • Research Site
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • Rekruttering
        • Research Site
      • San Francisco, California, Forente stater, 94025
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 006510
        • Rekruttering
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 06200
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21218
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02111
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64111
        • Rekruttering
        • Research Site
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Rekruttering
        • Research Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08901
        • Rekruttering
        • Research Site
    • New York
      • Manhasset, New York, Forente stater, 11030
        • Rekruttering
        • Research Site
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Rekruttering
        • Research Site
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Research Site
      • New York, New York, Forente stater, 10027
        • Rekruttering
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Forente stater, 17822
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • Rekruttering
        • Research Site
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forente stater, 29607
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Forente stater, 38138
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 037214
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75246
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Research Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98915
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Rekruttering
        • Research Site
  • Kina
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Kina, 230001
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Research Site
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100191
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100730
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100034
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100029
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, Kina, 400000
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Kina, 350005
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Research Site
      • Xiamen, Fujian, Kina, 361016
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510080
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Kina, 550004
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Research Site
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Kina, 050000
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Research Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430000
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Research Site
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430030
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kina, 410011
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Research Site
      • Changsha, Hunan, Kina, 410013
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Kina, 210029
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Suzhou, Jiangsu, Kina, 215006
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Research Site
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Kina, 330000
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Liaoning
      • Dalian, Liaoning, Kina, 116011
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Research Site
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Kina, 250012
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kina, 200040
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kina, 200025
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Research Site
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kina, 200031
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Research Site
    • Shanxi
      • Taiyuan, Shanxi, Kina, 030001
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Research Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 610041
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 610072
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Xi'An
      • Shaanxi, Xi'An, Kina, 710061
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310009
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Research Site
  • Spania
    • Andalusia
      • Huelva, Andalusia, Spania, 21005
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Basque Country
      • Bilbao, Basque Country, Spania, 48013
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Canary Islands
      • Las Palmas de Gran Canaria, Canary Islands, Spania, 35010
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Castille and León
      • Salamanca, Castille and León, Spania, 37007
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Catalu A
      • Barcelona, Catalu A, Spania, 08035
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Barcelona, Catalu A, Spania, 8036
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Research Site
      • Cataluna, Catalu A, Spania, 08907
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Research Site
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spania, 28222
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Palma de Mallorca
      • Islas Baleares, Palma de Mallorca, Spania, 07198
        • Rekruttering
        • Research Site
  • Storbritannia
      • Glasgow, Storbritannia, G51 4TF
        • Rekruttering
        • Research Site
      • London, Storbritannia, NW3 2QG
        • Rekruttering
        • Research Site
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Storbritannia, B15 2GW
        • Rekruttering
        • Research Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Bavaria
      • Würzburg, Bavaria, Tyskland, DE-97072
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Research Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Tyskland, 60590
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Lower Saxony
      • Hanover, Lower Saxony, Tyskland, 30625
        • Rekruttering
        • Research Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Aachen, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 52074
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 50937
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Rhineland-Palatinate
      • Mainz, Rhineland-Palatinate, Tyskland, 55131
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Saarland
      • Homburg, Saarland, Tyskland, 66421
        • Rekruttering
        • Research Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter med diagnosen amyloid transthyretin (ATTR) amyloidose

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienten er villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke til å delta i studien
  • Bekreftet diagnose av amyloid transthyretin (ATTR) amyloidose
  • Alder ≥18 år på tidspunktet for signering av det informerte samtykket
  • Pasient som er villig og i stand til å delta i innsamling av elektroniske pasientrapporterte utfall (PRO)

Ekskluderingskriterier:

  • Samtidig deltakelse i enhver intervensjonsstudie for ATTR-amyloidose
  • Involvering i planlegging og/eller gjennomføring av gjeldende studie
  • Pasienter med tegn på primær eller lett kjede amyloidose (AL) eller serumprotein A amyloidose (AA)
  • Asymptomatiske pasienter med ATTR-amyloidose og asymptomatiske ATTR-mutasjonsbærere

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
ATTR kardiomyopati (ATTR-CM)
Pasienter med ATTR-CM ved innskrivning
Legemiddel: Behandling av transthyretin (ATTR) amyloidose i observasjonsstudier
Data vil bli samlet inn om pasienter med ATTR amyloidose i en virkelig verden
Arvelig polynevropati (ATTRv-PN)
Pasienter med ATTRv-PN ved innskrivning
Legemiddel: Behandling av transthyretin (ATTR) amyloidose i observasjonsstudier
Data vil bli samlet inn om pasienter med ATTR amyloidose i en virkelig verden
ATTR-Blandet
Pasienter med en blandet ATTR amyloidose-fenotype
Legemiddel: Behandling av transthyretin (ATTR) amyloidose i observasjonsstudier
Data vil bli samlet inn om pasienter med ATTR amyloidose i en virkelig verden

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Demografiske egenskaper (totalt og hos pasienter som starter en behandling med eplontersen)
Tidsramme: Fra innmeldingstidspunktet i inntil 7 år
  • Alder
  • Kjønn som bestemt av etterforskeren (mann/kvinne)
  • Rase og etnisitet, der det er tillatt
Fra innmeldingstidspunktet i inntil 7 år
Behandlingsmønstre (totalt og hos pasienter som starter en behandling med eplontersen)
Tidsramme: Fra innmeldingstidspunktet i inntil 7 år

For å nå dette målet, vil følgende behandlinger bli vurdert:

  • ATTR amyloidosebehandling: Tafamidis, Diflunisal, Acoramidis, Vutrisiran, Patisiran, Inotersen, Eplontersen, Doxycycline og taurodesoxycholsyre, Levertransplantasjon
  • Hjertesvikt/arytmi-relatert behandling: Diuretika, Angiotensin-konverterende enzymhemmer, Angiotensinreseptorblokker, Angiotensinreseptor-neprilysinhemmer, Antikoagulasjon, Betablokkere, Natrium-glukose co-transporter-2 hemmer, Mineralokortikoid reseptor antagonist, Digoksin, Implanterbar kardioverter-defibrillator, venstre ventrikkelassistent, hjertetransplantasjon, transkateteraortaklafferstatning, Kirurgisk aortaklafferstatning
  • Polynevropati-relatert behandling: Antiepileptika (gabapentin, pregabalin, karbamazepin, fenytoin), antidepressiva, aktuelle smertebehandlinger, opioider, tetrahydrocannabinol
  • Annet: Medisiner mot gastrointestinale symptomer, vitamin A-tilskudd, dialyse
Fra innmeldingstidspunktet i inntil 7 år
Funn fra biopsi (totalt og hos pasienter som starter en behandling med eplontersen)
Tidsramme: Fra innmeldingstidspunktet i inntil 7 år

For å nå dette målet, vil følgende biopsiinformasjon bli samlet inn:

  • Type biopsi
  • Amyloid-identifikasjonsresultat (positivt, negativt, usikkert for amyloid)
  • Metode for amyloidtyping
  • Resultat av biopsien (normal/unormal)
  • Grunn til å vurdere biopsiresultatet som unormalt
Fra innmeldingstidspunktet i inntil 7 år
Funn fra kardiovaskulær magnetisk resonansavbildning (CMR) (totalt og hos pasienter som starter behandling med eplontersen)
Tidsramme: Fra innmeldingstidspunktet i inntil 7 år
For å nå dette målet vil følgende informasjon samles inn: ekstracellulært volum (ECV), kontrastbruk, venstre ventrikkel (LV) endediastolisk volum, LV endesystolisk volum, LV ejeksjonsfraksjon, LV Mass Index, interventrikulær veggtykkelse , høyre ventrikkel fri veggtykkelse, LV fri veggtykkelse, venstre atrievolumindeks, naturlig T1-kartlegging, CMR-resultat (normalt/unormalt), grunn til å vurdere resultatet som unormalt.
Fra innmeldingstidspunktet i inntil 7 år
Funn fra beinsporings-hjertescintigrafi (totalt og hos pasienter som starter en behandling med eplontersen)
Tidsramme: Fra innmeldingstidspunktet i inntil 7 år
For å nå dette målet vil følgende informasjon samles inn: Type sporstoff, Hjerte til kontralateral lungeforhold (H/CL), Perugini-grad, scintigrafiresultat (normalt/unormalt), grunn til å vurdere resultatet som unormalt.
Fra innmeldingstidspunktet i inntil 7 år
Funn fra ekkokardiografi (totalt og hos pasienter som starter behandling med eplontersen)
Tidsramme: Fra innmeldingstidspunktet i inntil 7 år
For å nå dette målet vil følgende informasjon samles inn: LV ejeksjonsfraksjon, LV ende diastolisk volum, LV ende systolisk volum LV ende diastolisk dimensjon, LV ende systolisk dimensjon, interventrikulær septal tykkelse ende diastole, posterial veggtykkelse ende diastole, venstre Ventrikulær masseindeks, venstre atrievolum, venstre atrievolumindeks, mitralklaffoppstøt, aortaklaffoppstøt, trikuspidalklaffoppstøt, lungeklaffoppstøt, LV-utstrømningsgradient, slagvolum, lateral tidlig diastolisk myokardhastighet (e' tidlig lateral), medial. myokardial hastighet (e' medial), Mitral E/e' Ratio, Tidlig diastolisk mitral innstrømningshastighet (E), Sen diastolisk mitral innstrømningshastighet (A), Mitral Peak E/A Ratio, Global LV longitudinell belastning, Pulmonalarterie systolisk trykk, RV-fri veggtykkelse Alvorlighetsgrad av aortastenose, alvorlighetsgrad av mitralstenose.
Fra innmeldingstidspunktet i inntil 7 år
EKG-variabler (totalt og hos pasienter som starter en behandling med eplontersen)
Tidsramme: Fra innmeldingstidspunktet i inntil 7 år

For å nå dette målet vil følgende EKG-informasjon samles inn:

  • Tolkning av EKG (normal/unormal/borderline)
  • Hjerterytme
  • Tilstedeværelse av ekstrasystoler
  • Tilstedeværelse av ledningsavvik
  • Bevis på venstre ventrikkelhypertrofi (LVH)
Fra innmeldingstidspunktet i inntil 7 år
Urinprøveresultater (totalt og hos pasienter som starter en behandling med eplontersen)
Tidsramme: Fra innmeldingstidspunktet i inntil 7 år

For å nå dette målet vil følgende testresultater bli samlet inn:

  • Urin albumin-kreatinin ratio (UACR)
  • Urin protein kreatinin ratio (UPCR)
Fra innmeldingstidspunktet i inntil 7 år
Kliniske manifestasjoner (tegn og symptomer) på ATTR amyloidose (totalt og hos pasienter som starter en behandling med eplontersen)
Tidsramme: Fra innmeldingstidspunktet i inntil 7 år

For å nå dette målet vil følgende kliniske manifestasjoner bli vurdert:

iskemisk hjertesykdom, akutt hjerteinfarkt, hjertesvikt, atrieflimmer, arytmier, ledningssystemsykdom, aortaklaffstenose polynevropati, karpaltunnelsyndrom, autonom nevropati, nefrotisk syndrom, subnefrotisk proteinuri, gastrointestinal dysfunksjon, kronisk nyresykdom, kronisk nyresykdom, kronisk nyresykdom stenose, spinal stenosekirurgi, hepatomegali, ascites, ødem, andre amyloidose-relaterte manifestasjoner (f.eks. Popeyes tegn, seneruptur)
Fra innmeldingstidspunktet i inntil 7 år
36-Item Short Form Health Survey Versjon 2 (SF-36v2) Fysisk komponent Sammendrag score (totalt og hos pasienter som starter en behandling med eplontersen)
Tidsramme: Fra innmeldingstidspunktet i inntil 7 år
SF-36v2 er en generisk helseundersøkelse med 36 elementer som gir poeng for åtte helsedomener (fysisk funksjon, rolle-fysisk, kroppslig smerte, generell helse, vitalitet, sosial funksjon, rolle-emosjonell og mental helse) og to sammendrag. score; score for fysisk komponentsammendrag (PCS) og mental komponentsammendrag (MCS). Høyere skårer indikerer en bedre helsetilstand.
Fra innmeldingstidspunktet i inntil 7 år
Norfolk livskvalitet-diabetisk nevropati totalscore (totalt og hos pasienter som starter en behandling med eplontersen)
Tidsramme: Fra innmeldingstidspunktet i inntil 7 år
Norfolk QOL-DN er et 35-element, sykdomsspesifikt instrument som gir skårer for fem domener (symptomer, storfibernevropati, småfibernevropati, autonom nevropati og dagliglivsaktiviteter) og en total poengsum. Høyere score indikerer en dårligere helsetilstand.
Fra innmeldingstidspunktet i inntil 7 år
Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) samlet oppsummeringspoeng (totalt og hos pasienter som starter en behandling med eplontersen)
Tidsramme: Fra innmeldingstidspunktet i inntil 7 år
KCCQ er et 23-element, sykdomsspesifikt spørreskjema som vurderer syv domener (fysiske begrensninger, symptomstabilitet, symptomfrekvens, symptombyrde, selveffektivitet, livskvalitet og sosial begrensning) og gir tre sammendragsskårer (total symptomscore). , klinisk oppsummeringspoeng og samlet sammendragspoeng). Høyere skårer indikerer en bedre helsetilstand.
Fra innmeldingstidspunktet i inntil 7 år
New York Heart Association (NYHA) klassifisering (totalt og hos pasienter som starter en behandling med eplontersen)
Tidsramme: Fra innmeldingstidspunktet i inntil 7 år
I=Ingen symptomer; II=Symptomer ved vanlig fysisk aktivitet; III=Symptomer med mindre enn vanlig fysisk aktivitet; IV=Symptomer i hvile.
Fra innmeldingstidspunktet i inntil 7 år
Familial amyloid polynevropati (FAP) (Coutinho) stadieinndeling (totalt og hos pasienter som starter en behandling med eplontersen)
Tidsramme: Fra innmeldingstidspunktet i inntil 7 år
Stadium 0: Ingen symptomer; Trinn I: Uhemmet ambulasjon; for det meste mild sensorisk, motorisk og autonom nevropati i underekstremitetene; Trinn II: Assistanse med ambulasjon er nødvendig, for det meste moderat funksjonshemmingsprogresjon til underekstremiteter, øvre lemmer og bagasjerom; Trinn III: Rullestolbundet eller sengeliggende; alvorlig sensorisk, motorisk og autonom involvering av alle lemmer.
Fra innmeldingstidspunktet i inntil 7 år
Polynevropati funksjonshemming (PND) score (totalt og hos pasienter som starter en behandling med eplontersen)
Tidsramme: Fra innmeldingstidspunktet i inntil 7 år
Stadium 0=Ingen symptomer; Trinn I=Sanseforstyrrelser, men bevarte gangevner; Trinn II = Nedsatt gangkapasitet, men evne til å gå uten stokk eller krykker; Trinn IIIA=Gå ved hjelp av 1 pinne eller krykke; Trinn IIIB=Gå ved hjelp av 2 pinner eller krykker; Trinn IV = begrenset til rullestol eller sengeliggende.
Fra innmeldingstidspunktet i inntil 7 år
Helseressursutnyttelse (samlet og hos pasienter som starter behandling med eplontersen)
Tidsramme: Fra innmeldingstidspunktet i inntil 7 år

For å nå dette målet vil følgende informasjon bli samlet inn:

  • Antall akuttmottaksbesøk
  • Antall polikliniske besøk
  • Døgnomsorg/sykehus generell avdeling (ikke-intensiv): antall døgnopphold, antall liggedøgn
  • Døgnomsorg/intensiv avdeling: antall døgnopphold, antall liggedøgn
Fra innmeldingstidspunktet i inntil 7 år
Kliniske egenskaper (samlet sett og hos pasienter som starter en behandling med Eplonsenen)
Tidsramme: Fra påmeldingstid i opptil 7 år

For å adressere dette målet, vil følgende kliniske egenskaper bli vurdert:

  • Modified Body Mass Index (MBMI)
  • Medisinsk historie
  • TTR genetiske testresultater
  • Familiehistorien til attr
  • Tidsperiode mellom de første symptomene til dags dato
  • Tid siden diagnosen ATTR
Fra påmeldingstid i opptil 7 år
Sural nerve og tibial nerveamplitude (totalt og hos pasienter som initierer en behandling med Eplonsen)
Tidsramme: Fra påmeldingstid i opptil 7 år
Sural nerve- og tibial nerveamplitude vil bli målt totalt og hos pasienter som starter en behandling med Eplontersen
Fra påmeldingstid i opptil 7 år
Biomarkørresultater (totalt sett og hos pasienter som initierer en behandling med Eplonsenen)
Tidsramme: Fra påmeldingstid i opptil 7 år

For å adressere dette målet, vil følgende biomarkørresultater bli samlet:

  • Serum TTR -nivåer
  • Fullstendig blodtelling
  • Hemoglobin
  • Troponin i
  • Cystatin
  • Kreatinin
  • Rapportert glomerulær filtreringshastighet (GFR)
  • Albumin
  • Leverenzymer: alkalisk fosfatase (ALP), alaninaminotransferase (ALT), aspartataminotransferase (AST), gamma glutamyltransferase (GGT), total bilirubin
  • N-terminal Pro B-type natriuretisk peptid (NT-proBNP)
  • Vitamin A -nivå
  • Neurofilament Light Chain (NFL)
  • International Normalized Ratio (INR) test
Fra påmeldingstid i opptil 7 år
National Amyloidosis Center (NAC) ATTR -iscenesettelse eller Mayo -iscenesettelse (generelt og hos pasienter som initierer en behandling med Eplonteren)
Tidsramme: Fra påmeldingstid i opptil 7 år

For NAC-iscenesettelse, trinn I: N-terminal pro-hjerne natriuretisk peptid (NT-proBNP) ≤3000 ng/l og estimert glomerulær filtreringshastighet (EGFR) ≥45 ml/min; Fase III: nt-probnp> 3000 ng/l og EGFR <45 ml/min; Fase IV: NT-proBNP ≥10 000 ng/l; Fase II: Resten av pasientene

For Mayo -iscenesettelse er trinn I: Begge og biomarkørverdiene under de etablerte tersklene; Fase II: Enten Troponin T eller NT-ProBNP er over terskelen; Fase III: Både Troponin T- og NT-ProBNP-biomarkørverdiene er over terskelen.

Biomarkørterskler: Troponin T:> 0,05 mg/ml og NT-proBNP:> 3000 pg/ml.
Fra påmeldingstid i opptil 7 år
Venstre ventrikkelutviklingsfraksjon (totalt og hos pasienter som initierer en behandling med Eplonsenen)
Tidsramme: Fra påmeldingstid i opptil 7 år
Utstøtningsfraksjon fra venstre ventrikkel vil bli målt totalt og hos pasienter som initierer en behandling med Eplonsenen
Fra påmeldingstid i opptil 7 år
6-minutters gangtest (totalt sett og hos pasienter som initierer en behandling med Eplonsenen)
Tidsramme: Fra påmeldingstid i opptil 7 år
For å adressere dette målet, vil avstanden som går om 6 minutter bli målt.
Fra påmeldingstid i opptil 7 år
Charlson Comorbidity Index (CCI) og CCI -komponenter (totalt sett og hos pasienter som initierer en behandling med Eplonsenen)
Tidsramme: Fra påmeldingstid i opptil 7 år

For å adressere CCI vil den siste poengsummen og all CCI Componenet bli målt

  • Hjerteinfarkt
  • Kongestiv hjertesvikt
  • Perifer vaskulær sykdom
  • Cerebrovaskulær sykdom
  • Demens
  • Kronisk lungesykdom
  • Revmatisk sykdom
  • Magesårssykdom
  • Diabetes (ingen, uten kroniske komplikasjoner, med kroniske komplikasjoner)
  • Hemiplegia eller paraplegia
  • Nyresykdom
  • Enhver malignitet, inkludert lymfom og leukemi, bortsett fra ondartet neoplasma i huden (ingen, lokalisert, metastatisk)
  • Leversykdom (ingen, mild, moderat, alvorlig)
  • Metastatisk fast tumor
  • Ervervet immunfangssyndrom (AIDS) / humant immunsviktvirus (HIV)
Fra påmeldingstid i opptil 7 år
Andre komorbiditeter av interesse (samlet sett og hos pasienter som initierer en behandling med Eplonsenen)
Tidsramme: Fra påmeldingstid i opptil 7 år

For å adressere dette målet, vil følgende informasjon bli samlet inn:

  • Prosentandel av pasienter med depresjon
  • Prosentandel av pasienter med fibromyalgi
  • Prosentandel av pasienter med paraproteinemi
Fra påmeldingstid i opptil 7 år
Dødelighet (samlet og hos pasienter som initierer en behandling med Eplonsenen)
Tidsramme: Gjennom hele studien oppfølging (opptil 7 år)
Dødelighet under oppfølging av studien (all årsak, relatert til attramyloidose), totalt sett og av NYHA/NAC eller Mayo/FAP-stadiet
Gjennom hele studien oppfølging (opptil 7 år)
Leversykdom og levende transplantasjon
Tidsramme: Fra påmeldingstid i opptil 7 år
  • Leversykdom (for pasienter med mild, moderat eller alvorlig leversykdom: Child Pugh -score, barn Pugh -klasse, ascites, encefalopati)
  • Levertransplantasjon (grunn til transplantasjon, type transplantasjon)
Fra påmeldingstid i opptil 7 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sammenligning av demografiske og kliniske karakteristika for pasienter forskrevet eplontersen når som helst i observasjonsperioden med pasienter på andre ATTR-behandlinger
Tidsramme: Inntil 7 år

Følgende utfall vil bli sammenlignet mellom pasienter behandlet med eplontersen og pasienter på andre ATTR-behandlinger:

  • Demografi
  • mBMI
  • Medisinsk historie
  • Familiehistorie med ATTR-amyloidose
  • Tidsperiode mellom de første symptomene til dato for diagnosen ATTR-amyloidose
  • Tid siden diagnosen ATTR amyloidose
Inntil 7 år
Sammenligning av funn fra biopsi hos pasienter forskrevet eplontersen når som helst i observasjonsperioden med pasienter på andre ATTR-behandlinger
Tidsramme: Inntil 7 år

Følgende utfall vil bli sammenlignet mellom pasienter behandlet med eplontersen og pasienter på andre ATTR-behandlinger:

  • Type biopsi
  • Amyloid-identifikasjonsresultat (positivt, negativt, usikkert for amyloid)
  • Metode for amyloidtyping
  • Resultat av biopsien (normal/unormal)
  • Grunn til å vurdere biopsiresultatet som unormalt
Inntil 7 år
Sammenligning av funn fra kardiovaskulær magnetisk resonansavbildning (CMR) hos pasienter forskrevet eplontersen når som helst i observasjonsperioden med pasienter på andre ATTR-behandlinger
Tidsramme: Inntil 7 år
Følgende utfall vil bli sammenlignet mellom pasienter behandlet med eplontersen og pasienter på andre ATTR-behandlinger: ekstracellulært volum (ECV), kontrastbruk, venstre ventrikkel (LV) endediastolisk volum, LV endesystolisk volum, LV ejeksjonsfraksjon, LV Mass Index , interventrikulær veggtykkelse, høyre ventrikkel fri veggtykkelse, LV fri veggtykkelse, venstre atrievolumindeks, naturlig T1-kartlegging, CMR-resultat (normalt/unormalt), grunn til å vurdere resultatet som unormalt.
Inntil 7 år
Sammenligning av funn fra ekkokardiografi hos pasienter forskrevet eplontersen når som helst i observasjonsperioden med pasienter på andre ATTR-behandlinger
Tidsramme: Inntil 7 år
Følgende utfall vil bli sammenlignet mellom pasienter behandlet med eplontersen og pasienter på andre ATTR-behandlinger: LV ejeksjonsfraksjon, LV ende diastolisk volum, LV ende systolisk volum LV ende diastolisk dimensjon, LV ende systolisk dimensjon, interventrikulær septal, tykkelse diastole, posterial veggtykkelse Diastole, venstre ventrikkel masseindeks, venstre atrium volum, venstre atrium volum indeks, mitralklaff regurgitasjon, aortaklaff regurgitasjon, trikuspidalklaff regurgitasjon, pulmonal ventil regurgitasjon, LV utstrømningsgradient, slagvolum, lateral tidlig diastolisk myokard lateral hastighet (e Medial tidlig diastolisk myokardial hastighet (e' medial), Mitral E/e' Ratio, Tidlig diastolisk mitral innstrømningshastighet (E), Sen diastolisk mitral innstrømningshastighet (A), Mitral Peak E/A ratio, Global LV longitudinell belastning, Pulmonal arterie systolisk trykk, RV Free Wall Thickness Alvorlighet av aortastenose, Alvorlighet av Mitralstenose.
Inntil 7 år
Sammenligning av EKG-variabler for pasienter forskrevet eplontersen når som helst i observasjonsperioden med pasienter på andre ATTR-behandlinger
Tidsramme: Inntil 7 år

Følgende utfall vil bli sammenlignet mellom pasienter behandlet med eplontersen og pasienter på andre ATTR-behandlinger:

  • Tolkning av EKG (normal/unormal/borderline)
  • Hjerterytme
  • Tilstedeværelse av ekstrasystoler
  • Tilstedeværelse av ledningsavvik
  • Bevis på venstre ventrikkelhypertrofi (LVH)
Inntil 7 år
Sammenligning av funn fra Bone tracer hjertescintigrafi hos pasienter som ble foreskrevet eplontersen når som helst i observasjonsperioden med pasienter på andre ATTR-behandlinger
Tidsramme: Inntil 7 år
Følgende utfall vil bli sammenlignet mellom pasienter behandlet med eplontersen og pasienter på andre ATTR-behandlinger: Type sporstoff, Hjerte-til-kontralateral lunge-ratio (H/CL), Perugini-grad, scintigrafiresultat (normalt/unormalt), grunn til å vurdere resultatet som unormalt .
Inntil 7 år
Sammenligning av urinprøveresultater hos pasienter som ble foreskrevet eplontersen når som helst under observasjonsperioden med pasienter på andre ATTR-behandlinger
Tidsramme: Inntil 7 år

Følgende utfall vil bli sammenlignet mellom pasienter behandlet med eplontersen og pasienter på andre ATTR-behandlinger:

  • Urin albumin-kreatinin ratio (UACR)
  • Urin protein kreatinin ratio (UPCR)
Inntil 7 år
Sammenligning av kliniske manifestasjoner (tegn og symptomer) på ATTR-amyloidose hos pasienter forskrevet eplontersen til pasienter på andre ATTR-behandlinger
Tidsramme: Inntil 7 år
Følgende utfall vil bli sammenlignet mellom pasienter behandlet med eplontersen og pasienter på andre ATTR-behandlinger: iskemisk hjertesykdom, akutt hjerteinfarkt, hjertesvikt, atrieflimmer, arytmier, ledningssystemsykdom, aortaklaffstenose polynevropati, karpaltunnelsyndrom, autonom nevropati, nefrotisk syndrom, subnefrotisk proteinuri, gastrointestinal dysfunksjon, kronisk nyresykdom/akutt nyreskade, spinal stenose, spinal stenosekirurgi, hepatomegali, ascites, ødem, andre amyloidose-relaterte manifestasjoner (f.eks. Popeyes tegn, seneruptur)
Inntil 7 år
Sammenligning av familiær amyloid polynevropati (FAP) (Coutinho) stadieinndeling hos pasienter forskrevet eplontersen til pasienter på andre ATTR-behandlinger
Tidsramme: Inntil 7 år

FAP iscenesettelse:

Stadium 0: Ingen symptomer; Trinn I: Uhemmet ambulasjon; for det meste mild sensorisk, motorisk og autonom nevropati i underekstremitetene; Trinn II: Assistanse med ambulasjon er nødvendig, for det meste moderat funksjonshemmingsprogresjon til underekstremiteter, øvre lemmer og bagasjerom; Trinn III: Rullestolbundet eller sengeliggende; alvorlig sensorisk, motorisk og autonom involvering av alle lemmer.
Inntil 7 år
Sammenligning av helseressursutnyttelse hos pasienter forskrevet eplontersen til pasienter på andre ATTR-behandlinger
Tidsramme: Inntil 7 år

Følgende utfall vil bli sammenlignet mellom pasienter behandlet med eplontersen og pasienter på andre ATTR-behandlinger:

  • Antall akuttmottaksbesøk
  • Antall polikliniske besøk
  • Døgnomsorg/sykehus generell avdeling (ikke-intensiv): antall døgnopphold, antall liggedøgn
  • Døgnomsorg/intensiv avdeling: antall døgnopphold, antall liggedøgn
Inntil 7 år
Sammenligning av sural nerve og tibial nerveamplitude hos pasienter foreskrevet eplonsen når som helst under observasjon erriod til pasienter på andre attrbehandlinger
Tidsramme: Opptil 7 år
Sural nerve- og tibial nerveamplitude vil bli sammenlignet hos pasienter som er foreskrevet eplonsen når som helst i løpet av observasjonsperioden med pasienter på andre ATTR -behandlinger
Opptil 7 år
Sammenligning av biomarkørresultater hos pasienter foreskrevet eplonsenen når som helst under observasjon erriod til pasienter på andre attrbehandlinger
Tidsramme: Opptil 7 år

Følgende utfall vil bli sammenlignet mellom pasienter behandlet med Eplonsen og pasienter på andre ATTR -behandlinger:

  • Serum TTR -nivåer
  • Fullstendig blodtelling
  • Hemoglobin
  • Troponin i
  • Cystatin
  • Kreatinin
  • Rapportert glomerulær filtreringshastighet (GFR)
  • Albumin
  • Leverenzymer: alkalisk fosfatase (ALP), alaninaminotransferase (ALT), aspartataminotransferase (AST), gamma glutamyltransferase (GGT), total bilirubin
  • N-terminal Pro B-type natriuretisk peptid (NT-proBNP)
  • Vitamin A -nivå
  • Neurofilament Light Chain (NFL)
  • International Normalized Ratio (INR) test
Opptil 7 år
Sammenligning av 36-element kort form Health Survey versjon 2 (SF-36V2) Fysisk komponentsammendrag SCORE hos pasienter foreskrevet eplonsen til pasienter på andre ATTR-behandlinger
Tidsramme: Opptil 7 år
SF-36V2, fysisk komponentoppsummeringsscore vil bli sammenlignet mellom pasienter behandlet med eplonsen og pasienter på andre ATT-behandlinger.
Opptil 7 år
Sammenligning av Norfolk-kvaliteten på livsdiabetisk nevropati total score hos pasienter foreskrevet eplonsen til pasienter på andre attrbehandlinger
Tidsramme: Opptil 7 år
Norfolk kvalitet på livsdiabetisk nevropati Total score vil bli sammenlignet mellom pasienter behandlet med eplontersen og pasienter på andre ATT-behandlinger.
Opptil 7 år
Sammenligning av Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) Total sammendragspoeng hos pasienter foreskrevet eplonsen til pasienter på andre attrbehandlinger
Tidsramme: Opptil 7 år
Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) Total sammendragspoeng vil bli sammenlignet hos pasienter foreskrevet eplonsen med pasienter på andre ATTR -behandlinger
Opptil 7 år
Sammenligning av New York Heart Association (NYHA) klassifisering hos pasienter foreskrevet eplonsen til pasienter på andre attrbehandlinger
Tidsramme: Opptil 7 år
New York Heart Association (NYHA) klassifisering vil bli sammenlignet hos pasienter foreskrevet eplonsen med pasienter på andre attrbehandlinger
Opptil 7 år
Sammenligning av utkastingsfraksjon fra venstre ventrikkel hos pasienter foreskrevet eplonsen til pasienter på andre ATTR -behandlinger
Tidsramme: Opptil 7 år
Utstøtningsfraksjon fra venstre ventrikkel vil bli sammenlignet hos pasienter foreskrevet eplonsen til pasienter på andre attrbehandlinger
Opptil 7 år
Sammenligning av Charlson Comorbidity Index (CCI) og CCI -komponenter hos pasienter foreskrevet eplonsen til pasienter på andre ATTR -behandlinger
Tidsramme: Opptil 7 år
Charlson Comorbidity Index (CCI) og CCI -komponenter vil bli sammenlignet hos pasienter foreskrevet eplonsen med pasienter på andre ATTR -behandlinger
Opptil 7 år
Sammenligning av andre komorbiditeter av interesse hos pasienter foreskrevet eplonsen til pasienter på andre attrbehandlinger
Tidsramme: Opptil 7 år

Følgende utfall vil bli sammenlignet mellom pasienter behandlet med Eplonsen og pasienter på andre ATTR -behandlinger:

  • Prosentandel av pasienter med depresjon
  • Prosentandel av pasienter med fibromyalgi
  • Prosentandel av pasienter med paraproteinemi
Opptil 7 år
Sammenligning av dødelighet hos pasienter foreskrevet eplonsen til pasienter på andre attrbehandlinger
Tidsramme: Opptil 7 år
Dødeligheten vil bli sammenlignet hos pasienter foreskrevet eplonsen til pasienter på andre attrbehandlinger
Opptil 7 år

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Risikofaktorer for forverring av attr progresjon
Tidsramme: opptil 7 år
Faktorer assosiert med endringer i kliniske manifestasjoner av attramyloidose, NYHA -klassifisering, NAC ATTR -iscenesettelse eller Mayo -iscenesettelse, FAP (Coutinho) iscenesettelse, PND -score, LVEF, CCI og CCI -komponenter og andre komorbiditeter av interesse vil bli identifisert.
opptil 7 år
Helsetjenester kostnader hos pasienter med attramyloidose
Tidsramme: Opptil 7 år
Gjennomsnittlige årlige kostnader vil bli beregnet basert på tilgjengelige data i de forskjellige landene.
Opptil 7 år
Alvorlige bivirkninger hos pasienter behandlet med attramyloidosebehandlinger
Tidsramme: Opptil 7 år
Alvorlige bivirkninger hos pasienter behandlet med attramyloidosebehandlinger vil bli målt
Opptil 7 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

AstraZeneca

Samarbeidspartnere

ICON plc

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

25. juni 2024

Primær fullføring (Antatt)

29. desember 2031

Studiet fullført (Antatt)

29. desember 2031

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. mai 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. juni 2024

Først lagt ut (Faktiske)

20. juni 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • D8450R00003

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Planlegg å dele bare den redigerte CSR-synopsisen

IPD-delingstidsramme

AstraZeneca vil oppfylle eller overgå datatilgjengelighet i henhold til forpliktelsene til EFPIA/PhRMA-prinsippene for datadeling. For detaljer om tidslinjene våre, vennligst se vår forpliktelse til offentliggjøring på https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Når en forespørsel er godkjent vil AstraZeneca gi tilgang til de anonymiserte individuelle dataene på pasientnivå via det sikre forskningsmiljøet Vivli.org. En signert avtale om databruk (ikke-omsettelig kontrakt for dataaksessører) må være på plass før du får tilgang til forespurt informasjon.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere