Estudo não intervencionista de pacientes com amiloidose por transtirretina (ATTR) (MaesTTRo)
18 de agosto de 2026 atualizado por: AstraZeneca
Um estudo não intervencionista, prospectivo e multinacional que coleta dados do mundo real sobre as características, padrões de tratamento e resultados de pacientes com amiloidose por transtirretina (ATTR)
O estudo MaesTTRo visa inscrever uma coorte global de pacientes com amiloidose por transtirretina (ATTR) para observar longitudinalmente o curso natural da doença e descrever padrões e resultados de tratamento no mundo real.
Além disso, serão coletadas informações sobre a eficácia dos tratamentos de amiloidose ATTR, incluindo eplontersen, que é um tratamento de silenciamento de gene de oligonucleotídeo antisense conjugado com ligante, visando a atividade contra a proteína TTR mutante e do tipo selvagem.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
MaesTTRo é um estudo internacional, longitudinal e não intervencionista de pacientes adultos com amiloidose por transtirretina (ATTR).
O estudo planeja inscrever um mínimo de 1.600 pacientes com amiloidose ATTR, incluindo um mínimo de 1.500 pacientes com cardiomiopatia ATTR (ATTR-CM) e um mínimo de 100 pacientes com polineuropatia hereditária ATTRv-PN.
O período de inscrição deverá durar aproximadamente 4 anos. A duração do acompanhamento de cada paciente será de no mínimo 3 anos e até 7 anos dependendo da data em que o paciente foi inscrito.
Este desenho de estudo incluirá dados primários e secundários. Os dados primários consistirão em questionários de resultados relatados pelo paciente (PRO). Os pacientes serão solicitados a preencher questionários PRO eletrônicos no momento da inscrição e a cada 6 meses (±3 meses) apenas durante as visitas de rotina. Os dados secundários consistirão em informações demográficas, clínicas e de tratamento e serão coletados de acordo com a prática clínica de rotina. Esses dados serão extraídos diretamente do prontuário eletrônico ou da revisão dos prontuários em papel de cada paciente e inseridos no sistema eletrônico de captura de dados. Nenhuma visita ao local é necessária para este estudo e os pacientes não serão contatados para coleta de dados fora das visitas clínicas de rotina.
Para pacientes inscritos nos Estados Unidos, um processo de tokenização (criação de um identificador exclusivo e criptografado chamado token, no lugar de informações pessoais identificáveis) será usado para coletar dados desidentificados adicionais (por exemplo, uso de recursos de saúde, custos de saúde) de outras fontes que fazem parte dos cuidados médicos de rotina dos pacientes (registros eletrônicos médicos, hospitalares ou farmacêuticos). Apenas dados desidentificados serão analisados. Os pacientes terão a opção, no formulário de consentimento informado, de aceitar ou não participar do processo de tokenização.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
1850
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: AstraZeneca Clinical Study Information Center
- Número de telefone: 1-877-240-9479
- E-mail: information.center@astrazeneca.com
Locais de estudo
-
-
-
Berlin, Alemanha, 10117
- Recrutamento
- Research Site
-
-
Bavaria
-
Würzburg, Bavaria, Alemanha, DE-97072
- Ainda não está recrutando
- Research Site
-
-
Hesse
-
Frankfurt am Main, Hesse, Alemanha, 60590
- Recrutamento
- Research Site
-
-
Lower Saxony
-
Hanover, Lower Saxony, Alemanha, 30625
- Recrutamento
- Research Site
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Aachen, North Rhine-Westphalia, Alemanha, 52074
- Recrutamento
- Research Site
-
Cologne, North Rhine-Westphalia, Alemanha, 50937
- Recrutamento
- Research Site
-
-
Rhineland-Palatinate
-
Mainz, Rhineland-Palatinate, Alemanha, 55131
- Recrutamento
- Research Site
-
-
Saarland
-
Homburg, Saarland, Alemanha, 66421
- Recrutamento
- Research Site
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canadá, V5Z 1M9
- Recrutamento
- Research Site
-
Vancouver, British Columbia, Canadá, V6Z 1Y6
- Recrutamento
- Research Site
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3RIV9
- Recrutamento
- Research Site
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canadá, N6A 5A5
- Recrutamento
- Research Site
-
Toronto, Ontario, Canadá, M2J 4W8
- Recrutamento
- Research Site
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canadá, H2X 0A9
- Ainda não está recrutando
- Research Site
-
Rimouski, Quebec, Canadá, G5L 5T1
- Ainda não está recrutando
- Research Site
-
-
-
-
Anhui
-
Hefei, Anhui, China, 230001
- Ainda não está recrutando
- Research Site
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, China, 100191
- Recrutamento
- Research Site
-
Beijing, Beijing Municipality, China, 100730
- Recrutamento
- Research Site
-
Beijing, Beijing Municipality, China, 100034
- Recrutamento
- Research Site
-
Beijing, Beijing Municipality, China, 100029
- Recrutamento
- Research Site
-
-
Chongqing Municipality
-
Chongqing, Chongqing Municipality, China, 400000
- Recrutamento
- Research Site
-
-
Fujian
-
Fuzhou, Fujian, China, 350005
- Ainda não está recrutando
- Research Site
-
Xiamen, Fujian, China, 361016
- Recrutamento
- Research Site
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, China, 510515
- Recrutamento
- Research Site
-
Guangzhou, Guangdong, China, 510080
- Recrutamento
- Research Site
-
-
Guizhou
-
Guiyang, Guizhou, China, 550004
- Ainda não está recrutando
- Research Site
-
-
Hebei
-
Shijiazhuang, Hebei, China, 050000
- Ainda não está recrutando
- Research Site
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, China, 430000
- Ainda não está recrutando
- Research Site
-
Wuhan, Hubei, China, 430030
- Recrutamento
- Research Site
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, China, 410011
- Ainda não está recrutando
- Research Site
-
Changsha, Hunan, China, 410013
- Recrutamento
- Research Site
-
-
Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, China, 210029
- Recrutamento
- Research Site
-
Suzhou, Jiangsu, China, 215006
- Ainda não está recrutando
- Research Site
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, China, 330000
- Recrutamento
- Research Site
-
-
Liaoning
-
Dalian, Liaoning, China, 116011
- Ainda não está recrutando
- Research Site
-
-
Shandong
-
Jinan, Shandong, China, 250012
- Recrutamento
- Research Site
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, China, 200040
- Recrutamento
- Research Site
-
Shanghai, Shanghai Municipality, China, 200025
- Ainda não está recrutando
- Research Site
-
Shanghai, Shanghai Municipality, China, 200031
- Ainda não está recrutando
- Research Site
-
-
Shanxi
-
Taiyuan, Shanxi, China, 030001
- Ainda não está recrutando
- Research Site
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, China, 610041
- Recrutamento
- Research Site
-
Chengdu, Sichuan, China, 610072
- Recrutamento
- Research Site
-
-
Xi'An
-
Shaanxi, Xi'An, China, 710061
- Recrutamento
- Research Site
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, China, 310009
- Ainda não está recrutando
- Research Site
-
-
-
-
Andalusia
-
Huelva, Andalusia, Espanha, 21005
- Recrutamento
- Research Site
-
-
Basque Country
-
Bilbao, Basque Country, Espanha, 48013
- Recrutamento
- Research Site
-
-
Canary Islands
-
Las Palmas de Gran Canaria, Canary Islands, Espanha, 35010
- Recrutamento
- Research Site
-
-
Castille and León
-
Salamanca, Castille and León, Espanha, 37007
- Recrutamento
- Research Site
-
-
Catalu A
-
Barcelona, Catalu A, Espanha, 08035
- Recrutamento
- Research Site
-
Barcelona, Catalu A, Espanha, 8036
- Ainda não está recrutando
- Research Site
-
Cataluna, Catalu A, Espanha, 08907
- Ainda não está recrutando
- Research Site
-
-
Madrid
-
Majadahonda, Madrid, Espanha, 28222
- Recrutamento
- Research Site
-
-
Palma de Mallorca
-
Islas Baleares, Palma de Mallorca, Espanha, 07198
- Recrutamento
- Research Site
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
- Recrutamento
- Research Site
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Recrutamento
- Research Site
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- Recrutamento
- Research Site
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94025
- Recrutamento
- Research Site
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 006510
- Recrutamento
- Research Site
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Recrutamento
- Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
- Recrutamento
- Research Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 06200
- Recrutamento
- Research Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21218
- Recrutamento
- Research Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
- Recrutamento
- Research Site
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Ainda não está recrutando
- Research Site
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Recrutamento
- Research Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Recrutamento
- Research Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64111
- Recrutamento
- Research Site
-
St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Recrutamento
- Research Site
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
- Recrutamento
- Research Site
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Estados Unidos, 11030
- Recrutamento
- Research Site
-
New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Recrutamento
- Research Site
-
New York, New York, Estados Unidos, 10016
- Ainda não está recrutando
- Research Site
-
New York, New York, Estados Unidos, 10027
- Recrutamento
- Research Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Recrutamento
- Research Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Recrutamento
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Danville, Pennsylvania, Estados Unidos, 17822
- Recrutamento
- Research Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Recrutamento
- Research Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Recrutamento
- Research Site
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29607
- Recrutamento
- Research Site
-
-
Tennessee
-
Germantown, Tennessee, Estados Unidos, 38138
- Recrutamento
- Research Site
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 037214
- Recrutamento
- Research Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75246
- Recrutamento
- Research Site
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Ainda não está recrutando
- Research Site
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- Recrutamento
- Research Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98915
- Recrutamento
- Research Site
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Recrutamento
- Research Site
-
-
-
-
-
Glasgow, Reino Unido, G51 4TF
- Recrutamento
- Research Site
-
London, Reino Unido, NW3 2QG
- Recrutamento
- Research Site
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Reino Unido, B15 2GW
- Recrutamento
- Research Site
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Pacientes com diagnóstico de amiloidose por transtirretina amilóide (ATTR)
Descrição
Critério de inclusão:
- Paciente disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito para participar do estudo
- Diagnóstico confirmado de amiloidose por transtirretina amilóide (ATTR)
- Idade ≥18 anos no momento da assinatura do consentimento informado
- Paciente disposto e capaz de participar da coleta de resultados eletrônicos relatados pelo paciente (PROs)
Critério de exclusão:
- Participação simultânea em qualquer ensaio intervencionista para amiloidose ATTR
- Envolvimento no planejamento e/ou condução do estudo atual
- Pacientes com evidência de amiloidose primária ou de cadeia leve (AL) ou amiloidose de proteína A sérica (AA)
- Pacientes assintomáticos com amiloidose ATTR e portadores de mutação ATTR assintomáticos
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Cardiomiopatia ATTR (ATTR-CM)
Pacientes com ATTR-CM no momento da inscrição
|
Os dados serão coletados em pacientes com amiloidose ATTR em um ambiente real
|
|
Polineuropatia hereditária (ATTRv-PN)
Pacientes com ATTRv-PN no momento da inscrição
|
Os dados serão coletados em pacientes com amiloidose ATTR em um ambiente real
|
|
ATTR-Misto
Pacientes com fenótipo misto de amiloidose ATTR
|
Os dados serão coletados em pacientes com amiloidose ATTR em um ambiente real
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Características demográficas (geral e em pacientes que iniciam tratamento com eplontersen)
Prazo: Desde o momento da inscrição até 7 anos
|
|
Desde o momento da inscrição até 7 anos
|
|
Padrões de tratamento (geral e em pacientes que iniciam tratamento com eplontersen)
Prazo: Desde o momento da inscrição até 7 anos
|
Para atingir este objetivo, serão avaliados os seguintes tratamentos:
|
Desde o momento da inscrição até 7 anos
|
|
Achados da biópsia (geral e em pacientes que iniciam tratamento com eplontersen)
Prazo: Desde o momento da inscrição até 7 anos
|
Para atingir este objetivo, serão coletadas as seguintes informações de biópsia:
|
Desde o momento da inscrição até 7 anos
|
|
Achados da ressonância magnética cardiovascular (RMC) (geral e em pacientes que iniciam tratamento com eplontersen)
Prazo: Desde o momento da inscrição até 7 anos
|
Para atingir esse objetivo, serão coletadas as seguintes informações: volume extracelular (VEC), uso de contraste, volume diastólico final do ventrículo esquerdo (VE), volume sistólico final do VE, fração de ejeção do VE, índice de massa do VE, espessura da parede interventricular , espessura da parede livre do ventrículo direito, espessura da parede livre do VE, índice de volume atrial esquerdo, mapeamento T1 nativo, resultado da RMC (Normal/Anormal), razão para considerar o resultado anormal.
|
Desde o momento da inscrição até 7 anos
|
|
Achados da cintilografia cardíaca com traçador ósseo (geral e em pacientes que iniciam tratamento com eplontersen)
Prazo: Desde o momento da inscrição até 7 anos
|
Para atender a esse objetivo, serão coletadas as seguintes informações: Tipo de traçador, relação coração/pulmão contralateral (H/CL), grau de Perugini, resultado da cintilografia (Normal/Anormal), motivo para considerar o resultado anormal.
|
Desde o momento da inscrição até 7 anos
|
|
Achados da ecocardiografia (geral e em pacientes que iniciam tratamento com eplontersen)
Prazo: Desde o momento da inscrição até 7 anos
|
Para atingir esse objetivo, serão coletadas as seguintes informações: fração de ejeção do VE, volume diastólico final do VE, volume sistólico final do VE Dimensão diastólica final do VE, dimensão sistólica final do VE, espessura do septo interventricular final da diástole, espessura da parede posterior da diástole final, esquerda Índice de massa ventricular, volume atrial esquerdo, índice de volume atrial esquerdo, regurgitação da valva mitral, regurgitação da valva aórtica, regurgitação da valva tricúspide, regurgitação da valva pulmonar, gradiente de saída do VE, volume sistólico, velocidade miocárdica diastólica precoce lateral (e' lateral), diastólica precoce medial velocidade miocárdica (e' medial), relação E/e' mitral, velocidade de influxo mitral diastólico precoce (E), velocidade de influxo mitral diastólico tardio (A), relação E/A do pico mitral, deformação longitudinal global do VE, pressão sistólica da artéria pulmonar, Gravidade da espessura da parede livre do VD da estenose aórtica, gravidade da estenose mitral.
|
Desde o momento da inscrição até 7 anos
|
|
Variáveis de ECG (geral e em pacientes que iniciam tratamento com eplontersen)
Prazo: Desde o momento da inscrição até 7 anos
|
Para atingir este objetivo, serão coletadas as seguintes informações de ECG:
|
Desde o momento da inscrição até 7 anos
|
|
Resultados dos testes à urina (geral e em doentes que iniciam tratamento com eplontersen)
Prazo: Desde o momento da inscrição até 7 anos
|
Para atingir este objetivo, serão coletados os seguintes resultados de testes:
|
Desde o momento da inscrição até 7 anos
|
|
Manifestações clínicas (sinais e sintomas) de amiloidose ATTR (geral e em pacientes que iniciam tratamento com eplontersen)
Prazo: Desde o momento da inscrição até 7 anos
|
Para atingir este objetivo, serão avaliadas as seguintes manifestações clínicas: doença cardíaca isquêmica, infarto agudo do miocárdio, insuficiência cardíaca, fibrilação atrial, arritmias, doença do sistema de condução, estenose da válvula aórtica, polineuropatia, síndrome do túnel do carpo, neuropatia autonômica, síndrome nefrótica, proteinúria subnefrótica, disfunção gastrointestinal, doença renal crônica/lesão renal aguda, espinhal estenose, cirurgia de estenose espinhal, hepatomegalia, ascite, edema, outras manifestações relacionadas à amiloidose (por exemplo, sinal de Popeye, ruptura de tendão) |
Desde o momento da inscrição até 7 anos
|
|
36-Item Short Form Health Survey Version 2 (SF-36v2) Pontuação resumida do componente físico (geral e em pacientes que iniciam um tratamento com eplontersen)
Prazo: Desde o momento da inscrição até 7 anos
|
O SF-36v2 é uma pesquisa de saúde genérica de 36 itens que fornece pontuações para oito domínios de saúde (funcionalidade física, aspectos físicos, dor corporal, saúde geral, vitalidade, funcionamento social, aspectos emocionais e saúde mental) e dois resumos. pontuações; a pontuação do resumo do componente físico (PCS) e a pontuação do resumo do componente mental (MCS).
Pontuações mais altas indicam melhor estado de saúde.
|
Desde o momento da inscrição até 7 anos
|
|
Pontuação total de Norfolk Quality of Life-Diabetic Neuropathy (geral e em pacientes que iniciam tratamento com eplontersen)
Prazo: Desde o momento da inscrição até 7 anos
|
O Norfolk QOL-DN é um instrumento de 35 itens específico para doenças que fornece pontuações para cinco domínios (sintomas, neuropatia de fibras grandes, neuropatia de fibras pequenas, neuropatia autonômica e atividades da vida diária) e uma pontuação total.
Pontuações mais altas indicam pior estado de saúde.
|
Desde o momento da inscrição até 7 anos
|
|
Pontuação resumida geral do Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) (geral e em pacientes que iniciam tratamento com eplontersen)
Prazo: Desde o momento da inscrição até 7 anos
|
O KCCQ é um questionário de 23 itens específico para doenças que avalia sete domínios (limitações físicas, estabilidade dos sintomas, frequência dos sintomas, carga dos sintomas, autoeficácia, qualidade de vida e limitação social) e fornece três pontuações resumidas (pontuação total dos sintomas , pontuação de resumo clínico e pontuação de resumo geral).
Pontuações mais altas indicam melhor estado de saúde.
|
Desde o momento da inscrição até 7 anos
|
|
Classificação da New York Heart Association (NYHA) (geral e em pacientes que iniciam tratamento com eplontersen)
Prazo: Desde o momento da inscrição até 7 anos
|
I=Sem sintomas; II=Sintomas com atividade física normal; III=Sintomas com atividade física inferior à normal; IV=Sintomas em repouso.
|
Desde o momento da inscrição até 7 anos
|
|
Estadiamento da polineuropatia amilóide familiar (PAF) (Coutinho) (geral e em pacientes que iniciam tratamento com eplontersen)
Prazo: Desde o momento da inscrição até 7 anos
|
Estágio 0: Sem sintomas; Estágio I: Deambulação sem problemas; principalmente neuropatia sensorial, motora e autonômica leve nos membros inferiores; Estágio II: Necessita de assistência na deambulação, principalmente progressão de comprometimento moderado para membros inferiores, membros superiores e tronco; Estágio III: Cadeirante ou acamado; envolvimento sensorial, motor e autonômico grave de todos os membros.
|
Desde o momento da inscrição até 7 anos
|
|
Pontuação de incapacidade de polineuropatia (PND) (geral e em pacientes que iniciam tratamento com eplontersen)
Prazo: Desde o momento da inscrição até 7 anos
|
Estágio 0=Sem sintomas; Estágio I = Distúrbios sensoriais, mas capacidade de locomoção preservada; Estágio II=Capacidade de marcha prejudicada, mas capacidade de andar sem bengala ou muletas; Estágio IIIA=Andar com auxílio de 1 bengala ou muleta; Estágio IIIB=Andar com auxílio de 2 bengalas ou muletas; Estágio IV = confinado a cadeira de rodas ou acamado.
|
Desde o momento da inscrição até 7 anos
|
|
Utilização de recursos de saúde (geral e em pacientes que iniciam tratamento com eplontersen)
Prazo: Desde o momento da inscrição até 7 anos
|
Para atingir este objetivo, serão recolhidas as seguintes informações:
|
Desde o momento da inscrição até 7 anos
|
|
Características clínicas (em geral e em pacientes iniciando um tratamento com eplontrontersen)
Prazo: Desde o tempo de inscrição por até 7 anos
|
Para abordar esse objetivo, as seguintes características clínicas serão avaliadas:
|
Desde o tempo de inscrição por até 7 anos
|
|
Sural Nervo e amplitude do nervo tibial (em geral e em pacientes iniciando um tratamento com eplotersen)
Prazo: Desde o tempo de inscrição por até 7 anos
|
O nervo sural e a amplitude do nervo tibial serão medidos no geral e em pacientes iniciando um tratamento com eplotersen
|
Desde o tempo de inscrição por até 7 anos
|
|
Resultados do biomarcador (em geral e em pacientes iniciando um tratamento com eplotersen)
Prazo: Desde o tempo de inscrição por até 7 anos
|
Para abordar esse objetivo, os seguintes resultados do biomarcador serão coletados:
|
Desde o tempo de inscrição por até 7 anos
|
|
Centro de Amiloidose Nacional (NAC) ATRAGEM OR ENTAGEM MAYO (Geral e em pacientes iniciando um tratamento com EPLONTERSEN)
Prazo: Desde o tempo de inscrição por até 7 anos
|
Para estadiamento NAC, estágio I: peptídeo natriurético pró-Brain N-terminal (NT-proBNP) ≤3000 ng/L e taxa estimada de filtração glomerular (EGFR) ≥45 ml/min; Etapa III: NT-Probnp> 3000 ng/L e EGFR <45 ml/min; Estágio IV: NT-proBNP ≥10.000 ng/L; Estágio II: restante dos pacientes Para a estadia de maionese, o estágio I: os valores dos biomarcadores estão abaixo dos limiares estabelecidos; Etapa II: Troponina T ou NT-Probnp está acima do limiar; Estágio III: Os valores de biomarcadores de troponina T e NT-proBNP estão acima do limiar. Limiares de biomarcadores: troponina T:> 0,05 mg/ml e nt-probnp:> 3000 pg/ml. |
Desde o tempo de inscrição por até 7 anos
|
|
Fração de ejeção do ventrículo esquerdo (geral e em pacientes iniciando um tratamento com EPLONTERSEN)
Prazo: Desde o tempo de inscrição por até 7 anos
|
A fração de ejeção do ventrículo esquerdo será medida no geral e em pacientes iniciando um tratamento com eplotersen
|
Desde o tempo de inscrição por até 7 anos
|
|
Teste de caminhada de 6 minutos (geral e em pacientes iniciando um tratamento com EPLONTERSEN)
Prazo: Desde o tempo de inscrição por até 7 anos
|
Para abordar esse objetivo, a distância percorrida em 6 minutos será medida.
|
Desde o tempo de inscrição por até 7 anos
|
|
Índice de Comorbidade de Charlson (CCI) e componentes CCI (geral e em pacientes iniciando um tratamento com EPLONTERSEN)
Prazo: Desde o tempo de inscrição por até 7 anos
|
Para abordar o CCI, a pontuação mais recente e todo o componente CCI serão medidos
|
Desde o tempo de inscrição por até 7 anos
|
|
Outras comorbidades de interesse (em geral e em pacientes iniciando um tratamento com eplotersen)
Prazo: Desde o tempo de inscrição por até 7 anos
|
Para abordar esse objetivo, as seguintes informações serão coletadas:
|
Desde o tempo de inscrição por até 7 anos
|
|
Mortalidade (geral e em pacientes iniciando um tratamento com EPLONTERSEN)
Prazo: Durante o acompanhamento do estudo (até 7 anos)
|
A mortalidade durante o acompanhamento do estudo (todas as causas, relacionadas à amiloidose atribuída), em geral e por NYHA/NAC ou MAYO/FAP Stage
|
Durante o acompanhamento do estudo (até 7 anos)
|
|
Doença hepática e transplante vivo
Prazo: Desde o tempo de inscrição por até 7 anos
|
|
Desde o tempo de inscrição por até 7 anos
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Comparação das características demográficas e clínicas dos pacientes aos quais foi prescrito eplontersen em qualquer momento durante o período de observação com pacientes em outros tratamentos ATTR
Prazo: Até 7 anos
|
Os seguintes resultados serão comparados entre pacientes tratados com eplontersen e pacientes em outros tratamentos ATTR:
|
Até 7 anos
|
|
Comparação dos resultados da biópsia em pacientes aos quais foi prescrito eplontersen em qualquer momento durante o período de observação com pacientes em outros tratamentos ATTR
Prazo: Até 7 anos
|
Os seguintes resultados serão comparados entre pacientes tratados com eplontersen e pacientes em outros tratamentos ATTR:
|
Até 7 anos
|
|
Comparação dos achados da ressonância magnética cardiovascular (RMC) em pacientes aos quais foi prescrito eplontersen em qualquer momento durante o período de observação com pacientes em outros tratamentos ATTR
Prazo: Até 7 anos
|
Os seguintes resultados serão comparados entre pacientes tratados com eplontersen e pacientes em outros tratamentos ATTR: volume extracelular (ECV), uso de contraste, volume diastólico final do ventrículo esquerdo (VE), volume sistólico final do VE, fração de ejeção do VE, índice de massa do VE , espessura da parede interventricular, espessura da parede livre do ventrículo direito, espessura da parede livre do VE, índice de volume atrial esquerdo, mapeamento T1 nativo, resultado da RMC (Normal/Anormal), razão para considerar o resultado anormal.
|
Até 7 anos
|
|
Comparação dos achados da ecocardiografia em pacientes aos quais foi prescrito eplontersen em qualquer momento durante o período de observação com pacientes em outros tratamentos ATTR
Prazo: Até 7 anos
|
Os seguintes resultados serão comparados entre pacientes tratados com eplontersen e pacientes em outros tratamentos ATTR: fração de ejeção do VE, volume diastólico final do VE, volume sistólico final do VE Dimensão diastólica final do VE, dimensão sistólica final do VE, septo interventricular, espessura da diástole, espessura da parede posterior Diástole, Índice de Massa Ventricular Esquerda, Volume Atrial Esquerdo, Índice de Volume Atrial Esquerdo, Regurgitação da válvula mitral, Regurgitação da válvula aórtica, Regurgitação da válvula tricúspide, Regurgitação da válvula pulmonar, Gradiente de saída do VE, Volume sistólico, Velocidade miocárdica diastólica precoce lateral (e' lateral), Velocidade miocárdica diastólica precoce medial (e' medial), relação E/e' mitral, velocidade de influxo mitral diastólico precoce (E), velocidade de influxo mitral diastólico tardio (A), relação E/A do pico mitral, deformação longitudinal global do VE, artéria pulmonar pressão sistólica, espessura da parede livre do VD, gravidade da estenose aórtica, gravidade da estenose mitral.
|
Até 7 anos
|
|
Comparação das variáveis de ECG de pacientes aos quais foi prescrito eplontersen em qualquer momento durante o período de observação com pacientes em outros tratamentos ATTR
Prazo: Até 7 anos
|
Os seguintes resultados serão comparados entre pacientes tratados com eplontersen e pacientes em outros tratamentos ATTR:
|
Até 7 anos
|
|
Comparação dos achados da cintilografia cardíaca com traçador ósseo em pacientes que receberam eplontersen em qualquer momento durante o período de observação com pacientes em outros tratamentos ATTR
Prazo: Até 7 anos
|
Os seguintes resultados serão comparados entre pacientes tratados com eplontersen e pacientes em outros tratamentos ATTR: Tipo de traçador, relação coração-pulmão contralateral (H/CL), grau de Perugini, resultado da cintilografia (Normal/Anormal), razão para considerar o resultado anormal .
|
Até 7 anos
|
|
Comparação dos resultados dos testes de urina em pacientes aos quais foi prescrito eplontersen em qualquer momento durante o período de observação com pacientes em outros tratamentos ATTR
Prazo: Até 7 anos
|
Os seguintes resultados serão comparados entre pacientes tratados com eplontersen e pacientes em outros tratamentos ATTR:
|
Até 7 anos
|
|
Comparação das manifestações clínicas (sinais e sintomas) da amiloidose ATTR em pacientes aos quais foi prescrito eplontersen com pacientes em outros tratamentos ATTR
Prazo: Até 7 anos
|
Os seguintes resultados serão comparados entre pacientes tratados com eplontersen e pacientes em outros tratamentos ATTR: doença cardíaca isquêmica, infarto agudo do miocárdio, insuficiência cardíaca, fibrilação atrial, arritmias, doença do sistema de condução, polineuropatia por estenose da válvula aórtica, síndrome do túnel do carpo, neuropatia autonômica, síndrome nefrótica, proteinúria subnefrótica, disfunção gastrointestinal, doença renal crônica/lesão renal aguda, estenose espinhal, cirurgia de estenose espinhal, hepatomegalia, ascite, edema, outras manifestações relacionadas à amiloidose (por exemplo, sinal de Popeye, ruptura de tendão)
|
Até 7 anos
|
|
Comparação do estadiamento da polineuropatia amilóide familiar (PAF) (Coutinho) em pacientes prescritos com eplontersen com pacientes em outros tratamentos ATTR
Prazo: Até 7 anos
|
Estadiamento FAP: Estágio 0: Sem sintomas; Estágio I: Deambulação sem problemas; principalmente neuropatia sensorial, motora e autonômica leve nos membros inferiores; Estágio II: Necessita de assistência na deambulação, principalmente progressão de comprometimento moderado para membros inferiores, membros superiores e tronco; Estágio III: Cadeirante ou acamado; envolvimento sensorial, motor e autonômico grave de todos os membros. |
Até 7 anos
|
|
Comparação da utilização de recursos de saúde em pacientes prescritos com eplontersen com pacientes em outros tratamentos ATTR
Prazo: Até 7 anos
|
Os seguintes resultados serão comparados entre pacientes tratados com eplontersen e pacientes em outros tratamentos ATTR:
|
Até 7 anos
|
|
Comparação do nervo Sural e da amplitude do nervo tibial em pacientes prescritos em EPLONTERSEN a qualquer momento durante a observação Eriod com pacientes em outros tratamentos de att
Prazo: Até 7 anos
|
O nervo sural e a amplitude do nervo tibial serão comparados em pacientes prescritos eplostern a qualquer momento durante o período de observação com pacientes em outros tratamentos de att
|
Até 7 anos
|
|
A comparação do biomarcador resulta em pacientes prescritos eplostern a qualquer momento durante a observação Eriod para pacientes em outros tratamentos de att
Prazo: Até 7 anos
|
Os seguintes resultados serão comparados entre os pacientes tratados com o EPLONTERSEN e os pacientes em outros tratamentos de att:
|
Até 7 anos
|
|
Comparação da Pesquisa de Saúde de Formulário de 36 itens Versão 2 (SF-36V2) Pontuação de resumo dos componentes físicos em pacientes prescritos eplostern para pacientes em outros tratamentos de att tratamentos
Prazo: Até 7 anos
|
SF-36V2, os escores de resumo dos componentes físicos serão comparados entre os pacientes tratados com o EPLONTERSEN e os pacientes em outros tratamentos de att.
|
Até 7 anos
|
|
Comparação da escore total da qualidade de neuropatia diabética de Norfolk em pacientes prescritos eplostern para pacientes em outros tratamentos de att
Prazo: Até 7 anos
|
A qualidade de neuropatia diabética de Norfolk escores totais serão comparados entre os pacientes tratados com eplternen e pacientes em outros tratamentos de att.
|
Até 7 anos
|
|
Comparação do questionário de cardiomiopatia da cidade de Kansas (KCCQ).
Prazo: Até 7 anos
|
Questionário de Cardiomiopatia da Cidade do Kansas (KCCQ) A pontuação geral de resumo será comparada em pacientes prescritos eplostern com pacientes em outros tratamentos de att
|
Até 7 anos
|
|
Comparação da Classificação da Associação de Coração de Nova York (NYHA) em pacientes prescritos de EPLONTERSEN para pacientes em outros tratamentos de att
Prazo: Até 7 anos
|
A classificação da New York Heart Association (NYHA) será comparada em pacientes prescritos eplostern a pacientes em outros tratamentos de att
|
Até 7 anos
|
|
Comparação da fração de ejeção do ventrículo esquerdo em pacientes prescritos eplostern com pacientes em outros tratamentos de att
Prazo: Até 7 anos
|
A fração de ejeção do ventrículo esquerdo será comparada em pacientes prescritos eplostern a pacientes em outros tratamentos de att
|
Até 7 anos
|
|
Comparação do índice de comorbidade de Charlson (CCI) e componentes da CCI em pacientes prescritos eplostern a pacientes em outros tratamentos de att
Prazo: Até 7 anos
|
O índice de comorbidade de Charlson (CCI) e os componentes da CCI serão comparados em pacientes prescritos eplostern a pacientes em outros tratamentos de att
|
Até 7 anos
|
|
Comparação de outras comorbidades de interesse em pacientes prescritos eplostern com pacientes em outros tratamentos de att
Prazo: Até 7 anos
|
Os seguintes resultados serão comparados entre os pacientes tratados com o EPLONTERSEN e os pacientes em outros tratamentos de att:
|
Até 7 anos
|
|
Comparação de mortalidade em pacientes prescritos eplostern com pacientes em outros tratamentos de att
Prazo: Até 7 anos
|
A mortalidade será comparada em pacientes prescritos eplostern com pacientes em outros tratamentos de att
|
Até 7 anos
|
Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Fatores de risco para agravar a progressão do atrito
Prazo: até 7 anos
|
Fatores associados a alterações nas manifestações clínicas da amiloidose atribuída, classificação da NYHA, estadiamento de NAC ou estadiamento de maionese, estadiamento FAP (Coutinho), pontuação de PND, componentes da FEVE, CCI e CCI e outras comorbidades de interesse.
|
até 7 anos
|
|
Custos de saúde em pacientes com amiloidose atribuída
Prazo: Até 7 anos
|
Os custos médios anuais serão calculados com base nos dados disponíveis nos diferentes países.
|
Até 7 anos
|
|
Eventos adversos graves em pacientes tratados com tratamentos de amiloidose de attr
Prazo: Até 7 anos
|
Eventos adversos graves em pacientes tratados com tratamentos de amiloidose atribuída serão medidos
|
Até 7 anos
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
25 de junho de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
29 de dezembro de 2031
Conclusão do estudo (Estimado)
29 de dezembro de 2031
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
13 de maio de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
13 de junho de 2024
Primeira postagem (Real)
20 de junho de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
19 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
18 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
- Observacional
- Polineuropatias
- Amiloidose
- Não intervencional
- Polineuropatia
- ATTR
- Transtirretina
- Mundo real
- Amiloidose mediada por TTR
- amiloidose ATTRh
- Amiloidose ATTR hereditária
- Amiloidose de tipo selvagem
- amiloidose wtATTR
- ATTRv amiloidose
- ATTRwt amiloidose
- Polineuropatias amilóides familiares
- Amiloidose por transtirretina
- Neuropatias amiloides
- Neuropatias amilóides, familiares
- Amiloidose familiar
- Eplontersen
- Amiloidose hereditária mediada por transtirretina (hATTR)
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Neuromusculares
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Doenças do Sistema Nervoso Periférico
- Doenças Neurodegenerativas
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Deficiências de Proteostase
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Polineuropatias
- Amiloidose
- Neuropatias Amilóides
- Neuropatias Amilóides Familiares
- Amiloidose Familiar
- Amiloidose Hereditária Relacionada à Transtirretina
- Aminoácidos, peptídeos e proteínas
- Proteínas
- Substâncias macromoleculares
- Complexos multiproteínas
- Amilóide
Outros números de identificação do estudo
- D8450R00003
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Planeje compartilhar apenas a sinopse redigida do CSR
Prazo de Compartilhamento de IPD
A AstraZeneca atenderá ou excederá a disponibilidade de dados de acordo com os compromissos assumidos com os Princípios de Compartilhamento de Dados da EFPIA/PhRMA.
Para obter detalhes sobre nossos cronogramas, consulte nosso compromisso de divulgação em https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Quando uma solicitação for aprovada, a AstraZeneca fornecerá acesso aos dados individuais anonimizados do paciente por meio do ambiente de pesquisa seguro Vivli.org.
Um Acordo de Uso de Dados Assinado (contrato não negociável para acessadores de dados) deve estar em vigor antes de acessar as informações solicitadas.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .